Kystisen fibroosin keuhkosairauden CFTR-modulaattorihoidon arviointi käyttämällä uutta rakenteellista ja toiminnallista magneettikuvausta
torstai 26. helmikuuta 2026 päivittänyt: Giles Santyr, The Hospital for Sick Children
Tässä tutkimuksessa terveiden vapaaehtoisten ja kystistä fibroosia sairastavien (vakaat ja CFTR-modulaattorihoitoa aloittavat osallistujat) keuhkojen magneettikuvaus tehdään kuuden kuukauden ajan sen määrittämiseksi, pystyykö keuhkojen MRI havaitsemaan rakenteellisia ja toiminnallisia poikkeavuuksia/muutoksia varhaisessa vaiheessa. kystinen fibroosi sairaus.
Kuuden kuukauden aikana tehdään 3 opintokäyntiä.
Tutkimukseen osallistuu 70 vähintään 6-vuotiasta henkilöä.
Xenon MRI on ei-invasiivinen kuvantamistekniikka, joka ei sisällä röntgensäteitä tai ionisoivaa säteilyä.
Pikemminkin tämä kuvantamismenetelmä käyttää samoja laitteisto- ja ohjelmistoperiaatteita, joita käytetään potilaiden tavanomaisessa protoni-MRI:ssä sairaalassa.
Tutkimuksen yleiskatsaus
Tila
Aktiivinen, ei rekrytointi
Opintotyyppi
Havainnollistava
Ilmoittautuminen (Arvioitu)
86
Yhteystiedot ja paikat
Tässä osiossa on tutkimuksen suorittajien yhteystiedot ja tiedot siitä, missä tämä tutkimus suoritetaan.
Opiskelupaikat
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Osallistumiskriteerit
Tutkijat etsivät ihmisiä, jotka sopivat tiettyyn kuvaukseen, jota kutsutaan kelpoisuuskriteereiksi. Joitakin esimerkkejä näistä kriteereistä ovat henkilön yleinen terveydentila tai aiemmat hoidot.
Kelpoisuusvaatimukset
Opintokelpoiset iät
6 vuotta - 100 vuotta (Lapsi, Aikuinen)
Hyväksyy terveitä vapaaehtoisia
Joo
Näytteenottomenetelmä
Todennäköisyysnäyte
Tutkimusväestö
Tämä tutkimus sisältää kolme kiinnostavaa populaatiota: Ryhmä 1: 25 tervettä vapaaehtoista, ryhmä 2: 25 potilasta, joilla on stabiili CF-keuhkosairaus ja ryhmä 3: 20 potilasta, joilla on CF-keuhkosairaus ja joiden odotetaan saavan hoitoa CFTR-modulaattorihoidolla.
Kuvaus
Sisällyttämiskriteerit:
- Osallistujien tulee olla vähintään 6-vuotiaita
- Tietoinen suostumus potilaan tai vanhemman/huoltajan suostumuksella ja osallistujan suostumus tarvittaessa.
- Pystyy suorittamaan toistettavan spirometrian ja saavuttamaan riittävän hengityksen pidätysajan MRI-kuvausta varten
Poissulkemiskriteerit:
- Lääketieteellinen epävakaus, joka estäisi kyvyn suorittaa vaaditut tutkimukset
- FEV1 % ennustettu < 40 %
- Vaikea klaustrofobia
- Ei täytä MRI-seulontakriteerejä
- Yskä viimeisten 3 päivän aikana ennen opintokäyntiä
- Suun kautta otettavien antibioottien käyttö 3 viikon sisällä ennen tutkimuskäyntiä
Opintosuunnitelma
Tässä osiossa on tietoja tutkimussuunnitelmasta, mukaan lukien kuinka tutkimus on suunniteltu ja mitä tutkimuksella mitataan.
Miten tutkimus on suunniteltu?
Suunnittelun yksityiskohdat
- Havaintomallit: Muut
- Aikanäkymät: Tulevaisuuden
Kohortit ja interventiot
Ryhmä/Kohortti |
|---|
|
Ryhmä 1
Terveet osallistujat ilman keuhkosairautta
|
|
Ryhmä 2
Osallistujat, joilla on stabiili kystinen fibroosi
|
|
Ryhmä 3
Osallistujat, joilla on kystinen fibroosi ja joiden odotetaan saavan hoitoa CFTR-modulaattorihoidolla.
Huomaa: Lääkärisi määrää hoidon osana normaalia hoitosuunnitelmaasi.
|
|
Ryhmä 4
CF-potilaat, jotka ovat 4–8-vuotiaita ja aloittavat kolmoisyhdistelmämodulaattorihoidon nopealla keuhkojen ja vatsan kuvantamismenetelmillä.
|
Mitä tutkimuksessa mitataan?
Ensisijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Korrelaatio
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Korreloi magneettikuvauksella havaitut muutokset keuhkojen rakenteessa ja toiminnassa kliinisten tulosten kanssa, mukaan lukien FEV1:n laskunopeus, keuhkojen pahenemistaajuus, IV-antibioottien päivät ja sairaalapäivät keuhkojen pahenemisen hoidossa ja muutokset terveyteen liittyvissä elämänlaatumittauksissa (CFQ-R). pisteet ja CF-QUEST) potilailla, joilla on stabiili CF-keuhkosairaus ja jotka saavat CFTR-modulaattorihoitoa.
|
12 kuukautta
|
|
Toistettavuus
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Selvitä murtoventilaatiokarttojen ja 1H MRI:n skannausten välinen toistettavuus kolmen ja enintään kuuden käynnin aikana terveillä vapaaehtoisilla ja potilailla, joilla on stabiili CF-keuhkosairaus, ja verrata tavanomaiseen spirometriaan ja LCI:hen.
|
36 kuukautta
|
|
Reagointikyky
Aikaikkuna: 36 kuukautta
|
Arvioi magneettikuvauksen vaste hoitovaikutuksiin kolmen ja enintään kuuden käynnin aikana CF-potilailla, jotka saavat CFTR-modulaattorihoitoa, ja vertaa tavanomaisiin hengitystesteihin
|
36 kuukautta
|
|
Nuorempi kohortti
Aikaikkuna: 24 kuukautta
|
Yllä mainittujen tavoitteiden laajentamista tutkittiin alun perin vain 8–18-vuotiailla lapsilla, 4–8-vuotiaiden CF-osallistujien nuorempiin kohorttiin lähtötilanteessa ennen CFTR-modulaattorihoidon aloittamista sekä 12 ja 24 kuukauden kuluttua hoidon aloittamisesta.
|
24 kuukautta
|
Toissijaiset tulostoimenpiteet
Tulosmittaus |
Toimenpiteen kuvaus |
Aikaikkuna |
|---|---|---|
|
Korrelaatio
Aikaikkuna: 12 kuukautta
|
Korreloi magneettikuvauksella havaitut muutokset keuhkojen rakenteessa ja toiminnassa kliinisten tulosten kanssa, mukaan lukien FEV1:n laskunopeus, keuhkojen pahenemistaajuus, IV-antibioottien päivät ja sairaalapäivät keuhkojen pahenemisen hoidossa ja muutokset terveyteen liittyvissä elämänlaatumittauksissa (CFQ-R). pisteet ja CF-QUEST) potilailla, joilla on stabiili CF-keuhkosairaus ja jotka saavat CFTR-modulaattorihoitoa.
|
12 kuukautta
|
Yhteistyökumppanit ja tutkijat
Täältä löydät tähän tutkimukseen osallistuvat ihmiset ja organisaatiot.
Sponsori
Tutkijat
- Päätutkija: Giles Santyr, PhD, The Hospital for Sick Children
Opintojen ennätyspäivät
Nämä päivämäärät seuraavat ClinicalTrials.gov-sivustolle lähetettyjen tutkimustietueiden ja yhteenvetojen edistymistä. National Library of Medicine (NLM) tarkistaa tutkimustiedot ja raportoidut tulokset varmistaakseen, että ne täyttävät tietyt laadunvalvontastandardit, ennen kuin ne julkaistaan julkisella verkkosivustolla.
Opi tärkeimmät päivämäärät
Opiskelun aloitus (Todellinen)
Tiistai 20. lokakuuta 2020
Ensisijainen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 30. kesäkuuta 2026
Opintojen valmistuminen (Arvioitu)
Tiistai 30. kesäkuuta 2026
Opintoihin ilmoittautumispäivät
Ensimmäinen lähetetty
Tiistai 12. toukokuuta 2020
Ensimmäinen toimitettu, joka täytti QC-kriteerit
Tiistai 12. toukokuuta 2020
Ensimmäinen Lähetetty (Todellinen)
Maanantai 18. toukokuuta 2020
Tutkimustietojen päivitykset
Viimeisin päivitys julkaistu (Todellinen)
Perjantai 27. helmikuuta 2026
Viimeisin lähetetty päivitys, joka täytti QC-kriteerit
Torstai 26. helmikuuta 2026
Viimeksi vahvistettu
Sunnuntai 1. helmikuuta 2026
Lisää tietoa
Tähän tutkimukseen liittyvät termit
Avainsanat
Muita asiaankuuluvia MeSH-ehtoja
Muut tutkimustunnusnumerot
- 1000063021
Yksittäisten osallistujien tietojen suunnitelma (IPD)
Aiotko jakaa yksittäisten osallistujien tietoja (IPD)?
JOO
IPD-suunnitelman kuvaus
Tiedot jaetaan kahden tutkimukseen osallistuvan sivuston välillä.
Sujuvan siirron mahdollistamiseksi on tehty tiedonsiirtosopimus.
IPD-jaon aikakehys
Tiedot ovat saatavilla ensimmäisen osallistujan ilmoittautumisen jälkeen ja ovat käytettävissä tutkimuksen ajan
IPD-jakamista tukeva tietotyyppi
- STUDY_PROTOCOL
- MAHLA
- ICF
- CSR
Lääke- ja laitetiedot, tutkimusasiakirjat
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää lääkevalmistetta
Ei
Tutkii yhdysvaltalaista FDA sääntelemää laitetuotetta
Ei
Nämä tiedot haettiin suoraan verkkosivustolta clinicaltrials.gov ilman muutoksia. Jos sinulla on pyyntöjä muuttaa, poistaa tai päivittää tutkimustietojasi, ota yhteyttä register@clinicaltrials.gov. Heti kun muutos on otettu käyttöön osoitteessa clinicaltrials.gov, se päivitetään automaattisesti myös verkkosivustollemme .