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Une étude pour évaluer le Mavacamten chez les adultes atteints de CMH obstructive symptomatique éligibles à la thérapie de réduction septale (VALOR-HCM)

7 mai 2025 mis à jour par: Bristol-Myers Squibb

Une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour évaluer le mavacamten chez les adultes atteints de cardiomyopathie hypertrophique obstructive symptomatique éligibles à la thérapie de réduction septale

Il s'agit d'une étude randomisée, en double aveugle, contrôlée par placebo et multicentrique aux États-Unis (É.-U.) qui évaluera l'effet du traitement au mavacamten sur la réduction du nombre de procédures de thérapie de réduction septale (SRT) effectuées chez des sujets présentant une obstruction symptomatique. cardiomyopathie hypertrophique (oHCM [également connue sous le nom de HOCM]) qui sont éligibles à la SRT sur la base des directives ACCF / AHA 2011 et / ou ESC 2014.

Aperçu de l'étude

Statut

Complété

Les conditions

Intervention / Traitement

Type d'étude

Interventionnel

Inscription (Réel)

112

Phase

  • Phase 3

Contacts et emplacements

Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.

Lieux d'étude

  • États-Unis
    • California
      • Los Angeles, California, États-Unis, 90027
        • Local Institution - 0009
      • Stanford, California, États-Unis, 94305 5406
        • Local Institution - 0011
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, États-Unis, 06520
        • Local Institution - 0001
    • Florida
      • Weston, Florida, États-Unis, 33331
        • Local Institution - 0021
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114-2696
        • Local Institution - 0016
      • Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
        • Local Institution - 0007
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, États-Unis, 48109
        • Local Institution - 0006
      • Grand Rapids, Michigan, États-Unis, 49503
        • Local Institution - 0013
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, États-Unis, 55905
        • Local Institution - 0015
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, États-Unis, 63110
        • Local Institution - 0005
    • New York
      • New York, New York, États-Unis, 10016
        • Local Institution - 0010
      • Valhalla, New York, États-Unis, 10595
        • Local Institution - 0017
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, États-Unis, 27710
        • Local Institution - 0004
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, États-Unis, 44195
        • Local Institution - 0020
    • Oregon
      • Portland, Oregon, États-Unis, 97239
        • Local Institution - 0002
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
        • Local Institution - 0003
      • Pittsburgh, Pennsylvania, États-Unis, 15212
        • Local Institution - 0019
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37205
        • Local Institution - 0014
      • Nashville, Tennessee, États-Unis, 37235
        • Local Institution - 0018
    • Texas
      • Houston, Texas, États-Unis, 77030
        • Local Institution
    • Utah
      • Murray, Utah, États-Unis, 84107-5701
        • Local Institution - 0012

Critères de participation

Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.

Critère d'éligibilité

Âges éligibles pour étudier

18 ans et plus (Adulte, Adulte plus âgé)

Accepte les volontaires sains

Non

La description

Critères d'inclusion clés :

  • Au moins 18 ans au moment du dépistage et poids corporel > 45 kg au moment du dépistage
  • Diagnostiqué avec oHCM conformément aux directives ACCF / AHA 2011 et / ou ESC 2014 actuelles et répond à leurs recommandations pour les thérapies invasives
  • Référé ou activement envisagé au cours des 12 derniers mois pour une procédure SRT et disposé à subir une procédure SRT
  • A documenté une fraction d'éjection ventriculaire gauche (FEVG) ≥ 60 % lors du dépistage
  • A documenté la saturation en oxygène au repos ≥ 90% lors du dépistage

Critères d'exclusion clés :

  • Fibrillation auriculaire persistante ou permanente et sujet non sous anticoagulation pendant ≥ 4 semaines avant le dépistage et/ou dont la fréquence n'est pas suffisamment contrôlée ≤ 6 mois avant le dépistage
  • Précédemment traité par réduction septale invasive (myectomie chirurgicale ou ablation septale percutanée à l'alcool [ASA])
  • Pour les personnes sous bêta-bloquants, inhibiteurs calciques ou disopyramide, tout ajustement de la dose de ces médicaments < 14 jours avant le dépistage ou un changement de régime prévu au cours des 16 premières semaines de l'étude
  • Toute condition médicale qui empêche les tests d'effort en position verticale
  • Fibrillation auriculaire paroxystique intermittente avec fibrillation auriculaire présente lors du dépistage
  • Traitement préalable avec des agents cardiotoxiques, tels que la doxorubicine ou similaire
  • A des antécédents ou des preuves de tout autre trouble, affection ou maladie cliniquement significatif qui présenterait un risque pour la sécurité du sujet ou interférerait avec l'évaluation, les procédures ou l'achèvement de l'étude

Plan d'étude

Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.

Comment l'étude est-elle conçue ?

Détails de conception

  • Objectif principal: Traitement
  • Répartition: Randomisé
  • Modèle interventionnel: Affectation parallèle
  • Masquage: Quadruple

Armes et Interventions

Groupe de participants / Bras
Intervention / Traitement
Expérimental: Drogue : Mavacamten

Gélules de Mavacamten

Autres noms:

MYK-461
Médicament: Mavacamten
Mavacamten Capsules Autres noms : MYK-461
Comparateur placebo: Médicament : Placebo
Capsules placebo assorties
Médicament: Placebo
Placebo

Que mesure l'étude ?

Principaux critères de jugement

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Composé de la décision de procéder à la thérapie de réduction septale (SRT) et de la directive SRT éligible à la semaine 16
Délai: Semaine 16

Les participants qui ont décidé de procéder à la SRT ou qui étaient éligibles à la SRT à la semaine 16. Les participants avec des évaluations manquantes ont été classés comme répondant au critère d'évaluation principal (ne s'est pas amélioré).

L'éligibilité SRT à l'aide des évaluations de la classe fonctionnelle de la New York Heart Association (NYHA) et de la voie d'éjection ventriculaire gauche (LVOT) selon les critères cliniques et hémodynamiques de la directive ACCF/AHA 2011 sont les suivants :

  • NYHA Classe III ou IV/ NYHA Classe II avec syncope induite par l'effort/quasi syncope, ET
  • Gradient LVOT dynamique au repos ou avec provocation >= 50 mmHg.

NYHA Class II à la semaine 16, les règles suivantes seront appliquées :

  • La classe II de la NYHA avec des antécédents de syncope/syncope d'effort au départ et à S16 est toujours de classe II de la NYHA, ils restent éligibles à la SRT SI leur gradient LVOT maximal est ≥ 50 mmHg
  • La classe NYHA III/IV au départ et à S16 s'est améliorée en classe II, ils ne sont plus éligibles à la SRT SAUF s'ils ont un EI de syncope d'effort ou de pré-syncope au cours des 16 semaines.
Semaine 16

Mesures de résultats secondaires

Mesure des résultats
Description de la mesure
Délai
Nombre de participants avec au moins une amélioration de classe par rapport au départ dans la classe de la New York Heart Association (NYHA) à la semaine 16
Délai: Ligne de base et semaine 16

La classification fonctionnelle NYHA de l'insuffisance cardiaque affecte les participants à 1 des 4 catégories en fonction des symptômes des participants. Les valeurs de base sont généralement définies comme la dernière valeur disponible avant la première administration du médicament à l'étude d'intérêt pour l'analyse. Les participants avec des évaluations de classe NYHA manquantes sont traités comme aucune amélioration.

Classe 1 : Aucune limitation de l'activité physique. L'activité physique ordinaire ne provoque pas de fatigue excessive, de palpitations, de dyspnée (essoufflement).

Classe 2 : Légère limitation de l'activité physique. Confortable au repos. L'activité physique ordinaire se traduit par de la fatigue, des palpitations, de la dyspnée (essoufflement).

Classe 3 : Limitation marquée de l'activité physique. Confortable au repos. Une activité inférieure à l'ordinaire provoque de la fatigue, des palpitations ou de la dyspnée. Classe 4 : Incapable d'exercer une activité physique sans inconfort. Symptômes d'insuffisance cardiaque au repos. Si une activité physique est entreprise, l'inconfort augmente.
Ligne de base et semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans la version à 23 éléments du questionnaire sur la cardiomyopathie de Kansas City, score de résumé clinique (KCCQ-23, CSS)
Délai: Ligne de base et semaine 16
Le KCCQ-23 est un questionnaire auto-administré de 23 items qui mesure l'impact de la maladie cardiovasculaire d'un participant ou de son traitement sur 6 domaines distincts en utilisant une période de rappel de 2 semaines : symptômes/signes, limitation physique, qualité de vie (QoL ), limitations sociales, auto-efficacité et stabilité des symptômes. Le KCCQ 23 Clinical Summary Score (CSS) est dérivé du Total Symptom Score (TSS) et du Physical Limitations (PL) score du KCCQ 23. Les scores CSS, TSS et PL vont de 0 à 100, les scores les plus élevés représentant des symptômes et/ou des limitations physiques moins graves. Le CSS est une moyenne du TSS et du score PL.
Ligne de base et semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans le peptide natriurétique de type pro-b N-terminal (NT-proBNP)
Délai: Ligne de base et semaine 16
Un rapport moyen géométrique a été utilisé pour évaluer le changement entre le départ et la semaine 16 du peptide natriurétique de type pro-b N-terminal (NT-proBNP). Les valeurs de base sont définies comme la dernière valeur non manquante avant la première dose du médicament à l'étude, sauf indication contraire.
Ligne de base et semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans la troponine cardiaque
Délai: Ligne de base et semaine 16
Un rapport moyen géométrique a été utilisé pour évaluer le changement de la valeur initiale à la semaine 16 de la troponine cardiaque. Les valeurs de base sont définies comme la dernière valeur non manquante avant la première dose du médicament à l'étude, sauf indication contraire.
Ligne de base et semaine 16
Changement de la ligne de base à la semaine 16 dans le gradient de la voie d'éjection ventriculaire gauche (LVOT) post-exercice
Délai: Ligne de base et semaine 16
Changement entre le départ et la semaine 16 du gradient de la voie d'éjection ventriculaire gauche (LVOT) post-exercice. Les valeurs de base sont définies comme la dernière valeur non manquante avant la première dose du médicament à l'étude, sauf indication contraire.
Ligne de base et semaine 16

Collaborateurs et enquêteurs

C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.

Parrainer

Bristol-Myers Squibb

Les enquêteurs

  • Directeur d'études: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publications et liens utiles

La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.

Publications générales

Liens utiles

Dates d'enregistrement des études

Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.

Dates principales de l'étude

Début de l'étude (Réel)

6 juillet 2020

Achèvement primaire (Réel)

7 février 2022

Achèvement de l'étude (Réel)

20 mai 2024

Dates d'inscription aux études

Première soumission

7 avril 2020

Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité

15 avril 2020

Première publication (Réel)

16 avril 2020

Mises à jour des dossiers d'étude

Dernière mise à jour publiée (Réel)

23 mai 2025

Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité

7 mai 2025

Dernière vérification

1 mai 2025

Plus d'information

Termes liés à cette étude

Termes MeSH pertinents supplémentaires

Autres numéros d'identification d'étude

  • CV027-006

Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude

Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine

Oui

Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine

Non

Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .

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