帕比司他 (MTX110) 输注第四脑室治疗复发性髓母细胞瘤儿童和成人
2025年3月5日 更新者：David Ilan Sandberg、The University of Texas Health Science Center, Houston
将帕比司他 (MTX110) 输注到患有复发性髓母细胞瘤的儿童和成人的第四脑室或肿瘤切除腔内：一项初步研究
本研究的目的是确定将帕比司他 (MTX110) 输注到复发性髓母细胞瘤患者的脑第四脑室或肿瘤切除腔的安全性，并评估同时输注帕比司他 (MTX110) 到第四脑室的抗肿瘤活性根据 MRI 扫描和腰椎脑脊液 (CSF) 细胞学检查复发性髓母细胞瘤患者的脑室或切除腔。
研究概览
研究类型
介入性
注册 (实际的)
2
阶段
- 第一阶段早期
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
-
-
Texas
-
Houston、Texas、美国、77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
1年 至 80年 (孩子、成人、年长者)
接受健康志愿者
不
描述
纳入标准：
- 诊断：经组织学证实的髓母细胞瘤患者，复发或进展累及大脑和/或脊柱的任何部位。
- 患者必须有可测量或可评估的肿瘤，如通过大脑和整个脊柱的 MRI 评估
- 第四脑室或后颅窝肿瘤腔中的植入导管连接到脑室通路装置或同意放置一个。
- 最后一次全身化疗和/或放疗剂量与第一次第四脑室化疗之间至少间隔 7 天
- 主要研究者认为预期寿命至少为 12 周
- 如果 ≤16 岁，则 Lansky 评分为 50 或更高；如果 > 16 岁，则 Karnofsky 评分为 50 或更高
- 现有的神经功能障碍必须在入学前至少稳定 1 周
- 患者必须已经从所有先前抗癌化疗的急性毒性作用中恢复过来
- 外周血中性粒细胞绝对计数 (ANC) ≥ 500/µL、血小板计数 ≥ 50,000/µL（不依赖输血）和血红蛋白 ≥ 9.0 gm/dL（可以接受红细胞 (RBC) 输血）定义的骨髓功能充足
- 患者或患者的法定代表、父母或监护人能够提供书面知情同意书。
- 筛查 EKG 时 QT 间期延长的患者需要在入组前进行心脏病学咨询
- 肝功能检查异常（ALT、天冬氨酸氨基转移酶 (AST) 或总胆红素）的患者在入组前需要进行胃肠病学咨询
排除标准：
- 参加了另一个治疗方案
- 在脑室内化疗输注前 7 天内接受过另一种研究药物或化疗药物或放射治疗
- 未经治疗的感染证据
- 孕妇或哺乳期妇女
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 主要用途：治疗
- 分配：不适用
- 介入模型：单组作业
- 屏蔽：无（打开标签）
武器和干预
参与者组/臂 |
干预/治疗 |
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实验性的：MTX110 治疗
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患者将接受手术以最大限度地安全切除肿瘤，同时将心室通路装置 (VAD) 放入第四脑室或后颅窝肿瘤切除腔。将放置的特定心室通路装置为美敦力参考编号 44102，“美敦力 CSF-脑室储液器侧入口，18 毫米。如果患者已经安装了脑室通路装置并且不需要额外切除肿瘤，则该患者可以在研究登记后继续进行脑室内化疗输注。
如果患者脑部和/或脊柱有转移性疾病且后颅窝没有可切除肿瘤，则仅进行导管和脑室通路装置放置。入组患者每周将接受 4 次帕比司他输注（MTX110；0.25 毫升，300 毫升） μM = 26.2
μg)，连续 6 周每次输注到心室通路装置中，总共输注 24 次。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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发生与研究药物相关的 3 级至 5 级新神经系统不良事件的参与者人数
大体时间：干预后 4 个月
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新的神经功能障碍将被定义为新的颅神经病变、意识水平改变、运动无力、步态改变或小脑发现（共济失调、辨距障碍、轮替运动障碍），并将根据国家癌症研究所不良事件通用术语标准（NCI CTCAE）进行分级) 版本 4.0
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干预后 4 个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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通过 MRI 测量的疾病进展变化
大体时间：第一次输液前；最后一次输注后（最后一次输注在第一次输注后约 6 周）
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通过 MRI 测量的疾病进展变化
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第一次输液前；最后一次输注后（最后一次输注在第一次输注后约 6 周）
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腰椎 CSF 细胞学测量的疾病进展变化
大体时间：第一次输液前；最后一次输注后（最后一次输注在第一次输注后约 6 周）
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腰椎 CSF 细胞学测量的疾病进展变化
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第一次输液前；最后一次输注后（最后一次输注在第一次输注后约 6 周）
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：David IIan Sandberg, MD、The University of Texas Health Science Center, Houston
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年4月21日
初级完成 (实际的)
2023年5月2日
研究完成 (实际的)
2023年5月2日
研究注册日期
首次提交
2020年3月17日
首先提交符合 QC 标准的
2020年3月17日
首次发布 (实际的)
2020年3月19日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2025年3月25日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2025年3月5日
最后验证
2025年3月1日
更多信息
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