Infusion av Panobinostat (MTX110) i den fjärde ventrikeln hos barn och vuxna med återkommande medulloblastom
5 mars 2025 uppdaterad av: David Ilan Sandberg, The University of Texas Health Science Center, Houston
Infusion av Panobinostat (MTX110) i fjärde ventrikeln eller tumörresektionshålan hos barn och vuxna med återkommande medulloblastom: en pilotstudie
Syftet med denna studie är att fastställa säkerheten för infusioner av panobinostat (MTX110) i den fjärde ventrikeln i hjärnan eller tumörresektionshålan hos patienter med återkommande medulloblastom och att bedöma antitumöraktiviteten av samtidiga infusioner av panobinostat (MTX110) i den fjärde ventrikel i hjärnan eller resektionskaviteten hos patienter med återkommande medulloblastom baserat på MRI-skanningar och lumbal cerebrospinalvätska (CSF) cytologi.
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
2
Fas
- Tidig fas 1
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
1 år till 80 år (Barn, Vuxen, Äldre vuxen)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Diagnos: Patienter med histologiskt verifierat medulloblastom med recidiv eller progression som involverar någonstans i hjärnan och/eller ryggraden.
- Patienten måste ha antingen mätbar eller utvärderbar tumör som bedöms med MRT av hjärnan och hela ryggraden
- En implanterad kateter i den fjärde ventrikeln eller den bakre fossatumörhålan fäst vid en ventrikulär åtkomstanordning eller avtal om att ha en placerad.
- Minst 7 dagar mellan sista dosen av systemisk kemoterapi och/eller strålbehandling och första infusionen av kemoterapi i fjärde ventrikeln
- Förväntad livslängd på minst 12 veckor enligt huvudutredarens uppfattning
- Lansky-poäng på 50 eller högre om ≤16 år eller Karnofsky-poäng på 50 eller högre om > 16 år
- Befintliga neurologiska underskott måste ha varit stabila i minst 1 vecka före studieinskrivning
- Patienterna måste ha återhämtat sig från de akuta toxiska effekterna av all tidigare kemoterapi mot cancer
- Tillräcklig benmärgsfunktion definierad av perifert absolut neutrofilantal (ANC) ≥ 500/µL, trombocytantal ≥ 50 000/µL (transfusionsoberoende) och hemoglobin ≥ 9,0 gm/dL (kan få röda blodkroppar (RBC) transfusioner)
- Patientens eller patientens juridiska ombud, föräldrar eller vårdnadshavare kan ge skriftligt informerat samtycke.
- Patient med förlängt QT-intervall på screening EKG kommer att behöva kardiologisk konsultation före inskrivning
- Patienter med onormala leverfunktionstester (ALAT, aspartataminotransferas (AST) eller totalt bilirubin) kommer att behöva gastroenterologisk konsultation före inskrivning
Exklusions kriterier:
- Inskriven i ett annat behandlingsprotokoll
- Har fått ett annat undersökningsmedel eller kemoterapimedel eller strålbehandling inom 7 dagar före intraventrikulära kemoterapiinfusioner
- Bevis på obehandlad infektion
- Gravida eller ammande kvinnor
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: N/A
- Interventionsmodell: Enskild gruppuppgift
- Maskning: Ingen (Open Label)
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Behandling med MTX110
|
Patienterna kommer att genomgå kirurgi för maximal säker tumörresektion med samtidig placering av en ventrikulär åtkomstanordning (VAD) i den fjärde ventrikeln eller posterior fossatumörresektionshålan. Den specifika ventrikulära åtkomstanordningen som kommer att placeras är Medtronic Referensnummer 44102, "Medtronic CSF- Ventrikulärt behållares sidoinlopp, 18 mm. Om en patient redan har en ventrikulär åtkomstanordning på plats och ytterligare tumörresektion inte krävs, kan den patienten fortsätta med intraventrikulära kemoterapiinfusioner efter studieregistreringen.
Om patienten har metastaserad sjukdom i hjärnan och/eller ryggraden utan resecerbar tumör i den bakre fossa, kommer endast kateter och ventrikulär åtkomstanordning att utföras. Inskrivna patienter kommer att få 4 infusioner per vecka av panobinostat (MTX110; 0,25 ml av 300) μM = 26,2
μg), per infusion i den ventrikulära åtkomstanordningen under 6 på varandra följande veckor för totalt 24 infusioner.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Antal deltagare med årskurs 3 till årskurs 5 nya neurologiska biverkningar som är relaterade till studieläkemedlet
Tidsram: 4 månader efter intervention
|
Ett nytt neurologiskt underskott kommer att definieras som ny kraniell neuropati, förändring i medvetandenivå, motorisk svaghet, gångförändring eller cerebellärt fynd (ataxi, dysmetri, dysdiadokokinesis) och kommer att graderas enligt National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) ) Version 4.0
|
4 månader efter intervention
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Förändring i sjukdomsprogression mätt med MRT
Tidsram: före första infusionen; efter sista infusionen (sista infusionen är ca 6 veckor efter den första infusionen)
|
Förändring i sjukdomsprogression mätt med MRT
|
före första infusionen; efter sista infusionen (sista infusionen är ca 6 veckor efter den första infusionen)
|
|
Förändring i sjukdomsprogression mätt med lumbal CSF-cytologi
Tidsram: före första infusionen; efter sista infusionen (sista infusionen är ca 6 veckor efter den första infusionen)
|
Förändring i sjukdomsprogression mätt med lumbal CSF-cytologi
|
före första infusionen; efter sista infusionen (sista infusionen är ca 6 veckor efter den första infusionen)
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Samarbetspartners
Utredare
- Huvudutredare: David IIan Sandberg, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
21 april 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
2 maj 2023
Avslutad studie (Faktisk)
2 maj 2023
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
17 mars 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
17 mars 2020
Första postat (Faktisk)
19 mars 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
25 mars 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
5 mars 2025
Senast verifierad
1 mars 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- HSC-MS-19-0939
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
NEJ
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
produkt tillverkad i och exporterad från U.S.A.
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .