Ezt az oldalt automatikusan lefordították, és a fordítás pontossága nem garantált. Kérjük, olvassa el a angol verzió forrásszöveghez.

Egy tanulmány a Mavacamten értékelésére olyan tünetekkel járó obstruktív HCM-ben szenvedő felnőtteknél, akik jogosultak szeptumcsökkentő terápiára (VALOR-HCM)

2025. május 7. frissítette: Bristol-Myers Squibb

Véletlenszerű, kettős vak, placebo-kontrollos vizsgálat a Mavacamten értékelésére olyan tünetekkel járó, obstruktív hipertrófiás kardiomiopátiában szenvedő felnőtteknél, akik jogosultak szeptumcsökkentő terápiára

Ez egy randomizált, kettős-vak, placebo-kontrollos, többközpontú vizsgálat az Egyesült Államokban (USA), amely azt vizsgálja, hogy a mavacamten-kezelés milyen hatással van a szeptumredukciós terápiás (SRT) eljárások számának csökkentésére tüneti obstruktív betegeknél. hipertrófiás kardiomiopátia (oHCM [más néven HOCM]), akik az ACCF/AHA 2011 és/vagy az ESC 2014 irányelvek alapján SRT-re jogosultak.

A tanulmány áttekintése

Állapot

Befejezve

Körülmények

Beavatkozás / kezelés

Tanulmány típusa

Beavatkozó

Beiratkozás (Tényleges)

112

Fázis

  • 3. fázis

Kapcsolatok és helyek

Ez a rész a vizsgálatot végzők elérhetőségeit, valamint a vizsgálat lefolytatásának helyére vonatkozó információkat tartalmazza.

Tanulmányi helyek

  • Egyesült Államok
    • California
      • Los Angeles, California, Egyesült Államok, 90027
        • Local Institution - 0009
      • Stanford, California, Egyesült Államok, 94305 5406
        • Local Institution - 0011
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Egyesült Államok, 06520
        • Local Institution - 0001
    • Florida
      • Weston, Florida, Egyesült Államok, 33331
        • Local Institution - 0021
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02114-2696
        • Local Institution - 0016
      • Boston, Massachusetts, Egyesült Államok, 02115
        • Local Institution - 0007
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Egyesült Államok, 48109
        • Local Institution - 0006
      • Grand Rapids, Michigan, Egyesült Államok, 49503
        • Local Institution - 0013
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Egyesült Államok, 55905
        • Local Institution - 0015
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Egyesült Államok, 63110
        • Local Institution - 0005
    • New York
      • New York, New York, Egyesült Államok, 10016
        • Local Institution - 0010
      • Valhalla, New York, Egyesült Államok, 10595
        • Local Institution - 0017
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Egyesült Államok, 27710
        • Local Institution - 0004
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Egyesült Államok, 44195
        • Local Institution - 0020
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Egyesült Államok, 97239
        • Local Institution - 0002
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Egyesült Államok, 19104
        • Local Institution - 0003
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Egyesült Államok, 15212
        • Local Institution - 0019
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37205
        • Local Institution - 0014
      • Nashville, Tennessee, Egyesült Államok, 37235
        • Local Institution - 0018
    • Texas
      • Houston, Texas, Egyesült Államok, 77030
        • Local Institution
    • Utah
      • Murray, Utah, Egyesült Államok, 84107-5701
        • Local Institution - 0012

Részvételi kritériumok

A kutatók olyan embereket keresnek, akik megfelelnek egy bizonyos leírásnak, az úgynevezett jogosultsági kritériumoknak. Néhány példa ezekre a kritériumokra a személy általános egészségi állapota vagy a korábbi kezelések.

Jogosultsági kritériumok

Tanulmányozható életkorok

18 év és régebbi (Felnőtt, Idősebb felnőtt)

Egészséges önkénteseket fogad

Nem

Leírás

Főbb felvételi kritériumok:

  • Legalább 18 éves a szűrővizsgálaton és testtömeg > 45 kg a szűrővizsgálaton
  • oHCM-mel diagnosztizálták, amely megfelel a jelenlegi ACCF/AHA 2011 és/vagy ESC 2014 irányelveknek, és megfelel az invazív terápiákra vonatkozó ajánlásaiknak.
  • Az elmúlt 12 hónapban SRT-eljárásra utalták vagy aktívan mérlegelték, és hajlandó SRT-eljárásra
  • Dokumentált bal kamrai ejekciós frakció (LVEF) ≥ 60% a szűréskor
  • Nyugalmi oxigéntelítettsége ≥ 90% a szűréskor

Főbb kizárási kritériumok:

  • Perzisztens vagy tartós pitvarfibrilláció, és a szűrés előtt ≥ 4 hétig nem részesült véralvadásgátló kezelésben és/vagy a szűrés előtti ≤ 6 hónapig nem volt megfelelően kontrollálva a gyakoriság
  • Korábban invazív septumredukcióval kezelték (sebészeti myectomia vagy perkután alkoholos septum abláció [ASA])
  • Béta-blokkolókat, kalciumcsatorna-blokkolókat vagy dizopiramidot szedő egyének esetében ezeknek a gyógyszereknek a dózismódosítása < 14 nappal a szűrés előtt, vagy a kezelési rend várható változása a vizsgálat első 16 hetében
  • Bármilyen egészségügyi állapot, amely kizárja az álló helyzetben végzett stressztesztet
  • Paroxizmális, intermittáló pitvarfibrilláció a szűréskor jelenlévő pitvarfibrillációval
  • Korábbi kezelés kardiotoxikus szerekkel, például doxorubicinnel vagy hasonlókkal
  • Bármilyen más klinikailag jelentős rendellenesség, állapot vagy betegség anamnézisében vagy bizonyítékában szerepel, amely kockázatot jelentene az alany biztonságára, vagy megzavarná a vizsgálat értékelését, eljárásait vagy befejezését

Tanulási terv

Ez a rész a vizsgálati terv részleteit tartalmazza, beleértve a vizsgálat megtervezését és a vizsgálat mérését.

Hogyan készül a tanulmány?

Tervezési részletek

  • Elsődleges cél: Kezelés
  • Kiosztás: Véletlenszerűsített
  • Beavatkozó modell: Párhuzamos hozzárendelés
  • Maszkolás: Négyszeres

Fegyverek és beavatkozások

Résztvevő csoport / kar
Beavatkozás / kezelés
Kísérleti: Gyógyszer: Mavacamten

Mavacamten kapszula

Más nevek:

MYK-461
Drog: Mavacamten
Mavacamten kapszula Egyéb nevek: MYK-461
Placebo Comparator: Gyógyszer: Placebo
Megfelelő placebo kapszula
Drog: Placebo
Placebo

Mit mér a tanulmány?

Elsődleges eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
A Septal Reduction Therapy (SRT) folytatásáról szóló határozat és az SRT-irányelv, amely a 16. héten jogosult
Időkeret: 16. hét

Azok a résztvevők, akik úgy döntöttek, hogy folytatják az SRT-t, vagy jogosultak voltak az SRT-re a 16. héten. A hiányzó értékelésekkel rendelkező résztvevőket az elsődleges végpontnak megfelelőnek minősítették (nem javult).

Az SRT-jogosultság a New York Heart Association funkcionális osztálya (NYHA) és a bal kamrai kiáramlási traktus (LVOT) értékelése alapján a 2011-es ACCF/AHA-irányelv klinikai és hemodinamikai kritériuma alapján az alábbiak:

  • NYHA III. vagy IV. osztály/NYHA II. osztály, erőkifejtéssel kiváltott ájulás/szintén ájulás, ÉS
  • Dinamikus LVOT gradiens nyugalomban vagy provokációval >= 50 Hgmm.

NYHA II. osztály a 16. héten a következő szabályokat kell alkalmazni:

  • NYHA II. osztály, a kórelőzményben erőkifejtés/syncope a kiinduláskor és a 16. életévkor még mindig NYHA II. osztályú, továbbra is jogosultak az SRT-re, ha a maximális LVOT gradiensük ≥ 50 Hgmm
  • A NYHA III/IV. osztálya a kiinduláskor és a 16. éves korban II. osztályúra javult, már nem jogosultak SRT-re, HAcsak NEM jelentkezik a 16 hét során terhelési syncope vagy pre-syncope AE.
16. hét

Másodlagos eredményintézkedések

Eredménymérő
Intézkedés leírása
Időkeret
Azon résztvevők száma, akik legalább egy osztályt javultak a kiindulási állapothoz képest a New York Heart Association (NYHA) osztályán a 16. héten
Időkeret: Alapállapot és 16. hét

A szívelégtelenség NYHA funkcionális besorolása a résztvevőket a résztvevők tünetei alapján 4 kategóriába sorolja. A kiindulási értékeket általában az utolsó elérhető értékként definiálják az elemzés szempontjából érdekes vizsgálati gyógyszer első beadása előtt. Azokat a résztvevőket, akiknél hiányzik a NYHA osztály értékelése, úgy tekintjük, mintha nincs javulás.

1. osztály: Nincs korlátozás a fizikai aktivitásra. A szokásos fizikai aktivitás nem okoz indokolatlan fáradtságot, szívdobogásérzést, nehézlégzést (légszomjat).

2. osztály: A fizikai aktivitás enyhe korlátozása. Kényelmes nyugalomban. A szokásos fizikai aktivitás fáradtságot, szívdobogásérzést, nehézlégzést (légzési elégtelenséget) eredményez.

3. osztály: A fizikai aktivitás jelentős korlátozása. Kényelmes nyugalomban. A szokásosnál kevésbé tevékenység fáradtságot, szívdobogásérzést vagy nehézlégzést okoz. 4. osztály: Nem tud semmilyen fizikai tevékenységet végezni kellemetlen érzés nélkül. A szívelégtelenség tünetei nyugalomban. Ha bármilyen fizikai tevékenységet végez, a kényelmetlenség fokozódik.
Alapállapot és 16. hét
Változás a kiindulási állapotról a 16. hétre Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire 23 item Version, Clinical Summary Score (KCCQ-23, CSS)
Időkeret: Alapállapot és 16. hét
A KCCQ-23 egy 23 elemből álló, önkitöltős kérdőív, amely egy résztvevő szív- és érrendszeri betegségének vagy kezelésének hatását méri 6 különböző területen 2 hetes visszahívási periódus segítségével: tünetek/jelek, fizikai korlátok, életminőség (QoL). ), a társadalmi korlátok, az önhatékonyság és a tünetek stabilitása. A KCCQ 23 Clinical Summary Score (CSS) a KCCQ 23 teljes tünetpontszámából (TSS) és a fizikai korlátok (PL) pontszámából származik. A CSS, TSS és PL pontszám 0 és 100 között mozog, a magasabb pontszámok kevésbé súlyos tüneteket és/vagy fizikai korlátokat jelentenek. A CSS a TSS és a PL pontszám átlaga.
Alapállapot és 16. hét
Változás az alapvonalról a 16. hétre az N-terminális Pro-b-típusú nátriuretikus peptidben (NT-proBNP)
Időkeret: Alapállapot és 16. hét
Geometriai átlagarányt használtunk az N-terminális Pro-b-típusú natriuretikus peptid (NT-proBNP) kiindulási értékről a 16. hétre való változásának értékelésére. A kiindulási értékek a vizsgálati gyógyszer első dózisa előtti utolsó nem hiányzó érték, hacsak másként nem határozzuk meg.
Alapállapot és 16. hét
Változás az alapértékről a 16. hétre a szív troponinban
Időkeret: Alapállapot és 16. hét
Geometriai átlagarányt használtunk a szív troponinszintjének kiindulási értékről a 16. hétre való változásának értékelésére. A kiindulási értékek a vizsgálati gyógyszer első dózisa előtti utolsó nem hiányzó érték, hacsak másként nem határozzuk meg.
Alapállapot és 16. hét
Változás az alapvonalról a 16. hétre az edzés utáni bal kamrai kiáramlási pálya (LVOT) gradiensében
Időkeret: Alapállapot és 16. hét
Változás a kiindulási értékről a 16. hétre az edzés utáni bal kamrai kiáramlási traktus (LVOT) gradiensében. A kiindulási értékek a vizsgálati gyógyszer első dózisa előtti utolsó nem hiányzó érték, hacsak másként nem határozzuk meg.
Alapállapot és 16. hét

Együttműködők és nyomozók

Itt találhatja meg a tanulmányban érintett személyeket és szervezeteket.

Szponzor

Bristol-Myers Squibb

Nyomozók

  • Tanulmányi igazgató: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publikációk és hasznos linkek

A vizsgálattal kapcsolatos információk beviteléért felelős személy önkéntesen bocsátja rendelkezésre ezeket a kiadványokat. Ezek bármiről szólhatnak, ami a tanulmányhoz kapcsolódik.

Általános kiadványok

Hasznos linkek

Tanulmányi rekorddátumok

Ezek a dátumok nyomon követik a ClinicalTrials.gov webhelyre benyújtott vizsgálati rekordok és összefoglaló eredmények benyújtásának folyamatát. A vizsgálati feljegyzéseket és a jelentett eredményeket a Nemzeti Orvostudományi Könyvtár (NLM) felülvizsgálja, hogy megbizonyosodjon arról, hogy megfelelnek-e az adott minőség-ellenőrzési szabványoknak, mielőtt közzéteszik őket a nyilvános weboldalon.

Tanulmány főbb dátumok

Tanulmány kezdete (Tényleges)

2020. július 6.

Elsődleges befejezés (Tényleges)

2022. február 7.

A tanulmány befejezése (Tényleges)

2024. május 20.

Tanulmányi regisztráció dátumai

Először benyújtva

2020. április 7.

Először nyújtották be, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2020. április 15.

Első közzététel (Tényleges)

2020. április 16.

Tanulmányi rekordok frissítései

Utolsó frissítés közzétéve (Tényleges)

2025. május 23.

Az utolsó frissítés elküldve, amely megfelel a minőségbiztosítási kritériumoknak

2025. május 7.

Utolsó ellenőrzés

2025. május 1.

Több információ

A tanulmányhoz kapcsolódó kifejezések

További vonatkozó MeSH feltételek

Egyéb vizsgálati azonosító számok

  • CV027-006

Gyógyszer- és eszközinformációk, tanulmányi dokumentumok

Egy amerikai FDA által szabályozott gyógyszerkészítményt tanulmányoz

Igen

Egy amerikai FDA által szabályozott eszközterméket tanulmányoz

Nem

Ezt az információt közvetlenül a clinicaltrials.gov webhelyről szereztük be, változtatás nélkül. Ha bármilyen kérése van vizsgálati adatainak módosítására, eltávolítására vagy frissítésére, kérjük, írjon a következő címre: register@clinicaltrials.gov. Amint a változás bevezetésre kerül a clinicaltrials.gov oldalon, ez a webhelyünkön is automatikusan frissül. .

Iratkozz fel