Infusie van Panobinostat (MTX110) in het vierde ventrikel bij kinderen en volwassenen met recidiverend medulloblastoom
5 maart 2025 bijgewerkt door: David Ilan Sandberg, The University of Texas Health Science Center, Houston
Infusie van Panobinostat (MTX110) in de vierde ventrikel of tumorresectieholte bij kinderen en volwassenen met recidiverend medulloblastoom: een pilotstudie
Het doel van deze studie is om de veiligheid vast te stellen van infusies van panobinostat (MTX110) in het vierde ventrikel van de hersenen of de tumorresectieholte bij patiënten met recidiverend medulloblastoom en om de antitumoractiviteit van gelijktijdige infusies van panobinostat (MTX110) in de vierde te beoordelen. ventrikel van de hersenen of resectieholte bij patiënten met recidiverend medulloblastoom op basis van MRI-scans en lumbale cerebrospinale vloeistof (CSF) cytologie.
Studie Overzicht
Toestand
Voltooid
Conditie
Interventie / Behandeling
Studietype
Ingrijpend
Inschrijving (Werkelijk)
2
Fase
- Vroege fase 1
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
1 jaar tot 80 jaar (Kind, Volwassen, Oudere volwassene)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Nee
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Diagnose: Patiënten met histologisch geverifieerd medulloblastoom met recidief of progressie waar dan ook in de hersenen en/of de wervelkolom.
- De patiënt moet een meetbare of evalueerbare tumor hebben, zoals beoordeeld door MRI van de hersenen en de totale wervelkolom
- Een geïmplanteerde katheter in het vierde ventrikel of de posterieure fossa-tumorholte, bevestigd aan een ventriculair toegangsapparaat of een overeenkomst om er een te laten plaatsen.
- Minimaal 7 dagen tussen de laatste dosis systemische chemotherapie en/of bestralingstherapie en de eerste infusie van chemotherapie in het vierde ventrikel
- Levensverwachting van minimaal 12 weken naar het oordeel van de hoofdonderzoeker
- Lansky-score van 50 of hoger indien ≤16 jaar of Karnofsky-score van 50 of hoger indien > 16 jaar
- Bestaande neurologische stoornissen moeten gedurende minimaal 1 week voorafgaand aan de studie-inschrijving stabiel zijn geweest
- Patiënten moeten hersteld zijn van de acute toxische effecten van alle eerdere chemotherapie tegen kanker
- Adequate beenmergfunctie gedefinieerd door perifere absolute neutrofielentelling (ANC) ≥ 500/µL, bloedplaatjestelling ≥ 50.000/µL (onafhankelijk van transfusie) en hemoglobine ≥ 9,0 gm/dL (kan rode bloedcellen (RBC)-transfusies krijgen)
- Patiënt of de wettelijke vertegenwoordiger van de patiënt, ouder(s) of voogd die schriftelijke geïnformeerde toestemming kan geven.
- Patiënt met een verlengd QT-interval bij screening-ECG heeft voorafgaand aan de inschrijving een cardiologisch consult nodig
- Patiënten met abnormale leverfunctietesten (ALAT, aspartaataminotransferase (AST) of totaal bilirubine) hebben voorafgaand aan de inschrijving een gastro-enterologisch consult nodig
Uitsluitingscriteria:
- Ingeschreven in een ander behandelprotocol
- Heeft binnen 7 dagen voorafgaand aan intraventriculaire chemotherapie-infusies een ander onderzoeks- of chemotherapiemiddel of bestralingstherapie gekregen
- Bewijs van onbehandelde infectie
- Zwangere of zogende vrouwen
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Primair doel: Behandeling
- Toewijzing: NVT
- Interventioneel model: Opdracht voor een enkele groep
- Masker: Geen (open label)
Wapens en interventies
Deelnemersgroep / Arm |
Interventie / Behandeling |
|---|---|
|
Experimenteel: Behandeling met MTX110
|
Patiënten ondergaan een operatie voor maximaal veilige tumorresectie met gelijktijdige plaatsing van een ventrikeltoegangsapparaat (VAD) in de tumorresectieholte van het vierde ventrikel of de posterieure fossa. Het specifieke ventriculaire toegangsapparaat dat zal worden geplaatst is Medtronic-referentienummer 44102, Zij-inlaat ventriculaire reservoir, 18 mm. Als een patiënt al een ventriculair toegangsapparaat heeft en aanvullende tumorresectie niet nodig is, kan die patiënt doorgaan met intraventriculaire chemotherapie-infusies na inschrijving voor het onderzoek.
Als de patiënt een gemetastaseerde ziekte heeft in de hersenen en/of de wervelkolom zonder reseceerbare tumor in de fossa posterior, worden alleen de katheter en het ventriculaire toegangsapparaat geplaatst. Ingeschreven patiënten krijgen 4 infusies per week met panobinostat (MTX110; 0,25 ml van 300 μM = 26,2
μg), per infusie in het ventrikeltoegangsapparaat gedurende 6 opeenvolgende weken voor een totaal van 24 infusies.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Aantal deelnemers met graad 3 tot en met graad 5 nieuwe neurologische bijwerkingen die verband houden met het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: 4 maanden na interventie
|
Een nieuwe neurologische uitval zal worden gedefinieerd als nieuwe schedelneuropathie, verandering in bewustzijnsniveau, motorische zwakte, verandering van gang of cerebellaire bevinding (ataxie, dysmetrie, dysdiadochokinese) en zal worden beoordeeld volgens de Common Terminology Criteria for Adverse Events van het National Cancer Institute (NCI CTCAE). ) Versie 4.0
|
4 maanden na interventie
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Verandering in ziekteprogressie zoals gemeten door een MRI
Tijdsspanne: voorafgaand aan de eerste infusie; na laatste infusie (laatste infusie is ongeveer 6 weken na de eerste infusie)
|
Verandering in ziekteprogressie zoals gemeten door een MRI
|
voorafgaand aan de eerste infusie; na laatste infusie (laatste infusie is ongeveer 6 weken na de eerste infusie)
|
|
Verandering in ziekteprogressie zoals gemeten door lumbale CSF-cytologie
Tijdsspanne: voorafgaand aan de eerste infusie; na laatste infusie (laatste infusie is ongeveer 6 weken na de eerste infusie)
|
Verandering in ziekteprogressie zoals gemeten door lumbale CSF-cytologie
|
voorafgaand aan de eerste infusie; na laatste infusie (laatste infusie is ongeveer 6 weken na de eerste infusie)
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Medewerkers
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: David IIan Sandberg, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
21 april 2020
Primaire voltooiing (Werkelijk)
2 mei 2023
Studie voltooiing (Werkelijk)
2 mei 2023
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
17 maart 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
17 maart 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
19 maart 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
25 maart 2025
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
5 maart 2025
Laatst geverifieerd
1 maart 2025
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- HSC-MS-19-0939
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
NEE
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Ja
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
product vervaardigd in en geëxporteerd uit de V.S.
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .