Esta página foi traduzida automaticamente e a precisão da tradução não é garantida. Por favor, consulte o versão em inglês para um texto fonte.

Um estudo para avaliar o Mavacamten em adultos com MCH obstrutiva sintomática elegíveis para terapia de redução septal (VALOR-HCM)

7 de maio de 2025 atualizado por: Bristol-Myers Squibb

Um estudo randomizado, duplo-cego, controlado por placebo para avaliar Mavacamten em adultos com cardiomiopatia hipertrófica obstrutiva sintomática elegíveis para terapia de redução septal

Este é um estudo multicêntrico randomizado, duplo-cego, controlado por placebo nos Estados Unidos (EUA) que avaliará o efeito do tratamento com mavacamten na redução do número de procedimentos de terapia de redução septal (SRT) realizados em indivíduos com obstrução obstrutiva sintomática cardiomiopatia hipertrófica (oHCM [também conhecido como HOCM]) que são elegíveis para SRT com base nas diretrizes ACCF/AHA 2011 e/ou ESC 2014.

Visão geral do estudo

Status

Concluído

Condições

Intervenção / Tratamento

Tipo de estudo

Intervencional

Inscrição (Real)

112

Estágio

  • Fase 3

Contactos e Locais

Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.

Locais de estudo

  • Estados Unidos
    • California
      • Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
        • Local Institution - 0009
      • Stanford, California, Estados Unidos, 94305 5406
        • Local Institution - 0011
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Estados Unidos, 06520
        • Local Institution - 0001
    • Florida
      • Weston, Florida, Estados Unidos, 33331
        • Local Institution - 0021
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114-2696
        • Local Institution - 0016
      • Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
        • Local Institution - 0007
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Estados Unidos, 48109
        • Local Institution - 0006
      • Grand Rapids, Michigan, Estados Unidos, 49503
        • Local Institution - 0013
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Estados Unidos, 55905
        • Local Institution - 0015
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Estados Unidos, 63110
        • Local Institution - 0005
    • New York
      • New York, New York, Estados Unidos, 10016
        • Local Institution - 0010
      • Valhalla, New York, Estados Unidos, 10595
        • Local Institution - 0017
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Estados Unidos, 27710
        • Local Institution - 0004
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44195
        • Local Institution - 0020
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Estados Unidos, 97239
        • Local Institution - 0002
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
        • Local Institution - 0003
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Estados Unidos, 15212
        • Local Institution - 0019
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37205
        • Local Institution - 0014
      • Nashville, Tennessee, Estados Unidos, 37235
        • Local Institution - 0018
    • Texas
      • Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
        • Local Institution
    • Utah
      • Murray, Utah, Estados Unidos, 84107-5701
        • Local Institution - 0012

Critérios de participação

Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.

Critérios de elegibilidade

Idades elegíveis para estudo

18 anos e mais velhos (Adulto, Adulto mais velho)

Aceita Voluntários Saudáveis

Não

Descrição

Principais Critérios de Inclusão:

  • Pelo menos 18 anos de idade na triagem e peso corporal > 45 kg na triagem
  • Diagnosticado com oHCM consistente com as diretrizes ACCF/AHA 2011 e/ou ESC 2014 atuais e atende às suas recomendações para terapias invasivas
  • Encaminhado ou sob consideração ativa nos últimos 12 meses para procedimento SRT e disposto a ter procedimento SRT
  • Documentou fração de ejeção do ventrículo esquerdo (LVEF) ≥ 60% na triagem
  • Tem saturação de oxigênio documentada em repouso ≥ 90% na triagem

Principais Critérios de Exclusão:

  • Fibrilação atrial persistente ou permanente e sujeito sem anticoagulação por ≥ 4 semanas antes da triagem e/ou frequência não controlada adequadamente ≤ 6 meses antes da triagem
  • Anteriormente tratado com redução septal invasiva (miectomia cirúrgica ou ablação septal percutânea com álcool [ASA])
  • Para indivíduos em uso de betabloqueadores, bloqueadores dos canais de cálcio ou disopiramida, qualquer ajuste de dose desses medicamentos < 14 dias antes da triagem ou uma mudança antecipada no regime durante as primeiras 16 semanas do estudo
  • Qualquer condição médica que impeça o teste de esforço ergométrico
  • Fibrilação atrial paroxística e intermitente com fibrilação atrial presente na triagem
  • Tratamento prévio com agentes cardiotóxicos, como doxorrubicina ou similares
  • Tem um histórico ou evidência de qualquer outro distúrbio, condição ou doença clinicamente significativa que represente um risco à segurança do sujeito ou interfira na avaliação, procedimentos ou conclusão do estudo

Plano de estudo

Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.

Como o estudo é projetado?

Detalhes do projeto

  • Finalidade Principal: Tratamento
  • Alocação: Randomizado
  • Modelo Intervencional: Atribuição Paralela
  • Mascaramento: Quadruplicar

Armas e Intervenções

Grupo de Participantes / Braço
Intervenção / Tratamento
Experimental: Droga: Mavacamten

Cápsulas Mavacamten

Outros nomes:

MYK-461
Medicamento: Mavacamten
Cápsulas Mavacamten Outros nomes: MYK-461
Comparador de Placebo: Droga: Placebo
Cápsulas de placebo correspondentes
Medicamento: Placebo
Placebo

O que o estudo está medindo?

Medidas de resultados primários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Composição da decisão de prosseguir com a terapia de redução septal (SRT) e a diretriz SRT elegível na semana 16
Prazo: Semana 16

Participantes que decidiram prosseguir com SRT ou eram elegíveis para SRT na semana 16. Os participantes com avaliações ausentes foram classificados como atendendo ao endpoint primário (não melhoraram).

A elegibilidade para SRT usando as avaliações da classe funcional da New York Heart Association (NYHA) e da via de saída do ventrículo esquerdo (LVOT) de acordo com os critérios clínicos e hemodinâmicos da diretriz ACCF/AHA de 2011 estão abaixo:

  • Classe III ou IV da NYHA/ Classe II da NYHA com síncope induzida por esforço/quase síncope, E
  • Gradiente dinâmico de LVOT em repouso ou com provocação >= 50 mmHg.

Classe II da NYHA na semana 16, as seguintes regras serão aplicadas:

  • Classe II da NYHA com história de síncope/síncope de esforço no início e na S16 ainda é Classe II da NYHA, eles permanecem elegíveis para SRT SE seu gradiente máximo de LVOT for ≥ 50mmHg
  • Classe III/IV da NYHA no início e na S16 melhorou para Classe II, eles não são mais elegíveis para SRT, A MENOS que tenham EA de síncope ou pré-síncope por esforço durante as 16 semanas.
Semana 16

Medidas de resultados secundários

Medida de resultado
Descrição da medida
Prazo
Número de participantes com pelo menos uma melhoria de classe desde a linha de base na classe da New York Heart Association (NYHA) na semana 16
Prazo: Linha de base e semana 16

A classificação funcional de insuficiência cardíaca da NYHA atribui aos participantes 1 de 4 categorias com base nos sintomas dos participantes. Os valores de linha de base são geralmente definidos como o último valor disponível antes da primeira administração do medicamento do estudo de interesse de análise. Os participantes com avaliações ausentes da classe NYHA são tratados como nenhuma melhoria.

Classe 1: Sem limitação de atividade física. A atividade física comum não causa fadiga excessiva, palpitação, dispnéia (falta de ar).

Classe 2: Ligeira limitação da atividade física. Confortável em repouso. Atividade física comum resulta em fadiga, palpitação, dispnéia (falta de ar).

Classe 3: Limitação acentuada da atividade física. Confortável em repouso. Atividade menor que a normal causa fadiga, palpitação ou dispnéia. Classe 4: Incapaz de realizar qualquer atividade física sem desconforto. Sintomas de insuficiência cardíaca em repouso. Se alguma atividade física for realizada, o desconforto aumenta.
Linha de base e semana 16
Mudança da linha de base para a semana 16 na versão de 23 itens do questionário de cardiomiopatia de Kansas City, pontuação resumida clínica (KCCQ-23, CSS)
Prazo: Linha de base e semana 16
O KCCQ-23 é um questionário autoaplicável de 23 itens que mede o impacto da doença cardiovascular de um participante ou seu tratamento em 6 domínios distintos usando um período de recordação de 2 semanas: sintomas/sinais, limitação física, qualidade de vida (QoL ), limitações sociais, autoeficácia e estabilidade dos sintomas. O KCCQ 23 Clinical Summary Score (CSS) é derivado do Total Symptom Score (TSS) e do Physical Limitations (PL) do KCCQ 23. O escore CSS, TSS e PL varia de 0 a 100, com pontuações mais altas representando sintomas menos graves e/ou limitações físicas. O CSS é uma média do TSS e da pontuação do PL.
Linha de base e semana 16
Mudança da linha de base para a semana 16 no peptídeo natriurético tipo N-terminal Pro-b (NT-proBNP)
Prazo: Linha de base e semana 16
Uma proporção de média geométrica foi usada para avaliar a alteração da linha de base até a Semana 16 no N-Terminal Pro-b-Type Natriuretic Peptide (NT-proBNP). Os valores da linha de base são definidos como o último valor não omisso antes da primeira dose do medicamento do estudo, a menos que especificado de outra forma.
Linha de base e semana 16
Mudança da linha de base para a semana 16 na troponina cardíaca
Prazo: Linha de base e semana 16
Uma proporção média geométrica foi usada para avaliar a mudança da linha de base até a semana 16 na troponina cardíaca. Os valores da linha de base são definidos como o último valor não omisso antes da primeira dose do medicamento do estudo, a menos que especificado de outra forma.
Linha de base e semana 16
Mudança da linha de base para a semana 16 no gradiente pós-exercício da via de saída do ventrículo esquerdo (LVOT)
Prazo: Linha de base e semana 16
Mudança da linha de base até a semana 16 no gradiente pós-exercício da via de saída do ventrículo esquerdo (LVOT). Os valores da linha de base são definidos como o último valor não omisso antes da primeira dose do medicamento do estudo, a menos que especificado de outra forma.
Linha de base e semana 16

Colaboradores e Investigadores

É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.

Patrocinador

Bristol-Myers Squibb

Investigadores

  • Diretor de estudo: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publicações e links úteis

A pessoa responsável por inserir informações sobre o estudo fornece voluntariamente essas publicações. Estes podem ser sobre qualquer coisa relacionada ao estudo.

Publicações Gerais

Links úteis

Datas de registro do estudo

Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados ​​pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.

Datas Principais do Estudo

Início do estudo (Real)

6 de julho de 2020

Conclusão Primária (Real)

7 de fevereiro de 2022

Conclusão do estudo (Real)

20 de maio de 2024

Datas de inscrição no estudo

Enviado pela primeira vez

7 de abril de 2020

Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ

15 de abril de 2020

Primeira postagem (Real)

16 de abril de 2020

Atualizações de registro de estudo

Última Atualização Postada (Real)

23 de maio de 2025

Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade

7 de maio de 2025

Última verificação

1 de maio de 2025

Mais Informações

Termos relacionados a este estudo

Termos MeSH relevantes adicionais

Outros números de identificação do estudo

  • CV027-006

Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo

Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA

Sim

Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA

Não

Essas informações foram obtidas diretamente do site clinicaltrials.gov sem nenhuma alteração. Se você tiver alguma solicitação para alterar, remover ou atualizar os detalhes do seu estudo, entre em contato com register@clinicaltrials.gov. Assim que uma alteração for implementada em clinicaltrials.gov, ela também será atualizada automaticamente em nosso site .

Ensaios clínicos em Placebo

Pesquisar ensaios semelhantes

Patrocinadores e Colaboradores

Condições médicas

Intervenções de drogas

CROs by country

CROs in Montenegro

Condições

Doenças Raras

Intervenções de drogas

Suplementos Alimentares

Patrocinador / Colaboradores

Localizações

Se inscrever