Deze pagina is automatisch vertaald en de nauwkeurigheid van de vertaling kan niet worden gegarandeerd. Raadpleeg de Engelse versie voor een brontekst.

Studie om de werkzaamheid en veiligheid van dupilumab bij pediatrische patiënten met actieve eosinofiele oesofagitis (EoE) te onderzoeken (EoE KIDS)

13 oktober 2025 bijgewerkt door: Regeneron Pharmaceuticals

Een gerandomiseerde, dubbelblinde, placebogecontroleerde studie om de werkzaamheid en veiligheid van dupilumab bij pediatrische patiënten met actieve eosinofiele oesofagitis te onderzoeken

Het primaire doel is het aantonen van de werkzaamheid van behandeling met dupilumab in vergelijking met placebo bij pediatrische patiënten met actieve eosinofiele oesofagitis (EoE) op basis van histologische verbetering die voldoet aan gevalideerde histologische criteria.

De secundaire doelstellingen zijn:

  • Om de werkzaamheid van dupilumab in vergelijking met placebo aan te tonen bij pediatrische patiënten met actieve EoE na 16 weken behandeling, zoals beoordeeld door endoscopische visuele metingen van ziekteactiviteit met behulp van de Eosinophilic Esophagitis-Endoscopic Reference Score (EoE-EREFS) en histologische afwijkingen zoals gemeten door de EoE Histologisch scoresysteem (EoE-HSS)
  • Om de veiligheid, verdraagbaarheid en immunogeniciteit van behandeling met dupilumab gedurende maximaal 16 weken te evalueren bij pediatrische patiënten met actieve EoE
  • Om de effecten van dupilumab op transcriptomische handtekeningen geassocieerd met EoE en type 2-ontsteking te evalueren
  • Om de effecten van dupilumab op de genexpressiesignatuur van type 2-ontsteking te bestuderen
  • Om het concentratie-tijdprofiel van functioneel dupilumab in serum in deze populatie te evalueren
  • Om de werkzaamheid van langdurige (tot 160 weken) behandeling met dupilumab te beoordelen
  • Om de impact van behandeling met dupilumab op veranderingen in gewicht en groei tijdens de verlengde actieve periode en de open-label verlengingsperiode van het onderzoek te beoordelen
  • Om de veiligheid, verdraagbaarheid en immunogeniciteit van langdurige (tot 160 weken) behandeling met dupilumab te beoordelen
  • Om de impact van behandeling met dupilumab op tekenen en symptomen van EoE te evalueren

Studie Overzicht

Toestand

Voltooid

Conditie

Interventie / Behandeling

Gedetailleerde beschrijving

Dit is een 3-delige studie:

  • Deel A: Dubbelblinde behandelperiode van 16 weken
  • Deel B: verlengde actieve behandelperiode van 36 weken
  • Deel C: Tot 108 weken open-label verlengingsperiode

Studietype

Ingrijpend

Inschrijving (Werkelijk)

102

Fase

  • Fase 3

Contacten en locaties

In dit gedeelte vindt u de contactgegevens van degenen die het onderzoek uitvoeren en informatie over waar dit onderzoek wordt uitgevoerd.

Studie Locaties

  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Regeneron study Site
  • Verenigde Staten
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Verenigde Staten, 85016
        • Regeneron study Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Verenigde Staten, 72202
        • Regeneron study Site
    • California
      • Los Angeles, California, Verenigde Staten, 90027
        • Regeneron study Site
      • San Francisco, California, Verenigde Staten, 94143
        • Regeneron study Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Verenigde Staten, 80045
        • Regeneron study Site
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Verenigde Staten, 33701
        • Regeneron study Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30322
        • Regeneron study Site
      • Atlanta, Georgia, Verenigde Staten, 30342
        • Regeneron study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Verenigde Staten, 60611
        • Regeneron study Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Verenigde Staten, 46202
        • Regeneron study Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Verenigde Staten, 52242
        • Regeneron study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02114
        • Regeneron study Site
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02111
        • Regeneron study Site
      • Boston, Massachusetts, Verenigde Staten, 02115
        • Regeneron study Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Verenigde Staten, 68510
        • Regeneron study Site
    • New York
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10029
        • Regeneron study Site
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10032
        • Regeneron study Site
      • New York, New York, Verenigde Staten, 10065
        • Regeneron study Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Verenigde Staten, 27599
        • Regeneron study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Verenigde Staten, 45229
        • Regeneron study Site
      • Cleveland, Ohio, Verenigde Staten, 44106
        • Regeneron study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Verenigde Staten, 19104
        • Regeneron study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Verenigde Staten, 75207
        • Regeneron study Site
      • Fort Worth, Texas, Verenigde Staten, 76104
        • Regeneron study Site
      • Houston, Texas, Verenigde Staten, 77030
        • Regeneron study Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Verenigde Staten, 53226
        • Regeneron study Site

Deelname Criteria

Onderzoekers zoeken naar mensen die aan een bepaalde beschrijving voldoen, de zogenaamde geschiktheidscriteria. Enkele voorbeelden van deze criteria zijn iemands algemene gezondheidstoestand of eerdere behandelingen.

Geschiktheidscriteria

Leeftijden die in aanmerking komen voor studie

2 jaar tot 7 jaar (Kind)

Accepteert gezonde vrijwilligers

Nee

Beschrijving

Belangrijkste opnamecriteria:

  1. Een gedocumenteerde diagnose van eosinofiele oesofagitis (EoE)
  2. Baseline endoscopische biopsieën met een demonstratie van centrale aflezing van intra-epitheliale eosinofiele infiltratie

Belangrijkste uitsluitingscriteria:

  1. Lichaamsgewicht
  2. Andere oorzaken van oesofageale eosinofilie
  3. Actieve Helicobacter pylori
  4. Geschiedenis van de ziekte van Crohn, colitis ulcerosa, coeliakie of eerdere slokdarmoperaties
  5. Elke slokdarmvernauwing die niet kan worden gepasseerd met een standaard, diagnostische, bovenste endoscoop of elke kritieke slokdarmvernauwing die verwijding bij screening vereist
  6. Behandeling met geslikte topische corticosteroïden binnen 8 weken voorafgaand aan endoscopie bij aanvang van de standaardbehandeling
  7. Geschiedenis van bloedingsstoornissen of slokdarmvarices die, naar de mening van de onderzoeker, de patiënt een onnodig risico zouden geven op significante complicaties van een endoscopieprocedure
  8. Actieve parasitaire infectie of vermoedelijke parasitaire infectie
  9. Bekende of vermoede immunodeficiëntiestoornis

Belangrijkste uitsluiting voor patiënten die opnieuw deelnemen aan het onderzoek (voor deelname aan deel C, zoals gedefinieerd in het protocol):

  1. Patiënten die ≥ 12 jaar oud zijn, ≥ 40 kg wegen (of het minimumgewicht waarvoor dupilumab is goedgekeurd voor EoE) en dupilumab in de handel verkrijgbaar is voor de behandeling van EoE in hun land
  2. Patiënten die tijdens hun eerdere deelname aan deze klinische studie een SAE en/of AE ontwikkelden die geacht werd gerelateerd te zijn aan dupilumab, wat naar de mening van de onderzoeker of de medische monitor erop zou kunnen wijzen dat voortzetting van de behandeling met dupilumab een onredelijk risico kan inhouden voor de geduldig
  3. Patiënten die geen endoscopie met biopsieën hebben ondergaan in week 16 en/of week 52 of voorafgaand aan de noodbehandeling Opmerking: Als de endoscopie met biopsieën niet kon plaatsvinden vanwege COVID-19-beperkingen en noodbehandeling onmiddellijk moest worden gestart, patiënten komen in aanmerking voor deelname aan Deel C
  4. Patiënten die zwanger werden tijdens hun eerdere deelname aan deze klinische studie met dupilumab
  5. Patiënten die tijdens hun eerdere deelname aan dit onderzoek voortijdig werden teruggetrokken vanwege een schending van het protocol, slechte naleving of het onvermogen om de vereiste onderzoeksbeoordelingen te voltooien

OPMERKING: Andere in het protocol gedefinieerde opname-/uitsluitingscriteria zijn van toepassing

Studie plan

Dit gedeelte bevat details van het studieplan, inclusief hoe de studie is opgezet en wat de studie meet.

Hoe is de studie opgezet?

Ontwerpdetails

  • Primair doel: Behandeling
  • Toewijzing: Gerandomiseerd
  • Interventioneel model: Parallelle opdracht
  • Masker: Verviervoudigen

Wapens en interventies

Deelnemersgroep / Arm
Interventie / Behandeling
Experimenteel: Deel A - Hoge dosis
Deel A bestaat uit een dubbelblinde behandelperiode van 16 weken. Patiënten zullen worden gerandomiseerd om dupilumab of placebo subcutane (SC) toediening te krijgen in gefaseerde doseringsregimes op basis van lichaamsgewicht
Geneesmiddel: Dupilumab
Voorgevulde spuit voor eenmalig gebruik
Andere namen:
  • •DUPIXENT
  • •REGN668
  • •SAR231893
Geneesmiddel: Bijpassende Placebo
Bijpassende formulering en regime (afhankelijk van de gewichtsklasse) als dupilumab zonder de werkzame stof
Experimenteel: Deel A - Lage dosis
Deel A bestaat uit een dubbelblinde behandelperiode van 16 weken. Patiënten zullen worden gerandomiseerd om dupilumab of placebo subcutane (SC) toediening te krijgen in gefaseerde doseringsregimes op basis van lichaamsgewicht
Geneesmiddel: Dupilumab
Voorgevulde spuit voor eenmalig gebruik
Andere namen:
  • •DUPIXENT
  • •REGN668
  • •SAR231893
Geneesmiddel: Bijpassende Placebo
Bijpassende formulering en regime (afhankelijk van de gewichtsklasse) als dupilumab zonder de werkzame stof
Experimenteel: Deel B - Hoge dosis
Deel B bestaat uit een verlengde actieve behandelperiode van 36 weken. Alle patiënten krijgen subcutane (SC) toediening volgens getrapte doseringsregimes op basis van lichaamsgewicht
Geneesmiddel: Dupilumab
Voorgevulde spuit voor eenmalig gebruik
Andere namen:
  • •DUPIXENT
  • •REGN668
  • •SAR231893
Geneesmiddel: Bijpassende Placebo
Bijpassende formulering en regime (afhankelijk van de gewichtsklasse) als dupilumab zonder de werkzame stof
Experimenteel: Deel B - Lage dosis
Deel B bestaat uit een verlengde actieve behandelperiode van 36 weken. Alle patiënten krijgen subcutane (SC) toediening volgens getrapte doseringsregimes op basis van lichaamsgewicht
Geneesmiddel: Dupilumab
Voorgevulde spuit voor eenmalig gebruik
Andere namen:
  • •DUPIXENT
  • •REGN668
  • •SAR231893
Geneesmiddel: Bijpassende Placebo
Bijpassende formulering en regime (afhankelijk van de gewichtsklasse) als dupilumab zonder de werkzame stof
Experimenteel: Deel C - Hoge dosis
Deel C bestaat uit een open-label verlengingsperiode van maximaal 108 weken. Alle patiënten zullen subcutane (SC) toediening van dupilumab met hogere blootstelling krijgen in getrapte doseringsregimes op basis van lichaamsgewicht. Geen overeenkomende placebo toegediend in Deel C.
Geneesmiddel: Dupilumab
Voorgevulde spuit voor eenmalig gebruik
Andere namen:
  • •DUPIXENT
  • •REGN668
  • •SAR231893

Wat meet het onderzoek?

Primaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel A: Percentage deelnemers dat een piekaantal intra-epitheliale eosinofielen bereikt van minder dan of gelijk aan (≤) 6 eosinofielen/High Power Field (Eos/Hpf) in week 16
Tijdsspanne: In week 16
Het piekaantal intra-epitheliale eosinofielen in de slokdarm werd gemeten aan de hand van slokdarmbiopten. Er werden in totaal ten minste 9 mucosale knijpbiopten verzameld uit 3 slokdarmgebieden: 3 proximaal, 3 midden en 3 distaal. Het piekaantal intra-epitheliale eosinofielen in de slokdarm bij elk bezoek was het maximum van de hoeveelheden eosinofielen in de meest ontstoken HPF's in de drie regio's. Als de hoeveelheid eosinofielen ontbrak voor 1 of 2 slokdarmgebieden, was het piekaantal eosinofielen het maximum van de hoeveelheden eosinofielen uit de regio('s) waar hoeveelheden eosinofielen beschikbaar waren.
In week 16

Secundaire uitkomstmaten

Uitkomstmaat
Maatregel Beschrijving
Tijdsspanne
Deel A: Percentage deelnemers dat een piekaantal intra-epitheliale eosinofielen bereikt van <15 eosinofielen/High Power Field in week 16
Tijdsspanne: In week 16
Het piekaantal intra-epitheliale eosinofielen in de slokdarm werd gemeten aan de hand van slokdarmbiopten. Er werden in totaal ten minste 9 mucosale knijpbiopten verzameld uit 3 slokdarmgebieden: 3 proximaal, 3 midden en 3 distaal. Het piekaantal intra-epitheliale eosinofielen in de slokdarm bij elk bezoek was het maximum van de hoeveelheden eosinofielen in de meest ontstoken HPF's in de drie regio's. Als de hoeveelheid eosinofielen ontbrak voor 1 of 2 slokdarmgebieden, was het piekaantal eosinofielen het maximum van de hoeveelheden eosinofielen uit de regio('s) waar hoeveelheden eosinofielen beschikbaar waren.
In week 16
Deel A: Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het piekaantal intra-epitheliale eosinofielen in week 16
Tijdsspanne: Basislijn, week 16
Het piekaantal intra-epitheliale eosinofielen in de slokdarm werd gemeten aan de hand van slokdarmbiopten. Er werden in totaal ten minste 9 mucosale knijpbiopten verzameld uit 3 slokdarmgebieden: 3 proximaal, 3 midden en 3 distaal. Het piekaantal intra-epitheliale eosinofielen in de slokdarm bij elk bezoek was het maximum van de hoeveelheden eosinofielen in de meest ontstoken HPF's in de drie regio's. Als de hoeveelheid eosinofielen ontbrak voor 1 of 2 slokdarmgebieden, was het piekaantal eosinofielen het maximum van de hoeveelheden eosinofielen uit de regio('s) waar hoeveelheden eosinofielen beschikbaar waren. Kleinste kwadraat (LS) gemiddelde en standaardfout (SE) uit analyse van het covariantiemodel (ANCOVA) met basislijnmeting als covariabele en de behandeling, basislijngewichtsgroepstrata als vaste factoren.
Basislijn, week 16
Deel A: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde eosinofiele oesofagitis histologiescoresysteem (EoE-HSS) score in week 16
Tijdsspanne: Basislijn, week 16
EoE-HSS is een gevalideerd histologisch scoresysteem dat naast de dichtheid van eosinofiele infiltratie ook andere histologische afwijkingen meet. De ernst (graad) en omvang (stadium) van de afwijkingen worden gescoord op een vierpuntsschaal (0 normaal; maximaal 3 verandering). Een hogere totaalscore duidde op een grotere ernst en omvang van histologische afwijkingen. Voor elk van de 3 slokdarmgebieden (proximaal, midden en distaal) werd de verhouding berekend van de som van de toegewezen score voor elk geëvalueerd kenmerk gedeeld door de maximaal mogelijke score (maximale waarde is 24). De gemiddelde cijferscores opgeteld over de 3 regio's waren de uiteindelijke score die werd gebruikt in de primaire analyse. De gemiddelde cijferscore varieerde van 0 tot 3, waarbij een hogere score een ernstigere score aangaf.
Basislijn, week 16
Deel A: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde fasescore van eosinofiele oesofagitis Histologiescoresysteem (EoE-HSS) in week 16
Tijdsspanne: Basislijn, week 16
EoE-HSS is een gevalideerd histologisch scoresysteem dat naast de dichtheid van eosinofiele infiltratie ook andere histologische afwijkingen meet. De ernst (graad) en omvang (stadium) van de afwijkingen worden gescoord op een vierpuntsschaal (0 normaal; maximaal 3 verandering). Een hogere totaalscore duidde op een grotere ernst en omvang van histologische afwijkingen. Voor elk van de 3 slokdarmgebieden (proximaal, midden en distaal) werd de verhouding berekend van de som van de toegewezen score voor elk geëvalueerd kenmerk gedeeld door de maximaal mogelijke score (maximale waarde is 24). De gemiddelde stadiumscores opgeteld over de 3 regio's waren de uiteindelijke score die werd gebruikt in de primaire analyse. De gemiddelde stadiumscore varieerde van 0 tot 3, waarbij een hogere score op een ernstigere situatie duidt.
Basislijn, week 16
Deel A: Genormaliseerde verrijkingsscore (NES) voor de relatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de type 2-ontstekingssignatuur (T2INF) in week 16
Tijdsspanne: Basislijn, week 16
Een genormaliseerde verrijkingsscore (NES) is een manier om één enkele numerieke waarde te genereren die een complexe genexpressiesignatuur vertegenwoordigt. Veranderingen in de NES-score vertegenwoordigden de algehele veranderingen in de expressie van dat moleculaire fenotype. De voor T2INF berekende NES's weerspiegelen de expressie in week 16 ten opzichte van de basislijn van de vooraf gespecificeerde genenset als een manier om de normalisatie van type 2-ontsteking met behandeling te evalueren. Voor elke proefpersoon geeft een NES van 0 aan dat er geen verandering is ten opzichte van de uitgangswaarde, een negatieve score duidt op een verlaging van de ziektescore (meer zoals normaal) en een positieve score duidt op verslechtering (actievere ziekte). NES kent geen minimum/maximum score.
Basislijn, week 16
Deel A: Genormaliseerde verrijkingsscore (NES) voor de relatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het diagnostische panel (EDP) voor eosinofiele oesofagitis (EoE) in week 16
Tijdsspanne: Basislijn, week 16
Een genormaliseerde verrijkingsscore (NES) is een manier om één enkele numerieke waarde te genereren die een complexe genexpressiesignatuur vertegenwoordigt. Veranderingen in de NES-score vertegenwoordigden de algehele veranderingen in de expressie van dat moleculaire fenotype. De voor de EDP berekende NES's weerspiegelen de expressie in week 16 ten opzichte van de basislijn van een genenset die differentieel tot expressie wordt gebracht tussen slokdarmbiopten van EoE-deelnemers in vergelijking met gezonde controles als een manier om de normalisatie van de moleculaire pathologie te evalueren. Voor elke proefpersoon geeft een NES van 0 aan dat er geen verandering is ten opzichte van de uitgangswaarde, een negatieve score duidt op een verlaging van de ziektescore (meer zoals normaal) en een positieve score duidt op verslechtering (actievere ziekte). NES heeft geen minimum/maximum score.
Basislijn, week 16
Deel A: Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de EoE endoscopische referentie-totaalscore (EoE-EREFS) in week 16
Tijdsspanne: Basislijn, week 16
De EoE-EREFS is een gevalideerd endoscopisch scoresysteem voor inflammatoire en remodellerende kenmerken van EoE, waaronder oedeem, ringen, exsudaten, voren en strictuur. De score werd beoordeeld in de proximale en distale slokdarmregio's, waarbij elke regio werd gescoord van 0 tot 9, met totale scores variërend van 0 tot 18. Hogere scores duiden op slechtere endoscopische inflammatoire en remodellerende bevindingen.
Basislijn, week 16
Deel A: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal dagen met 1 of meer EoE-symptomen zoals gemeten door de pediatrische EoE-teken-/symptoomvragenlijst - versie voor zorgverleners (PESQ-C) in week 16 (voor deelnemers van ≥1 tot <12 jaar)
Tijdsspanne: Basislijn, week 16
PESQ-C is een nieuwe, door de waarnemer gerapporteerde uitkomstmaat die bedoeld is om onafhankelijk te worden ingevuld door zorgverleners van alle pediatrische EoE-deelnemers aan het onderzoek. PESQ-C meet de tekenen van EoE die door de verzorger worden waargenomen, waaronder maagpijn, brandend maagzuur, zure reflux, oprispingen, braken, voedselweigering en problemen met het doorslikken van voedsel. Gegevens van een periode van 14 dagen voorafgaand aan het basisbezoek en een periode van 14 dagen voorafgaand aan week 16 worden gebruikt om het aandeel dagen met 1 of meer EoE-symptomen te berekenen.
Basislijn, week 16
Deel A: Aantal tekenvrije dagen tijdens de periode van 14 dagen voorafgaand aan week 16, gemeten door de PESQ-C (voor deelnemers van ≥1 tot <12 jaar)
Tijdsspanne: Week 16
PESQ-C is een nieuwe, door de waarnemer gerapporteerde uitkomstmaat die bedoeld is om onafhankelijk te worden ingevuld door zorgverleners van alle pediatrische EoE-deelnemers aan het onderzoek. De PESQ-C meet de tekenen van EoE die door de verzorger worden waargenomen, waaronder maagpijn, brandend maagzuur, zure reflux, oprispingen, braken, voedselweigering en problemen met het doorslikken van voedsel. De WOCF-benadering werd gebruikt voor het imputeren van de ontbrekende gegevens als gevolg van reddingsbehandeling/AE/gebrek aan werkzaamheid, en de meervoudige imputatiebenadering werd om andere redenen gebruikt voor de ontbrekende gegevens. LS betekent SE afgeleid van het ANCOVA-model.
Week 16
Deel A: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aandeel van het totale aantal segmenten binnen een dag (nacht, ochtend, middag, avond) met 1 of meer EoE-signalen zoals gemeten door de PESQ-C in week 16
Tijdsspanne: Basislijn, week 16
PESQ-C is een nieuwe, door de waarnemer gerapporteerde uitkomstmaat die bedoeld is om onafhankelijk te worden ingevuld door zorgverleners van alle pediatrische EoE-deelnemers aan het onderzoek. De PESQ-C mat het optreden van tekenen van EoE en werd eenmaal per dag ingevuld via een elektronisch dagboek. Gegevens van een periode van 14 dagen voorafgaand aan het basisbezoek en een periode van 14 dagen voorafgaand aan week 16 worden gebruikt om de totale tijdssegmenten binnen een dag (nacht, ochtend, middag, avond) met 1 of meer EoE-symptomen te berekenen.
Basislijn, week 16
Deel A: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal dagen met 1 of meer EoE-symptomen per pediatrische EoE-teken-/symptoomvragenlijst - Deelnemersversie (PESQ-P) (voor deelnemers van ≥8 tot <12 jaar) in week 16
Tijdsspanne: Basislijn, week 16
De PESQ-P was een door de deelnemer gerapporteerde uitkomstmaat die bedoeld was om onafhankelijk te worden ingevuld door deelnemers van 8 tot <12 jaar oud. De PESQ-P mat het optreden van tekenen van EoE en werd eenmaal per dag ingevuld via een elektronisch dagboek. Gegevens van een periode van 14 dagen voorafgaand aan het basisbezoek en een periode van 14 dagen voorafgaand aan week 16 worden gebruikt om het aandeel dagen met 1 of meer EoE-symptomen te berekenen.
Basislijn, week 16
Deel A: Aantal symptoomvrije dagen tijdens de periode van 14 dagen voorafgaand aan week 16, gemeten door de PESQ-P (voor deelnemers van ≥8 tot <12 jaar)
Tijdsspanne: Week 16
De PESQ-P was een door de deelnemer gerapporteerde uitkomstmaat die bedoeld was om onafhankelijk te worden ingevuld door EoE-deelnemers van 8 tot <12 jaar oud. De PESQ-P meet de tekenen van EoE, waaronder maagpijn, brandend maagzuur, zure reflux, oprispingen, braken, voedselweigering en problemen met het doorslikken van voedsel. De PESQ-P-score werd berekend op basis van de dagelijkse reacties gedurende een periode van 14 dagen (d.w.z. de 14 dagen voorafgaand aan het basisbezoek en het bezoek in week 16). De score varieert van 0 tot 1. De WOCF-benadering werd gebruikt voor het imputeren van de ontbrekende gegevens als gevolg van reddingsbehandeling/AE/gebrek aan werkzaamheid, en de meervoudige imputatiebenadering werd om andere redenen gebruikt voor de ontbrekende gegevens. LS Gemiddelde SE van ANCOVA.
Week 16
Deel A: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aandeel van het totale aantal segmenten binnen een dag (nacht, ochtend, middag, avond) met 1 of meer EoE-tekens zoals gemeten door de PESQ-P (voor deelnemers van ≥8 tot <12 jaar) in de week 16
Tijdsspanne: Basislijn, week 16
De PESQ-P was een door de deelnemer gerapporteerde uitkomstmaat die bedoeld was om onafhankelijk te worden ingevuld door EoE-deelnemers van 8 tot <12 jaar oud. De PESQ-P mat het optreden van tekenen van EoE en werd eenmaal per dag ingevuld via een elektronisch dagboek. Gegevens van een periode van 14 dagen voorafgaand aan het basisbezoek en een periode van 14 dagen voorafgaand aan week 16 worden gebruikt om de totale tijdssegmenten binnen een dag (nacht, ochtend, middag, avond) met 1 of meer EoE-symptomen te berekenen.
Basislijn, week 16
Deel A: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de totaalscore zoals gemeten aan de hand van de pediatrische eosinofiele oesofagitis symptoomscore (PEESS) versie 2.0 zorgverlenerversie (PEESSv2.0-C) in week 16
Tijdsspanne: Basislijn, week 16
De PEESSv2.0-C is een door zorgverleners gerapporteerde uitkomstmaat die de frequentie en ernst van EoE-symptomen bij pediatrische deelnemers beoordeelt. De PEESSv2.0-C bestaat uit 20 items en heeft een terugroepperiode van één maand. Elk item had een schaal van 0-4, die als volgt werd omgezet naar 0-100: 0 = 0, 1 = 25, 2 = 50, 3 = 75, 4 = 100. Het gemiddelde totale PEESSv2.0 De score werd berekend als de som van alle itemscores, verdeeld over het aantal beantwoorde items. De totale PEESSv2.0-C De score varieert van 0 tot 100, waarbij hogere scores wijzen op een grotere symptoomlast onder pediatrische EoE-deelnemers. Waarden na het eerste gebruik van een reddingsbehandeling waren ingesteld op ontbrekend (censuur). De WOCF-benadering werd gebruikt voor het toeschrijven van de ontbrekende gegevens als gevolg van reddingsbehandeling/AE/gebrek aan werkzaamheid, en de MI-benadering werd om andere redenen gebruikt voor de ontbrekende gegevens. LS betekent SE van het ANCOVA-model.
Basislijn, week 16
Deel A: Concentratie van functioneel dupilumab in serum bij baseline, week 4 en 16
Tijdsspanne: Basislijn, week 4 en 16
Concentratie van functioneel dupilumab in serum bij baseline, week 4 en 16 werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Basislijn, week 4 en 16
Deel B: Percentage deelnemers dat een piekaantal intra-epitheliale eosinofielen bereikt van ≤6 eosinofielen/High Power Field in week 52
Tijdsspanne: In week 52
Het piekaantal intra-epitheliale eosinofielen in de slokdarm werd gemeten aan de hand van slokdarmbiopten. Er werden in totaal ten minste 9 mucosale knijpbiopten verzameld uit 3 slokdarmgebieden: 3 proximaal, 3 midden en 3 distaal. Het piekaantal intra-epitheliale eosinofielen in de slokdarm bij elk bezoek was het maximum van de hoeveelheden eosinofielen in de meest ontstoken HPF's in de drie regio's. Als de hoeveelheid eosinofielen ontbrak voor 1 of 2 slokdarmgebieden, was het piekaantal eosinofielen het maximum van de hoeveelheden eosinofielen uit de regio('s) waar hoeveelheden eosinofielen beschikbaar waren.
In week 52
Deel B: Percentage deelnemers dat een piekaantal intra-epitheliale eosinofielen bereikt van <15 eosinofielen/High Power Field in week 52
Tijdsspanne: In week 52
Het piekaantal intra-epitheliale eosinofielen in de slokdarm werd gemeten aan de hand van slokdarmbiopten. Er werden in totaal ten minste 9 mucosale knijpbiopten verzameld uit 3 slokdarmgebieden: 3 proximaal, 3 midden en 3 distaal. Het piekaantal intra-epitheliale eosinofielen in de slokdarm bij elk bezoek was het maximum van de hoeveelheden eosinofielen in de meest ontstoken HPF's in de drie regio's. Als de hoeveelheid eosinofielen ontbrak voor 1 of 2 slokdarmgebieden, was het piekaantal eosinofielen het maximum van de hoeveelheden eosinofielen uit de regio('s) waar hoeveelheden eosinofielen beschikbaar waren.
In week 52
Deel B: Procentuele verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het piekaantal intra-epitheliale eosinofielen in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Het piekaantal intra-epitheliale eosinofielen in de slokdarm werd gemeten aan de hand van slokdarmbiopten. Er werden in totaal ten minste 9 mucosale knijpbiopten verzameld uit 3 slokdarmgebieden: 3 proximaal, 3 midden en 3 distaal. Het piekaantal intra-epitheliale eosinofielen in de slokdarm bij elk bezoek was het maximum van de hoeveelheden eosinofielen in de meest ontstoken HPF's in de drie regio's. Als de hoeveelheid eosinofielen ontbrak voor 1 of 2 slokdarmgebieden, was het piekaantal eosinofielen het maximum van de hoeveelheden eosinofielen uit de regio('s) waar hoeveelheden eosinofielen beschikbaar waren.
Basislijn, week 52
Deel B: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde eosinofiele oesofagitis histologiescoresysteem (EoE-HSS) score in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
EoE-HSS is een gevalideerd histologisch scoresysteem dat naast de dichtheid van eosinofiele infiltratie ook andere histologische afwijkingen meet. De ernst (graad) en omvang (stadium) van de afwijkingen worden gescoord op een vierpuntsschaal (0 normaal; maximaal 3 verandering). Een hogere totaalscore duidde op een grotere ernst en omvang van histologische afwijkingen. Voor elk van de 3 slokdarmgebieden (proximaal, midden en distaal) werd de verhouding berekend van de som van de toegewezen score voor elk geëvalueerd kenmerk gedeeld door de maximaal mogelijke score (maximale waarde is 24). De gemiddelde cijferscores opgeteld over de 3 regio's waren de uiteindelijke score die werd gebruikt in de primaire analyse. De gemiddelde cijferscore varieerde van 0 tot 3, waarbij een hogere score een ernstigere score aangaf.
Basislijn, week 52
Deel B: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de gemiddelde fasescore van eosinofiele oesofagitis Histologiescoresysteem (EoE-HSS) in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
EoE-HSS is een gevalideerd histologisch scoresysteem dat naast de dichtheid van eosinofiele infiltratie ook andere histologische afwijkingen meet. De ernst (graad) en omvang (stadium) van de afwijkingen worden gescoord op een vierpuntsschaal (0 normaal; maximaal 3 verandering). Een hogere totaalscore duidde op een grotere ernst en omvang van histologische afwijkingen. Voor elk van de 3 slokdarmgebieden (proximaal, midden en distaal) werd de verhouding berekend van de som van de toegewezen score voor elk geëvalueerd kenmerk gedeeld door de maximaal mogelijke score (maximale waarde is 24). De gemiddelde stadiumscores opgeteld over de 3 regio's waren de uiteindelijke score die werd gebruikt in de primaire analyse. De gemiddelde stadiumscore varieerde van 0 tot 3, waarbij een hogere score op een ernstigere situatie duidt.
Basislijn, week 52
Deel B: Absolute verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de EoE endoscopische referentie-totaalscore (EoE-EREFS) in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
De EoE-EREFS is een gevalideerd endoscopisch scoresysteem voor inflammatoire en remodellerende kenmerken van EoE, waaronder oedeem, ringen, exsudaten, voren en strictuur. De score werd beoordeeld in de proximale en distale slokdarmregio's, waarbij elke regio werd gescoord van 0 tot 9, waarbij de totale scores mogelijk varieerden van 0 tot 18. Hogere scores duiden op slechtere endoscopische inflammatoire en remodelleringsbevindingen.
Basislijn, week 52
Deel B: Aantal tekenvrije dagen tijdens de periode van 14 dagen voorafgaand aan week 52, zoals gemeten door de PESQ-C (voor deelnemers van ≥1 tot <12 jaar)
Tijdsspanne: Week 52
PESQ-C is een nieuwe, door de waarnemer gerapporteerde uitkomstmaat die bedoeld is om onafhankelijk te worden ingevuld door zorgverleners van alle pediatrische EoE-deelnemers aan het onderzoek.
Week 52
Deel B: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal dagen met 1 of meer EoE-symptomen per pediatrische EoE-teken-/symptoomvragenlijst - Deelnemersversie (PESQ-P) (voor deelnemers van ≥8 tot <12 jaar) in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
De PESQ-P was een door de deelnemer gerapporteerde uitkomstmaat die bedoeld was om onafhankelijk te worden ingevuld door deelnemers van 8 tot <12 jaar oud. De PESQ-P mat het optreden van tekenen van EoE en werd eenmaal per dag ingevuld via een elektronisch dagboek. Gegevens van een periode van 14 dagen voorafgaand aan het basisbezoek en een periode van 14 dagen voorafgaand aan week 16 worden gebruikt om het aandeel dagen met 1 of meer EoE-symptomen te berekenen.
Basislijn, week 52
Deel B: Aantal symptoomvrije dagen tijdens de periode van 14 dagen voorafgaand aan week 52 zoals gemeten door de PESQ-P (voor deelnemers van ≥8 tot <12 jaar)
Tijdsspanne: Week 52
De PESQ-P was een door de deelnemer gerapporteerde uitkomstmaat die bedoeld was om onafhankelijk te worden ingevuld door deelnemers van 8 tot <12 jaar oud. De PESQ-P meet de tekenen van EoE, waaronder maagpijn, brandend maagzuur, zure reflux, oprispingen, braken, voedselweigering en problemen met het doorslikken van voedsel.
Week 52
Deel B: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aandeel van het totale aantal segmenten binnen een dag (nacht, ochtend, middag, avond) met 1 of meer EoE-tekens zoals gemeten door de PESQ-P (voor deelnemers van ≥8 tot <12 jaar) in de week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
De PESQ-P was een door de deelnemer gerapporteerde uitkomstmaat die bedoeld was om onafhankelijk te worden ingevuld door EoE-deelnemers van 8 tot <12 jaar oud. De PESQ-P mat het optreden van tekenen van EoE en werd eenmaal per dag ingevuld via een elektronisch dagboek. Gegevens van een periode van 14 dagen voorafgaand aan het basisbezoek en een periode van 14 dagen voorafgaand aan week 16 worden gebruikt om de totale tijdssegmenten binnen een dag (nacht, ochtend, middag, avond) met 1 of meer EoE-symptomen te berekenen.
Basislijn, week 52
Deel B: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lichaamsgewicht voor het leeftijdspercentiel in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Het lichaamsgewicht voor leeftijdspercentiel werd berekend op basis van de groeigrafieken van de Centers for Disease Control and Prevention (CDC) voor de leeftijd van 0 tot 20 jaar (voor de leeftijd van 2 tot <12 jaar) en de groeigrafieken van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) voor de leeftijd van 0 tot <2 jaar (voor kinderen van 1 tot <2 jaar). Deze grafieken bevatten een reeks afgevlakte percentielen samen met CDC LMS-parameters (Lambda-Mu-Sigma) om de berekening van percentielen mogelijk te maken.
Basislijn, week 52
Deel B: Concentratie van functioneel dupilumab in serum in week 32 en 52
Tijdsspanne: Week 32 en 52
Concentratie van functioneel dupilumab in serum in week 32 en 52 werd gerapporteerd in deze uitkomstmaat.
Week 32 en 52
Deel A: Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's), ernstige TEAE's, bijwerkingen van bijzonder belang (AESI's) en TEAE's die leiden tot permanente stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: Van baseline tot week 16 in deel A
Een bijwerking (AE) werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer of een patiënt uit een klinisch onderzoek waaraan een farmaceutisch product werd toegediend en dat niet noodzakelijkerwijs een causaal verband hoeft te hebben met deze behandeling. Een ernstige bijwerking was elk ongewenst medisch voorval dat bij welke dosis dan ook resulteerde in de dood, levensbedreigende initiële of langdurige ziekenhuisopname, aanhoudende of significante invaliditeit/ongeschiktheid, aangeboren afwijking/geboorteafwijking of een medisch belangrijke gebeurtenis. De term TEAE wordt gedefinieerd als bijwerkingen die beginnen of verergeren na de eerste inname van het onderzoeksgeneesmiddel. TEAE's omvatten zowel ernstige TEAE's als niet-ernstige TEAE's. Een AESI werd gedefinieerd als een wetenschappelijke en medische zorg die specifiek betrekking heeft op het product of programma van de sponsor, waarvoor voortdurende monitoring en snelle communicatie door de onderzoeker naar de sponsor passend waren.
Van baseline tot week 16 in deel A
Deel B: Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende bijwerkingen (TEAE's), ernstige TEAE's, bijwerkingen van bijzonder belang (AESI's) en TEAE's die leiden tot permanente stopzetting van het onderzoeksgeneesmiddel
Tijdsspanne: Van week 16 tot en met week 52 in deel B
Een bijwerking werd gedefinieerd als elk ongewenst medisch voorval bij een deelnemer of een patiënt uit een klinisch onderzoek waaraan een farmaceutisch product werd toegediend en dat niet noodzakelijkerwijs een causaal verband hoeft te hebben met deze behandeling. Een ernstige bijwerking was elk ongewenst medisch voorval dat bij welke dosis dan ook resulteerde in de dood, levensbedreigende initiële of langdurige ziekenhuisopname, aanhoudende of significante invaliditeit/ongeschiktheid, aangeboren afwijking/geboorteafwijking of een medisch belangrijke gebeurtenis. De term TEAE wordt gedefinieerd als bijwerkingen die beginnen of verergeren na de eerste inname van het onderzoeksgeneesmiddel. TEAE's omvatten zowel ernstige TEAE's als niet-ernstige TEAE's. Een AESI werd gedefinieerd als een wetenschappelijke en medische zorg die specifiek betrekking heeft op het product of programma van de sponsor, waarvoor voortdurende monitoring en snelle communicatie door de onderzoeker naar de sponsor passend waren.
Van week 16 tot en met week 52 in deel B
Deel A: Aantal deelnemers met een positieve, tijdens de behandeling optredende antidrugsantilichamen (ADA)-respons
Tijdsspanne: Van baseline tot week 16 in deel A
Tijdens de behandeling optredende ADA werd gedefinieerd als een negatief resultaat of ontbrekend resultaat bij baseline met ten minste één positief resultaat na baseline in de ADA-test. Monsters die positief waren in de dupilumab ADA-test werden gekarakteriseerd op ADA-titers (laag, matig en hoog). De lage ADA-titer die tijdens de behandeling optreedt, zoals gedefinieerd als titerniveau <1000, matig van 1000 tot 10.000 en hoog van >10000.
Van baseline tot week 16 in deel A
Deel A: Aantal deelnemers met positieve, tijdens de behandeling optredende antidrugsantilichamen (ADA) per maximale titercategorie
Tijdsspanne: Van baseline tot week 16 in deel A
Tijdens de behandeling optredende ADA werd gedefinieerd als een negatief resultaat of ontbrekend resultaat bij baseline met ten minste één positief resultaat na baseline in de ADA-test. Monsters die positief waren in de dupilumab ADA-test werden gekarakteriseerd op ADA-titers (laag, matig en hoog). De lage ADA-titer die tijdens de behandeling optreedt, zoals gedefinieerd als titerniveau <1000, matig van 1000 tot 10.000 en hoog van >10000.
Van baseline tot week 16 in deel A
Deel B: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aantal dagen met 1 of meer EoE-symptomen gemeten door pediatrische EoE-teken-/symptoomvragenlijst - versie voor zorgverleners (PESQ-C) in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
PESQ-C is een nieuwe, door de waarnemer gerapporteerde uitkomstmaat die bedoeld is om onafhankelijk te worden ingevuld door zorgverleners van alle pediatrische EoE-deelnemers aan het onderzoek.
Basislijn, week 52
Deel B: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het aandeel van het totale aantal segmenten binnen een dag (nacht, ochtend, middag, avond) met 1 of meer EoE-signalen zoals gemeten door de PESQ-C in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
PESQ-C is een nieuwe, door de waarnemer gerapporteerde uitkomstmaat die bedoeld is om onafhankelijk te worden ingevuld door zorgverleners van alle pediatrische EoE-deelnemers aan het onderzoek. De PESQ-C mat het optreden van tekenen van EoE en werd eenmaal per dag ingevuld via een elektronisch dagboek.
Basislijn, week 52
Deel B: Genormaliseerde verrijkingsscore (NES) voor de relatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in het EoE Diagnostic Panel (EDP) in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Een genormaliseerde verrijkingsscore (NES) is een manier om één enkele numerieke waarde te genereren die een complexe genexpressiesignatuur vertegenwoordigt. Veranderingen in de NES-score vertegenwoordigden de algehele veranderingen in de expressie van dat moleculaire fenotype. De voor de EDP berekende NES's weerspiegelen de expressie na de basislijn ten opzichte van de basislijn van een genenset die differentieel tot expressie wordt gebracht tussen slokdarmbiopten van EoE-deelnemers in vergelijking met gezonde controles als een manier om de normalisatie van de moleculaire pathologie te evalueren. Voor elke proefpersoon geeft een NES van 0 aan dat er geen verandering is ten opzichte van de uitgangswaarde, een negatieve score duidt op een verlaging van de ziektescore (meer zoals normaal) en een positieve score duidt op verslechtering (actievere ziekte). NES heeft geen minimum/maximumscore.
Basislijn, week 52
Deel B: Genormaliseerde verrijkingsscore (NES) voor de relatieve verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de type 2-ontstekingssignatuur (T2INF) in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
Een genormaliseerde verrijkingsscore (NES) is een manier om één enkele numerieke waarde te genereren die een complexe genexpressiesignatuur vertegenwoordigt. Veranderingen in de NES-score vertegenwoordigden de algehele veranderingen in de expressie van dat moleculaire fenotype. De voor T2INF berekende NES's weerspiegelen de expressie na de basislijn ten opzichte van de basislijn van de vooraf gespecificeerde genenset als een manier om de normalisatie van type 2-ontsteking met behandeling te evalueren. Voor elke proefpersoon geeft een NES van 0 aan dat er geen verandering is ten opzichte van de uitgangswaarde, een negatieve score duidt op een verlaging van de ziektescore (meer zoals normaal) en een positieve score duidt op verslechtering (actievere ziekte). NES heeft geen minimum/maximumscore.
Basislijn, week 52
Deel B: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in de Body Mass Index (BMI) voor de leeftijd Z-score voor deelnemers ≥2 jaar oud in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
BMI voor leeftijd De z-score geeft aan hoeveel hoger of lager de BMI van een deelnemer voor leeftijd is in verhouding tot een referentiegroeigrafiek (gebaseerd op de groeigrafieken van Centers for Disease Control and Prevention [CDC] voor de leeftijd van 0 tot 20 jaar [voor de leeftijd van 2 tot <12 jaar]). Een z-score van "0" vertegenwoordigt het populatiegemiddelde. Een toename van de gemiddelde verandering in de BMI voor de z-score van de leeftijd (dwz een toename van de standaardafwijking [SD] ten opzichte van de referentiegroeigrafiek) duidt op een toename van de BMI voor de leeftijd ten opzichte van de referentie.
Basislijn, week 52
Deel B: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in gewicht voor de Z-score van leeftijd in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
De z-score voor gewicht voor leeftijd geeft aan hoeveel hoger of lager het gewicht van een deelnemer voor leeftijd is in verhouding tot een referentiegroeigrafiek (gebaseerd op de groeigrafieken van CDC voor de leeftijd van 0 tot 20 jaar [voor de leeftijd van 2 tot <12 jaar] en de groeigrafieken van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) voor de leeftijd van 0 tot <2 jaar [voor de leeftijd van 1 tot <2 jaar]). Een z-score van "0" vertegenwoordigt het populatiegemiddelde. Een toename van de gemiddelde verandering in gewicht voor leeftijd z-score (stijging van de SD ten opzichte van de referentiegroeigrafiek) duidt op een gewichtstoename voor leeftijd ten opzichte van de referentie.
Basislijn, week 52
Deel B: Verandering ten opzichte van de uitgangswaarde in lichaamsgewicht ten opzichte van de lengte Z-score in week 52
Tijdsspanne: Basislijn, week 52
De z-score voor gewicht voor lengte geeft aan hoeveel hoger of lager het gewicht voor lengte van een deelnemer is ten opzichte van een referentiegroeigrafiek (gebaseerd op de groeigrafieken van CDC voor de leeftijd van 0 tot 20 jaar [voor de leeftijd van 2 tot <12 jaar] en de WHO-groeigrafieken voor de leeftijd van 0 tot <2 jaar [voor de leeftijd van 1 tot <2 jaar]). Een z-score van "0" vertegenwoordigt het populatiegemiddelde. Een toename van de gemiddelde verandering in de z-score van het gewicht voor de lengte (stijging van de SD ten opzichte van de referentiegroeigrafiek) duidt op een toename van het gewicht voor de lengte ten opzichte van de referentie.
Basislijn, week 52
Deel B: Aantal deelnemers met een positieve, tijdens de behandeling optredende antidrugsantilichamen (ADA)-respons en -titer
Tijdsspanne: Van week 16 tot en met week 52 in deel B

Tijdens de behandeling optredende ADA werd gedefinieerd als een negatief resultaat of ontbrekend resultaat bij baseline met ten minste één positief resultaat na baseline in de ADA-test. Monsters die positief waren in de dupilumab ADA-test werden gekarakteriseerd op ADA-titers (laag, matig en hoog). De lage ADA-titer die tijdens de behandeling optreedt, zoals gedefinieerd als titerniveau <1000, matig van 1000 tot 10.000 en hoog van >10.000.

Geen enkele deelnemer vertoonde een tijdens de behandeling optredende ADA-respons in Deel B en de titer werd niet gerapporteerd.
Van week 16 tot en met week 52 in deel B
Deel C: Percentage deelnemers dat een piekaantal intra-epitheliale eosinofielen van <15 Eos/Hpf bereikt in week 100
Tijdsspanne: In week 100
In week 100
Deel C: Percentage deelnemers dat een piekaantal intra-epitheliale eosinofielen van <15 Eos/Hpf bereikt in week 160
Tijdsspanne: In week 160
In week 160
Deel C: Procentuele verandering in piekaantal intra-epitheliale eosinofielen (Eos/Hpf) vanaf baseline tot week 100
Tijdsspanne: Basislijn tot week 100
Basislijn tot week 100
Deel C: Procentuele verandering in piekaantal intra-epitheliale eosinofielen (Eos/Hpf) vanaf uitgangswaarde tot week 160
Tijdsspanne: Basislijn tot week 160
Basislijn tot week 160
Deel C: Absolute verandering in gemiddelde EoE-HSS vanaf baseline tot week 100
Tijdsspanne: Basislijn tot week 100
Basislijn tot week 100
Deel C: Absolute verandering in gemiddelde EoE-HSS vanaf baseline tot week 160
Tijdsspanne: Basislijn tot week 160
Basislijn tot week 160
Deel C: Absolute verandering in EoE-EREFS van uitgangswaarde tot week 100
Tijdsspanne: Basislijn tot week 100
Basislijn tot week 100
Deel C: Absolute verandering in EoE-EREFS van uitgangswaarde tot week 160
Tijdsspanne: Basislijn tot week 160
Basislijn tot week 160
Deel C: Verandering in totaalscore zoals gemeten door de PEESSv2.0-vragenlijst versie van zorgverlener vanaf baseline tot week 100
Tijdsspanne: Basislijn tot week 100
De PEESSv2.0-C is een door zorgverleners gerapporteerde uitkomstmaat die de frequentie en ernst van EoE-symptomen bij pediatrische deelnemers beoordeelt. De PEESSv2.0-C bestaat uit 20 items en heeft een terugroepperiode van één maand. Elk item had een schaal van 0-4, die als volgt werd omgezet naar 0-100: 0 = 0, 1 = 25, 2 = 50, 3 = 75, 4 = 100. Het gemiddelde totale PEESSv2.0 De score werd berekend als de som van alle itemscores, verdeeld over het aantal beantwoorde items. De totale PEESSv2.0-C De score varieert van 0 tot 100, waarbij hogere scores wijzen op een grotere symptoomlast onder pediatrische EoE-deelnemers.
Basislijn tot week 100
Deel C: NES voor de relatieve verandering in de EDP-transcriptoomsignatuur vanaf de uitgangswaarde tot week 100
Tijdsspanne: Basislijn tot week 100
Een genormaliseerde verrijkingsscore (NES) is een manier om één enkele numerieke waarde te genereren die een complexe genexpressiesignatuur vertegenwoordigt. Veranderingen in de NES-score vertegenwoordigden de algehele veranderingen in de expressie van dat moleculaire fenotype. De voor de EDP berekende NES's weerspiegelen de expressie na de basislijn ten opzichte van de basislijn van een genenset die differentieel tot expressie wordt gebracht tussen slokdarmbiopten van EoE-deelnemers in vergelijking met gezonde controles als een manier om de normalisatie van de moleculaire pathologie te evalueren. Voor elke proefpersoon geeft een NES van 0 aan dat er geen verandering is ten opzichte van de uitgangswaarde, een negatieve score duidt op een verlaging van de ziektescore (meer zoals normaal) en een positieve score duidt op verslechtering (actievere ziekte). NES heeft geen minimum/maximumscore.
Basislijn tot week 100
Deel C: NES voor de relatieve verandering in de EDP-transcriptoomhandtekening vanaf de uitgangswaarde tot week 160
Tijdsspanne: Basislijn tot week 160
Een genormaliseerde verrijkingsscore (NES) is een manier om één enkele numerieke waarde te genereren die een complexe genexpressiesignatuur vertegenwoordigt. Veranderingen in de NES-score vertegenwoordigden de algehele veranderingen in de expressie van dat moleculaire fenotype. De voor de EDP berekende NES's weerspiegelen de expressie na de basislijn ten opzichte van de basislijn van een genenset die differentieel tot expressie wordt gebracht tussen slokdarmbiopten van EoE-deelnemers in vergelijking met gezonde controles als een manier om de normalisatie van de moleculaire pathologie te evalueren. Voor elke proefpersoon geeft een NES van 0 aan dat er geen verandering is ten opzichte van de uitgangswaarde, een negatieve score duidt op een verlaging van de ziektescore (meer zoals normaal) en een positieve score duidt op verslechtering (actievere ziekte). NES heeft geen minimum/maximumscore.
Basislijn tot week 160
Deel C: NES voor de relatieve verandering in de type 2-ontsteking Transcriptoomhandtekening Basislijn tot week 100
Tijdsspanne: Basislijn tot week 100
Basislijn tot week 100
Deel C: NES voor de relatieve verandering in de transcriptoomhandtekening van type 2-ontsteking vanaf baseline tot week 160
Tijdsspanne: Basislijn tot week 160
Basislijn tot week 160
Deel C: Verandering in lichaamsgewicht voor leeftijdspercentiel vanaf uitgangswaarde tot week 100
Tijdsspanne: Basislijn tot week 100
Het lichaamsgewicht voor het leeftijdspercentiel werd berekend op basis van de groeigrafieken van de Centers for Disease Control and Prevention (CDC) voor de leeftijd van 0 tot 20 jaar (voor de leeftijd van 2 tot <12 jaar) en de groeigrafieken van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) voor de leeftijd van 0 tot <2 jaar (voor de leeftijd van 1 tot <2 jaar). Deze grafieken bevatten een reeks afgevlakte percentielen samen met CDC LMS-parameters (Lambda-Mu-Sigma) om de berekening van percentielen mogelijk te maken.
Basislijn tot week 100
Deel C: Verandering in de Body Mass Index voor de leeftijd Z-score vanaf de uitgangswaarde tot week 100
Tijdsspanne: Basislijn tot week 100
Verschil in de verandering na 100 weken ten opzichte van de uitgangswaarde in de BMI-voor-leeftijd Z-score. BMI-voor-leeftijd Z-scores zijn gebaseerd op een referentiegroeigrafiek (gebaseerd op de groeigrafieken van Centers for Disease Control and Prevention [CDC] voor de leeftijd van 0 tot 20 jaar [voor de leeftijd van 2 tot <12 jaar]. Een z-score van "0" vertegenwoordigt het populatiegemiddelde. De Z-score geeft het aantal standaarddeviaties aan dat afwijkt van het gemiddelde van de referentiepopulatie. Een negatieve Z-score geeft waarden aan die lager zijn dan het populatiegemiddelde, terwijl een positieve Z-score waarden aangeeft die hoger zijn dan het populatiegemiddelde.
Basislijn tot week 100
Deel C: Verandering in gewicht voor de leeftijd Z-score vanaf de uitgangswaarde tot week 100
Tijdsspanne: Basislijn tot week 100
Verschil in de verandering na 100 weken ten opzichte van de uitgangswaarde in de Z-score op basis van gewicht voor leeftijd. Gewicht-voor-leeftijd Z-scores zijn gebaseerd op een referentiegroeigrafiek (gebaseerd op de groeigrafieken van Centers for Disease Control and Prevention [CDC] voor de leeftijd van 0 tot 20 jaar [voor de leeftijd van 2 tot <12 jaar]. Een z-score van "0" vertegenwoordigt het populatiegemiddelde. De Z-score geeft het aantal standaarddeviaties aan dat afwijkt van het gemiddelde van de referentiepopulatie. Een negatieve Z-score geeft waarden aan die lager zijn dan het populatiegemiddelde, terwijl een positieve Z-score waarden aangeeft die hoger zijn dan het populatiegemiddelde.
Basislijn tot week 100
Deel C: Verandering in gewicht voor de leeftijd Z-score vanaf baseline tot week 160
Tijdsspanne: Basislijn tot week 160
De z-score voor gewicht voor leeftijd geeft aan hoeveel hoger of lager het gewicht van een deelnemer voor leeftijd is in verhouding tot een referentiegroeigrafiek (gebaseerd op de groeigrafieken van CDC voor de leeftijd van 0 tot 20 jaar [voor de leeftijd van 2 tot <12 jaar] en de groeigrafieken van de Wereldgezondheidsorganisatie (WHO) voor de leeftijd van 0 tot <2 jaar [voor de leeftijd van 1 tot <2 jaar]). Een toename van de gemiddelde verandering in gewicht voor leeftijd z-score (stijging van de SD ten opzichte van de referentiegroeigrafiek) duidt op een gewichtstoename voor leeftijd ten opzichte van de referentie.
Basislijn tot week 160
Deel C: Verandering in gewicht voor lengte Z-score vanaf basislijn tot week 100
Tijdsspanne: Basislijn tot week 100
Verschil in de verandering na 100 weken ten opzichte van de uitgangswaarde in de Z-score voor gewicht en lengte. Gewicht voor lengte Z-scores zijn gebaseerd op een referentiegroeigrafiek (gebaseerd op de groeigrafieken van Centers for Disease Control and Prevention [CDC] voor de leeftijd van 0 tot 20 jaar [voor de leeftijd van 2 tot <12 jaar]. Een z-score van "0" vertegenwoordigt het populatiegemiddelde. De Z-score geeft het aantal standaarddeviaties aan dat afwijkt van het gemiddelde van de referentiepopulatie. Een negatieve Z-score geeft waarden aan die lager zijn dan het populatiegemiddelde, terwijl een positieve Z-score waarden aangeeft die hoger zijn dan het populatiegemiddelde.
Basislijn tot week 100
Deel C: Verandering in gewicht voor lengte Z-score vanaf basislijn tot week 160
Tijdsspanne: Basislijn tot week 160
De z-score voor gewicht voor lengte geeft aan hoeveel hoger of lager het gewicht voor lengte van een deelnemer is ten opzichte van een referentiegroeigrafiek (gebaseerd op de groeigrafieken van CDC voor de leeftijd van 0 tot 20 jaar [voor de leeftijd van 2 tot <12 jaar] en de WHO-groeigrafieken voor de leeftijd van 0 tot <2 jaar [voor de leeftijd van 1 tot <2 jaar]). Een toename van de gemiddelde verandering in de z-score van het gewicht voor de lengte (stijging van de SD ten opzichte van de referentiegroeigrafiek) duidt op een toename van het gewicht voor de lengte ten opzichte van de referentie.
Basislijn tot week 160
Deel C: Percentage deelnemers dat een piekaantal intra-epitheliale eosinofielen van ≤6 Eos/Hpf (400×) bereikt in week 100
Tijdsspanne: In week 100
In week 100
Deel C: Percentage deelnemers dat een piekaantal intra-epitheliale eosinofielen van ≤6 Eos/Hpf (400×) bereikt in week 160
Tijdsspanne: In week 160
In week 160
Deel C: Percentage deelnemers (met voedseleliminatiedieetregimes bij baseline) die een herintroductie hebben van een eerder geëlimineerde voedselgroep vanaf baseline tot week 100
Tijdsspanne: Basislijn tot week 100
Basislijn tot week 100
Deel C: Percentage deelnemers (met een voedseleliminatiedieet bij baseline) dat een herintroductie heeft van een eerder geëlimineerde voedselgroep vanaf baseline tot week 160
Tijdsspanne: Basislijn tot week 160
Basislijn tot week 160
Deel C: Aantal deelnemers met TEAE's
Tijdsspanne: Tot week 152
Tot week 152
Deel C: Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende SAE's
Tijdsspanne: Tot week 152
Tot week 152
Deel C: Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende AESI's
Tijdsspanne: Tot week 152
Tot week 152
Deel C: Aantal deelnemers met TEAE's die leiden tot definitieve stopzetting van de onderzoeksbehandeling
Tijdsspanne: Tot week 152
Tot week 152
Deel C: Aantal deelnemers met tijdens de behandeling optredende ADA-reacties
Tijdsspanne: Van week 52 tot en met week 152
Van week 52 tot en met week 152
Deel C: Concentratie van functioneel dupilumab in serum in week 100
Tijdsspanne: In week 100
In week 100

Medewerkers en onderzoekers

Hier vindt u mensen en organisaties die betrokken zijn bij dit onderzoek.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Medewerkers

Sanofi

Onderzoekers

  • Studie directeur: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publicaties en nuttige links

De persoon die verantwoordelijk is voor het invoeren van informatie over het onderzoek stelt deze publicaties vrijwillig ter beschikking. Dit kan gaan over alles wat met het onderzoek te maken heeft.

Algemene publicaties

Studie record data

Deze datums volgen de voortgang van het onderzoeksdossier en de samenvatting van de ingediende resultaten bij ClinicalTrials.gov. Studieverslagen en gerapporteerde resultaten worden beoordeeld door de National Library of Medicine (NLM) om er zeker van te zijn dat ze voldoen aan specifieke kwaliteitscontrolenormen voordat ze op de openbare website worden geplaatst.

Bestudeer belangrijke data

Studie start (Werkelijk)

1 september 2020

Primaire voltooiing (Werkelijk)

2 juni 2022

Studie voltooiing (Werkelijk)

14 mei 2024

Studieregistratiedata

Eerst ingediend

7 mei 2020

Eerst ingediend dat voldeed aan de QC-criteria

17 mei 2020

Eerst geplaatst (Werkelijk)

19 mei 2020

Updates van studierecords

Laatste update geplaatst (Geschat)

27 oktober 2025

Laatste update ingediend die voldeed aan QC-criteria

13 oktober 2025

Laatst geverifieerd

1 oktober 2025

Meer informatie

Termen gerelateerd aan deze studie

Aanvullende relevante MeSH-voorwaarden

Andere studie-ID-nummers

  • R668-EE-1877
  • 2019-003078-24 (EudraCT-nummer)

Plan Individuele Deelnemersgegevens (IPD)

Bent u van plan om gegevens van individuele deelnemers (IPD) te delen?

JA

Beschrijving IPD-plan

Alle individuele patiëntgegevens die ten grondslag liggen aan openbaar beschikbare resultaten, komen in aanmerking om te worden gedeeld

IPD-tijdsbestek voor delen

Individuele geanonimiseerde deelnemersgegevens worden overwogen voor delen zodra de indicatie is goedgekeurd door een regelgevende instantie, als er een wettelijke bevoegdheid is om de gegevens te delen en er geen redelijke kans is op heridentificatie van de deelnemer.

IPD-toegangscriteria voor delen

Gekwalificeerde onderzoekers kunnen toegang vragen tot geanonimiseerde gegevens op patiëntniveau of geaggregeerde onderzoeksgegevens wanneer Regeneron een vergunning voor het in de handel brengen heeft gekregen van de belangrijkste gezondheidsautoriteiten (bijv. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), enz.) voor het product en indicatie, heeft de wettelijke bevoegdheid om de gegevens te delen en heeft de onderzoeksresultaten openbaar gemaakt (bijv. wetenschappelijke publicatie, wetenschappelijke conferentie, register van klinische proeven).

IPD delen Ondersteunend informatietype

  • LEERPROTOCOOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • MVO

Informatie over medicijnen en apparaten, studiedocumenten

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd geneesmiddel

Ja

Bestudeert een door de Amerikaanse FDA gereguleerd apparaatproduct

Nee

Deze informatie is zonder wijzigingen rechtstreeks van de website clinicaltrials.gov gehaald. Als u verzoeken heeft om uw onderzoeksgegevens te wijzigen, te verwijderen of bij te werken, neem dan contact op met register@clinicaltrials.gov. Zodra er een wijziging wordt doorgevoerd op clinicaltrials.gov, wordt deze ook automatisch bijgewerkt op onze website .

Abonneren