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调查 Dupilumab 在患有活动性嗜酸性粒细胞性食管炎 (EoE) 的儿科患者中的疗效和安全性的研究 (EoE KIDS)

2025年10月13日 更新者：Regeneron Pharmaceuticals

一项随机、双盲、安慰剂对照研究，旨在研究 Dupilumab 在患有活动性嗜酸性粒细胞性食管炎的儿科患者中的疗效和安全性

主要目的是根据符合经验证的组织学标准的组织学改善，证明 dupilumab 治疗与安慰剂相比对活动性嗜酸性粒细胞性食管炎 (EoE) 儿科患者的疗效。

次要目标是：

  • 为了证明 dupilumab 与安慰剂相比对治疗 16 周后活动性 EoE 儿科患者的疗效，使用嗜酸性粒细胞性食管炎内窥镜参考评分 (EoE-EREFS) 和组织学异常通过 EoE 测量的疾病活动的内窥镜视觉测量进行评估组织学评分系统 (EoE-HSS)
  • 评估 dupilumab 治疗活动性 EoE 儿科患者长达 16 周的安全性、耐受性和免疫原性
  • 评估 dupilumab 对与 EoE 和 2 型炎症相关的转录组特征的影响
  • 研究 dupilumab 对 2 型炎症基因表达特征的影响
  • 评估该人群血清中功能性 dupilumab 的浓度-时间曲线
  • 评估长期（长达 160 周）dupilumab 治疗的疗效
  • 评估 dupilumab 治疗在研究的延长活动期和开放标签延长期期间对体重和生长变化的影响
  • 评估长期（长达 160 周）dupilumab 治疗的安全性、耐受性和免疫原性
  • 评估 dupilumab 治疗对 EoE 体征和症状的影响

研究概览

地位

完全的

条件

干预/治疗

详细说明

这是一项由 3 部分组成的研究：

  • A 部分：双盲 16 周治疗期
  • B 部分：36 周的延长积极治疗期
  • C 部分：长达 108 周的开放标签延长期

研究类型

介入性

注册 (实际的)

102

阶段

  • 第三阶段

联系人和位置

本节提供了进行研究的人员的详细联系信息，以及有关进行该研究的地点的信息。

学习地点

  • 加拿大
    • Ontario
      • London、Ontario、加拿大、N6A 5W9
        • Regeneron study Site
  • 美国
    • Arizona
      • Phoenix、Arizona、美国、85016
        • Regeneron study Site
    • Arkansas
      • Little Rock、Arkansas、美国、72202
        • Regeneron study Site
    • California
      • Los Angeles、California、美国、90027
        • Regeneron study Site
      • San Francisco、California、美国、94143
        • Regeneron study Site
    • Colorado
      • Aurora、Colorado、美国、80045
        • Regeneron study Site
    • Florida
      • St. Petersburg、Florida、美国、33701
        • Regeneron study Site
    • Georgia
      • Atlanta、Georgia、美国、30322
        • Regeneron study Site
      • Atlanta、Georgia、美国、30342
        • Regeneron study Site
    • Illinois
      • Chicago、Illinois、美国、60611
        • Regeneron study Site
    • Indiana
      • Indianapolis、Indiana、美国、46202
        • Regeneron study Site
    • Iowa
      • Iowa City、Iowa、美国、52242
        • Regeneron study Site
    • Massachusetts
      • Boston、Massachusetts、美国、02114
        • Regeneron study Site
      • Boston、Massachusetts、美国、02111
        • Regeneron study Site
      • Boston、Massachusetts、美国、02115
        • Regeneron study Site
    • Nebraska
      • Lincoln、Nebraska、美国、68510
        • Regeneron study Site
    • New York
      • New York、New York、美国、10029
        • Regeneron study Site
      • New York、New York、美国、10032
        • Regeneron study Site
      • New York、New York、美国、10065
        • Regeneron study Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill、North Carolina、美国、27599
        • Regeneron study Site
    • Ohio
      • Cincinnati、Ohio、美国、45229
        • Regeneron study Site
      • Cleveland、Ohio、美国、44106
        • Regeneron study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia、Pennsylvania、美国、19104
        • Regeneron study Site
    • Texas
      • Dallas、Texas、美国、75207
        • Regeneron study Site
      • Fort Worth、Texas、美国、76104
        • Regeneron study Site
      • Houston、Texas、美国、77030
        • Regeneron study Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee、Wisconsin、美国、53226
        • Regeneron study Site

参与标准

研究人员寻找符合特定描述的人，称为资格标准。这些标准的一些例子是一个人的一般健康状况或先前的治疗。

资格标准

适合学习的年龄

2年 至 7年 (孩子)

接受健康志愿者

不

描述

关键纳入标准：

  1. 嗜酸性粒细胞性食管炎 (EoE) 的书面诊断
  2. 基线内窥镜活检，并展示上皮内嗜酸性粒细胞浸润的中央读数

关键排除标准：

  1. 体重
  2. 食管嗜酸性粒细胞增多症的其他原因
  3. 活性幽门螺杆菌
  4. 克罗恩病、溃疡性结肠炎、乳糜泻或既往食管手术史
  5. 任何标准的、诊断性的上内窥镜无法通过的食管狭窄或任何需要在筛查时扩张的严重食管狭窄
  6. 在基线标准护理内窥镜检查之前 8 周内吞服局部皮质类固醇治疗
  7. 出血性疾病或食管静脉曲张的病史，研究者认为，这会使患者因内窥镜检查程序而面临严重并发症的不当风险
  8. 活动性寄生虫感染或疑似寄生虫感染
  9. 已知或疑似免疫缺陷病

重新进入研究的患者的主要排除（用于进入 C 部分，如协议中所定义）：

  1. 年龄≥12 岁、体重≥40 公斤（或 dupilumab 被批准用于 EoE 的最小体重）且 dupilumab 在其国家可商购用于治疗 EoE 的患者
  2. 患者在之前参与该临床试验期间发生了被认为与 dupilumab 相关的 SAE 和/或 AE，研究者或医疗监督员认为这可能表明继续使用 dupilumab 治疗可能会带来不合理的风险病人
  3. 在第 16 周和/或第 52 周或在接受抢救治疗之前未进行内镜活检的患者注意：如果由于 COVID-19 限制而无法进行内镜活检并且需要立即开始抢救治疗，则这些患者将有资格参加 C 部分
  4. 在之前参加此 dupilumab 临床试验期间怀孕的患者
  5. 之前参加本试验期间因违反方案、依从性差或无法完成所需研究评估而提前退出的患者

注意：其他协议定义的包含/排除标准适用

学习计划

本节提供研究计划的详细信息，包括研究的设计方式和研究的衡量标准。

研究是如何设计的？

设计细节

  • 主要用途：治疗
  • 分配：随机化
  • 介入模型：并行分配
  • 屏蔽：四人间

武器和干预

参与者组/臂
干预/治疗
实验性的：A 部分 - 高剂量
A 部分包括 16 周的双盲治疗期。 患者将随机接受 dupilumab 或安慰剂皮下 (SC) 给药，根据体重分级给药方案
药品：杜匹鲁单抗
一次性预装注射器
其他名称：
  • •DUPIXENT
  • •REGN668
  • •SAR231893
药品：匹配安慰剂
匹配配方和方案（取决于体重等级）作为不含活性物质的 dupilumab
实验性的：A 部分 - 低剂量
A 部分包括 16 周的双盲治疗期。 患者将随机接受 dupilumab 或安慰剂皮下 (SC) 给药，根据体重分级给药方案
药品：杜匹鲁单抗
一次性预装注射器
其他名称：
  • •DUPIXENT
  • •REGN668
  • •SAR231893
药品：匹配安慰剂
匹配配方和方案（取决于体重等级）作为不含活性物质的 dupilumab
实验性的：B 部分 - 高剂量
B 部分包括 36 周的延长积极治疗期。 所有患者均根据体重接受分层给药方案的皮下 (SC) 给药
药品：杜匹鲁单抗
一次性预装注射器
其他名称：
  • •DUPIXENT
  • •REGN668
  • •SAR231893
药品：匹配安慰剂
匹配配方和方案（取决于体重等级）作为不含活性物质的 dupilumab
实验性的：B 部分 - 低剂量
B 部分包括 36 周的延长积极治疗期。 所有患者均根据体重接受分层给药方案的皮下 (SC) 给药
药品：杜匹鲁单抗
一次性预装注射器
其他名称：
  • •DUPIXENT
  • •REGN668
  • •SAR231893
药品：匹配安慰剂
匹配配方和方案（取决于体重等级）作为不含活性物质的 dupilumab
实验性的：C 部分 - 高剂量
C 部分包括长达 108 周的开放标签延长期。 所有患者将根据体重以分层给药方案接受更高暴露的 dupilumab 皮下（ SC ）给药。 C 部分没有给予匹配的安慰剂。
药品：杜匹鲁单抗
一次性预装注射器
其他名称：
  • •DUPIXENT
  • •REGN668
  • •SAR231893

研究衡量的是什么？

主要结果指标

结果测量
措施说明
大体时间
A 部分：第 16 周食管上皮内嗜酸性粒细胞计数峰值小于或等于 (≤) 6 个嗜酸性粒细胞/高倍视野 (Eos/Hpf) 的参与者百分比
大体时间：第 16 周
通过食管活检测量食管上皮内嗜酸性粒细胞峰值计数。 从 3 个食管区域总共收集了至少 9 个粘膜夹捏活组织检查：3 个近端、3 个中部和 3 个远端。 每次就诊时的食管上皮内嗜酸性粒细胞计数峰值是 3 个区域中炎症最严重的 hpf 中嗜酸性粒细胞数量的最大值。 如果 1 或 2 个食管区域的嗜酸性粒细胞数量缺失，则峰值嗜酸性粒细胞计数是来自有嗜酸性粒细胞数量的区域中嗜酸性粒细胞数量的最大值。
第 16 周

次要结果测量

结果测量
措施说明
大体时间
A 部分：第 16 周食管上皮内嗜酸性粒细胞计数达到 <15 个嗜酸性粒细胞/高倍视野峰值的参与者百分比
大体时间：第 16 周
通过食管活检测量食管上皮内嗜酸性粒细胞峰值计数。 从 3 个食管区域总共收集了至少 9 个粘膜夹捏活组织检查：3 个近端、3 个中部和 3 个远端。 每次就诊时的食管上皮内嗜酸性粒细胞计数峰值是 3 个区域中炎症最严重的 hpf 中嗜酸性粒细胞数量的最大值。 如果 1 或 2 个食管区域的嗜酸性粒细胞数量缺失，则峰值嗜酸性粒细胞计数是来自有嗜酸性粒细胞数量的区域中嗜酸性粒细胞数量的最大值。
第 16 周
A 部分：第 16 周食管上皮内嗜酸性粒细胞峰值计数相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第 16 周
通过食管活检测量食管上皮内嗜酸性粒细胞峰值计数。 从 3 个食管区域总共收集了至少 9 个粘膜夹捏活组织检查：3 个近端、3 个中部和 3 个远端。 每次就诊时的食管上皮内嗜酸性粒细胞计数峰值是 3 个区域中炎症最严重的 hpf 中嗜酸性粒细胞数量的最大值。 如果 1 或 2 个食管区域的嗜酸性粒细胞数量缺失，则峰值嗜酸性粒细胞计数是来自有嗜酸性粒细胞数量的区域中嗜酸性粒细胞数量的最大值。 协方差分析 (ANCOVA) 模型的最小二乘 (LS) 平均值和标准误差 (SE)，以基线测量作为协变量，以治疗、基线体重组分层作为固定因素。
基线，第 16 周
A 部分：第 16 周时平均嗜酸性食管炎组织学评分系统 (EoE-HSS) 等级评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 16 周
EoE-HSS 是一种经过验证的组织学评分系统，除了嗜酸性粒细胞浸润密度之外，还可以测量其他组织学异常。 异常的严重性（等级）和程度（阶段）将使用 4 分制评分（0 正常；3 最大变化）。 总分越高表明组织学异常的严重程度和范围越大。 对于 3 个食管区域（近端、中端和远端）中的每一个，计算每个评估特征的指定得分总和除以最大可能得分（最大值为 24）的比率。 3个区域的平均等级分数相加即为初步分析所用的最终分数，平均等级分数范围为0至3，分数越高表示越严重。
基线，第 16 周
A 部分：第 16 周时平均嗜酸性食管炎组织学评分系统 (EoE-HSS) 阶段评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 16 周
EoE-HSS 是一种经过验证的组织学评分系统，除了嗜酸性粒细胞浸润密度之外，还可以测量其他组织学异常。 异常的严重性（等级）和程度（阶段）将使用 4 分制评分（0 正常；3 最大变化）。 总分越高表明组织学异常的严重程度和范围越大。 对于 3 个食管区域（近端、中端和远端）中的每一个，计算每个评估特征的指定得分总和除以最大可能得分（最大值为 24）的比率。 3个区域的平均分期分数相加即为初步分析所用的最终分数，平均分期分数范围为0至3，分数越高表明病情越严重。
基线，第 16 周
A 部分：第 16 周时 2 型炎症特征 (T2INF) 相对于基线的相对变化的标准化富集评分 (NES)
大体时间：基线，第 16 周
标准化富集分数 (NES) 是一种生成表示复杂基因表达特征的单个数值的方法。 NES 评分的变化代表了该分子表型表达的总体变化。 T2INF 计算的 NES 反映了第 16 周相对于预先指定基因组基线的表达，作为评估治疗后 2 型炎症正常化的一种方式。 对于每个受试者，NES 为 0 表示与基线相比没有变化，负分数表示疾病分数降低（更像正常），正分数表示病情恶化（疾病更活跃）。 NES 没有最低/最高分数。
基线，第 16 周
A 部分：第 16 周时嗜酸性食管炎 (EoE) 诊断面板 (EDP) 相对于基线的相对变化的标准化富集评分 (NES)
大体时间：基线，第 16 周
标准化富集分数 (NES) 是一种生成表示复杂基因表达特征的单个数值的方法。 NES 评分的变化代表了该分子表型表达的总体变化。 EDP​​ 计算的 NES 反映了第 16 周相对于基因组基线的表达，该基因组在 EoE 参与者的食管活检与健康对照之间差异表达，作为评估分子病理学正常化的一种方式。 对于每个受试者，NES 为 0 表示与基线相比没有变化，负分数表示疾病分数降低（更像正常），正分数表示病情恶化（疾病更活跃）。 NES 没有最低/最高分数。
基线，第 16 周
A 部分：第 16 周时 EoE 内窥镜参考总分 (EoE-EREFS) 相对于基线的绝对变化
大体时间：基线，第 16 周
EoE-EREFS 是一种经过验证的内窥镜评分系统，用于评估 EoE 的炎症和重塑特征，包括水肿、环、渗出物、皱纹和狭窄。 对近端和远端食管区域进行评分，每个区域评分从0到9分，总分范围从0到18。分数越高表明内镜下炎症和重塑发现越差。
基线，第 16 周
A 部分：第 16 周通过儿科 EoE 体征/症状问卷 - 护理者版 (PESQ-C) 测量的出现 1 个或多个 EoE 体征的天数比例相对于基线的变化（适用于年龄 ≥1 至 <12 岁的参与者）
大体时间：基线，第 16 周
PESQ-C 是一种新颖的、观察者报告的结果测量，旨在由研究中所有儿科 EoE 参与者的护理人员独立完成。 PESQ-C 测量护理人员观察到的 EoE 体征，包括胃痛、胃灼热、胃酸反流、反流、呕吐、拒食和吞咽食物困难。 基线访视之前 14 天期间和第 16 周之前 14 天期间的数据将用于计算出现 1 种或多种 EoE 症状的天数比例。
基线，第 16 周
A 部分：根据 PESQ-C 测量的第 16 周之前 14 天内的无症状天数（对于年龄 ≥1 至 <12 岁的参与者）
大体时间：第 16 周
PESQ-C 是一种新颖的、观察者报告的结果测量，旨在由研究中所有儿科 EoE 参与者的护理人员独立完成。 PESQ-C 测量护理人员观察到的 EoE 体征，包括胃痛、胃灼热、胃酸反流、反流、呕吐、拒食和吞咽食物困难。 WOCF方法用于填补由于抢救治疗/AE/缺乏疗效而导致的缺失数据，而多重填补方法用于由于其他原因而导致的缺失数据。 LS 是指源自 ANCOVA 模型的 SE。
第 16 周
A 部分：第 16 周时 PESQ-C 测量的一天内（晚上、早上、下午、晚上）具有 1 个或多个 EoE 迹象的总片段比例相对于基线的变化
大体时间：基线，第 16 周
PESQ-C 是一种新颖的、观察者报告的结果测量，旨在由研究中所有儿科 EoE 参与者的护理人员独立完成。 PESQ-C 测量 EoE 体征的发生情况，并通过电子日记每天完成一次。 基线访视之前 14 天期间和第 16 周之前 14 天期间的数据将用于计算一天内出现 1 个或多个 EoE 症状的总时间段（夜间、早上、下午、晚上）。
基线，第 16 周
A 部分：第 16 周时，通过儿科 EoE 体征/症状问卷 - 参与者版本 (PESQ-P)（适用于年龄 ≥8 至 <12 岁的参与者），出现 1 个或多个 EoE 体征的天数比例相对于基线的变化
大体时间：基线，第 16 周
PESQ-P 是一项参与者报告的结果测量，旨在由 ≥8 岁至 <12 岁的参与者独立完成。 PESQ-P 测量 EoE 体征的发生情况，并通过电子日记每天完成一次。 基线访视之前 14 天期间和第 16 周之前 14 天期间的数据将用于计算出现 1 种或多种 EoE 症状的天数比例。
基线，第 16 周
A 部分：通过 PESQ-P 测量的第 16 周之前 14 天内的无症状天数（适用于年龄 ≥8 岁至 <12 岁的参与者）
大体时间：第 16 周
PESQ-P 是一项参与者报告的结果测量，旨在由 ≥8 岁至 <12 岁的 EoE 参与者独立完成。 PESQ-P 测量 EoE 的症状，包括胃痛、胃灼热、胃酸反流、反流、呕吐、拒食和吞咽食物困难。 PESQ-P 评分是根据 14 天期间（即基线访视前 14 天和第 16 周访视）的每日反应计算的。 评分范围为0到1。WOCF方法用于填补因抢救治疗/AE/缺乏疗效而导致的缺失数据，而多重填补方法则用于由于其他原因而导致的缺失数据。 LS 是来自 ANCOVA 的 SE 平均值。
第 16 周
A 部分：一周内通过 PESQ-P（针对年龄 ≥8 岁至 <12 岁的参与者）测量的具有 1 个或多个 EoE 迹象的一天（晚上、早上、下午、晚上）内总片段比例相对于基线的变化16
大体时间：基线，第 16 周
PESQ-P 是一项参与者报告的结果测量，旨在由 ≥8 岁至 <12 岁的 EoE 参与者独立完成。 PESQ-P 测量 EoE 体征的发生情况，并通过电子日记每天完成一次。 基线访视之前 14 天期间和第 16 周之前 14 天期间的数据将用于计算一天内出现 1 个或多个 EoE 症状的总时间段（夜间、早上、下午、晚上）。
基线，第 16 周
A 部分：第 16 周时根据小儿嗜酸性食管炎症状评分 (PEESS) 2.0 版护理者版 (PEESSv2.0-C) 测量的总分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 16 周
PEESSv2.0-C 是一项由护理人员报告的结果测量，用于评估儿科参与者中 EoE 症状的频率和严重程度。 PEESSv2.0-C由20项组成，召回期为1个月。 每个项目都有 0-4 等级，按如下方式转换为 0-100：0 = 0、1 = 25、2 = 50、3 = 75、4 = 100。 平均总 PEESSv2.0 分数计算为所有项目分数除以回答项目数的总和。 总PEESSv2.0-C 分数范围从 0 到 100，分数越高表明儿科 EoE 参与者的症状负担越大。 首次使用救援治疗后的值被设置为缺失（审查）。 WOCF 方法用于估算由于抢救治疗/AE/缺乏疗效而导致的缺失数据，MI 方法用于归因于其他原因导致的缺失数据。 LS 表示 ANCOVA 模型中的 SE。
基线，第 16 周
A 部分：基线、第 4 周和第 16 周时血清中功能性 Dupilumab 的浓度
大体时间：基线，第 4 周和第 16 周
该结果测量报告了基线、第 4 周和第 16 周时血清中功能性 dupilumab 的浓度。
基线，第 4 周和第 16 周
B 部分：第 52 周食管上皮内嗜酸性粒细胞计数峰值≤6 个/高倍视野的参与者的百分比
大体时间：第 52 周
通过食管活检测量食管上皮内嗜酸性粒细胞峰值计数。 从 3 个食管区域总共收集了至少 9 个粘膜夹捏活组织检查：3 个近端、3 个中部和 3 个远端。 每次就诊时的食管上皮内嗜酸性粒细胞计数峰值是 3 个区域中炎症最严重的 hpf 中嗜酸性粒细胞数量的最大值。 如果 1 或 2 个食管区域的嗜酸性粒细胞数量缺失，则峰值嗜酸性粒细胞计数是来自有嗜酸性粒细胞数量的区域中嗜酸性粒细胞数量的最大值。
第 52 周
B 部分：第 52 周食管上皮内嗜酸性粒细胞计数达到 <15 个嗜酸性粒细胞/高倍视野峰值的参与者百分比
大体时间：第 52 周
通过食管活检测量食管上皮内嗜酸性粒细胞峰值计数。 从 3 个食管区域总共收集了至少 9 个粘膜夹捏活组织检查：3 个近端、3 个中部和 3 个远端。 每次就诊时的食管上皮内嗜酸性粒细胞计数峰值是 3 个区域中炎症最严重的 hpf 中嗜酸性粒细胞数量的最大值。 如果 1 或 2 个食管区域的嗜酸性粒细胞数量缺失，则峰值嗜酸性粒细胞计数是来自有嗜酸性粒细胞数量的区域中嗜酸性粒细胞数量的最大值。
第 52 周
B 部分：第 52 周时食管上皮内嗜酸性粒细胞峰值计数相对于基线的百分比变化
大体时间：基线，第 52 周
通过食管活检测量食管上皮内嗜酸性粒细胞峰值计数。 从 3 个食管区域总共收集了至少 9 个粘膜夹捏活组织检查：3 个近端、3 个中部和 3 个远端。 每次就诊时的食管上皮内嗜酸性粒细胞计数峰值是 3 个区域中炎症最严重的 hpf 中嗜酸性粒细胞数量的最大值。 如果 1 或 2 个食管区域的嗜酸性粒细胞数量缺失，则峰值嗜酸性粒细胞计数是来自有嗜酸性粒细胞数量的区域中嗜酸性粒细胞数量的最大值。
基线，第 52 周
B 部分：第 52 周时平均嗜酸性食管炎组织学评分系统 (EoE-HSS) 等级评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 52 周
EoE-HSS 是一种经过验证的组织学评分系统，除了嗜酸性粒细胞浸润密度之外，还可以测量其他组织学异常。 异常的严重性（等级）和程度（阶段）将使用 4 分制评分（0 正常；3 最大变化）。 总分越高表明组织学异常的严重程度和范围越大。 对于 3 个食管区域（近端、中端和远端）中的每一个，计算每个评估特征的指定得分总和除以最大可能得分（最大值为 24）的比率。 3个区域的平均等级分数相加即为初步分析所用的最终分数，平均等级分数范围为0至3，分数越高表示越严重。
基线，第 52 周
B 部分：第 52 周时平均嗜酸性食管炎组织学评分系统 (EoE-HSS) 阶段评分相对于基线的变化
大体时间：基线，第 52 周
EoE-HSS 是一种经过验证的组织学评分系统，除了嗜酸性粒细胞浸润密度之外，还可以测量其他组织学异常。 异常的严重性（等级）和程度（阶段）将使用 4 分制评分（0 正常；3 最大变化）。 总分越高表明组织学异常的严重程度和范围越大。 对于 3 个食管区域（近端、中端和远端）中的每一个，计算每个评估特征的指定得分总和除以最大可能得分（最大值为 24）的比率。 3个区域的平均分期分数相加即为初步分析所用的最终分数，平均分期分数范围为0至3，分数越高表明病情越严重。
基线，第 52 周
B 部分：第 52 周时 EoE 内窥镜参考总分 (EoE-EREFS) 相对于基线的绝对变化
大体时间：基线，第 52 周
EoE-EREFS 是一种经过验证的内窥镜评分系统，用于评估 EoE 的炎症和重塑特征，包括水肿、环、渗出物、皱纹和狭窄。 对近端和远端食管区域进行评分，每个区域评分从 0 到 9，总分可能在 0 到 18 之间。分数越高表明内镜下炎症和重塑结果越差。
基线，第 52 周
B 部分：根据 PESQ-C 测量的第 52 周之前 14 天内的无症状天数（适用于年龄 ≥1 岁至 <12 岁的参与者）
大体时间：第 52 周
PESQ-C 是一种新颖的、观察者报告的结果测量，旨在由研究中所有儿科 EoE 参与者的护理人员独立完成。
第 52 周
B 部分：第 52 周时，通过儿科 EoE 体征/症状问卷 - 参与者版本 (PESQ-P)（适用于年龄 ≥8 至 <12 岁的参与者），出现 1 个或多个 EoE 体征的天数比例相对于基线的变化
大体时间：基线，第 52 周
PESQ-P 是一项参与者报告的结果测量，旨在由 ≥8 岁至 <12 岁的参与者独立完成。 PESQ-P 测量 EoE 体征的发生情况，并通过电子日记每天完成一次。 基线访视之前 14 天期间和第 16 周之前 14 天期间的数据将用于计算出现 1 种或多种 EoE 症状的天数比例。
基线，第 52 周
B 部分：通过 PESQ-P 测量的第 52 周之前 14 天内的无症状天数（适用于年龄 ≥8 岁至 <12 岁的参与者）
大体时间：第 52 周
PESQ-P 是一项参与者报告的结果测量，旨在由 ≥8 岁至 <12 岁的参与者独立完成。 PESQ-P 测量 EoE 的症状，包括胃痛、胃灼热、胃酸反流、反流、呕吐、拒食和吞咽食物困难。
第 52 周
B 部分：一周内通过 PESQ-P（对于年龄 ≥8 至 <12 岁的参与者）测量的具有 1 个或多个 EoE 迹象的一天（晚上、早上、下午、晚上）内总片段比例相对于基线的变化52
大体时间：基线，第 52 周
PESQ-P 是一项参与者报告的结果测量，旨在由 ≥8 岁至 <12 岁的 EoE 参与者独立完成。 PESQ-P 测量 EoE 体征的发生情况，并通过电子日记每天完成一次。 基线访视之前 14 天期间和第 16 周之前 14 天期间的数据将用于计算一天内出现 1 个或多个 EoE 症状的总时间段（夜间、早上、下午、晚上）。
基线，第 52 周
B 部分：第 52 周年龄百分位体重相对基线的变化
大体时间：基线，第 52 周
年龄百分位体重是根据疾病控制与预防中心 (CDC) 0 至 20 岁（2 至 12 岁以下）的生长图表和世界卫生组织 (WHO) 0 岁生长图表计算的至 <2 岁（适用于 1 岁至 <2 岁）。 这些图表包括一组平滑百分位数以及 CDC LMS (Lambda-Mu-Sigma) 参数，以允许计算百分位数。
基线，第 52 周
B 部分：第 32 周和第 52 周时血清中功能性 Dupilumab 的浓度
大体时间：第 32 周和第 52 周
该结果测量报告了第 32 周和第 52 周时血清中功能性 dupilumab 的浓度。
第 32 周和第 52 周
A 部分：出现治疗紧急不良事件 (TEAE)、严重 TEAE、特别关注不良事件 (AESI) 和导致永久停用研究药物的 TEAE 的参与者人数
大体时间：A 部分中从基线到第 16 周
不良事件（AE）被定义为在服用药品的参与者或临床研究患者中发生的任何不良医疗事件，并且不一定与该治疗有因果关系。 严重不良事件是指在任何剂量下导致死亡、危及生命、初次或长期住院、持续或严重残疾/丧失能力、先天性异常/出生缺陷或重大医学事件的任何不良医疗事件。 术语 TEAE 定义为首次服用研究药物后开始或恶化的 AE。 TEAE 包括严重 TEAE 和非严重 TEAE。 AESI 被定义为申办者的产品或项目特有的科学和医学问题之一，对此，研究者与申办者进行持续监测和快速沟通是适当的。
A 部分中从基线到第 16 周
B 部分：出现治疗紧急不良事件 (TEAE)、严重 TEAE、特别关注不良事件 (AESI) 和导致永久停用研究药物的 TEAE 的参与者人数
大体时间：B 部分从第 16 周到第 52 周
AE 被定义为在服用药品的参与者或临床研究患者中发生的任何不良医疗事件，并且不一定与该治疗有因果关系。 严重不良事件是指在任何剂量下导致死亡、危及生命、初次或长期住院、持续或严重残疾/丧失能力、先天性异常/出生缺陷或重大医学事件的任何不良医疗事件。 术语 TEAE 定义为首次服用研究药物后开始或恶化的 AE。 TEAE 包括严重 TEAE 和非严重 TEAE。 AESI 被定义为申办者的产品或项目特有的科学和医学问题之一，对此，研究者与申办者进行持续监测和快速沟通是适当的。
B 部分从第 16 周到第 52 周
A 部分：治疗后出现抗药抗体 (ADA) 反应呈阳性的参与者数量
大体时间：A 部分中从基线到第 16 周
治疗中出现的 ADA 被定义为基线时阴性结果或缺失结果，但 ADA 测定中基线后至少有一个阳性结果。 dupilumab ADA 检测中呈阳性的样品的 ADA 滴度进行了表征（低、中和高）。 治疗中出现的低 ADA 滴度定义为滴度水平 <1000，中等为 1000 至 10000，高为 >10000。
A 部分中从基线到第 16 周
A 部分：治疗中出现的抗药抗体 (ADA) 呈阳性的参与者数量（按最大滴度类别划分）
大体时间：A 部分中从基线到第 16 周
治疗中出现的 ADA 被定义为基线时阴性结果或缺失结果，但 ADA 测定中基线后至少有一个阳性结果。 dupilumab ADA 检测中呈阳性的样品的 ADA 滴度进行了表征（低、中和高）。 治疗中出现的低 ADA 滴度定义为滴度水平 <1000，中等为 1000 至 10000，高为 >10000。
A 部分中从基线到第 16 周
B 部分：第 52 周通过儿科 EoE 体征/症状问卷 - 护理者版 (PESQ-C) 测量的出现 1 个或多个 EoE 体征的天数比例相对于基线的变化
大体时间：基线，第 52 周
PESQ-C 是一种新颖的、观察者报告的结果测量，旨在由研究中所有儿科 EoE 参与者的护理人员独立完成。
基线，第 52 周
B 部分：第 52 周时 PESQ-C 测量的一天内（晚上、早上、下午、晚上）具有 1 个或多个 EoE 迹象的总片段比例相对于基线的变化
大体时间：基线，第 52 周
PESQ-C 是一种新颖的、观察者报告的结果测量，旨在由研究中所有儿科 EoE 参与者的护理人员独立完成。 PESQ-C 测量 EoE 体征的发生情况，并通过电子日记每天完成一次。
基线，第 52 周
B 部分：第 52 周时 EoE 诊断面板 (EDP) 中相对于基线的相对变化的标准化富集评分 (NES)
大体时间：基线，第 52 周
标准化富集分数 (NES) 是一种生成表示复杂基因表达特征的单个数值的方法。 NES 评分的变化代表了该分子表型表达的总体变化。 为 EDP 计算的 NES 反映了基因组在基线后相对于基线的表达，该基因组在 EoE 参与者的食管活检与健康对照之间差异表达，作为评估分子病理学正常化的一种方式。 对于每个受试者，NES 为 0 表示与基线相比没有变化，负分数表示疾病分数降低（更像正常），正分数表示病情恶化（疾病更活跃）。 NES 没有最低/最高分数。
基线，第 52 周
B 部分：第 52 周时 2 型炎症特征 (T2INF) 相对于基线的相对变化的标准化富集评分 (NES)
大体时间：基线，第 52 周
标准化富集分数 (NES) 是一种生成表示复杂基因表达特征的单个数值的方法。 NES 评分的变化代表了该分子表型表达的总体变化。 针对 T2INF 计算的 NES 反映了相对于预先指定的基因集的基线的基线后表达，作为评估治疗后 2 型炎症正常化的一种方式。 对于每个受试者，NES 为 0 表示与基线相比没有变化，负分数表示疾病分数降低（更像正常），正分数表示病情恶化（疾病更活跃）。 NES 没有最低/最高分数。
基线，第 52 周
B 部分：第 52 周年龄≥2 岁参与者的体重指数 (BMI) 相对于基线的变化 Z 分数
大体时间：基线，第 52 周
年龄 BMI z 分数表示参与者的年龄 BMI 相对于参考生长图表（基于疾病控制与预防中心 [CDC] 0 至 20 岁 [2 至 <12 岁] 的生长图表）高或低多少。 z 分数“0”代表总体平均值。 年龄 z 分数的 BMI 平均变化的增加（即，与参考生长图表的标准差 [SD] 的增加）表明年龄 BMI 相对于参考的增加。
基线，第 52 周
B 部分：第 52 周时年龄 Z 分数相对于基线的体重变化
大体时间：基线，第 52 周
年龄体重 z 分数表示参与者的年龄体重相对于参考生长图（基于 CDC 的 0 至 20 岁生长图 [适用于 2 至 <12 岁] 和世界卫生组织 (WHO) 0 至 <2 岁生长图 [适用于 1 至 <2 岁]）高或低多少。 z 分数“0”代表总体平均值。 年龄体重 z 分数平均变化的增加（参考生长图表中 SD 的增加）表明年龄体重相对于参考的增加。
基线，第 52 周
B 部分：第 52 周体重 Z 值相对基线的变化
大体时间：基线，第 52 周
身高体重 z 分数表示参与者的身高体重相对于参考生长图（基于 CDC 的 0 至 20 岁生长图 [适用于 2 至 <12 岁] 和 WHO 0 至 <2 岁生长图 [适用于 1 至 <2 岁]）高或低了多少。 z 分数“0”代表总体平均值。 身高体重 z 分数的平均变化的增加（参考生长图表中 SD 的增加）表明身高体重相对于参考的增加。
基线，第 52 周
B 部分：治疗后抗药物抗体 (ADA) 反应呈阳性的参与者数量和滴度
大体时间：B 部分从第 16 周到第 52 周

治疗中出现的 ADA 被定义为基线时阴性结果或缺失结果，但 ADA 测定中基线后至少有一个阳性结果。 dupilumab ADA 检测中呈阳性的样品的 ADA 滴度进行了表征（低、中和高）。 治疗中出现的低 ADA 滴度定义为滴度水平 <1000，中等为 1000 至 10000，高为 >10000。

在 B 部分中，没有参与者表现出治疗引起的 ADA 反应，并且滴度未报告。
B 部分从第 16 周到第 52 周
C 部分：第 100 周食管上皮内嗜酸性粒细胞计数峰值 <15 Eos/Hpf 的参与者百分比
大体时间：第 100 周时
第 100 周时
C 部分：第 160 周食管上皮内嗜酸性粒细胞计数峰值 <15 Eos/Hpf 的参与者百分比
大体时间：第 160 周
第 160 周
C 部分：从基线到第 100 周食管上皮内嗜酸性粒细胞峰值计数 (Eos/Hpf) 的百分比变化
大体时间：第 100 周的基线
第 100 周的基线
C 部分：从基线到第 160 周食管上皮内嗜酸性粒细胞峰值计数 (Eos/Hpf) 的百分比变化
大体时间：至第 160 周的基线
至第 160 周的基线
C 部分：平均 EoE-HSS 从基线到第 100 周的绝对变化
大体时间：第 100 周的基线
第 100 周的基线
C 部分：平均 EoE-HSS 从基线到第 160 周的绝对变化
大体时间：至第 160 周的基线
至第 160 周的基线
C 部分：EoE-EREFS 从基线到第 100 周的绝对变化
大体时间：第 100 周的基线
第 100 周的基线
C 部分：EoE-EREFS 从基线到第 160 周的绝对变化
大体时间：至第 160 周的基线
至第 160 周的基线
C 部分：从基线到第 100 周，通过 PEESSv2.0-护理者版问卷测量的总分变化
大体时间：第 100 周的基线
PEESSv2.0-C 是一项由护理人员报告的结果测量，用于评估儿科参与者中 EoE 症状的频率和严重程度。 PEESSv2.0-C由20项组成，召回期为1个月。 每个项目都有 0-4 等级，按如下方式转换为 0-100：0 = 0、1 = 25、2 = 50、3 = 75、4 = 100。 平均总 PEESSv2.0 分数计算为所有项目分数除以回答项目数的总和。 总PEESSv2.0-C 分数范围从 0 到 100，分数越高表明儿科 EoE 参与者的症状负担越大。
第 100 周的基线
C 部分：EDP 转录组特征从基线到第 100 周的相对变化的 NES
大体时间：第 100 周的基线
标准化富集分数 (NES) 是一种生成表示复杂基因表达特征的单个数值的方法。 NES 评分的变化代表了该分子表型表达的总体变化。 为 EDP 计算的 NES 反映了基因组在基线后相对于基线的表达，该基因组在 EoE 参与者的食管活检与健康对照之间差异表达，作为评估分子病理学正常化的一种方式。 对于每个受试者，NES 为 0 表示与基线相比没有变化，负分数表示疾病分数降低（更像正常），正分数表示病情恶化（疾病更活跃）。 NES 没有最低/最高分数。
第 100 周的基线
C 部分：EDP 转录组特征从基线到第 160 周的相对变化的 NES
大体时间：至第 160 周的基线
标准化富集分数 (NES) 是一种生成表示复杂基因表达特征的单个数值的方法。 NES 评分的变化代表了该分子表型表达的总体变化。 为 EDP 计算的 NES 反映了基因组在基线后相对于基线的表达，该基因组在 EoE 参与者的食管活检与健康对照之间差异表达，作为评估分子病理学正常化的一种方式。 对于每个受试者，NES 为 0 表示与基线相比没有变化，负分数表示疾病分数降低（更像正常），正分数表示病情恶化（疾病更活跃）。 NES 没有最低/最高分数。
至第 160 周的基线
C 部分：2 型炎症转录组特征基线至第 100 周的相对变化的 NES
大体时间：第 100 周的基线
第 100 周的基线
C 部分：2 型炎症转录组特征从基线到第 160 周的相对变化的 NES
大体时间：至第 160 周的基线
至第 160 周的基线
C 部分：从基线到第 100 周的年龄百分比体重变化
大体时间：基线至第 100 周
年龄百分位数体重是根据疾病控制与预防中心 (CDC) 0 至 20 岁（2 岁至 <12 岁）的生长图和世界卫生组织 (WHO) 0 至 2 岁以下（1 至 2 岁以下）的生长图计算的。 这些图表包括一组平滑百分位数以及 CDC LMS (Lambda-Mu-Sigma) 参数，以允许计算百分位数。
基线至第 100 周
C 部分：年龄 Z 分数的体重指数从基线到第 100 周的变化
大体时间：基线至第 100 周
年龄别 BMI Z 分数与基线相比 100 周变化的差异。 年龄别 BMI Z 分数基于参考生长图表（基于疾病控制与预防中心 [CDC] 0 至 20 岁 [2 岁至 <12 岁] 的生长图表。 z 分数“0”代表总体平均值。 Z 分数表示偏离参考总体平均值的标准偏差数。 负 Z 分数表示值低于总体平均值，而正 Z 分数表示值高于总体平均值。
基线至第 100 周
C 部分：从基线到第 100 周的年龄 Z 分数体重变化
大体时间：基线至第 100 周
年龄别体重 Z 分数与基线相比 100 周变化的差异。 年龄别体重 Z 分数基于参考生长图（基于疾病控制与预防中心 [CDC] 0 至 20 岁 [2 至 12 岁以下] 的生长图。 z 分数“0”代表总体平均值。 Z 分数表示偏离参考总体平均值的标准偏差数。 负 Z 分数表示值低于总体平均值，而正 Z 分数表示值高于总体平均值。
基线至第 100 周
C 部分：从基线到第 160 周的年龄 Z 分数体重变化
大体时间：基线至第 160 周
年龄体重 z 分数表示参与者的年龄体重相对于参考生长图（基于 CDC 的 0 至 20 岁生长图 [适用于 2 至 <12 岁] 和世界卫生组织 (WHO) 0 至 <2 岁生长图 [适用于 1 至 <2 岁]）高或低多少。 年龄体重 z 分数平均变化的增加（参考生长图表中 SD 的增加）表明年龄体重相对于参考的增加。
基线至第 160 周
C 部分：从基线到第 100 周体重与身高 Z 分数的变化
大体时间：基线至第 100 周
身高体重 Z 分数与基线相比 100 周变化的差异。 身高体重 Z 分数基于参考生长图（基于疾病控制与预防中心 [CDC] 0 至 20 岁 [2 至 12 岁以下] 的生长图。 z 分数“0”代表总体平均值。 Z 分数表示偏离参考总体平均值的标准偏差数。 负 Z 分数表示值低于总体平均值，而正 Z 分数表示值高于总体平均值。
基线至第 100 周
C 部分：从基线到第 160 周的体重 Z 值变化
大体时间：基线至第 160 周
身高体重 z 分数表示参与者的身高体重相对于参考生长图（基于 CDC 的 0 至 20 岁生长图 [适用于 2 至 <12 岁] 和 WHO 0 至 <2 岁生长图 [适用于 1 至 <2 岁]）高或低了多少。 身高体重 z 分数的平均变化的增加（参考生长图表中 SD 的增加）表明身高体重相对于参考的增加。
基线至第 160 周
C 部分：第 100 周食管上皮内嗜酸性粒细胞计数峰值≤6 Eos/Hpf (400×) 的参与者百分比
大体时间：第 100 周时
第 100 周时
C 部分：第 160 周食管上皮内嗜酸性粒细胞计数峰值≤6 Eos/Hpf (400×) 的参与者百分比
大体时间：第 160 周
第 160 周
C 部分：从基线到第 100 周重新引入先前消除的食物组的参与者（在基线时采用食物消除饮食方案）的百分比
大体时间：基线至第 100 周
基线至第 100 周
C 部分：从基线到第 160 周重新引入先前消除的食物组的参与者（在基线时采用食物消除饮食方案）的百分比
大体时间：基线至第 160 周
基线至第 160 周
C 部分：拥有 TEAE 的参与者数量
大体时间：直至第 152 周
直至第 152 周
C 部分：患有治疗中出现的 SAE 的参与者人数
大体时间：直至第 152 周
直至第 152 周
C 部分：出现治疗中出现 AESI 的参与者人数
大体时间：直至第 152 周
直至第 152 周
C 部分：患有 TEAE 并导致永久停止研究治疗的参与者数量
大体时间：直至第 152 周
直至第 152 周
C 部分：出现治疗紧急 ADA 反应的参与者数量
大体时间：从第 52 周到第 152 周
从第 52 周到第 152 周
C 部分：第 100 周时血清中功能性 Dupilumab 的浓度
大体时间：第 100 周时
第 100 周时

合作者和调查者

在这里您可以找到参与这项研究的人员和组织。

赞助

Regeneron Pharmaceuticals

合作者

Sanofi

调查人员

  • 研究主任：Clinical Trial Management、Regeneron Pharmaceuticals

出版物和有用的链接

负责输入研究信息的人员自愿提供这些出版物。这些可能与研究有关。

一般刊物

研究记录日期

这些日期跟踪向 ClinicalTrials.gov 提交研究记录和摘要结果的进度。研究记录和报告的结果由国家医学图书馆 (NLM) 审查，以确保它们在发布到公共网站之前符合特定的质量控制标准。

研究主要日期

学习开始 (实际的)

2020年9月1日

初级完成 (实际的)

2022年6月2日

研究完成 (实际的)

2024年5月14日

研究注册日期

首次提交

2020年5月7日

首先提交符合 QC 标准的

2020年5月17日

首次发布 (实际的)

2020年5月19日

研究记录更新

最后更新发布 (估计的)

2025年10月27日

上次提交的符合 QC 标准的更新

2025年10月13日

最后验证

2025年10月1日

更多信息

与本研究相关的术语

其他相关的 MeSH 术语

其他研究编号

  • R668-EE-1877
  • 2019-003078-24 (EudraCT编号)

计划个人参与者数据 (IPD)

计划共享个人参与者数据 (IPD)？

是的

IPD 计划说明

将考虑共享作为公开结果基础的所有患者个人数据

IPD 共享时间框架

一旦监管机构批准了适应症，如果有共享数据的合法授权并且没有合理的可能性重新识别参与者，则将考虑共享个人匿名参与者数据。

IPD 共享访问标准

当 Regeneron 已获得主要卫生当局（例如 FDA、欧洲药品管理局 (EMA)、药品和医疗器械管理局 (PMDA) 等）的产品营销授权时，合格的研究人员可以请求访问匿名的患者水平数据或汇总研究数据和适应症，具有共享数据的合法权限，并已公开研究结果（例如，科学出版物、科学会议、临床试验注册）。

IPD 共享支持信息类型

  • 研究方案
  • 树液
  • 国际碳纤维联合会
  • 分析代码
  • 企业社会责任

药物和器械信息、研究文件

研究美国 FDA 监管的药品

是的

研究美国 FDA 监管的设备产品

不

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