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胶囊化雷帕霉素 (eRapa) 用于预防膀胱癌的试验 (eRapa)

2026年5月29日 更新者：Robert Svatek

胶囊化雷帕霉素 (eRapa) 用于预防膀胱癌的 II 期试验

通过 eRapa 与安慰剂的长期（一年）预防的 II 期双盲随机对照试验，将研究 eRapa（封装的雷帕霉素）在确诊非肌肉浸润性膀胱癌 (NMIBC) 患者中的二级预防作用。 主要假设是 eRapa 降低了 NMIBC 患者癌症复发的风险。 次要假设是 eRapa 可以改善某些免疫参数并改善认知和身体功能，而不会对患者报告的结果和生活质量产生不利影响。

研究概览

地位

主动，不招人

条件

干预/治疗

详细说明

该研究是一项多中心 II 期双盲随机试验。 受试者将在周一至周五随机分配到安慰剂组或低剂量（0.5 毫克）eRapa（封装雷帕霉素）干预组，持续一年或直至疾病复发。 患者将每 3 个月接受一次膀胱内镜评估，持续 2 年，然后每 6 个月一次，持续 2 年，并在第 5 年进行。一些患者还可能同时接受 BCG 免疫治疗维持（诱导期每周一次，持续 6 周，每周一次，持续 3 周）根据护理标准，在 3 个月、6 个月和然后每 6 个月一次，共计 7 个维持周期（肿瘤切除后）。 患者报告的结果 (PRO) 评估、认知评估和身体评估将根据研究日历完成。 在整个研究期间将定期收集研究血液以评估安全性、免疫反应和雷帕霉素水平。 参与者将在注册后被跟踪长达 5 年。

研究类型

介入性

注册 (估计的)

166

阶段

  • 阶段2

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 美国
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75390
        • UT Southwestern Medical Center
      • San Antonio、Texas、美国、78229
        • UT Health San Antonio

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

18年 及以上 (成人、年长者)

接受健康志愿者

不

描述

纳入标准：

  • 入组前 90 天内经病理学（组织学）证实诊断为非肌肉浸润性（Ta、Tis 或 T1）膀胱癌
  • 能够给予知情同意
  • 18岁或以上
  • 患者在注册时不得服用口服糖皮质激素
  • 没有活动性、不受控制的感染
  • 除以下情况外，不允许有其他既往非膀胱恶性肿瘤：经过充分治疗的基底细胞或鳞状细胞皮肤癌、原位宫颈癌、经过充分治疗且患者目前已完全缓解的 I 期或 II 期癌症，或任何其他癌症患者已经五年无病。
  • 正在接受积极监测计划的局限性前列腺癌患者也符合条件。
  • 患者不得怀孕或哺乳，因为不建议在怀孕期间使用膀胱内 BCG。 具有生育潜力的女性/男性必须同意使用有效的避孕方法。 如果一名妇女在过去连续 12 个月内的任何时间来过月经，则该妇女被认为具有“生育潜力”。 有效避孕的例子包括激素避孕、双屏障方法（带杀精霜的避孕套、带杀精霜的隔膜或带隔膜的避孕套）、宫内节育器和/或伴侣输精管结扎术。 除了常规避孕方法外，“有效避孕”还包括异性恋独身和旨在预防怀孕（或具有预防妊娠副作用）的手术，定义为子宫切除术、双侧卵巢切除术或双侧输卵管结扎术。 但是，如果以前未婚的患者在任何时候选择在协议中概述的使用避孕措施的时间段内变得活跃，他/她有责任开始采取避孕措施。 男性和女性患者都需要在筛选期间披露避孕方法，并同意在他们参与研究结束时继续使用该避孕方法。
  • 患者必须在登记前 90 天内切除所有肉眼可见的乳头状肿瘤，或在登记前 90 天内通过膀胱镜检查确认没有肉眼可见的乳头状肿瘤。
  • T1 疾病患者必须在注册前 90 天内进行腹部/骨盆的横断面成像，证明没有淋巴结受累或转移性疾病（MRI 或 CT 扫描）的证据。 T1 疾病患者必须在注册前 90 天内再次切除确认≤ T1 疾病。
  • 患者之前不得接受过膀胱内 BCG

排除标准：

  • 患有肌肉浸润性或更高（≥T2）的膀胱癌
  • 无法给予知情同意
  • 17 岁或以下
  • 登记时服用口服糖皮质激素
  • 另一种需要积极治疗的癌症（基底细胞癌或皮肤鳞状细胞癌除外）
  • 在研究期间不愿或不能采取有效避孕措施的有妊娠风险的患者，或在研究期间正在哺乳的患者。 具有生育潜力的女性/男性必须同意使用有效的避孕方法，否则将被视为没有资格参与研究。
  • 注册前 90 天内有淋巴结受累或转移性疾病（MRI 或 CT 扫描）的证据
  • 既往膀胱内 BCG 史
  • 既往雷帕霉素治疗史

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：预防
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：双倍的

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
有源比较器：积极研究药物组
患者将在每个工作日（周一至周五）口服 0.5mg eRapa（胶囊化雷帕霉素），持续一年。
药品：拉帕
0.5mg eRapa（胶囊化雷帕霉素）口服胶囊
其他名称：
  • 封装的雷帕霉素
安慰剂比较：安慰剂组
患者将在一年的每个工作日（周一至周五）口服安慰剂（外观上与 eRapa（封装的雷帕霉素）相同）。
药品：安慰剂
安慰剂胶囊在视觉上与 eRapa 口服胶囊相同

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
确定 1 年无复发生存 (RFS) 率
大体时间：1年
主要分析将使用单臂对数秩检验（单侧 alpha = 0.05）以 95% 置信区间估计 RFS 率，并将该率与 68% 的历史率进行比较。 如果观察到的 RFS 率为 80%，则预期的事件数约为 20-28。 通过活检组织的病理检查证实复发。
1年
尿液生活质量的变化
大体时间：在基线和第 3、6、12 和 24 个月评分。对于在入组后但在第 6 次就诊时完成一整年给药之前复发的任何受试者，这也将在治疗结束就诊时进行测量。
使用 QLQ-BLS24 指数的尿域测量尿生活质量（一个 24 项问卷，测量生活质量，因为它与泌尿系统症状、性功能和烦扰域有关）。 QLQ-BLS24，评分范围为24-96，分数越高越差。
在基线和第 3、6、12 和 24 个月评分。对于在入组后但在第 6 次就诊时完成一整年给药之前复发的任何受试者，这也将在治疗结束就诊时进行测量。
认知功能的改变
大体时间：将在基线以及第 12 个月和第 24 个月对 EXIT 进行评分。对于在入组后但在第 6 次就诊时完成一整年给药之前复发的任何受试者，这也将在治疗结束就诊时进行测量。
认知功能将在整个研究期间使用 EXIT 进行测量。 EXIT 是一个包含 25 个项目的简短访谈，训练有素的研究人员将使用它来评估受试者的执行认知功能障碍。
将在基线以及第 12 个月和第 24 个月对 EXIT 进行评分。对于在入组后但在第 6 次就诊时完成一整年给药之前复发的任何受试者，这也将在治疗结束就诊时进行测量。
认知功能的改变
大体时间：SLUMS 将在基线以及第 12 个月和第 24 个月进行评分。对于在入组后但在第 6 次就诊时完成一整年给药之前复发的任何受试者，这也将在治疗结束就诊时进行测量。
认知功能将在整个研究期间使用圣路易斯大学心理状态测试 (SLUMS) 进行测量。 SLUMS 考试将用于评估记忆力、数字跨度和动物流畅性。
SLUMS 将在基线以及第 12 个月和第 24 个月进行评分。对于在入组后但在第 6 次就诊时完成一整年给药之前复发的任何受试者，这也将在治疗结束就诊时进行测量。
认知功能的改变
大体时间：将在基线和第 6、12 和 24 个月对 TAPS 进行评分。对于在入组后但在第 6 次就诊时完成一整年给药之前复发的任何受试者，这也将在治疗结束就诊时进行测量.
认知功能将在整个研究期间使用德克萨斯处理速度评估 (TAPS) 进行测量。 TAPS 测试将评估数字/符号编码。
将在基线和第 6、12 和 24 个月对 TAPS 进行评分。对于在入组后但在第 6 次就诊时完成一整年给药之前复发的任何受试者，这也将在治疗结束就诊时进行测量.
与复发一致的细胞学检查变化（复发时间）
大体时间：患者将在前 2 年每 3 个月接受一次基于办公室的膀胱镜检查和尿液细胞学检查，然后每 6 个月接受一次，持续 2 年，并在第 5 年进行，必要时根据护理标准进行活检。
细胞学检查结果相对于基线的变化与复发一致，通过活检组织的病理检查证实。
患者将在前 2 年每 3 个月接受一次基于办公室的膀胱镜检查和尿液细胞学检查，然后每 6 个月接受一次，持续 2 年，并在第 5 年进行，必要时根据护理标准进行活检。
短体能电池的变化
大体时间：将在基线和第 6、12 和 24 个月对 SPPB 进行评分。对于在入组后但在第 6 次就诊时完成一整年给药之前复发的任何受试者，这也将在治疗结束就诊时进行测量.
短期身体机能测试 (SPPB) 包括一项平衡测试，考察保持三个站立姿势 10 秒的能力，一项计时 4 米步行，受试者以他们喜欢的步行速度进行步行，以及一项椅子站立测试倍受试者在不使用手臂的情况下从椅子上站起来 5 次的能力。 每个部分满分 4 分，总分 12 分。 该测试提供有关多个运动领域的信息，例如静态和动态平衡、协调性和下肢力量。 较低的分数可能与残疾风险增加有关。 SPPB 和握力强度是物理评估。
将在基线和第 6、12 和 24 个月对 SPPB 进行评分。对于在入组后但在第 6 次就诊时完成一整年给药之前复发的任何受试者，这也将在治疗结束就诊时进行测量.
握力变化
大体时间：将在基线和第 6、12 和 24 个月时对握力进行评分。对于在入组后但在第 6 次就诊时完成一整年给药之前复发的任何受试者，这也将在治疗结束时进行测量访问。
测量握力时，受试者将坐在椅子上，前臂弯曲 90 度。 三个连续的握力将用双手的标准握力测力计完成。 握力和 SPPB 是物理评估。
将在基线和第 6、12 和 24 个月时对握力进行评分。对于在入组后但在第 6 次就诊时完成一整年给药之前复发的任何受试者，这也将在治疗结束时进行测量访问。

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Robert Svatek

合作者

National Cancer Institute (NCI)

调查人员

  • 首席研究员：Robert S Svatek, MD, MSC、The University of Texas Health Science Center at San Antonio

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2021年1月25日

初级完成 (估计的)

2027年1月1日

研究完成 (估计的)

2027年7月1日

研究注册日期

首次提交

2020年4月28日

首先提交符合 QC 标准的

2020年5月2日

首次发布 (实际的)

2020年5月5日

研究记录更新

最后更新发布 (实际的)

2026年6月3日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2026年5月29日

最后验证

2026年5月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • STUDY00001422
  • R01CA252057 (美国 NIH 拨款/合同)

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

在美国制造并从美国出口的产品

不

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