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一项评估 Mavacamten 在有症状的阻塞性 HCM 成人中的研究，他们有资格接受间隔减少治疗 (VALOR-HCM)

2025年5月7日 更新者：Bristol-Myers Squibb

一项随机、双盲、安慰剂对照研究，以评估 Mavacamten 在有症状的梗阻性肥厚性心肌病成人中的疗效，这些患者有资格接受间隔缩小治疗

这是一项在美国 (U.S.) 进行的随机、双盲、安慰剂对照、多中心研究，将评估 mavacamten 治疗对减少在有症状的阻塞性受试者中进行的间隔缩小治疗 (SRT) 手术次数的影响根据 ACCF/AHA 2011 和/或 ESC 2014 指南，符合 SRT 条件的肥厚性心肌病 (oHCM [也称为 HOCM])。

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

研究类型

介入性

注册 (实际的)

112

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Local Institution - 0009
      • Stanford、California、美国、94305 5406
        • Local Institution - 0011
    • Connecticut
      • New Haven、Connecticut、美国、06520
        • Local Institution - 0001
    • Florida
      • Weston、Florida、美国、33331
        • Local Institution - 0021
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114-2696
        • Local Institution - 0016
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Local Institution - 0007
    • Michigan
      • Ann Arbor、Michigan、美国、48109
        • Local Institution - 0006
      • Grand Rapids、Michigan、美国、49503
        • Local Institution - 0013
    • Minnesota
      • Rochester、Minnesota、美国、55905
        • Local Institution - 0015
    • Missouri
      • Saint Louis、Missouri、美国、63110
        • Local Institution - 0005
    • New York
      • New York、New York、美国、10016
        • Local Institution - 0010
      • Valhalla、New York、美国、10595
        • Local Institution - 0017
    • North Carolina
      • Durham、North Carolina、美国、27710
        • Local Institution - 0004
    • Ohio
      • Cleveland、Ohio、美国、44195
        • Local Institution - 0020
    • Oregon
      • Portland、Oregon、美国、97239
        • Local Institution - 0002
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Local Institution - 0003
      • Pittsburgh、Pennsylvania、美国、15212
        • Local Institution - 0019
    • Tennessee
      • Nashville、Tennessee、美国、37205
        • Local Institution - 0014
      • Nashville、Tennessee、美国、37235
        • Local Institution - 0018
    • Texas
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Local Institution
    • Utah
      • Murray、Utah、美国、84107-5701
        • Local Institution - 0012

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  • 筛查时年满 18 岁且体重 > 45 公斤
  • 诊断为 oHCM 符合当前 ACCF/AHA 2011 和/或 ESC 2014 指南并符合他们对侵入性治疗的建议
  • 在过去 12 个月内被推荐或正在积极考虑进行 SRT 手术并愿意进行 SRT 手术
  • 在筛选时已记录左心室射血分数 (LVEF) ≥ 60%
  • 筛选时记录的静息氧饱和度≥ 90%

关键排除标准：

  • 持续性或永久性心房颤动且受试者在筛选前 ≥ 4 周未接受抗凝治疗和/或筛选前 ≤ 6 个月未充分控制心率
  • 以前接受过侵入性间隔缩小术（外科心肌切除术或经皮酒精间隔消融术 [ASA]）
  • 对于使用 β 受体阻滞剂、钙通道阻滞剂或丙吡胺的个体，在筛选前 14 天内对这些药物进行任何剂量调整或在研究的前 16 周内进行预期的治疗方案改变
  • 任何妨碍直立运动压力测试的医疗状况
  • 阵发性、间歇性心房颤动伴有心房颤动在筛选时出现
  • 先前使用心脏毒性药物治疗，例如多柔比星或类似药物
  • 有任何其他具有临床意义的障碍、状况或疾病的病史或证据，这些障碍、状况或疾病会对受试者安全构成风险或干扰研究评估、程序或完成

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：药物： Mavacamten

Mavacamten 胶囊

其他名称：

MYK-461
药品：马瓦卡姆腾
Mavacamten 胶囊其他名称：MYK-461
安慰剂比较：药物：安慰剂
匹配的安慰剂胶囊
药品：安慰剂
安慰剂

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
在第 16 周时决定继续进行间隔缩小治疗 (SRT) 和 SRT 指南的综合决定
大体时间：第 16 周

在第 16 周决定继续进行 SRT 或有资格进行 SRT 的参与者。 缺少评估的参与者被归类为满足主要终点（没有改善）。

根据 2011 ACCF/AHA 指南临床和血液动力学标准，使用纽约心脏协会功能等级 (NYHA) 和左心室流出道 (LVOT) 评估的 SRT 资格如下：

  • NYHA III 级或 IV 级/NYHA II 级伴有劳力性晕厥/近晕厥，并且
  • 静止或激发时的动态 LVOT 梯度 >= 50 mmHg。

第 16 周 NYHA II 级，将应用以下规则：

  • 在基线和第 16 周时有劳力性晕厥/晕厥病史的 NYHA II 级仍然是 NYHA II 级，如果他们的最大 LVOT 梯度≥ 50mmHg，他们仍然符合 SRT 条件
  • 基线和第 16 周时的 NYHA III/IV 级已改善为 II 级，他们不再符合 SRT 资格，除非他们在 16 周内出现劳力性晕厥或先兆晕厥 AE。
第 16 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
第 16 周时纽约心脏协会 (NYHA) 班级的基线水平至少提高一班的参与者人数
大体时间：基线和第 16 周

NYHA 心力衰竭功能分类根据参与者的症状将参与者分配到 4 个类别中的 1 个。 基线值通常被定义为在首次施用分析感兴趣的研究药物之前的最后可用值。 缺少 NYHA 等级评估的参与者被视为没有改善。

第 1 类：不限制体力活动。 普通的身体活动不会引起过度疲劳、心悸、呼吸困难（呼吸急促）。

2 级：身体活动轻微受限。 休息舒服。 普通的身体活动会导致疲劳、心悸、呼吸困难（呼吸急促）。

3 级：体力活动明显受限。 休息舒服。 低于日常活动会导致疲劳、心悸或呼吸困难。 第 4 级：无法进行任何体力活动而不会感到不适。 休息时心力衰竭的症状。 如果进行任何身体活动，不适感会增加。
基线和第 16 周
堪萨斯城心肌病问卷 23 项版本临床总结评分 (KCCQ-23, CSS) 从基线到第 16 周的变化
大体时间：基线和第 16 周
KCCQ-23 是一份包含 23 个项目的自填问卷，使用 2 周的回忆期测量参与者的心血管疾病或其治疗对 6 个不同领域的影响：症状/体征、身体限制、生活质量（QoL )、社会限制、自我效能感和症状稳定性。 KCCQ 23 临床总结评分 (CSS) 源自 KCCQ 23 的总症状评分 (TSS) 和身体限制 (PL) 评分。 CSS、TSS 和 PL 分数范围从 0 到 100，较高的分数表示较不严重的症状和/或身体限制。 CSS 是 TSS 和 PL 分数的平均值。
基线和第 16 周
N 末端前 B 型利钠肽 (NT-proBNP) 从基线到第 16 周的变化
大体时间：基线和第 16 周
使用几何平均比率来评估 N 末端 Pro-b 型利钠肽 (NT-proBNP) 从基线到第 16 周的变化。 除非另有说明，否则基线值定义为研究药物首次给药前的最后一个非缺失值。
基线和第 16 周
心肌肌钙蛋白从基线到第 16 周的变化
大体时间：基线和第 16 周
使用几何平均比率来评估心肌肌钙蛋白从基线到第 16 周的变化。 除非另有说明，否则基线值定义为研究药物首次给药前的最后一个非缺失值。
基线和第 16 周
运动后左心室流出道 (LVOT) 梯度从基线到第 16 周的变化
大体时间：基线和第 16 周
运动后左心室流出道 (LVOT) 梯度从基线到第 16 周的变化。 除非另有说明，否则基线值定义为研究药物首次给药前的最后一个非缺失值。
基线和第 16 周

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Bristol-Myers Squibb

调查人员

  • 研究主任：Bristol-Myers Squibb、Bristol-Myers Squibb

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

有用的网址

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年7月6日

初级完成 (实际的)

2022年2月7日

研究完成 (实际的)

2024年5月20日

研究注册日期

首次提交

2020年4月7日

首先提交符合 QC 标准的

2020年4月15日

首次发布 (实际的)

2020年4月16日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2025年5月23日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年5月7日

最后验证

2025年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • CV027-006

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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