使用新型结构和功能 MRI 评估 CFTR 调节剂治疗囊性纤维化肺病
2026年2月26日 更新者：Giles Santyr、The Hospital for Sick Children
在这项研究中，健康志愿者和患有囊性纤维化的参与者（稳定的和开始 CFTR 调节剂治疗的参与者）的肺部 MRI 将在 6 个月内进行，以确定肺部 MRI 是否能够检测早期的结构和功能异常/变化囊性纤维化病。
在 6 个月期间，将进行 3 次研究访问。
70 名 6 岁及以上的受试者将参与这项研究。
氙气 MRI 是一种非侵入性成像技术，不涉及 X 射线或电离辐射。
相反，这种成像方法使用与医院患者的常规质子 MRI 相同的硬件和软件原理。
研究概览
研究类型
观察性的
注册 (估计的)
86
联系人和位置
本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。
学习地点
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Ontario
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Toronto、Ontario、加拿大、M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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参与标准
研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。
资格标准
适合学习的年龄
6年 至 100年 (孩子、成人)
接受健康志愿者
是的
取样方法
概率样本
研究人群
该研究包括三个感兴趣的人群：第 1 组：25 名健康志愿者，第 2 组：25 名患有稳定 CF 肺病的患者和第 3 组：20 名预期接受 CFTR 调节剂治疗的 CF 肺病患者。
描述
纳入标准：
- 参加者必须年满 6 岁
- 患者或父母/监护人的知情同意以及参与者在适当时的同意。
- 能够执行可重复的肺活量测定并实现足以进行 MRI 采集的屏气持续时间
排除标准：
- 身体状况不稳定，无法进行必要的检查
- FEV1 % 预计 < 40%
- 严重的幽闭恐惧症
- 不符合 MRI 筛查标准
- 在研究访问前的过去 3 天内咳嗽
- 研究访问前 3 周内使用口服抗生素
学习计划
本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。
研究是如何设计的？
设计细节
- 观测模型：其他
- 时间观点：预期
队列和干预
团体/队列 |
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第 1 组
没有肺部疾病的健康参与者
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第 2 组
患有稳定囊性纤维化的参与者
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第 3 组
预期接受 CFTR 调节剂治疗的囊性纤维化参与者。
请注意：作为您正常治疗计划的一部分，治疗由您的医生决定。
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第4组
患有 CF 的参与者年龄在 4-8 岁之间，正在使用快速肺部和腹部成像方法开始三联调节剂治疗。
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研究衡量的是什么？
主要结果指标
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
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相关性
大体时间：12个月
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将 MRI 成像检测到的肺结构和功能变化与临床结果相关联，包括 FEV1 下降率、肺部恶化频率、IV 抗生素天数和治疗肺部恶化的住院天数以及与健康相关的生活质量指标的变化（CFQ-R分数和 CF-QUEST）在稳定 CF 肺病患者和接受 CFTR 调节剂治疗的患者中。
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12个月
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再现性
大体时间：36个月
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在健康志愿者和患有稳定 CF 肺病的患者中建立分数通气图和 1H MRI 经过 3 次至最多 6 次就诊的扫描间再现性，并与传统肺活量测定法和 LCI 进行比较。
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36个月
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反应能力
大体时间：36个月
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评估 MRI 对接受 CFTR 调节剂治疗的 CF 患者超过 3 次至最多 6 次就诊的治疗效果的反应，并与传统呼吸测试进行比较
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36个月
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年轻群体
大体时间：24个月
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将上述目标最初仅在 8-18 岁儿童中探索，扩展到 CFTR 调节剂治疗开始前基线以及治疗开始后 12 和 24 个月时年龄为 4-8 岁的年轻 CF 参与者队列。
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24个月
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次要结果测量
结果测量 |
措施说明 |
大体时间 |
|---|---|---|
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相关性
大体时间：12个月
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将 MRI 成像检测到的肺结构和功能变化与临床结果相关联，包括 FEV1 下降率、肺部恶化频率、IV 抗生素天数和治疗肺部恶化的住院天数以及与健康相关的生活质量指标的变化（CFQ-R分数和 CF-QUEST）在稳定 CF 肺病患者和接受 CFTR 调节剂治疗的患者中。
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12个月
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合作者和调查者
在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。
调查人员
- 首席研究员：Giles Santyr, PhD、The Hospital for Sick Children
研究记录日期
这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。
研究主要日期
学习开始 (实际的)
2020年10月20日
初级完成 (估计的)
2026年6月30日
研究完成 (估计的)
2026年6月30日
研究注册日期
首次提交
2020年5月12日
首先提交符合 QC 标准的
2020年5月12日
首次发布 (实际的)
2020年5月18日
研究记录更新
最后更新发布 (实际的)
2026年2月27日
上次提交的符合 QC 标准的更新
2026年2月26日
最后验证
2026年2月1日
更多信息
与本研究相关的术语
其他研究编号
- 1000063021
计划个人参与者数据 (IPD)
计划共享个人参与者数据 (IPD)？
是的
IPD 计划说明
数据将在研究的两个参与站点之间共享。
已实施数据传输协议以确保此传输顺利进行。
IPD 共享时间框架
数据将在招收第一位参与者后可用，并将在研究期间可用
IPD 共享支持信息类型
- 研究方案
- 树液
- 国际碳纤维联合会
- 企业社会责任
药物和器械信息、研究文件
研究美国 FDA 监管的药品
不
研究美国 FDA 监管的设备产品
不
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