Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

En undersøgelse til evaluering af Mavacamten hos voksne med symptomatisk obstruktiv HCM, der er berettiget til septalreduktionsterapi (VALOR-HCM)

7. maj 2025 opdateret af: Bristol-Myers Squibb

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse til evaluering af Mavacamten hos voksne med symptomatisk obstruktiv hypertrofisk kardiomyopati, som er berettiget til septalreduktionsterapi

Dette er et randomiseret, dobbeltblindt, placebokontrolleret, multicenterstudie i USA (USA), der vil evaluere effekten af ​​mavacamten-behandling på at reducere antallet af septalreduktionsterapi (SRT)-procedurer udført hos forsøgspersoner med symptomatisk obstruktiv sygdom. hypertrofisk kardiomyopati (oHCM [også kendt som HOCM]), som er berettiget til SRT baseret på ACCF/AHA 2011 og/eller ESC 2014 retningslinjer.

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

112

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Forenede Stater
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Local Institution - 0009
      • Stanford, California, Forenede Stater, 94305 5406
        • Local Institution - 0011
    • Connecticut
      • New Haven, Connecticut, Forenede Stater, 06520
        • Local Institution - 0001
    • Florida
      • Weston, Florida, Forenede Stater, 33331
        • Local Institution - 0021
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114-2696
        • Local Institution - 0016
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Local Institution - 0007
    • Michigan
      • Ann Arbor, Michigan, Forenede Stater, 48109
        • Local Institution - 0006
      • Grand Rapids, Michigan, Forenede Stater, 49503
        • Local Institution - 0013
    • Minnesota
      • Rochester, Minnesota, Forenede Stater, 55905
        • Local Institution - 0015
    • Missouri
      • Saint Louis, Missouri, Forenede Stater, 63110
        • Local Institution - 0005
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10016
        • Local Institution - 0010
      • Valhalla, New York, Forenede Stater, 10595
        • Local Institution - 0017
    • North Carolina
      • Durham, North Carolina, Forenede Stater, 27710
        • Local Institution - 0004
    • Ohio
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44195
        • Local Institution - 0020
    • Oregon
      • Portland, Oregon, Forenede Stater, 97239
        • Local Institution - 0002
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Local Institution - 0003
      • Pittsburgh, Pennsylvania, Forenede Stater, 15212
        • Local Institution - 0019
    • Tennessee
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37205
        • Local Institution - 0014
      • Nashville, Tennessee, Forenede Stater, 37235
        • Local Institution - 0018
    • Texas
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Local Institution
    • Utah
      • Murray, Utah, Forenede Stater, 84107-5701
        • Local Institution - 0012

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

18 år og ældre (Voksen, Ældre voksen)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  • Mindst 18 år ved screening og kropsvægt > 45 kg ved screening
  • Diagnosticeret med oHCM i overensstemmelse med gældende ACCF/AHA 2011 og/eller ESC 2014 retningslinjer og opfylder deres anbefalinger for invasive terapier
  • Henvist eller under aktiv overvejelse inden for de seneste 12 måneder til SRT-procedure og villig til at have SRT-procedure
  • Har dokumenteret venstre ventrikulær ejektionsfraktion (LVEF) ≥ 60 % ved screening
  • Har dokumenteret iltmætning i hvile ≥ 90 % ved Screening

Nøgleekskluderingskriterier:

  • Vedvarende eller permanent atrieflimren og forsøgsperson, der ikke har fået antikoagulering i ≥ 4 uger før screening og/eller ikke tilstrækkelig frekvenskontrolleret ≤ 6 måneder før screening
  • Tidligere behandlet med invasiv septal reduktion (kirurgisk myektomi eller perkutan alkohol septal ablation [ASA])
  • For personer på betablokkere, calciumkanalblokkere eller disopyramid, enhver dosisjustering af disse lægemidler < 14 dage før screening eller en forventet ændring i regimen i løbet af de første 16 uger af undersøgelsen
  • Enhver medicinsk tilstand, der udelukker opretstående træningsstresstest
  • Paroxysmal, intermitterende atrieflimren med atrieflimren til stede ved screening
  • Forudgående behandling med kardiotoksiske midler, såsom doxorubicin eller lignende
  • Har en historie eller bevis for enhver anden klinisk signifikant lidelse, tilstand eller sygdom, der ville udgøre en risiko for forsøgspersonens sikkerhed eller forstyrre undersøgelsens evaluering, procedurer eller afslutning

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Lægemiddel: Mavacamten

Mavacamten kapsler

Andre navne:

MYK-461
Medicin: Mavacamten
Mavacamten Kapsler Andre navne: MYK-461
Placebo komparator: Lægemiddel: Placebo
Matchende placebokapsler
Medicin: Placebo
Placebo

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Sammensætning af beslutningen om at fortsætte med septalreduktionsterapi (SRT) og SRT-retningslinje kvalificeret i uge 16
Tidsramme: Uge 16

Deltagere, der besluttede at fortsætte med SRT eller var kvalificerede til SRT i uge 16. Deltagere med manglende vurderinger blev klassificeret som opfylder det primære endepunkt (blev ikke forbedret).

SRT-berettigelse ved brug af New York Heart Association Functional Class (NYHA) og venstre ventrikulære udstrømningskanal (LVOT) vurderinger i henhold til 2011 ACCF/AHA-retningslinjens kliniske og hæmodynamiske kriterium er nedenfor:

  • NYHA Klasse III eller IV/NYHA Klasse II med anstrengelsesinduceret synkope/nær synkope, OG
  • Dynamisk LVOT-gradient i hvile eller med provokation >= 50 mmHg.

NYHA klasse II i uge 16, vil følgende regler blive anvendt:

  • NYHA Klasse II med historie med anstrengelsessynkope/synkope ved baseline og ved W16 er stadig NYHA Klasse II, de forbliver SRT-kvalificerede, HVIS deres maksimale LVOT-gradient er ≥ 50 mmHg
  • NYHA klasse III/IV ved baseline og ved W16 er forbedret til klasse II, de er ikke længere SRT-kvalificerede, MEDMINDRE de har AE af anstrengelsessynkope eller præsynkope i løbet af de 16 uger.
Uge 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Antal deltagere med mindst én klasseforbedring fra baseline i New York Heart Association (NYHA) klasse i uge 16
Tidsramme: Baseline og uge 16

NYHAs funktionelle klassifikation af hjertesvigt tildeler deltagerne 1 ud af 4 kategorier baseret på deltagernes symptomer. Grundlinjeværdier defineres generelt som den sidste tilgængelige værdi før den første administration af studielægemiddel af interesse for analyse. Deltagere med manglende NYHA-klassevurderinger behandles som ingen forbedring.

Klasse 1: Ingen begrænsning af fysisk aktivitet. Almindelig fysisk aktivitet forårsager ikke unødig træthed, hjertebanken, åndenød (åndetnød).

Klasse 2: Let begrænsning af fysisk aktivitet. Behagelig i hvile. Almindelig fysisk aktivitet resulterer i træthed, hjertebanken, åndenød (åndenød).

Klasse 3: Markant begrænsning af fysisk aktivitet. Behagelig i hvile. Mindre end almindelig aktivitet forårsager træthed, hjertebanken eller dyspnø. Klasse 4: Ude af stand til at udøve nogen fysisk aktivitet uden ubehag. Symptomer på hjertesvigt i hvile. Hvis der udføres fysisk aktivitet, øges ubehaget.
Baseline og uge 16
Ændring fra baseline til uge 16 i Kansas City Cardiomyopathy Questionnaire 23-element version, Clinical Summary Score (KCCQ-23, CSS)
Tidsramme: Baseline og uge 16
KCCQ-23 er et selvadministreret spørgeskema med 23 punkter, der måler virkningen af ​​en deltagers hjerte-kar-sygdom eller dens behandling på 6 forskellige domæner ved brug af en 2-ugers tilbagekaldelsesperiode: symptomer/tegn, fysiske begrænsninger, livskvalitet (QoL) ), sociale begrænsninger, self-efficacy og symptomstabilitet. KCCQ 23 Clinical Summary Score (CSS) er afledt af Total Symptom Score (TSS) og Physical Limitations (PL) score for KCCQ 23. CSS-, TSS- og PL-scoren varierer fra 0 til 100 med højere score, der repræsenterer mindre alvorlige symptomer og/eller fysiske begrænsninger. CSS er et gennemsnit af TSS og PL-score.
Baseline og uge 16
Ændring fra baseline til uge 16 i N-Terminal Pro-b-Type Natriuretic Peptide (NT-proBNP)
Tidsramme: Baseline og uge 16
Et geometrisk gennemsnitsforhold blev brugt til at vurdere ændringen fra baseline til uge 16 i N-Terminal Pro-b-Type Natriuretic Peptide (NT-proBNP). Baselineværdier er defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den første dosis af forsøgslægemidlet, medmindre andet er angivet.
Baseline og uge 16
Skift fra baseline til uge 16 i hjertetroponin
Tidsramme: Baseline og uge 16
Et geometrisk gennemsnitsforhold blev brugt til at vurdere ændringen fra baseline til uge 16 i hjertetroponin. Baselineværdier er defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den første dosis af forsøgslægemidlet, medmindre andet er angivet.
Baseline og uge 16
Ændring fra baseline til uge 16 i Post-Exercise Left Ventricular Outflow Tract (LVOT) gradient
Tidsramme: Baseline og uge 16
Ændring fra baseline til uge 16 i post-motion venstre ventrikulære udstrømningskanal (LVOT) gradient. Baselineværdier er defineret som den sidste ikke-manglende værdi før den første dosis af forsøgslægemidlet, medmindre andet er angivet.
Baseline og uge 16

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Bristol-Myers Squibb

Efterforskere

  • Studieleder: Bristol-Myers Squibb, Bristol-Myers Squibb

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Hjælpsomme links

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

6. juli 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

7. februar 2022

Studieafslutning (Faktiske)

20. maj 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. april 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

15. april 2020

Først opslået (Faktiske)

16. april 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Faktiske)

23. maj 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

7. maj 2025

Sidst verificeret

1. maj 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • CV027-006

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Placebo

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Algeria

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner