Studie för att undersöka effektiviteten och säkerheten av Dupilumab hos pediatriska patienter med aktiv eosinofil esofagit (EoE) (EoE KIDS)
13 oktober 2025 uppdaterad av: Regeneron Pharmaceuticals
En randomiserad, dubbelblind, placebokontrollerad studie för att undersöka effektiviteten och säkerheten av Dupilumab hos pediatriska patienter med aktiv eosinofil esofagit
Det primära målet är att visa effekten av dupilumabbehandling jämfört med placebo hos pediatriska patienter med aktiv eosinofil esofagit (EoE) baserat på histologisk förbättring som uppfyller validerade histologiska kriterier.
De sekundära målen är:
- För att visa effektiviteten av dupilumab jämfört med placebo hos pediatriska patienter med aktiv EoE efter 16 veckors behandling, utvärderad genom endoskopiska visuella mätningar av sjukdomsaktivitet med hjälp av Eosinophilic Esophagitis-Endoscopic Reference Score (EoE-EREFS) och histologiska abnormiteter mätt med EoE Histologiskt poängsystem (EoE-HSS)
- För att utvärdera säkerheten, tolerabiliteten och immunogeniciteten av behandling med dupilumab i upp till 16 veckor hos pediatriska patienter med aktiv EoE
- För att utvärdera effekterna av dupilumab på transkriptomiska signaturer associerade med EoE och typ 2-inflammation
- Att studera effekterna av dupilumab på genuttryckssignaturen för typ 2-inflammation
- Att utvärdera koncentration-tidsprofilen för funktionellt dupilumab i serum i denna population
- För att bedöma effekten av långtidsbehandling (upp till 160 veckor) med dupilumab
- För att bedöma effekten av dupilumabbehandling på förändringar i vikt och tillväxt under studiens förlängda aktiva period och öppen förlängningsperiod
- För att bedöma säkerhet, tolerabilitet och immunogenicitet vid långtidsbehandling (upp till 160 veckor) med dupilumab
- För att utvärdera effekten av dupilumabbehandling på EoE-tecken och symtom
Studieöversikt
Status
Avslutad
Betingelser
Intervention / Behandling
Detaljerad beskrivning
Detta är en 3-delad studie:
- Del A: Dubbelblind 16 veckors behandlingsperiod
- Del B: 36 veckors förlängd aktiv behandlingsperiod
- Del C: Upp till 108 veckors öppen förlängningsperiod
Studietyp
Interventionell
Inskrivning (Faktisk)
102
Fas
- Fas 3
Kontakter och platser
Det här avsnittet innehåller kontaktuppgifter för dem som genomför studien och information om var denna studie genomförs.
Studieorter
-
-
Arizona
-
Phoenix, Arizona, Förenta staterna, 85016
- Regeneron study Site
-
-
Arkansas
-
Little Rock, Arkansas, Förenta staterna, 72202
- Regeneron study Site
-
-
California
-
Los Angeles, California, Förenta staterna, 90027
- Regeneron study Site
-
San Francisco, California, Förenta staterna, 94143
- Regeneron study Site
-
-
Colorado
-
Aurora, Colorado, Förenta staterna, 80045
- Regeneron study Site
-
-
Florida
-
St. Petersburg, Florida, Förenta staterna, 33701
- Regeneron study Site
-
-
Georgia
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30322
- Regeneron study Site
-
Atlanta, Georgia, Förenta staterna, 30342
- Regeneron study Site
-
-
Illinois
-
Chicago, Illinois, Förenta staterna, 60611
- Regeneron study Site
-
-
Indiana
-
Indianapolis, Indiana, Förenta staterna, 46202
- Regeneron study Site
-
-
Iowa
-
Iowa City, Iowa, Förenta staterna, 52242
- Regeneron study Site
-
-
Massachusetts
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02114
- Regeneron study Site
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02111
- Regeneron study Site
-
Boston, Massachusetts, Förenta staterna, 02115
- Regeneron study Site
-
-
Nebraska
-
Lincoln, Nebraska, Förenta staterna, 68510
- Regeneron study Site
-
-
New York
-
New York, New York, Förenta staterna, 10029
- Regeneron study Site
-
New York, New York, Förenta staterna, 10032
- Regeneron study Site
-
New York, New York, Förenta staterna, 10065
- Regeneron study Site
-
-
North Carolina
-
Chapel Hill, North Carolina, Förenta staterna, 27599
- Regeneron study Site
-
-
Ohio
-
Cincinnati, Ohio, Förenta staterna, 45229
- Regeneron study Site
-
Cleveland, Ohio, Förenta staterna, 44106
- Regeneron study Site
-
-
Pennsylvania
-
Philadelphia, Pennsylvania, Förenta staterna, 19104
- Regeneron study Site
-
-
Texas
-
Dallas, Texas, Förenta staterna, 75207
- Regeneron study Site
-
Fort Worth, Texas, Förenta staterna, 76104
- Regeneron study Site
-
Houston, Texas, Förenta staterna, 77030
- Regeneron study Site
-
-
Wisconsin
-
Milwaukee, Wisconsin, Förenta staterna, 53226
- Regeneron study Site
-
-
-
-
Ontario
-
London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
- Regeneron study Site
-
-
Deltagandekriterier
Forskare letar efter personer som passar en viss beskrivning, så kallade behörighetskriterier. Några exempel på dessa kriterier är en persons allmänna hälsotillstånd eller tidigare behandlingar.
Urvalskriterier
Åldrar som är berättigade till studier
2 år till 7 år (Barn)
Tar emot friska volontärer
Nej
Beskrivning
Viktiga inkluderingskriterier:
- En dokumenterad diagnos av eosinofil esofagit (EoE)
- Endoskopiska biopsier i baslinjen med en demonstration av central avläsning av intraepitelial eosinofil infiltration
Viktiga uteslutningskriterier:
- Kroppsvikt
- Andra orsaker till esofagus eosinofili
- Aktiv Helicobacter pylori
- Historik av Crohns sjukdom, ulcerös kolit, celiaki eller tidigare esofaguskirurgi
- Eventuell esofagusstriktur som inte kan passeras med ett standard, diagnostiskt, övre endoskop eller någon kritisk esofagusstriktur som kräver dilatation vid screening
- Behandling med svalda topikala kortikosteroider inom 8 veckor före standardbehandlingsendoskopi vid baslinjen
- Historik av blödningsrubbningar eller esofagusvaricer som, enligt utredarens åsikt, skulle utsätta patienten för onödig risk för betydande komplikationer från en endoskopiprocedur
- Aktiv parasitisk infektion eller misstänkt parasitinfektion
- Känd eller misstänkt immunbriststörning
Nyckelexkludering för patienter som återkommer i studien (för inträde i del C, enligt definitionen i protokollet):
- Patienter som är ≥12 år gamla, väger ≥40 kg (eller minimivikt för vilka dupilumab är godkänt för EoE), och dupilumab är kommersiellt tillgängligt för behandling av EoE i deras land
- Patienter som under sitt tidigare deltagande i denna kliniska prövning utvecklat en SAE och/eller AE som anses relaterade till dupilumab, vilket enligt utredarens eller den medicinska monitorns åsikt kan tyda på att fortsatt behandling med dupilumab kan utgöra en orimlig risk för patient
- Patienter som inte genomgick endoskopi med biopsier i vecka 16 och/eller vecka 52 eller innan de fick räddningsbehandling Obs: Om endoskopin med biopsier inte kunde ske på grund av covid-19-restriktioner och räddningsbehandling behövdes inledas utan dröjsmål, patienter kommer att vara berättigade att delta i del C
- Patienter som blev gravida under sitt tidigare deltagande i denna kliniska prövning med dupilumab
- Patienter som under sitt tidigare deltagande i denna studie drogs tillbaka i förtid på grund av ett protokollöverträdelse, dålig efterlevnad eller oförmåga att slutföra nödvändiga studiebedömningar
OBS: Andra protokolldefinierade inklusions-/exkluderingskriterier gäller
Studieplan
Det här avsnittet ger detaljer om studieplanen, inklusive hur studien är utformad och vad studien mäter.
Hur är studien utformad?
Designdetaljer
- Primärt syfte: Behandling
- Tilldelning: Randomiserad
- Interventionsmodell: Parallellt uppdrag
- Maskning: Fyrdubbla
Vapen och interventioner
Deltagargrupp / Arm |
Intervention / Behandling |
|---|---|
|
Experimentell: Del A - Hög dos
Del A består av en 16 veckor lång dubbelblind behandlingsperiod.
Patienterna kommer att randomiseras till att få dupilumab eller placebo subkutan (SC) administrering i skiktade doseringsregimer baserat på kroppsvikt
|
Förfylld spruta för engångsbruk
Andra namn:
Matchande formulering och regim (beroende på viktnivå) som dupilumab utan den aktiva substansen
|
|
Experimentell: Del A - Låg dos
Del A består av en 16 veckor lång dubbelblind behandlingsperiod.
Patienterna kommer att randomiseras till att få dupilumab eller placebo subkutan (SC) administrering i skiktade doseringsregimer baserat på kroppsvikt
|
Förfylld spruta för engångsbruk
Andra namn:
Matchande formulering och regim (beroende på viktnivå) som dupilumab utan den aktiva substansen
|
|
Experimentell: Del B - Hög dos
Del B består av en 36 veckor lång förlängd aktiv behandlingsperiod.
Alla patienter som ska få subkutan (SC) administrering i skiktade doseringsregimer baserat på kroppsvikt
|
Förfylld spruta för engångsbruk
Andra namn:
Matchande formulering och regim (beroende på viktnivå) som dupilumab utan den aktiva substansen
|
|
Experimentell: Del B - Låg dos
Del B består av en 36 veckor lång förlängd aktiv behandlingsperiod.
Alla patienter som ska få subkutan (SC) administrering i skiktade doseringsregimer baserat på kroppsvikt
|
Förfylld spruta för engångsbruk
Andra namn:
Matchande formulering och regim (beroende på viktnivå) som dupilumab utan den aktiva substansen
|
|
Experimentell: Del C - Hög dos
Del C består av upp till 108 veckors öppen förlängningsperiod.
Alla patienter kommer att erhålla högre exponering för dupilumab subkutan (SC) administrering i skiktade doseringsregimer baserat på kroppsvikt.
Ingen matchande placebo administrerad i del C.
|
Förfylld spruta för engångsbruk
Andra namn:
|
Vad mäter studien?
Primära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Del A: Andel deltagare som uppnår maximalt antal esofageala intraepiteliala eosinofiler på mindre än eller lika med (≤) 6 eosinofiler/högeffektfält (Eos/Hpf) vid vecka 16
Tidsram: I vecka 16
|
Det maximala antalet esofagus intraepiteliala eosinofiler mättes från esofagusbiopsier.
Sammanlagt minst 9 slemhinnebiopsier samlades in från 3 esofagusregioner: 3 proximala, 3 mitten och 3 distala.
Det maximala esofageala intraepiteliala eosinofilantalet vid varje besök var det maximala av kvantiteterna eosinofiler i de mest inflammerade hpfs över de 3 regionerna.
Om mängden eosinofiler saknades för 1 eller 2 matstrupsregioner, var det maximala antalet eosinofiler det maximala av kvantiteterna eosinofiler från den eller de regioner där eosinofilkvantiteter var tillgängliga.
|
I vecka 16
|
Sekundära resultatmått
Resultatmått |
Åtgärdsbeskrivning |
Tidsram |
|---|---|---|
|
Del A: Andel deltagare som uppnår maximalt antal esofageala intraepiteliala eosinofiler på <15 eosinofiler/högeffektfält vid vecka 16
Tidsram: I vecka 16
|
Det maximala antalet esofagus intraepiteliala eosinofiler mättes från esofagusbiopsier.
Sammanlagt minst 9 slemhinnebiopsier samlades in från 3 esofagusregioner: 3 proximala, 3 mitten och 3 distala.
Det maximala esofageala intraepiteliala eosinofilantalet vid varje besök var det maximala av kvantiteterna eosinofiler i de mest inflammerade hpfs över de 3 regionerna.
Om mängden eosinofiler saknades för 1 eller 2 matstrupsregioner, var det maximala antalet eosinofiler det maximala av kvantiteterna eosinofiler från den eller de regioner där eosinofilkvantiteter var tillgängliga.
|
I vecka 16
|
|
Del A: Procentuell förändring från baslinjen i maximalt antal esofageala intraepiteliala eosinofiler vid vecka 16
Tidsram: Baslinje, vecka 16
|
Det maximala antalet esofagus intraepiteliala eosinofiler mättes från esofagusbiopsier.
Sammanlagt minst 9 slemhinnebiopsier samlades in från 3 esofagusregioner: 3 proximala, 3 mitten och 3 distala.
Det maximala esofageala intraepiteliala eosinofilantalet vid varje besök var det maximala av kvantiteterna eosinofiler i de mest inflammerade hpfs över de 3 regionerna.
Om mängden eosinofiler saknades för 1 eller 2 matstrupsregioner, var det maximala antalet eosinofiler det maximala av kvantiteterna eosinofiler från den eller de regioner där eosinofilkvantiteter var tillgängliga.
Minsta kvadrat (LS) medelvärde och standardfel (SE) från analys av kovariansmodell (ANCOVA) med baslinjemätning som kovariat och behandlingen, baslinjeviktgruppsskikt som fasta faktorer.
|
Baslinje, vecka 16
|
|
Del A: Förändring från baslinjen i medelvärde för eosinofil esofagithistologipoängsystem (EoE-HSS) vid vecka 16
Tidsram: Baslinje, vecka 16
|
EoE-HSS är ett validerat histologiskt poängsystem som mäter andra histologiska abnormiteter förutom tätheten av eosinofil infiltration.
Svårighetsgrad (grad) och omfattning (stadium) av avvikelser kommer att bedömas med hjälp av en 4-gradig skala (0 normal; 3 maximal förändring).
Högre totalpoäng indikerade större svårighetsgrad och omfattning av histologiska avvikelser.
För var och en av 3 esofagusregioner (proximal, mitten och distal) beräknades förhållandet mellan summan av tilldelad poäng för varje utvärderad egenskap dividerat med maximalt möjliga poäng (maximalt värde är 24).
Medelbetyget summerade över de 3 regionerna var det slutliga betyget som användes i primär analys, medelbetyget varierade från 0 till 3, med högre poäng tyder på allvarligare.
|
Baslinje, vecka 16
|
|
Del A: Förändring från baslinjen i genomsnittlig eosinofil esofagithistologipoängsystem (EoE-HSS) stadiumpoäng vid vecka 16
Tidsram: Baslinje, vecka 16
|
EoE-HSS är ett validerat histologiskt poängsystem som mäter andra histologiska abnormiteter förutom tätheten av eosinofil infiltration.
Svårighetsgrad (grad) och omfattning (stadium) av avvikelser kommer att bedömas med hjälp av en 4-gradig skala (0 normal; 3 maximal förändring).
Högre totalpoäng indikerade större svårighetsgrad och omfattning av histologiska avvikelser.
För var och en av 3 esofagusregioner (proximal, mitten och distal) beräknades förhållandet mellan summan av tilldelad poäng för varje utvärderad egenskap dividerat med maximalt möjliga poäng (maximalt värde är 24).
Medelstadiepoängen summerade över de 3 regionerna var slutpoängen som användes i primär analys, medelstadiepoängen varierade från 0 till 3, med högre poäng tyder på allvarligare.
|
Baslinje, vecka 16
|
|
Del A: Normaliserat anrikningsresultat (NES) för den relativa förändringen från baslinjen i typ 2-inflammationssignaturen (T2INF) vid vecka 16
Tidsram: Baslinje, vecka 16
|
En Normalized Enrichment Score (NES) är ett sätt att generera ett enda numeriskt värde för att representera en komplex genuttryckssignatur.
Förändringar i NES-poäng representerade de övergripande förändringarna i uttrycket av den molekylära fenotypen.
NES beräknade för T2INF återspeglar uttrycket vid vecka 16 i förhållande till baslinjen för den förspecificerade genuppsättningen som ett sätt att utvärdera normalisering av typ 2-inflammation med behandling.
För varje individ indikerar ett NES på 0 ingen förändring från baslinjen, ett negativt värde visar en minskning av sjukdomspoäng (mer som normalt) och positiv poäng visar försämring (mer aktiv sjukdom).
NES har inte ett lägsta/högsta betyg.
|
Baslinje, vecka 16
|
|
Del A: Normaliserat anrikningsresultat (NES) för den relativa förändringen från baslinjen i den diagnostiska panelen för eosinofil esofagit (EoE) (EDP) vid vecka 16
Tidsram: Baslinje, vecka 16
|
En Normalized Enrichment Score (NES) är ett sätt att generera ett enda numeriskt värde för att representera en komplex genuttryckssignatur.
Förändringar i NES-poäng representerade de övergripande förändringarna i uttrycket av den molekylära fenotypen.
De NES som beräknats för EDP återspeglar uttrycket vid vecka 16 i förhållande till baslinjen för en genuppsättning som är differentiellt uttryckt mellan esofagusbiopsier från EoE-deltagare jämfört med friska kontroller som ett sätt att utvärdera normalisering av den molekylära patologin.
För varje individ indikerar ett NES på 0 ingen förändring från baslinjen, ett negativt värde visar en minskning av sjukdomspoäng (mer som normalt) och positiv poäng visar försämring (mer aktiv sjukdom).
NES har inte lägsta/högsta poäng.
|
Baslinje, vecka 16
|
|
Del A: Absolut förändring från baslinjen i EoE Endoscopic Reference Total Score (EoE-EREFS) vid vecka 16
Tidsram: Baslinje, vecka 16
|
EoE-EREFS är ett validerat endoskopiskt poängsystem för inflammatoriska och remodellerande egenskaper hos EoE inklusive ödem, ringar, exsudat, fåror och förträngning.
Poängen utvärderades i de proximala och distala matstrupsregionerna med varje region med poäng från 0 till 9 med totalpoäng från 0 till 18. Högre poäng indikerar sämre endoskopiska inflammatoriska och ombyggnadsfynd.
|
Baslinje, vecka 16
|
|
Del A: Ändring från baslinjen i andelen dagar med 1 eller fler EoE-tecken mätt med pediatriskt EoE-tecken/symtomfrågeformulär - Caregiver Version (PESQ-C) vid vecka 16 (för deltagare i åldern ≥1 till <12 år)
Tidsram: Baslinje, vecka 16
|
PESQ-C är ett nytt, observatörsrapporterat resultatmått avsett att genomföras oberoende av vårdgivare för alla pediatriska EoE-deltagare i studien.
PESQ-C mäter tecknen på EoE som observerats av vårdgivaren, inklusive magsmärtor, halsbränna, sura uppstötningar, uppstötningar, kräkningar, matvägran och problem med att svälja mat.
Data från en 14-dagarsperiod före baslinjebesöket och en 14-dagarsperiod före vecka 16 kommer att användas för att beräkna andelen dagar med 1 eller flera EoE-symtom.
|
Baslinje, vecka 16
|
|
Del A: Antal teckenfria dagar under 14-dagarsperioden före vecka 16 mätt med PESQ-C (för deltagare i åldern ≥1 till <12 år)
Tidsram: Vecka 16
|
PESQ-C är ett nytt, observatörsrapporterat resultatmått avsett att genomföras oberoende av vårdgivare för alla pediatriska EoE-deltagare i studien.
PESQ-C mäter tecknen på EoE som observerats av vårdgivaren, inklusive magsmärtor, halsbränna, sura uppstötningar, uppstötningar, kräkningar, matvägran och problem med att svälja mat.
WOCF-metoden användes för att imputera de saknade data på grund av räddningsbehandling/AE/brist på effektivitet, och multipelimputationsmetoden användes för de saknade data på grund av andra skäl.
LS betyder SE härlett från ANCOVA-modellen.
|
Vecka 16
|
|
Del A: Ändring från baslinjen i andelen totala segment inom en dag (natt, morgon, eftermiddag, kväll) med 1 eller fler EoE-tecken mätt med PESQ-C vid vecka 16
Tidsram: Baslinje, vecka 16
|
PESQ-C är ett nytt, observatörsrapporterat resultatmått avsett att genomföras oberoende av vårdgivare för alla pediatriska EoE-deltagare i studien.
PESQ-C mätte förekomsten av tecken på EoE och genomfördes en gång dagligen via en elektronisk dagbok.
Data från en 14-dagarsperiod före baslinjebesöket och en 14-dagarsperiod före vecka 16 kommer att användas för att beräkna de totala tidssegmenten inom en dag (natt, morgon, eftermiddag, kväll) med 1 eller flera EoE-symtom.
|
Baslinje, vecka 16
|
|
Del A: Ändra från baslinjen i andelen dagar med 1 eller fler EoE-tecken av pediatriskt EoE-tecken/symtomfrågeformulär - deltagarversion (PESQ-P) (för deltagare i åldern ≥8 till <12 år) vid vecka 16
Tidsram: Baslinje, vecka 16
|
PESQ-P var ett deltagarerapporterat resultatmått avsett att genomföras oberoende av deltagare ≥8 till <12 år.
PESQ-P mätte förekomsten av tecken på EoE och genomfördes en gång dagligen via en elektronisk dagbok.
Data från en 14-dagarsperiod före baslinjebesöket och en 14-dagarsperiod före vecka 16 kommer att användas för att beräkna andelen dagar med 1 eller flera EoE-symtom.
|
Baslinje, vecka 16
|
|
Del A: Antal symtomfria dagar under 14-dagarsperioden före vecka 16 mätt med PESQ-P (för deltagare i åldern ≥8 till <12 år)
Tidsram: Vecka 16
|
PESQ-P var ett deltagarerapporterat resultatmått avsett att genomföras oberoende av EoE-deltagare ≥8 till <12 år.
PESQ-P mäter tecknen på EoE, inklusive magsmärtor, halsbränna, sura uppstötningar, uppstötningar, kräkningar, matvägran och problem med att svälja mat.
PESQ-P-poängen beräknades baserat på de dagliga svaren under en 14-dagarsperiod (d.v.s. de 14 dagarna före baslinjebesöket och besöket vecka 16).
Poängen sträcker sig från 0 till 1. WOCF-metoden användes för att imputera de saknade data på grund av räddningsbehandling/AE/brist på effektivitet, och multipelimputationsmetoden användes för de saknade data på grund av andra skäl.
LS Mean SE från ANCOVA.
|
Vecka 16
|
|
Del A: Förändring från baslinjen i andelen totala segment inom en dag (natt, morgon, eftermiddag, kväll) med 1 eller fler EoE-tecken mätt med PESQ-P (för deltagare i åldern ≥8 till <12 år) per vecka 16
Tidsram: Baslinje, vecka 16
|
PESQ-P var ett deltagarerapporterat resultatmått avsett att genomföras oberoende av EoE-deltagare ≥8 till <12 år.
PESQ-P mätte förekomsten av tecken på EoE och genomfördes en gång dagligen via en elektronisk dagbok.
Data från en 14-dagarsperiod före baslinjebesöket och en 14-dagarsperiod före vecka 16 kommer att användas för att beräkna de totala tidssegmenten inom en dag (natt, morgon, eftermiddag, kväll) med 1 eller flera EoE-symtom.
|
Baslinje, vecka 16
|
|
Del A: Förändring från baslinjen i totalpoäng mätt med pediatrisk eosinofil esofagit symtompoäng (PEESS) Version 2.0 Caregiver Version (PEESSv2.0-C) vid vecka 16
Tidsram: Baslinje, vecka 16
|
PEESSv2.0-C är ett vårdgivare-rapporterat resultatmått som bedömer frekvensen och svårighetsgraden av EoE-symtom bland pediatriska deltagare.
PEESSv2.0-C består av 20 artiklar och har en återkallelseperiod på en månad.
Varje objekt hade en 0-4 skala, som omvandlades till 0-100 enligt följande: 0 = 0, 1 = 25, 2 = 50, 3 = 75, 4 = 100.
Den genomsnittliga totala PEESSv2.0
poängen beräknades som summan av alla punktpoäng över antalet besvarade frågor.
Den totala PEESSv2.0-C
poäng varierar från 0 till 100 där högre poäng indikerar större symtombörda bland pediatriska EoE-deltagare.
Värden efter den första användningen av räddningsbehandlingen var inställda på att saknas (censurering).
WOCF-metoden användes för att imputera de saknade data på grund av räddningsbehandling/AE/brist på effektivitet, och MI-metoden användes för de saknade data på grund av andra skäl.
LS betyder SE från ANCOVA-modell.
|
Baslinje, vecka 16
|
|
Del A: Koncentration av funktionellt dupilumab i serum vid baslinjen, vecka 4 och 16
Tidsram: Baslinje, vecka 4 och 16
|
Koncentration av funktionellt dupilumab i serum vid baseline, vecka 4 och 16 rapporterades i detta utfallsmått.
|
Baslinje, vecka 4 och 16
|
|
Del B: Andel deltagare som uppnår maximalt antal esofageala intraepiteliala eosinofiler på ≤6 eosinofiler/högeffektfält vid vecka 52
Tidsram: I vecka 52
|
Det maximala antalet esofagus intraepiteliala eosinofiler mättes från esofagusbiopsier.
Sammanlagt minst 9 slemhinnebiopsier samlades in från 3 esofagusregioner: 3 proximala, 3 mitten och 3 distala.
Det maximala esofageala intraepiteliala eosinofilantalet vid varje besök var det maximala av kvantiteterna eosinofiler i de mest inflammerade hpfs över de 3 regionerna.
Om mängden eosinofiler saknades för 1 eller 2 matstrupsregioner, var det maximala antalet eosinofiler det maximala av kvantiteterna eosinofiler från den eller de regioner där eosinofilkvantiteter var tillgängliga.
|
I vecka 52
|
|
Del B: Andel deltagare som uppnår maximalt antal esofageala intraepiteliala eosinofiler på <15 eosinofiler/högeffektfält vid vecka 52
Tidsram: I vecka 52
|
Det maximala antalet esofagus intraepiteliala eosinofiler mättes från esofagusbiopsier.
Sammanlagt minst 9 slemhinnebiopsier samlades in från 3 esofagusregioner: 3 proximala, 3 mitten och 3 distala.
Det maximala esofageala intraepiteliala eosinofilantalet vid varje besök var det maximala av kvantiteterna eosinofiler i de mest inflammerade hpfs över de 3 regionerna.
Om mängden eosinofiler saknades för 1 eller 2 matstrupsregioner, var det maximala antalet eosinofiler det maximala av kvantiteterna eosinofiler från den eller de regioner där eosinofilkvantiteter var tillgängliga.
|
I vecka 52
|
|
Del B: Procentuell förändring från baslinjen i maximalt antal esofageala intraepiteliala eosinofiler vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Det maximala antalet esofagus intraepiteliala eosinofiler mättes från esofagusbiopsier.
Sammanlagt minst 9 slemhinnebiopsier samlades in från 3 esofagusregioner: 3 proximala, 3 mitten och 3 distala.
Det maximala esofageala intraepiteliala eosinofilantalet vid varje besök var det maximala av kvantiteterna eosinofiler i de mest inflammerade hpfs över de 3 regionerna.
Om mängden eosinofiler saknades för 1 eller 2 matstrupsregioner, var det maximala antalet eosinofiler det maximala av kvantiteterna eosinofiler från den eller de regioner där eosinofilkvantiteter var tillgängliga.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
Del B: Förändring från baslinjen i medelvärde för eosinofil esofagit histologipoängsystem (EoE-HSS) vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
EoE-HSS är ett validerat histologiskt poängsystem som mäter andra histologiska abnormiteter förutom tätheten av eosinofil infiltration.
Svårighetsgrad (grad) och omfattning (stadium) av avvikelser kommer att bedömas med hjälp av en 4-gradig skala (0 normal; 3 maximal förändring).
Högre totalpoäng indikerade större svårighetsgrad och omfattning av histologiska avvikelser.
För var och en av 3 esofagusregioner (proximal, mitten och distal) beräknades förhållandet mellan summan av tilldelad poäng för varje utvärderad egenskap dividerat med maximalt möjliga poäng (maximalt värde är 24).
Medelbetyget summerade över de 3 regionerna var det slutliga betyget som användes i primär analys, medelbetyget varierade från 0 till 3, med högre poäng tyder på allvarligare.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
Del B: Förändring från baslinjen i medelvärde för eosinofil esofagit histologipoängsystem (EoE-HSS) steg i vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
EoE-HSS är ett validerat histologiskt poängsystem som mäter andra histologiska abnormiteter förutom tätheten av eosinofil infiltration.
Svårighetsgrad (grad) och omfattning (stadium) av avvikelser kommer att bedömas med hjälp av en 4-gradig skala (0 normal; 3 maximal förändring).
Högre totalpoäng indikerade större svårighetsgrad och omfattning av histologiska avvikelser.
För var och en av 3 esofagusregioner (proximal, mitten och distal) beräknades förhållandet mellan summan av tilldelad poäng för varje utvärderad egenskap dividerat med maximalt möjliga poäng (maximalt värde är 24).
Medelstadiepoängen summerade över de 3 regionerna var slutpoängen som användes i primär analys, medelstadiepoängen varierade från 0 till 3, med högre poäng tyder på allvarligare.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
Del B: Absolut förändring från baslinjen i EoE Endoscopic Reference Total Score (EoE-EREFS) vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
EoE-EREFS är ett validerat endoskopiskt poängsystem för inflammatoriska och remodellerande egenskaper hos EoE inklusive ödem, ringar, exsudat, fåror och förträngning.
Poängen bedömdes i de proximala och distala matstrupsregionerna med varje region med poäng från 0 till 9 med totalpoäng som möjligen sträckte sig från 0 till 18. Högre poäng indikerar värre endoskopiska inflammatoriska och ombyggnadsfynd.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
Del B: Antal teckenfria dagar under 14-dagarsperioden före vecka 52 mätt med PESQ-C (för deltagare i åldern ≥1 till <12 år)
Tidsram: Vecka 52
|
PESQ-C är ett nytt, observatörsrapporterat resultatmått avsett att genomföras oberoende av vårdgivare för alla pediatriska EoE-deltagare i studien.
|
Vecka 52
|
|
Del B: Ändring från baslinjen i andelen dagar med 1 eller fler EoE-tecken av pediatriskt EoE-tecken/symtomfrågeformulär - deltagarversion (PESQ-P) (för deltagare i åldern ≥8 till <12 år) vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
PESQ-P var ett deltagarerapporterat resultatmått avsett att genomföras oberoende av deltagare ≥8 till <12 år.
PESQ-P mätte förekomsten av tecken på EoE och genomfördes en gång dagligen via en elektronisk dagbok.
Data från en 14-dagarsperiod före baslinjebesöket och en 14-dagarsperiod före vecka 16 kommer att användas för att beräkna andelen dagar med 1 eller flera EoE-symtom.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
Del B: Antal symtomfria dagar under 14-dagarsperioden före vecka 52 mätt med PESQ-P (för deltagare i åldern ≥8 till <12 år)
Tidsram: Vecka 52
|
PESQ-P var ett deltagarerapporterat resultatmått avsett att genomföras oberoende av deltagare ≥8 till <12 år.
PESQ-P mäter tecknen på EoE, inklusive magsmärtor, halsbränna, sura uppstötningar, uppstötningar, kräkningar, matvägran och problem med att svälja mat.
|
Vecka 52
|
|
Del B: Förändring från baslinjen i andelen totala segment inom en dag (natt, morgon, eftermiddag, kväll) med 1 eller fler EoE-tecken mätt med PESQ-P (för deltagare i åldern ≥8 till <12 år) per vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
PESQ-P var ett deltagarerapporterat resultatmått avsett att genomföras oberoende av EoE-deltagare ≥8 till <12 år.
PESQ-P mätte förekomsten av tecken på EoE och genomfördes en gång dagligen via en elektronisk dagbok.
Data från en 14-dagarsperiod före baslinjebesöket och en 14-dagarsperiod före vecka 16 kommer att användas för att beräkna de totala tidssegmenten inom en dag (natt, morgon, eftermiddag, kväll) med 1 eller flera EoE-symtom.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
Del B: Förändring från baslinjen i kroppsvikt för ålderspercentil vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Kroppsvikten för ålderspercentilen beräknades baserat på tillväxtdiagrammen från Centers for Disease Control and Prevention (CDC) för åldrarna 0 till 20 år (för åldrarna 2 till <12 år) och Världshälsoorganisationens (WHO) tillväxtdiagram för åldrarna 0 till <2 år (för åldrarna 1 till <2 år).
Dessa diagram inkluderade en uppsättning utjämnade percentiler tillsammans med CDC LMS (Lambda-Mu-Sigma) parametrar för att möjliggöra beräkning av percentiler.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
Del B: Koncentration av funktionellt dupilumab i serum vid vecka 32 och 52
Tidsram: Vecka 32 och 52
|
Koncentration av funktionellt dupilumab i serum vid vecka 32 och 52 rapporterades i detta utfallsmått.
|
Vecka 32 och 52
|
|
Del A: Antal deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (TEAE), allvarliga TEAE, biverkningar av särskilt intresse (AESI) och TEAE som leder till permanent avbrytande av studieläkemedlet
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 16 i del A
|
En biverkning (AE) definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare eller patient i klinisk undersökning som administrerats med en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis behöver ha ett orsakssamband med denna behandling.
En allvarlig biverkning var varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst resulterade i dödsfall, livshotande, initial eller långvarig sjukhusvistelse, bestående eller betydande funktionshinder/oförmåga, medfödd anomali/födelsedefekt eller en medicinskt viktig händelse.
Termen TEAE definieras som biverkningar som börjar eller förvärras efter det första intaget av studieläkemedlet.
TEAE inkluderar både allvarliga TEAE och icke-allvarliga TEAE.
En AESI definierades som ett vetenskapligt och medicinskt problem som var specifik för sponsorns produkt eller program, för vilken kontinuerlig övervakning och snabb kommunikation från utredaren till sponsorn var lämplig.
|
Från baslinjen upp till vecka 16 i del A
|
|
Del B: Antal deltagare med behandlingsuppkommande biverkningar (TEAE), allvarliga TEAE, biverkningar av särskilt intresse (AESI) och TEAE som leder till permanent avbrytande av studieläkemedlet
Tidsram: Från vecka 16 till vecka 52 i del B
|
En AE definierades som varje ogynnsam medicinsk händelse hos en deltagare eller klinisk undersökningspatient som administrerats med en farmaceutisk produkt och som inte nödvändigtvis behöver ha ett orsakssamband med denna behandling.
En allvarlig biverkning var varje ogynnsam medicinsk händelse som vid vilken dos som helst resulterade i dödsfall, livshotande, initial eller långvarig sjukhusvistelse, bestående eller betydande funktionshinder/oförmåga, medfödd anomali/födelsedefekt eller en medicinskt viktig händelse.
Termen TEAE definieras som biverkningar som börjar eller förvärras efter det första intaget av studieläkemedlet.
TEAE inkluderar både allvarliga TEAE och icke-allvarliga TEAE.
En AESI definierades som ett vetenskapligt och medicinskt problem som var specifik för sponsorns produkt eller program, för vilken kontinuerlig övervakning och snabb kommunikation från utredaren till sponsorn var lämplig.
|
Från vecka 16 till vecka 52 i del B
|
|
Del A: Antal deltagare med positiva behandlingsuppkomna antidrug-antikroppar (ADA)-svar
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 16 i del A
|
Behandlingsuppkommande ADA definierades som ett negativt resultat eller saknat resultat vid baslinjen med minst ett positivt resultat efter baslinjen i ADA-analysen.
Prover som var positiva i dupilumab ADA-analysen karakteriserades för ADA-titer (låg, måttlig och hög).
Den låga behandlingsframkallande ADA-titern definierad som titernivå <1000, måttlig som 1000 till 10000 och hög som >10000.
|
Från baslinjen upp till vecka 16 i del A
|
|
Del A: Antal deltagare med positiva antiläkemedelsantikroppar (ADA) efter maximal titerkategori
Tidsram: Från baslinjen upp till vecka 16 i del A
|
Behandlingsuppkommande ADA definierades som ett negativt resultat eller saknat resultat vid baslinjen med minst ett positivt resultat efter baslinjen i ADA-analysen.
Prover som var positiva i dupilumab ADA-analysen karakteriserades för ADA-titer (låg, måttlig och hög).
Den låga behandlingsframkallande ADA-titern definierad som titernivå <1000, måttlig som 1000 till 10000 och hög som >10000.
|
Från baslinjen upp till vecka 16 i del A
|
|
Del B: Ändring från baslinjen i andelen dagar med 1 eller fler EoE-tecken uppmätt med pediatriskt EoE-tecken/symtomfrågeformulär - Caregiver Version (PESQ-C) vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
PESQ-C är ett nytt, observatörsrapporterat resultatmått avsett att genomföras oberoende av vårdgivare för alla pediatriska EoE-deltagare i studien.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
Del B: Ändring från baslinjen i andelen totala segment inom en dag (natt, morgon, eftermiddag, kväll) med 1 eller fler EoE-tecken mätt med PESQ-C vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
PESQ-C är ett nytt, observatörsrapporterat resultatmått avsett att genomföras oberoende av vårdgivare för alla pediatriska EoE-deltagare i studien.
PESQ-C mätte förekomsten av tecken på EoE och genomfördes en gång dagligen via en elektronisk dagbok.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
Del B: Normaliserat anrikningsresultat (NES) för den relativa förändringen från baslinjen i EoE Diagnostic Panel (EDP) vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
En Normalized Enrichment Score (NES) är ett sätt att generera ett enda numeriskt värde för att representera en komplex genuttryckssignatur.
Förändringar i NES-poäng representerade de övergripande förändringarna i uttrycket av den molekylära fenotypen.
NES beräknade för EDP återspeglar uttrycket efter baslinjen i förhållande till baslinjen för en genuppsättning som är differentiellt uttryckt mellan esofagusbiopsier från EoE-deltagare jämfört med friska kontroller som ett sätt att utvärdera normalisering av den molekylära patologin.
För varje individ indikerar ett NES på 0 ingen förändring från baslinjen, ett negativt betyg visar en minskning av sjukdomspoäng (mer som normalt) och positiv poäng visar försämring (mer aktiv sjukdom).
NES har inte lägsta/högsta poäng.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
Del B: Normaliserat anrikningsresultat (NES) för den relativa förändringen från baslinjen i typ 2-inflammationssignaturen (T2INF) vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
En Normalized Enrichment Score (NES) är ett sätt att generera ett enda numeriskt värde för att representera en komplex genuttryckssignatur.
Förändringar i NES-poäng representerade de övergripande förändringarna i uttrycket av den molekylära fenotypen.
NES beräknade för T2INF återspeglar uttrycket efter baslinjen i förhållande till baslinjen för den förspecificerade genuppsättningen som ett sätt att utvärdera normalisering av typ 2-inflammation med behandling.
För varje individ indikerar ett NES på 0 ingen förändring från baslinjen, ett negativt betyg visar en minskning av sjukdomspoäng (mer som normalt) och positiv poäng visar försämring (mer aktiv sjukdom).
NES har inte lägsta/högsta poäng.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
Del B: Förändring från baslinjen i Body Mass Index (BMI) för ålder Z-poäng för deltagare ≥2 års ålder vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
BMI för ålder z-poäng anger hur mycket högre eller lägre en deltagares BMI för ålder är i förhållande till ett referenstillväxtdiagram (baserat på tillväxtdiagram från Centers for Disease Control and Prevention [CDC] för åldrarna 0 till 20 år [för åldrarna 2 till <12 år]).
En z-poäng på "0" representerar populationsmedelvärdet.
En ökning av medelförändringen i BMI för ålder z-poäng (dvs. ökning av standardavvikelsen [SD] från referenstillväxtdiagrammet) indikerar en ökning av BMI för ålder i förhållande till referensen.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
Del B: Ändring från baslinjen i vikt för ålder Z-poäng vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Vikt för ålder z-poäng anger hur mycket högre eller lägre en deltagares vikt för ålder är i förhållande till ett referenstillväxtdiagram (baserat på tillväxtdiagram från CDC för åldrarna 0 till 20 år [för åldrarna 2 till <12 år] och Världshälsoorganisationens (WHO) tillväxtdiagram för åldrarna 0 till <2 år [för åldrarna 1 till <2 år]).
En z-poäng på "0" representerar populationsmedelvärdet.
En ökning av medelviktsförändringen för ålder z-poäng (ökning av SD från referenstillväxtdiagrammet) indikerar en ökning i vikt för ålder i förhållande till referensen.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
Del B: Förändring från baslinjen i kroppsvikt från höjd Z-poäng vid vecka 52
Tidsram: Baslinje, vecka 52
|
Vikt för längd z-poäng anger hur mycket högre eller lägre en deltagares vikt för längd är i förhållande till ett referenstillväxtdiagram (baserat på tillväxtdiagram från CDC för åldrarna 0 till 20 år [för åldrarna 2 till <12 år] och WHO:s tillväxtdiagram för åldrarna 0 till <2 år [för åldrarna 1 till <2 år]).
En z-poäng på "0" representerar populationsmedelvärdet.
En ökning av medelviktsförändringen för längd z-poäng (ökning av SD från referenstillväxtdiagrammet) indikerar en ökning i vikt för längd i förhållande till referensen.
|
Baslinje, vecka 52
|
|
Del B: Antal deltagare med positiva behandlingsuppkomna antidrug-antikroppar (ADA)-svar och titer
Tidsram: Från vecka 16 till vecka 52 i del B
|
Behandlingsuppkommande ADA definierades som ett negativt resultat eller saknat resultat vid baslinjen med minst ett positivt resultat efter baslinjen i ADA-analysen. Prover som var positiva i dupilumab ADA-analysen karakteriserades för ADA-titer (låg, måttlig och hög). Den låga behandlingsframkallande ADA-titern definierad som titernivå <1000, måttlig som 1000 till 10000 och hög som >10000. Ingen deltagare uppvisade ett behandlingsframkallande ADA-svar i del B och titer rapporterades inte. |
Från vecka 16 till vecka 52 i del B
|
|
Del C: Procentandel av deltagare som uppnår en maximal esofageal intraepitelial eosinofiltal på <15 Eos/Hpf vid vecka 100
Tidsram: I vecka 100
|
I vecka 100
|
|
|
Del C: Procentandel av deltagare som uppnår en maximal esofageal intraepitelial eosinofilantal på <15 Eos/Hpf vid vecka 160
Tidsram: I vecka 160
|
I vecka 160
|
|
|
Del C: Procentuell förändring i maximalt antal esofageala intraepiteliala eosinofiler (Eos/Hpf) från baslinje till vecka 100
Tidsram: Baslinje till vecka 100
|
Baslinje till vecka 100
|
|
|
Del C: Procentuell förändring i maximalt antal esofageala intraepiteliala eosinofiler (Eos/Hpf) från baslinje till vecka 160
Tidsram: Baslinje till vecka 160
|
Baslinje till vecka 160
|
|
|
Del C: Absolut förändring i genomsnittlig EoE-HSS från baslinje till vecka 100
Tidsram: Baslinje till vecka 100
|
Baslinje till vecka 100
|
|
|
Del C: Absolut förändring i genomsnittlig EoE-HSS från baslinje till vecka 160
Tidsram: Baslinje till vecka 160
|
Baslinje till vecka 160
|
|
|
Del C: Absolut förändring i EoE-EREFS från baslinje till vecka 100
Tidsram: Baslinje till vecka 100
|
Baslinje till vecka 100
|
|
|
Del C: Absolut förändring i EoE-EREFS från baslinje till vecka 160
Tidsram: Baslinje till vecka 160
|
Baslinje till vecka 160
|
|
|
Del C: Förändring av totalpoäng mätt med PEESSv2.0- Caregiver Version Questionnaire från baslinje till vecka 100
Tidsram: Baslinje till vecka 100
|
PEESSv2.0-C är ett vårdgivare-rapporterat resultatmått som bedömer frekvensen och svårighetsgraden av EoE-symtom bland pediatriska deltagare.
PEESSv2.0-C består av 20 artiklar och har en återkallelseperiod på en månad.
Varje objekt hade en 0-4 skala, som omvandlades till 0-100 enligt följande: 0 = 0, 1 = 25, 2 = 50, 3 = 75, 4 = 100.
Den genomsnittliga totala PEESSv2.0
poängen beräknades som summan av alla punktpoäng över antalet besvarade frågor.
Den totala PEESSv2.0-C
poäng varierar från 0 till 100 där högre poäng indikerar större symtombörda bland pediatriska EoE-deltagare.
|
Baslinje till vecka 100
|
|
Del C: NES för den relativa förändringen i EDP-transkriptomsignaturen från baslinje till vecka 100
Tidsram: Baslinje till vecka 100
|
En Normalized Enrichment Score (NES) är ett sätt att generera ett enda numeriskt värde för att representera en komplex genuttryckssignatur.
Förändringar i NES-poäng representerade de övergripande förändringarna i uttrycket av den molekylära fenotypen.
NES beräknade för EDP återspeglar uttrycket efter baslinjen i förhållande till baslinjen för en genuppsättning som är differentiellt uttryckt mellan esofagusbiopsier från EoE-deltagare jämfört med friska kontroller som ett sätt att utvärdera normalisering av den molekylära patologin.
För varje individ indikerar ett NES på 0 ingen förändring från baslinjen, ett negativt betyg visar en minskning av sjukdomspoäng (mer som normalt) och positiv poäng visar försämring (mer aktiv sjukdom).
NES har inte lägsta/högsta poäng.
|
Baslinje till vecka 100
|
|
Del C: NES för den relativa förändringen i EDP-transkriptomsignaturen från baslinje till vecka 160
Tidsram: Baslinje till vecka 160
|
En Normalized Enrichment Score (NES) är ett sätt att generera ett enda numeriskt värde för att representera en komplex genuttryckssignatur.
Förändringar i NES-poäng representerade de övergripande förändringarna i uttrycket av den molekylära fenotypen.
NES beräknade för EDP återspeglar uttrycket efter baslinjen i förhållande till baslinjen för en genuppsättning som är differentiellt uttryckt mellan esofagusbiopsier från EoE-deltagare jämfört med friska kontroller som ett sätt att utvärdera normalisering av den molekylära patologin.
För varje individ indikerar ett NES på 0 ingen förändring från baslinjen, ett negativt betyg visar en minskning av sjukdomspoäng (mer som normalt) och positiv poäng visar försämring (mer aktiv sjukdom).
NES har inte lägsta/högsta poäng.
|
Baslinje till vecka 160
|
|
Del C: NES för den relativa förändringen i typ 2-inflammationstranskriptomsignaturbaslinjen till vecka 100
Tidsram: Baslinje till vecka 100
|
Baslinje till vecka 100
|
|
|
Del C: NES för den relativa förändringen i typ 2-inflammationstranskriptomsignaturen från baslinje till vecka 160
Tidsram: Baslinje till vecka 160
|
Baslinje till vecka 160
|
|
|
Del C: Förändring i kroppsvikt för ålderspercentil från baslinje upp till vecka 100
Tidsram: Baslinje upp till vecka 100
|
Kroppsvikten för ålderspercentilen beräknades baserat på tillväxtdiagrammen från Centers for Disease Control and Prevention (CDC) för åldrarna 0 till 20 år (för åldrarna 2 till <12 år) och Världshälsoorganisationens (WHO) tillväxtdiagram för åldrarna 0 till <2 år (för åldrarna 1 till <2 år).
Dessa diagram inkluderade en uppsättning utjämnade percentiler tillsammans med CDC LMS (Lambda-Mu-Sigma) parametrar för att möjliggöra beräkning av percentiler.
|
Baslinje upp till vecka 100
|
|
Del C: Förändring i Body Mass Index för ålder Z-poäng från baslinje upp till vecka 100
Tidsram: Baslinje upp till vecka 100
|
Skillnad i 100-veckors förändring från baslinjen i BMI-för ålder Z-poäng.
BMI för ålders Z-poäng baseras på ett referenstillväxtdiagram (baserat på tillväxtdiagram från Centers for Disease Control and Prevention [CDC] för åldrarna 0 till 20 år [för åldrarna 2 till <12 år].
En z-poäng på "0" representerar populationsmedelvärdet.
Z-poängen indikerar antalet standardavvikelser bort från medelvärdet av referenspopulationen.
En negativ Z-poäng indikerar värden som är lägre än populationsmedelvärdet medan en positiv Z-poäng anger värden högre än populationsmedelvärdet.
|
Baslinje upp till vecka 100
|
|
Del C: Förändring i vikt för ålder Z-poäng från baslinje upp till vecka 100
Tidsram: Baslinje upp till vecka 100
|
Skillnad i 100-veckors förändring från baslinjen i vikt för ålder Z-poäng.
Z-poäng för vikt för ålder baseras på ett referenstillväxtdiagram (baserat på tillväxtdiagram från Centers for Disease Control and Prevention [CDC] för åldrarna 0 till 20 år [för åldrarna 2 till <12 år].
En z-poäng på "0" representerar populationsmedelvärdet.
Z-poängen indikerar antalet standardavvikelser bort från medelvärdet av referenspopulationen.
En negativ Z-poäng indikerar värden som är lägre än populationsmedelvärdet medan en positiv Z-poäng anger värden högre än populationsmedelvärdet.
|
Baslinje upp till vecka 100
|
|
Del C: Förändring i vikt för ålders Z-poäng från baslinje upp till vecka 160
Tidsram: Baslinje fram till vecka 160
|
Vikt för ålder z-poäng anger hur mycket högre eller lägre en deltagares vikt för ålder är i förhållande till ett referenstillväxtdiagram (baserat på tillväxtdiagram från CDC för åldrarna 0 till 20 år [för åldrarna 2 till <12 år] och Världshälsoorganisationens (WHO) tillväxtdiagram för åldrarna 0 till <2 år [för åldrarna 1 till <2 år]).
En ökning av medelviktsförändringen för ålder z-poäng (ökning av SD från referenstillväxtdiagrammet) indikerar en ökning i vikt för ålder i förhållande till referensen.
|
Baslinje fram till vecka 160
|
|
Del C: Förändring i vikt för höjd Z-poäng från baslinje upp till vecka 100
Tidsram: Baslinje upp till vecka 100
|
Skillnad i 100-veckors förändring från baslinjen i vikt för höjd Z-poäng.
Vikt för längd Z-poäng baseras på ett referenstillväxtdiagram (baserat på tillväxtdiagram från Centers for Disease Control and Prevention [CDC] för åldrarna 0 till 20 år [för åldrarna 2 till <12 år].
En z-poäng på "0" representerar populationsmedelvärdet.
Z-poängen indikerar antalet standardavvikelser bort från medelvärdet av referenspopulationen.
En negativ Z-poäng indikerar värden som är lägre än populationsmedelvärdet medan en positiv Z-poäng anger värden högre än populationsmedelvärdet.
|
Baslinje upp till vecka 100
|
|
Del C: Förändring i vikt för höjd Z-poäng från baslinje upp till vecka 160
Tidsram: Baslinje fram till vecka 160
|
Vikt för längd z-poäng anger hur mycket högre eller lägre en deltagares vikt för längd är i förhållande till ett referenstillväxtdiagram (baserat på tillväxtdiagram från CDC för åldrarna 0 till 20 år [för åldrarna 2 till <12 år] och WHO:s tillväxtdiagram för åldrarna 0 till <2 år [för åldrarna 1 till <2 år]).
En ökning av medelviktsförändringen för längd z-poäng (ökning av SD från referenstillväxtdiagrammet) indikerar en ökning i vikt för längd i förhållande till referensen.
|
Baslinje fram till vecka 160
|
|
Del C: Andel deltagare som uppnår maximalt antal esofageala intraepitelial eosinofiler på ≤6 Eos/Hpf (400×) vid vecka 100
Tidsram: I vecka 100
|
I vecka 100
|
|
|
Del C: Andel deltagare som uppnår maximalt antal esofageala intraepitelial eosinofiler på ≤6 Eos/Hpf (400×) vid vecka 160
Tidsram: I vecka 160
|
I vecka 160
|
|
|
Del C: Andel deltagare (med diet för eliminering av livsmedel vid baslinjen) som har en återintroduktion av en tidigare eliminerad matgrupp från baslinjen upp till vecka 100
Tidsram: Baslinje upp till vecka 100
|
Baslinje upp till vecka 100
|
|
|
Del C: Andel deltagare (med dietregimer för eliminering av livsmedel vid baslinjen) som har en återintroduktion av en tidigare eliminerad matgrupp från baslinjen upp till vecka 160
Tidsram: Baslinje fram till vecka 160
|
Baslinje fram till vecka 160
|
|
|
Del C: Antal deltagare med TEAE
Tidsram: Fram till vecka 152
|
Fram till vecka 152
|
|
|
Del C: Antal deltagare med behandlingsuppkomna SAE
Tidsram: Fram till vecka 152
|
Fram till vecka 152
|
|
|
Del C: Antal deltagare med behandlingsuppkommande AESI
Tidsram: Fram till vecka 152
|
Fram till vecka 152
|
|
|
Del C: Antal deltagare med TEAE som leder till permanent avbrytande av studiebehandling
Tidsram: Fram till vecka 152
|
Fram till vecka 152
|
|
|
Del C: Antal deltagare med behandlingsuppkomna ADA-svar
Tidsram: Från vecka 52 till vecka 152
|
Från vecka 52 till vecka 152
|
|
|
Del C: Koncentration av funktionellt dupilumab i serum vid vecka 100
Tidsram: I vecka 100
|
I vecka 100
|
Samarbetspartners och utredare
Det är här du hittar personer och organisationer som är involverade i denna studie.
Sponsor
Samarbetspartners
Utredare
- Studierektor: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publikationer och användbara länkar
Den som ansvarar för att lägga in information om studien tillhandahåller frivilligt dessa publikationer. Dessa kan handla om allt som har med studien att göra.
Studieavstämningsdatum
Dessa datum spårar framstegen för inlämningar av studieposter och sammanfattande resultat till ClinicalTrials.gov. Studieposter och rapporterade resultat granskas av National Library of Medicine (NLM) för att säkerställa att de uppfyller specifika kvalitetskontrollstandarder innan de publiceras på den offentliga webbplatsen.
Studera stora datum
Studiestart (Faktisk)
1 september 2020
Primärt slutförande (Faktisk)
2 juni 2022
Avslutad studie (Faktisk)
14 maj 2024
Studieregistreringsdatum
Först inskickad
7 maj 2020
Först inskickad som uppfyllde QC-kriterierna
17 maj 2020
Första postat (Faktisk)
19 maj 2020
Uppdateringar av studier
Senaste uppdatering publicerad (Beräknad)
27 oktober 2025
Senaste inskickade uppdateringen som uppfyllde QC-kriterierna
13 oktober 2025
Senast verifierad
1 oktober 2025
Mer information
Termer relaterade till denna studie
Ytterligare relevanta MeSH-villkor
Andra studie-ID-nummer
- R668-EE-1877
- 2019-003078-24 (EudraCT-nummer)
Plan för individuella deltagardata (IPD)
Planerar du att dela individuella deltagardata (IPD)?
JA
IPD-planbeskrivning
Alla individuella patientdata som ligger till grund för offentligt tillgängliga resultat kommer att övervägas för delning
Tidsram för IPD-delning
Individuell anonymiserad deltagardata kommer att övervägas för delning när indikationen har godkänts av ett tillsynsorgan, om det finns laglig befogenhet att dela uppgifterna och det inte finns en rimlig sannolikhet för deltagarens omidentifikation.
Kriterier för IPD Sharing Access
Kvalificerade forskare kan begära tillgång till anonymiserad patientnivådata eller aggregerade studiedata när Regeneron har erhållit marknadsföringstillstånd från större hälsomyndigheter (t.ex. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceutical and Medical Devices Agency (PMDA), etc) för produkten och indikation, har laglig befogenhet att dela data och har gjort studieresultaten offentligt tillgängliga (t.ex. vetenskaplig publikation, vetenskaplig konferens, register över kliniska prövningar).
IPD-delning som stöder informationstyp
- STUDY_PROTOCOL
- SAV
- ICF
- ANALYTIC_CODE
- CSR
Läkemedels- och apparatinformation, studiedokument
Studerar en amerikansk FDA-reglerad läkemedelsprodukt
Ja
Studerar en amerikansk FDA-reglerad produktprodukt
Nej
Denna information hämtades direkt från webbplatsen clinicaltrials.gov utan några ändringar. Om du har några önskemål om att ändra, ta bort eller uppdatera dina studieuppgifter, vänligen kontakta register@clinicaltrials.gov. Så snart en ändring har implementerats på clinicaltrials.gov, kommer denna att uppdateras automatiskt även på vår webbplats .