Avaliação do Tratamento com Modulador de CFTR na Doença Pulmonar de Fibrose Cística Utilizando Nova RM Estrutural e Funcional
26 de fevereiro de 2026 atualizado por: Giles Santyr, The Hospital for Sick Children
Neste estudo, a ressonância magnética dos pulmões de voluntários saudáveis e participantes com fibrose cística (estáveis e participantes iniciando o tratamento com modulador CFTR) será realizada durante um período de 6 meses para determinar se a ressonância magnética pulmonar é capaz de detectar anormalidades/alterações estruturais e funcionais no início doença da fibrose cística.
Durante o período de 6 meses, ocorrerão 3 visitas de estudo.
70 indivíduos com 6 anos ou mais participarão deste estudo.
Xenon MRI é uma técnica de imagem não invasiva que não envolve raios-x ou radiação ionizante.
Em vez disso, esse método de imagem utiliza os mesmos princípios de hardware e software usados para ressonância magnética convencional de prótons de pacientes em um hospital.
Visão geral do estudo
Status
Ativo, não recrutando
Tipo de estudo
Observacional
Inscrição (Estimado)
86
Contactos e Locais
Esta seção fornece os detalhes de contato para aqueles que conduzem o estudo e informações sobre onde este estudo está sendo realizado.
Locais de estudo
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Critérios de participação
Os pesquisadores procuram pessoas que se encaixem em uma determinada descrição, chamada de critérios de elegibilidade. Alguns exemplos desses critérios são a condição geral de saúde de uma pessoa ou tratamentos anteriores.
Critérios de elegibilidade
Idades elegíveis para estudo
6 anos a 100 anos (Filho, Adulto)
Aceita Voluntários Saudáveis
Sim
Método de amostragem
Amostra de Probabilidade
População do estudo
Este estudo inclui três populações de interesse: Grupo 1: 25 voluntários saudáveis, Grupo 2: 25 pacientes com doença pulmonar de FC estável e Grupo 3: 20 pacientes com doença pulmonar de FC com expectativa de receber tratamento com terapia moduladora de CFTR.
Descrição
Critério de inclusão:
- Os participantes devem ter idade igual ou superior a 6 anos
- Consentimento informado pelo consentimento do paciente ou dos pais/responsáveis e consentimento do participante quando apropriado.
- Capaz de realizar espirometria reproduzível e atingir uma duração de apneia suficiente para aquisição de ressonância magnética
Critério de exclusão:
- Instabilidade médica que impediria a capacidade de se submeter às investigações necessárias
- VEF1 % previsto < 40%
- claustrofobia severa
- Não atende aos critérios de triagem de ressonância magnética
- Tosse nos últimos 3 dias antes da visita do estudo
- Uso de antibióticos orais dentro de 3 semanas antes da visita do estudo
Plano de estudo
Esta seção fornece detalhes do plano de estudo, incluindo como o estudo é projetado e o que o estudo está medindo.
Como o estudo é projetado?
Detalhes do projeto
- Modelos de observação: Outro
- Perspectivas de Tempo: Prospectivo
Coortes e Intervenções
Grupo / Coorte |
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Grupo 1
Participantes saudáveis sem doença pulmonar
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Grupo 2
Participantes com fibrose cística estável
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Grupo 3
Participantes com fibrose cística devem receber tratamento com terapia moduladora de CFTR.
Observação: o tratamento é determinado pelo seu médico como parte do seu plano de terapia normal.
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Grupo 4
Participantes com FC que têm entre 4 e 8 anos de idade e estão iniciando terapia moduladora de combinação tripla usando métodos rápidos de imagem pulmonar e abdominal.
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O que o estudo está medindo?
Medidas de resultados primários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
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Correlação
Prazo: 12 meses
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Correlacione as alterações na estrutura e função pulmonar detectadas por imagens de ressonância magnética com resultados clínicos, incluindo taxa de declínio do VEF1, frequência de exacerbações pulmonares, dias de antibióticos IV e dias de internação para tratar exacerbação pulmonar e mudança nas medidas de qualidade de vida relacionadas à saúde (CFQ-R escores e CF-QUEST) no cenário de pacientes com doença pulmonar de FC estável e aqueles recebendo terapia moduladora de CFTR.
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12 meses
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Reprodutibilidade
Prazo: 36 meses
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Estabelecer a reprodutibilidade interscan de mapas de ventilação fracionada e ressonância magnética de 1H durante três e até seis visitas em voluntários saudáveis e em pacientes com doença pulmonar com FC estável e comparar com espirometria convencional e LCI.
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36 meses
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Capacidade de resposta
Prazo: 36 meses
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Avaliar a capacidade de resposta da ressonância magnética aos efeitos do tratamento durante três e até seis consultas em pacientes com FC recebendo terapia moduladora CFTR e comparar com testes respiratórios convencionais
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36 meses
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Coorte mais jovem
Prazo: 24 meses
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A extensão dos objetivos acima foi originalmente explorada apenas em crianças com idade entre 8 e 18 anos, para uma coorte mais jovem de participantes com FC com idade entre 4 e 8 anos no início do estudo, antes do início da terapia moduladora CFTR, bem como 12 e 24 meses após o início da terapia.
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24 meses
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Medidas de resultados secundários
Medida de resultado |
Descrição da medida |
Prazo |
|---|---|---|
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Correlação
Prazo: 12 meses
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Correlacione as alterações na estrutura e função pulmonar detectadas por imagens de ressonância magnética com resultados clínicos, incluindo taxa de declínio do VEF1, frequência de exacerbações pulmonares, dias de antibióticos IV e dias de internação para tratar exacerbação pulmonar e mudança nas medidas de qualidade de vida relacionadas à saúde (CFQ-R escores e CF-QUEST) no cenário de pacientes com doença pulmonar de FC estável e aqueles recebendo terapia moduladora de CFTR.
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12 meses
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Colaboradores e Investigadores
É aqui que você encontrará pessoas e organizações envolvidas com este estudo.
Patrocinador
Investigadores
- Investigador principal: Giles Santyr, PhD, The Hospital for Sick Children
Datas de registro do estudo
Essas datas acompanham o progresso do registro do estudo e os envios de resumo dos resultados para ClinicalTrials.gov. Os registros do estudo e os resultados relatados são revisados pela National Library of Medicine (NLM) para garantir que atendam aos padrões específicos de controle de qualidade antes de serem publicados no site público.
Datas Principais do Estudo
Início do estudo (Real)
20 de outubro de 2020
Conclusão Primária (Estimado)
30 de junho de 2026
Conclusão do estudo (Estimado)
30 de junho de 2026
Datas de inscrição no estudo
Enviado pela primeira vez
12 de maio de 2020
Enviado pela primeira vez que atendeu aos critérios de CQ
12 de maio de 2020
Primeira postagem (Real)
18 de maio de 2020
Atualizações de registro de estudo
Última Atualização Postada (Real)
27 de fevereiro de 2026
Última atualização enviada que atendeu aos critérios de controle de qualidade
26 de fevereiro de 2026
Última verificação
1 de fevereiro de 2026
Mais Informações
Termos relacionados a este estudo
Palavras-chave
Termos MeSH relevantes adicionais
Outros números de identificação do estudo
- 1000063021
Plano para dados de participantes individuais (IPD)
Planeja compartilhar dados de participantes individuais (IPD)?
SIM
Descrição do plano IPD
Os dados serão compartilhados entre os dois sites participantes do estudo.
Um contrato de transferência de dados foi implementado para permitir essa transferência sem problemas.
Prazo de Compartilhamento de IPD
Os dados estarão disponíveis após a inscrição do primeiro participante e estarão disponíveis durante a duração do estudo
Tipo de informação de suporte de compartilhamento de IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDO
- SEIVA
- CIF
- CSR
Informações sobre medicamentos e dispositivos, documentos de estudo
Estuda um medicamento regulamentado pela FDA dos EUA
Não
Estuda um produto de dispositivo regulamentado pela FDA dos EUA
Não
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