Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Próba eradykacji inhibitora hemofilii

25 stycznia 2023 zaktualizowane przez: Margaret Ragni

Wieloośrodkowa, randomizowana, kontrolowana próba eliminacji inhibitora fazy III, porównująca indukcję tolerancji immunologicznej (ITI) eloctate plus emicizumab z samym ITI eloctate w celu wyeliminowania tworzenia się inhibitora w ciężkiej hemofilii A

Jest to wieloośrodkowe randomizowane badanie kliniczne III fazy, Inhibitor Eradication Trial, w którym Eloctate ITI plus emicizumab zostaną porównane z samym Eloctate ITI w celu wyeliminowania inhibitorów w ciężkiej hemofilii A.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Szczegółowy opis

Jest to wieloośrodkowe randomizowane badanie kliniczne III fazy, Inhibitor Eradication Trial, w którym Eloctate ITI plus emicizumab zostaną porównane z samym Eloctate ITI w celu eradykacji inhibitorów u pacjentów z ciężką hemofilią. często nie są możliwe. Platforma badań klinicznych INHIBIT obejmuje dwa połączone badania: Inhibitor Prevention Trial (Provention Trial) i Inhibitor Eradication Trial (Eradication Trial), które zostaną przeprowadzone w maksymalnie 41 amerykańskich ośrodkach leczenia hemofilii (HTC) powiązanych z uniwersytetami. Inhibitor Eradication Trial to 48-tygodniowe randomizowane badanie III fazy, do którego zostanie włączonych 90 wcześniej leczonych pacjentów (PTP) z ciężką hemofilią typu A i dobrze reagującymi inhibitorami (anty-VIII > 0,6 j.m.). Pacjenci będą obejmować osoby z ciężką hemofilią A, u których rozwiną się inhibitory podczas połączonej próby zapobiegania inhibitorom oraz dorośli lub dzieci w tych samych HTC opornych na indukcję tolerancji immunologicznej (ITI) lub nigdy nie przechodzących. Po włączeniu osoby, które spełniają wszystkie kryteria włączenia i żadne z kryteriów wykluczenia, zostaną losowo przydzielone do cotygodniowej grupy Eloctate ITI plus cotygodniowy emicizumab w porównaniu do cotygodniowej grupy Eloctate ITI w celu wyeliminowania tworzenia się inhibitora, zdefiniowanego jako anty-FVIII <0,6 BU Pobieranie krwi zostanie zminimalizowane do 6 punktów czasowych, przed, 4, 12, 24, 36 i 48 tygodni i zatwierdzone dla małych objętości, każda po 3,8 cm3 (¾ łyżeczki). Uważa się, że ryzyko eradykacji inhibitora jest większe niż minimalne, ponieważ badany lek jest podawany przed pierwszym wykrwawieniem i uzyskiwane są specjalne badania inhibitora. (Uwaga: Inhibitor Eradication Trial (PRO19070080) jest powiązany z Inhibitor Prevention Trial (PRO19040140) w ramach Platformy Badań Klinicznych INHIBIT, a oba badania będą skutecznie prowadzone w tych samych ośrodkach leczenia hemofilii (HTC), z tymi samymi Lekarze, koordynatorzy, częstotliwość wizyt, pobieranie krwi i testy.

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

1

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15213
        • University of Pittsburgh and Hemophilia Center Western PA

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

  • Dziecko
  • Dorosły
  • Starszy dorosły

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Płeć kwalifikująca się do nauki

Męski

Opis

Kryteria przyjęcia:

  1. Dorośli mężczyźni lub dzieci w wieku > 4 miesięcy.
  2. Ciężka hemofilia A (FVIII < 0,01 U/ml).
  3. Obecny lub przebyty silny inhibitor, anty-FVIII >= 5,0 j.m., oporny na ITI lub nieleczony wcześniej ITI.

