Infusjon av Panobinostat (MTX110) i den fjerde ventrikkelen hos barn og voksne med tilbakevendende medulloblastom
5. mars 2025 oppdatert av: David Ilan Sandberg, The University of Texas Health Science Center, Houston
Infusjon av Panobinostat (MTX110) i den fjerde ventrikkelen eller tumorreseksjonshulen hos barn og voksne med tilbakevendende medulloblastom: en pilotstudie
Formålet med denne studien er å fastslå sikkerheten ved infusjoner av panobinostat (MTX110) i den fjerde ventrikkelen i hjernen eller tumorreseksjonshulen hos pasienter med tilbakevendende medulloblastom og å vurdere antitumoraktiviteten ved samtidige infusjoner av panobinostat (MTX110) i den fjerde. ventrikkel i hjernen eller reseksjonshulen hos pasienter med tilbakevendende medulloblastom basert på MR-skanning og lumbal cerebrospinalvæske (CSF) cytologi.
Studieoversikt
Studietype
Intervensjonell
Registrering (Faktiske)
2
Fase
- Tidlig fase 1
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Texas
-
Houston, Texas, Forente stater, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
1 år til 80 år (Barn, Voksen, Eldre voksen)
Tar imot friske frivillige
Nei
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Diagnose: Pasienter med histologisk verifisert medulloblastom med residiv eller progresjon som involverer hvor som helst i hjernen og/eller ryggraden.
- Pasienten må ha enten målbar eller evaluerbar svulst vurdert ved MR av hjernen og total ryggrad
- Et implantert kateter i fjerde ventrikkel eller bakre fossa-tumorhulrom festet til en ventrikulær tilgangsanordning eller avtale om å ha en plassert.
- Minimum 7 dager mellom siste dose av systemisk kjemoterapi og/eller strålebehandling og første infusjon av kjemoterapi i fjerde ventrikkel
- Forventet levealder på minst 12 uker etter hovedetterforskerens oppfatning
- Lansky-score på 50 eller høyere hvis ≤16 år eller Karnofsky-score på 50 eller høyere hvis > 16 år
- Eksisterende nevrologiske mangler må ha vært stabile i minimum 1 uke før studieopptak
- Pasienter må ha kommet seg etter de akutte toksiske effektene av all tidligere kreftkjemoterapi
- Tilstrekkelig benmargsfunksjon definert av perifert absolutt nøytrofiltall (ANC) ≥ 500/µL, antall blodplater ≥ 50 000/µL (transfusjonsuavhengig), og hemoglobin ≥ 9,0 gm/dL (kan motta røde blodlegemer (RBC) transfusjoner)
- Pasientens eller pasientens juridiske representant, foreldre(r) eller foresatte som kan gi skriftlig informert samtykke.
- Pasient med forlenget QT-intervall på screening EKG vil trenge kardiologisk konsultasjon før påmelding
- Pasienter med unormale leverfunksjonsprøver (ALAT, aspartataminotransferase(AST) eller total bilirubin) vil trenge gastroenterologisk konsultasjon før påmelding
Ekskluderingskriterier:
- Registrert i annen behandlingsprotokoll
- Har mottatt et annet undersøkelses- eller kjemoterapimiddel eller strålebehandling innen 7 dager før intraventrikulære kjemoterapiinfusjoner
- Bevis på ubehandlet infeksjon
- Gravide eller ammende kvinner
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Primært formål: Behandling
- Tildeling: N/A
- Intervensjonsmodell: Enkeltgruppeoppdrag
- Masking: Ingen (Open Label)
Våpen og intervensjoner
Deltakergruppe / Arm |
Intervensjon / Behandling |
|---|---|
|
Eksperimentell: Behandling med MTX110
|
Pasienter vil gjennomgå kirurgi for maksimal sikker tumorreseksjon med samtidig plassering av en ventrikulær tilgangsenhet (VAD) i den fjerde ventrikkelen eller posterior fossa tumorreseksjonshulen. Den spesifikke ventrikulære tilgangsenheten som vil bli plassert er Medtronic referansenummer 44102, "Medtronic CSF- Ventrikulært reservoar sideinnløp, 18 mm. Hvis en pasient allerede har en ventrikulær tilgangsanordning på plass og ytterligere tumorreseksjon ikke er nødvendig, kan denne pasienten fortsette med intraventrikulære kjemoterapiinfusjoner etter studieregistrering.
Hvis pasienten har metastatisk sykdom i hjernen og/eller ryggraden uten resektabel svulst i bakre fossa, vil kun kateter og ventrikulær tilgangsanordning bli utført. Påmeldte pasienter vil motta 4 infusjoner per uke med panobinostat (MTX110; 0,25 ml av 300) μM = 26,2
μg), per infusjon inn i den ventrikulære tilgangsenheten i 6 påfølgende uker for totalt 24 infusjoner.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Antall deltakere med grad 3 til grad 5 nye nevrologiske bivirkninger som er relatert til studiemedikament
Tidsramme: 4 måneder etter intervensjon
|
Nytt nevrologisk underskudd vil bli definert som ny kranial nevropati, endring i bevissthetsnivå, motorisk svakhet, gangendring eller cerebellare funn (ataksi, dysmetri, dysdiadochokinesis) og vil bli gradert i henhold til National Cancer Institute Common Terminology Criteria for Adverse Events (NCI CTCAE) ) Versjon 4.0
|
4 måneder etter intervensjon
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Endring i sykdomsprogresjon målt ved en MR
Tidsramme: før første infusjon; etter siste infusjon (siste infusjon er ca. 6 uker etter første infusjon)
|
Endring i sykdomsprogresjon målt ved en MR
|
før første infusjon; etter siste infusjon (siste infusjon er ca. 6 uker etter første infusjon)
|
|
Endring i sykdomsprogresjon målt ved lumbal CSF-cytologi
Tidsramme: før første infusjon; etter siste infusjon (siste infusjon er ca. 6 uker etter første infusjon)
|
Endring i sykdomsprogresjon målt ved lumbal CSF-cytologi
|
før første infusjon; etter siste infusjon (siste infusjon er ca. 6 uker etter første infusjon)
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Samarbeidspartnere
Etterforskere
- Hovedetterforsker: David IIan Sandberg, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
21. april 2020
Primær fullføring (Faktiske)
2. mai 2023
Studiet fullført (Faktiske)
2. mai 2023
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
17. mars 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
17. mars 2020
Først lagt ut (Faktiske)
19. mars 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
25. mars 2025
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
5. mars 2025
Sist bekreftet
1. mars 2025
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- HSC-MS-19-0939
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
NEI
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Ja
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
produkt produsert i og eksportert fra USA
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .