Infusión de panobinostat (MTX110) en el cuarto ventrículo en niños y adultos con meduloblastoma recidivante
5 de marzo de 2025 actualizado por: David Ilan Sandberg, The University of Texas Health Science Center, Houston
Infusión de panobinostat (MTX110) en el cuarto ventrículo o en la cavidad de resección del tumor en niños y adultos con meduloblastoma recidivante: estudio piloto
El propósito de este estudio es establecer la seguridad de las infusiones de panobinostat (MTX110) en el cuarto ventrículo del cerebro o la cavidad de resección del tumor en pacientes con meduloblastoma recurrente y evaluar la actividad antitumoral de las infusiones simultáneas de panobinostat (MTX110) en el cuarto ventrículo. ventrículo del cerebro o cavidad de resección en pacientes con meduloblastoma recurrente basado en resonancias magnéticas y citología del líquido cefalorraquídeo (LCR) lumbar.
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
2
Fase
- Fase temprana 1
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Texas
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
- The University of Texas Health Science Center at Houston
-
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
1 año a 80 años (Niño, Adulto, Adulto Mayor)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios de inclusión:
- Diagnóstico: Pacientes con meduloblastoma verificado histológicamente con recurrencia o progresión que involucra cualquier parte del cerebro y/o la columna vertebral.
- El paciente debe tener un tumor medible o evaluable según lo evaluado por resonancia magnética del cerebro y la columna vertebral total
- Un catéter implantado en el cuarto ventrículo o en la cavidad tumoral de la fosa posterior conectado a un dispositivo de acceso ventricular o acuerdo para que se coloque uno.
- Un mínimo de 7 días entre la última dosis de quimioterapia y/o radioterapia sistémica y la primera infusión de quimioterapia en el cuarto ventrículo
- Esperanza de vida de al menos 12 semanas en opinión del investigador principal
- Puntaje de Lansky de 50 o más si es ≤16 años de edad o puntaje de Karnofsky de 50 o más si es >16 años de edad
- Los déficits neurológicos existentes deben haber sido estables durante un mínimo de 1 semana antes de la inscripción en el estudio
- Los pacientes deben haberse recuperado de los efectos tóxicos agudos de toda la quimioterapia anticancerígena anterior.
- Función adecuada de la médula ósea definida por recuento absoluto de neutrófilos periféricos (RAN) ≥ 500/µL, recuento de plaquetas ≥ 50 000/µL (independiente de la transfusión) y hemoglobina ≥ 9,0 g/dL (puede recibir transfusiones de glóbulos rojos [RBC])
- Paciente o representante legal del paciente, padre(s) o tutor que pueda dar su consentimiento informado por escrito.
- El paciente con intervalo QT prolongado en el EKG de detección necesitará una consulta de cardiología antes de la inscripción
- Los pacientes con pruebas de función hepática anormales (ALT, aspartato aminotransferasa (AST) o bilirrubina total) necesitarán una consulta de gastroenterología antes de la inscripción.
Criterio de exclusión:
- Inscrito en otro protocolo de tratamiento
- Ha recibido otro agente de investigación o quimioterapia o radioterapia dentro de los 7 días anteriores a las infusiones de quimioterapia intraventricular
- Evidencia de infección no tratada
- Mujeres embarazadas o lactantes
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: N / A
- Modelo Intervencionista: Asignación de un solo grupo
- Enmascaramiento: Ninguno (etiqueta abierta)
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Tratamiento con MTX110
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Los pacientes se someterán a cirugía para una resección tumoral segura máxima con la colocación simultánea de un dispositivo de acceso ventricular (VAD) en el cuarto ventrículo o en la cavidad de resección tumoral de la fosa posterior. El dispositivo de acceso ventricular específico que se colocará es el número de referencia de Medtronic 44102, "Medtronic CSF Entrada lateral del reservorio ventricular, 18 mm. Si un paciente ya tiene colocado un dispositivo de acceso ventricular y no se requiere una resección adicional del tumor, ese paciente puede continuar con las infusiones de quimioterapia intraventricular después de la inscripción en el estudio.
Si el paciente tiene enfermedad metastásica en el cerebro y/o la columna sin tumor resecable en la fosa posterior, solo se realizará la colocación del catéter y del dispositivo de acceso ventricular. Los pacientes incluidos recibirán 4 infusiones por semana de panobinostat (MTX110; 0,25 ml de 300 µM = 26,2
μg), por infusión en el dispositivo de acceso ventricular durante 6 semanas consecutivas para un total de 24 infusiones.
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Número de participantes con nuevos eventos adversos neurológicos de grado 3 a grado 5 que están relacionados con el fármaco del estudio
Periodo de tiempo: 4 meses post intervención
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Un nuevo déficit neurológico se definirá como una nueva neuropatía craneal, cambio en el nivel de conciencia, debilidad motora, cambio en la marcha o hallazgo cerebeloso (ataxia, dismetría, disdiadococinesia) y se calificará de acuerdo con los Criterios de Terminología Común para Eventos Adversos del Instituto Nacional del Cáncer (NCI CTCAE). ) Versión 4.0
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4 meses post intervención
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Cambio en la progresión de la enfermedad medido por una resonancia magnética
Periodo de tiempo: antes de la primera infusión; después de la última perfusión (la última perfusión es aproximadamente 6 semanas después de la primera perfusión)
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Cambio en la progresión de la enfermedad medido por una resonancia magnética
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antes de la primera infusión; después de la última perfusión (la última perfusión es aproximadamente 6 semanas después de la primera perfusión)
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Cambio en la progresión de la enfermedad medido por citología del LCR lumbar
Periodo de tiempo: antes de la primera infusión; después de la última perfusión (la última perfusión es aproximadamente 6 semanas después de la primera perfusión)
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Cambio en la progresión de la enfermedad medido por citología del LCR lumbar
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antes de la primera infusión; después de la última perfusión (la última perfusión es aproximadamente 6 semanas después de la primera perfusión)
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Colaboradores
Investigadores
- Investigador principal: David IIan Sandberg, MD, The University of Texas Health Science Center, Houston
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
21 de abril de 2020
Finalización primaria (Actual)
2 de mayo de 2023
Finalización del estudio (Actual)
2 de mayo de 2023
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
17 de marzo de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de marzo de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
19 de marzo de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Actual)
25 de marzo de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
5 de marzo de 2025
Última verificación
1 de marzo de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
Otros números de identificación del estudio
- HSC-MS-19-0939
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
NO
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
producto fabricado y exportado desde los EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .