Tato stránka byla automaticky přeložena a přesnost překladu není zaručena. Podívejte se prosím na anglická verze pro zdrojový text.

Studie zkoumající účinnost a bezpečnost dupilumabu u pediatrických pacientů s aktivní eozinofilní ezofagitidou (EoE) (EoE KIDS)

13. října 2025 aktualizováno: Regeneron Pharmaceuticals

Randomizovaná, dvojitě zaslepená, placebem kontrolovaná studie ke zkoumání účinnosti a bezpečnosti dupilumabu u pediatrických pacientů s aktivní eozinofilní ezofagitidou

Primárním cílem je prokázat účinnost léčby dupilumabem ve srovnání s placebem u pediatrických pacientů s aktivní eozinofilní ezofagitidou (EoE) na základě histologického zlepšení splňujícího validovaná histologická kritéria.

Sekundární cíle jsou:

  • Prokázat účinnost dupilumabu ve srovnání s placebem u pediatrických pacientů s aktivní EoE po 16 týdnech léčby, jak byla hodnocena endoskopickým vizuálním měřením aktivity onemocnění pomocí referenčního skóre eozinofilní ezofagitida-endoskopické skóre (EoE-EREFS) a histologických abnormalit měřených pomocí EoE Histologický skórovací systém (EoE-HSS)
  • Vyhodnotit bezpečnost, snášenlivost a imunogenicitu léčby dupilumabem po dobu až 16 týdnů u pediatrických pacientů s aktivní EoE
  • Vyhodnotit účinky dupilumabu na transkriptomické signatury spojené s EoE a zánětem 2. typu
  • Studovat účinky dupilumabu na signaturu exprese genu zánětu typu 2
  • Vyhodnotit profil koncentrace a času funkčního dupilumabu v séru v této populaci
  • K posouzení účinnosti dlouhodobé (až 160 týdnů) léčby dupilumabem
  • Posoudit dopad léčby dupilumabem na změny hmotnosti a růstu během prodlouženého aktivního období a otevřeného prodlouženého období studie
  • K posouzení bezpečnosti, snášenlivosti a imunogenicity dlouhodobé (až 160 týdnů) léčby dupilumabem
  • Vyhodnotit dopad léčby dupilumabem na příznaky a symptomy EoE

Přehled studie

Postavení

Dokončeno

Podmínky

Intervence / Léčba

Detailní popis

Jedná se o 3dílnou studii:

  • Část A: Dvojitě zaslepené 16týdenní léčebné období
  • Část B: 36týdenní prodloužená aktivní léčba
  • Část C: Až 108 týdnů otevřeného prodloužení období

Typ studie

Intervenční

Zápis (Aktuální)

102

Fáze

  • Fáze 3

Kontakty a umístění

Tato část poskytuje kontaktní údaje pro ty, kteří studii provádějí, a informace o tom, kde se tato studie provádí.

Studijní místa

  • Kanada
    • Ontario
      • London, Ontario, Kanada, N6A 5W9
        • Regeneron Study Site
  • Spojené státy
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Spojené státy, 85016
        • Regeneron Study Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Spojené státy, 72202
        • Regeneron Study Site
    • California
      • Los Angeles, California, Spojené státy, 90027
        • Regeneron Study Site
      • San Francisco, California, Spojené státy, 94143
        • Regeneron Study Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Spojené státy, 80045
        • Regeneron Study Site
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Spojené státy, 33701
        • Regeneron Study Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30322
        • Regeneron Study Site
      • Atlanta, Georgia, Spojené státy, 30342
        • Regeneron Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Spojené státy, 60611
        • Regeneron Study Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Spojené státy, 46202
        • Regeneron Study Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Spojené státy, 52242
        • Regeneron Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02114
        • Regeneron Study Site
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02111
        • Regeneron Study Site
      • Boston, Massachusetts, Spojené státy, 02115
        • Regeneron Study Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Spojené státy, 68510
        • Regeneron Study Site
    • New York
      • New York, New York, Spojené státy, 10029
        • Regeneron Study Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10032
        • Regeneron Study Site
      • New York, New York, Spojené státy, 10065
        • Regeneron Study Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Spojené státy, 27599
        • Regeneron Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Spojené státy, 45229
        • Regeneron Study Site
      • Cleveland, Ohio, Spojené státy, 44106
        • Regeneron Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Spojené státy, 19104
        • Regeneron Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Spojené státy, 75207
        • Regeneron Study Site
      • Fort Worth, Texas, Spojené státy, 76104
        • Regeneron Study Site
      • Houston, Texas, Spojené státy, 77030
        • Regeneron Study Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Spojené státy, 53226
        • Regeneron Study Site

Kritéria účasti

Výzkumníci hledají lidi, kteří odpovídají určitému popisu, kterému se říká kritéria způsobilosti. Některé příklady těchto kritérií jsou celkový zdravotní stav osoby nebo předchozí léčba.

Kritéria způsobilosti

Věk způsobilý ke studiu

2 roky až 7 let (Dítě)

Přijímá zdravé dobrovolníky

Ne

Popis

Klíčová kritéria pro zařazení:

  1. Dokumentovaná diagnóza eozinofilní ezofagitidy (EoE)
  2. Základní endoskopické biopsie s průkazem centrálního čtení intraepiteliální eozinofilní infiltrace

Klíčová kritéria vyloučení:

  1. Tělesná hmotnost
  2. Jiné příčiny jícnové eozinofilie
  3. Aktivní Helicobacter pylori
  4. Anamnéza Crohnovy choroby, ulcerózní kolitidy, celiakie nebo předchozí operace jícnu
  5. Jakákoli striktura jícnu, kterou nelze projít standardním, diagnostickým, horním endoskopem nebo jakákoli kritická striktura jícnu, která vyžaduje dilataci při screeningu
  6. Léčba polykanými topickými kortikosteroidy během 8 týdnů před základní endoskopií standardní péče
  7. Anamnéza krvácivých poruch nebo jícnových varixů, které by podle názoru zkoušejícího pacienta vystavily nepřiměřenému riziku významných komplikací endoskopického výkonu
  8. Aktivní parazitární infekce nebo podezření na parazitární infekci
  9. Známá nebo suspektní imunodeficitní porucha

Klíčové vyloučení pro pacienty, kteří znovu vstoupí do studie (pro vstup do části C, jak je definováno v protokolu):

  1. Pacienti, kteří jsou ≥12 let, váží ≥40 kg (nebo minimální hmotnost, pro kterou je dupilumab schválen pro EoE) a dupilumab je komerčně dostupný pro léčbu EoE v jejich zemi
  2. Pacienti, u kterých se během jejich předchozí účasti v této klinické studii rozvinul SAE a/nebo AE považovaný za související s dupilumabem, což by podle názoru zkoušejícího nebo monitorujícího lékaře mohlo naznačovat, že pokračující léčba dupilumabem může představovat nepřiměřené riziko pro trpěliví
  3. Pacienti, kteří nepodstoupili endoskopii s biopsiemi v 16. a/nebo 52. týdnu nebo před přijetím záchranné léčby Poznámka: Pokud endoskopii s biopsií nebylo možné provést kvůli omezením COVID-19 a bylo nutné neprodleně zahájit záchrannou léčbu, tyto pacienti se budou moci zúčastnit části C
  4. Pacientky, které otěhotněly během předchozí účasti v této klinické studii dupilumab
  5. Pacienti, kteří byli během své předchozí účasti v této studii předčasně vyřazeni z důvodu porušení protokolu, špatné compliance nebo neschopnosti dokončit požadovaná hodnocení studie

POZNÁMKA: Platí jiná kritéria pro zařazení/vyloučení definovaná protokolem

Studijní plán

Tato část poskytuje podrobnosti o studijním plánu, včetně toho, jak je studie navržena a co studie měří.

