Ta strona została przetłumaczona automatycznie i dokładność tłumaczenia nie jest gwarantowana. Proszę odnieść się do angielska wersja za tekst źródłowy.

Badanie oceniające Mavacamten u dorosłych z objawową obturacyjną HCM, którzy kwalifikują się do terapii zmniejszającej przegrodę (VALOR-HCM)

7 maja 2025 zaktualizowane przez: Bristol-Myers Squibb

Randomizowane, podwójnie zaślepione, kontrolowane placebo badanie mające na celu ocenę Mavacamtenu u dorosłych z objawową kardiomiopatią przerostową z zawężeniem dróg oddechowych, którzy kwalifikują się do leczenia zmniejszającego przegrodę przegrody

Jest to randomizowane, podwójnie ślepe, kontrolowane placebo, wieloośrodkowe badanie w Stanach Zjednoczonych (USA), które ocenia wpływ leczenia mawakamtenem na zmniejszenie liczby zabiegów redukcji przegrody (SRT) wykonywanych u pacjentów z objawową obturacyjną kardiomiopatia przerostowa (oHCM [znana również jako HOCM]), którzy kwalifikują się do SRT na podstawie wytycznych ACCF/AHA 2011 i/lub ESC 2014.

Przegląd badań

Status

Zakończony

Warunki

Interwencja / Leczenie

Typ studiów

Interwencyjne

Zapisy (Rzeczywisty)

112

Faza

  • Faza 3

Kontakty i lokalizacje

Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.

Lokalizacje studiów

  • Stany Zjednoczone
    • California
      • Los Angeles, California, Stany Zjednoczone, 90027
        • Local Institution - 0009
      • Stanford, California, Stany Zjednoczone, 94305 5406
        • Local Institution - 0011
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stany Zjednoczone, 06520
        • Local Institution - 0001
    • Florida
      • Weston, Florida, Stany Zjednoczone, 33331
        • Local Institution - 0021
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02114-2696
        • Local Institution - 0016
      • Boston, Massachusetts, Stany Zjednoczone, 02115
        • Local Institution - 0007
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stany Zjednoczone, 48109
        • Local Institution - 0006
      • Grand Rapids, Michigan, Stany Zjednoczone, 49503
        • Local Institution - 0013
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stany Zjednoczone, 55905
        • Local Institution - 0015
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stany Zjednoczone, 63110
        • Local Institution - 0005
    • New York
      • New York, New York, Stany Zjednoczone, 10016
        • Local Institution - 0010
      • Valhalla, New York, Stany Zjednoczone, 10595
        • Local Institution - 0017
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stany Zjednoczone, 27710
        • Local Institution - 0004
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stany Zjednoczone, 44195
        • Local Institution - 0020
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stany Zjednoczone, 97239
        • Local Institution - 0002
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 19104
        • Local Institution - 0003
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stany Zjednoczone, 15212
        • Local Institution - 0019
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37205
        • Local Institution - 0014
      • Nashville, Tennessee, Stany Zjednoczone, 37235
        • Local Institution - 0018
    • Texas
      • Houston, Texas, Stany Zjednoczone, 77030
        • Local Institution
    • Utah
      • Murray, Utah, Stany Zjednoczone, 84107-5701
        • Local Institution - 0012

Kryteria uczestnictwa

Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.

Kryteria kwalifikacji

Wiek uprawniający do nauki

18 lat i starsze (Dorosły, Starszy dorosły)

Akceptuje zdrowych ochotników

Nie

Opis

Kluczowe kryteria włączenia:

  • Co najmniej 18 lat w momencie badania przesiewowego i masa ciała > 45 kg podczas badania przesiewowego
  • Zdiagnozowano oHCM zgodne z aktualnymi wytycznymi ACCF/AHA 2011 i/lub ESC 2014 oraz spełniają ich zalecenia dotyczące terapii inwazyjnych
  • Skierowany lub aktywnie rozważany w ciągu ostatnich 12 miesięcy na zabieg SRT i chętny do poddania się zabiegowi SRT
  • Ma udokumentowaną frakcję wyrzutową lewej komory (LVEF) ≥ 60% podczas badania przesiewowego
  • Ma udokumentowane nasycenie tlenem w spoczynku ≥ 90% podczas badania przesiewowego

Kluczowe kryteria wykluczenia:

  • Utrzymujące się lub utrwalone migotanie przedsionków i osoba niestosująca leków przeciwzakrzepowych przez ≥ 4 tygodnie przed badaniem przesiewowym i/lub niewłaściwie kontrolowana częstość akcji serca ≤ 6 miesięcy przed badaniem przesiewowym
  • Wcześniej leczone inwazyjną redukcją przegrody (miektomia chirurgiczna lub przezskórna alkoholowa ablacja przegrody [ASA])
  • W przypadku osób przyjmujących beta-adrenolityki, blokery kanału wapniowego lub dizopiramid, jakakolwiek modyfikacja dawki tych leków < 14 dni przed badaniem przesiewowym lub przewidywaną zmianą schematu w ciągu pierwszych 16 tygodni badania
  • Każdy stan chorobowy, który wyklucza wykonanie testu wysiłkowego w pozycji pionowej
  • Napadowe, przerywane migotanie przedsionków z migotaniem przedsionków obecne podczas badania przesiewowego
  • Wcześniejsze leczenie środkami kardiotoksycznymi, takimi jak doksorubicyna lub podobne
  • Ma historię lub dowody na jakiekolwiek inne istotne klinicznie zaburzenie, stan lub chorobę, które mogłyby stanowić zagrożenie dla bezpieczeństwa uczestnika lub kolidować z oceną, procedurami lub zakończeniem badania

Plan studiów

Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.

Jak projektuje się badanie?

Szczegóły projektu

  • Główny cel: Leczenie
  • Przydział: Randomizowane
  • Model interwencyjny: Przydział równoległy
  • Maskowanie: Poczwórny

Broń i interwencje

Grupa uczestników / Arm
Interwencja / Leczenie
Eksperymentalny: Lek: Mavacamten

Kapsułki Mavacamten

Inne nazwy:

MYK-461
Lek: Mavacamten
Kapsułki Mavacamten Inne nazwy: MYK-461
Komparator placebo: Lek: Placebo
Dopasowane kapsułki placebo
Lek: Placebo
Placebo

Co mierzy badanie?

Podstawowe miary wyniku

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Połączenie decyzji o kontynuacji terapii zmniejszania przegrody (SRT) i wytycznych SRT kwalifikujących się w 16. tygodniu
Ramy czasowe: Tydzień 16

Uczestnicy, którzy zdecydowali się kontynuować SRT lub kwalifikowali się do SRT w 16 tygodniu. Uczestnicy z brakującymi ocenami zostali sklasyfikowani jako spełniający pierwszorzędowy punkt końcowy (brak poprawy).

Kwalifikacja do SRT przy użyciu klasy czynnościowej New York Heart Association (NYHA) i oceny drogi odpływu lewej komory (LVOT) zgodnie z wytycznymi ACCF/AHA z 2011 r. w zakresie kryteriów klinicznych i hemodynamicznych są następujące:

  • NYHA Klasa III lub IV/ NYHA Klasa II z omdleniem wysiłkowym/stanem bliskim omdlenia ORAZ
  • Dynamiczny gradient LVOT w spoczynku lub z prowokacją >= 50 mmHg.

NYHA Class II w 16 tygodniu, zastosowanie będą miały następujące zasady:

  • Klasa II NYHA z historią omdleń wysiłkowych/omdleń na początku badania i w T16 nadal jest klasą II NYHA, nadal kwalifikują się do SRT, JEŚLI ich maksymalny gradient LVOT wynosi ≥ 50 mmHg
  • Klasa III/IV NYHA na początku badania i w T16 poprawiła się do klasy II, nie kwalifikują się już do SRT, JEŚLI nie wystąpi u nich AE omdlenia wysiłkowego lub stanu przedomdleniowego w ciągu 16 tygodni.
Tydzień 16

Miary wyników drugorzędnych

Miara wyniku
Opis środka
Ramy czasowe
Liczba uczestników z co najmniej jedną poprawą w stosunku do stanu wyjściowego w klasie New York Heart Association (NYHA) w 16. tygodniu
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 16

Funkcjonalna klasyfikacja niewydolności serca NYHA przypisuje uczestników do 1 z 4 kategorii w oparciu o objawy uczestników. Wartości linii bazowej definiuje się ogólnie jako ostatnią dostępną wartość przed pierwszym podaniem badanego leku będącego przedmiotem analizy. Uczestnicy z brakującymi ocenami klasowymi NYHA są traktowani jako osoby bez poprawy.

Klasa 1: Brak ograniczeń aktywności fizycznej. Zwykła aktywność fizyczna nie powoduje nadmiernego zmęczenia, kołatania serca, duszności (duszności).

Klasa 2: Niewielkie ograniczenie aktywności fizycznej. Wygodny w spoczynku. Zwykła aktywność fizyczna powoduje zmęczenie, kołatanie serca, duszność (duszność).

Klasa 3: Wyraźne ograniczenie aktywności fizycznej. Wygodny w spoczynku. Mniej niż zwykła aktywność powoduje zmęczenie, kołatanie serca lub duszność. Klasa 4: Niezdolność do wykonywania jakiejkolwiek aktywności fizycznej bez odczuwania dyskomfortu. Objawy niewydolności serca w spoczynku. Jeśli podejmowana jest jakakolwiek aktywność fizyczna, dyskomfort wzrasta.
Linia bazowa i tydzień 16
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 16 w Kwestionariuszu Kardiomiopatii Kansas City, wersja 23-punktowa, kliniczny wynik podsumowujący (KCCQ-23, CSS)
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 16
KCCQ-23 to 23-punktowy kwestionariusz do samodzielnego wypełniania, który mierzy wpływ choroby układu krążenia uczestnika lub jej leczenia na 6 różnych domen z wykorzystaniem 2-tygodniowego okresu przypominania: objawy podmiotowe/oznakowe, ograniczenia fizyczne, jakość życia (QoL ), ograniczenia społeczne, poczucie własnej skuteczności i stabilność objawów. KCCQ 23 Clinical Summary Score (CSS) pochodzi z łącznej punktacji objawów (TSS) i ograniczeń fizycznych (PL) KCCQ 23. Skale CSS, TSS i PL mieszczą się w zakresie od 0 do 100, przy czym wyższe wyniki oznaczają mniej poważne objawy i/lub ograniczenia fizyczne. CSS jest średnią wyniku TSS i PL.
Linia bazowa i tydzień 16
Zmiana od punktu początkowego do tygodnia 16 w peptydzie natriuretycznym typu N-końcowego pro-b (NT-proBNP)
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 16
Stosunek średniej geometrycznej wykorzystano do oceny zmiany od wartości początkowej do tygodnia 16 w peptydzie natriuretycznym typu N-końcowego Pro-b (NT-proBNP). Wartości linii podstawowej definiuje się jako ostatnią niebrakującą wartość przed pierwszą dawką badanego leku, o ile nie określono inaczej.
Linia bazowa i tydzień 16
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 16 w troponinie sercowej
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 16
Stosunek średniej geometrycznej wykorzystano do oceny zmiany stężenia troponiny sercowej od wartości wyjściowej do tygodnia 16. Wartości linii podstawowej definiuje się jako ostatnią niebrakującą wartość przed pierwszą dawką badanego leku, o ile nie określono inaczej.
Linia bazowa i tydzień 16
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 16 w Gradiencie drogi odpływu lewej komory (LVOT) po wysiłku
Ramy czasowe: Linia bazowa i tydzień 16
Zmiana od wartości początkowej do tygodnia 16 w gradiencie drogi odpływu lewej komory (LVOT) po wysiłku. Wartości linii podstawowej definiuje się jako ostatnią niebrakującą wartość przed pierwszą dawką badanego leku, o ile nie określono inaczej.
Linia bazowa i tydzień 16

Współpracownicy i badacze

Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Śledczy

  • Dyrektor Studium: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publikacje i pomocne linki

Osoba odpowiedzialna za wprowadzenie informacji o badaniu dobrowolnie udostępnia te publikacje. Mogą one dotyczyć wszystkiego, co jest związane z badaniem.

Publikacje ogólne

Przydatne linki

Daty zapisu na studia

Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.

Główne daty studiów

Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)

6 lipca 2020

Zakończenie podstawowe (Rzeczywisty)

7 lutego 2022

Ukończenie studiów (Rzeczywisty)

20 maja 2024

Daty rejestracji na studia

Pierwszy przesłany

7 kwietnia 2020

Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości

15 kwietnia 2020

Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)

16 kwietnia 2020

Aktualizacje rekordów badań

Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)

23 maja 2025

Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości

7 maja 2025

Ostatnia weryfikacja

1 maja 2025

Więcej informacji

Terminy związane z tym badaniem

Dodatkowe istotne warunki MeSH

Inne numery identyfikacyjne badania

  • CV027-006

Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze

Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA

Tak

Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA

Nie

Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .

Badania kliniczne na Placebo

Wyszukaj podobne próby

Sponsorzy i współpracownicy

Warunki medyczne

Interwencje lekowe

CROs by country

CROs in Uzbekistan

Warunki

Rzadkie choroby

Interwencje lekowe

Suplementy diety

Sponsor / Współpracownicy

Lokalizacje

Subskrybuj