Denne siden ble automatisk oversatt og nøyaktigheten av oversettelsen er ikke garantert. Vennligst referer til engelsk versjon for en kildetekst.

Studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til Dupilumab hos pediatriske pasienter med aktiv eosinofil øsofagitt (EoE) (EoE KIDS)

13. oktober 2025 oppdatert av: Regeneron Pharmaceuticals

En randomisert, dobbeltblind, placebokontrollert studie for å undersøke effektiviteten og sikkerheten til Dupilumab hos pediatriske pasienter med aktiv eosinofil øsofagitt

Det primære målet er å demonstrere effektiviteten av dupilumabbehandling sammenlignet med placebo hos pediatriske pasienter med aktiv eosinofil øsofagitt (EoE) basert på histologisk forbedring som oppfyller validerte histologiske kriterier.

De sekundære målene er:

  • For å demonstrere effekten av dupilumab sammenlignet med placebo hos pediatriske pasienter med aktiv EoE etter 16 ukers behandling, vurdert ved endoskopiske visuelle målinger av sykdomsaktivitet ved bruk av Eosinophilic Esophagitis-Endoscopic Reference Score (EoE-EREFS) og histologiske abnormiteter målt ved EoE Histologisk poengsystem (EoE-HSS)
  • For å evaluere sikkerheten, toleransen og immunogenisiteten til dupilumabbehandling i opptil 16 uker hos pediatriske pasienter med aktiv EoE
  • For å evaluere effekten av dupilumab på transkriptomiske signaturer assosiert med EoE og type 2 betennelse
  • For å studere effekten av dupilumab på type 2 betennelsesgenekspresjonssignaturen
  • For å evaluere konsentrasjon-tidsprofilen til funksjonelt dupilumab i serum i denne populasjonen
  • For å vurdere effekten av langvarig (opptil 160 uker) dupilumabbehandling
  • For å vurdere virkningen av dupilumab-behandling på endringer i vekt og vekst i løpet av den utvidede aktive perioden og åpne forlengelsesperioden av studien
  • For å vurdere sikkerhet, tolerabilitet og immunogenisitet ved langvarig (opptil 160 uker) dupilumabbehandling
  • For å evaluere virkningen av dupilumabbehandling på EoE tegn og symptomer

Studieoversikt

Status

Fullført

Forhold

Intervensjon / Behandling

Detaljert beskrivelse

Dette er en 3-delt studie:

  • Del A: Dobbeltblind 16 ukers behandlingsperiode
  • Del B: 36 ukers utvidet aktiv behandlingsperiode
  • Del C: Opptil 108 uker åpen forlengelsesperiode

Studietype

Intervensjonell

Registrering (Faktiske)

102

Fase

  • Fase 3

Kontakter og plasseringer

Denne delen inneholder kontaktinformasjon for de som utfører studien, og informasjon om hvor denne studien blir utført.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Regeneron study Site
  • Forente stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forente stater, 85016
        • Regeneron study Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forente stater, 72202
        • Regeneron study Site
    • California
      • Los Angeles, California, Forente stater, 90027
        • Regeneron study Site
      • San Francisco, California, Forente stater, 94143
        • Regeneron study Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forente stater, 80045
        • Regeneron study Site
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Forente stater, 33701
        • Regeneron study Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30322
        • Regeneron study Site
      • Atlanta, Georgia, Forente stater, 30342
        • Regeneron study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forente stater, 60611
        • Regeneron study Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forente stater, 46202
        • Regeneron study Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forente stater, 52242
        • Regeneron study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02114
        • Regeneron study Site
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02111
        • Regeneron study Site
      • Boston, Massachusetts, Forente stater, 02115
        • Regeneron study Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forente stater, 68510
        • Regeneron study Site
    • New York
      • New York, New York, Forente stater, 10029
        • Regeneron study Site
      • New York, New York, Forente stater, 10032
        • Regeneron study Site
      • New York, New York, Forente stater, 10065
        • Regeneron study Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forente stater, 27599
        • Regeneron study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forente stater, 45229
        • Regeneron study Site
      • Cleveland, Ohio, Forente stater, 44106
        • Regeneron study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forente stater, 19104
        • Regeneron study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forente stater, 75207
        • Regeneron study Site
      • Fort Worth, Texas, Forente stater, 76104
        • Regeneron study Site
      • Houston, Texas, Forente stater, 77030
        • Regeneron study Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forente stater, 53226
        • Regeneron study Site

Deltakelseskriterier

Forskere ser etter personer som passer til en bestemt beskrivelse, kalt kvalifikasjonskriterier. Noen eksempler på disse kriteriene er en persons generelle helsetilstand eller tidligere behandlinger.

Kvalifikasjonskriterier

Alder som er kvalifisert for studier

2 år til 7 år (Barn)

Tar imot friske frivillige

Nei

Beskrivelse

Viktige inkluderingskriterier:

  1. En dokumentert diagnose av eosinofil øsofagitt (EoE)
  2. Baseline endoskopiske biopsier med demonstrasjon av sentral avlesning av intraepitelial eosinofil infiltrasjon

Nøkkelekskluderingskriterier:

  1. Kroppsvekt
  2. Andre årsaker til esophageal eosinofili
  3. Aktiv Helicobacter pylori
  4. Historie med Crohns sykdom, ulcerøs kolitt, cøliaki eller tidligere esophageal kirurgi
  5. Enhver esophageal striktur som ikke kan passeres med et standard, diagnostisk, øvre endoskop eller noen kritisk esophageal striktur som krever dilatasjon ved screening
  6. Behandling med svelget topikale kortikosteroider innen 8 uker før standardbehandlingendoskopi
  7. Anamnese med blødningsforstyrrelser eller øsofagusvaricer som, etter utrederens oppfatning, ville sette pasienten i overdreven risiko for betydelige komplikasjoner fra en endoskopi.
  8. Aktiv parasittinfeksjon eller mistanke om parasittinfeksjon
  9. Kjent eller mistenkt immunsviktlidelse

Nøkkelekskludering for pasienter som går inn i studien på nytt (for inngåelse i del C, som definert i protokollen):

  1. Pasienter som er ≥12 år, veier ≥40 kg (eller minimumsvekt som dupilumab er godkjent for EoE for), og dupilumab er kommersielt tilgjengelig for behandling av EoE i deres land
  2. Pasienter som under sin tidligere deltakelse i denne kliniske studien utviklet en SAE og/eller AE som anses relatert til dupilumab, som etter utrederens eller den medisinske monitorens oppfatning kan indikere at fortsatt behandling med dupilumab kan utgjøre en urimelig risiko for pasient
  3. Pasienter som ikke gjennomgikk endoskopi med biopsier i uke 16 og/eller uke 52 eller før de mottok redningsbehandling Merk: Hvis endoskopi med biopsier ikke kunne finne sted på grunn av COVID-19-restriksjoner og redningsbehandling måtte igangsettes uten forsinkelse, pasienter vil være kvalifisert til å delta i del C
  4. Pasienter som ble gravide under sin tidligere deltagelse i denne kliniske studien med dupilumab
  5. Pasienter som under sin tidligere deltakelse i denne studien ble trukket tilbake for tidlig på grunn av brudd på protokollen, dårlig etterlevelse eller manglende evne til å fullføre nødvendige studievurderinger

MERK: Andre protokolldefinerte inklusjons-/eksklusjonskriterier gjelder

Studieplan

Denne delen gir detaljer om studieplanen, inkludert hvordan studien er utformet og hva studien måler.

Hvordan er studiet utformet?

Designdetaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomisert
  • Intervensjonsmodell: Parallell tildeling
  • Masking: Firemannsrom

Våpen og intervensjoner

Deltakergruppe / Arm
Intervensjon / Behandling
Eksperimentell: Del A - Høy dose
Del A består av en 16 ukers dobbeltblind behandlingsperiode. Pasienter vil bli randomisert til å få dupilumab eller placebo subkutan (SC) administrering med trinnvise doseringsregimer basert på kroppsvekt
Legemiddel: Dupilumab
Engangs, ferdigfylt sprøyte
Andre navn:
  • •DUPIXENT
  • •REGN668
  • •SAR231893
Legemiddel: Matchende placebo
Matchende formulering og kur (avhengig av vektnivå) som dupilumab uten virkestoffet
Eksperimentell: Del A - Lav dose
Del A består av en 16 ukers dobbeltblind behandlingsperiode. Pasienter vil bli randomisert til å få dupilumab eller placebo subkutan (SC) administrering med trinnvise doseringsregimer basert på kroppsvekt
Legemiddel: Dupilumab
Engangs, ferdigfylt sprøyte
Andre navn:
  • •DUPIXENT
  • •REGN668
  • •SAR231893
Legemiddel: Matchende placebo
Matchende formulering og kur (avhengig av vektnivå) som dupilumab uten virkestoffet
Eksperimentell: Del B - Høy dose
Del B består av en 36 ukers utvidet aktiv behandlingsperiode. Alle pasienter som skal få subkutan (SC) administrering med trinnvise doseringsregimer basert på kroppsvekt
Legemiddel: Dupilumab
Engangs, ferdigfylt sprøyte
Andre navn:
  • •DUPIXENT
  • •REGN668
  • •SAR231893
Legemiddel: Matchende placebo
Matchende formulering og kur (avhengig av vektnivå) som dupilumab uten virkestoffet
Eksperimentell: Del B - Lav dose
Del B består av en 36 ukers utvidet aktiv behandlingsperiode. Alle pasienter som skal få subkutan (SC) administrering med trinnvise doseringsregimer basert på kroppsvekt
Legemiddel: Dupilumab
Engangs, ferdigfylt sprøyte
Andre navn:
  • •DUPIXENT
  • •REGN668
  • •SAR231893
Legemiddel: Matchende placebo
Matchende formulering og kur (avhengig av vektnivå) som dupilumab uten virkestoffet
Eksperimentell: Del C - Høy dose
Del C består av en åpen forlengelsesperiode på opptil 108 uker. Alle pasienter vil få høyere eksponering for dupilumab subkutan (SC) administrering med trinnvise doseringsregimer basert på kroppsvekt. Ingen matchende placebo administrert i del C.
Legemiddel: Dupilumab
Engangs, ferdigfylt sprøyte
Andre navn:
  • •DUPIXENT
  • •REGN668
  • •SAR231893

Hva måler studien?

Primære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Prosentandel av deltakere som oppnår maksimalt antall esophageal intraepiteliale eosinofiler på mindre enn eller lik (≤) 6 eosinofiler/høyeffektfelt (Eos/Hpf) ved uke 16
Tidsramme: I uke 16
Maksimal esophageal intraepitelial eosinofiltall ble målt fra esophageal biopsier. Totalt minst 9 slimhinnebiopsier ble samlet inn fra 3 øsofagusregioner: 3 proksimale, 3 midtre og 3 distale. Det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltall ved hvert besøk var det maksimale av mengdene av eosinofiler i de mest betente hpfs på tvers av de 3 regionene. Hvis mengden eosinofiler manglet for 1 eller 2 esophageal-regioner, var det maksimale eosinofiltallet det maksimale av mengdene eosinofiler fra regionen(e) der eosinofilmengdene var tilgjengelige.
I uke 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Tiltaksbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Prosentandel av deltakere som oppnår topp esophageal intraepitelial eosinofiltall på <15 eosinofiler/høyeffektfelt ved uke 16
Tidsramme: I uke 16
Maksimal esophageal intraepitelial eosinofiltall ble målt fra esophageal biopsier. Totalt minst 9 slimhinnebiopsier ble samlet inn fra 3 øsofagusregioner: 3 proksimale, 3 midtre og 3 distale. Det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltall ved hvert besøk var det maksimale av mengdene av eosinofiler i de mest betente hpfs på tvers av de 3 regionene. Hvis mengden eosinofiler manglet for 1 eller 2 esophageal-regioner, var det maksimale eosinofiltallet det maksimale av mengdene eosinofiler fra regionen(e) der eosinofilmengdene var tilgjengelige.
I uke 16
Del A: Prosentvis endring fra baseline i topp esophageal intraepitelial eosinofiltall ved uke 16
Tidsramme: Baseline, uke 16
Maksimal esophageal intraepitelial eosinofiltall ble målt fra esophageal biopsier. Totalt minst 9 slimhinnebiopsier ble samlet inn fra 3 øsofagusregioner: 3 proksimale, 3 midtre og 3 distale. Det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltall ved hvert besøk var det maksimale av mengdene av eosinofiler i de mest betente hpfs på tvers av de 3 regionene. Hvis mengden eosinofiler manglet for 1 eller 2 esophageal-regioner, var det maksimale eosinofiltallet det maksimale av mengdene eosinofiler fra regionen(e) der eosinofilmengdene var tilgjengelige. Minste kvadraters (LS) gjennomsnitt og standardfeil (SE) fra analyse av kovarians (ANCOVA) modell med baseline måling som kovariat og behandlingen, baseline vektgruppe strata som faste faktorer.
Baseline, uke 16
Del A: Endring fra baseline i gjennomsnittlig eosinofil øsofagitt histologiscoresystem (EoE-HSS) karakterscore ved uke 16
Tidsramme: Baseline, uke 16
EoE-HSS er et validert histologisk skåringssystem som måler andre histologiske abnormiteter i tillegg til tettheten av eosinofil infiltrasjon. Alvorlighetsgrad (grad) og omfang (stadium) av abnormiteter vil bli skåret ved hjelp av en 4-punkts skala (0 normal; 3 maksimal endring). Høyere totalscore indikerte større alvorlighetsgrad og omfang av histologiske abnormiteter. For hver av 3 øsofagusregioner (proksimale, midtre og distale) ble forholdet mellom summen av tildelt poengsum for hver evaluert funksjon delt på maksimal mulig poengsum (maksimal verdi er 24) beregnet. Gjennomsnittskarakteren summert over de 3 regionene var den endelige poengsummen brukt i primæranalyse, gjennomsnittskarakteren varierte fra 0 til 3, med høyere poengsum som indikerer mer alvorlig.
Baseline, uke 16
Del A: Endring fra baseline i gjennomsnittlig eosinofil øsofagitt histologiscoresystem (EoE-HSS) stadiumscore ved uke 16
Tidsramme: Baseline, uke 16
EoE-HSS er et validert histologisk skåringssystem som måler andre histologiske abnormiteter i tillegg til tettheten av eosinofil infiltrasjon. Alvorlighetsgrad (grad) og omfang (stadium) av abnormiteter vil bli skåret ved hjelp av en 4-punkts skala (0 normal; 3 maksimal endring). Høyere totalscore indikerte større alvorlighetsgrad og omfang av histologiske abnormiteter. For hver av 3 øsofagusregioner (proksimale, midtre og distale) ble forholdet mellom summen av tildelt poengsum for hver evaluert funksjon delt på maksimal mulig poengsum (maksimal verdi er 24) beregnet. Gjennomsnittlig stadiumskåre summert over de 3 regionene var den endelige poengsummen som ble brukt i primæranalyse, gjennomsnittlig stadiumskåre varierte fra 0 til 3, med høyere poengsum som indikerer mer alvorlig.
Baseline, uke 16
Del A: Normalisert enrichment Score (NES) for den relative endringen fra baseline i type 2-inflammasjonssignaturen (T2INF) ved uke 16
Tidsramme: Baseline, uke 16
En Normalized Enrichment Score (NES) er en måte å generere en enkelt numerisk verdi for å representere en kompleks genekspresjonssignatur. Endringer i NES-poengsum representerte de generelle endringene i uttrykket av den molekylære fenotypen. NES-ene beregnet for T2INF gjenspeiler uttrykket ved uke 16 i forhold til baseline av det forhåndsspesifiserte gensettet som en måte å evaluere normalisering av type 2-betennelse med behandling. For hvert individ indikerer en NES på 0 ingen endring fra baseline, en negativ skåre viser en reduksjon i sykdomsskåre (mer som normalt) og positiv skåre viser forverring (mer aktiv sykdom). NES har ikke minimum/maksimum poengsum.
Baseline, uke 16
Del A: Normalisert enrichment Score (NES) for den relative endringen fra baseline i det diagnostiske panelet for eosinofil øsofagitt (EoE) (EDP) ved uke 16
Tidsramme: Baseline, uke 16
En Normalized Enrichment Score (NES) er en måte å generere en enkelt numerisk verdi for å representere en kompleks genekspresjonssignatur. Endringer i NES-poengsum representerte de generelle endringene i uttrykket av den molekylære fenotypen. NES-ene beregnet for EDP reflekterer uttrykket ved uke 16 i forhold til baseline av et gensett som er differensielt uttrykt mellom esophageal biopsier fra EoE-deltakere sammenlignet med friske kontroller som en måte å evaluere normalisering av den molekylære patologien. For hvert individ indikerer en NES på 0 ingen endring fra baseline, en negativ skåre viser en reduksjon i sykdomsskåre (mer som normalt) og positiv skåre viser forverring (mer aktiv sykdom). NES har ikke minimum/maksimum poengsum.
Baseline, uke 16
Del A: Absolutt endring fra baseline i EoE Endoscopic Reference Total Score (EoE-EREFS) ved uke 16
Tidsramme: Baseline, uke 16
EoE-EREFS er et validert endoskopisk scoringssystem for inflammatoriske og remodellerende egenskaper ved EoE, inkludert ødem, ringer, ekssudater, furer og striktur. Poengsummen ble vurdert i de proksimale og distale esophageal-regionene med hver region skåret fra 0 til 9 med totalskåre fra 0 til 18. Høyere skårer indikerer verre funn av endoskopisk inflammasjon og remodellering.
Baseline, uke 16
Del A: Endring fra baseline i andelen dager med 1 eller flere EoE-tegn målt ved pediatrisk EoE-tegn/symptom-spørreskjema - omsorgsgiverversjon (PESQ-C) ved uke 16 (for deltakere i alderen ≥1 til <12 år)
Tidsramme: Baseline, uke 16
PESQ-C er et nytt, observatørrapportert utfallsmål beregnet på å fullføres uavhengig av omsorgspersoner for alle pediatriske EoE-deltakere i studien. PESQ-C måler tegn på EoE observert av omsorgspersonen, inkludert magesmerter, halsbrann, sure oppstøt, oppstøt, oppkast, matvegring og problemer med å svelge mat. Data fra en 14-dagers periode før baseline-besøket og en 14-dagers periode før uke 16 vil bli brukt til å beregne andelen dager med 1 eller flere EoE-symptomer.
Baseline, uke 16
Del A: Antall tegnfrie dager i løpet av 14-dagers perioden før uke 16 målt ved PESQ-C (for deltakere i alderen ≥1 til <12 år)
Tidsramme: Uke 16
PESQ-C er et nytt, observatørrapportert utfallsmål beregnet på å fullføres uavhengig av omsorgspersoner for alle pediatriske EoE-deltakere i studien. PESQ-C måler tegn på EoE observert av omsorgspersonen, inkludert magesmerter, halsbrann, sure oppstøt, oppstøt, oppkast, matvegring og problemer med å svelge mat. WOCF-tilnærmingen ble brukt for å tilskrive de manglende dataene på grunn av redningsbehandling/AE/mangel på effekt, og tilnærmingen med flere imputasjoner ble brukt for de manglende dataene på grunn av andre årsaker. LS betyr SE avledet fra ANCOVA-modellen.
Uke 16
Del A: Endring fra baseline i andelen av totale segmenter i løpet av en dag (natt, morgen, ettermiddag, kveld) med 1 eller flere EoE-tegn målt ved PESQ-C ved uke 16
Tidsramme: Baseline, uke 16
PESQ-C er et nytt, observatørrapportert utfallsmål beregnet på å fullføres uavhengig av omsorgspersoner for alle pediatriske EoE-deltakere i studien. PESQ-C målte forekomsten av tegn på EoE og ble fullført én gang daglig via en elektronisk dagbok. Data fra en 14-dagers periode før baseline-besøket og en 14-dagers periode før uke 16 vil bli brukt til å beregne de totale tidssegmentene innenfor en dag (natt, morgen, ettermiddag, kveld) med 1 eller flere EoE-symptomer.
Baseline, uke 16
Del A: Endring fra baseline i andelen dager med 1 eller flere EoE-tegn etter pediatrisk EoE-tegn/symptom spørreskjema - deltakerversjon (PESQ-P) (for deltakere i alderen ≥8 til <12 år) i uke 16
Tidsramme: Baseline, uke 16
PESQ-P var et deltakerrapportert resultatmål beregnet på å fullføres uavhengig av deltakere ≥8 til <12 år. PESQ-P målte forekomsten av tegn på EoE og ble fullført én gang daglig via en elektronisk dagbok. Data fra en 14-dagers periode før baseline-besøket og en 14-dagers periode før uke 16 vil bli brukt til å beregne andelen dager med 1 eller flere EoE-symptomer.
Baseline, uke 16
Del A: Antall symptomfrie dager i løpet av 14-dagers perioden før uke 16 målt ved PESQ-P (for deltakere i alderen ≥8 til <12 år)
Tidsramme: Uke 16
PESQ-P var et deltakerrapportert resultatmål beregnet på å fullføres uavhengig av EoE-deltakere ≥8 til <12 år. PESQ-P måler tegn på EoE, inkludert magesmerter, halsbrann, sure oppstøt, oppstøt, oppkast, matvegring og problemer med å svelge mat. PESQ-P-poengsummen ble beregnet basert på de daglige svarene over en 14-dagers periode (dvs. de 14 dagene før baseline-besøket og uke 16-besøket). Poengsummen varierer fra 0 til 1. WOCF-tilnærmingen ble brukt for å imputere de manglende dataene på grunn av redningsbehandling/AE/manglende effekt, og multiple imputeringsmetoden ble brukt for de manglende dataene på grunn av andre årsaker. LS Mean SE fra ANCOVA.
Uke 16
Del A: Endring fra baseline i andelen totale segmenter i løpet av en dag (natt, morgen, ettermiddag, kveld) med 1 eller flere EoE-tegn målt ved PESQ-P (for deltakere i alderen ≥8 til <12 år) per uke 16
Tidsramme: Baseline, uke 16
PESQ-P var et deltakerrapportert resultatmål beregnet på å fullføres uavhengig av EoE-deltakere ≥8 til <12 år. PESQ-P målte forekomsten av tegn på EoE og ble fullført én gang daglig via en elektronisk dagbok. Data fra en 14-dagers periode før baseline-besøket og en 14-dagers periode før uke 16 vil bli brukt til å beregne de totale tidssegmentene innenfor en dag (natt, morgen, ettermiddag, kveld) med 1 eller flere EoE-symptomer.
Baseline, uke 16
Del A: Endring fra baseline i total poengsum målt ved pediatrisk eosinofil øsofagitt symptomscore (PEESS) versjon 2.0 Caregiver-versjon (PEESSv2.0-C) ved uke 16
Tidsramme: Baseline, uke 16
PEESSv2.0-C er et omsorgsgiverrapportert resultatmål som vurderer frekvensen og alvorlighetsgraden av EoE-symptomer blant pediatriske deltakere. PEESSv2.0-C består av 20 varer og har en tilbakekallingsperiode på én måned. Hvert element hadde en skala fra 0-4, som ble transformert til 0-100 som følger: 0 = 0, 1 = 25, 2 = 50, 3 = 75, 4 = 100. Gjennomsnittlig total PEESSv2.0 poengsummen ble beregnet som summen av alle elementpoengsummene over antall besvarte elementer. Den totale PEESSv2.0-C poengsum varierer fra 0 til 100 hvor høyere poengsum indikerer større symptombyrde blant pediatriske EoE-deltakere. Verdier etter første bruk av redningsbehandling ble satt til manglende (sensurering). WOCF-tilnærmingen ble brukt for å tilskrive de manglende dataene på grunn av redningsbehandling/AE/manglende effekt, og MI-tilnærmingen ble brukt for de manglende dataene på grunn av andre årsaker. LS betyr SE fra ANCOVA-modell.
Baseline, uke 16
Del A: Konsentrasjon av funksjonelt dupilumab i serum ved baseline, uke 4 og 16
Tidsramme: Baseline, uke 4 og 16
Konsentrasjon av funksjonelt dupilumab i serum ved baseline, uke 4 og 16 ble rapportert i dette utfallsmålet.
Baseline, uke 4 og 16
Del B: Prosentandel av deltakere som oppnår maksimal esophageal intraepitelial eosinofiltall på ≤6 eosinofiler/høyeffektfelt ved uke 52
Tidsramme: I uke 52
Maksimal esophageal intraepitelial eosinofiltall ble målt fra esophageal biopsier. Totalt minst 9 slimhinnebiopsier ble samlet inn fra 3 øsofagusregioner: 3 proksimale, 3 midtre og 3 distale. Det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltall ved hvert besøk var det maksimale av mengdene av eosinofiler i de mest betente hpfs på tvers av de 3 regionene. Hvis mengden eosinofiler manglet for 1 eller 2 esophageal-regioner, var det maksimale eosinofiltallet det maksimale av mengdene eosinofiler fra regionen(e) der eosinofilmengdene var tilgjengelige.
I uke 52
Del B: Prosentandel av deltakere som oppnår maksimal esophageal intraepitelial eosinofiltall på <15 eosinofiler/høyeffektfelt ved uke 52
Tidsramme: I uke 52
Maksimal esophageal intraepitelial eosinofiltall ble målt fra esophageal biopsier. Totalt minst 9 slimhinnebiopsier ble samlet inn fra 3 øsofagusregioner: 3 proksimale, 3 midtre og 3 distale. Det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltall ved hvert besøk var det maksimale av mengdene av eosinofiler i de mest betente hpfs på tvers av de 3 regionene. Hvis mengden eosinofiler manglet for 1 eller 2 esophageal-regioner, var det maksimale eosinofiltallet det maksimale av mengdene eosinofiler fra regionen(e) der eosinofilmengdene var tilgjengelige.
I uke 52
Del B: Prosentvis endring fra baseline i topp esophageal intraepitelial eosinofiltall ved uke 52
Tidsramme: Baseline, uke 52
Maksimal esophageal intraepitelial eosinofiltall ble målt fra esophageal biopsier. Totalt minst 9 slimhinnebiopsier ble samlet inn fra 3 øsofagusregioner: 3 proksimale, 3 midtre og 3 distale. Det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltall ved hvert besøk var det maksimale av mengdene av eosinofiler i de mest betente hpfs på tvers av de 3 regionene. Hvis mengden eosinofiler manglet for 1 eller 2 esophageal-regioner, var det maksimale eosinofiltallet det maksimale av mengdene eosinofiler fra regionen(e) der eosinofilmengdene var tilgjengelige.
Baseline, uke 52
Del B: Endring fra baseline i gjennomsnittlig eosinofil øsofagitt histologiscoresystem (EoE-HSS) karakterscore ved uke 52
Tidsramme: Baseline, uke 52
EoE-HSS er et validert histologisk skåringssystem som måler andre histologiske abnormiteter i tillegg til tettheten av eosinofil infiltrasjon. Alvorlighetsgrad (grad) og omfang (stadium) av abnormiteter vil bli skåret ved hjelp av en 4-punkts skala (0 normal; 3 maksimal endring). Høyere totalscore indikerte større alvorlighetsgrad og omfang av histologiske abnormiteter. For hver av 3 øsofagusregioner (proksimale, midtre og distale) ble forholdet mellom summen av tildelt poengsum for hver evaluert funksjon delt på maksimal mulig poengsum (maksimal verdi er 24) beregnet. Gjennomsnittskarakteren summert over de 3 regionene var den endelige poengsummen brukt i primæranalyse, gjennomsnittskarakteren varierte fra 0 til 3, med høyere poengsum som indikerer mer alvorlig.
Baseline, uke 52
Del B: Endring fra baseline i gjennomsnittlig eosinofil øsofagitt histologiscoresystem (EoE-HSS) stadiumscore ved uke 52
Tidsramme: Baseline, uke 52
EoE-HSS er et validert histologisk skåringssystem som måler andre histologiske abnormiteter i tillegg til tettheten av eosinofil infiltrasjon. Alvorlighetsgrad (grad) og omfang (stadium) av abnormiteter vil bli skåret ved hjelp av en 4-punkts skala (0 normal; 3 maksimal endring). Høyere totalscore indikerte større alvorlighetsgrad og omfang av histologiske abnormiteter. For hver av 3 øsofagusregioner (proksimale, midtre og distale) ble forholdet mellom summen av tildelt poengsum for hver evaluert funksjon delt på maksimal mulig poengsum (maksimal verdi er 24) beregnet. Gjennomsnittlig stadiumskåre summert over de 3 regionene var den endelige poengsummen som ble brukt i primæranalyse, gjennomsnittlig stadiumskåre varierte fra 0 til 3, med høyere poengsum som indikerer mer alvorlig.
Baseline, uke 52
Del B: Absolutt endring fra baseline i EoE Endoscopic Reference Total Score (EoE-EREFS) ved uke 52
Tidsramme: Baseline, uke 52
EoE-EREFS er et validert endoskopisk scoringssystem for inflammatoriske og remodellerende egenskaper ved EoE, inkludert ødem, ringer, ekssudater, furer og striktur. Poengsummen ble vurdert i de proksimale og distale esophageal-regionene, med hver region skåret fra 0 til 9 med totalskåre som muligens varierte fra 0 til 18. Høyere skårer indikerer verre funn av endoskopisk inflammasjon og remodellering.
Baseline, uke 52
Del B: Antall tegnfrie dager i løpet av 14-dagers perioden før uke 52 målt ved PESQ-C (for deltakere i alderen ≥1 til <12 år)
Tidsramme: Uke 52
PESQ-C er et nytt, observatørrapportert utfallsmål beregnet på å fullføres uavhengig av omsorgspersoner for alle pediatriske EoE-deltakere i studien.
Uke 52
Del B: Endring fra baseline i andelen dager med 1 eller flere EoE-tegn etter pediatrisk EoE-tegn/symptom spørreskjema - deltakerversjon (PESQ-P) (for deltakere i alderen ≥8 til <12 år) i uke 52
Tidsramme: Baseline, uke 52
PESQ-P var et deltakerrapportert resultatmål beregnet på å fullføres uavhengig av deltakere ≥8 til <12 år. PESQ-P målte forekomsten av tegn på EoE og ble fullført én gang daglig via en elektronisk dagbok. Data fra en 14-dagers periode før baseline-besøket og en 14-dagers periode før uke 16 vil bli brukt til å beregne andelen dager med 1 eller flere EoE-symptomer.
Baseline, uke 52
Del B: Antall symptomfrie dager i løpet av 14-dagers perioden før uke 52 målt ved PESQ-P (for deltakere i alderen ≥8 til <12 år)
Tidsramme: Uke 52
PESQ-P var et deltakerrapportert resultatmål beregnet på å fullføres uavhengig av deltakere ≥8 til <12 år. PESQ-P måler tegn på EoE, inkludert magesmerter, halsbrann, sure oppstøt, oppstøt, oppkast, matvegring og problemer med å svelge mat.
Uke 52
Del B: Endring fra baseline i andelen av totale segmenter i løpet av en dag (natt, morgen, ettermiddag, kveld) med 1 eller flere EoE-tegn målt ved PESQ-P (for deltakere i alderen ≥8 til <12 år) per uke 52
Tidsramme: Baseline, uke 52
PESQ-P var et deltakerrapportert resultatmål beregnet på å fullføres uavhengig av EoE-deltakere ≥8 til <12 år. PESQ-P målte forekomsten av tegn på EoE og ble fullført én gang daglig via en elektronisk dagbok. Data fra en 14-dagers periode før baseline-besøket og en 14-dagers periode før uke 16 vil bli brukt til å beregne de totale tidssegmentene innenfor en dag (natt, morgen, ettermiddag, kveld) med 1 eller flere EoE-symptomer.
Baseline, uke 52
Del B: Endring fra baseline i kroppsvekt for alderspersentil ved uke 52
Tidsramme: Baseline, uke 52
Kroppsvekt for alderspersentil ble beregnet basert på vekstdiagrammer fra Centers for Disease Control and Prevention (CDC) for alderen 0 til 20 år (for alderen 2 til <12 år) og Verdens helseorganisasjon (WHO) vekstdiagrammer for 0 år. til <2 år (for alderen 1 til <2 år). Disse diagrammene inkluderte et sett med glattede persentiler sammen med CDC LMS (Lambda-Mu-Sigma) parametere for å tillate beregning av persentiler.
Baseline, uke 52
Del B: Konsentrasjon av funksjonelt dupilumab i serum ved uke 32 og 52
Tidsramme: Uke 32 og 52
Konsentrasjon av funksjonelt dupilumab i serum ved uke 32 og 52 ble rapportert i dette utfallsmålet.
Uke 32 og 52
Del A: Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE), alvorlige TEAE-er, bivirkninger av spesiell interesse (AESI-er) og TEAE-er som fører til permanent seponering av studiemedikamenter
Tidsramme: Fra baseline opp til uke 16 i del A
En uønsket hendelse (AE) ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker eller pasient i klinisk undersøkelse som ble administrert med et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis trenger å ha en årsakssammenheng med denne behandlingen. En alvorlig bivirkning var enhver uønsket medisinsk hendelse som ved enhver dose resulterte i død, livstruende, innledende eller langvarig sykehusinnleggelse, vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet, medfødt anomali/fødselsdefekt eller en medisinsk viktig hendelse. Begrepet TEAE er definert som bivirkninger som starter eller forverres etter første inntak av studiemedikamentet. TEAE-er inkluderer både alvorlige TEAE-er og ikke-seriøse TEAE-er. En AESI ble definert som en vitenskapelig og medisinsk bekymring som er spesifikk for sponsorens produkt eller program, hvor kontinuerlig overvåking og rask kommunikasjon fra etterforskeren til sponsoren var passende.
Fra baseline opp til uke 16 i del A
Del B: Antall deltakere med behandlingsoppståtte bivirkninger (TEAE), alvorlige TEAE, bivirkninger av spesiell interesse (AESI) og TEAE som fører til permanent seponering av studiemedikamenter
Tidsramme: Fra uke 16 til uke 52 i del B
En AE ble definert som enhver uheldig medisinsk hendelse hos en deltaker eller klinisk undersøkelsespasient administrert med et farmasøytisk produkt og som ikke nødvendigvis trenger å ha en årsakssammenheng med denne behandlingen. En alvorlig bivirkning var enhver uønsket medisinsk hendelse som ved enhver dose resulterte i død, livstruende, innledende eller langvarig sykehusinnleggelse, vedvarende eller betydelig funksjonshemming/uførhet, medfødt anomali/fødselsdefekt eller en medisinsk viktig hendelse. Begrepet TEAE er definert som bivirkninger som starter eller forverres etter første inntak av studiemedikamentet. TEAE-er inkluderer både alvorlige TEAE-er og ikke-seriøse TEAE-er. En AESI ble definert som en vitenskapelig og medisinsk bekymring som er spesifikk for sponsorens produkt eller program, hvor kontinuerlig overvåking og rask kommunikasjon fra etterforskeren til sponsoren var passende.
Fra uke 16 til uke 52 i del B
Del A: Antall deltakere med positiv respons på antidrug-antistoffer (ADA)
Tidsramme: Fra baseline opp til uke 16 i del A
Behandlingsoppstått ADA ble definert som et negativt resultat eller manglende resultat ved baseline med minst ett positivt resultat etter baseline i ADA-analysen. Prøver positive i dupilumab ADA-analysen ble karakterisert for ADA-titere (lave, moderate og høye). Den lave behandlingsfremkomne ADA-titeren som definert som titernivå <1000, moderat som 1000 til 10000 og høy som >10000.
Fra baseline opp til uke 16 i del A
Del A: Antall deltakere med positive antidrug-antistoffer (ADA) etter maksimal titerkategori
Tidsramme: Fra baseline opp til uke 16 i del A
Behandlingsoppstått ADA ble definert som et negativt resultat eller manglende resultat ved baseline med minst ett positivt resultat etter baseline i ADA-analysen. Prøver positive i dupilumab ADA-analysen ble karakterisert for ADA-titere (lave, moderate og høye). Den lave behandlingsfremkomne ADA-titeren som definert som titernivå <1000, moderat som 1000 til 10000 og høy som >10000.
Fra baseline opp til uke 16 i del A
Del B: Endring fra baseline i andelen dager med 1 eller flere EoE-tegn målt ved pediatrisk EoE-tegn/symptom spørreskjema - Caregiver-versjon (PESQ-C) ved uke 52
Tidsramme: Baseline, uke 52
PESQ-C er et nytt, observatørrapportert utfallsmål beregnet på å fullføres uavhengig av omsorgspersoner for alle pediatriske EoE-deltakere i studien.
Baseline, uke 52
Del B: Endring fra baseline i andelen av totale segmenter i løpet av en dag (natt, morgen, ettermiddag, kveld) med 1 eller flere EoE-tegn målt ved PESQ-C i uke 52
Tidsramme: Baseline, uke 52
PESQ-C er et nytt, observatørrapportert utfallsmål beregnet på å fullføres uavhengig av omsorgspersoner for alle pediatriske EoE-deltakere i studien. PESQ-C målte forekomsten av tegn på EoE og ble fullført én gang daglig via en elektronisk dagbok.
Baseline, uke 52
Del B: Normalisert Enrichment Score (NES) for den relative endringen fra baseline i EoE Diagnostic Panel (EDP) ved uke 52
Tidsramme: Baseline, uke 52
En Normalized Enrichment Score (NES) er en måte å generere en enkelt numerisk verdi for å representere en kompleks genekspresjonssignatur. Endringer i NES-poengsum representerte de generelle endringene i uttrykket av den molekylære fenotypen. NES-ene beregnet for EDP reflekterer uttrykket ved post-baseline i forhold til baseline av et gensett som er differensielt uttrykt mellom esophageal biopsier fra EoE-deltakere sammenlignet med friske kontroller som en måte å evaluere normalisering av den molekylære patologien. For hvert individ indikerer en NES på 0 ingen endring fra baseline, en negativ skåre viser en reduksjon i sykdomsskåre (mer som normalt) og positiv skåre viser forverring (mer aktiv sykdom). NES har ikke minimum/maksimum poengsum.
Baseline, uke 52
Del B: Normalisert enrichment Score (NES) for den relative endringen fra baseline i type 2-inflammasjonssignaturen (T2INF) ved uke 52
Tidsramme: Baseline, uke 52
En Normalized Enrichment Score (NES) er en måte å generere en enkelt numerisk verdi for å representere en kompleks genekspresjonssignatur. Endringer i NES-poengsum representerte de generelle endringene i uttrykket av den molekylære fenotypen. NES-ene beregnet for T2INF gjenspeiler uttrykket ved post-baseline i forhold til baseline av det forhåndsspesifiserte gensettet som en måte å evaluere normalisering av type 2-betennelse med behandling. For hvert individ indikerer en NES på 0 ingen endring fra baseline, en negativ skåre viser en reduksjon i sykdomsskåre (mer som normalt) og positiv skåre viser forverring (mer aktiv sykdom). NES har ikke minimum/maksimum poengsum.
Baseline, uke 52
Del B: Endring fra baseline i kroppsmasseindeks (BMI) for alder Z-score for deltakere ≥2 år ved uke 52
Tidsramme: Baseline, uke 52
BMI for alder z-score indikerer hvor mye høyere eller lavere en deltakers BMI for alder er i forhold til et referansevekstdiagram (basert på vekstdiagrammer fra Centers for Disease Control and Prevention [CDC] for alderen 0 til 20 år [for alderen 2 til <12 år]). En z-score på "0" representerer gjennomsnittet for befolkningen. En økning i gjennomsnittlig endring i BMI for alder z-score (dvs. økning i standardavviket [SD] fra referansevekstdiagrammet) indikerer en økning i BMI for alder i forhold til referansen.
Baseline, uke 52
Del B: Endring fra baseline i vekt for alder Z-score ved uke 52
Tidsramme: Baseline, uke 52
Vekt for alder z-score indikerer hvor mye høyere eller lavere en deltakers vekt for alder er i forhold til et referansevekstdiagram (basert på vekstdiagrammer fra CDC for alderen 0 til 20 år [for alderen 2 til <12 år] og Verdens helseorganisasjon (WHO) vekstdiagrammer for alderen 0 til <2 år [for alderen 1 til <2 år]). En z-score på "0" representerer gjennomsnittet for befolkningen. En økning i gjennomsnittlig endring i vekt for alder z-score (økning i SD fra referansevekstdiagrammet) indikerer en økning i vekt for alder i forhold til referansen.
Baseline, uke 52
Del B: Endring fra baseline i kroppsvekt fra høyde Z-score ved uke 52
Tidsramme: Baseline, uke 52
Vekt for høyde z-score indikerer hvor mye høyere eller lavere en deltakers vekt for høyde er i forhold til et referansevekstdiagram (basert på vekstdiagrammer fra CDC for alderen 0 til 20 år [for alderen 2 til <12 år] og WHOs vekstdiagrammer for alderen 0 til <2 år [for alderen 1 til <2 år]). En z-score på "0" representerer gjennomsnittet for befolkningen. En økning i gjennomsnittlig endring i vekt for høyde z-score (økning i SD fra referansevekstdiagrammet) indikerer en økning i vekt for høyde i forhold til referansen.
Baseline, uke 52
Del B: Antall deltakere med positiv behandlingsfremkallende antistoff-antistoffer (ADA) respons og titer
Tidsramme: Fra uke 16 til uke 52 i del B

Behandlingsoppstått ADA ble definert som et negativt resultat eller manglende resultat ved baseline med minst ett positivt resultat etter baseline i ADA-analysen. Prøver positive i dupilumab ADA-analysen ble karakterisert for ADA-titere (lave, moderate og høye). Den lave behandlingsfremkomne ADA-titeren som definert som titernivå <1000, moderat som 1000 til 10000 og høy som >10000.

Ingen deltakere viste en behandlingsfremkommet ADA-respons i del B, og titer ble ikke rapportert.
Fra uke 16 til uke 52 i del B
Del C: Prosentandel av deltakere som oppnår maksimal esophageal intraepitelial eosinofiltall på <15 Eos/Hpf ved uke 100
Tidsramme: I uke 100
I uke 100
Del C: Prosentandel av deltakere som oppnår maksimal esophageal intraepitelial eosinofiltall på <15 Eos/Hpf ved uke 160
Tidsramme: I uke 160
I uke 160
Del C: Prosentvis endring i topp esophageal intraepitelial eosinofiltall (Eos/Hpf) fra baseline til uke 100
Tidsramme: Grunnlinje til uke 100
Grunnlinje til uke 100
Del C: Prosentvis endring i maksimal esophageal intraepitelial eosinofiltall (Eos/Hpf) fra baseline til uke 160
Tidsramme: Baseline til uke 160
Baseline til uke 160
Del C: Absolutt endring i gjennomsnittlig EoE-HSS fra baseline til uke 100
Tidsramme: Grunnlinje til uke 100
Grunnlinje til uke 100
Del C: Absolutt endring i gjennomsnittlig EoE-HSS fra baseline til uke 160
Tidsramme: Baseline til uke 160
Baseline til uke 160
Del C: Absolutt endring i EoE-EREFS fra baseline til uke 100
Tidsramme: Grunnlinje til uke 100
Grunnlinje til uke 100
Del C: Absolutt endring i EoE-EREFS fra baseline til uke 160
Tidsramme: Baseline til uke 160
Baseline til uke 160
Del C: Endring i total poengsum målt av PEESSv2.0- Caregiver Version Questionnaire fra baseline til uke 100
Tidsramme: Grunnlinje til uke 100
PEESSv2.0-C er et omsorgsrapportert resultatmål som vurderer frekvensen og alvorlighetsgraden av EoE-symptomer blant pediatriske deltakere. PEESSv2.0-C består av 20 varer og har en tilbakekallingsperiode på én måned. Hvert element hadde en skala fra 0-4, som ble transformert til 0-100 som følger: 0 = 0, 1 = 25, 2 = 50, 3 = 75, 4 = 100. Gjennomsnittlig total PEESSv2.0 poengsummen ble beregnet som summen av alle elementpoengsummene over antall besvarte elementer. Den totale PEESSv2.0-C poengsum varierer fra 0 til 100 hvor høyere poengsum indikerer større symptombyrde blant pediatriske EoE-deltakere.
Grunnlinje til uke 100
Del C: NES for den relative endringen i EDP-transkriptomsignaturen fra baseline til uke 100
Tidsramme: Grunnlinje til uke 100
En Normalized Enrichment Score (NES) er en måte å generere en enkelt numerisk verdi for å representere en kompleks genekspresjonssignatur. Endringer i NES-poengsum representerte de generelle endringene i uttrykket av den molekylære fenotypen. NES-ene beregnet for EDP reflekterer uttrykket ved post-baseline i forhold til baseline av et gensett som er differensielt uttrykt mellom esophageal biopsier fra EoE-deltakere sammenlignet med friske kontroller som en måte å evaluere normalisering av den molekylære patologien. For hvert individ indikerer en NES på 0 ingen endring fra baseline, en negativ skåre viser en reduksjon i sykdomsskåre (mer som normalt) og positiv skåre viser forverring (mer aktiv sykdom). NES har ikke minimum/maksimum poengsum.
Grunnlinje til uke 100
Del C: NES for den relative endringen i EDP-transkriptomsignaturen fra baseline til uke 160
Tidsramme: Baseline til uke 160
En Normalized Enrichment Score (NES) er en måte å generere en enkelt numerisk verdi for å representere en kompleks genekspresjonssignatur. Endringer i NES-poengsum representerte de generelle endringene i uttrykket av den molekylære fenotypen. NES-ene beregnet for EDP reflekterer uttrykket ved post-baseline i forhold til baseline av et gensett som er differensielt uttrykt mellom esophageal biopsier fra EoE-deltakere sammenlignet med friske kontroller som en måte å evaluere normalisering av den molekylære patologien. For hvert individ indikerer en NES på 0 ingen endring fra baseline, en negativ skåre viser en reduksjon i sykdomsskåre (mer som normalt) og positiv skåre viser forverring (mer aktiv sykdom). NES har ikke minimum/maksimum poengsum.
Baseline til uke 160
Del C: NES for den relative endringen i type 2-inflammasjonstranskriptomsignaturbaseline til uke 100
Tidsramme: Grunnlinje til uke 100
Grunnlinje til uke 100
Del C: NES for den relative endringen i type 2-inflammasjonstranskriptomsignaturen fra baseline til uke 160
Tidsramme: Baseline til uke 160
Baseline til uke 160
Del C: Endring i kroppsvekt for alderspersentil fra baseline opp til uke 100
Tidsramme: Baseline opp til uke 100
Kroppsvekt for alderspersentil ble beregnet basert på vekstdiagrammer fra Centers for Disease Control and Prevention (CDC) for alderen 0 til 20 år (for alderen 2 til <12 år) og Verdens helseorganisasjon (WHO) vekstdiagrammer for alderen 0 til <2 år (for alderen 1 til <2 år). Disse diagrammene inkluderte et sett med glattede persentiler sammen med CDC LMS (Lambda-Mu-Sigma) parametere for å tillate beregning av persentiler.
Baseline opp til uke 100
Del C: Endring i kroppsmasseindeks for alder Z-score fra baseline opp til uke 100
Tidsramme: Baseline opp til uke 100
Forskjell i 100-ukers endring fra baseline i BMI-for-alder Z-score. BMI-for-alder Z-score er basert på et referansevekstdiagram (basert på vekstdiagrammer fra Centers for Disease Control and Prevention [CDC] for alderen 0 til 20 år [for alderen 2 til <12 år]. En z-score på "0" representerer gjennomsnittet for befolkningen. Z-skåren indikerer antall standardavvik unna gjennomsnittet av referansepopulasjonen. En negativ Z-skåre indikerer verdier som er lavere enn populasjonsgjennomsnittet, mens en positiv Z-score indikerer verdier som er høyere enn populasjonsgjennomsnittet.
Baseline opp til uke 100
Del C: Endring i vekt for alders Z-poengsum fra baseline opp til uke 100
Tidsramme: Baseline opp til uke 100
Forskjell i 100-ukers endring fra baseline i vekt-for-alder Z-score. Z-score for vekt for alder er basert på et referansevekstdiagram (basert på vekstdiagrammer fra Centers for Disease Control and Prevention [CDC] for alderen 0 til 20 år [for alderen 2 til <12 år]. En z-score på "0" representerer gjennomsnittet for befolkningen. Z-skåren indikerer antall standardavvik unna gjennomsnittet av referansepopulasjonen. En negativ Z-skåre indikerer verdier som er lavere enn populasjonsgjennomsnittet, mens en positiv Z-score indikerer verdier som er høyere enn populasjonsgjennomsnittet.
Baseline opp til uke 100
Del C: Endring i vekt for alder Z-poengsum fra baseline opp til uke 160
Tidsramme: Baseline opp til uke 160
Vekt for alder z-score indikerer hvor mye høyere eller lavere en deltakers vekt for alder er i forhold til et referansevekstdiagram (basert på vekstdiagrammer fra CDC for alderen 0 til 20 år [for alderen 2 til <12 år] og Verdens helseorganisasjon (WHO) vekstdiagrammer for alderen 0 til <2 år [for alderen 1 til <2 år]). En økning i gjennomsnittlig endring i vekt for alder z-score (økning i SD fra referansevekstdiagrammet) indikerer en økning i vekt for alder i forhold til referansen.
Baseline opp til uke 160
Del C: Endring i vekt for høyde Z-score fra baseline opp til uke 100
Tidsramme: Baseline opp til uke 100
Forskjellen i 100-ukers endring fra baseline i vekt for høyde Z-score. Vekt for høyde Z-score er basert på et referansevekstdiagram (basert på vekstdiagrammer fra Centers for Disease Control and Prevention [CDC] for alderen 0 til 20 år [for alderen 2 til <12 år]. En z-score på "0" representerer gjennomsnittet for befolkningen. Z-skåren indikerer antall standardavvik unna gjennomsnittet av referansepopulasjonen. En negativ Z-skåre indikerer verdier som er lavere enn populasjonsgjennomsnittet, mens en positiv Z-score indikerer verdier som er høyere enn populasjonsgjennomsnittet.
Baseline opp til uke 100
Del C: Endring i vekt for høyde Z-score fra baseline opp til uke 160
Tidsramme: Baseline opp til uke 160
Vekt for høyde z-score indikerer hvor mye høyere eller lavere en deltakers vekt for høyde er i forhold til et referansevekstdiagram (basert på vekstdiagrammer fra CDC for alderen 0 til 20 år [for alderen 2 til <12 år] og WHOs vekstdiagrammer for alderen 0 til <2 år [for alderen 1 til <2 år]). En økning i gjennomsnittlig endring i vekt for høyde z-score (økning i SD fra referansevekstdiagrammet) indikerer en økning i vekt for høyde i forhold til referansen.
Baseline opp til uke 160
Del C: Prosentandel av deltakere som oppnår maksimalt esophageal intraepitelial eosinofiltall på ≤6 Eos/Hpf (400×) ved uke 100
Tidsramme: I uke 100
I uke 100
Del C: Prosentandel av deltakere som oppnår maksimal esophageal intraepitelial eosinofiltall på ≤6 Eos/Hpf (400×) ved uke 160
Tidsramme: I uke 160
I uke 160
Del C: Prosentandel av deltakere (med matelimineringsdiettregimer ved baseline) som har en gjeninnføring av en tidligere eliminert matgruppe fra baseline opp til uke 100
Tidsramme: Baseline opp til uke 100
Baseline opp til uke 100
Del C: Prosentandel av deltakere (med matelimineringsdiettregimer ved baseline) som har en gjeninnføring av en tidligere eliminert matgruppe fra baseline opp til uke 160
Tidsramme: Baseline opp til uke 160
Baseline opp til uke 160
Del C: Antall deltakere med TEAE
Tidsramme: Frem til uke 152
Frem til uke 152
Del C: Antall deltakere med behandlingsfremkommende SAE
Tidsramme: Frem til uke 152
Frem til uke 152
Del C: Antall deltakere med behandlingsfremkommende AESI-er
Tidsramme: Frem til uke 152
Frem til uke 152
Del C: Antall deltakere med TEAE som fører til permanent seponering av studiebehandling
Tidsramme: Frem til uke 152
Frem til uke 152
Del C: Antall deltakere med behandlingsfremkommende ADA-svar
Tidsramme: Fra uke 52 til uke 152
Fra uke 52 til uke 152
Del C: Konsentrasjon av funksjonelt dupilumab i serum ved uke 100
Tidsramme: I uke 100
I uke 100

Samarbeidspartnere og etterforskere

Det er her du vil finne personer og organisasjoner som er involvert i denne studien.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Samarbeidspartnere

Sanofi

Etterforskere

  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikasjoner og nyttige lenker

Den som er ansvarlig for å legge inn informasjon om studien leverer frivillig disse publikasjonene. Disse kan handle om alt relatert til studiet.

Generelle publikasjoner

Studierekorddatoer

Disse datoene sporer fremdriften for innsending av studieposter og sammendragsresultater til ClinicalTrials.gov. Studieposter og rapporterte resultater gjennomgås av National Library of Medicine (NLM) for å sikre at de oppfyller spesifikke kvalitetskontrollstandarder før de legges ut på det offentlige nettstedet.

Studer hoveddatoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2020

Primær fullføring (Faktiske)

2. juni 2022

Studiet fullført (Faktiske)

14. mai 2024

Datoer for studieregistrering

Først innsendt

7. mai 2020

Først innsendt som oppfylte QC-kriteriene

17. mai 2020

Først lagt ut (Faktiske)

19. mai 2020

Oppdateringer av studieposter

Sist oppdatering lagt ut (Antatt)

27. oktober 2025

Siste oppdatering sendt inn som oppfylte QC-kriteriene

13. oktober 2025

Sist bekreftet

1. oktober 2025

Mer informasjon

Begreper knyttet til denne studien

Ytterligere relevante MeSH-vilkår

Andre studie-ID-numre

  • R668-EE-1877
  • 2019-003078-24 (EudraCT-nummer)

Plan for individuelle deltakerdata (IPD)

Planlegger du å dele individuelle deltakerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle individuelle pasientdata som ligger til grunn for offentlig tilgjengelige resultater vil bli vurdert for deling

IPD-delingstidsramme

Individuelle anonymiserte deltakerdata vil bli vurdert for deling når indikasjonen er godkjent av et reguleringsorgan, hvis det er lovhjemmel til å dele dataene og det ikke er en rimelig sannsynlighet for deltaker re-identifikasjon.

Tilgangskriterier for IPD-deling

Kvalifiserte forskere kan be om tilgang til anonymiserte data på pasientnivå eller aggregerte studiedata når Regeneron har mottatt markedsføringstillatelse fra store helsemyndigheter (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA), osv.) for produktet og indikasjon, har juridisk myndighet til å dele dataene, og har gjort studieresultatene offentlig tilgjengelige (f.eks. vitenskapelig publikasjon, vitenskapelig konferanse, register over kliniske forsøk).

IPD-deling Støtteinformasjonstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SEVJE
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Legemiddel- og utstyrsinformasjon, studiedokumenter

Studerer et amerikansk FDA-regulert medikamentprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-regulert enhetsprodukt

Nei

Denne informasjonen ble hentet direkte fra nettstedet clinicaltrials.gov uten noen endringer. Hvis du har noen forespørsler om å endre, fjerne eller oppdatere studiedetaljene dine, vennligst kontakt register@clinicaltrials.gov. Så snart en endring er implementert på clinicaltrials.gov, vil denne også bli oppdatert automatisk på nettstedet vårt. .

Abonnere