Die Hämophilie-Inhibitor-Eradikationsstudie

Dies ist eine multizentrische randomisierte klinische Phase-III-Studie, die Inhibitor-Eradikationsstudie, in der Eloctate ITI plus Emicizumab mit Eloctate ITI allein verglichen wird, um Inhibitoren bei Patienten mit schwerer Hämophilie A auszurotten. Dieses adaptive Design ist als randomisierte Studie bei seltenen Erkrankungen erforderlich sind oft nicht möglich. Die Plattform für klinische Studien von INHIBIT umfasst zwei miteinander verbundene Studien, die Inhibitor-Präventionsstudie (Präventionsstudie) und die Inhibitor-Eradikationsstudie (Eradikationsstudie), die an bis zu 41 Hämophilie-Behandlungszentren (HTCs) in den USA durchgeführt werden, die mit Universitäten verbunden sind. Die Inhibitor-Eradikationsstudie ist eine 48-wöchige randomisierte Phase-III-Studie, in die 90 zuvor behandelte Patienten (PTPs) mit schwerer Hämophilie A und stark ansprechenden Inhibitoren (Anti-VIII > 0,6 B.E.) aufgenommen werden. Zu den Probanden gehören Personen mit schwerer Hämophilie A, die während der verknüpften Inhibitor-Präventionsstudie Inhibitoren entwickeln, und Erwachsene oder Kinder mit denselben HTCs, die gegenüber einer Immuntoleranzinduktion (ITI) refraktär sind oder sich nie einer Immuntoleranzinduktion unterziehen. Nach der Registrierung werden Probanden, die alle Einschluss- und keines der Ausschlusskriterien erfüllen, randomisiert zu wöchentlichem Eloctate ITI plus wöchentlichem Emicizumab vs. wöchentlichem Eloctate ITI allein, um die Inhibitorbildung zu beseitigen, definiert als Anti-FVIII < 0,6 BU Blutentnahmen werden auf 6 Zeitpunkte vor, 4, 12, 24, 36 und 48 Wochen minimiert und für kleine Volumina von jeweils 3,8 cc (¾ TL) validiert. Die Inhibitor-Eradikationsstudie wird als größer als das minimale Risiko angesehen, da das Studienmedikament vor der ersten Blutung verabreicht wird und spezielle Inhibitorstudien durchgeführt werden. (Hinweis: Die Inhibitor-Eradikationsstudie (PRO19070080) ist mit der Inhibitor-Präventionsstudie (PRO19040140) als Teil der INHIBIT-Plattform für klinische Studien verbunden, und beide Studien werden effizient in denselben Hämophilie-Behandlungszentren (HTCs) mit denselben durchgeführt MDs, Koordinatoren, Besuchshäufigkeit, Blutproben und Assays.