Évaluation du traitement CFTR-modulateur dans la maladie pulmonaire de la fibrose kystique à l'aide d'une nouvelle IRM structurelle et fonctionnelle
26 février 2026 mis à jour par: Giles Santyr, The Hospital for Sick Children
Dans cette étude, l'IRM des poumons de volontaires sains et de participants atteints de mucoviscidose (stables et participants débutant un traitement par modulateur CFTR) sera réalisée sur une période de 6 mois afin de déterminer si l'IRM pulmonaire est capable de détecter des anomalies/changements structurels et fonctionnels au début du traitement. maladie de la fibrose kystique.
Au cours de la période de 6 mois, 3 visites d'étude auront lieu.
70 sujets âgés de 6 ans et plus participeront à cette étude.
L'IRM au xénon est une technique d'imagerie non invasive qui n'implique ni rayons X ni rayonnements ionisants.
Au lieu de cela, cette méthode d'imagerie utilise les mêmes principes matériels et logiciels que ceux utilisés pour l'IRM protonique conventionnelle des patients dans un hôpital.
Aperçu de l'étude
Statut
Actif, ne recrute pas
Type d'étude
Observationnel
Inscription (Estimé)
86
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
6 ans à 100 ans (Enfant, Adulte)
Accepte les volontaires sains
Oui
Méthode d'échantillonnage
Échantillon de probabilité
Population étudiée
Cette étude comprend trois populations d'intérêt : Groupe 1 : 25 volontaires sains, Groupe 2 : 25 patients atteints d'une maladie pulmonaire CF stable et Groupe 3 : 20 patients atteints d'une maladie pulmonaire CF devant recevoir un traitement par modulateur CFTR.
La description
Critère d'intégration:
- Les participants doivent être âgés d'au moins 6 ans
- Consentement éclairé du patient ou du parent/tuteur et assentiment du participant, le cas échéant.
- Capable d'effectuer une spirométrie reproductible et d'atteindre une durée d'apnée suffisante pour l'acquisition par IRM
Critère d'exclusion:
- Instabilité médicale qui empêcherait la capacité de subir les investigations requises
- VEM1 % prédit < 40 %
- Claustrophobie sévère
- Ne répond pas aux critères de dépistage IRM
- Toux au cours des 3 derniers jours précédant la visite d'étude
- Utilisation d'antibiotiques oraux dans les 3 semaines précédant la visite d'étude
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Modèles d'observation: Autre
- Perspectives temporelles: Éventuel
Cohortes et interventions
Groupe / Cohorte |
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Groupe 1
Participants en bonne santé sans maladie pulmonaire
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Groupe 2
Participants atteints de mucoviscidose stable
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Groupe 3
Participants atteints de mucoviscidose, qui devraient recevoir un traitement par modulateur CFTR.
Remarque : le traitement est déterminé par votre médecin dans le cadre de votre plan de traitement normal.
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Groupe 4
Les participants atteints de mucoviscidose âgés de 4 à 8 ans et qui commencent une triple thérapie modulatrice combinée utilisant les méthodes rapides d'imagerie pulmonaire et abdominale.
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Corrélation
Délai: 12 mois
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Corréler les changements de la structure et de la fonction pulmonaire détectés par l'imagerie IRM avec les résultats cliniques, y compris le taux de déclin du VEMS, la fréquence des exacerbations pulmonaires, les jours d'antibiotiques IV et les jours d'hospitalisation pour traiter l'exacerbation pulmonaire et les changements dans les mesures de qualité de vie liées à la santé (CFQ-R scores et CF-QUEST) dans le cadre de patients atteints d'une maladie pulmonaire FK stable et de ceux recevant un traitement par modulateur CFTR.
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12 mois
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Reproductibilité
Délai: 36 mois
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Établir la reproductibilité interscan des cartes de ventilation fractionnée et de l'IRM 1H sur trois et jusqu'à six visites chez des volontaires sains et chez les patients atteints d'une maladie pulmonaire mucoviscidose stable et comparer à la spirométrie conventionnelle et au LCI.
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36 mois
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Réactivité
Délai: 36 mois
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Évaluer la réactivité de l'IRM aux effets du traitement sur trois et jusqu'à six visites chez les patients atteints de mucoviscidose recevant un traitement par modulateur CFTR et comparer aux tests respiratoires conventionnels
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36 mois
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Cohorte plus jeune
Délai: 24 mois
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Extension des objectifs ci-dessus initialement explorés uniquement chez les enfants âgés de 8 à 18 ans, à une cohorte plus jeune de participants FK âgés de 4 à 8 ans au départ avant le début du traitement modulateur CFTR, ainsi qu'à 12 et 24 mois après le début du traitement.
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24 mois
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
|---|---|---|
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Corrélation
Délai: 12 mois
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Corréler les changements de la structure et de la fonction pulmonaire détectés par l'imagerie IRM avec les résultats cliniques, y compris le taux de déclin du VEMS, la fréquence des exacerbations pulmonaires, les jours d'antibiotiques IV et les jours d'hospitalisation pour traiter l'exacerbation pulmonaire et les changements dans les mesures de qualité de vie liées à la santé (CFQ-R scores et CF-QUEST) dans le cadre de patients atteints d'une maladie pulmonaire FK stable et de ceux recevant un traitement par modulateur CFTR.
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12 mois
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Les enquêteurs
- Chercheur principal: Giles Santyr, PhD, The Hospital for Sick Children
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
20 octobre 2020
Achèvement primaire (Estimé)
30 juin 2026
Achèvement de l'étude (Estimé)
30 juin 2026
Dates d'inscription aux études
Première soumission
12 mai 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
12 mai 2020
Première publication (Réel)
18 mai 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Réel)
27 février 2026
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
26 février 2026
Dernière vérification
1 février 2026
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Mots clés
Termes MeSH pertinents supplémentaires
Autres numéros d'identification d'étude
- 1000063021
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Les données seront partagées entre les deux sites participant à l'étude.
Un accord de transfert de données a été mis en place pour permettre ce transfert en douceur.
Délai de partage IPD
Les données seront disponibles après l'inscription du premier participant et seront disponibles pendant toute la durée de l'étude
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Non
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .