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Uno studio per valutare Mavacamten negli adulti con HCM ostruttiva sintomatica che sono idonei per la terapia di riduzione del setto (VALOR-HCM)

7 maggio 2025 aggiornato da: Bristol-Myers Squibb

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per valutare Mavacamten negli adulti con cardiomiopatia ipertrofica ostruttiva sintomatica idonei alla terapia di riduzione del setto

Questo è uno studio multicentrico randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo negli Stati Uniti (USA) che valuterà l'effetto del trattamento con mavacamten sulla riduzione del numero di procedure di terapia di riduzione del setto (SRT) eseguite in soggetti con ostruzione sintomatica cardiomiopatia ipertrofica (oHCM [noto anche come HOCM]) che sono idonei per SRT sulla base delle linee guida ACCF/AHA 2011 e/o ESC 2014.

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

112

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Stati Uniti
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Local Institution - 0009
      • Stanford, California, Stati Uniti, 94305 5406
        • Local Institution - 0011
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Stati Uniti, 06520
        • Local Institution - 0001
    • Florida
      • Weston, Florida, Stati Uniti, 33331
        • Local Institution - 0021
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114-2696
        • Local Institution - 0016
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Local Institution - 0007
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Stati Uniti, 48109
        • Local Institution - 0006
      • Grand Rapids, Michigan, Stati Uniti, 49503
        • Local Institution - 0013
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Stati Uniti, 55905
        • Local Institution - 0015
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Stati Uniti, 63110
        • Local Institution - 0005
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10016
        • Local Institution - 0010
      • Valhalla, New York, Stati Uniti, 10595
        • Local Institution - 0017
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Stati Uniti, 27710
        • Local Institution - 0004
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44195
        • Local Institution - 0020
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Stati Uniti, 97239
        • Local Institution - 0002
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Local Institution - 0003
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Stati Uniti, 15212
        • Local Institution - 0019
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37205
        • Local Institution - 0014
      • Nashville, Tennessee, Stati Uniti, 37235
        • Local Institution - 0018
    • Texas
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Local Institution
    • Utah
      • Murray, Utah, Stati Uniti, 84107-5701
        • Local Institution - 0012

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

18 anni e precedenti (Adulto, Adulto più anziano)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  • Almeno 18 anni allo screening e peso corporeo > 45 kg allo screening
  • Diagnosi di oHCM coerente con le attuali linee guida ACCF/AHA 2011 e/o ESC 2014 e conforme alle loro raccomandazioni per le terapie invasive
  • Deferito o in considerazione attiva negli ultimi 12 mesi per la procedura SRT e disposto a sottoporsi alla procedura SRT
  • Ha documentato la frazione di eiezione ventricolare sinistra (LVEF) ≥ 60% allo screening
  • Ha documentato la saturazione di ossigeno a riposo ≥ 90% allo screening

Criteri chiave di esclusione:

  • Fibrillazione atriale persistente o permanente e soggetto non in terapia anticoagulante per ≥ 4 settimane prima dello screening e/o non adeguatamente controllato in frequenza ≤ 6 mesi prima dello screening
  • Precedentemente trattato con riduzione invasiva del setto (miectomia chirurgica o ablazione percutanea del setto con alcol [ASA])
  • Per le persone che assumono beta-bloccanti, calcio-antagonisti o disopiramide, qualsiasi aggiustamento della dose di questi farmaci < 14 giorni prima dello screening o un cambiamento anticipato del regime durante le prime 16 settimane dello studio
  • Qualsiasi condizione medica che precluda il test da sforzo da sforzo in posizione eretta
  • Fibrillazione atriale parossistica intermittente con fibrillazione atriale presente allo screening
  • Precedente trattamento con agenti cardiotossici, come doxorubicina o simili
  • Ha una storia o evidenza di qualsiasi altro disturbo, condizione o malattia clinicamente significativa che rappresenterebbe un rischio per la sicurezza del soggetto o interferirebbe con la valutazione, le procedure o il completamento dello studio

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Droga: Mavacamten

Capsule Mavacamten

Altri nomi:

MYK-461
Droga: Mavacamten
Mavacamten Capsule Altri nomi: MYK-461
Comparatore placebo: Farmaco: Placebo
Capsule di placebo abbinate
Droga: Placebo
Placebo

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Composizione della decisione di procedere con la terapia di riduzione del setto (SRT) e delle linee guida SRT idonee alla settimana 16
Lasso di tempo: Settimana 16

Partecipanti che hanno deciso di procedere con SRT o erano idonei per SRT alla settimana 16. I partecipanti con valutazioni mancanti sono stati classificati come rispondenti all'endpoint primario (non sono migliorati).

L'idoneità SRT utilizzando la New York Heart Association Functional Class (NYHA) e le valutazioni del tratto di efflusso ventricolare sinistro (LVOT) in base ai criteri clinici ed emodinamici delle linee guida ACCF/AHA 2011 sono riportate di seguito:

  • Classe NYHA III o IV/ Classe NYHA II con sincope indotta da sforzo/quasi sincope, E
  • Gradiente LVOT dinamico a riposo o con provocazione >= 50 mmHg.

Classe NYHA II alla settimana 16, verranno applicate le seguenti regole:

  • Classe NYHA II con anamnesi di sincope/sincope da sforzo al basale e a W16 è ancora Classe NYHA II, rimangono idonei per SRT SE il loro gradiente LVOT massimo è ≥ 50 mmHg
  • La Classe NYHA III/IV al basale e a S16 è migliorata alla Classe II, non sono più ammissibili SRT A MENO CHE non abbiano AE di sincope da sforzo o pre-sincope durante le 16 settimane.
Settimana 16

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Numero di partecipanti con miglioramento di almeno una classe rispetto al basale nella classe della New York Heart Association (NYHA) alla settimana 16
Lasso di tempo: Basale e settimana 16

La classificazione funzionale NYHA dell'insufficienza cardiaca assegna i partecipanti a 1 delle 4 categorie in base ai sintomi dei partecipanti. I valori basali sono generalmente definiti come l'ultimo valore disponibile prima della prima somministrazione del farmaco in studio di interesse per l'analisi. I partecipanti con valutazioni di classe NYHA mancanti non vengono trattati come nessun miglioramento.

Classe 1: nessuna limitazione dell'attività fisica. L'attività fisica ordinaria non causa eccessivo affaticamento, palpitazioni, dispnea (mancanza di respiro).

Classe 2: Lieve limitazione dell'attività fisica. Confortevole a riposo. L'attività fisica ordinaria provoca affaticamento, palpitazioni, dispnea (mancanza di respiro).

Classe 3: marcata limitazione dell'attività fisica. Confortevole a riposo. Un'attività inferiore al normale provoca affaticamento, palpitazioni o dispnea. Classe 4: Incapace di svolgere qualsiasi attività fisica senza disagio. Sintomi di insufficienza cardiaca a riposo. Se viene intrapresa qualsiasi attività fisica, il disagio aumenta.
Basale e settimana 16
Passaggio dal basale alla settimana 16 nel questionario sulla cardiomiopatia di Kansas City, versione a 23 voci, punteggio di riepilogo clinico (KCCQ-23, CSS)
Lasso di tempo: Basale e settimana 16
Il KCCQ-23 è un questionario autosomministrato di 23 voci che misura l'impatto della malattia cardiovascolare di un partecipante o del suo trattamento su 6 domini distinti utilizzando un periodo di richiamo di 2 settimane: sintomi/segni, limitazione fisica, qualità della vita (QoL ), limitazioni sociali, autoefficacia e stabilità dei sintomi. Il KCCQ 23 Clinical Summary Score (CSS) deriva dal punteggio Total Symptom Score (TSS) e dal punteggio Physical Limitations (PL) del KCCQ 23. Il punteggio CSS, TSS e PL varia da 0 a 100 con punteggi più alti che rappresentano sintomi meno gravi e/o limitazioni fisiche. Il CSS è una media del punteggio TSS e PL.
Basale e settimana 16
Variazione dal basale alla settimana 16 del peptide natriuretico di tipo N-terminale Pro-b (NT-proBNP)
Lasso di tempo: Basale e settimana 16
È stato utilizzato un rapporto della media geometrica per valutare la variazione dal basale alla settimana 16 del peptide natriuretico di tipo N-terminale Pro-b (NT-proBNP). I valori basali sono definiti come l'ultimo valore non mancante prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio, se non diversamente specificato.
Basale e settimana 16
Modifica dal basale alla settimana 16 della troponina cardiaca
Lasso di tempo: Basale e settimana 16
È stato utilizzato un rapporto della media geometrica per valutare la variazione dal basale alla settimana 16 della troponina cardiaca. I valori basali sono definiti come l'ultimo valore non mancante prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio, se non diversamente specificato.
Basale e settimana 16
Variazione dal basale alla settimana 16 nel gradiente post-esercizio del tratto di efflusso ventricolare sinistro (LVOT)
Lasso di tempo: Basale e settimana 16
Variazione dal basale alla settimana 16 nel gradiente del tratto di efflusso ventricolare sinistro post-esercizio (LVOT). I valori basali sono definiti come l'ultimo valore non mancante prima della prima dose del farmaco oggetto dello studio, se non diversamente specificato.
Basale e settimana 16

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Investigatori

  • Direttore dello studio: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Collegamenti utili

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

6 luglio 2020

Completamento primario (Effettivo)

7 febbraio 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

20 maggio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 aprile 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

15 aprile 2020

Primo Inserito (Effettivo)

16 aprile 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)

23 maggio 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

7 maggio 2025

Ultimo verificato

1 maggio 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • CV027-006

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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