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血友病抑制剂根除试验

2023年1月25日 更新者：Margaret Ragni

III 期多中心、随机、受控抑制剂根除试验，比较 Eloctate 免疫耐受诱导 (ITI) 加 Emicizumab 与 Eloctate ITI 单独根除严重血友病 A 中的抑制剂形成

这是一项多中心随机 III 期临床试验，即抑制剂根除试验，其中 Eloctate ITI 加 Emicizumab 将与单独使用 Eloctate ITI 根除严重血友病 A 中的抑制剂进行比较。

研究概览

地位

终止

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项多中心随机 III 期临床试验，即抑制剂根除试验，其中 Eloctate ITI 加 Emicizumab 将与单独使用 Eloctate ITI 根除严重血友病患者的抑制剂进行比较 A 这种适应性设计对于罕见疾病的随机试验是必要的通常是不可能的。 INHIBIT 临床试验平台包括两项关联试验，即抑制剂预防试验（Prevention Trial）和抑制剂根除试验（Eradication Trial），它们将在多达 41 个美国大学附属血友病治疗中心（HTC）进行。 抑制剂根除试验是一项为期 48 周的随机 III 期试验，其中将招募 90 名先前治疗过的重度血友病 A 和高反应性抑制剂（抗 VIII > 0.6 B.U.）患者（PTP）。 受试者将包括在相关的抑制物预防试验期间产生抑制物的严重 A 型血友病患者，以及在同一 HTC 中难治或从未接受过免疫耐受诱导 (ITI) 的成人或儿童。 入组后，符合所有纳入标准且不符合任何排除标准的受试者将被随机分配到每周 Eloctate ITI 加每周 Emicizumab 与每周 Eloctate ITI 单独治疗以根除抑制剂形成，定义为抗 FVIII <0.6 B.U.抽血将减少到 6 个时间点，即孕前、4、12、24、36 和 48 周，并针对小体积进行验证，每个 3.8 cc（¾ 茶匙）。 抑制剂根除试验被认为大于最小风险，因为研究药物是在第一次出血和获得特殊抑制剂研究之前给予的。 （注意：抑制物根除试验 (PRO19070080) 与抑制物预防试验 (PRO19040140) 相关联，作为 INHIBIT 临床试验平台的一部分，这两项试验将在相同的血友病治疗中心 (HTC) 中高效进行，使用相同的医学博士、协调员、访问频率、血液采样和化验。

研究类型

介入性

注册 (实际的)

1

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15213
        • University of Pittsburgh and Hemophilia Center Western PA

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

  • 孩子
  • 成人
  • 年长者

接受健康志愿者

不

有资格学习的性别

男性

描述

纳入标准：

  1. 成年男性或 4 个月以上的儿童。
  2. 严重血友病 A（FVIII < 0.01 U/ml）。
  3. 当前或过去的高反应抑制剂，抗 FVIII >= 5.0 B.U.，ITI 难治性或 ITI 幼稚。

排除标准：

  1. 获得性血友病或除 A 型血友病以外的任何出血性疾病。
  2. 当前使用 Emicizumab，或者如果使用，自上次治疗以来 > 8 周。
  3. 使用实验药物。
  4. 预计在接下来的 48 周内进行手术。
  5. 预期寿命不到5年。
  6. 患者/父母/看护人不能或不愿意记录出血频率和研究药物治疗的个人日记，每月进行一次检查并在第 4、8、12、24、36 和 48 周抽血。
  7. 研究者认为会使患者不适合试验的其他疾病、状况或原因。

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：无（打开标签）

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：Eloctate ITI 加 Emicizumab
A 组：在患有严重 A 型血友病和抗 FVIII 抑制剂的儿童和成人中，每隔一天静脉输注 100 IU/kg 加 Emicizumab 1.5 mg/kg 皮下注射（在 3 mg/kg/wk x 4 诱导后），持续至48周。
药品：安置ITI
这是因子 VIII-Fc 输注蛋白。
其他名称：
  • rFVIIIFc
药品：艾美珠单抗
这是一种双特异性单克隆抗体 FVIII 模拟物。
其他名称：
  • 天秤座
有源比较器：安置ITI
B 组：在患有严重血友病 A 和抗 FVIII 抑制剂的儿童和成人中，每隔一天静脉输注 100 IU/kg，持续长达 48 周。
药品：安置ITI
这是因子 VIII-Fc 输注蛋白。
其他名称：
  • rFVIIIFc

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
抑制剂根除
大体时间：48周
根除抗 FVIII 抑制剂的比例
48周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
出血事件的数量
大体时间：48周
出血事件的数量：血肿、关节、中枢神经系统、其他出血。
48周
FVIII 谷值
大体时间：48周
通过显色测定的 FVIII 槽活性。
48周
人类白细胞抗原 (HLA) 单体型
大体时间：48周
HLA 单倍型变异的数量。
48周
FVIII突变
大体时间：48周
FVIII 突变变体的数量。
48周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Margaret Ragni

合作者

Health Resources and Services Administration (HRSA)

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年11月1日

初级完成 (实际的)

2022年6月27日

研究完成 (实际的)

2022年6月27日

研究注册日期

首次提交

2019年10月31日

首先提交符合 QC 标准的

2020年3月10日

首次发布 (实际的)

2020年3月11日

研究记录更新

最后更新发布 (估计)

2023年2月20日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2023年1月25日

最后验证

2023年1月1日

更多信息

与本研究相关的术语

关键字

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • PRO19070080
  • H30MC24050 (其他赠款/资助编号：(HRSA) Health Resources and Services Administration)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

公共卫生研究生院 (GSPH) 数据中心存储库将为提出正式申请请求并经协调中心 (Pitt) 和数据中心 (GSPH) 正式批准的研究人员提供该试验的生物标本和数据存储库。

IPD 共享时间框架

试用完成后一年内。

IPD 共享访问标准

访问权限将由研究团队决定。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 分析代码
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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