Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Utryddelsesforsøket med hemofilihemmere

25. januar 2023 oppdatert av: Margaret Ragni

Fase III multisenter, randomisert, kontrollert inhibitor-utryddelsesforsøk, som sammenligner Eloctate Immune Tolerance Induction (ITI) Pluss Emicizumab vs. Eloctate ITI alene for å utrydde inhibitordannelse ved alvorlig hemofili A

Dette er en multisenter randomisert fase III klinisk studie, Inhibitor Eradication Trial, der Eloctate ITI pluss Emicizumab vil bli sammenlignet med Eloctate ITI alene for å utrydde inhibitorer ved alvorlig hemofili A.

Studieoversikt

Status

Avsluttet

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en multisenter randomisert fase III klinisk studie, Inhibitor Eradication Trial, der Eloctate ITI pluss Emicizumab vil bli sammenlignet med Eloctate ITI alene for å utrydde inhibitorer hos pasienter med alvorlig hemofili A. Dette adaptive designet er nødvendig som randomiserte studier ved sjeldne sykdommer er ofte ikke mulig. INHIBIT Clinical Trials Platform inkluderer to koblede studier, Inhibitor Prevention Trial (Prevention Trial) og Inhibitor Eradication Trial (Eradication Trial) som vil bli utført ved opptil 41 amerikanske hemofilibehandlingssentre (HTC) tilknyttet universiteter. Inhibitor Eradication Trial er en 48-ukers randomisert fase III-studie, der 90 tidligere behandlede pasienter (PTP) med alvorlig hemofili A og høyt reagerende inhibitorer (anti-VIII > 0,6 B.U.) vil bli registrert. Forsøkspersonene vil inkludere personer med alvorlig hemofili A som utvikler inhibitorer under den tilknyttede inhibitorprevensjonsstudien og voksne eller barn ved samme HTCs refraktære eller aldri gjennomgår immuntoleranseinduksjon (ITI). Når de er påmeldt, vil forsøkspersoner som oppfyller alle inklusjonskriteriene og ingen av eksklusjonskriteriene, randomiseres til ukentlig Eloctate ITI pluss ukentlig Emicizumab vs. ukentlig Eloctate ITI alene for å eliminere inhibitordannelse, definert som anti-FVIII <0,6 B.U. Blodprøver vil bli minimert til 6 tidspunkter, før, 4, 12, 24, 36 og 48 uker, og validert for små volumer, 3,8 cc (¾ ts) hver. Inhibitor Eradication Trial anses som større enn minimal risiko ettersom studiemedikamentet gis før den første blødningen og spesielle inhibitorstudier oppnås. (NB: Inhibitor Eradication Trial (PRO19070080) er knyttet til Inhibitor Prevention Trial (PRO19040140), som en del av INHIBIT Clinical Trials Platform, og begge forsøkene vil bli utført effektivt i de samme hemofilibehandlingssentrene (HTC), med samme Leger, koordinatorer, besøksfrekvens, blodprøvetaking og analyser.

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Forente stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forente stater, 15213
        • University of Pittsburgh and Hemophilia Center Western PA

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

  • Barn
  • Voksen
  • Eldre voksen

Tar imot friske frivillige

Nei

Kjønn som er kvalifisert for studier

Mann

Beskrivelse

Inklusjonskriterier:

  1. Mannlige voksne eller barn > 4 måneder.
  2. Alvorlig hemofili A (FVIII < 0,01 U/ml).
  3. Nåværende eller tidligere høy-reagerende hemmer, anti-FVIII >= 5,0 B.U., ITI-refraktær eller ITI-naiv.

Ekskluderingskriterier:

  1. Ervervet hemofili eller annen blødningsforstyrrelse enn hemofili A.
  2. Nåværende bruk av Emicizumab, eller hvis brukt, > 8 uker siden siste behandling.
  3. Bruk av eksperimentelle legemidler.
  4. Forventet operasjon i løpet av de neste 48 ukene.
  5. Forventet levealder mindre enn 5 år.
  6. Pasient/forelder/vaktmester ute av stand til eller vil ikke føre en personlig dagbok over blødningsfrekvens og studere medikamentell behandling, foreta månedlige besøk og blodprøver i uke 4, 8, 12, 24, 36 og 48.
  7. Annen sykdom, tilstand eller årsak etter etterforskerens oppfatning som ville gjøre pasienten uegnet for forsøket.

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Ingen (Open Label)

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Eloctate ITI pluss Emicizumab
Arm A: Eloctate 100 IE/kg annenhver dag ved intravenøs infusjon pluss Emicizumab 1,5 mg/kg subkutant (etter 3 mg/kg/uke x 4 induksjon) hos barn og voksne med alvorlig hemofili A og anti-FVIII-hemmer, fortsatt opp til 48 uker.
Legemiddel: Velg ITI
Dette er et faktor VIII-Fc infusjonsprotein.
Andre navn:
  • rFVIIIFc
Legemiddel: Emicizumab
Dette er en bispesifikk monoklonal antistoff FVIII-etterligning.
Andre navn:
  • Hemlibra
Aktiv komparator: Velg ITI
Arm B: Eloctate 100 IE/kg annenhver dag ved intravenøs infusjon hos barn og voksne med alvorlig hemofili A og anti-FVIII-hemmer, fortsatte i opptil 48 uker.
Legemiddel: Velg ITI
Dette er et faktor VIII-Fc infusjonsprotein.
Andre navn:
  • rFVIIIFc

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Inhibitor utryddelse
Tidsramme: 48 uker
Andelen som utrydder anti-FVIII-hemmere
48 uker

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Antall blødningshendelser
Tidsramme: 48 uker
Antallet blødningshendelser: hematom, ledd, sentralnervesystemet, andre blødninger.
48 uker
FVIII bunnnivå
Tidsramme: 48 uker
FVIII-bunnaktiviteten ved kromogene analyser.
48 uker
Human Leukocyte Antigen (HLA) Haplotype
Tidsramme: 48 uker
Antall HLA-haplotypevarianter.
48 uker
FVIII-mutasjon
Tidsramme: 48 uker
Antall FVIII-mutasjonsvarianter.
48 uker

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Margaret Ragni

Samarbeidspartnere

Health Resources and Services Administration (HRSA)

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2021

Primær fullføring (Faktiske)

27. juni 2022

Studiet fullført (Faktiske)

27. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

31. oktober 2019

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

10. mars 2020

Først lagt ut (Faktiske)

11. mars 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Anslag)

20. februar 2023

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

25. januar 2023

Sist bekreftet

1. januar 2023

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Nøkkelord

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • PRO19070080
  • H30MC24050 (Annet stipend/finansieringsnummer: (HRSA) Health Resources and Services Administration)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Et biologisk prøveeksemplar og datalager for denne utprøvingen vil være tilgjengelig på Graduate School of Public Health (GSPH) Data Center-depot for etterforskere som foretar en formell søknadsforespørsel og er formelt godkjent av Coordinating Center (Pitt) og Data Center (GSPH).

IPD-delingstidsramme

Innen ett år etter ferdigstillelse av prøven.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Tilgang vil bli bestemt av studieteamet.

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

produkt produsert i og eksportert fra USA

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere