O ensaio de erradicação de inibidores de hemofilia

Este é um ensaio clínico multicêntrico randomizado de fase III, o Inhibitor Eradication Trial, no qual Eloctate ITI mais Emicizumabe será comparado com Eloctate ITI sozinho para erradicar inibidores em pacientes com hemofilia A grave Este desenho adaptativo é necessário como ensaios randomizados em doenças raras muitas vezes não são possíveis. A Plataforma de Ensaios Clínicos INHIBIT inclui dois ensaios vinculados, o Inhibitor Prevention Trial (Prevention Trial) e o Inhibitor Eradication Trial (Eradication Trial) que serão conduzidos em até 41 centros de tratamento de hemofilia (HTCs) dos EUA afiliados a universidades. O Inhibitor Eradication Trial é um estudo randomizado de fase III de 48 semanas, no qual 90 pacientes previamente tratados (PTPs) com hemofilia A grave e inibidores de alta resposta (anti-VIII > 0,6 B.U.) serão inscritos. Os participantes incluirão indivíduos com hemofilia A grave que desenvolveram inibidores durante o Ensaio de Prevenção de Inibidores vinculado e adultos ou crianças nos mesmos HTCs refratários ou nunca submetidos à indução de tolerância imunológica (ITI). Uma vez inscritos, os indivíduos que atenderem a todos os critérios de inclusão e nenhum dos critérios de exclusão serão randomizados para Eloctate ITI semanal mais Emicizumabe semanal versus Eloctate ITI semanal sozinho para erradicar a formação de inibidores, definido como anti-FVIII <0,6 BU As coletas de sangue serão minimizadas para 6 pontos de tempo, pré, 4, 12, 24, 36 e 48 semanas, e validadas para pequenos volumes, 3,8 cc (¾ colher de chá) cada. O Ensaio de Erradicação do Inibidor é considerado um risco maior do que o mínimo, pois o medicamento do estudo é administrado antes do primeiro sangramento e estudos de inibidores especiais são obtidos. (NB: O Ensaio de Erradicação de Inibidores (PRO19070080) está vinculado ao Ensaio de Prevenção de Inibidores (PRO19040140), como parte da Plataforma de Ensaios Clínicos INHIBIT, e ambos os ensaios serão conduzidos de forma eficiente nos mesmos centros de tratamento de hemofilia (HTCs), com os mesmos MDs, coordenadores, frequência de visitas, coleta de sangue e análises.