Эта страница была переведена автоматически, точность перевода не гарантируется. Пожалуйста, обратитесь к английской версии для исходного текста.

Исследование по оценке применения мавакамтена у взрослых с симптоматической обструктивной ГКМП, которым показана терапия по уменьшению перегородки (VALOR-HCM)

17 мая 2023 г. обновлено: Bristol-Myers Squibb

Рандомизированное двойное слепое плацебо-контролируемое исследование по оценке применения мавакамтена у взрослых с симптоматической обструктивной гипертрофической кардиомиопатией, которым показана терапия по уменьшению перегородки

Это рандомизированное, двойное слепое, плацебо-контролируемое, многоцентровое исследование, проведенное в Соединенных Штатах (США), в котором будет оцениваться влияние лечения мавакамтеном на снижение количества процедур септальной редукционной терапии (СРТ), выполняемых у пациентов с симптоматической обструктивной гипертрофическая кардиомиопатия (oHCM [также известная как HOCM]), которым показана SRT на основании рекомендаций ACCF/AHA 2011 и/или ESC 2014.

Обзор исследования

Статус

Активный, не рекрутирующий

Условия

Вмешательство/лечение

Тип исследования

Интервенционный

Регистрация (Действительный)

112

Фаза

  • Фаза 3

Контакты и местонахождение

В этом разделе приведены контактные данные лиц, проводящих исследование, и информация о том, где проводится это исследование.

Места учебы

  • Соединенные Штаты
    • California
      • Los Angeles, California, Соединенные Штаты, 90027
        • Local Institution - 0009
      • Stanford, California, Соединенные Штаты, 94305 5406
        • Local Institution - 0011
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Соединенные Штаты, 06520
        • Local Institution - 0001
    • Florida
      • Weston, Florida, Соединенные Штаты, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02114-2696
        • Local Institution - 0016
      • Boston, Massachusetts, Соединенные Штаты, 02115
        • Local Institution - 0007
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Соединенные Штаты, 48109
        • Local Institution - 0006
      • Grand Rapids, Michigan, Соединенные Штаты, 49503
        • Local Institution - 0013
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Соединенные Штаты, 55905
        • Local Institution - 0015
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Соединенные Штаты, 63110
        • Local Institution - 0005
    • New York
      • New York, New York, Соединенные Штаты, 10016
        • Local Institution - 0010
      • Valhalla, New York, Соединенные Штаты, 10595
        • Local Institution - 0017
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Соединенные Штаты, 27710
        • Local Institution - 0004
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Соединенные Штаты, 44195
        • Local Institution - 0020
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Соединенные Штаты, 97239
        • Local Institution - 0002
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 19104
        • Local Institution - 0003
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Соединенные Штаты, 15212
        • Local Institution - 0019
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37205
        • Local Institution - 0014
      • Nashville, Tennessee, Соединенные Штаты, 37235
        • Local Institution - 0018
    • Texas
      • Houston, Texas, Соединенные Штаты, 77030
        • Local Institution
    • Utah
      • Murray, Utah, Соединенные Штаты, 84107-5701
        • Local Institution - 0012

Критерии участия

Исследователи ищут людей, которые соответствуют определенному описанию, называемому критериям приемлемости. Некоторыми примерами этих критериев являются общее состояние здоровья человека или предшествующее лечение.

Критерии приемлемости

Возраст, подходящий для обучения

18 лет и старше (Взрослый, Пожилой взрослый)

Принимает здоровых добровольцев

Нет

Описание

Ключевые критерии включения:

  • Возраст не менее 18 лет на момент скрининга и масса тела > 45 кг на момент скрининга
  • Диагноз оГКМП соответствует текущим рекомендациям ACCF/AHA 2011 и/или ESC 2014 и соответствует их рекомендациям по инвазивным методам лечения.
  • Направлены или находятся в активном рассмотрении в течение последних 12 месяцев для процедуры SRT и желают пройти процедуру SRT
  • Имеет задокументированную фракцию выброса левого желудочка (ФВЛЖ) ≥ 60% при скрининге
  • Задокументировано насыщение кислородом в покое ≥ 90% при скрининге.

Ключевые критерии исключения:

  • Персистирующая или постоянная фибрилляция предсердий и отсутствие антикоагулянтной терапии в течение ≥ 4 недель до скрининга и/или отсутствие адекватного контроля ЧСС в течение ≤ 6 месяцев до скрининга
  • Ранее лечились инвазивной редукцией перегородки (хирургическая миэктомия или чрескожная алкогольная абляция перегородки [ASA])
  • Для лиц, принимающих бета-блокаторы, блокаторы кальциевых каналов или дизопирамид, любая коррекция дозы этих препаратов менее чем за 14 дней до скрининга или ожидаемое изменение режима в течение первых 16 недель исследования.
  • Любое медицинское состояние, препятствующее проведению стресс-теста с физической нагрузкой в ​​вертикальном положении.
  • Пароксизмальная, перемежающаяся фибрилляция предсердий с наличием мерцательной аритмии при скрининге
  • Предшествующее лечение кардиотоксическими агентами, такими как доксорубицин или аналогичный
  • Имеет историю или признаки любого другого клинически значимого расстройства, состояния или заболевания, которые могут представлять риск для безопасности субъекта или мешать оценке, процедурам или завершению исследования.

Учебный план

В этом разделе представлена ​​подробная информация о плане исследования, в том числе о том, как планируется исследование и что оно измеряет.

Как устроено исследование?

Детали дизайна

  • Основная цель: Уход
  • Распределение: Рандомизированный
  • Интервенционная модель: Параллельное назначение
  • Маскировка: Четырехместный

Оружие и интервенции

Группа участников / Армия
Вмешательство/лечение
Экспериментальный: Препарат: Мавакамтен

Мавакамтен Капсулы

Другие имена:

МИК-461
Лекарство: Мавакамтен
Мавакамтен Капсулы Другие названия: MYK-461
Плацебо Компаратор: Препарат: Плацебо
Подходящие капсулы плацебо
Лекарство: Плацебо
Плацебо

Что измеряет исследование?

Первичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Составление решения о продолжении терапии по уменьшению перегородки (SRT) и рекомендации по SRT, приемлемой на 16-й неделе
Временное ограничение: Неделя 16

Участники, которые решили продолжить SRT или имели право на SRT на 16 неделе. Участники с отсутствующими оценками были классифицированы как достигшие первичной конечной точки (не улучшились).

Приемлемость SRT с использованием оценки функционального класса Нью-Йоркской кардиологической ассоциации (NYHA) и выводного тракта левого желудочка (LVOT) в соответствии с рекомендациями ACCF/AHA 2011 года по клиническим и гемодинамическим критериям приведена ниже:

  • Класс III или IV по NYHA/Класс II по NYHA с обмороками, вызванными физической нагрузкой/предобморочными состояниями, И
  • Динамический градиент ВТЛЖ в покое или при провокации >= 50 мм рт.ст.

NYHA Class II на 16-й неделе будут применяться следующие правила:

  • Класс II по NYHA с обмороками/обмороками при физической нагрузке в анамнезе на исходном уровне и на Н16 по-прежнему относится к классу II по NYHA, они остаются пригодными для СРТ, ЕСЛИ их максимальный градиент ВТЛЖ составляет ≥ 50 мм рт.ст.
  • Класс III/IV по NYHA на исходном уровне и на Н16 улучшился до класса II, они больше не имеют права на СРТ, ЕСЛИ ТОЛЬКО у них не было НЯ в виде обморока или предобморочного состояния при физической нагрузке в течение 16 недель.
Неделя 16

Вторичные показатели результатов

Мера результата
Мера Описание
Временное ограничение
Количество участников с улучшением по крайней мере на один класс по сравнению с исходным уровнем в классе New York Heart Association (NYHA) на неделе 16
Временное ограничение: Исходный уровень и 16 неделя

Функциональная классификация сердечной недостаточности NYHA распределяет участников по 1 из 4 категорий в зависимости от симптомов участников. Исходные значения обычно определяются как последнее доступное значение перед первым введением исследуемого препарата, представляющего интерес для анализа. Участники с отсутствующими оценками класса NYHA считаются без улучшений.

Класс 1: без ограничения физической активности. Обычная физическая нагрузка не вызывает чрезмерной утомляемости, сердцебиения, одышки (одышки).

Класс 2: небольшое ограничение физической активности. Удобен в покое. Обычная физическая нагрузка вызывает утомляемость, сердцебиение, одышку (одышку).

Класс 3: Заметное ограничение физической активности. Удобен в покое. Необычная активность вызывает усталость, сердцебиение или одышку. Класс 4: Неспособность выполнять любую физическую активность без дискомфорта. Симптомы сердечной недостаточности в покое. При любых физических нагрузках дискомфорт усиливается.
Исходный уровень и 16 неделя
Изменение от исходного уровня до недели 16 в версии вопросника по кардиомиопатии Канзас-Сити, состоящей из 23 пунктов, клинической сводной оценки (KCCQ-23, CSS)
Временное ограничение: Исходный уровень и 16 неделя
KCCQ-23 представляет собой анкету из 23 пунктов для самостоятельного заполнения, которая измеряет влияние сердечно-сосудистого заболевания участника или его лечения на 6 различных доменов с использованием 2-недельного периода отзыва: симптомы/признаки, физические ограничения, качество жизни (QoL ), социальные ограничения, самоэффективность и стабильность симптомов. Клиническая сводная оценка (CSS) KCCQ 23 выводится из общей оценки симптомов (TSS) и оценки физических ограничений (PL) KCCQ 23. CSS, TSS и PL варьируются от 0 до 100, при этом более высокие баллы соответствуют менее серьезным симптомам и/или физическим ограничениям. CSS представляет собой среднее значение TSS и оценки PL.
Исходный уровень и 16 неделя
Изменение N-концевого натрийуретического пептида про-b-типа (NT-proBNP) по сравнению с исходным уровнем на 16-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 16 неделя
Соотношение среднего геометрического использовали для оценки изменения N-концевого натрийуретического пептида Pro-b-типа (NT-proBNP) по сравнению с исходным уровнем на 16-й неделе. Исходные значения определяются как последнее неотсутствующее значение перед первой дозой исследуемого препарата, если не указано иное.
Исходный уровень и 16 неделя
Изменение сердечного тропонина по сравнению с исходным уровнем на 16-й неделе
Временное ограничение: Исходный уровень и 16 неделя
Отношение среднего геометрического использовалось для оценки изменения сердечного тропонина по сравнению с исходным уровнем на 16-й неделе. Исходные значения определяются как последнее неотсутствующее значение перед первой дозой исследуемого препарата, если не указано иное.
Исходный уровень и 16 неделя
Изменение градиента выносящего тракта левого желудочка (LVOT) после тренировки по сравнению с исходным уровнем до 16-й недели
Временное ограничение: Исходный уровень и 16 неделя
Изменение градиента выносящего тракта левого желудочка (LVOT) после тренировки по сравнению с исходным уровнем на 16-й неделе. Исходные значения определяются как последнее неотсутствующее значение перед первой дозой исследуемого препарата, если не указано иное.
Исходный уровень и 16 неделя

Соавторы и исследователи

Здесь вы найдете людей и организации, участвующие в этом исследовании.

Спонсор

Bristol-Myers Squibb

Следователи

  • Директор по исследованиям: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Публикации и полезные ссылки

Лицо, ответственное за внесение сведений об исследовании, добровольно предоставляет эти публикации. Это может быть что угодно, связанное с исследованием.

Общие публикации

Полезные ссылки

Даты записи исследования

Эти даты отслеживают ход отправки отчетов об исследованиях и сводных результатов на сайт ClinicalTrials.gov. Записи исследований и сообщаемые результаты проверяются Национальной медицинской библиотекой (NLM), чтобы убедиться, что они соответствуют определенным стандартам контроля качества, прежде чем публиковать их на общедоступном веб-сайте.

Изучение основных дат

Начало исследования (Действительный)

6 июля 2020 г.

Первичное завершение (Действительный)

7 февраля 2022 г.

Завершение исследования (Ожидаемый)

11 июня 2024 г.

Даты регистрации исследования

Первый отправленный

7 апреля 2020 г.

Впервые представлено, что соответствует критериям контроля качества

15 апреля 2020 г.

Первый опубликованный (Действительный)

16 апреля 2020 г.

Обновления учебных записей

Последнее опубликованное обновление (Действительный)

19 мая 2023 г.

Последнее отправленное обновление, отвечающее критериям контроля качества

17 мая 2023 г.

Последняя проверка

1 мая 2023 г.

Дополнительная информация

Термины, связанные с этим исследованием

Дополнительные соответствующие термины MeSH

Другие идентификационные номера исследования

  • CV027-006

Информация о лекарствах и устройствах, исследовательские документы

Изучает лекарственный продукт, регулируемый FDA США.

Да

Изучает продукт устройства, регулируемый Управлением по санитарному надзору за качеством пищевых продуктов и медикаментов США.

Нет

Эта информация была получена непосредственно с веб-сайта clinicaltrials.gov без каких-либо изменений. Если у вас есть запросы на изменение, удаление или обновление сведений об исследовании, обращайтесь по адресу register@clinicaltrials.gov. Как только изменение будет реализовано на clinicaltrials.gov, оно будет автоматически обновлено и на нашем веб-сайте. .

Клинические исследования Плацебо

Искать похожие исследования

Спонсоры и соавторы

Заболевания

Медикаментозные вмешательства

CROs by country

CROs in Hungary

Заболевания

Редкие заболевания

Медикаментозные вмешательства

Пищевые добавки

Спонсор / Соавторы

Места

Подписаться