Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

De hemofilieremmer-uitroeiingsproef

25 januari 2023 bijgewerkt door: Margaret Ragni

Fase III multicenter, gerandomiseerde, gecontroleerde remmeruitroeiingsstudie, waarin eloctate-immunotolerantie-inductie (ITI) plus emicizumab wordt vergeleken met alleen eloctate-ITI om de vorming van remmers bij ernstige hemofilie A uit te roeien

Dit is een multicenter gerandomiseerde fase III klinische studie, de Inhibitor Eradication Trial, waarin Eloctate ITI plus Emicizumab zal worden vergeleken met Eloctate ITI alleen om remmers bij ernstige hemofilie A uit te roeien.

Studie Overzicht

Toestand

Beëindigd

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een gerandomiseerde klinische fase III-studie in meerdere centra, de Inhibitor Eradication Trial, waarin Eloctate ITI plus Emicizumab zal worden vergeleken met alleen Eloctate ITI om remmers uit te roeien bij patiënten met ernstige hemofilie A. Deze adaptieve opzet is nodig als gerandomiseerde studies bij zeldzame ziekten zijn vaak niet mogelijk. Het INHIBIT Clinical Trials Platform omvat twee gekoppelde onderzoeken, de Inhibitor Prevention Trial (Prevention Trial) en de Inhibitor Eradication Trial (Eradication Trial) die zullen worden uitgevoerd in maximaal 41 Amerikaanse hemofiliebehandelcentra (HTC's) die zijn aangesloten bij universiteiten. De Inhibitor Eradication Trial is een gerandomiseerde fase III-studie van 48 weken, waarin 90 eerder behandelde patiënten (PTP's) met ernstige hemofilie A en sterk reagerende remmers (anti-VIII > 0,6 B.E.) zullen worden opgenomen. Onderwerpen zijn onder meer personen met ernstige hemofilie A die remmers ontwikkelen tijdens de gekoppelde Inhibitor Prevention Trial en volwassenen of kinderen op dezelfde HTC's die ongevoelig zijn voor of nooit immuuntolerantie-inductie (ITI) ondergaan. Eenmaal ingeschreven, zullen proefpersonen die aan alle inclusie- en geen van de exclusiecriteria voldoen, gerandomiseerd worden naar wekelijkse Eloctate ITI plus wekelijkse Emicizumab vs. wekelijkse Eloctate ITI alleen om de vorming van remmers, gedefinieerd als anti-FVIII <0,6 uit te roeien BU Bloedafnames worden geminimaliseerd tot 6 tijdstippen, pre, 4, 12, 24, 36 en 48 weken, en gevalideerd voor kleine volumes, elk 3,8 cc (¾ theelepel). Het onderzoek naar de uitroeiing van remmers wordt beschouwd als een groter dan minimaal risico, aangezien het onderzoeksgeneesmiddel wordt gegeven vóór de eerste bloeding en er speciale onderzoeken naar remmers worden uitgevoerd. (NB: De Inhibitor Eradication Trial (PRO19070080) is gekoppeld aan de Inhibitor Prevention Trial (PRO19040140), als onderdeel van het INHIBIT Clinical Trials Platform, en beide studies zullen efficiënt worden uitgevoerd in dezelfde hemofiliebehandelcentra (HTC's), met dezelfde MD's, coördinatoren, bezoekfrequentie, bloedafname en testen.

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

1

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Verenigde Staten
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Verenigde Staten, 15213
        • University of Pittsburgh and Hemophilia Center Western PA

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

  • Kind
  • Volwassen
  • Oudere volwassene

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Geslachten die in aanmerking komen voor studie

Mannelijk

Beschrijving

Inclusiecriteria:

  1. Mannelijke volwassenen of kinderen ouder dan 4 maanden.
  2. Ernstige hemofilie A (FVIII < 0,01 E/ml).
  3. Huidige of vroegere sterk reagerende remmer, anti-FVIII >= 5,0 B.U., ITI-refractair of ITI-naïef.

Uitsluitingscriteria:

  1. Verworven hemofilie of een andere bloedingsstoornis dan hemofilie A.
  2. Huidig ​​gebruik van Emicizumab, of indien gebruikt, > 8 weken sinds de laatste behandeling.
  3. Gebruik van (een) experimentele drug(s).
  4. Chirurgie verwacht in de komende 48 weken.
  5. Levensverwachting minder dan 5 jaar.
  6. Patiënt/ouder/verzorger kan of wil geen persoonlijk dagboek bijhouden van de bloedingsfrequentie en de behandeling met het onderzoeksgeneesmiddel, maandelijkse bezoeken afleggen en bloed afnemen in week 4, 8, 12, 24, 36 en 48.
  7. Andere ziekte, aandoening of reden naar de mening van de onderzoeker die de patiënt ongeschikt zou maken voor het onderzoek.

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Geen (open label)

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Eloctate ITI plus Emicizumab
Arm A: Eloctate 100 IE/kg om de andere dag door middel van intraveneuze infusie plus Emicizumab 1,5 mg/kg subcutaan (na 3 mg/kg/wk x 4 inductie) bij kinderen en volwassenen met ernstige hemofilie A en anti-FVIII-remmer, voortgezet tot 48 weken.
Geneesmiddel: Eloctate ITI
Dit is een factor VIII-Fc-infusie-eiwit.
Andere namen:
  • rFVIIIFc
Geneesmiddel: Emicizumab
Dit is een bispecifiek monoklonaal antilichaam FVIII-nabootser.
Andere namen:
  • Hemlibra
Actieve vergelijker: Eloctate ITI
Arm B: Eloctate 100 IE/kg om de andere dag door intraveneuze infusie bij kinderen en volwassenen met ernstige hemofilie A en anti-FVIII-remmer, voortgezet tot 48 weken.
Geneesmiddel: Eloctate ITI
Dit is een factor VIII-Fc-infusie-eiwit.
Andere namen:
  • rFVIIIFc

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Uitroeiing van remmers
Tijdsspanne: 48 weken
Het aandeel dat anti-FVIII-remmers uitroeit
48 weken

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Aantal bloedingsgebeurtenissen
Tijdsspanne: 48 weken
Het aantal bloedingen: hematoom, gewricht, centraal zenuwstelsel, andere bloedingen.
48 weken
FVIII-dalniveau
Tijdsspanne: 48 weken
De FVIII-dalactiviteit door chromogene assay.
48 weken
Humaan Leukocyten Antigeen (HLA) Haplotype
Tijdsspanne: 48 weken
Het aantal HLA-haplotypevarianten.
48 weken
FVIII-mutatie
Tijdsspanne: 48 weken
Het aantal FVIII-mutatievarianten.
48 weken

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Margaret Ragni

Medewerkers

Health Resources and Services Administration (HRSA)

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 november 2021

Primaire voltooiing (Werkelijk)

27 juni 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

27 juni 2022

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

31 oktober 2019

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

10 maart 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

11 maart 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Schatting)

20 februari 2023

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

25 januari 2023

Laatst geverifieerd

1 januari 2023

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Trefwoorden

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • PRO19070080
  • H30MC24050 (Ander subsidie-/financieringsnummer: (HRSA) Health Resources and Services Administration)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Een biologische specimen- en datarepository voor deze proef zullen beschikbaar zijn in de Graduate School of Public Health (GSPH) Data Center-repository voor onderzoekers die een formeel aanvraagverzoek indienen en formeel zijn goedgekeurd door het Coordinating Centre (Pitt) en Data Center (GSPH).

IPD-tijdsbestek voor delen

Binnen een jaar na afronding van de proef.

IPD-toegangscriteria voor delen

De toegang wordt bepaald door het Studieteam.

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren