Bedömning av CFTR-modulatorbehandling vid lungsjukdom med cystisk fibros med hjälp av ny strukturell och funktionell MRI
26 februari 2026 uppdaterad av: Giles Santyr, The Hospital for Sick Children
I denna studie kommer MRT av lungorna hos friska frivilliga och deltagare med cystisk fibros (stabil och deltagare som påbörjar CFTR-modulatorbehandling) att utföras under en period av 6 månader för att avgöra om lung-MRT kan upptäcka strukturella och funktionella abnormiteter/förändringar i tidiga cystisk fibros sjukdom.
Under 6-månadersperioden kommer 3 studiebesök att ske.
70 försökspersoner i åldern 6 och äldre kommer att delta i denna studie.
Xenon MRI är en icke-invasiv avbildningsteknik som inte involverar röntgenstrålar eller joniserande strålning.
Snarare använder denna avbildningsmetod samma hårdvaru- och mjukvaruprinciper som används för konventionell proton-MR av patienter på ett sjukhus.
Studieöversikt
Status
Aktiv, inte rekryterande
Studietyp
Observationell
Inskrivning (Beräknad)
86
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Ontario
-
Toronto, Ontario, Kanada, M5G 1X8
- The Hospital for Sick Children
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
6 år till 100 år (Barn, Vuxen)
Tar emot friska volontärer
Ja
Testmetod
Sannolikhetsprov
Studera befolkning
Denna studie inkluderar tre populationer av intresse: Grupp 1: 25 friska frivilliga, Grupp 2: 25 patienter med stabil CF-lungsjukdom och Grupp 3: 20 patienter med CF-lungsjukdom som förväntas få behandling med CFTR-modulatorterapi.
Beskrivning
Inklusionskriterier:
- Deltagare måste vara äldre än eller lika med 6 år
- Informerat samtycke från patientens eller förälders/vårdnadshavares samtycke och deltagarens samtycke när så är lämpligt.
- Kan utföra reproducerbar spirometri och uppnå en andningslängd som är tillräcklig för MRT-insamling
Exklusions kriterier:
- Medicinsk instabilitet som skulle utesluta möjligheten att genomgå de undersökningar som krävs
- FEV1 % förväntad < 40 %
- Svår klaustrofobi
- Uppfyller inte kriterierna för MRT-screening
- Hosta under de senaste 3 dagarna före studiebesöket
- Användning av orala antibiotika inom 3 veckor före studiebesöket
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Observationsmodeller: Övrig
- Tidsperspektiv: Blivande
Kohorter och interventioner
Grupp / Kohort |
|---|
|
Grupp 1
Friska deltagare utan lungsjukdom
|
|
Grupp 2
Deltagare med stabil cystisk fibros
|
|
Grupp 3
Deltagare med cystisk fibros, förväntas få behandling med CFTR-modulatorterapi.
Observera: behandlingen bestäms av din läkare som en del av din normala behandlingsplan.
|
|
Grupp 4
Deltagare med CF som är mellan 4-8 år och påbörjar trippelkombinationsmodulatorterapi med hjälp av de snabba lung- och bukavbildningsmetoderna.
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Korrelation
Tidsram: 12 månader
|
Korrelera förändringar i lungstruktur och funktion som upptäcks med MRT-avbildning med kliniska resultat inklusive FEV1-nedgångshastighet, frekvens av lungexacerbationer, dagar med IV-antibiotika och sjukhusdagar för att behandla lungexacerbation och förändring i hälsorelaterade livskvalitetsmått (CFQ-R poäng och CF-QUEST) för patienter med stabil CF-lungsjukdom och de som får CFTR-modulatorterapi.
|
12 månader
|
|
Reproducerbarhet
Tidsram: 36 månader
|
Upprätta interscan-reproducerbarheten av fraktionerad ventilationskartor och 1H MRI över tre och upp till sex besök hos friska frivilliga och hos patienter med stabil CF-lungsjukdom och jämför med konventionell spirometri och LCI.
|
36 månader
|
|
Lyhördhet
Tidsram: 36 månader
|
Bedöm hur MR-undersökningen svarar på behandlingseffekter över tre och upp till sex besök hos CF-patienter som får CFTR-modulatorterapi och jämför med konventionella andningstest
|
36 månader
|
|
Yngre kohort
Tidsram: 24 månader
|
Utvidgning av ovanstående mål som ursprungligen endast undersökts hos barn i åldrarna 8-18 år, till en yngre kohort av CF-deltagare i åldrarna 4-8 år gamla vid baslinjen före initiering av CFTR-modulatorterapi, såväl som 12 och 24 månader efter terapistart.
|
24 månader
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Korrelation
Tidsram: 12 månader
|
Korrelera förändringar i lungstruktur och funktion som upptäcks med MRT-avbildning med kliniska resultat inklusive FEV1-nedgångshastighet, frekvens av lungexacerbationer, dagar med IV-antibiotika och sjukhusdagar för att behandla lungexacerbation och förändring i hälsorelaterade livskvalitetsmått (CFQ-R poäng och CF-QUEST) för patienter med stabil CF-lungsjukdom och de som får CFTR-modulatorterapi.
|
12 månader
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Utredare
- Huvudutredare: Giles Santyr, PhD, The Hospital for Sick Children
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
20 oktober 2020
Primärt slutförande (Beräknad)
30 juni 2026
Avslutad studie (Beräknad)
30 juni 2026
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
12 maj 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
12 maj 2020
Första postat (Faktisk)
18 maj 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Faktisk)
27 februari 2026
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
26 februari 2026
Senast verifierad
1 februari 2026
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Nyckelord
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- 1000063021
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Data kommer att delas mellan de två deltagande platserna i studien.
Ett dataöverföringsavtal har implementerats för att möjliggöra denna överföring smidigt.
Tidsram för IPD-delning
Uppgifterna kommer att vara tillgängliga efter registrering av den första deltagaren och kommer att vara tillgängliga under hela studien
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Nej
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .