Vurdering av CFTR-modulatorbehandling ved lungesykdom med cystisk fibrose ved bruk av ny strukturell og funksjonell MR
26. februar 2026 oppdatert av: Giles Santyr, The Hospital for Sick Children
I denne studien vil MR av lungene til friske frivillige og deltakere med cystisk fibrose (stabil og deltakere som starter CFTR-modulatorbehandling) utføres over en periode på 6 måneder for å avgjøre om lunge-MR er i stand til å oppdage strukturelle og funksjonelle abnormiteter/endringer tidlig. cystisk fibrose sykdom.
I løpet av 6 måneders perioden vil det forekomme 3 studiebesøk.
70 personer i alderen 6 år og eldre vil delta i denne studien.
Xenon MR er en ikke-invasiv bildeteknikk som ikke involverer røntgenstråler eller ioniserende stråling.
Snarere bruker denne avbildningsmetoden de samme maskinvare- og programvareprinsippene som brukes for konvensjonell proton-MR av pasienter på sykehus.
Studieoversikt
Status
Aktiv, ikke rekrutterende
Studietype
Observasjonsmessig
Registrering (Antatt)
86
Kontakter og plasseringer
Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.
Studiesteder
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Deltakelseskriterier
Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.
Kvalifikasjonskriterier
Alder som er kvalifisert for studier
6 år til 100 år (Barn, Voksen)
Tar imot friske frivillige
Ja
Prøvetakingsmetode
Sannsynlighetsprøve
Studiepopulasjon
Denne studien inkluderer tre populasjoner av interesse: Gruppe 1: 25 friske frivillige, Gruppe 2: 25 pasienter med stabil CF-lungesykdom og Gruppe 3: 20 pasienter med CF-lungesykdom som forventes å motta behandling med CFTR-modulatorterapi.
Beskrivelse
Inklusjonskriterier:
- Deltakerne må være eldre enn eller lik 6 år
- Informert samtykke fra pasient eller foreldre/foresattes samtykke og deltakersamtykke når det er hensiktsmessig.
- I stand til å utføre reproduserbar spirometri og oppnå en pustholdetid tilstrekkelig for MR-innsamling
Ekskluderingskriterier:
- Medisinsk ustabilitet som vil utelukke muligheten til å gjennomgå de nødvendige undersøkelsene
- FEV1 % anslått < 40 %
- Alvorlig klaustrofobi
- Oppfyller ikke MR-screeningskriterier
- Hoste i løpet av de siste 3 dagene før studiebesøk
- Bruk av orale antibiotika innen 3 uker før studiebesøk
Studieplan
Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.
Hvordan er studiet utformet?
Designdetaljer
- Observasjonsmodeller: Annen
- Tidsperspektiver: Potensielle
Kohorter og intervensjoner
Gruppe / Kohort |
|---|
|
Gruppe 1
Friske deltakere uten lungesykdom
|
|
Gruppe 2
Deltakere med stabil cystisk fibrose
|
|
Gruppe 3
Deltakere med cystisk fibrose, forventet å få behandling med CFTR-modulatorterapi.
Vennligst merk: behandlingen bestemmes av legen din som en del av din vanlige behandlingsplan.
|
|
Gruppe 4
Deltakere med CF som er mellom 4-8 år og starter trippelkombinasjonsmodulatorterapi ved bruk av raske lunge- og abdominalavbildningsmetoder.
|
Hva måler studien?
Primære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sammenheng
Tidsramme: 12 måneder
|
Korreler endringer i lungestruktur og funksjon oppdaget ved MR-avbildning med kliniske utfall inkludert FEV1-nedgang, frekvens av lungeeksaserbasjoner, dager med IV-antibiotika og sykehusdager for å behandle lungeforverring og endring i helserelaterte livskvalitetsmål (CFQ-R score og CF-QUEST) i setting av pasienter med stabil CF-lungesykdom og de som mottar CFTR-modulatorterapi.
|
12 måneder
|
|
Reproduserbarhet
Tidsramme: 36 måneder
|
Etabler interscan-reproduserbarheten av fraksjonerte ventilasjonskart og 1H MR over tre og opptil seks besøk hos friske frivillige og hos pasienter med stabil CF-lungesykdom og sammenlign med konvensjonell spirometri og LCI.
|
36 måneder
|
|
Respons
Tidsramme: 36 måneder
|
Vurder responsen til MR for behandlingseffekter over tre og opptil seks besøksbesøk hos CF-pasienter som får CFTR-modulatorterapi og sammenlign med konvensjonelle pustetester
|
36 måneder
|
|
Yngre årskull
Tidsramme: 24 måneder
|
Utvidelse av målene ovenfor ble opprinnelig kun utforsket hos barn i alderen 8-18 år, til en yngre gruppe av CF-deltakere i alderen 4-8 år ved baseline før oppstart av CFTR-modulatorterapi, så vel som 12 og 24 måneder etter terapistart.
|
24 måneder
|
Sekundære resultatmål
Resultatmål |
Tiltaksbeskrivelse |
Tidsramme |
|---|---|---|
|
Sammenheng
Tidsramme: 12 måneder
|
Korreler endringer i lungestruktur og funksjon oppdaget ved MR-avbildning med kliniske utfall inkludert FEV1-nedgang, frekvens av lungeeksaserbasjoner, dager med IV-antibiotika og sykehusdager for å behandle lungeforverring og endring i helserelaterte livskvalitetsmål (CFQ-R score og CF-QUEST) i setting av pasienter med stabil CF-lungesykdom og de som mottar CFTR-modulatorterapi.
|
12 måneder
|
Samarbeidspartnere og etterforskere
Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.
Sponsor
Etterforskere
- Hovedetterforsker: Giles Santyr, PhD, The Hospital for Sick Children
Studierekorddatoer
Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.
Studer hoveddatoer
Studiestart (Faktiske)
20. oktober 2020
Primær fullføring (Antatt)
30. juni 2026
Studiet fullført (Antatt)
30. juni 2026
Datoer for studieregistrering
Først innsendt
12. mai 2020
Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene
12. mai 2020
Først lagt ut (Faktiske)
18. mai 2020
Oppdateringer av studieposter
Sist oppdatering lagt ut (Faktiske)
27. februar 2026
Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene
26. februar 2026
Sist bekreftet
1. februar 2026
Mer informasjon
Begreper knyttet til denne studien
Nøkkelord
Ytterligere relevante MeSH-vilkår
Andre studie-ID-numre
- 1000063021
Plan for individuelle deltakerdata (IPD)
Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivelse
Data vil bli delt mellom de to deltakende stedene i studien.
En dataoverføringsavtale er implementert for å muliggjøre denne overføringen jevnt.
IPD-delingstidsramme
Dataene vil være tilgjengelige etter registrering av den første deltakeren og vil være tilgjengelige så lenge studien varer
IPD-deling Støtteinformasjonstype
- STUDY_PROTOCOL
- SEVJE
- ICF
- CSR
Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter
Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt
Nei
Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt
Nei
Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .