La prova di eradicazione dell'inibitore dell'emofilia

Si tratta di uno studio clinico multicentrico randomizzato di fase III, Inhibitor Eradication Trial, in cui Eloctate ITI più Emicizumab sarà confrontato con Eloctate ITI da solo per eradicare gli inibitori nei pazienti con grave emofilia A. Questo disegno adattivo è necessario come studi randomizzati nelle malattie rare spesso non sono possibili. La piattaforma di studi clinici INHIBIT include due studi collegati, l'Inhibitor Prevention Trial (Prevention Trial) e l'Inhibitor Eradication Trial (Eradication Trial) che saranno condotti presso un massimo di 41 centri di trattamento dell'emofilia (HTC) statunitensi affiliati alle università. L'Inhibitor Eradication Trial è uno studio di fase III randomizzato di 48 settimane, in cui verranno arruolati 90 pazienti precedentemente trattati (PTP) con emofilia A grave e inibitori ad alta risposta (anti-VIII> 0,6 B.U.). I soggetti includeranno individui con emofilia A grave che sviluppano inibitori durante lo studio di prevenzione degli inibitori collegato e adulti o bambini agli stessi HTC refrattari o mai sottoposti a induzione di tolleranza immunitaria (ITI). Una volta arruolati, i soggetti che soddisfano tutti i criteri di inclusione e nessuno dei criteri di esclusione, saranno randomizzati a Eloctate ITI settimanale più Emicizumab settimanale rispetto al solo Eloctate ITI settimanale per eradicare la formazione di inibitori, definiti come anti-FVIII<0,6 BU I prelievi di sangue saranno ridotti al minimo a 6 punti temporali, pre, 4, 12, 24, 36 e 48 settimane e convalidati per piccoli volumi, 3,8 cc (¾ cucchiaino) ciascuno. La prova di eradicazione dell'inibitore è considerata un rischio maggiore del minimo poiché il farmaco in studio viene somministrato prima del primo sanguinamento e vengono ottenuti studi sugli inibitori speciali. (NB: Lo studio sull'eradicazione dell'inibitore (PRO19070080) è collegato allo studio sulla prevenzione dell'inibitore (PRO19040140), come parte della piattaforma di studi clinici INHIBIT, ed entrambi gli studi saranno condotti in modo efficiente negli stessi centri di trattamento dell'emofilia (HTC), con la stessa Medici, coordinatori, frequenza delle visite, prelievo di sangue e test.