Kryteria wyłączenia:

  1. Nabyta hemofilia lub jakakolwiek skaza krwotoczna inna niż hemofilia A.
  2. Obecne stosowanie emicizumabu lub, jeśli był stosowany, > 8 tygodni od ostatniego leczenia.
  3. Stosowanie eksperymentalnego leku(ów).
  4. Operacja przewidywana w ciągu najbliższych 48 tygodni.
  5. Oczekiwana długość życia poniżej 5 lat.
  6. Pacjent/rodzic/opiekun nie może lub nie chce prowadzić osobistego dziennika częstości krwawień i leczenia badanym lekiem, co miesiąc odwiedza i pobiera krew w 4, 8, 12, 24, 36 i 48 tygodniu.
  7. Inna choroba, stan lub powód w opinii badacza, który sprawia, że ​​pacjent nie nadaje się do badania.

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Brak (otwarta etykieta)

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Eloctate ITI plus emicizumab
Ramię A: Eloctate 100 j.m./kg co drugi dzień we wlewie dożylnym plus emicizumab 1,5 mg/kg podskórnie (po indukcji 3 mg/kg/tydzień x 4) u dzieci i dorosłych z ciężką hemofilią A i inhibitorem anty-FVIII, kontynuowane do 48 tygodni.
Lek: Eloktacja ITI
Jest to białko infuzyjne czynnika VIII-Fc.
Inne nazwy:
  • rFVIIIFc
Lek: Emicizumab
Jest to bispecyficzne przeciwciało monoklonalne naśladujące FVIII.
Inne nazwy:
  • Hemlibra
Aktywny komparator: Eloktacja ITI
Ramię B: Eloctate 100 j.m./kg co drugi dzień we wlewie dożylnym u dzieci i dorosłych z ciężką hemofilią A i inhibitorem anty-FVIII, kontynuowane do 48 tygodni.
Lek: Eloktacja ITI
Jest to białko infuzyjne czynnika VIII-Fc.
Inne nazwy:
  • rFVIIIFc

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Eliminacja inhibitora
Ramy czasowe: 48 tygodni
Odsetek eradykujący inhibitory anty-FVIII
48 tygodni

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba przypadków krwawienia
Ramy czasowe: 48 tygodni
Liczba zdarzeń krwotocznych: krwiak, staw, ośrodkowy układ nerwowy, inne krwawienia.
48 tygodni
Poziom minimalny FVIII
Ramy czasowe: 48 tygodni
Minimalna aktywność FVIII w teście chromogennym.
48 tygodni
Haplotyp ludzkiego antygenu leukocytarnego (HLA).
Ramy czasowe: 48 tygodni
Liczba wariantów haplotypów HLA.
48 tygodni
Mutacja FVIII
Ramy czasowe: 48 tygodni
Liczba wariantów mutacji FVIII.
48 tygodni

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Margaret Ragni

Współpracownicy

Health Resources and Services Administration (HRSA)

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

1 listopada 2021

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

27 czerwca 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

27 czerwca 2022

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

31 października 2019

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

10 marca 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

11 marca 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Oszacować)

20 lutego 2023

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

25 stycznia 2023

Ostatnia weryfikacja

1 stycznia 2023

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Słowa kluczowe

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • PRO19070080
  • H30MC24050 (Inny numer grantu/finansowania: (HRSA) Health Resources and Services Administration)

Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)

Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?

TAK

Opis planu IPD

Repozytorium próbek biologicznych i danych dla tego badania będzie dostępne w repozytorium Centrum Danych Graduate School of Public Health (GSPH) dla badaczy, którzy złożą formalny wniosek i zostanie formalnie zatwierdzone przez Centrum Koordynacyjne (Pitt) i Centrum Danych (GSPH).

Ramy czasowe udostępniania IPD

W ciągu jednego roku od zakończenia okresu próbnego.

Kryteria dostępu do udostępniania IPD

Dostęp zostanie określony przez zespół badawczy.

Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD

  • PROTOKÓŁ BADANIA
  • SOK ROŚLINNY
  • ICF
  • ANALITYCZNY_KOD
  • CSR

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

produkt wyprodukowany i wyeksportowany z USA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Eloktacja ITI

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Lithuania

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj