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Evaluación del tratamiento con moduladores de CFTR en la enfermedad pulmonar con fibrosis quística mediante resonancia magnética funcional y estructural novedosa

26 de febrero de 2026 actualizado por: Giles Santyr, The Hospital for Sick Children
En este estudio, se realizará una IRM de los pulmones de voluntarios sanos y participantes con fibrosis quística (estables y participantes que inician un tratamiento con modulador CFTR) durante un período de 6 meses para determinar si la IRM pulmonar puede detectar anomalías/cambios estructurales y funcionales en etapas tempranas. enfermedad de la fibrosis quística. Durante el período de 6 meses, se realizarán 3 visitas de estudio. 70 sujetos mayores de 6 años participarán en este estudio. La resonancia magnética de xenón es una técnica de imagen no invasiva que no involucra rayos X ni radiación ionizante. Más bien, este método de imagen utiliza los mismos principios de hardware y software que se utilizan para la resonancia magnética de protones convencional de pacientes en un hospital.

Descripción general del estudio

Estado

Activo, no reclutando

Condiciones

Tipo de estudio

De observación

Inscripción (Estimado)

86

Contactos y Ubicaciones

Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.

Ubicaciones de estudio

  • Canadá
    • Ontario
      • Toronto, Ontario, Canadá, M5G 1X8
        • The Hospital for Sick Children

Criterios de participación

Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.

Criterio de elegibilidad

Edades elegibles para estudiar

6 años a 100 años (Niño, Adulto)

Acepta Voluntarios Saludables

Sí

Método de muestreo

Muestra de probabilidad

Población de estudio

Este estudio incluye tres poblaciones de interés: Grupo 1: 25 voluntarios sanos, Grupo 2: 25 pacientes con enfermedad pulmonar con FQ estable y Grupo 3: 20 pacientes con enfermedad pulmonar con FQ que se espera que reciban tratamiento con moduladores de CFTR.

Descripción

Criterios de inclusión:

  • Los participantes deben ser mayores o iguales a 6 años de edad.
  • Consentimiento informado por el consentimiento del paciente o padre/tutor y asentimiento del participante cuando corresponda.
  • Capaz de realizar una espirometría reproducible y lograr una duración de la respiración suficiente para la adquisición de MRI

Criterio de exclusión:

  • Inestabilidad médica que impediría la capacidad de someterse a las investigaciones requeridas
  • FEV1 % previsto < 40 %
  • Claustrofobia severa
  • No cumple con los criterios de detección de resonancia magnética
  • Tos en los últimos 3 días antes de la visita del estudio
  • Uso de antibióticos orales en las 3 semanas anteriores a la visita del estudio

Plan de estudios

Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.

¿Cómo está diseñado el estudio?

Detalles de diseño

  • Modelos observacionales: Otro
  • Perspectivas temporales: Futuro

Cohortes e Intervenciones

Grupo / Cohorte
Grupo 1
Participantes sanos sin enfermedad pulmonar
Grupo 2
Participantes con fibrosis quística estable
Grupo 3
Participantes con fibrosis quística, que se espera que reciban tratamiento con moduladores de CFTR. Tenga en cuenta: el tratamiento lo determina su médico como parte de su plan de terapia normal.
Grupo 4
Participantes con FQ que tengan entre 4 y 8 años y que estén comenzando una terapia moduladora de combinación triple utilizando métodos rápidos de imágenes pulmonares y abdominales.

¿Qué mide el estudio?

Medidas de resultado primarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Correlación
Periodo de tiempo: 12 meses
Correlacione los cambios en la estructura y función pulmonar detectados por imágenes de resonancia magnética con resultados clínicos que incluyen la tasa de disminución del FEV1, la frecuencia de las exacerbaciones pulmonares, los días de antibióticos intravenosos y los días de hospitalización para tratar la exacerbación pulmonar y el cambio en las medidas de calidad de vida relacionada con la salud (CFQ-R puntuaciones y CF-QUEST) en el entorno de pacientes con enfermedad pulmonar FQ estable y aquellos que reciben terapia moduladora de CFTR.
12 meses
Reproducibilidad
Periodo de tiempo: 36 meses
Establezca la reproducibilidad entre exploraciones de mapas de ventilación fraccionada y resonancia magnética 1H en tres y hasta seis visitas en voluntarios sanos y en pacientes con enfermedad pulmonar por FQ estable y compárela con la espirometría convencional y la LCI.
36 meses
Sensibilidad
Periodo de tiempo: 36 meses
Evaluar la capacidad de respuesta de la resonancia magnética a los efectos del tratamiento en tres y hasta seis visitas en pacientes con FQ que reciben terapia moduladora de CFTR y compararla con las pruebas de respiración convencionales.
36 meses
Cohorte más joven
Periodo de tiempo: 24 meses
La extensión de los objetivos anteriores originalmente solo se exploró en niños de 8 a 18 años de edad, a una cohorte más joven de participantes con FQ de 4 a 8 años de edad al inicio del estudio antes del inicio de la terapia con moduladores de CFTR, así como a los 12 y 24 meses después del inicio de la terapia.
24 meses

Medidas de resultado secundarias

Medida de resultado
Medida Descripción
Periodo de tiempo
Correlación
Periodo de tiempo: 12 meses
Correlacione los cambios en la estructura y función pulmonar detectados por imágenes de resonancia magnética con resultados clínicos que incluyen la tasa de disminución del FEV1, la frecuencia de las exacerbaciones pulmonares, los días de antibióticos intravenosos y los días de hospitalización para tratar la exacerbación pulmonar y el cambio en las medidas de calidad de vida relacionada con la salud (CFQ-R puntuaciones y CF-QUEST) en el entorno de pacientes con enfermedad pulmonar FQ estable y aquellos que reciben terapia moduladora de CFTR.
12 meses

Colaboradores e Investigadores

Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.

Patrocinador

The Hospital for Sick Children

Investigadores

  • Investigador principal: Giles Santyr, PhD, The Hospital for Sick Children

Fechas de registro del estudio

Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados ​​por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.

Fechas importantes del estudio

Inicio del estudio (Actual)

20 de octubre de 2020

Finalización primaria (Estimado)

30 de junio de 2026

Finalización del estudio (Estimado)

30 de junio de 2026

Fechas de registro del estudio

Enviado por primera vez

12 de mayo de 2020

Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad

12 de mayo de 2020

Publicado por primera vez (Actual)

18 de mayo de 2020

Actualizaciones de registros de estudio

Última actualización publicada (Actual)

27 de febrero de 2026

Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad

26 de febrero de 2026

Última verificación

1 de febrero de 2026

Más información

Términos relacionados con este estudio

Palabras clave

Términos MeSH relevantes adicionales

Otros números de identificación del estudio

  • 1000063021

Plan de datos de participantes individuales (IPD)

¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?

SÍ

Descripción del plan IPD

Los datos se compartirán entre los dos sitios participantes en el estudio. Se ha implementado un acuerdo de transferencia de datos para permitir esta transferencia sin problemas.

Marco de tiempo para compartir IPD

Los datos estarán disponibles después de inscribir al primer participante y estarán disponibles durante la duración del estudio.

Tipo de información de apoyo para compartir IPD

  • PROTOCOLO DE ESTUDIO
  • SAVIA
  • CIF
  • RSC

Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio

Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.

No

Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.

No

Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .

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