Étude visant à évaluer l'efficacité et l'innocuité du dupilumab chez les patients pédiatriques atteints d'œsophagite éosinophile active (EoE) (EoE KIDS)
13 octobre 2025 mis à jour par: Regeneron Pharmaceuticals
Une étude randomisée, en double aveugle et contrôlée par placebo pour étudier l'efficacité et l'innocuité du dupilumab chez les patients pédiatriques atteints d'œsophagite éosinophile active
L'objectif principal est de démontrer l'efficacité du traitement par dupilumab par rapport à un placebo chez des patients pédiatriques atteints d'œsophagite à éosinophiles (EoE) active sur la base d'une amélioration histologique répondant à des critères histologiques validés.
Les objectifs secondaires sont :
- Démontrer l'efficacité du dupilumab par rapport au placebo chez les patients pédiatriques présentant une EoE active après 16 semaines de traitement, évaluée par des mesures visuelles endoscopiques de l'activité de la maladie à l'aide du score de référence endoscopique de l'œsophagite éosinophile (EoE-EREFS) et des anomalies histologiques mesurées par l'EoE Système de notation histologique (EoE-HSS)
- Évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'immunogénicité du traitement par dupilumab jusqu'à 16 semaines chez les patients pédiatriques atteints d'EoE active
- Évaluer les effets du dupilumab sur les signatures transcriptomiques associées à l'EoE et à l'inflammation de type 2
- Étudier les effets du dupilumab sur la signature de l'expression génique de l'inflammation de type 2
- Évaluer le profil concentration-temps du dupilumab fonctionnel dans le sérum de cette population
- Évaluer l'efficacité du traitement à long terme (jusqu'à 160 semaines) par le dupilumab
- Évaluer l'impact du traitement par dupilumab sur les changements de poids et de croissance pendant la période active prolongée et la période de prolongation en ouvert de l'étude
- Évaluer l'innocuité, la tolérabilité et l'immunogénicité du traitement à long terme (jusqu'à 160 semaines) par le dupilumab
- Évaluer l'impact du traitement par dupilumab sur les signes et symptômes de l'EoE
Aperçu de l'étude
Statut
Complété
Les conditions
Intervention / Traitement
Description détaillée
Il s'agit d'une étude en 3 parties :
- Partie A : Période de traitement de 16 semaines en double aveugle
- Partie B : période de traitement actif prolongée de 36 semaines
- Partie C : Jusqu'à 108 semaines de prolongation en ouvert
Type d'étude
Interventionnel
Inscription (Réel)
102
Phase
- Phase 3
Contacts et emplacements
Cette section fournit les coordonnées de ceux qui mènent l'étude et des informations sur le lieu où cette étude est menée.
Lieux d'étude
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Ontario
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London, Ontario, Canada, N6A 5W9
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Arizona
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Phoenix, Arizona, États-Unis, 85016
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, États-Unis, 72202
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California
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Los Angeles, California, États-Unis, 90027
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San Francisco, California, États-Unis, 94143
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Colorado
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Aurora, Colorado, États-Unis, 80045
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Florida
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St. Petersburg, Florida, États-Unis, 33701
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Georgia
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30322
- Regeneron study Site
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Atlanta, Georgia, États-Unis, 30342
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Illinois
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Chicago, Illinois, États-Unis, 60611
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, États-Unis, 46202
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Iowa
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Iowa City, Iowa, États-Unis, 52242
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02114
- Regeneron study Site
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02111
- Regeneron study Site
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Boston, Massachusetts, États-Unis, 02115
- Regeneron study Site
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, États-Unis, 68510
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New York
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New York, New York, États-Unis, 10029
- Regeneron study Site
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New York, New York, États-Unis, 10032
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New York, New York, États-Unis, 10065
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, États-Unis, 27599
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, États-Unis, 45229
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Cleveland, Ohio, États-Unis, 44106
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, États-Unis, 19104
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Texas
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Dallas, Texas, États-Unis, 75207
- Regeneron study Site
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Fort Worth, Texas, États-Unis, 76104
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Houston, Texas, États-Unis, 77030
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, États-Unis, 53226
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Critères de participation
Les chercheurs recherchent des personnes qui correspondent à une certaine description, appelée critères d'éligibilité. Certains exemples de ces critères sont l'état de santé général d'une personne ou des traitements antérieurs.
Critère d'éligibilité
Âges éligibles pour étudier
2 ans à 7 ans (Enfant)
Accepte les volontaires sains
Non
La description
Critères d'inclusion clés :
- Un diagnostic documenté d'œsophagite à éosinophiles (EoE)
- Biopsies endoscopiques de base avec une démonstration sur la lecture centrale de l'infiltration éosinophile intraépithéliale
Critères d'exclusion clés :
- Poids
- Autres causes d'éosinophilie œsophagienne
- Helicobacter pylori actif
- Antécédents de maladie de Crohn, de colite ulcéreuse, de maladie coeliaque ou de chirurgie œsophagienne antérieure
- Toute sténose oesophagienne incapable de passer avec un endoscope supérieur standard, diagnostique ou toute sténose oesophagienne critique qui nécessite une dilatation lors du dépistage
- Traitement avec des corticostéroïdes topiques avalés dans les 8 semaines précédant l'endoscopie standard de référence
- Antécédents de troubles hémorragiques ou de varices oesophagiennes qui, de l'avis de l'investigateur, exposeraient le patient à un risque excessif de complications importantes d'une procédure d'endoscopie
- Infection parasitaire active ou suspicion d'infection parasitaire
- Déficit immunitaire connu ou suspecté
Exclusion clé pour les patients réintégrant l'étude (pour l'entrée dans la partie C, telle que définie dans le protocole) :
- Patients âgés de ≥ 12 ans, pesant ≥ 40 kg (ou poids minimum pour lequel le dupilumab est approuvé pour l'EoE), et le dupilumab est disponible dans le commerce pour le traitement de l'EoE dans leur pays
- Les patients qui, lors de leur précédente participation à cet essai clinique, ont développé un EIG et/ou un EI jugé lié au dupilumab, qui de l'avis de l'investigateur ou du moniteur médical pourrait indiquer que la poursuite du traitement par dupilumab peut présenter un risque déraisonnable pour le patient
- Patients qui n'ont pas subi d'endoscopie avec biopsies à la semaine 16 et/ou à la semaine 52 ou avant de recevoir un traitement de secours les patients seront éligibles pour participer à la partie C
- Patientes devenues enceintes lors de leur précédente participation à cet essai clinique dupilumab
- Patients qui, au cours de leur précédente participation à cet essai, ont été retirés prématurément en raison d'une violation du protocole, d'une mauvaise observance ou de l'incapacité à effectuer les évaluations d'étude requises
REMARQUE : D'autres critères d'inclusion/exclusion définis par le protocole s'appliquent
Plan d'étude
Cette section fournit des détails sur le plan d'étude, y compris la façon dont l'étude est conçue et ce que l'étude mesure.
Comment l'étude est-elle conçue ?
Détails de conception
- Objectif principal: Traitement
- Répartition: Randomisé
- Modèle interventionnel: Affectation parallèle
- Masquage: Quadruple
Armes et Interventions
Groupe de participants / Bras |
Intervention / Traitement |
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Expérimental: Partie A - Haute dose
La partie A consiste en une période de traitement en double aveugle de 16 semaines.
Les patients seront randomisés pour recevoir du dupilumab ou un placebo sous-cutané (SC) selon des schémas posologiques échelonnés en fonction du poids corporel
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Seringue préremplie à usage unique
Autres noms:
Formulation et régime correspondants (en fonction du niveau de poids) comme le dupilumab sans la substance active
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Expérimental: Partie A - Faible dose
La partie A consiste en une période de traitement en double aveugle de 16 semaines.
Les patients seront randomisés pour recevoir du dupilumab ou un placebo sous-cutané (SC) selon des schémas posologiques échelonnés en fonction du poids corporel
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Seringue préremplie à usage unique
Autres noms:
Formulation et régime correspondants (en fonction du niveau de poids) comme le dupilumab sans la substance active
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Expérimental: Partie B - Haute dose
La partie B consiste en une période de traitement actif prolongée de 36 semaines.
Tous les patients doivent recevoir une administration sous-cutanée (SC) selon des schémas posologiques échelonnés en fonction du poids corporel
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Seringue préremplie à usage unique
Autres noms:
Formulation et régime correspondants (en fonction du niveau de poids) comme le dupilumab sans la substance active
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Expérimental: Partie B - Faible dose
La partie B consiste en une période de traitement actif prolongée de 36 semaines.
Tous les patients doivent recevoir une administration sous-cutanée (SC) selon des schémas posologiques échelonnés en fonction du poids corporel
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Seringue préremplie à usage unique
Autres noms:
Formulation et régime correspondants (en fonction du niveau de poids) comme le dupilumab sans la substance active
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Expérimental: Partie C - Haute dose
La partie C consiste en une période de prolongation en ouvert allant jusqu'à 108 semaines.
Tous les patients recevront une administration sous-cutanée (SC) de dupilumab à exposition plus élevée selon des schémas posologiques échelonnés en fonction du poids corporel.
Aucun placebo correspondant administré dans la partie C.
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Seringue préremplie à usage unique
Autres noms:
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Que mesure l'étude ?
Principaux critères de jugement
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Partie A : Pourcentage de participants atteignant un nombre maximal d'éosinophiles intraépithéliaux œsophagiens inférieur ou égal à (≤) 6 éosinophiles/champ de puissance élevée (Eos/Hpf) à la semaine 16
Délai: À la semaine 16
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Le nombre maximal d’éosinophiles intraépithéliaux œsophagiens a été mesuré à partir de biopsies œsophagiennes.
Au total, au moins 9 biopsies par pincement de la muqueuse ont été prélevées dans 3 régions œsophagiennes : 3 proximales, 3 médianes et 3 distales.
Le nombre maximal d'éosinophiles intraépithéliaux œsophagiens à chaque visite était la quantité maximale d'éosinophiles dans les HPF les plus enflammés dans les 3 régions.
Si la quantité d'éosinophiles manquait pour 1 ou 2 régions œsophagiennes, le nombre maximal d'éosinophiles était le maximum des quantités d'éosinophiles de la ou des régions où les quantités d'éosinophiles étaient disponibles.
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À la semaine 16
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Mesures de résultats secondaires
Mesure des résultats |
Description de la mesure |
Délai |
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Partie A : Pourcentage de participants atteignant un nombre maximal d'éosinophiles intraépithéliaux œsophagiens <15 éosinophiles/champ de puissance élevée à la semaine 16
Délai: À la semaine 16
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Le nombre maximal d’éosinophiles intraépithéliaux œsophagiens a été mesuré à partir de biopsies œsophagiennes.
Au total, au moins 9 biopsies par pincement de la muqueuse ont été prélevées dans 3 régions œsophagiennes : 3 proximales, 3 médianes et 3 distales.
Le nombre maximal d'éosinophiles intraépithéliaux œsophagiens à chaque visite était la quantité maximale d'éosinophiles dans les HPF les plus enflammés dans les 3 régions.
Si la quantité d'éosinophiles manquait pour 1 ou 2 régions œsophagiennes, le nombre maximal d'éosinophiles était le maximum des quantités d'éosinophiles de la ou des régions où les quantités d'éosinophiles étaient disponibles.
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À la semaine 16
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Partie A : Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale du nombre maximal d'éosinophiles intraépithéliaux œsophagiens à la semaine 16
Délai: Référence, semaine 16
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Le nombre maximal d’éosinophiles intraépithéliaux œsophagiens a été mesuré à partir de biopsies œsophagiennes.
Au total, au moins 9 biopsies par pincement de la muqueuse ont été prélevées dans 3 régions œsophagiennes : 3 proximales, 3 médianes et 3 distales.
Le nombre maximal d'éosinophiles intraépithéliaux œsophagiens à chaque visite était la quantité maximale d'éosinophiles dans les HPF les plus enflammés dans les 3 régions.
Si la quantité d'éosinophiles manquait pour 1 ou 2 régions œsophagiennes, le nombre maximal d'éosinophiles était le maximum des quantités d'éosinophiles de la ou des régions où les quantités d'éosinophiles étaient disponibles.
Moyenne des moindres carrés (LS) et erreur standard (SE) du modèle d'analyse de covariance (ANCOVA) avec la mesure de base comme covariable et le traitement, les strates du groupe de poids de base comme facteurs fixes.
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Référence, semaine 16
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Partie A : Modification par rapport à la valeur initiale du score moyen du système de notation histologique de l'œsophagite à éosinophiles (EoE-HSS) à la semaine 16
Délai: Référence, semaine 16
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EoE-HSS est un système de notation histologique validé qui mesure d'autres anomalies histologiques en plus de la densité d'infiltration éosinophile.
La gravité (grade) et l'étendue (stade) des anomalies seront notées à l'aide d'une échelle de 4 points (0 normal ; 3 changement maximum).
Un score total plus élevé indiquait une plus grande gravité et une plus grande étendue des anomalies histologiques.
Pour chacune des trois régions œsophagiennes (proximale, médiane et distale), le rapport entre la somme des scores attribués pour chaque caractéristique évaluée divisée par le score maximum possible (la valeur maximale est de 24) a été calculé.
Les scores moyens additionnés dans les 3 régions constituaient le score final utilisé dans l'analyse primaire. Le score moyen variait de 0 à 3, un score plus élevé indiquant une situation plus grave.
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Référence, semaine 16
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Partie A : Modification par rapport à la valeur initiale du score de stade moyen du système de notation histologique de l'œsophagite à éosinophiles (EoE-HSS) à la semaine 16
Délai: Référence, semaine 16
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EoE-HSS est un système de notation histologique validé qui mesure d'autres anomalies histologiques en plus de la densité d'infiltration éosinophile.
La gravité (grade) et l'étendue (stade) des anomalies seront notées à l'aide d'une échelle de 4 points (0 normal ; 3 changement maximum).
Un score total plus élevé indiquait une plus grande gravité et une plus grande étendue des anomalies histologiques.
Pour chacune des trois régions œsophagiennes (proximale, médiane et distale), le rapport entre la somme des scores attribués pour chaque caractéristique évaluée divisée par le score maximum possible (la valeur maximale est de 24) a été calculé.
Les scores de stade moyens additionnés dans les 3 régions constituaient le score final utilisé dans l'analyse primaire. Le score de stade moyen variait de 0 à 3, un score plus élevé indiquant une maladie plus sévère.
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Référence, semaine 16
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Partie A : Score d'enrichissement normalisé (NES) pour le changement relatif par rapport à la valeur initiale de la signature de l'inflammation de type 2 (T2INF) à la semaine 16
Délai: Référence, semaine 16
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Un score d'enrichissement normalisé (NES) est un moyen de générer une valeur numérique unique pour représenter une signature d'expression génique complexe.
Les modifications du score NES représentaient les modifications globales de l'expression de ce phénotype moléculaire.
Les NES calculés pour T2INF reflètent l'expression à la semaine 16 par rapport à la ligne de base de l'ensemble de gènes prédéfinis comme moyen d'évaluer la normalisation de l'inflammation de type 2 avec le traitement.
Pour chaque sujet, un NES de 0 indique aucun changement par rapport à la ligne de base, un score négatif montre une réduction du score de la maladie (plus proche de la normale) et un score positif montre une aggravation (une maladie plus active).
NES n’a pas de score minimum/maximum.
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Référence, semaine 16
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Partie A : Score d'enrichissement normalisé (NES) pour le changement relatif par rapport à la ligne de base dans le panel de diagnostic (EDP) de l'œsophagite à éosinophiles (EoE) à la semaine 16
Délai: Référence, semaine 16
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Un score d'enrichissement normalisé (NES) est un moyen de générer une valeur numérique unique pour représenter une signature d'expression génique complexe.
Les modifications du score NES représentaient les modifications globales de l'expression de ce phénotype moléculaire.
Les NES calculés pour l'EDP reflètent l'expression à la semaine 16 par rapport à la ligne de base d'un ensemble de gènes qui est différentiellement exprimé entre les biopsies œsophagiennes des participants à l'EoE par rapport aux témoins sains afin d'évaluer la normalisation de la pathologie moléculaire.
Pour chaque sujet, un NES de 0 indique aucun changement par rapport à la ligne de base, un score négatif montre une réduction du score de la maladie (plus proche de la normale) et un score positif montre une aggravation (une maladie plus active).
NES n’a pas de score minimum/maximum.
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Référence, semaine 16
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Partie A : Changement absolu par rapport à la valeur initiale du score total de référence endoscopique EoE (EoE-EREFS) à la semaine 16
Délai: Référence, semaine 16
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L'EoE-EREFS est un système de notation endoscopique validé pour les caractéristiques inflammatoires et de remodelage de l'EoE, notamment l'œdème, les anneaux, les exsudats, les sillons et la sténose.
Le score a été évalué dans les régions œsophagiennes proximales et distales, chaque région étant notée de 0 à 9 avec des scores totaux allant de 0 à 18. Des scores plus élevés indiquent de pires résultats d'inflammation et de remodelage endoscopiques.
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Référence, semaine 16
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Partie A : Changement par rapport à la valeur initiale de la proportion de jours avec 1 ou plusieurs signes d'EoE, tels que mesurés par le questionnaire sur les signes/symptômes d'EoE pédiatriques - Version pour soignants (PESQ-C) à la semaine 16 (pour les participants âgés de ≥1 à <12 ans)
Délai: Référence, semaine 16
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PESQ-C est une nouvelle mesure de résultats rapportée par des observateurs destinée à être complétée indépendamment par les soignants de tous les participants pédiatriques à l'EoE à l'étude.
PESQ-C mesure les signes d'EoE observés par le soignant, notamment les douleurs d'estomac, les brûlures d'estomac, les reflux acides, les régurgitations, les vomissements, le refus de nourriture et les difficultés à avaler des aliments.
Les données d'une période de 14 jours précédant la visite de référence et d'une période de 14 jours précédant la semaine 16 seront utilisées pour calculer la proportion de jours avec 1 ou plusieurs symptômes d'EoE.
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Référence, semaine 16
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Partie A : Nombre de jours sans signe au cours de la période de 14 jours précédant la semaine 16, tel que mesuré par le PESQ-C (pour les participants âgés de ≥1 à <12 ans)
Délai: Semaine 16
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PESQ-C est une nouvelle mesure de résultats rapportée par des observateurs destinée à être complétée indépendamment par les soignants de tous les participants pédiatriques à l'EoE à l'étude.
Le PESQ-C mesure les signes d'EoE observés par le soignant, notamment les douleurs à l'estomac, les brûlures d'estomac, les reflux acides, les régurgitations, les vomissements, le refus de nourriture et les difficultés à avaler des aliments.
L'approche WOCF a été utilisée pour imputer les données manquantes en raison d'un traitement de secours/d'un EI/d'un manque d'efficacité, et l'approche d'imputations multiples a été utilisée pour les données manquantes pour d'autres raisons.
LS moyenne SE dérivée du modèle ANCOVA.
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Semaine 16
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Partie A : Changement par rapport à la valeur initiale de la proportion de segments totaux au cours d'une journée (nuit, matin, après-midi, soir) avec 1 ou plusieurs signes EoE tels que mesurés par le PESQ-C à la semaine 16
Délai: Référence, semaine 16
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PESQ-C est une nouvelle mesure de résultats rapportée par des observateurs destinée à être complétée indépendamment par les soignants de tous les participants pédiatriques à l'EoE à l'étude.
Le PESQ-C mesurait l'apparition de signes d'EoE et était complété une fois par jour via un journal électronique.
Les données d'une période de 14 jours précédant la visite de référence et d'une période de 14 jours précédant la semaine 16 seront utilisées pour calculer le total des segments de temps dans une journée (nuit, matin, après-midi, soir) avec 1 ou plusieurs symptômes d'EoE.
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Référence, semaine 16
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Partie A : Changement par rapport à la valeur initiale de la proportion de jours avec 1 ou plusieurs signes d'EoE par questionnaire sur les signes/symptômes d'EoE pédiatriques - Version des participants (PESQ-P) (pour les participants âgés de ≥8 à <12 ans) à la semaine 16
Délai: Référence, semaine 16
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Le PESQ-P était une mesure des résultats déclarés par les participants et destinée à être complétée indépendamment par les participants âgés de ≥8 à <12 ans.
Le PESQ-P mesurait l'apparition de signes d'EoE et était complété une fois par jour via un journal électronique.
Les données d'une période de 14 jours précédant la visite de référence et d'une période de 14 jours précédant la semaine 16 seront utilisées pour calculer la proportion de jours avec 1 ou plusieurs symptômes d'EoE.
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Référence, semaine 16
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Partie A : Nombre de jours sans symptômes au cours de la période de 14 jours précédant la semaine 16, tel que mesuré par le PESQ-P (pour les participants âgés de ≥ 8 à < 12 ans)
Délai: Semaine 16
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Le PESQ-P était une mesure des résultats déclarés par les participants et destinée à être complétée indépendamment par les participants EoE âgés de ≥8 à <12 ans.
Le PESQ-P mesure les signes de l'EoE, notamment les douleurs à l'estomac, les brûlures d'estomac, le reflux acide, les régurgitations, les vomissements, le refus de manger et les difficultés à avaler des aliments.
Le score PESQ-P a été calculé sur la base des réponses quotidiennes sur une période de 14 jours (c'est-à-dire les 14 jours précédant la visite de référence et la visite de la semaine 16).
Le score varie de 0 à 1. L'approche WOCF a été utilisée pour imputer les données manquantes en raison d'un traitement de secours/d'un EI/d'un manque d'efficacité, et l'approche d'imputations multiples a été utilisée pour les données manquantes pour d'autres raisons.
LS Moyenne SE d’ANCOVA.
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Semaine 16
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Partie A : Changement par rapport à la valeur initiale de la proportion de segments totaux au cours d'une journée (nuit, matin, après-midi, soir) avec 1 ou plusieurs signes d'EoE tels que mesurés par le PESQ-P (pour les participants âgés de ≥ 8 à <12 ans) par semaine 16
Délai: Référence, semaine 16
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Le PESQ-P était une mesure des résultats déclarés par les participants et destinée à être complétée indépendamment par les participants EoE âgés de ≥8 à <12 ans.
Le PESQ-P mesurait l'apparition de signes d'EoE et était complété une fois par jour via un journal électronique.
Les données d'une période de 14 jours précédant la visite de référence et d'une période de 14 jours précédant la semaine 16 seront utilisées pour calculer le total des segments de temps dans une journée (nuit, matin, après-midi, soir) avec 1 ou plusieurs symptômes d'EoE.
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Référence, semaine 16
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Partie A : Changement par rapport à la valeur initiale du score total tel que mesuré par le score des symptômes de l'œsophagite à éosinophiles pédiatriques (PEESS) version 2.0 pour les soignants (PEESSv2.0-C) à la semaine 16
Délai: Référence, semaine 16
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Le PEESSv2.0-C est une mesure des résultats déclarés par les soignants qui évalue la fréquence et la gravité des symptômes d'EoE chez les participants pédiatriques.
Le PEESSv2.0-C se compose de 20 éléments et dispose d'une période de rappel d'un mois.
Chaque élément avait une échelle de 0 à 4, qui a été transformée en 0 à 100 comme suit : 0 = 0, 1 = 25, 2 = 50, 3 = 75, 4 = 100.
Le total moyen PEESSv2.0
Le score a été calculé comme la somme de tous les scores des éléments sur le nombre d’éléments répondus.
Le PEESSv2.0-C total
le score varie de 0 à 100, où des scores plus élevés indiquent une plus grande charge de symptômes chez les participants pédiatriques à l'EoE.
Les valeurs après la première utilisation du traitement de secours ont été définies comme manquantes (censure).
L'approche WOCF a été utilisée pour imputer les données manquantes en raison d'un traitement de secours/d'un EI/d'un manque d'efficacité, et l'approche MI a été utilisée pour les données manquantes pour d'autres raisons.
LS signifie SE du modèle ANCOVA.
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Référence, semaine 16
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Partie A : Concentration du dupilumab fonctionnel dans le sérum au départ, semaines 4 et 16
Délai: Référence, semaines 4 et 16
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La concentration de dupilumab fonctionnel dans le sérum au départ, aux semaines 4 et 16, a été rapportée dans cette mesure de résultat.
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Référence, semaines 4 et 16
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Partie B : Pourcentage de participants atteignant un nombre maximal d'éosinophiles intraépithéliaux œsophagiens ≤ 6 éosinophiles/champ de puissance élevée à la semaine 52
Délai: À la semaine 52
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Le nombre maximal d’éosinophiles intraépithéliaux œsophagiens a été mesuré à partir de biopsies œsophagiennes.
Au total, au moins 9 biopsies par pincement de la muqueuse ont été prélevées dans 3 régions œsophagiennes : 3 proximales, 3 médianes et 3 distales.
Le nombre maximal d'éosinophiles intraépithéliaux œsophagiens à chaque visite était la quantité maximale d'éosinophiles dans les HPF les plus enflammés dans les 3 régions.
Si la quantité d'éosinophiles manquait pour 1 ou 2 régions œsophagiennes, le nombre maximal d'éosinophiles était le maximum des quantités d'éosinophiles de la ou des régions où les quantités d'éosinophiles étaient disponibles.
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À la semaine 52
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Partie B : Pourcentage de participants atteignant un nombre maximal d'éosinophiles intraépithéliaux œsophagiens <15 éosinophiles/champ de puissance élevée à la semaine 52
Délai: À la semaine 52
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Le nombre maximal d’éosinophiles intraépithéliaux œsophagiens a été mesuré à partir de biopsies œsophagiennes.
Au total, au moins 9 biopsies par pincement de la muqueuse ont été prélevées dans 3 régions œsophagiennes : 3 proximales, 3 médianes et 3 distales.
Le nombre maximal d'éosinophiles intraépithéliaux œsophagiens à chaque visite était la quantité maximale d'éosinophiles dans les HPF les plus enflammés dans les 3 régions.
Si la quantité d'éosinophiles manquait pour 1 ou 2 régions œsophagiennes, le nombre maximal d'éosinophiles était le maximum des quantités d'éosinophiles de la ou des régions où les quantités d'éosinophiles étaient disponibles.
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À la semaine 52
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Partie B : Pourcentage de variation par rapport à la valeur initiale du nombre maximal d'éosinophiles intraépithéliaux œsophagiens à la semaine 52
Délai: Référence, semaine 52
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Le nombre maximal d’éosinophiles intraépithéliaux œsophagiens a été mesuré à partir de biopsies œsophagiennes.
Au total, au moins 9 biopsies par pincement de la muqueuse ont été prélevées dans 3 régions œsophagiennes : 3 proximales, 3 médianes et 3 distales.
Le nombre maximal d'éosinophiles intraépithéliaux œsophagiens à chaque visite était la quantité maximale d'éosinophiles dans les HPF les plus enflammés dans les 3 régions.
Si la quantité d'éosinophiles manquait pour 1 ou 2 régions œsophagiennes, le nombre maximal d'éosinophiles était le maximum des quantités d'éosinophiles de la ou des régions où les quantités d'éosinophiles étaient disponibles.
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Référence, semaine 52
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Partie B : Modification par rapport à la valeur initiale du score moyen du système de notation histologique de l'œsophagite à éosinophiles (EoE-HSS) à la semaine 52
Délai: Référence, semaine 52
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EoE-HSS est un système de notation histologique validé qui mesure d'autres anomalies histologiques en plus de la densité d'infiltration éosinophile.
La gravité (grade) et l'étendue (stade) des anomalies seront notées à l'aide d'une échelle de 4 points (0 normal ; 3 changement maximum).
Un score total plus élevé indiquait une plus grande gravité et une plus grande étendue des anomalies histologiques.
Pour chacune des trois régions œsophagiennes (proximale, médiane et distale), le rapport entre la somme des scores attribués pour chaque caractéristique évaluée divisée par le score maximum possible (la valeur maximale est de 24) a été calculé.
Les scores moyens additionnés dans les 3 régions constituaient le score final utilisé dans l'analyse primaire. Le score moyen variait de 0 à 3, un score plus élevé indiquant une situation plus grave.
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Référence, semaine 52
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Partie B : Modification par rapport à la valeur initiale du score de stade moyen du système de notation histologique de l'œsophagite à éosinophiles (EoE-HSS) à la semaine 52
Délai: Référence, semaine 52
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EoE-HSS est un système de notation histologique validé qui mesure d'autres anomalies histologiques en plus de la densité d'infiltration éosinophile.
La gravité (grade) et l'étendue (stade) des anomalies seront notées à l'aide d'une échelle de 4 points (0 normal ; 3 changement maximum).
Un score total plus élevé indiquait une plus grande gravité et une plus grande étendue des anomalies histologiques.
Pour chacune des trois régions œsophagiennes (proximale, médiane et distale), le rapport entre la somme des scores attribués pour chaque caractéristique évaluée divisée par le score maximum possible (la valeur maximale est de 24) a été calculé.
Les scores de stade moyens additionnés dans les 3 régions constituaient le score final utilisé dans l'analyse primaire. Le score de stade moyen variait de 0 à 3, un score plus élevé indiquant une maladie plus sévère.
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Référence, semaine 52
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Partie B : Changement absolu par rapport à la valeur initiale du score total de référence endoscopique EoE (EoE-EREFS) à la semaine 52
Délai: Référence, semaine 52
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L'EoE-EREFS est un système de notation endoscopique validé pour les caractéristiques inflammatoires et de remodelage de l'EoE, notamment l'œdème, les anneaux, les exsudats, les sillons et la sténose.
Le score a été évalué dans les régions œsophagiennes proximales et distales, chaque région étant notée de 0 à 9, avec des scores totaux pouvant aller de 0 à 18. Des scores plus élevés indiquent de pires résultats d'inflammation et de remodelage endoscopiques.
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Référence, semaine 52
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Partie B : Nombre de jours sans signe au cours de la période de 14 jours précédant la semaine 52, tel que mesuré par le PESQ-C (pour les participants âgés de ≥1 à <12 ans)
Délai: Semaine 52
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PESQ-C est une nouvelle mesure de résultats rapportée par des observateurs destinée à être complétée indépendamment par les soignants de tous les participants pédiatriques à l'EoE à l'étude.
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Semaine 52
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Partie B : Modification par rapport à la valeur initiale de la proportion de jours avec 1 ou plusieurs signes d'EoE par questionnaire sur les signes/symptômes d'EoE pédiatriques - Version des participants (PESQ-P) (pour les participants âgés de ≥8 à <12 ans) à la semaine 52
Délai: Référence, semaine 52
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Le PESQ-P était une mesure des résultats déclarés par les participants et destinée à être complétée indépendamment par les participants âgés de ≥8 à <12 ans.
Le PESQ-P mesurait l'apparition de signes d'EoE et était complété une fois par jour via un journal électronique.
Les données d'une période de 14 jours précédant la visite de référence et d'une période de 14 jours précédant la semaine 16 seront utilisées pour calculer la proportion de jours avec 1 ou plusieurs symptômes d'EoE.
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Référence, semaine 52
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Partie B : Nombre de jours sans symptômes au cours de la période de 14 jours précédant la semaine 52, tel que mesuré par le PESQ-P (pour les participants âgés de ≥8 à <12 ans)
Délai: Semaine 52
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Le PESQ-P était une mesure des résultats déclarés par les participants et destinée à être complétée indépendamment par les participants âgés de ≥8 à <12 ans.
Le PESQ-P mesure les signes de l'EoE, notamment les douleurs à l'estomac, les brûlures d'estomac, le reflux acide, les régurgitations, les vomissements, le refus de manger et les difficultés à avaler des aliments.
