Denna sida har översatts automatiskt och översättningens korrekthet kan inte garanteras. Vänligen se engelsk version för en källtext.

En studie för att utvärdera Mavacamten hos vuxna med symtomatisk obstruktiv HCM som är berättigade till septalreduktionsterapi (VALOR-HCM)

7 maj 2025 uppdaterad av: Bristol-Myers Squibb

En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att utvärdera Mavacamten hos vuxna med symtomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati som är kvalificerade för septalreduktionsterapi

Detta är en randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad multicenterstudie i USA (USA) som kommer att utvärdera effekten av mavacamtenbehandling på att minska antalet septumreduktionsterapier (SRT) som utförs hos patienter med symtomatisk obstruktiv sjukdom. hypertrofisk kardiomyopati (oHCM [även känd som HOCM]) som är kvalificerade för SRT baserat på ACCF/AHA 2011 och/eller ESC 2014 riktlinjer.

Studieöversikt

Status

Avslutad

Betingelser

Intervention / Behandling

Studietyp

Interventionell

Inskrivning (Faktisk)

112

Fas

  • Fas 3

Kontakter och platser

Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.

Studieorter

  • Förenta staterna
    • California
      • Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
        • Local Institution - 0009
      • Stanford, California, Förenta staterna, 94305 5406
        • Local Institution - 0011
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Förenta staterna, 06520
        • Local Institution - 0001
    • Florida
      • Weston, Florida, Förenta staterna, 33331
        • Local Institution - 0021
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114-2696
        • Local Institution - 0016
      • Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
        • Local Institution - 0007
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Förenta staterna, 48109
        • Local Institution - 0006
      • Grand Rapids, Michigan, Förenta staterna, 49503
        • Local Institution - 0013
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Förenta staterna, 55905
        • Local Institution - 0015
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Förenta staterna, 63110
        • Local Institution - 0005
    • New York
      • New York, New York, Förenta staterna, 10016
        • Local Institution - 0010
      • Valhalla, New York, Förenta staterna, 10595
        • Local Institution - 0017
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Förenta staterna, 27710
        • Local Institution - 0004
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44195
        • Local Institution - 0020
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Förenta staterna, 97239
        • Local Institution - 0002
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
        • Local Institution - 0003
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Förenta staterna, 15212
        • Local Institution - 0019
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37205
        • Local Institution - 0014
      • Nashville, Tennessee, Förenta staterna, 37235
        • Local Institution - 0018
    • Texas
      • Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
        • Local Institution
    • Utah
      • Murray, Utah, Förenta staterna, 84107-5701
        • Local Institution - 0012

Deltagandekriterier

Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.

Urvalskriterier

Åldrar som är berättigade till studier

18 år och äldre (Vuxen, Äldre vuxen)

Tar emot friska volontärer

Nej

Beskrivning

Viktiga inkluderingskriterier:

  • Minst 18 år vid screening och kroppsvikt > 45 kg vid screening
  • Diagnostiserad med oHCM i överensstämmelse med gällande ACCF/AHA 2011 och/eller ESC 2014 riktlinjer och uppfyller deras rekommendationer för invasiva terapier
  • Remitterad eller under aktiv övervägande under de senaste 12 månaderna för SRT-ingrepp och villig att genomgå SRT-ingrepp
  • Har dokumenterat vänsterkammar ejektionsfraktion (LVEF) ≥ 60 % vid screening
  • Har dokumenterad syremättnad i vila ≥ 90 % vid Screening

Viktiga uteslutningskriterier:

  • Ihållande eller permanent förmaksflimmer och försöksperson som inte har fått antikoagulering i ≥ 4 veckor före screening och/eller inte tillräckligt kontrollerad frekvens ≤ 6 månader före screening
  • Tidigare behandlat med invasiv septalreduktion (kirurgisk myektomi eller perkutan alkoholseptumablation [ASA])
  • För individer på betablockerare, kalciumkanalblockerare eller disopyramid, eventuell dosjustering av dessa läkemedel < 14 dagar före screening eller en förväntad förändring av behandlingen under de första 16 veckorna av studien
  • Alla medicinska tillstånd som utesluter upprätt träningsstresstestning
  • Paroxysmalt, intermittent förmaksflimmer med förmaksflimmer närvarande vid screening
  • Tidigare behandling med kardiotoxiska medel, såsom doxorubicin eller liknande
  • Har en historia eller bevis på någon annan kliniskt signifikant störning, tillstånd eller sjukdom som skulle utgöra en risk för patientens säkerhet eller störa studieutvärderingen, procedurerna eller slutförandet

Studieplan

Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.

Hur är studien utformad?

Designdetaljer

  • Primärt syfte: Behandling
  • Tilldelning: Randomiserad
  • Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
  • Maskning: Fyrdubbla

Vapen och interventioner

Deltagargrupp / Arm
Intervention / Behandling
Experimentell: Läkemedel: Mavacamten

Mavacamten kapslar

Andra namn:

MYK-461
Läkemedel: Mavacamten
Mavacamten Kapslar Andra namn: MYK-461
Placebo-jämförare: Läkemedel: Placebo
Matchande placebokapslar
Läkemedel: Placebo
Placebo

Vad mäter studien?

Primära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Sammansättning av beslut om att fortsätta med septalreduktionsterapi (SRT) och SRT-riktlinje som är kvalificerad vecka 16
Tidsram: Vecka 16

Deltagare som bestämde sig för att fortsätta med SRT eller var berättigade till SRT vid vecka 16. Deltagare med saknade bedömningar klassificerades som att de uppfyller det primära effektmåttet (bättrade inte).

SRT-berättigande med användning av New York Heart Association Functional Class (NYHA) och bedömningar av vänsterkammarutflöde (LVOT) enligt 2011 ACCF/AHA-riktlinjens kliniska och hemodynamiska kriterium är nedan:

  • NYHA klass III eller IV/NYHA klass II med ansträngningsinducerad synkope/nära synkope, OCH
  • Dynamisk LVOT-gradient i vila eller med provokation >= 50 mmHg.

NYHA Class II vecka 16 kommer följande regler att tillämpas:

  • NYHA klass II med historia av ansträngningssynkope/synkope vid baslinjen och vid W16 är fortfarande NYHA klass II, de förblir SRT-kvalificerade OM deras maximala LVOT-gradient är ≥ 50 mmHg
  • NYHA klass III/IV vid baslinjen och vid W16 har förbättrats till klass II, de är inte längre SRT-berättigade OM de inte har AE av ansträngningssynkope eller pre-synkope under de 16 veckorna.
Vecka 16

Sekundära resultatmått

Resultatmått
Åtgärdsbeskrivning
Tidsram
Antal deltagare med minst en klassförbättring från baslinjen i New York Heart Association (NYHA) klass vid vecka 16
Tidsram: Baslinje och vecka 16

NYHAs funktionella klassificering av hjärtsvikt tilldelar deltagarna 1 av 4 kategorier baserat på deltagarnas symtom. Baslinjevärden definieras generellt som det sista tillgängliga värdet före den första administreringen av studieläkemedlet av analysintresse. Deltagare med saknade NYHA-klassbedömningar behandlas som ingen förbättring.

Klass 1: Ingen begränsning av fysisk aktivitet. Vanlig fysisk aktivitet orsakar inte onödig trötthet, hjärtklappning, dyspné (andnöd).

Klass 2: Lätt begränsning av fysisk aktivitet. Bekväm i vila. Vanlig fysisk aktivitet resulterar i trötthet, hjärtklappning, andnöd (andnöd).

Klass 3: Markant begränsning av fysisk aktivitet. Bekväm i vila. Mindre än vanlig aktivitet orsakar trötthet, hjärtklappning eller dyspné. Klass 4: Kan inte utföra någon fysisk aktivitet utan obehag. Symtom på hjärtsvikt i vila. Om någon fysisk aktivitet utförs ökar obehaget.
Baslinje och vecka 16
Ändra från baslinje till vecka 16 i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire Version med 23 artiklar, klinisk sammanfattning (KCCQ-23, CSS)
Tidsram: Baslinje och vecka 16
KCCQ-23 är ett självadministrativt frågeformulär med 23 artiklar som mäter effekten av en deltagares hjärt-kärlsjukdom eller dess behandling på 6 distinkta domäner med en 2-veckors återkallelseperiod: symtom/tecken, fysisk begränsning, livskvalitet (QoL) ), sociala begränsningar, self-efficacy och symtomstabilitet. KCCQ 23 Clinical Summary Score (CSS) härleds från Total Symptom Score (TSS) och Physical Limitations (PL) poängen för KCCQ 23. CSS-, TSS- och PL-poängen sträcker sig från 0 till 100 med högre poäng som representerar mindre allvarliga symtom och/eller fysiska begränsningar. CSS är ett medelvärde av TSS och PL-poäng.
Baslinje och vecka 16
Ändring från baslinje till vecka 16 i N-Terminal Pro-b-Type Natriuretic Peptide (NT-proBNP)
Tidsram: Baslinje och vecka 16
Ett geometriskt medelförhållande användes för att bedöma förändringen från baslinje till vecka 16 i N-Terminal Pro-b-Type Natriuretic Peptide (NT-proBNP). Baslinjevärden definieras som det sista icke-saknade värdet före den första dosen av studieläkemedlet om inte annat anges.
Baslinje och vecka 16
Ändra från baslinje till vecka 16 i hjärttroponin
Tidsram: Baslinje och vecka 16
Ett geometriskt medeltal användes för att bedöma förändringen från baslinje till vecka 16 i hjärttroponin. Baslinjevärden definieras som det sista icke-saknade värdet före den första dosen av studieläkemedlet om inte annat anges.
Baslinje och vecka 16
Ändring från baslinje till vecka 16 i gradient för vänsterkammarutflöde efter träning (LVOT)
Tidsram: Baslinje och vecka 16
Ändring från baslinjen till vecka 16 i gradienten för vänsterkammarutflöde efter träning (LVOT). Baslinjevärden definieras som det sista icke-saknade värdet före den första dosen av studieläkemedlet om inte annat anges.
Baslinje och vecka 16

Samarbetspartners och utredare

Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Utredare

  • Studierektor: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publikationer och användbara länkar

Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.

Allmänna publikationer

Användbara länkar

Studieavstämningsdatum

Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.

Studera stora datum

Studiestart (Faktisk)

6 juli 2020

Primärt slutförande (Faktisk)

7 februari 2022

Avslutad studie (Faktisk)

20 maj 2024

Studieregistreringsdatum

Först inskickad

7 april 2020

Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna

15 april 2020

Första postat (Faktisk)

16 april 2020

Uppdateringar av studier

Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)

23 maj 2025

Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna

7 maj 2025

Senast verifierad

1 maj 2025

Mer information

Termer relaterade till denna studie

Ytterligare relevanta MeSH-villkor

Andra studie-ID-nummer

  • CV027-006

Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument

Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt

Ja

Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt

Nej

Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .

Prenumerera