Beoordeling van CFTR-modulatorbehandeling bij cystic fibrosis-longziekte met behulp van nieuwe structurele en functionele MRI
26 februari 2026 bijgewerkt door: Giles Santyr, The Hospital for Sick Children
In deze studie zal gedurende een periode van 6 maanden MRI van de longen van gezonde vrijwilligers en deelnemers met cystische fibrose (stabiel en deelnemers die CFTR-modulatorbehandeling starten) worden uitgevoerd om te bepalen of long-MRI structurele en functionele afwijkingen/veranderingen in een vroeg stadium kan detecteren. cystische fibrose ziekte.
Gedurende de periode van 6 maanden vinden er 3 studiebezoeken plaats.
Aan dit onderzoek zullen 70 proefpersonen van 6 jaar en ouder deelnemen.
Xenon MRI is een niet-invasieve beeldvormingstechniek waarbij geen röntgenstraling of ioniserende straling wordt gebruikt.
Integendeel, deze beeldvormingsmethode maakt gebruik van dezelfde hardware- en softwareprincipes die worden gebruikt voor conventionele proton-MRI van patiënten in een ziekenhuis.
Studie Overzicht
Toestand
Actief, niet wervend
Studietype
Observationeel
Inschrijving (Geschat)
86
Contacten en locaties
In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.
Studie Locaties
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Canada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Deelname Criteria
Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.
Geschiktheidscriteria
Leeftijden die in aanmerking komen voor studie
6 jaar tot 100 jaar (Kind, Volwassen)
Accepteert gezonde vrijwilligers
Ja
Bemonsteringsmethode
Kanssteekproef
Studie Bevolking
Deze studie omvat drie interessante populaties: Groep 1: 25 gezonde vrijwilligers, Groep 2: 25 patiënten met stabiele CF-longziekte en Groep 3: 20 patiënten met CF-longziekte die naar verwachting zullen worden behandeld met CFTR-modulatortherapie.
Beschrijving
Inclusiecriteria:
- Deelnemers moeten ouder zijn dan of gelijk zijn aan 6 jaar
- Geïnformeerde toestemming door toestemming van de patiënt of ouder/voogd en instemming van de deelnemer indien van toepassing.
- In staat om reproduceerbare spirometrie uit te voeren en een ademduur te bereiken die voldoende is voor MRI-acquisitie
Uitsluitingscriteria:
- Medische instabiliteit die de mogelijkheid om de vereiste onderzoeken te ondergaan onmogelijk zou maken
- FEV1 % voorspeld < 40%
- Ernstige claustrofobie
- Voldoet niet aan de criteria voor MRI-screening
- Hoest in de afgelopen 3 dagen voorafgaand aan het studiebezoek
- Gebruik van orale antibiotica binnen 3 weken voorafgaand aan studiebezoek
Studie plan
Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.
Hoe is de studie opgezet?
Ontwerpdetails
- Observatiemodellen: Ander
- Tijdsperspectieven: Prospectief
Cohorten en interventies
Groep / Cohort |
|---|
|
Groep 1
Gezonde deelnemers zonder longziekte
|
|
Groep 2
Deelnemers met stabiele cystische fibrose
|
|
Groep 3
Deelnemers met cystische fibrose, die naar verwachting behandeld zullen worden met CFTR-modulatortherapie.
Let op: de behandeling wordt bepaald door uw arts als onderdeel van uw normale therapieplan.
|
|
Groep 4
Deelnemers met CF die tussen de 4 en 8 jaar oud zijn en beginnen met drievoudige combinatiemodulatortherapie met behulp van de snelle beeldvormingsmethoden van de longen en de buik.
|
Wat meet het onderzoek?
Primaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Correlatie
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Veranderingen in longstructuur en -functie gedetecteerd door MRI-beeldvorming correleren met klinische resultaten, waaronder FEV1-afnamesnelheid, frequentie van longexacerbaties, dagen van IV-antibiotica en ziekenhuisdagen om longexacerbatie te behandelen en verandering in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven maatregelen (CFQ-R scores en CF-QUEST) in de setting van patiënten met een stabiele CF-longziekte en patiënten die CFTR-modulatortherapie krijgen.
|
12 maanden
|
|
Reproduceerbaarheid
Tijdsspanne: 36 maanden
|
Stel de interscan-reproduceerbaarheid van fractionele ventilatiekaarten en 1H MRI vast gedurende drie en maximaal zes bezoeken bij gezonde vrijwilligers en bij patiënten met stabiele CF-longziekte en vergelijk deze met conventionele spirometrie en LCI.
|
36 maanden
|
|
Reactievermogen
Tijdsspanne: 36 maanden
|
Beoordeel de responsiviteit van MRI op de behandeleffecten gedurende drie en maximaal zes bezoeken bij CF-patiënten die CFTR-modulatortherapie krijgen en vergelijk deze met conventionele ademhalingstests
|
36 maanden
|
|
Jongere cohort
Tijdsspanne: 24 maanden
|
Uitbreiding van bovenstaande doelstellingen die oorspronkelijk alleen werden onderzocht bij kinderen van 8-18 jaar oud, naar een jonger cohort CF-deelnemers van 4-8 jaar oud bij aanvang voorafgaand aan de start van de CFTR-modulatortherapie, evenals 12 en 24 maanden na de start van de therapie.
|
24 maanden
|
Secundaire uitkomstmaten
Uitkomstmaat |
Maatregel Beschrijving |
Tijdsspanne |
|---|---|---|
|
Correlatie
Tijdsspanne: 12 maanden
|
Veranderingen in longstructuur en -functie gedetecteerd door MRI-beeldvorming correleren met klinische resultaten, waaronder FEV1-afnamesnelheid, frequentie van longexacerbaties, dagen van IV-antibiotica en ziekenhuisdagen om longexacerbatie te behandelen en verandering in gezondheidsgerelateerde kwaliteit van leven maatregelen (CFQ-R scores en CF-QUEST) in de setting van patiënten met een stabiele CF-longziekte en patiënten die CFTR-modulatortherapie krijgen.
|
12 maanden
|
Medewerkers en onderzoekers
Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.
Sponsor
Onderzoekers
- Hoofdonderzoeker: Giles Santyr, PhD, The Hospital for Sick Children
Studie record data
Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.
Bestudeer belangrijke data
Studie start (Werkelijk)
20 oktober 2020
Primaire voltooiing (Geschat)
30 juni 2026
Studie voltooiing (Geschat)
30 juni 2026
Studieregistratiedata
Eerst ingediend
12 mei 2020
Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria
12 mei 2020
Eerst geplaatst (Werkelijk)
18 mei 2020
Updates van studierecords
Laatste update geplaatst (Werkelijk)
27 februari 2026
Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria
26 februari 2026
Laatst geverifieerd
1 februari 2026
Meer informatie
Termen gerelateerd aan deze studie
Trefwoorden
Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden
Andere studie-ID-nummers
- 1000063021
Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)
Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?
JA
Beschrijving IPD-plan
Gegevens zullen worden gedeeld tussen de twee deelnemende locaties in het onderzoek.
Er is een overeenkomst voor gegevensoverdracht geïmplementeerd om deze overdracht soepel te laten verlopen.
IPD-tijdsbestek voor delen
De gegevens zijn beschikbaar na inschrijving van de eerste deelnemer en zijn beschikbaar voor de duur van het onderzoek
IPD delen Ondersteunend informatietype
- LEERPROTOCOOL
- SAP
- ICF
- MVO
Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel
Nee
Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct
Nee
Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .