Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

A hemofília-gátlók felszámolási kísérlete

2023. január 25. frissítette: Margaret Ragni

Fázis III, többközpontú, randomizált, kontrollált inhibitor-mentesítési vizsgálat, az Eloctate Immun Tolerance Induction (ITI) plusz Emicizumab és az Eloctate ITI egyedüli összehasonlítása a súlyos hemofília A gátlószer képződésének felszámolására

Ez egy többközpontú, randomizált III. fázisú klinikai vizsgálat, az Inhibitor Eradication Trial, amelyben az Eloctate ITI-t és az Emicizumabot hasonlítják össze önmagában az Eloctate ITI-vel a súlyos hemofília A-ban szenvedő inhibitorok felszámolása érdekében.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Megszűnt

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Részletes leírás

Ez egy többközpontú, randomizált III. fázisú klinikai vizsgálat, az Inhibitor Eradication Trial, amelyben az Eloctate ITI-t és az Emicizumabot hasonlítják össze önmagában az Eloctate ITI-vel, hogy felszámolják az inhibitorokat súlyos A hemofíliában szenvedő betegeknél. Ez az adaptív kialakítás szükséges, mivel a ritka betegségekben végzett randomizált vizsgálatok gyakran nem lehetségesek. Az INHIBIT Clinical Trials Platform két kapcsolódó vizsgálatot tartalmaz, az Inhibitor Prevention Trial-t (Prevention Trial) és az Inhibitor Eradication Trial-t (Eradication Trial), amelyeket legfeljebb 41, egyetemekkel kapcsolatban álló egyesült államokbeli hemofília-kezelő központban (HTC) fognak lefolytatni. Az Inhibitor Eradication Trial egy 48 hetes, randomizált III. fázisú vizsgálat, amelybe 90, korábban kezelt, súlyos hemofília A-ban és erősen reagáló inhibitorokkal (anti-VIII > 0,6 B.U.) szenvedő beteget (PTP) vonnak be. Az alanyok közé tartoznak azok a súlyos hemofíliás A-ban szenvedő egyének, akiknél inhibitorok alakulnak ki a kapcsolt gátlószer-megelőzési kísérlet során, valamint olyan felnőttek vagy gyermekek, akik ugyanazon HTC-vel szemben ellenállóak vagy soha nem esnek át immuntolerancia-indukcióra (ITI). A beiratkozást követően azokat a vizsgálati alanyokat, akik megfelelnek az összes felvételi kritériumnak, de egyik kizárási kritériumnak sem, véletlenszerűen besorolják a heti Eloctate ITI plusz heti Emicizumab, szemben a heti Eloctate ITI önmagába, hogy felszámolják az inhibitorok képződését, az anti-FVIII<0,6 definíció szerint. B.U. A vérvételek 6 időpontra csökkennek, előtte, 4, 12, 24, 36 és 48 héttel, és kis mennyiségekre, egyenként 3,8 cm3-re (¾ teáskanál) érvényesítik. Az Inhibitor Eradication Trial a minimális kockázatnál nagyobbnak tekinthető, mivel a vizsgálati gyógyszert az első vérzés előtt adják be, és speciális inhibitorvizsgálatokat végeznek. (Megjegyzés: Az Inhibitor Eradication Trial (PRO19070080) az INHIBIT Klinikai Vizsgálati Platform részeként kapcsolódik az Inhibitor Prevention Trialhez (PRO19040140), és mindkét vizsgálatot hatékonyan hajtják végre ugyanabban a hemofília-kezelő központban (HTC), ugyanazokkal a betegekkel. MD-k, koordinátorok, látogatási gyakoriság, vérmintavétel és vizsgálatok.

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

1

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • Pennsylvania
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • Hemophilia Center of Western PA
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15213
        • University of Pittsburgh and Hemophilia Center Western PA

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

  • Gyermek
  • Felnőtt
  • Idősebb felnőtt

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Tanulmányozható nemek

Férfi

Leírás

Bevételi kritériumok:

  1. Férfi felnőttek vagy 4 hónaposnál idősebb gyermekek.
  2. Súlyos hemofília A (FVIII < 0,01 U/ml).
  3. Jelenlegi vagy korábbi erősen reagáló inhibitor, anti-FVIII >= 5,0 B.U., ITI-refrakter vagy ITI-naiv.

Kizárási kritériumok:

  1. Szerzett hemofília vagy a hemofília A kivételével bármilyen vérzési rendellenesség.
  2. Az Emicizumab jelenlegi alkalmazása, vagy ha alkalmazták, több mint 8 hét az utolsó kezelés óta.
  3. Kísérleti gyógyszer(ek) használata.
  4. A műtét a következő 48 hétben várható.
  5. A várható élettartam kevesebb, mint 5 év.
  6. A beteg/szülő/gondozó nem tud vagy nem hajlandó személyes naplót vezetni a vérzés gyakoriságáról és tanulmányozza a gyógyszeres kezelést, havi látogatást és vérvételt végez a 4., 8., 12., 24., 36. és 48. héten.
  7. Egyéb olyan betegség, állapot vagy ok a vizsgáló véleménye szerint, amely alkalmatlanná tenné a beteget a vizsgálatra.

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Nincs (Open Label)

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Válassza ki az ITI-t és az Emicizumabot
A kar: 100 NE/ttkg minden második nap intravénás infúzióval plusz 1,5 mg/ttkg Emicizumab szubkután (3 mg/kg/hét x 4 indukciót követően) súlyos hemofília A-ban és anti-FVIII inhibitorban szenvedő gyermekeknél és felnőtteknél, a következő időpontig folytatva: 48 hét.
Drog: Válassza ki az ITI-t
Ez egy VIII-as faktor-Fc infúziós fehérje.
Más nevek:
  • rFVIIIFc
Drog: Emicizumab
Ez egy bispecifikus monoklonális FVIII antitest utánzó.
Más nevek:
  • Hemlibra
Aktív összehasonlító: Válassza ki az ITI-t
B kar: A súlyos hemofília A-ban szenvedő gyermekeknél és felnőtteknél 100 NE/ttkg másnaponta 100 NE/ttkg, 48 hétig folytatva.
Drog: Válassza ki az ITI-t
Ez egy VIII-as faktor-Fc infúziós fehérje.
Más nevek:
  • rFVIIIFc

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Inhibitor felszámolása
Időkeret: 48 hét
A felszámoló anti-FVIII inhibitorok aránya
48 hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Vérzéses események száma
Időkeret: 48 hét
A vérzéses események száma: haematoma, ízületi, központi idegrendszeri, egyéb vérzések.
48 hét
FVIII mélypont
Időkeret: 48 hét
A FVIII mélyponti aktivitás kromogén vizsgálattal.
48 hét
Humán leukocita antigén (HLA) haplotípus
Időkeret: 48 hét
A HLA haplotípus változatok száma.
48 hét
FVIII Mutáció
Időkeret: 48 hét
Az FVIII mutációs variánsok száma.
48 hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Margaret Ragni

Együttműködők

Health Resources and Services Administration (HRSA)

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2021. november 1.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. június 27.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2022. június 27.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2019. október 31.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. március 10.

Első közzététel (Tényleges)

2020. március 11.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Becslés)

2023. február 20.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2023. január 25.

Utolsó ellenőrzés

2023. január 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

Kulcsszavak

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • PRO19070080
  • H30MC24050 (Egyéb támogatási/finanszírozási szám: (HRSA) Health Resources and Services Administration)

Terv az egyéni résztvevői adatokhoz (IPD)

Tervezi megosztani az egyéni résztvevői adatokat (IPD)?

IGEN

IPD terv leírása

A vizsgálathoz szükséges biológiai minta és adattár elérhető lesz a Graduate School of Public Health (GSPH) adatközpontjában azon nyomozók számára, akik hivatalos kérelmet nyújtanak be, és amelyet a Koordinációs Központ (Pitt) és az Adatközpont (GSPH) hivatalosan jóváhagyott.

IPD megosztási időkeret

A próba befejezését követő egy éven belül.

IPD-megosztási hozzáférési feltételek

A hozzáférést a tanulmányozó csoport határozza meg.

Az IPD megosztását támogató információ típusa

  • STUDY_PROTOCOL
  • NEDV
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

az Egyesült Államokban gyártott és onnan exportált termék

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel