Tämä sivu käännettiin automaattisesti, eikä käännösten tarkkuutta voida taata. Katso englanninkielinen versio lähdetekstiä varten.

Tutkimus Mavacamtenin arvioimiseksi aikuisilla, joilla on oireinen obstruktiivinen HCM ja jotka ovat oikeutettuja välikalvon vähentämishoitoon (VALOR-HCM)

keskiviikko 7. toukokuuta 2025 päivittänyt: Bristol-Myers Squibb

Satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu tutkimus Mavacamtenin arvioimiseksi aikuisilla, joilla on oireinen obstruktiivinen hypertrofinen kardiomyopatia ja jotka ovat oikeutettuja välikalvon vähentämishoitoon

Tämä on satunnaistettu, kaksoissokkoutettu, lumekontrolloitu, monikeskustutkimus Yhdysvalloissa (Yhdysvallat), jossa arvioidaan mavacamten-hoidon vaikutusta väliseinän pienennyshoitojen (SRT) vähentämiseen potilailla, joilla on oireinen obstruktiivinen sairaus. hypertrofinen kardiomyopatia (oHCM [tunnetaan myös nimellä HOCM]), jotka ovat oikeutettuja SRT:hen ACCF/AHA 2011- ja/tai ESC 2014 -ohjeiden perusteella.

Tutkimuksen yleiskatsaus

Tila

Valmis

Ehdot

Interventio / Hoito

Opintotyyppi

Interventio

Ilmoittautuminen (Todellinen)

112

Vaihe

  • Vaihe 3

Yhteystiedot ja paikat

Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.

Opiskelupaikat

  • Yhdysvallat
    • California
      • Los Angeles, California, Yhdysvallat, 90027
        • Local Institution - 0009
      • Stanford, California, Yhdysvallat, 94305 5406
        • Local Institution - 0011
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Yhdysvallat, 06520
        • Local Institution - 0001
    • Florida
      • Weston, Florida, Yhdysvallat, 33331
        • Local Institution - 0021
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02114-2696
        • Local Institution - 0016
      • Boston, Massachusetts, Yhdysvallat, 02115
        • Local Institution - 0007
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Yhdysvallat, 48109
        • Local Institution - 0006
      • Grand Rapids, Michigan, Yhdysvallat, 49503
        • Local Institution - 0013
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Yhdysvallat, 55905
        • Local Institution - 0015
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Yhdysvallat, 63110
        • Local Institution - 0005
    • New York
      • New York, New York, Yhdysvallat, 10016
        • Local Institution - 0010
      • Valhalla, New York, Yhdysvallat, 10595
        • Local Institution - 0017
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Yhdysvallat, 27710
        • Local Institution - 0004
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Yhdysvallat, 44195
        • Local Institution - 0020
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Yhdysvallat, 97239
        • Local Institution - 0002
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Yhdysvallat, 19104
        • Local Institution - 0003
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Yhdysvallat, 15212
        • Local Institution - 0019
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37205
        • Local Institution - 0014
      • Nashville, Tennessee, Yhdysvallat, 37235
        • Local Institution - 0018
    • Texas
      • Houston, Texas, Yhdysvallat, 77030
        • Local Institution
    • Utah
      • Murray, Utah, Yhdysvallat, 84107-5701
        • Local Institution - 0012

Osallistumiskriteerit

Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.

Kelpoisuusvaatimukset

Opintokelpoiset iät

18 vuotta ja vanhemmat (Aikuinen, Vanhempi Aikuinen)

Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia

Ei

Kuvaus

Tärkeimmät osallistumiskriteerit:

  • Vähintään 18-vuotias seulonnassa ja ruumiinpaino seulonnassa > 45 kg
  • oHCM-diagnoosi on nykyisten ACCF/AHA 2011- ja/tai ESC 2014 -ohjeiden mukainen ja täyttää niiden suositukset invasiivisista hoitomuodoista
  • SRT-menettelyyn lähetetty tai aktiivisessa harkinnassa viimeisten 12 kuukauden aikana ja halukas SRT-menettelyyn
  • On dokumentoitu vasemman kammion ejektiofraktio (LVEF) ≥ 60 % seulonnassa
  • On dokumentoitu happisaturaatio levossa ≥ 90 % seulonnassa

Tärkeimmät poissulkemiskriteerit:

  • Jatkuva tai pysyvä eteisvärinä ja henkilö, joka ei ole saanut antikoagulaatiohoitoa ≥ 4 viikkoa ennen seulontaa ja/tai ei ole riittävästi hallinnassa ≤ 6 kuukautta ennen seulontaa
  • Aiemmin hoidettu invasiivisella väliseinän pienentämisellä (kirurginen myektomia tai perkutaaninen alkoholiväliseinän ablaatio [ASA])
  • Beetasalpaajia, kalsiumkanavasalpaajia tai disopyramidia käyttävillä henkilöillä näiden lääkkeiden annoksen muuttaminen alle 14 päivää ennen seulontaa tai odotettavissa oleva hoito-ohjelman muutos tutkimuksen 16 ensimmäisen viikon aikana
  • Mikä tahansa sairaus, joka estää pystysuoran harjoituksen rasitustestin
  • Paroksysmaalinen, ajoittainen eteisvärinä ja seulonnassa esiintyvä eteisvärinä
  • Aiempi hoito kardiotoksisilla aineilla, kuten doksorubisiinilla tai vastaavalla
  • Hänellä on historia tai todisteita muista kliinisesti merkittävistä häiriöistä, tilasta tai sairaudesta, joka vaarantaisi koehenkilön turvallisuuden tai häiritsisi tutkimuksen arviointia, toimenpiteitä tai loppuun saattamista

Opintosuunnitelma

Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.

Miten tutkimus on suunniteltu?

Suunnittelun yksityiskohdat

  • Ensisijainen käyttötarkoitus: Hoito
  • Jako: Satunnaistettu
  • Inventiomalli: Rinnakkaistehtävä
  • Naamiointi: Nelinkertaistaa

Aseet ja interventiot

Osallistujaryhmä / Arm
Interventio / Hoito
Kokeellinen: Lääke: Mavacamten

Mavacamten kapselit

Muut nimet:

MYK-461
Lääke: Mavacamten
Mavacamten Kapselit Muut nimet: MYK-461
Placebo Comparator: Lääke: Placebo
Yhteensopivia Placebo-kapseleita
Lääke: Plasebo
Plasebo

Mitä tutkimuksessa mitataan?

Ensisijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
Kokoonpano päätöksestä jatkaa septal Reduction Therapylla (SRT) ja SRT-ohjeilla, jotka ovat kelpoisia viikolla 16
Aikaikkuna: Viikko 16

Osallistujat, jotka päättivät jatkaa SRT:tä tai olivat oikeutettuja SRT:hen viikolla 16. Osallistujat, joiden arvioinnit puuttuivat, luokiteltiin ensisijaisen päätepisteen täyttäviksi (ei parantunut).

SRT-kelpoisuus käyttämällä New York Heart Associationin toiminnallista luokkaa (NYHA) ja vasemman kammion ulosvirtauskanavan (LVOT) arviointeja vuoden 2011 ACCF/AHA-ohjeiden kliinisen ja hemodynaamisen kriteerin mukaisesti:

  • NYHA luokka III tai IV / NYHA luokka II, jossa rasituksen aiheuttama pyörtyminen / lähes pyörtyminen, JA
  • Dynaaminen LVOT-gradientti levossa tai provokaatiolla >= 50 mmHg.

NYHA Class II viikolla 16 sovelletaan seuraavia sääntöjä:

  • NYHA-luokka II, jolla on esiintynyt rasituksen aiheuttamaa pyörtymistä lähtötilanteessa ja 16-vuotiaalla, on edelleen NYHA-luokka II, ne ovat edelleen SRT-kelpoisia, JOS niiden maksimaalinen LVOT-gradientti on ≥ 50 mmHg
  • NYHA:n luokka III/IV lähtötilanteessa ja 16-vuotiaalla on parantunut luokkaan II, he eivät enää ole SRT-kelpoisia, ellei heillä ole rasituksen aiheuttamaa pyörtymistä tai esipyörtymistä 16 viikon aikana.
Viikko 16

Toissijaiset tulostoimenpiteet

Tulosmittaus
Toimenpiteen kuvaus
Aikaikkuna
New York Heart Associationin (NYHA) -luokassa viikolla 16 vähintään yhden luokan parannusta aloittaneiden osallistujien määrä
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 16

NYHA:n sydämen vajaatoiminnan toiminnallinen luokittelu jakaa osallistujat yhteen neljästä kategoriasta osallistujien oireiden perusteella. Perusarvot määritellään yleensä viimeiseksi saatavilla oleviksi arvoiksi ennen analyysin kohteena olevan tutkimuslääkkeen ensimmäistä antoa. Osallistujia, joilta puuttuu NYHA-luokan arvioinnit, ei katsota parantuneena.

Luokka 1: Ei fyysisen aktiivisuuden rajoituksia. Tavallinen fyysinen aktiivisuus ei aiheuta tarpeetonta väsymystä, sydämentykytystä, hengenahdistusta (hengenahdistus).

Luokka 2: Fyysisen aktiivisuuden lievä rajoitus. Mukava levossa. Tavallinen fyysinen aktiivisuus aiheuttaa väsymystä, sydämentykytystä, hengenahdistusta (hengenahdistus).

Luokka 3: Huomattava fyysisen aktiivisuuden rajoitus. Mukava levossa. Tavallista harvempi liikunta aiheuttaa väsymystä, sydämentykytystä tai hengenahdistusta. Luokka 4: Ei voi harjoittaa mitään fyysistä toimintaa ilman epämukavuutta. Sydämen vajaatoiminnan oireet levossa. Jos harrastat fyysistä toimintaa, epämukavuus lisääntyy.
Lähtötilanne ja viikko 16
Muutos lähtötilanteesta viikolle 16 Kansas Cityn kardiomyopatiakyselyn 23 kohdan versiossa, kliininen yhteenvetopiste (KCCQ-23, CSS)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 16
KCCQ-23 on 23-kohde, itsetehtävä kyselylomake, joka mittaa osallistujan sydän- ja verisuonisairauden tai sen hoidon vaikutusta kuuteen eri osa-alueeseen käyttäen 2 viikon palautusjaksoa: oireet/merkit, fyysinen rajoitus, elämänlaatu (QoL). ), sosiaaliset rajoitukset, itsetehokkuus ja oireiden vakaus. KCCQ 23 Clinical Summary Score (CSS) on johdettu KCCQ 23:n oireiden kokonaispistemäärästä (TSS) ja fyysisistä rajoituksista (PL). CSS-, TSS- ja PL-pisteet vaihtelevat välillä 0–100, ja korkeammat pisteet edustavat vähemmän vakavia oireita ja/tai fyysisiä rajoituksia. CSS on TSS- ja PL-pisteiden keskiarvo.
Lähtötilanne ja viikko 16
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 16 N-Terminal Pro-b-tyypin natriureettisessa peptidissä (NT-proBNP)
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 16
Geometrisen keskiarvon suhdetta käytettiin arvioitaessa muutosta lähtötilanteesta viikkoon 16 N-Terminal Pro-b-tyypin natriureettisessa peptidissä (NT-proBNP). Perusarvot määritellään viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta, ellei toisin mainita.
Lähtötilanne ja viikko 16
Muuta sydämen troponiinin lähtötasosta viikolle 16
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 16
Geometrisen keskiarvon suhdetta käytettiin arvioitaessa sydämen troponiinin muutosta lähtötasosta viikkoon 16. Perusarvot määritellään viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta, ellei toisin mainita.
Lähtötilanne ja viikko 16
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 16 harjoituksen jälkeisessä vasemman kammion ulosvirtauskanavan (LVOT) gradientissa
Aikaikkuna: Lähtötilanne ja viikko 16
Muutos lähtötilanteesta viikkoon 16 harjoituksen jälkeisessä vasemman kammion ulosvirtauskanavan (LVOT) gradientissa. Perusarvot määritellään viimeiseksi ei-puuttuvaksi arvoksi ennen ensimmäistä tutkimuslääkkeen annosta, ellei toisin mainita.
Lähtötilanne ja viikko 16

Yhteistyökumppanit ja tutkijat

Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.

Sponsori

Bristol-Myers Squibb

Tutkijat

  • Opintojohtaja: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Julkaisuja ja hyödyllisiä linkkejä

Tutkimusta koskevien tietojen syöttämisestä vastaava henkilö toimittaa nämä julkaisut vapaaehtoisesti. Nämä voivat koskea mitä tahansa tutkimukseen liittyvää.

Yleiset julkaisut

Hyödyllisiä linkkejä

Opintojen ennätyspäivät

Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan ​​julkisella verkkosivustolla.

Opi tärkeimmät päivämäärät

Opiskelun aloitus (Todellinen)

Maanantai 6. heinäkuuta 2020

Ensisijainen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 7. helmikuuta 2022

Opintojen valmistuminen (Todellinen)

Maanantai 20. toukokuuta 2024

Opintoihin ilmoittautumispäivät

Ensimmäinen lähetetty

Tiistai 7. huhtikuuta 2020

Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 15. huhtikuuta 2020

Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)

Torstai 16. huhtikuuta 2020

Tutkimustietojen päivitykset

Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)

Perjantai 23. toukokuuta 2025

Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit

Keskiviikko 7. toukokuuta 2025

Viimeksi vahvistettu

Torstai 1. toukokuuta 2025

Lisää tietoa

Tähän tutkimukseen liittyvät termit

Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja

Muut tutkimustunnusnumerot

  • CV027-006

Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta

Joo

Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta

Ei

Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .

Kliiniset tutkimukset Plasebo

Hae vastaavia kokeiluja

Sponsorit ja yhteistyökumppanit

Sairaudet

Huumeiden interventiot

CROs by country

CROs in Mozambique

Ehdot

Harvinaiset sairaudet

Huumeiden interventiot

Ravintolisät

Sponsori / yhteistyökumppanit

Sijainnit

Tilaa