Hemofilian estäjien hävittämiskoe
keskiviikko 25. tammikuuta 2023 päivittänyt: Margaret Ragni
Vaiheen III monikeskus, satunnaistettu, kontrolloitu inhibiittoreiden hävityskoe, jossa verrataan Eloctate Immune Tolerance Induktio (ITI) plus emitsitsumabi vs. Eloctate ITI yksinään estäjämuodostuksen poistamiseksi vaikeassa hemofilia A:ssa
Tämä on monikeskusinen satunnaistettu vaiheen III kliininen tutkimus, Inhibitor Eradication Trial, jossa Eloctate ITI:tä ja Emicitsumabia verrataan pelkkään Eloctate ITI:hen inhibiittoreiden eliminoimiseksi vaikeassa hemofilia A:ssa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Lopetettu
Ehdot
Interventio / Hoito
Yksityiskohtainen kuvaus
Tämä on monikeskusinen satunnaistettu vaiheen III kliininen tutkimus, Inhibitor Eradication Trial, jossa Eloctate ITI:tä ja emitsitsumabia verrataan pelkkään Eloctate ITI:hen inhibiittoreiden eliminoimiseksi potilailta, joilla on vaikea hemofilia A. Tämä mukautuva suunnittelu on tarpeen satunnaistettujen harvinaisten sairauksien tutkimuksina. eivät useinkaan ole mahdollisia.
INHIBIT Clinical Trials Platform sisältää kaksi linkitettyä koetta, Inhibitor Prevention Trial (Prevention Trial) ja Inhibitor Eradication Trial (Eradication Trial), jotka suoritetaan jopa 41:ssä yhdysvaltalaisessa hemofilian hoitokeskuksessa (HTC), jotka ovat sidoksissa yliopistoihin.
Inhibitor Eradication Trial on 48 viikkoa kestävä satunnaistettu vaiheen III tutkimus, johon otetaan mukaan 90 aiemmin hoidettua potilasta (PTP), joilla on vaikea hemofilia A ja joilla on korkea vaste inhibiittorit (anti-VIII > 0,6 B.U.).
Kohteisiin kuuluvat henkilöt, joilla on vaikea hemofilia A ja joille kehittyy inhibiittoreita yhdistetyn Inhibitor Prevention Trial -tutkimuksen aikana, ja aikuiset tai lapset, joilla on samat HTC:t, jotka ovat resistenttejä immuunitoleranssin induktiolle (ITI) tai eivät koskaan käy läpi.
Rekisteröitymisen jälkeen koehenkilöt, jotka täyttävät kaikki sisällyttämiskriteerit eivätkä yksikään poissulkemiskriteeristä, satunnaistetaan saamaan viikoittain Eloctate ITI:tä plus viikoittain Emicitsumab vs. Pelkästään viikoittainen Eloctate ITI inhibiittoreiden muodostumisen eliminoimiseksi, mikä määritellään anti-FVIII < 0,6
B.U. Verenotto minimoidaan 6 aikapisteeseen, ennen, 4, 12, 24, 36 ja 48 viikkoa, ja validoidaan pienille määrille, 3,8 cc (¾ tl) kukin.
Inhibiittoreiden hävityskokeen katsotaan olevan suurempi kuin minimaalinen riski, koska tutkimuslääke annetaan ennen ensimmäistä verenvuotoa ja erityisiä inhibiittoritutkimuksia.
(Huom: Inhibiittoreiden hävityskoe (PRO19070080) on linkitetty Inhibitor Prevention Trial -tutkimukseen (PRO19040140) osana INHIBIT Clinical Trials -alustaa, ja molemmat kokeet suoritetaan tehokkaasti samoissa hemofilian hoitokeskuksissa (HTC) samoilla potilailla. Lääkärit, koordinaattorit, käyntitiheys, verinäytteet ja määritykset.
Opintotyyppi
Interventio
Ilmoittautuminen (Todellinen)
1
Vaihe
- Vaihe 3
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Pennsylvania
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- Hemophilia Center of Western PA
-
Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15213
- University of Pittsburgh and Hemophilia Center Western PA
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
- Lapsi
- Aikuinen
- Vanhempi Aikuinen
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Ei
Sukupuolet, jotka voivat opiskella
Uros
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Miehet aikuiset tai yli 4 kuukauden ikäiset lapset.
- Vaikea hemofilia A (FVIII < 0,01 U/ml).
- Nykyinen tai aikaisempi korkeavasteinen inhibiittori, anti-FVIII >= 5,0 B.U., ITI-resistentti tai ITI-aihe.
Poissulkemiskriteerit:
- Hankittu hemofilia tai mikä tahansa muu verenvuotohäiriö kuin hemofilia A.
- Emissitsumabin nykyinen käyttö tai jos käytetty, yli 8 viikkoa edellisestä hoidosta.
- Kokeellisen lääkkeen/lääkkeiden käyttö.
- Leikkausta odotetaan seuraavan 48 viikon aikana.
- Elinajanodote alle 5 vuotta.
- Potilas/vanhempi/hoitaja, joka ei pysty tai halua pitää henkilökohtaista päiväkirjaa verenvuototiheydestä ja tutkia lääkehoitoa, käydä kuukausittain ja tehdä verikokeita viikoilla 4, 8, 12, 24, 36 ja 48.
- Muu sairaus, tila tai syy tutkijan mielestä, joka tekisi potilaan sopimattomaksi tutkimukseen.
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
- Jako: Satunnaistettu
- Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
- Naamiointi: Ei mitään (avoin tarra)
Aseet ja interventiot
Osallistujaryhmä / Arm |
Interventio / Hoito |
|---|---|
|
Kokeellinen: Valitse ITI plus emitsisumabi
Käsivarsi A: Annostele 100 IU/kg joka toinen päivä suonensisäisenä infuusiona plus emitsitsumabi 1,5 mg/kg ihonalaisesti (3 mg/kg/vko x 4 induktion jälkeen) lapsille ja aikuisille, joilla on vaikea hemofilia A ja anti-FVIII-inhibiittori. 48 viikkoa.
|
Tämä on tekijä VIII-Fc-infuusioproteiini.
Muut nimet:
Tämä on bispesifinen monoklonaalinen FVIII-vasta-aineen jäljitelmä.
Muut nimet:
|
|
Active Comparator: Valitse ITI
Käsivarsi B: Annostele 100 IU/kg joka toinen päivä suonensisäisenä infuusiona lapsille ja aikuisille, joilla on vaikea hemofilia A ja anti-FVIII-inhibiittori, jatketaan 48 viikkoon asti.
|
Tämä on tekijä VIII-Fc-infuusioproteiini.
Muut nimet:
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Inhibiittorin hävittäminen
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Anti-FVIII-estäjien hävittävien osuus
|
48 viikkoa
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Verenvuototapahtumien määrä
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
Verenvuototapahtumien lukumäärä: hematooma, nivel, keskushermosto, muut verenvuodot.
|
48 viikkoa
|
|
FVIII pohjataso
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
FVIII-aktiivisuus kromogeenisellä määrityksellä.
|
48 viikkoa
|
|
Ihmisen leukosyyttiantigeenin (HLA) haplotyyppi
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
HLA-haplotyyppivarianttien lukumäärä.
|
48 viikkoa
|
|
FVIII-mutaatio
Aikaikkuna: 48 viikkoa
|
FVIII-mutaatiovarianttien lukumäärä.
|
48 viikkoa
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Yhteistyökumppanit
Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä
Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.
Yleiset julkaisut
- Ragni MV, George LA; Members of Working Group 1, the NHLBI State of the Science Workshop on factor VIII inhibitors: Generating a national blueprint for future research. The national blueprint for future factor VIII inhibitor clinical trials: NHLBI State of the Science (SOS) Workshop on factor VIII inhibitors. Haemophilia. 2019 Jul;25(4):581-589. doi: 10.1111/hae.13717.
- Ebbert PT, Xavier F, Malec LM, Seaman CD, Ragni MV. Observational study of recombinant factor VIII-Fc, rFVIIIFc, in hemophilia A. Thromb Res. 2020 Nov;195:51-54. doi: 10.1016/j.thromres.2020.07.004. Epub 2020 Jul 5.
- Bertolet M, Brooks MM, Ragni MV. The design of a Bayesian platform trial to prevent and eradicate inhibitors in patients with hemophilia. Blood Adv. 2020 Nov 10;4(21):5433-5441. doi: 10.1182/bloodadvances.2020002789.
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Maanantai 1. marraskuuta 2021
Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 27. kesäkuuta 2022
Opintojen valmistuminen (Todellinen)
Maanantai 27. kesäkuuta 2022
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Torstai 31. lokakuuta 2019
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 10. maaliskuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Keskiviikko 11. maaliskuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Arvio)
Maanantai 20. helmikuuta 2023
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Keskiviikko 25. tammikuuta 2023
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. tammikuuta 2023
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- PRO19070080
- H30MC24050 (Muu apuraha/rahoitusnumero: (HRSA) Health Resources and Services Administration)
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Biologinen näyte ja tietovarasto tätä koetta varten ovat saatavilla Graduate School of Public Health (GSPH) -tietokeskuksen arkistossa tutkijoille, jotka tekevät muodollisen hakemuksen, ja koordinointikeskuksen (Pitt) ja datakeskuksen (GSPH) ovat virallisesti hyväksyneet ne.
IPD-jaon aikakehys
Vuoden sisällä kokeilun päättymisestä.
IPD-jaon käyttöoikeuskriteerit
Pääsyn päättää tutkimusryhmä.
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Joo
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Yhdysvalloissa valmistettu ja sieltä viety tuote
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .