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Eine Studie zur Bewertung von Mavacamten bei Erwachsenen mit symptomatischer obstruktiver HCM, die für eine Septumreduktionstherapie in Frage kommen (VALOR-HCM)

7. Mai 2025 aktualisiert von: Bristol-Myers Squibb

Eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte Studie zur Bewertung von Mavacamten bei Erwachsenen mit symptomatischer obstruktiver hypertropher Kardiomyopathie, die für eine Septumreduktionstherapie in Frage kommen

Dies ist eine randomisierte, doppelblinde, placebokontrollierte, multizentrische Studie in den Vereinigten Staaten (USA), die die Wirkung einer Behandlung mit Mavacamten auf die Verringerung der Anzahl von Verfahren zur Septumreduktionstherapie (SRT) bei Patienten mit symptomatischer obstruktiver Erkrankung bewerten wird hypertrophe Kardiomyopathie (oHCM [auch bekannt als HOCM]), die für eine SRT gemäß den Richtlinien von ACCF/AHA 2011 und/oder ESC 2014 in Frage kommen.

Studienübersicht

Status

Abgeschlossen

Bedingungen

Intervention / Behandlung

Studientyp

Interventionell

Einschreibung (Tatsächlich)

112

Phase

  • Phase 3

Kontakte und Standorte

Dieser Abschnitt enthält die Kontaktdaten derjenigen, die die Studie durchführen, und Informationen darüber, wo diese Studie durchgeführt wird.

Studienorte

  • Vereinigte Staaten
    • California
      • Los Angeles, California, Vereinigte Staaten, 90027
        • Local Institution - 0009
      • Stanford, California, Vereinigte Staaten, 94305 5406
        • Local Institution - 0011
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Vereinigte Staaten, 06520
        • Local Institution - 0001
    • Florida
      • Weston, Florida, Vereinigte Staaten, 33331
        • Local Institution - 0021
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02114-2696
        • Local Institution - 0016
      • Boston, Massachusetts, Vereinigte Staaten, 02115
        • Local Institution - 0007
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Vereinigte Staaten, 48109
        • Local Institution - 0006
      • Grand Rapids, Michigan, Vereinigte Staaten, 49503
        • Local Institution - 0013
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Vereinigte Staaten, 55905
        • Local Institution - 0015
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Vereinigte Staaten, 63110
        • Local Institution - 0005
    • New York
      • New York, New York, Vereinigte Staaten, 10016
        • Local Institution - 0010
      • Valhalla, New York, Vereinigte Staaten, 10595
        • Local Institution - 0017
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Vereinigte Staaten, 27710
        • Local Institution - 0004
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Vereinigte Staaten, 44195
        • Local Institution - 0020
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Vereinigte Staaten, 97239
        • Local Institution - 0002
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 19104
        • Local Institution - 0003
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Vereinigte Staaten, 15212
        • Local Institution - 0019
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37205
        • Local Institution - 0014
      • Nashville, Tennessee, Vereinigte Staaten, 37235
        • Local Institution - 0018
    • Texas
      • Houston, Texas, Vereinigte Staaten, 77030
        • Local Institution
    • Utah
      • Murray, Utah, Vereinigte Staaten, 84107-5701
        • Local Institution - 0012

Teilnahmekriterien

Forscher suchen nach Personen, die einer bestimmten Beschreibung entsprechen, die als Auswahlkriterien bezeichnet werden. Einige Beispiele für diese Kriterien sind der allgemeine Gesundheitszustand einer Person oder frühere Behandlungen.

Zulassungskriterien

Studienberechtigtes Alter

18 Jahre und älter (Erwachsene, Älterer Erwachsener)

Akzeptiert gesunde Freiwillige

Nein

Beschreibung

Wichtige Einschlusskriterien:

  • Mindestens 18 Jahre alt bei Screening und Körpergewicht > 45 kg bei Screening
  • Diagnostiziert mit oHCM im Einklang mit den aktuellen ACCF/AHA 2011- und/oder ESC 2014-Richtlinien und Erfüllung ihrer Empfehlungen für invasive Therapien
  • Überwiesen oder in aktiver Erwägung innerhalb der letzten 12 Monate für das SRT-Verfahren und bereit, sich einem SRT-Verfahren zu unterziehen
  • Hat eine dokumentierte linksventrikuläre Ejektionsfraktion (LVEF) ≥ 60 % beim Screening
  • Hat beim Screening eine Sauerstoffsättigung im Ruhezustand von ≥ 90 % dokumentiert

Wichtige Ausschlusskriterien:

  • Anhaltendes oder permanentes Vorhofflimmern und Proband, der ≥ 4 Wochen vor dem Screening keine Antikoagulation erhielt und/oder ≤ 6 Monate vor dem Screening nicht angemessen frequenzkontrolliert war
  • Zuvor mit invasiver Septumreduktion behandelt (chirurgische Myektomie oder perkutane Alkohol-Septumablation [ASA])
  • Für Personen, die Betablocker, Kalziumkanalblocker oder Disopyramid einnehmen, jede Dosisanpassung dieser Medikamente < 14 Tage vor dem Screening oder eine erwartete Änderung des Regimes während der ersten 16 Wochen der Studie
  • Jeder medizinische Zustand, der einen Stresstest mit aufrechtem Training ausschließt
  • Paroxysmales, intermittierendes Vorhofflimmern mit Vorhofflimmern, das beim Screening vorhanden ist
  • Vorbehandlung mit kardiotoxischen Mitteln wie Doxorubicin oder ähnlichem
  • Hat eine Vorgeschichte oder Hinweise auf andere klinisch signifikante Störungen, Zustände oder Krankheiten, die ein Risiko für die Sicherheit des Probanden darstellen oder die Studienauswertung, -verfahren oder -abschluss beeinträchtigen würden

Studienplan

Dieser Abschnitt enthält Einzelheiten zum Studienplan, einschließlich des Studiendesigns und der Messung der Studieninhalte.

Wie ist die Studie aufgebaut?

Designdetails

  • Hauptzweck: Behandlung
  • Zuteilung: Zufällig
  • Interventionsmodell: Parallele Zuordnung
  • Maskierung: Vervierfachen

Waffen und Interventionen

Teilnehmergruppe / Arm
Intervention / Behandlung
Experimental: Medikament: Mavacamten

Mavacamten-Kapseln

Andere Namen:

MYK-461
Arzneimittel: Mavacamten
Mavacamten-Kapseln Andere Namen: MYK-461
Placebo-Komparator: Medikament: Placebo
Passende Placebo-Kapseln
Arzneimittel: Placebo
Placebo

Was misst die Studie?

Primäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Kombination aus Entscheidung, mit der Septumreduktionstherapie (SRT) fortzufahren, und SRT-Leitlinie, die in Woche 16 in Frage kommt
Zeitfenster: Woche 16

Teilnehmer, die sich entschieden haben, mit SRT fortzufahren oder in Woche 16 für SRT in Frage kamen. Teilnehmer mit fehlenden Bewertungen wurden als den primären Endpunkt erfüllend (keine Verbesserung) eingestuft.

SRT-Eignung unter Verwendung der New York Heart Association Functional Class (NYHA) und Bewertungen des linksventrikulären Ausflusstrakts (LVOT) gemäß den klinischen und hämodynamischen Kriterien der ACCF/AHA-Richtlinie von 2011 sind unten aufgeführt:

  • NYHA Klasse III oder IV/ NYHA Klasse II mit anstrengungsinduzierter Synkope/Beinahe-Synkope UND
  • Dynamischer LVOT-Gradient in Ruhe oder mit Provokation >= 50 mmHg.

NYHA Klasse II in Woche 16 werden die folgenden Regeln angewendet:

  • NYHA-Klasse II mit Belastungssynkopen/Synkopen in der Vorgeschichte zu Studienbeginn und in W16 ist immer noch NYHA-Klasse II, sie bleiben SRT-geeignet, WENN ihr maximaler LVOT-Gradient ≥ 50 mmHg beträgt
  • NYHA-Klasse III/IV zu Studienbeginn und bei W16 hat sich auf Klasse II verbessert, sie sind nicht länger für eine SRT geeignet, AUSSER sie haben während der 16 Wochen AE einer Belastungssynkope oder Präsynkope.
Woche 16

Sekundäre Ergebnismessungen

Ergebnis Maßnahme
Maßnahmenbeschreibung
Zeitfenster
Anzahl der Teilnehmer mit mindestens einer Klassenverbesserung gegenüber dem Ausgangswert in der Klasse der New York Heart Association (NYHA) in Woche 16
Zeitfenster: Baseline und Woche 16

Die funktionelle NYHA-Klassifikation der Herzinsuffizienz ordnet die Teilnehmer basierend auf den Symptomen der Teilnehmer 1 von 4 Kategorien zu. Ausgangswerte sind im Allgemeinen als der letzte verfügbare Wert vor der ersten Verabreichung des für die Analyse interessierenden Studienmedikaments definiert. Teilnehmer mit fehlenden NYHA-Klassenbewertungen werden als keine Verbesserung behandelt.

Klasse 1: Keine Einschränkung der körperlichen Aktivität. Normale körperliche Aktivität verursacht keine übermäßige Müdigkeit, Herzklopfen, Dyspnoe (Atemnot).

Klasse 2: Leichte Einschränkung der körperlichen Aktivität. Angenehm in Ruhe. Gewöhnliche körperliche Aktivität führt zu Müdigkeit, Herzklopfen, Dyspnoe (Kurzatmigkeit).

Klasse 3: Ausgeprägte Einschränkung der körperlichen Aktivität. Angenehm in Ruhe. Weniger als gewöhnliche Aktivität verursacht Müdigkeit, Herzklopfen oder Dyspnoe. Klasse 4: Unfähigkeit, körperliche Aktivität ohne Beschwerden auszuführen. Symptome einer Herzinsuffizienz im Ruhezustand. Wenn irgendeine körperliche Aktivität unternommen wird, nimmt das Unbehagen zu.
Baseline und Woche 16
Änderung von Baseline zu Woche 16 im Kardiomyopathie-Fragebogen von Kansas City, 23-Punkte-Version, Clinical Summary Score (KCCQ-23, CSS)
Zeitfenster: Baseline und Woche 16
Der KCCQ-23 ist ein selbst auszufüllender Fragebogen mit 23 Punkten, der die Auswirkungen der Herz-Kreislauf-Erkrankung eines Teilnehmers oder seiner Behandlung auf 6 verschiedene Bereiche unter Verwendung einer zweiwöchigen Recall-Periode misst: Symptome/Anzeichen, körperliche Einschränkungen, Lebensqualität (QoL ), soziale Einschränkungen, Selbstwirksamkeit und Symptomstabilität. Der KCCQ 23 Clinical Summary Score (CSS) wird aus dem Total Symptom Score (TSS) und dem Physical Limitations (PL) Score des KCCQ 23 abgeleitet. Der CSS-, TSS- und PL-Score reicht von 0 bis 100, wobei höhere Scores weniger schwere Symptome und/oder körperliche Einschränkungen darstellen. Der CSS ist ein Mittelwert aus dem TSS- und dem PL-Score.
Baseline und Woche 16
Veränderung von Baseline zu Woche 16 beim N-terminalen natriuretischen Peptid vom Pro-b-Typ (NT-proBNP)
Zeitfenster: Baseline und Woche 16
Ein geometrisches Mittelverhältnis wurde verwendet, um die Veränderung vom Ausgangswert bis Woche 16 beim N-terminalen natriuretischen Peptid vom Pro-b-Typ (NT-proBNP) zu beurteilen. Baseline-Werte sind definiert als der letzte nicht fehlende Wert vor der ersten Dosis des Studienmedikaments, sofern nicht anders angegeben.
Baseline und Woche 16
Veränderung von Baseline zu Woche 16 in Cardiac Troponin
Zeitfenster: Baseline und Woche 16
Ein Verhältnis des geometrischen Mittels wurde verwendet, um die Veränderung des kardialen Troponins vom Ausgangswert bis Woche 16 zu beurteilen. Baseline-Werte sind definiert als der letzte nicht fehlende Wert vor der ersten Dosis des Studienmedikaments, sofern nicht anders angegeben.
Baseline und Woche 16
Veränderung des Gradienten des linksventrikulären Ausflusstrakts (LVOT) nach dem Training zwischen Baseline und Woche 16
Zeitfenster: Baseline und Woche 16
Veränderung des Gradienten des linksventrikulären Ausflusstrakts (LVOT) nach dem Training vom Ausgangswert bis Woche 16. Baseline-Werte sind definiert als der letzte nicht fehlende Wert vor der ersten Dosis des Studienmedikaments, sofern nicht anders angegeben.
Baseline und Woche 16

Mitarbeiter und Ermittler

Hier finden Sie Personen und Organisationen, die an dieser Studie beteiligt sind.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Ermittler

  • Studienleiter: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publikationen und hilfreiche Links

Die Bereitstellung dieser Publikationen erfolgt freiwillig durch die für die Eingabe von Informationen über die Studie verantwortliche Person. Diese können sich auf alles beziehen, was mit dem Studium zu tun hat.

Allgemeine Veröffentlichungen

Nützliche Links

Studienaufzeichnungsdaten

Diese Daten verfolgen den Fortschritt der Übermittlung von Studienaufzeichnungen und zusammenfassenden Ergebnissen an ClinicalTrials.gov. Studienaufzeichnungen und gemeldete Ergebnisse werden von der National Library of Medicine (NLM) überprüft, um sicherzustellen, dass sie bestimmten Qualitätskontrollstandards entsprechen, bevor sie auf der öffentlichen Website veröffentlicht werden.

Haupttermine studieren

Studienbeginn (Tatsächlich)

6. Juli 2020

Primärer Abschluss (Tatsächlich)

7. Februar 2022

Studienabschluss (Tatsächlich)

20. Mai 2024

Studienanmeldedaten

Zuerst eingereicht

7. April 2020

Zuerst eingereicht, das die QC-Kriterien erfüllt hat

15. April 2020

Zuerst gepostet (Tatsächlich)

16. April 2020

Studienaufzeichnungsaktualisierungen

Letztes Update gepostet (Tatsächlich)

23. Mai 2025

Letztes eingereichtes Update, das die QC-Kriterien erfüllt

7. Mai 2025

Zuletzt verifiziert

1. Mai 2025

Mehr Informationen

Begriffe im Zusammenhang mit dieser Studie

Zusätzliche relevante MeSH-Bedingungen

Andere Studien-ID-Nummern

  • CV027-006

Arzneimittel- und Geräteinformationen, Studienunterlagen

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Arzneimittelprodukt

Ja

Studiert ein von der US-amerikanischen FDA reguliertes Geräteprodukt

Nein

Diese Informationen wurden ohne Änderungen direkt von der Website clinicaltrials.gov abgerufen. Wenn Sie Ihre Studiendaten ändern, entfernen oder aktualisieren möchten, wenden Sie sich bitte an register@clinicaltrials.gov. Sobald eine Änderung auf clinicaltrials.gov implementiert wird, wird diese automatisch auch auf unserer Website aktualisiert .

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