Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie k hodnocení Mavacamtenu u dospělých se symptomatickou obstrukční HCM, kteří jsou vhodní pro septální redukční terapii (VALOR-HCM)

17. května 2023 aktualizováno: Bristol-Myers Squibb

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie k hodnocení Mavacamtenu u dospělých se symptomatickou obstrukční hypertrofickou kardiomyopatií, kteří jsou vhodní pro septální redukční terapii

Toto je randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná, multicentrická studie ve Spojených státech (USA), která bude hodnotit účinek léčby mavacamtenem na snížení počtu procedur septální redukce (SRT) prováděných u subjektů se symptomatickou obstrukční hypertrofická kardiomyopatie (oHCM [také známá jako HOCM]), kteří jsou způsobilí pro SRT na základě pokynů ACCF/AHA 2011 a/nebo ESC 2014.

Přehled studie

Postavení

Aktivní, ne nábor

Podmínky

Intervence / Léčba

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

112

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Spojené státy
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Local Institution - 0009
      • Stanford, California, Spojené státy, 94305 5406
        • Local Institution - 0011
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Spojené státy, 06520
        • Local Institution - 0001
    • Florida
      • Weston, Florida, Spojené státy, 33331
        • Cleveland Clinic Florida
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114-2696
        • Local Institution - 0016
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Local Institution - 0007
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Spojené státy, 48109
        • Local Institution - 0006
      • Grand Rapids, Michigan, Spojené státy, 49503
        • Local Institution - 0013
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Spojené státy, 55905
        • Local Institution - 0015
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Spojené státy, 63110
        • Local Institution - 0005
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10016
        • Local Institution - 0010
      • Valhalla, New York, Spojené státy, 10595
        • Local Institution - 0017
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Spojené státy, 27710
        • Local Institution - 0004
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44195
        • Local Institution - 0020
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Spojené státy, 97239
        • Local Institution - 0002
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Local Institution - 0003
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Spojené státy, 15212
        • Local Institution - 0019
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37205
        • Local Institution - 0014
      • Nashville, Tennessee, Spojené státy, 37235
        • Local Institution - 0018
    • Texas
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Local Institution
    • Utah
      • Murray, Utah, Spojené státy, 84107-5701
        • Local Institution - 0012

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

18 let a starší (Dospělý, Starší dospělý)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  • Minimálně 18 let při screeningu a tělesná hmotnost > 45 kg při screeningu
  • Diagnostikováno s oHCM v souladu se současnými směrnicemi ACCF/AHA 2011 a/nebo ESC 2014 a splňují jejich doporučení pro invazivní terapie
  • Doporučen nebo aktivně zvažován v průběhu posledních 12 měsíců pro proceduru SRT a ochoten podstoupit proceduru SRT
  • Má dokumentovanou ejekční frakci levé komory (LVEF) ≥ 60 % při screeningu
  • Má zdokumentovanou saturaci kyslíkem v klidu ≥ 90 % při screeningu

Klíčová kritéria vyloučení:

  • Přetrvávající nebo trvalá fibrilace síní a subjekt, který není na antikoagulaci po dobu ≥ 4 týdnů před screeningem a/nebo není dostatečně kontrolován ≤ 6 měsíců před screeningem
  • Dříve léčena invazivní redukcí septa (chirurgická myektomie nebo perkutánní alkoholová ablace septa [ASA])
  • U jedinců užívajících betablokátory, blokátory kalciových kanálů nebo disopyramid jakákoli úprava dávky těchto léků < 14 dní před screeningem nebo očekávaná změna režimu během prvních 16 týdnů studie
  • Jakýkoli zdravotní stav, který vylučuje zátěžové testování vzpřímeného cvičení
  • Paroxysmální, intermitentní fibrilace síní s fibrilací síní přítomnou při screeningu
  • Předchozí léčba kardiotoxickými látkami, jako je doxorubicin nebo podobné
  • Má anamnézu nebo důkaz o jakékoli jiné klinicky významné poruše, stavu nebo onemocnění, které by představovalo riziko pro bezpečnost subjektu nebo by narušovalo hodnocení, postupy nebo dokončení studie

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Droga: Mavacamten

Kapsle Mavacamten

Ostatní jména:

MYK-461
Lék: Mavacamten
Kapsle Mavacamten Další názvy: MYK-461
Komparátor placeba: Lék: Placebo
Odpovídající placebo kapsle
Lék: Placebo
Placebo

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Složený z rozhodnutí přistoupit k septální redukční terapii (SRT) a doporučení SRT způsobilé v týdnu 16
Časové okno: 16. týden

Účastníci, kteří se rozhodli pokračovat v SRT nebo měli nárok na SRT v 16. týdnu. Účastníci s chybějícím hodnocením byli klasifikováni jako splňující primární cílový bod (nezlepšili se).

Způsobilost k SRT pomocí hodnocení funkční třídy New York Heart Association (NYHA) a výtokového traktu levé komory (LVOT) podle klinických a hemodynamických kritérií doporučení ACCF/AHA z roku 2011 jsou uvedeny níže:

  • Třída NYHA III nebo IV/ Třída NYHA II se synkopou vyvolanou námahou/téměř synkopou A
  • Dynamický gradient LVOT v klidu nebo s provokací >= 50 mmHg.

NYHA Class II v týdnu 16, budou platit následující pravidla:

  • Třída NYHA II s anamnézou námahové synkopy/synkopy na začátku a ve W16 je stále třída NYHA II, zůstávají způsobilí pro SRT, POKUD jejich maximální gradient LVOT je ≥ 50 mmHg
  • Třída NYHA III/IV na začátku a ve W16 se zlepšila na třídu II, již nejsou způsobilí pro SRT, POKUD nemají AE námahové synkopy nebo presynkopy během 16 týdnů.
16. týden

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Počet účastníků s alespoň jedním zlepšením třídy oproti výchozímu stavu ve třídě New York Heart Association (NYHA) v 16. týdnu
Časové okno: Základní stav a týden 16

Funkční klasifikace srdečního selhání podle NYHA přiřazuje účastníky do 1 ze 4 kategorií na základě symptomů účastníků. Výchozí hodnoty jsou obecně definovány jako poslední dostupná hodnota před prvním podáním studovaného léku, který je předmětem analýzy. Účastníci s chybějícím hodnocením třídy NYHA jsou považováni za žádné zlepšení.

Třída 1: Bez omezení fyzické aktivity. Běžná fyzická aktivita nezpůsobuje nepřiměřenou únavu, bušení srdce, dušnost (dušnost).

Třída 2: Mírné omezení fyzické aktivity. Pohodlné v klidu. Běžná fyzická aktivita má za následek únavu, bušení srdce, dušnost (dušnost).

Třída 3: Výrazné omezení fyzické aktivity. Pohodlné v klidu. Menší než běžná aktivita způsobuje únavu, bušení srdce nebo dušnost. Třída 4: Není schopen vykonávat jakoukoli fyzickou aktivitu bez nepohodlí. Příznaky srdečního selhání v klidu. Při jakékoli fyzické aktivitě se nepohodlí zvyšuje.
Základní stav a týden 16
Změna z výchozího stavu na 16. týden v Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire 23-položková verze, klinické souhrnné skóre (KCCQ-23, CSS)
Časové okno: Základní stav a týden 16
KCCQ-23 je 23-položkový, samoobslužný dotazník, který měří dopad pacientova kardiovaskulárního onemocnění nebo jeho léčby na 6 odlišných domén pomocí 2týdenního období pro vyvolání: symptomy/příznaky, fyzické omezení, kvalita života (QoL ), sociální omezení, vlastní účinnost a stabilita symptomů. Klinické souhrnné skóre KCCQ 23 (CSS) je odvozeno od celkového skóre symptomů (TSS) a skóre fyzických omezení (PL) KCCQ 23. Skóre CSS, TSS a PL se pohybují od 0 do 100, přičemž vyšší skóre představuje méně závažné symptomy a/nebo fyzická omezení. CSS je průměrem skóre TSS a PL.
Základní stav a týden 16
Změna z výchozího stavu na týden 16 u natriuretického peptidu N-Terminal Pro-b-Type (NT-proBNP)
Časové okno: Základní stav a týden 16
Poměr geometrického průměru byl použit k posouzení změny od výchozí hodnoty do týdne 16 u N-terminálního Pro-b-Type natriuretického peptidu (NT-proBNP). Výchozí hodnoty jsou definovány jako poslední nechybějící hodnota před první dávkou studovaného léčiva, pokud není uvedeno jinak.
Základní stav a týden 16
Změna srdečního troponinu ze základní hodnoty na týden 16
Časové okno: Základní stav a týden 16
Pro hodnocení změny srdečního troponinu od výchozí hodnoty do 16. týdne byl použit poměr geometrického průměru. Výchozí hodnoty jsou definovány jako poslední nechybějící hodnota před první dávkou studovaného léčiva, pokud není uvedeno jinak.
Základní stav a týden 16
Změna z výchozí hodnoty na týden 16 v gradientu výtokového traktu levé komory (LVOT) po cvičení
Časové okno: Základní stav a týden 16
Změna gradientu výtokového traktu levé komory (LVOT) od výchozího stavu do 16. týdne po námaze. Výchozí hodnoty jsou definovány jako poslední nechybějící hodnota před první dávkou studovaného léčiva, pokud není uvedeno jinak.
Základní stav a týden 16

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Bristol-Myers Squibb

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Užitečné odkazy

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

6. července 2020

Primární dokončení (Aktuální)

7. února 2022

Dokončení studie (Očekávaný)

11. června 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. dubna 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

15. dubna 2020

První zveřejněno (Aktuální)

16. dubna 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Aktuální)

19. května 2023

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

17. května 2023

Naposledy ověřeno

1. května 2023

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • CV027-006

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in El Salvador

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

3
Předplatit