Confronto della ciclofosfamide post-trapianto come profilassi della GVHD con lo standard di cura per i pazienti affetti da leucemia acuta (PTCy-PMAT)

Criterio di inclusione:

• Pazienti con leucemie acute (LMA, LLA) in remissione morfologica completa con o senza recupero ematologico
• I pazienti devono avere un donatore correlato completamente compatibile (8/8) disposto a donare cellule staminali del sangue periferico e devono soddisfare i criteri istituzionali per la donazione
• Regime di condizionamento mieloablativo pianificato
• Funzione cardiaca: frazione di eiezione a riposo ≥ 50% da MUGA o TTE
• Clearance stimata della creatinina superiore a 50 ml/minuto
• Funzione polmonare: DLCO ≥ 50% (aggiustata per l'emoglobina), e FVC e FEV1 ≥ 50%
• Funzionalità epatica: bilirubina totale < 2 volte il limite superiore della norma (a meno che la bilirubina elevata non sia attribuita alla sindrome di Gilbert) e ALT/AST < 2,5 volte il limite superiore della norma
• Consenso informato firmato

Criteri di esclusione:

• Punteggio delle prestazioni Karnofsky o Lansky < 70%2.
• Malattia attiva
• Pazienti con infezioni batteriche, virali o fungine non controllate
• Presenza di raccolta di liquidi (ascite, versamento pleurico o pericardico) che interferisce con la clearance del metotrexato o rende controindicato l'uso del metotrexato
• Pazienti sieropositivi per HIV-1 o -2
• Pazienti sieropositivi per HTLV-I o -II
• Pazienti con replicazione virale attiva dell'epatite B o C mediante PCR
• Donne in gravidanza (βHCG sierico o urinario positivo) o che allattano
• Donne in età fertile (FCBP) o uomini che hanno contatti sessuali con FCBP non disposti a utilizzare forme efficaci di controllo delle nascite o astinenza per un anno dopo il trapianto
• Storia di malattia autoimmune incontrollata o in trattamento attivo
• Pazienti con precedenti tumori maligni, ad eccezione del carcinoma cutaneo non melanoma resecato o del carcinoma cervicale trattato in situ; sarà consentito il cancro trattato con intento curativo ≥ 5 anni prima; il cancro trattato con intento curativo <5 anni prima non sarà consentito.