Valutazione del trattamento del modulatore CFTR nella fibrosi cistica polmonare utilizzando una nuova risonanza magnetica strutturale e funzionale
26 febbraio 2026 aggiornato da: Giles Santyr, The Hospital for Sick Children
In questo studio, la risonanza magnetica dei polmoni di volontari sani e partecipanti con fibrosi cistica (stabile e partecipanti che iniziano il trattamento con modulatore CFTR) verrà eseguita per un periodo di 6 mesi per determinare se la risonanza magnetica polmonare è in grado di rilevare anomalie/cambiamenti strutturali e funzionali nella fase iniziale malattia della fibrosi cistica.
Durante il periodo di 6 mesi, si svolgeranno 3 visite di studio.
70 soggetti di età pari o superiore a 6 anni parteciperanno a questo studio.
Xenon MRI è una tecnica di imaging non invasiva che non comporta raggi X o radiazioni ionizzanti.
Piuttosto, questo metodo di imaging utilizza gli stessi principi hardware e software utilizzati per la risonanza magnetica protonica convenzionale dei pazienti in un ospedale.
Panoramica dello studio
Stato
Attivo, non reclutante
Tipo di studio
Osservativo
Iscrizione (Stimato)
86
Contatti e Sedi
Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.
Luoghi di studio
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Ontario
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Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
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Criteri di partecipazione
I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.
Criteri di ammissibilità
Età idonea allo studio
Da 6 anni a 100 anni (Bambino, Adulto)
Accetta volontari sani
Sì
Metodo di campionamento
Campione di probabilità
Popolazione di studio
Questo studio include tre popolazioni di interesse: Gruppo 1: 25 volontari sani, Gruppo 2: 25 pazienti con malattia polmonare CF stabile e Gruppo 3: 20 pazienti con malattia polmonare CF che prevede di ricevere un trattamento con la terapia del modulatore CFTR.
Descrizione
Criterio di inclusione:
- I partecipanti devono avere un'età maggiore o uguale a 6 anni
- Consenso informato da parte del paziente o del genitore/tutore e consenso del partecipante quando appropriato.
- In grado di eseguire una spirometria riproducibile e raggiungere una durata dell'apnea sufficiente per l'acquisizione della risonanza magnetica
Criteri di esclusione:
- Instabilità medica che precluderebbe la possibilità di sottoporsi agli accertamenti richiesti
- FEV1 % predetto < 40%
- Claustrofobia grave
- Non soddisfa i criteri di screening MRI
- Tosse negli ultimi 3 giorni prima della visita di studio
- Uso di antibiotici orali entro 3 settimane prima della visita dello studio
Piano di studio
Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.
Come è strutturato lo studio?
Dettagli di progettazione
- Modelli osservazionali: Altro
- Prospettive temporali: Prospettiva
Coorti e interventi
Gruppo / Coorte |
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Gruppo 1
Partecipanti sani senza malattie polmonari
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Gruppo 2
Partecipanti con fibrosi cistica stabile
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Gruppo 3
- Partecipanti con fibrosi cistica, che prevedevano di ricevere un trattamento con la terapia del modulatore CFTR.
Nota: il trattamento è determinato dal medico come parte del normale piano terapeutico.
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Gruppo 4
Partecipanti con FC di età compresa tra 4 e 8 anni che stanno iniziando la terapia con tripla combinazione di modulatori utilizzando metodi di imaging rapido polmonare e addominale.
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Cosa sta misurando lo studio?
Misure di risultato primarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
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Correlazione
Lasso di tempo: 12 mesi
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Correlare i cambiamenti nella struttura e nella funzione polmonare rilevati dall'imaging MRI con esiti clinici tra cui il tasso di declino del FEV1, la frequenza delle riacutizzazioni polmonari, i giorni di antibiotici EV e i giorni di degenza per il trattamento delle riacutizzazioni polmonari e il cambiamento nelle misure della qualità della vita correlata alla salute (CFQ-R punteggi e CF-QUEST) nel contesto di pazienti con malattia polmonare CF stabile e in quelli che ricevono terapia con modulatore CFTR.
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12 mesi
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Riproducibilità
Lasso di tempo: 36 mesi
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Stabilire la riproducibilità interscansione delle mappe di ventilazione frazionata e della MRI 1H nel corso di tre e fino a sei visite in volontari sani e in pazienti con malattia polmonare CF stabile e confrontarla con la spirometria convenzionale e l'LCI.
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36 mesi
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Reattività
Lasso di tempo: 36 mesi
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Valutare la risposta della risonanza magnetica agli effetti del trattamento nel corso di tre e fino a sei visite in pazienti affetti da fibrosi cistica che ricevono terapia con modulatore CFTR e confrontare con i test respiratori convenzionali
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36 mesi
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Gruppo più giovane
Lasso di tempo: 24 mesi
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Estensione degli obiettivi di cui sopra originariamente esplorati solo nei bambini di età compresa tra 8 e 18 anni, a una coorte più giovane di partecipanti CF di età compresa tra 4 e 8 anni al basale prima dell'inizio della terapia con modulatore CFTR, nonché a 12 e 24 mesi dopo l'inizio della terapia.
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24 mesi
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Misure di risultato secondarie
Misura del risultato |
Misura Descrizione |
Lasso di tempo |
|---|---|---|
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Correlazione
Lasso di tempo: 12 mesi
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Correlare i cambiamenti nella struttura e nella funzione polmonare rilevati dall'imaging MRI con esiti clinici tra cui il tasso di declino del FEV1, la frequenza delle riacutizzazioni polmonari, i giorni di antibiotici EV e i giorni di degenza per il trattamento delle riacutizzazioni polmonari e il cambiamento nelle misure della qualità della vita correlata alla salute (CFQ-R punteggi e CF-QUEST) nel contesto di pazienti con malattia polmonare CF stabile e in quelli che ricevono terapia con modulatore CFTR.
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12 mesi
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Collaboratori e investigatori
Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.
Sponsor
Investigatori
- Investigatore principale: Giles Santyr, PhD, The Hospital for Sick Children
Studiare le date dei record
Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.
Studia le date principali
Inizio studio (Effettivo)
20 ottobre 2020
Completamento primario (Stimato)
30 giugno 2026
Completamento dello studio (Stimato)
30 giugno 2026
Date di iscrizione allo studio
Primo inviato
12 maggio 2020
Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità
12 maggio 2020
Primo Inserito (Effettivo)
18 maggio 2020
Aggiornamenti dei record di studio
Ultimo aggiornamento pubblicato (Effettivo)
27 febbraio 2026
Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC
26 febbraio 2026
Ultimo verificato
1 febbraio 2026
Maggiori informazioni
Termini relativi a questo studio
Termini MeSH pertinenti aggiuntivi
Altri numeri di identificazione dello studio
- 1000063021
Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)
Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?
SÌ
Descrizione del piano IPD
I dati saranno condivisi tra i due siti partecipanti allo studio.
È stato implementato un accordo di trasferimento dei dati per consentire questo trasferimento senza intoppi.
Periodo di condivisione IPD
I dati saranno disponibili dopo l'iscrizione del primo partecipante e saranno disponibili per tutta la durata dello studio
Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD
- STUDIO_PROTOCOLLO
- LINFA
- ICF
- RSI
Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio
Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti
No
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