将移植后环磷酰胺作为 GVHD 预防与急性白血病患者的护理标准进行比较 (PTCy-PMAT)
2025年3月12日 更新者：King Faisal Specialist Hospital & Research Center
将移植后环磷酰胺与钙调神经磷酸酶抑制剂作为 GVHD 预防措施与甲氨蝶呤和钙调神经磷酸酶抑制剂治疗急性白血病的标准护理进行比较并结合患者药物基因组学分析
这项随机临床试验将评估两种 GvHD 预防方法；标准护理 GVHD 预防方案（甲氨蝶呤/钙调神经磷酸酶抑制剂）和移植后环磷酰胺与钙调神经磷酸酶抑制剂作为新的 GVHD 预防策略的功效。
研究概览
详细说明
将进行一项开放标签的随机临床试验。 符合条件的患者为接受同种异体 HCT 治疗急性白血病（AML 或 ALL）的 14 至 65 岁的女性和男性。 患者必须有相匹配的相关外周血干细胞供体。 来自或转诊至 KFSH&RC 考虑进行同种异体移植的患者将有机会参与该试验。
治疗说明：
患者将被随机分配到其中一个手臂；干预或护理标准。
研究类型
介入性
注册 (估计的)
264
阶段
- 第三阶段
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习联系方式
- 姓名：Riad O El Fakih, MD
- 电话号码：34760 + 966114647272
- 邮箱：relfakih1@kfshrc.edu.sa
学习地点
-
-
-
Riyadh、沙特阿拉伯
- 招聘中
- King Faisal Specialist Hospital & Research Center
-
接触：
- Riad O El Fakih, MD
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
14年 至 65年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 伴或不伴血液学恢复的形态学完全缓解的急性白血病（AML、ALL）患者
- 患者必须有一个完全匹配的 (8/8) 相关捐赠者愿意捐赠外周血干细胞，并且必须符合捐赠的机构标准
- 计划清髓性预处理方案
- 心功能：MUGA 或 TTE 静息射血分数 ≥ 50%
- 估计肌酐清除率大于 50 毫升/分钟
- 肺功能：DLCO ≥ 50%（针对血红蛋白进行调整），FVC 和 FEV1 ≥ 50%
- 肝功能：总胆红素 < 正常上限的 2 倍（除非胆红素升高归因于吉尔伯特综合征）和 ALT/AST < 正常上限的 2.5 倍
- 签署知情同意书
排除标准：
- Karnofsky 或 Lansky 性能得分 < 70%2。
- 活动性疾病
- 患有不受控制的细菌、病毒或真菌感染的患者
- 存在干扰甲氨蝶呤清除或使甲氨蝶呤使用禁忌的液体收集（腹水、胸腔积液或心包积液）
- HIV-1 或 -2 血清反应阳性的患者
- HTLV-I 或 -II 血清反应阳性的患者
- 通过 PCR 检测活动性乙型或丙型肝炎病毒复制的患者
- 孕妇（血清或尿液 βHCG 阳性）或哺乳期妇女
- 有生育潜力的女性 (FCBP) 或与 FCBP 有性接触的男性在移植后一年内不愿使用有效的避孕措施或禁欲
- 不受控制的自身免疫性疾病史或接受积极治疗
- 先前患有恶性肿瘤的患者，除了切除的非黑色素瘤皮肤癌或治疗过的原位宫颈癌；允许 ≥ 5 年前以治愈为目的治疗的癌症；不允许接受 < 5 年前以治愈为目的治疗的癌症。
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：预防
- 分配：随机化
- 介入模型：并行分配
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
|---|---|
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实验性的：第 1 组：干预
外周血匹配相关供体 HCT，使用清髓性预处理方案（IV 白消安/IV 氟达拉滨用于 AML，IV VP16/TBI 用于 ALL）HCT 与环磷酰胺和口服他克莫司（或另一种神经钙蛋白抑制剂，如果对他克莫司不耐受）用于 GVHD 预防。
环磷酰胺将在干细胞输注后第 +3 天和第 +5 天以 50 mg/kg/天的剂量静脉注射（仅 2 剂）。
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环磷酰胺作为 GVHD 预防将在第 +3 天和第 +5 天进行
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有源比较器：第 2 组：护理标准
外周血匹配的相关供体 HCT，使用清髓性预处理方案（IV 白消安/IV 氟达拉滨用于 AML，IV VP16/TBI 用于 ALL）HCT 与甲氨蝶呤和口服他克莫司（或另一种钙调神经磷酸酶抑制剂，如果对他克莫司不耐受）用于 GVHD 预防
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甲氨蝶呤作为 GVHD 预防将在第 +1 天、第 +3 天和第 +6 天进行
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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GRFS（无 GVHD/无复发生存期）
大体时间：移植后一年
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定义为在移植后第一年内未发生 3-4 级急性 GVHD，或需要全身治疗的慢性 GVHD，或复发或死亡。
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移植后一年
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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急性移植物抗宿主病 (aGVHD)
大体时间：移植后100天
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将确定 II-IV 级和 III-IV 级急性 GVHD 的概率。
急性 GVHD 将根据 Glucksberg 和 NIH 2014 标准进行分级。
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移植后100天
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慢性移植物抗宿主病 (cGVHD)
大体时间：移植后一年
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将确定需要全身治疗的慢性 GVHD 的累积发生率。
中度和重度慢性 GVHD 将根据 NIH 2014 标准进行定义。
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移植后一年
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Riad O El Fakih, MD、KFSH&RC
- 首席研究员：Mahmoud D Aljurf, MD, MPH、KFSH&RC
- 首席研究员：Marwan Y Shaheen, MD、KFSH&RC
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2021年8月15日
初级完成 (估计的)
2025年12月1日
研究完成 (估计的)
2026年12月1日
研究注册日期
首次提交
2020年3月17日
首先提交符合 QC 标准的
2020年3月17日
首次发布 (实际的)
2020年3月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年3月12日
最后验证
2024年10月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他相关的 MeSH 术语
其他研究编号
- 2181104
- Saudi FDA (其他标识符：19052902)
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
不
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
在美国制造并从美国出口的产品
不
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