혈우병 억제제 박멸 임상시험

중증 A형 혈우병 환자에서 억제제를 박멸하기 위해 Eloctate ITI + Emicizumab을 Eloctate ITI 단독과 비교하는 다기관 무작위배정 3상 임상시험 Inhibitor Eradication Trial입니다. 종종 불가능합니다. INHIBIT 임상 시험 플랫폼에는 대학과 제휴한 최대 41개의 미국 혈우병 치료 센터(HTC)에서 수행되는 억제제 예방 시험(Prevention Trial)과 억제제 박멸 시험(Eradication Trial)의 두 가지 연계 시험이 포함됩니다. Inhibitor Eradication Trial은 48주간의 무작위 3상 임상시험으로 이전에 치료를 받은 중증 A형 혈우병 환자(PTP) 90명과 높은 반응 억제제(anti-VIII > 0.6 B.U.)가 등록됩니다. 피험자에는 연결된 억제제 예방 시험 동안 억제제가 발생하는 중증 혈우병 A 환자와 동일한 HTC에서 면역 관용 유도(ITI)에 반응하지 않거나 전혀 받지 않는 성인 또는 어린이가 포함됩니다. 일단 등록되면, 모든 포함 기준을 충족하고 제외 기준 중 하나도 충족하지 않는 피험자는 항-FVIII<0.6으로 정의되는 억제제 형성을 근절하기 위해 주간 Eloctate ITI + 주간 Emicizumab 대 주간 Eloctate ITI 단독으로 무작위 배정됩니다. B.U. 채혈은 4주, 12주, 24주, 36주 및 48주 전의 6개 시점으로 최소화되고 각각 3.8cc(¾ tsp)의 소량으로 검증됩니다. 억제제 박멸 시험은 연구 약물이 첫 번째 출혈 전에 제공되고 특수 억제제 연구가 얻어지기 때문에 최소 위험보다 큰 것으로 간주됩니다. (주의: Inhibitor Eradication Trial(PRO19070080)은 INHIBIT Clinical Trials Platform의 일부인 Inhibitor Prevention Trial(PRO19040140)에 연결되어 있으며, 두 임상 모두 동일한 혈우병 치료 센터(HTC)에서 효율적으로 수행됩니다. MD, 코디네이터, 방문 빈도, 혈액 샘플링 및 분석.