Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Udryddelsesforsøg med hæmofilihæmmere

25. januar 2023 opdateret af: Margaret Ragni

Fase III multicenter, randomiseret, kontrolleret udryddelsesforsøg med hæmmere, der sammenligner Eloctate Immune Tolerance Induction (ITI) Plus Emicizumab vs. Eloctate ITI alene for at udrydde inhibitordannelse ved svær hæmofili A

Dette er et multicenter randomiseret fase III klinisk forsøg, Inhibitor Eradication Trial, hvor Eloctate ITI plus Emicizumab vil blive sammenlignet med Eloctate ITI alene for at udrydde inhibitorer ved svær hæmofili A.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er et multicenter randomiseret fase III klinisk forsøg, Inhibitor Eradication Trial, hvor Eloctate ITI plus Emicizumab vil blive sammenlignet med Eloctate ITI alene for at udrydde inhibitorer hos patienter med svær hæmofili A. Dette adaptive design er nødvendigt som randomiserede forsøg i sjældne sygdomme er ofte ikke mulige. INHIBIT Clinical Trials Platformen omfatter to forbundne forsøg, Inhibitor Prevention Trial (Prevention Trial) og Inhibitor Eradication Trial (Eradication Trial), der vil blive udført på op til 41 amerikanske hæmofilibehandlingscentre (HTC'er), der er tilknyttet universiteter. Inhibitor Eradication Trial er et 48-ugers randomiseret fase III-forsøg, hvor 90 tidligere behandlede patienter (PTP'er) med svær hæmofili A og højt reagerende inhibitorer (anti-VIII > 0,6 B.U.) vil blive indskrevet. Forsøgspersonerne vil omfatte personer med svær hæmofili A, som udvikler inhibitorer under det tilknyttede Inhibitor Prevention Trial, og voksne eller børn på samme HTCs refraktære eller aldrig gennemgår immuntolerance-induktion (ITI). Når de er tilmeldt, vil forsøgspersoner, der opfylder alle inklusionskriterierne og ingen af ​​eksklusionskriterierne, blive randomiseret til ugentlig Eloctate ITI plus ugentlig Emicizumab vs. ugentlig Eloctate ITI alene for at udrydde inhibitordannelse, defineret som anti-FVIII<0,6 B.U. Blodudtagninger vil blive minimeret til 6 tidspunkter, før, 4, 12, 24, 36 og 48 uger, og valideret for små mængder, 3,8 cc (¾ tsk) hver. Inhibitor Eradication Trial anses for at være større end minimal risiko, da undersøgelseslægemidlet gives før den første blødning og specielle inhibitorundersøgelser opnås. (NB: Inhibitor Eradication Trial (PRO19070080) er knyttet til Inhibitor Prevention Trial (PRO19040140), som en del af INHIBIT Clinical Trials Platform, og begge forsøg vil blive udført effektivt i de samme hæmofilibehandlingscentre (HTC'er) med de samme Læger, koordinatorer, besøgsfrekvens, blodprøvetagning og analyser.

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

1

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15213
        • University of Pittsburgh and Hemophilia Center Western PA

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

  • Barn
  • Voksen
  • Ældre voksen

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Køn, der er berettiget til at studere

Han

Beskrivelse

Inklusionskriterier:

  1. Mandlige voksne eller børn > 4 måneder.
  2. Alvorlig hæmofili A (FVIII < 0,01 U/ml).
  3. Nuværende eller tidligere højt reagerende inhibitor, anti-FVIII >= 5,0 B.U., ITI-refraktær eller ITI-naiv.

Ekskluderingskriterier:

  1. Erhvervet hæmofili eller enhver anden blødningssygdom end hæmofili A.
  2. Nuværende brug af Emicizumab, eller hvis brugt, > 8 uger siden sidste behandling.
  3. Brug af et eller flere eksperimentelle lægemidler.
  4. Operation forventes inden for de næste 48 uger.
  5. Forventet levetid mindre end 5 år.
  6. Patient/forælder/plejer, der ikke er i stand til eller ønsker at føre en personlig dagbog over blødningshyppighed og studere lægemiddelbehandling, foretage månedlige besøg og blodudtagninger i uge 4, 8, 12, 24, 36 og 48.
  7. Anden sygdom, tilstand eller årsag efter investigatorens mening, der ville gøre patienten uegnet til forsøget.

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Ingen (Åben etiket)

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Eloctate ITI plus Emicizumab
Arm A: Eloctate 100 IE/kg hver anden dag ved intravenøs infusion plus Emicizumab 1,5 mg/kg subkutant (efter 3 mg/kg/uge x 4 induktion) hos børn og voksne med svær hæmofili A og anti-FVIII-hæmmer, fortsat op til 48 uger.
Medicin: Udvælg ITI
Dette er et faktor VIII-Fc-infusionsprotein.
Andre navne:
  • rFVIIIFc
Medicin: Emicizumab
Dette er en bispecifik monoklonal antistof FVIII efterligning.
Andre navne:
  • Hemlibra
Aktiv komparator: Udvælg ITI
Arm B: Eloctate 100 IE/kg hver anden dag ved intravenøs infusion til børn og voksne med svær hæmofili A og anti-FVIII-hæmmer, fortsat i op til 48 uger.
Medicin: Udvælg ITI
Dette er et faktor VIII-Fc-infusionsprotein.
Andre navne:
  • rFVIIIFc

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Inhibitor udryddelse
Tidsramme: 48 uger
Andelen, der udrydder anti-FVIII-hæmmere
48 uger

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal blødningshændelser
Tidsramme: 48 uger
Antallet af blødningshændelser: hæmatom, led, centralnervesystem, andre blødninger.
48 uger
FVIII Trogniveau
Tidsramme: 48 uger
FVIII-trough-aktiviteten ved kromogent assay.
48 uger
Human leukocytantigen (HLA) Haplotype
Tidsramme: 48 uger
Antallet af HLA-haplotypevarianter.
48 uger
FVIII mutation
Tidsramme: 48 uger
Antallet af FVIII-mutationsvarianter.
48 uger

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Margaret Ragni

Samarbejdspartnere

Health Resources and Services Administration (HRSA)

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. november 2021

Primær færdiggørelse (Faktiske)

27. juni 2022

Studieafslutning (Faktiske)

27. juni 2022

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

31. oktober 2019

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

10. marts 2020

Først opslået (Faktiske)

11. marts 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Skøn)

20. februar 2023

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

25. januar 2023

Sidst verificeret

1. januar 2023

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Nøgleord

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • PRO19070080
  • H30MC24050 (Andet bevillings-/finansieringsnummer: (HRSA) Health Resources and Services Administration)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

En biologisk prøve og et datalager til dette forsøg vil være tilgængeligt på Graduate School of Public Health (GSPH) Data Center-depot for efterforskere, der fremsætter en formel ansøgningsanmodning og formelt er godkendt af Coordinating Center (Pitt) og Data Center (GSPH).

IPD-delingstidsramme

Inden for et år efter prøvens afslutning.

IPD-delingsadgangskriterier

Adgangen bestemmes af studieholdet.

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

produkt fremstillet i og eksporteret fra U.S.A.

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Hæmofili A med inhibitor

Kliniske forsøg med Udvælg ITI

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Austria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner