Ocena leczenia modulatorem CFTR w chorobie mukowiscydozy płuc przy użyciu nowego strukturalnego i funkcjonalnego rezonansu magnetycznego
26 lutego 2026 zaktualizowane przez: Giles Santyr, The Hospital for Sick Children
W tym badaniu MRI płuc zdrowych ochotników i uczestników z mukowiscydozą (stabilną i uczestników rozpoczynających leczenie modulatorem CFTR) będzie wykonywane przez okres 6 miesięcy w celu ustalenia, czy MRI płuc jest w stanie wykryć strukturalne i funkcjonalne nieprawidłowości/zmiany we wczesnym okresie choroba mukowiscydoza.
W okresie 6 miesięcy odbędą się 3 wizyty studyjne.
W badaniu weźmie udział 70 osób w wieku 6 lat i starszych.
Xenon MRI to nieinwazyjna technika obrazowania, która nie obejmuje promieniowania rentgenowskiego ani jonizującego.
Zamiast tego ta metoda obrazowania wykorzystuje te same zasady dotyczące sprzętu i oprogramowania, które są stosowane w przypadku konwencjonalnego protonowego rezonansu magnetycznego pacjentów w szpitalu.
Przegląd badań
Status
Aktywny, nie rekrutujący
Typ studiów
Obserwacyjny
Zapisy (Szacowany)
86
Kontakty i lokalizacje
Ta sekcja zawiera dane kontaktowe osób prowadzących badanie oraz informacje o tym, gdzie badanie jest przeprowadzane.
Lokalizacje studiów
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Kryteria uczestnictwa
Badacze szukają osób, które pasują do określonego opisu, zwanego kryteriami kwalifikacyjnymi. Niektóre przykłady tych kryteriów to ogólny stan zdrowia danej osoby lub wcześniejsze leczenie.
Kryteria kwalifikacji
Wiek uprawniający do nauki
6 lat do 100 lat (Dziecko, Dorosły)
Akceptuje zdrowych ochotników
Tak
Metoda próbkowania
Próbka prawdopodobieństwa
Badana populacja
To badanie obejmuje trzy populacje będące przedmiotem zainteresowania: Grupa 1: 25 zdrowych ochotników, Grupa 2: 25 pacjentów ze stabilną chorobą CF płuc i Grupa 3: 20 pacjentów z chorobą CF płuc, u których przewiduje się leczenie modulatorem CFTR.
Opis
Kryteria przyjęcia:
- Uczestnicy muszą mieć co najmniej 6 lat
- Świadoma zgoda wyrażona przez pacjenta lub rodzica/opiekuna oraz zgodę uczestnika, jeśli jest to właściwe.
- Potrafi wykonać powtarzalną spirometrię i osiągnąć czas wstrzymania oddechu wystarczający do akwizycji MRI
Kryteria wyłączenia:
- Niestabilność medyczna, która wykluczałaby możliwość poddania się wymaganym badaniom
- FEV1 % wartości należnej < 40%
- Ciężka klaustrofobia
- Nie spełnia kryteriów przesiewowych MRI
- Kaszel w ciągu ostatnich 3 dni przed wizytą studyjną
- Stosowanie doustnych antybiotyków w ciągu 3 tygodni przed wizytą badawczą
Plan studiów
Ta sekcja zawiera szczegółowe informacje na temat planu badania, w tym sposób zaprojektowania badania i jego pomiary.
Jak projektuje się badanie?
Szczegóły projektu
- Modele obserwacyjne: Inny
- Perspektywy czasowe: Spodziewany
Kohorty i interwencje
Grupa / Kohorta |
|---|
|
Grupa 1
Zdrowi uczestnicy bez chorób płuc
|
|
Grupa 2
Uczestnicy ze stabilną mukowiscydozą
|
|
Grupa 3
Uczestnicy z mukowiscydozą, u których przewiduje się leczenie modulatorem CFTR.
Uwaga: leczenie jest ustalane przez lekarza w ramach normalnego planu leczenia.
|
|
Grupa 4
Pacjenci z mukowiscydozą w wieku 4–8 lat rozpoczynający terapię potrójną kombinacją modulatorów z wykorzystaniem szybkich metod obrazowania płuc i jamy brzusznej.
|
Co mierzy badanie?
Podstawowe miary wyniku
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Korelacja
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Korelacja zmian struktury i funkcji płuc wykrytych za pomocą obrazowania MRI z wynikami klinicznymi, w tym tempem spadku FEV1, częstością zaostrzeń płucnych, dniami antybiotykoterapii dożylnej i dniami pobytu w szpitalu w celu leczenia zaostrzenia płucnego oraz zmianami wskaźników jakości życia związanych ze zdrowiem (CFQ-R punktacji i CF-QUEST) u pacjentów ze stabilną mukowiscydozą płuc oraz otrzymujących terapię modulatorem CFTR.
|
12 miesięcy
|
|
Powtarzalność
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
Ustalić międzyskanową powtarzalność map wentylacji frakcyjnej i 1H MRI podczas trzech do sześciu wizyt u zdrowych ochotników i pacjentów ze stabilną chorobą płuc CF i porównać z konwencjonalną spirometrią i LCI.
|
36 miesięcy
|
|
Reakcja na coś
Ramy czasowe: 36 miesięcy
|
Ocena reakcji MRI na efekty leczenia w ciągu trzech do sześciu wizyt u pacjentów z mukowiscydozą otrzymujących terapię modulatorem CFTR i porównanie z konwencjonalnymi testami oddechowymi
|
36 miesięcy
|
|
Młodsza kohorta
Ramy czasowe: 24 miesiące
|
Rozszerzenie powyższych celów pierwotnie badanych wyłącznie u dzieci w wieku 8–18 lat na młodszą kohortę uczestników CF w wieku 4–8 lat na początku leczenia przed rozpoczęciem terapii modulatorem CFTR, a także 12 i 24 miesiące po rozpoczęciu terapii.
|
24 miesiące
|
Miary wyników drugorzędnych
Miara wyniku |
Opis środka |
Ramy czasowe |
|---|---|---|
|
Korelacja
Ramy czasowe: 12 miesięcy
|
Korelacja zmian struktury i funkcji płuc wykrytych za pomocą obrazowania MRI z wynikami klinicznymi, w tym tempem spadku FEV1, częstością zaostrzeń płucnych, dniami antybiotykoterapii dożylnej i dniami pobytu w szpitalu w celu leczenia zaostrzenia płucnego oraz zmianami wskaźników jakości życia związanych ze zdrowiem (CFQ-R punktacji i CF-QUEST) u pacjentów ze stabilną mukowiscydozą płuc oraz otrzymujących terapię modulatorem CFTR.
|
12 miesięcy
|
Współpracownicy i badacze
Tutaj znajdziesz osoby i organizacje zaangażowane w to badanie.
Sponsor
Śledczy
- Główny śledczy: Giles Santyr, PhD, The Hospital for Sick Children
Daty zapisu na studia
Daty te śledzą postęp w przesyłaniu rekordów badań i podsumowań wyników do ClinicalTrials.gov. Zapisy badań i zgłoszone wyniki są przeglądane przez National Library of Medicine (NLM), aby upewnić się, że spełniają określone standardy kontroli jakości, zanim zostaną opublikowane na publicznej stronie internetowej.
Główne daty studiów
Rozpoczęcie studiów (Rzeczywisty)
20 października 2020
Zakończenie podstawowe (Szacowany)
30 czerwca 2026
Ukończenie studiów (Szacowany)
30 czerwca 2026
Daty rejestracji na studia
Pierwszy przesłany
12 maja 2020
Pierwszy przesłany, który spełnia kryteria kontroli jakości
12 maja 2020
Pierwszy wysłany (Rzeczywisty)
18 maja 2020
Aktualizacje rekordów badań
Ostatnia wysłana aktualizacja (Rzeczywisty)
27 lutego 2026
Ostatnia przesłana aktualizacja, która spełniała kryteria kontroli jakości
26 lutego 2026
Ostatnia weryfikacja
1 lutego 2026
Więcej informacji
Terminy związane z tym badaniem
Słowa kluczowe
Dodatkowe istotne warunki MeSH
Inne numery identyfikacyjne badania
- 1000063021
Plan dla danych uczestnika indywidualnego (IPD)
Planujesz udostępniać dane poszczególnych uczestników (IPD)?
TAK
Opis planu IPD
Dane będą udostępniane między dwoma ośrodkami uczestniczącymi w badaniu.
Wdrożono umowę transferu danych, aby umożliwić płynny transfer.
Ramy czasowe udostępniania IPD
Dane będą dostępne po zapisaniu pierwszego uczestnika i będą dostępne przez cały czas trwania badania
Typ informacji pomocniczych dotyczących udostępniania IPD
- PROTOKÓŁ BADANIA
- SOK ROŚLINNY
- ICF
- CSR
Informacje o lekach i urządzeniach, dokumenty badawcze
Bada produkt leczniczy regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Bada produkt urządzenia regulowany przez amerykańską FDA
Nie
Te informacje zostały pobrane bezpośrednio ze strony internetowej clinicaltrials.gov bez żadnych zmian. Jeśli chcesz zmienić, usunąć lub zaktualizować dane swojego badania, skontaktuj się z register@clinicaltrials.gov. Gdy tylko zmiana zostanie wprowadzona na stronie clinicaltrials.gov, zostanie ona automatycznie zaktualizowana również na naszej stronie internetowej .