Jak je studie koncipována?

Detaily designu

  • Primární účel: Léčba
  • Přidělení: Randomizované
  • Intervenční model: Paralelní přiřazení
  • Maskování: Čtyřnásobek

Zbraně a zásahy

Skupina účastníků / Arm
Intervence / Léčba
Experimentální: Část A - Vysoká dávka
Část A se skládá z 16týdenního dvojitě zaslepeného léčebného období. Pacienti budou randomizováni k subkutánnímu (SC) podávání dupilumabu nebo placeba v odstupňovaných dávkovacích režimech na základě tělesné hmotnosti
Lék: Dupilumab
Předplněná injekční stříkačka na jedno použití
Ostatní jména:
  • •DUPIXENTNÍ
  • •REGN668
  • •SAR231893
Lék: Odpovídající placebo
Odpovídající formulace a režim (v závislosti na hmotnostní skupině) jako dupilumab bez účinné látky
Experimentální: Část A - Nízká dávka
Část A se skládá z 16týdenního dvojitě zaslepeného léčebného období. Pacienti budou randomizováni k subkutánnímu (SC) podávání dupilumabu nebo placeba v odstupňovaných dávkovacích režimech na základě tělesné hmotnosti
Lék: Dupilumab
Předplněná injekční stříkačka na jedno použití
Ostatní jména:
  • •DUPIXENTNÍ
  • •REGN668
  • •SAR231893
Lék: Odpovídající placebo
Odpovídající formulace a režim (v závislosti na hmotnostní skupině) jako dupilumab bez účinné látky
Experimentální: Část B - Vysoká dávka
Část B sestává z 36týdenní prodloužené aktivní léčby. Všichni pacienti mají dostávat subkutánní (SC) podávání v odstupňovaných dávkovacích režimech na základě tělesné hmotnosti
Lék: Dupilumab
Předplněná injekční stříkačka na jedno použití
Ostatní jména:
  • •DUPIXENTNÍ
  • •REGN668
  • •SAR231893
Lék: Odpovídající placebo
Odpovídající formulace a režim (v závislosti na hmotnostní skupině) jako dupilumab bez účinné látky
Experimentální: Část B - Nízká dávka
Část B sestává z 36týdenní prodloužené aktivní léčby. Všichni pacienti mají dostávat subkutánní (SC) podávání v odstupňovaných dávkovacích režimech na základě tělesné hmotnosti
Lék: Dupilumab
Předplněná injekční stříkačka na jedno použití
Ostatní jména:
  • •DUPIXENTNÍ
  • •REGN668
  • •SAR231893
Lék: Odpovídající placebo
Odpovídající formulace a režim (v závislosti na hmotnostní skupině) jako dupilumab bez účinné látky
Experimentální: Část C - Vysoká dávka
Část C se skládá z až 108týdenního otevřeného prodloužení období. Všichni pacienti budou dostávat subkutánní (SC) podávání dupilumabu s vyšší expozicí v odstupňovaných dávkovacích režimech na základě tělesné hmotnosti. Žádné odpovídající placebo podané v části C.
Lék: Dupilumab
Předplněná injekční stříkačka na jedno použití
Ostatní jména:
  • •DUPIXENTNÍ
  • •REGN668
  • •SAR231893

Co je měření studie?

Primární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část A: Procento účastníků, kteří dosáhli maximálního počtu eozofageálních intraepiteliálních eozinofilů menšího nebo rovného (≤) 6 eozinofilům/vysokovýkonné pole (Eos/Hpf) v týdnu 16
Časové okno: V týdnu 16
Z biopsií jícnu byl měřen maximální počet intraepiteliálních eozinofilů v jícnu. Celkem bylo odebráno alespoň 9 slizničních pinch biopsií ze 3 oblastí jícnu: 3 proximální, 3 střední a 3 distální. Nejvyšší počet eozofageálních intraepiteliálních eozinofilů při každé návštěvě byl maximálním množstvím eozinofilů v nejvíce zanícených hpfs ve 3 oblastech. Pokud množství eozinofilů chybělo pro 1 nebo 2 oblasti jícnu, byl maximální počet eozinofilů maximálním množstvím eozinofilů z oblasti (oblastí), kde bylo množství eozinofilů dostupné.
V týdnu 16

Sekundární výstupní opatření

Měření výsledku
Popis opatření
Časové okno
Část A: Procento účastníků dosahujících maximálního počtu eozofageálních intraepiteliálních eozinofilů <15 eozinofilů/vysokovýkonné pole v týdnu 16
Časové okno: V týdnu 16
Z biopsií jícnu byl měřen maximální počet intraepiteliálních eozinofilů v jícnu. Celkem bylo odebráno alespoň 9 slizničních pinch biopsií ze 3 oblastí jícnu: 3 proximální, 3 střední a 3 distální. Nejvyšší počet eozofageálních intraepiteliálních eozinofilů při každé návštěvě byl maximálním množstvím eozinofilů v nejvíce zanícených hpfs ve 3 oblastech. Pokud množství eozinofilů chybělo pro 1 nebo 2 oblasti jícnu, byl maximální počet eozinofilů maximálním množstvím eozinofilů z oblasti (oblastí), kde bylo množství eozinofilů dostupné.
V týdnu 16
Část A: Procentuální změna od výchozí hodnoty v maximálním počtu eozofageálních intraepiteliálních eozinofilů v 16. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 16
Z biopsií jícnu byl měřen maximální počet intraepiteliálních eozinofilů v jícnu. Celkem bylo odebráno alespoň 9 slizničních pinch biopsií ze 3 oblastí jícnu: 3 proximální, 3 střední a 3 distální. Nejvyšší počet eozofageálních intraepiteliálních eozinofilů při každé návštěvě byl maximálním množstvím eozinofilů v nejvíce zanícených hpfs ve 3 oblastech. Pokud množství eozinofilů chybělo pro 1 nebo 2 oblasti jícnu, byl maximální počet eozinofilů maximálním množstvím eozinofilů z oblasti (oblastí), kde bylo množství eozinofilů dostupné. Průměr nejmenších čtverců (LS) a standardní chyba (SE) z modelu analýzy kovariance (ANCOVA) s měřením základní linie jako kovariátem a léčbou, základní váhové skupiny jako fixní faktory.
Výchozí stav, týden 16
Část A: Změna od výchozí hodnoty průměrného skóre stupně eozinofilní ezofagitidy histologického systému (EoE-HSS) v 16. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 16
EoE-HSS je validovaný histologický skórovací systém, který kromě hustoty eozinofilní infiltrace měří další histologické abnormality. Závažnost (stupeň) a rozsah (stadium) abnormalit budou hodnoceny pomocí 4-bodové stupnice (0 normální; 3 maximální změna). Vyšší celkové skóre indikovalo větší závažnost a rozsah histologických abnormalit. Pro každou ze 3 oblastí jícnu (proximální, střední a distální) byl vypočten poměr součtu přiděleného skóre pro každý hodnocený znak dělený maximálním možným skóre (maximální hodnota je 24). Průměrné skóre stupně sečtené ve 3 oblastech bylo konečné skóre použité v primární analýze, průměrné skóre stupně se pohybovalo od 0 do 3, přičemž vyšší skóre znamenalo závažnější.
Výchozí stav, týden 16
Část A: Změna od výchozí hodnoty průměrného skóre eozinofilní ezofagitidy histologického skórovacího systému (EoE-HSS) v týdnu 16
Časové okno: Výchozí stav, týden 16
EoE-HSS je validovaný histologický skórovací systém, který kromě hustoty eozinofilní infiltrace měří další histologické abnormality. Závažnost (stupeň) a rozsah (stadium) abnormalit budou hodnoceny pomocí 4-bodové stupnice (0 normální; 3 maximální změna). Vyšší celkové skóre indikovalo větší závažnost a rozsah histologických abnormalit. Pro každou ze 3 oblastí jícnu (proximální, střední a distální) byl vypočten poměr součtu přiděleného skóre pro každý hodnocený znak dělený maximálním možným skóre (maximální hodnota je 24). Průměrné skóre stadia sečtené ve 3 oblastech bylo konečné skóre použité v primární analýze, průměrné skóre stadia se pohybovalo od 0 do 3, přičemž vyšší skóre znamenalo závažnější.
Výchozí stav, týden 16
Část A: Normalizované skóre obohacování (NES) pro relativní změnu od výchozího stavu v signaturách zánětu typu 2 (T2INF) v 16. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 16
Normalizované skóre obohacování (NES) je způsob, jak generovat jedinou číselnou hodnotu, která představuje podpis komplexní genové exprese. Změny ve skóre NES představovaly celkové změny v expresi tohoto molekulárního fenotypu. NES vypočítané pro T2INF odrážejí expresi v týdnu 16 vzhledem k základní linii předem specifikovaného genového souboru jako způsob hodnocení normalizace zánětu typu 2 s léčbou. U každého subjektu NES 0 znamená žádnou změnu od výchozí hodnoty, negativní skóre ukazuje snížení skóre onemocnění (spíše jako normální) a pozitivní skóre ukazuje zhoršení (aktivnější onemocnění). NES nemá minimální/maximální skóre.
Výchozí stav, týden 16
Část A: Normalizované skóre obohacování (NES) pro relativní změnu od výchozí hodnoty v diagnostickém panelu (EDP) eozinofilní ezofagitidy (EoE) v týdnu 16
Časové okno: Výchozí stav, týden 16
Normalizované skóre obohacování (NES) je způsob, jak generovat jedinou číselnou hodnotu, která představuje podpis komplexní genové exprese. Změny ve skóre NES představovaly celkové změny v expresi tohoto molekulárního fenotypu. NES vypočítané pro EDP odrážejí expresi v 16. týdnu vzhledem k základní linii genového souboru, který je rozdílně exprimován mezi biopsiemi jícnu od účastníků EoE ve srovnání se zdravými kontrolami jako způsob, jak vyhodnotit normalizaci molekulární patologie. U každého subjektu NES 0 znamená žádnou změnu od výchozí hodnoty, negativní skóre ukazuje snížení skóre onemocnění (spíše jako normální) a pozitivní skóre ukazuje zhoršení (aktivnější onemocnění). NES nemá minimální/maximální skóre.
Výchozí stav, týden 16
Část A: Absolutní změna od výchozí hodnoty v endoskopickém referenčním celkovém skóre EoE (EoE-EREFS) v týdnu 16
Časové okno: Výchozí stav, týden 16
EoE-EREFS je validovaný endoskopický skórovací systém pro zánětlivé a remodelační rysy EoE včetně edému, prstenců, exsudátů, rýh a striktury. Skóre bylo hodnoceno v proximální a distální oblasti jícnu, přičemž každá oblast byla hodnocena od 0 do 9 s celkovým skóre v rozmezí od 0 do 18. Vyšší skóre ukazuje na horší endoskopické zánětlivé a remodelační nálezy.
Výchozí stav, týden 16
Část A: Změna od výchozího stavu v poměru dnů s 1 nebo více příznaky EoE, měřeno pomocí pediatrického dotazníku EoE znamení/příznaků – verze pro pečovatele (PESQ-C) v 16. týdnu (pro účastníky ve věku ≥1 až <12 let)
Časové okno: Výchozí stav, týden 16
PESQ-C je nová, pozorovateli hlášená výsledná míra, která má být nezávisle dokončena pečovateli všech pediatrických účastníků EoE ve studii. PESQ-C měří známky EoE pozorované pečovatelem, včetně bolesti žaludku, pálení žáhy, kyselého refluxu, regurgitace, zvracení, odmítání jídla a potíží s polykáním jídla. Údaje ze 14denního období předcházejícího základní návštěvě a 14denního období předcházejícího 16. týdnu budou použity k výpočtu podílu dnů s 1 nebo více příznaky EoE.
Výchozí stav, týden 16
Část A: Počet dní bez přihlášení během 14denního období předcházejícího 16. týdnu podle měření PESQ-C (pro účastníky ve věku ≥1 až <12 let)
Časové okno: 16. týden
PESQ-C je nová, pozorovateli hlášená výsledná míra, která má být nezávisle dokončena pečovateli všech pediatrických účastníků EoE ve studii. PESQ-C měří známky EoE pozorované pečovatelem, včetně bolesti žaludku, pálení žáhy, kyselého refluxu, regurgitace, zvracení, odmítání jídla a potíží s polykáním jídla. Přístup WOCF byl použit pro imputaci chybějících dat z důvodu záchranné léčby/AE/nedostatečné účinnosti a pro chybějící data z jiných důvodů byl použit přístup s vícenásobnými imputacemi. LS průměr SE odvozený z modelu ANCOVA.
16. týden
Část A: Změna podílu celkových segmentů za den (noc, ráno, odpoledne, večer) od výchozí hodnoty s 1 nebo více znaky EoE podle měření PESQ-C v 16. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 16
PESQ-C je nová, pozorovateli hlášená výsledná míra, která má být nezávisle dokončena pečovateli všech pediatrických účastníků EoE ve studii. PESQ-C měřila výskyt známek EoE a byla dokončena jednou denně prostřednictvím elektronického deníku. Údaje ze 14denního období předcházejícího základní návštěvě a 14denního období předcházejícího 16. týdnu budou použity k výpočtu celkových časových úseků v rámci dne (noc, ráno, odpoledne, večer) s 1 nebo více příznaky EoE.
Výchozí stav, týden 16
Část A: Změna od výchozího stavu v poměru dnů s 1 nebo více příznaky EoE pomocí pediatrického dotazníku EoE znamení/příznaků – Verze pro účastníky (PESQ-P) (pro účastníky ve věku ≥8 až <12 let) v týdnu 16
Časové okno: Výchozí stav, týden 16
PESQ-P byla míra výsledku hlášená účastníky, která měla být nezávisle dokončena účastníky ve věku ≥ 8 až < 12 let. PESQ-P měřila výskyt známek EoE a byla dokončena jednou denně prostřednictvím elektronického deníku. Údaje ze 14denního období předcházejícího základní návštěvě a 14denního období předcházejícího 16. týdnu budou použity k výpočtu podílu dnů s 1 nebo více příznaky EoE.
Výchozí stav, týden 16
Část A: Počet dní bez příznaků během 14denního období předcházejícího 16. týdnu měřeno PESQ-P (pro účastníky ve věku ≥8 až <12 let)
Časové okno: 16. týden
PESQ-P byla míra výsledku hlášená účastníky, která měla být nezávisle dokončena účastníky EoE ve věku ≥ 8 až < 12 let. PESQ-P měří příznaky EoE, včetně bolesti žaludku, pálení žáhy, kyselého refluxu, regurgitace, zvracení, odmítání jídla a potíží s polykáním jídla. Skóre PESQ-P bylo vypočteno na základě denních odpovědí během 14denního období (tj. 14 dní před základní návštěvou a návštěvou v týdnu 16). Skóre se pohybuje od 0 do 1. Přístup WOCF byl použit pro imputaci chybějících dat z důvodu záchranné léčby/AE/nedostatečné účinnosti a pro chybějící data z jiných důvodů byl použit přístup s více imputacemi. LS Mean SE od ANCOVA.
16. týden
Část A: Změna podílu celkových segmentů od výchozí hodnoty za den (noc, ráno, odpoledne, večer) s 1 nebo více znaky EoE měřenými PESQ-P (pro účastníky ve věku ≥8 až <12 let) v týdnu 16
Časové okno: Výchozí stav, týden 16
PESQ-P byla míra výsledku hlášená účastníky, která měla být nezávisle dokončena účastníky EoE ve věku ≥ 8 až < 12 let. PESQ-P měřila výskyt známek EoE a byla vyplněna jednou denně prostřednictvím elektronického deníku. Údaje ze 14denního období předcházejícího základní návštěvě a 14denního období předcházejícího 16. týdnu budou použity k výpočtu celkových časových úseků v rámci dne (noc, ráno, odpoledne, večer) s 1 nebo více příznaky EoE.
Výchozí stav, týden 16
Část A: Změna celkového skóre oproti výchozí hodnotě měřené skóre symptomů dětské eozinofilní ezofagitidy (PEESS) verze 2.0 pečovatele (PEESSv2.0-C) v týdnu 16
Časové okno: Výchozí stav, týden 16
PEESSv2.0-C je ukazatel výsledku hlášený pečovatelem, který hodnotí frekvenci a závažnost symptomů EoE u pediatrických účastníků. PEESSv2.0-C se skládá z 20 položek a má jednoměsíční období pro stažení. Každá položka měla stupnici 0-4, která byla transformována na 0-100 následovně: 0 = 0, 1 = 25, 2 = 50, 3 = 75, 4 = 100. Průměrná celková hodnota PEESSv2.0 skóre bylo vypočítáno jako součet skóre všech položek a počtu zodpovězených položek. Celková hodnota PEESSv2.0-C skóre se pohybuje od 0 do 100, kde vyšší skóre ukazuje větší zátěž symptomů u pediatrických účastníků EoE. Hodnoty po prvním použití záchranné léčby byly nastaveny na chybějící (cenzura). Přístup WOCF byl použit pro imputaci chybějících dat z důvodu záchranné léčby/AE/nedostatečné účinnosti a pro chybějící data z jiných důvodů byl použit přístup MI. LS znamená SE z modelu ANCOVA.
Výchozí stav, týden 16
Část A: Koncentrace funkčního dupilumabu v séru na začátku, týden 4 a 16
Časové okno: Výchozí stav, týden 4 a 16
V tomto výsledném měření byla hlášena koncentrace funkčního dupilumabu v séru na začátku studie, 4. a 16. týden.
Výchozí stav, týden 4 a 16
Část B: Procento účastníků dosahujících maximálního počtu eozofageálních intraepiteliálních eozinofilů ≤6 eozinofilů/vysokovýkonné pole v 52. týdnu
Časové okno: V týdnu 52
Z biopsií jícnu byl měřen maximální počet intraepiteliálních eozinofilů v jícnu. Celkem bylo odebráno alespoň 9 slizničních pinch biopsií ze 3 oblastí jícnu: 3 proximální, 3 střední a 3 distální. Nejvyšší počet eozofageálních intraepiteliálních eozinofilů při každé návštěvě byl maximálním množstvím eozinofilů v nejvíce zanícených hpfs ve 3 oblastech. Pokud množství eozinofilů chybělo pro 1 nebo 2 oblasti jícnu, byl maximální počet eozinofilů maximálním množstvím eozinofilů z oblasti (oblastí), kde bylo množství eozinofilů dostupné.
V týdnu 52
Část B: Procento účastníků, kteří dosáhli maximálního počtu eozofageálních intraepiteliálních eozinofilů <15 eozinofilů/vysokovýkonné pole v týdnu 52
Časové okno: V týdnu 52
Z biopsií jícnu byl měřen maximální počet intraepiteliálních eozinofilů v jícnu. Celkem bylo odebráno alespoň 9 slizničních pinch biopsií ze 3 oblastí jícnu: 3 proximální, 3 střední a 3 distální. Nejvyšší počet eozofageálních intraepiteliálních eozinofilů při každé návštěvě byl maximálním množstvím eozinofilů v nejvíce zanícených hpfs ve 3 oblastech. Pokud množství eozinofilů chybělo pro 1 nebo 2 oblasti jícnu, byl maximální počet eozinofilů maximálním množstvím eozinofilů z oblasti (oblastí), kde bylo množství eozinofilů dostupné.
V týdnu 52
Část B: Procentní změna od výchozí hodnoty v maximálním počtu eozofageálních intraepiteliálních eozinofilů v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Z biopsií jícnu byl měřen maximální počet intraepiteliálních eozinofilů v jícnu. Celkem bylo odebráno alespoň 9 slizničních pinch biopsií ze 3 oblastí jícnu: 3 proximální, 3 střední a 3 distální. Nejvyšší počet eozofageálních intraepiteliálních eozinofilů při každé návštěvě byl maximálním množstvím eozinofilů v nejvíce zanícených hpfs ve 3 oblastech. Pokud množství eozinofilů chybělo pro 1 nebo 2 oblasti jícnu, byl maximální počet eozinofilů maximálním množstvím eozinofilů z oblasti (oblastí), kde bylo množství eozinofilů dostupné.
Výchozí stav, týden 52
Část B: Změna od výchozí hodnoty průměrného skóre stupně eozinofilní ezofagitidy histologického systému (EoE-HSS) v týdnu 52
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
EoE-HSS je validovaný histologický skórovací systém, který kromě hustoty eozinofilní infiltrace měří další histologické abnormality. Závažnost (stupeň) a rozsah (stadium) abnormalit budou hodnoceny pomocí 4-bodové stupnice (0 normální; 3 maximální změna). Vyšší celkové skóre indikovalo větší závažnost a rozsah histologických abnormalit. Pro každou ze 3 oblastí jícnu (proximální, střední a distální) byl vypočten poměr součtu přiděleného skóre pro každý hodnocený znak dělený maximálním možným skóre (maximální hodnota je 24). Průměrné skóre stupně sečtené ve 3 oblastech bylo konečné skóre použité v primární analýze, průměrné skóre stupně se pohybovalo od 0 do 3, přičemž vyšší skóre znamenalo závažnější.
Výchozí stav, týden 52
Část B: Změna od výchozí hodnoty v průměrném skóre eozinofilní ezofagitidy histologického skórovacího systému (EoE-HSS) v týdnu 52
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
EoE-HSS je validovaný histologický skórovací systém, který kromě hustoty eozinofilní infiltrace měří další histologické abnormality. Závažnost (stupeň) a rozsah (stadium) abnormalit budou hodnoceny pomocí 4-bodové stupnice (0 normální; 3 maximální změna). Vyšší celkové skóre indikovalo větší závažnost a rozsah histologických abnormalit. Pro každou ze 3 oblastí jícnu (proximální, střední a distální) byl vypočten poměr součtu přiděleného skóre pro každý hodnocený znak dělený maximálním možným skóre (maximální hodnota je 24). Průměrné skóre stadia sečtené ve 3 oblastech bylo konečné skóre použité v primární analýze, průměrné skóre stadia se pohybovalo od 0 do 3, přičemž vyšší skóre znamenalo závažnější.
Výchozí stav, týden 52
Část B: Absolutní změna od výchozí hodnoty v endoskopickém referenčním celkovém skóre EoE (EoE-EREFS) v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
EoE-EREFS je validovaný endoskopický skórovací systém pro zánětlivé a remodelační rysy EoE včetně edému, prstenců, exsudátů, rýh a striktury. Skóre bylo hodnoceno v proximální a distální oblasti jícnu, přičemž každá oblast byla hodnocena od 0 do 9 s celkovým skóre v rozmezí od 0 do 18. Vyšší skóre ukazuje na horší endoskopické zánětlivé a remodelační nálezy.
Výchozí stav, týden 52
Část B: Počet dní bez přihlášení během 14denního období před týdnem 52, měřeno PESQ-C (pro účastníky ve věku ≥1 až <12 let)
Časové okno: 52. týden
PESQ-C je nová, pozorovateli hlášená výsledná míra, která má být nezávisle dokončena pečovateli všech pediatrických účastníků EoE ve studii.
52. týden
Část B: Změna od výchozího stavu v poměru dnů s 1 nebo více příznaky EoE pomocí pediatrického dotazníku EoE znamení/příznaků – Verze pro účastníky (PESQ-P) (pro účastníky ve věku ≥8 až <12 let) v týdnu 52
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
PESQ-P byla míra výsledku hlášená účastníky, která měla být nezávisle dokončena účastníky ve věku ≥ 8 až < 12 let. PESQ-P měřila výskyt známek EoE a byla dokončena jednou denně prostřednictvím elektronického deníku. Údaje ze 14denního období předcházejícího základní návštěvě a 14denního období předcházejícího 16. týdnu budou použity k výpočtu podílu dnů s 1 nebo více příznaky EoE.
Výchozí stav, týden 52
Část B: Počet dní bez příznaků během 14denního období předcházejícího 52. týdnu měřeno PESQ-P (pro účastníky ve věku ≥8 až <12 let)
Časové okno: 52. týden
PESQ-P byla míra výsledku hlášená účastníky, která měla být nezávisle dokončena účastníky ve věku ≥ 8 až < 12 let. PESQ-P měří příznaky EoE, včetně bolesti žaludku, pálení žáhy, kyselého refluxu, regurgitace, zvracení, odmítání jídla a potíží s polykáním jídla.
52. týden
Část B: Změna od výchozí hodnoty v podílu celkových segmentů za den (noc, ráno, odpoledne, večer) s 1 nebo více znaky EoE podle měření PESQ-P (pro účastníky ve věku ≥8 až <12 let) v týdnu 52
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
PESQ-P byla míra výsledku hlášená účastníky, která měla být nezávisle dokončena účastníky EoE ve věku ≥ 8 až < 12 let. PESQ-P měřila výskyt známek EoE a byla vyplněna jednou denně prostřednictvím elektronického deníku. Údaje ze 14denního období předcházejícího základní návštěvě a 14denního období předcházejícího 16. týdnu budou použity k výpočtu celkových časových úseků v rámci dne (noc, ráno, odpoledne, večer) s 1 nebo více příznaky EoE.
Výchozí stav, týden 52
Část B: Změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty pro věkový percentil v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Tělesná hmotnost pro věkový percentil byla vypočtena na základě růstových grafů Centra pro kontrolu a prevenci nemocí (CDC) pro věk 0 až 20 let (pro věk 2 až <12 let) a růstových grafů Světové zdravotnické organizace (WHO) pro věk 0 do <2 let (pro věk 1 až <2 roky). Tyto grafy zahrnovaly sadu vyhlazených percentilů spolu s parametry CDC LMS (Lambda-Mu-Sigma), které umožňují výpočet percentilů.
Výchozí stav, týden 52
Část B: Koncentrace funkčního dupilumabu v séru ve 32. a 52. týdnu
Časové okno: Týden 32 a 52
V tomto výsledném měření byla hlášena koncentrace funkčního dupilumabu v séru ve 32. a 52. týdnu.
Týden 32 a 52
Část A: Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), závažnými TEAE, nežádoucími událostmi zvláštního zájmu (AESI) a TEAE vedoucími k trvalému přerušení studie léku
Časové okno: Od základního stavu do 16. týdne v části A
Nežádoucí příhoda (AE) byla definována jako jakákoliv nežádoucí lékařská událost u účastníka nebo pacienta klinického hodnocení, kterému byl podán farmaceutický produkt, a která nemusí mít nutně příčinnou souvislost s touto léčbou. Závažná AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce měla za následek smrt, život ohrožující, počáteční nebo prodlouženou hospitalizaci v nemocnici, přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost, vrozenou anomálii/vrozenou vadu nebo lékařsky významnou událost. Termín TEAE je definován jako AE začínající nebo zhoršující se po prvním užití studovaného léku. TEAE zahrnují vážné TEAE i nezávažné TEAE. AESI byl definován jako vědecký a lékařský problém specifický pro produkt nebo program sponzora, pro který bylo vhodné průběžné monitorování a rychlá komunikace ze strany zkoušejícího se sponzorem.
Od základního stavu do 16. týdne v části A
Část B: Počet účastníků s nežádoucími účinky souvisejícími s léčbou (TEAE), závažnými TEAE, nežádoucími událostmi zvláštního zájmu (AESI) a TEAE vedoucími k trvalému přerušení studie léku
Časové okno: Od týdne 16 do týdne 52 v části B
AE byla definována jako jakákoli neobvyklá lékařská událost u účastníka nebo klinického zkoušeného pacienta, kterému byl podáván farmaceutický produkt a která nemusí nutně mít příčinnou souvislost s touto léčbou. Závažná AE byla jakákoli neobvyklá lékařská událost, která při jakékoli dávce měla za následek smrt, život ohrožující, počáteční nebo prodlouženou hospitalizaci v nemocnici, přetrvávající nebo významnou invaliditu/neschopnost, vrozenou anomálii/vrozenou vadu nebo lékařsky významnou událost. Termín TEAE je definován jako AE začínající nebo zhoršující se po prvním užití studovaného léku. TEAE zahrnují vážné TEAE i nezávažné TEAE. AESI byl definován jako vědecký a lékařský problém specifický pro produkt nebo program sponzora, pro který bylo vhodné průběžné monitorování a rychlá komunikace ze strany zkoušejícího se sponzorem.
Od týdne 16 do týdne 52 v části B
Část A: Počet účastníků s pozitivní odezvou protidrogových protilátek (ADA) vznikajících při léčbě
Časové okno: Od základního stavu do 16. týdne v části A
ADA vzniklá při léčbě byla definována jako negativní výsledek nebo chybějící výsledek na začátku s alespoň jedním pozitivním výsledkem po základním stavu v testu ADA. Vzorky pozitivní v testu dupilumab ADA byly charakterizovány na titry ADA (nízké, střední a vysoké). Nízký titr ADA vzniklý při léčbě, jak je definován jako hladina titru <1000, střední jako 1000 až 10000 a vysoký jako >10000.
Od základního stavu do 16. týdne v části A
Část A: Počet účastníků s pozitivními antidrugovými protilátkami (ADA) podle kategorie maximálního titru
Časové okno: Od základního stavu do 16. týdne v části A
ADA vzniklá při léčbě byla definována jako negativní výsledek nebo chybějící výsledek na začátku s alespoň jedním pozitivním výsledkem po základním stavu v testu ADA. Vzorky pozitivní v testu dupilumab ADA byly charakterizovány na titry ADA (nízké, střední a vysoké). Nízký titr ADA vzniklý při léčbě, jak je definován jako hladina titru <1000, střední jako 1000 až 10000 a vysoký jako >10000.
Od základního stavu do 16. týdne v části A
Část B: Změna od výchozího stavu v poměru dnů s 1 nebo více příznaky EoE měřených pomocí pediatrického dotazníku EoE znamení/příznaků – verze pro pečovatele (PESQ-C) v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
PESQ-C je nová, pozorovateli hlášená výsledná míra, která má být nezávisle dokončena pečovateli všech pediatrických účastníků EoE ve studii.
Výchozí stav, týden 52
Část B: Změna od výchozího stavu v podílu celkových segmentů za den (noc, ráno, odpoledne, večer) s 1 nebo více znaky EoE podle měření PESQ-C v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
PESQ-C je nová, pozorovateli hlášená výsledná míra, která má být nezávisle dokončena pečovateli všech pediatrických účastníků EoE ve studii. PESQ-C měřila výskyt známek EoE a byla dokončena jednou denně prostřednictvím elektronického deníku.
Výchozí stav, týden 52
Část B: Normalizované skóre obohacení (NES) pro relativní změnu od výchozí hodnoty v diagnostickém panelu EoE (EDP) v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Normalizované skóre obohacení (NES) je způsob, jak generovat jedinou číselnou hodnotu reprezentující podpis komplexní genové exprese. Změny ve skóre NES představovaly celkové změny v expresi tohoto molekulárního fenotypu. NES vypočítané pro EDP odrážejí expresi na post-základní linii vzhledem k základní linii genového souboru, který je rozdílně exprimován mezi biopsiemi jícnu od účastníků EoE ve srovnání se zdravými kontrolami jako způsob, jak vyhodnotit normalizaci molekulární patologie. U každého subjektu NES 0 znamená žádnou změnu od výchozí hodnoty, negativní skóre ukazuje snížení skóre onemocnění (spíše jako normální) a pozitivní skóre ukazuje zhoršení (aktivnější onemocnění). NES nemá minimální/maximální skóre.
Výchozí stav, týden 52
Část B: Normalizované skóre obohacování (NES) pro relativní změnu od výchozího stavu v signaturách zánětu typu 2 (T2INF) v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Normalizované skóre obohacení (NES) je způsob, jak generovat jedinou číselnou hodnotu reprezentující podpis komplexní genové exprese. Změny ve skóre NES představovaly celkové změny v expresi tohoto molekulárního fenotypu. NES vypočítané pro T2INF odrážejí expresi na post-základní linii vzhledem k základní linii předem specifikovaného genového souboru jako způsob hodnocení normalizace zánětu typu 2 s léčbou. U každého subjektu NES 0 znamená žádnou změnu od výchozí hodnoty, negativní skóre ukazuje snížení skóre onemocnění (spíše jako normální) a pozitivní skóre ukazuje zhoršení (aktivnější onemocnění). NES nemá minimální/maximální skóre.
Výchozí stav, týden 52
Část B: Změna od výchozí hodnoty v indexu tělesné hmotnosti (BMI) pro věkové Z-skóre pro účastníky ve věku ≥ 2 roky v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
BMI pro věk z-skóre udává, o kolik vyšší nebo nižší je BMI účastníka pro věk ve srovnání s referenčním růstovým grafem (na základě růstových grafů Centra pro kontrolu a prevenci nemocí [CDC] pro věk 0 až 20 let [pro věk 2 až <12 let]). Z-skóre "0" představuje průměr populace. Zvýšení průměrné změny BMI pro věkové z-skóre (tj. zvýšení směrodatné odchylky [SD] z referenčního růstového grafu) ukazuje na zvýšení BMI pro věk vzhledem k referenční hodnotě.
Výchozí stav, týden 52
Část B: Změna od základní hodnoty hmotnosti pro věkové Z-skóre v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Z-skóre váhy pro věk udává, o kolik vyšší nebo nižší je hmotnost účastníka vzhledem k věku vzhledem k referenčnímu grafu růstu (na základě grafů růstu z CDC pro věk 0 až <12 let [pro věk 2 až <12 let] a grafů růstu Světové zdravotnické organizace (WHO) pro věk 0 až <2 let [pro věk 1 až <2 let]). Z-skóre "0" představuje průměr populace. Zvýšení průměrné změny hmotnosti pro věkové z-skóre (zvýšení SD z referenčního růstového grafu) indikuje nárůst hmotnosti vzhledem k věku vzhledem k referenční hodnotě.
Výchozí stav, týden 52
Část B: Změna tělesné hmotnosti od výchozí hodnoty z výšky Z-skóre v 52. týdnu
Časové okno: Výchozí stav, týden 52
Z-skóre váhy pro výšku udává, o kolik vyšší nebo nižší je hmotnost účastníka pro výšku vzhledem k referenčnímu grafu růstu (na základě grafů růstu z CDC pro věk 0 až 20 let [pro věk 2 až <12 let] a grafů růstu WHO pro věk 0 až <2 roky [pro věk 1 až <2 roky]). Z-skóre "0" představuje průměr populace. Zvýšení průměrné změny hmotnosti vzhledem k výšce z-skóre (zvýšení SD z referenčního růstového grafu) indikuje zvýšení hmotnosti vzhledem k výšce vzhledem k referenční hodnotě.
Výchozí stav, týden 52
Část B: Počet účastníků s pozitivní odezvou protilékových protilátek (ADA) a titrem při léčbě
Časové okno: Od týdne 16 do týdne 52 v části B

ADA vzniklá při léčbě byla definována jako negativní výsledek nebo chybějící výsledek na začátku s alespoň jedním pozitivním výsledkem po základním stavu v testu ADA. Vzorky pozitivní v testu dupilumab ADA byly charakterizovány na titry ADA (nízké, střední a vysoké). Nízký titr ADA vzniklý při léčbě, jak je definován jako hladina titru <1000, střední jako 1000 až 10000 a vysoký jako >10000.

Žádný účastník nevykazoval v části B odpověď ADA související s léčbou a titr nebyl hlášen.
Od týdne 16 do týdne 52 v části B
Část C: Procento účastníků, kteří dosáhli vrcholu jícnového intraepiteliálního počtu eozinofilů <15 Eos/Hpf ve 100. týdnu
Časové okno: V týdnu 100
V týdnu 100
Část C: Procento účastníků, kteří dosáhli vrcholu jícnového intraepiteliálního počtu eozinofilů <15 Eos/Hpf v týdnu 160
Časové okno: V týdnu 160
V týdnu 160
Část C: Procentuální změna v maximálním počtu eozofageálních intraepiteliálních eozinofilů (Eos/Hpf) od výchozího stavu do 100. týdne
Časové okno: Výchozí stav do týdne 100
Výchozí stav do týdne 100
Část C: Procentuální změna v maximálním počtu eozofageálních intraepiteliálních eozinofilů (Eos/Hpf) od výchozího stavu do týdne 160
Časové okno: Výchozí stav do týdne 160
Výchozí stav do týdne 160
Část C: Absolutní změna střední hodnoty EoE-HSS od výchozího stavu do týdne 100
Časové okno: Výchozí stav do týdne 100
Výchozí stav do týdne 100
Část C: Absolutní změna střední hodnoty EoE-HSS od výchozího stavu do týdne 160
Časové okno: Výchozí stav do týdne 160
Výchozí stav do týdne 160
Část C: Absolutní změna v EoE-EREFS od výchozího stavu do týdne 100
Časové okno: Výchozí stav do týdne 100
Výchozí stav do týdne 100
Část C: Absolutní změna v EoE-EREFS od výchozího stavu do týdne 160
Časové okno: Výchozí stav do týdne 160
Výchozí stav do týdne 160
Část C: Změna celkového skóre měřená dotazníkem PEESSv2.0 – Verze pečovatele od výchozího stavu do týdne 100
Časové okno: Výchozí stav do týdne 100
PEESSv2.0-C je ukazatel výsledku hlášený pečovatelem, který hodnotí frekvenci a závažnost symptomů EoE u pediatrických účastníků. PEESSv2.0-C se skládá z 20 položek a má jednoměsíční období pro stažení. Každá položka měla stupnici 0-4, která byla transformována na 0-100 následovně: 0 = 0, 1 = 25, 2 = 50, 3 = 75, 4 = 100. Průměrná celková hodnota PEESSv2.0 skóre bylo vypočítáno jako součet skóre všech položek a počtu zodpovězených položek. Celková hodnota PEESSv2.0-C skóre se pohybuje od 0 do 100, kde vyšší skóre ukazuje větší zátěž symptomů u pediatrických účastníků EoE.
Výchozí stav do týdne 100
Část C: NES pro relativní změnu v podpisu transkriptomu EDP od výchozího stavu do 100. týdne
Časové okno: Výchozí stav do týdne 100
Normalizované skóre obohacení (NES) je způsob, jak generovat jedinou číselnou hodnotu reprezentující podpis komplexní genové exprese. Změny ve skóre NES představovaly celkové změny v expresi tohoto molekulárního fenotypu. NES vypočítané pro EDP odrážejí expresi na post-základní linii vzhledem k základní linii genového souboru, který je rozdílně exprimován mezi biopsiemi jícnu od účastníků EoE ve srovnání se zdravými kontrolami jako způsob, jak vyhodnotit normalizaci molekulární patologie. U každého subjektu NES 0 znamená žádnou změnu od výchozí hodnoty, negativní skóre ukazuje snížení skóre onemocnění (spíše jako normální) a pozitivní skóre ukazuje zhoršení (aktivnější onemocnění). NES nemá minimální/maximální skóre.
Výchozí stav do týdne 100
Část C: NES pro relativní změnu v podpisu transkriptomu EDP od výchozího stavu do týdne 160
Časové okno: Výchozí stav do týdne 160
Normalizované skóre obohacení (NES) je způsob, jak generovat jedinou číselnou hodnotu reprezentující podpis komplexní genové exprese. Změny ve skóre NES představovaly celkové změny v expresi tohoto molekulárního fenotypu. NES vypočítané pro EDP odrážejí expresi na post-základní linii vzhledem k základní linii genového souboru, který je rozdílně exprimován mezi biopsiemi jícnu od účastníků EoE ve srovnání se zdravými kontrolami jako způsob, jak vyhodnotit normalizaci molekulární patologie. U každého subjektu NES 0 znamená žádnou změnu od výchozí hodnoty, negativní skóre ukazuje snížení skóre onemocnění (spíše jako normální) a pozitivní skóre ukazuje zhoršení (aktivnější onemocnění). NES nemá minimální/maximální skóre.
Výchozí stav do týdne 160
Část C: NES pro relativní změnu ve výchozím stavu podpisu transkriptomu zánětu typu 2 do týdne 100
Časové okno: Výchozí stav do týdne 100
Výchozí stav do týdne 100
Část C: NES pro relativní změnu v podpisu transkriptomu zánětu typu 2 od výchozího stavu do týdne 160
Časové okno: Výchozí stav do týdne 160
Výchozí stav do týdne 160
Část C: Změna tělesné hmotnosti pro věkový percentil od výchozího stavu do týdne 100
Časové okno: Základní stav do 100. týdne
Tělesná hmotnost pro věkový percentil byla vypočtena na základě růstových grafů Centra pro kontrolu a prevenci nemocí (CDC) pro věk 0 až 20 let (pro věk 2 až <12 let) a růstových grafů Světové zdravotnické organizace (WHO) pro věk 0 až <2 roky (pro věk 1 až <2 roky). Tyto grafy obsahovaly sadu vyhlazených percentilů spolu s parametry CDC LMS (Lambda-Mu-Sigma), které umožňují výpočet percentilů.
Základní stav do 100. týdne
Část C: Změna indexu tělesné hmotnosti pro věkové Z-skóre od výchozího stavu do týdne 100
Časové okno: Základní stav do 100. týdne
Rozdíl ve 100týdenní změně oproti výchozí hodnotě v Z-skóre BMI pro věk. Z-skóre BMI pro věk jsou založeny na referenčním grafu růstu (na základě grafů růstu Centra pro kontrolu a prevenci nemocí [CDC] pro věk 0 až 20 let [pro věk 2 až <12 let]). Z-skóre "0" představuje průměr populace. Z-skóre udává počet standardních odchylek od průměru referenční populace. Negativní Z-skóre označuje hodnoty nižší než průměr populace, zatímco pozitivní Z-skóre označuje hodnoty vyšší než průměr populace.
Základní stav do 100. týdne
Část C: Změna hmotnosti pro věkové Z-skóre od výchozího stavu do týdne 100
Časové okno: Základní stav do 100. týdne
Rozdíl ve 100týdenní změně oproti výchozí hodnotě v Z-skóre hmotnosti pro věk. Z-skóre hmotnosti pro věk jsou založeny na referenčním grafu růstu (na základě grafů růstu z Centra pro kontrolu a prevenci nemocí [CDC] pro věk 0 až 20 let [pro věk 2 až <12 let]). Z-skóre "0" představuje průměr populace. Z-skóre udává počet standardních odchylek od průměru referenční populace. Negativní Z-skóre označuje hodnoty nižší než průměr populace, zatímco pozitivní Z-skóre označuje hodnoty vyšší než průměr populace.
Základní stav do 100. týdne
Část C: Změna hmotnosti pro věkové Z-skóre od výchozího stavu do týdne 160
Časové okno: Výchozí stav do 160. týdne
Z-skóre váhy pro věk udává, o kolik vyšší nebo nižší je hmotnost účastníka vzhledem k věku vzhledem k referenčnímu grafu růstu (na základě grafů růstu z CDC pro věk 0 až <12 let [pro věk 2 až <12 let] a grafů růstu Světové zdravotnické organizace (WHO) pro věk 0 až <2 let [pro věk 1 až <2 let]). Zvýšení průměrné změny hmotnosti pro věkové z-skóre (zvýšení SD z referenčního růstového grafu) indikuje nárůst hmotnosti vzhledem k věku vzhledem k referenční hodnotě.
Výchozí stav do 160. týdne
Část C: Změna hmotnosti pro výšku Z-skóre od výchozího stavu do týdne 100
Časové okno: Základní stav do 100. týdne
Rozdíl ve 100týdenní změně oproti výchozí hodnotě v Z-skóre hmotnosti pro výšku. Z-skóre hmotnosti pro výšku jsou založeny na referenčním grafu růstu (na základě grafů růstu z Centra pro kontrolu a prevenci nemocí [CDC] pro věk 0 až 20 let [pro věk 2 až <12 let]). Z-skóre "0" představuje průměr populace. Z-skóre udává počet standardních odchylek od průměru referenční populace. Negativní Z-skóre označuje hodnoty nižší než průměr populace, zatímco pozitivní Z-skóre označuje hodnoty vyšší než průměr populace.
Základní stav do 100. týdne
Část C: Změna hmotnosti pro výšku Z-skóre od základní linie do týdne 160
Časové okno: Výchozí stav do 160. týdne
Z-skóre váhy pro výšku udává, o kolik vyšší nebo nižší je hmotnost účastníka pro výšku vzhledem k referenčnímu grafu růstu (na základě grafů růstu z CDC pro věk 0 až 20 let [pro věk 2 až <12 let] a grafů růstu WHO pro věk 0 až <2 roky [pro věk 1 až <2 roky]). Zvýšení průměrné změny hmotnosti vzhledem k výšce z-skóre (zvýšení SD z referenčního růstového grafu) indikuje zvýšení hmotnosti vzhledem k výšce vzhledem k referenční hodnotě.
Výchozí stav do 160. týdne
Část C: Procento účastníků, kteří dosáhli vrcholu jícnového intraepiteliálního počtu eozinofilů ≤6 Eos/Hpf (400×) ve 100. týdnu
Časové okno: V týdnu 100
V týdnu 100
Část C: Procento účastníků dosahujících maximálního počtu eozofageálních intraepiteliálních eozinofilů ≤6 Eos/Hpf (400×) v týdnu 160
Časové okno: V týdnu 160
V týdnu 160
Část C: Procento účastníků (s dietními režimy s vyloučením jídla na začátku), u kterých došlo k opětovnému zavedení dříve vyloučené skupiny potravin od výchozího stavu do 100. týdne
Časové okno: Základní stav do 100. týdne
Základní stav do 100. týdne
Část C: Procento účastníků (s dietními režimy vylučujícími jídlo na začátku), u kterých došlo k opětovnému zavedení dříve vyloučené skupiny potravin od výchozího stavu do týdne 160
Časové okno: Výchozí stav do 160. týdne
Výchozí stav do 160. týdne
Část C: Počet účastníků s TEAE
Časové okno: Až do týdne 152
Až do týdne 152
Část C: Počet účastníků s SAE vznikajícími při léčbě
Časové okno: Až do týdne 152
Až do týdne 152
Část C: Počet účastníků s AESI naléhavými pro léčbu
Časové okno: Až do týdne 152
Až do týdne 152
Část C: Počet účastníků s TEAE vedoucími k trvalému přerušení studijní léčby
Časové okno: Až do týdne 152
Až do týdne 152
Část C: Počet účastníků s odezvami ADA na naléhavou léčbu
Časové okno: Od týdne 52 do týdne 152
Od týdne 52 do týdne 152
Část C: Koncentrace funkčního dupilumabu v séru ve 100. týdnu
Časové okno: V týdnu 100
V týdnu 100

Spolupracovníci a vyšetřovatelé

Zde najdete lidi a organizace zapojené do této studie.

Sponzor

Regeneron Pharmaceuticals

Spolupracovníci

Sanofi

Vyšetřovatelé

  • Ředitel studie: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikace a užitečné odkazy

Osoba odpovědná za zadávání informací o studiu tyto publikace poskytuje dobrovolně. Mohou se týkat čehokoli, co souvisí se studiem.

Obecné publikace

Termíny studijních záznamů

Tato data sledují průběh záznamů studie a předkládání souhrnných výsledků na ClinicalTrials.gov. Záznamy ze studií a hlášené výsledky jsou před zveřejněním na veřejné webové stránce přezkoumány Národní lékařskou knihovnou (NLM), aby se ujistily, že splňují specifické standardy kontroly kvality.

Hlavní termíny studia

Začátek studia (Aktuální)

1. září 2020

Primární dokončení (Aktuální)

2. června 2022

Dokončení studie (Aktuální)

14. května 2024

Termíny zápisu do studia

První předloženo

7. května 2020

První předloženo, které splnilo kritéria kontroly kvality

17. května 2020

První zveřejněno (Aktuální)

19. května 2020

Aktualizace studijních záznamů

Poslední zveřejněná aktualizace (Odhadovaný)

27. října 2025

Odeslaná poslední aktualizace, která splnila kritéria kontroly kvality

13. října 2025

Naposledy ověřeno

1. října 2025

Více informací

Termíny související s touto studií

Další relevantní podmínky MeSH

Další identifikační čísla studie

  • R668-EE-1877
  • 2019-003078-24 (Číslo EudraCT)

Plán pro data jednotlivých účastníků (IPD)

Plánujete sdílet data jednotlivých účastníků (IPD)?

ANO

Popis plánu IPD

Všechny údaje o jednotlivých pacientech, které jsou základem veřejně dostupných výsledků, budou zváženy pro sdílení

Časový rámec sdílení IPD

Jednotlivá anonymizovaná data účastníků budou zvážena ke sdílení, jakmile bude indikace schválena regulačním orgánem, pokud existuje zákonná pravomoc sdílet data a neexistuje přiměřená pravděpodobnost opětovné identifikace účastníka.

Kritéria přístupu pro sdílení IPD

Kvalifikovaní výzkumní pracovníci mohou požádat o přístup k anonymizovaným údajům na úrovni pacientů nebo souhrnným údajům ze studií, pokud Regeneron získal povolení k uvedení produktu na trh od hlavních zdravotnických úřadů (např. FDA, Evropská agentura pro léčiva (EMA), Agentura pro léčiva a zdravotnické prostředky (PMDA) atd.) a indikaci, má zákonnou pravomoc sdílet údaje a výsledky studie zpřístupnil veřejnosti (např. vědecká publikace, vědecká konference, registr klinických studií).

Typ podpůrných informací pro sdílení IPD

  • PROTOKOL STUDY
  • MÍZA
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Informace o lécích a zařízeních, studijní dokumenty

Studuje lékový produkt regulovaný americkým FDA

Ano

Studuje produkt zařízení regulovaný americkým úřadem FDA

Ne

Tyto informace byly beze změn načteny přímo z webu clinicaltrials.gov. Máte-li jakékoli požadavky na změnu, odstranění nebo aktualizaci podrobností studie, kontaktujte prosím register@clinicaltrials.gov. Jakmile bude změna implementována na clinicaltrials.gov, bude automaticky aktualizována i na našem webu .

Klinické studie na Eozinofilní ezofagitida (EoE)

Klinické studie na Dupilumab

Prohledejte podobné pokusy

Sponzoři a spolupracovníci

Zdravotní podmínky

Drogové intervence

CROs by country

CROs in Lebanon

Podmínky

Vzácné nemoci

Drogové intervence

Doplňky stravy

Sponzor / Spolupracovníci

Místa

Předplatit