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Semaine 52
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Partie B : Changement par rapport à la valeur initiale de la proportion de segments totaux au cours d'une journée (nuit, matin, après-midi, soir) avec 1 ou plusieurs signes d'EoE tels que mesurés par le PESQ-P (pour les participants âgés de ≥ 8 à <12 ans) à la semaine 52
Délai: Référence, semaine 52
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Le PESQ-P était une mesure des résultats déclarés par les participants et destinée à être complétée indépendamment par les participants EoE âgés de ≥8 à <12 ans.
Le PESQ-P mesurait l'apparition de signes d'EoE et était complété une fois par jour via un journal électronique.
Les données d'une période de 14 jours précédant la visite de référence et d'une période de 14 jours précédant la semaine 16 seront utilisées pour calculer le total des segments de temps dans une journée (nuit, matin, après-midi, soir) avec 1 ou plusieurs symptômes d'EoE.
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Référence, semaine 52
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Partie B : Changement par rapport à la ligne de base du poids corporel pour le centile d'âge à la semaine 52
Délai: Référence, semaine 52
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Le poids corporel par centile d'âge a été calculé sur la base des courbes de croissance des Centers for Disease Control and Prevention (CDC) pour les âges de 0 à 20 ans (pour les âges de 2 à <12 ans) et des courbes de croissance de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) pour les âges de 0 ans. à <2 ans (pour les âges de 1 à <2 ans).
Ces graphiques comprenaient un ensemble de percentiles lissés ainsi que des paramètres CDC LMS (Lambda-Mu-Sigma) pour permettre le calcul des percentiles.
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Référence, semaine 52
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Partie B : Concentration du dupilumab fonctionnel dans le sérum aux semaines 32 et 52
Délai: Semaines 32 et 52
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La concentration sérique de dupilumab fonctionnel aux semaines 32 et 52 a été rapportée dans cette mesure de résultat.
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Semaines 32 et 52
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Partie A : Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE), des TEAE graves, des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI) et des TEAE conduisant à l'arrêt définitif du médicament à l'étude
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 16 dans la partie A
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Un événement indésirable (EI) a été défini comme tout événement médical indésirable chez un participant ou un patient d'investigation clinique auquel un produit pharmaceutique a été administré et qui n'a pas nécessairement de relation causale avec ce traitement.
Un EI grave était tout événement médical indésirable qui, quelle que soit la dose, entraînait le décès, une hospitalisation initiale ou prolongée mettant la vie en danger, une invalidité/une incapacité persistante ou importante, une anomalie congénitale/une anomalie congénitale ou un événement médicalement important.
Le terme TEAE est défini comme un EI commençant ou s'aggravant après la première prise du médicament à l'étude.
Les TEAE comprennent à la fois les TEAE graves et les TEAE non graves.
Une AESI a été définie comme une préoccupation scientifique et médicale spécifique au produit ou au programme du promoteur, pour laquelle une surveillance continue et une communication rapide de la part de l'enquêteur au promoteur étaient appropriées.
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De la ligne de base jusqu'à la semaine 16 dans la partie A
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Partie B : Nombre de participants présentant des événements indésirables survenus pendant le traitement (TEAE), des TEAE graves, des événements indésirables d'intérêt particulier (AESI) et des TEAE conduisant à l'arrêt définitif du médicament à l'étude
Délai: De la semaine 16 à la semaine 52 dans la partie B
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Un EI a été défini comme tout événement médical indésirable chez un participant ou un patient d'investigation clinique auquel un produit pharmaceutique a été administré et qui n'a pas nécessairement de relation causale avec ce traitement.
Un EI grave était tout événement médical indésirable qui, quelle que soit la dose, entraînait le décès, une hospitalisation initiale ou prolongée mettant la vie en danger, une invalidité/une incapacité persistante ou importante, une anomalie congénitale/une anomalie congénitale ou un événement médicalement important.
Le terme TEAE est défini comme un EI commençant ou s'aggravant après la première prise du médicament à l'étude.
Les TEAE comprennent à la fois les TEAE graves et les TEAE non graves.
Une AESI a été définie comme une préoccupation scientifique et médicale spécifique au produit ou au programme du promoteur, pour laquelle une surveillance continue et une communication rapide de la part de l'enquêteur au promoteur étaient appropriées.
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De la semaine 16 à la semaine 52 dans la partie B
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Partie A : Nombre de participants ayant présenté une réponse positive aux anticorps anti-médicaments (ADA) apparus pendant le traitement
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 16 dans la partie A
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L’ADA apparue pendant le traitement a été définie comme un résultat négatif ou un résultat manquant au départ avec au moins un résultat positif après le départ dans le test ADA.
Les échantillons positifs au test dupilumab ADA ont été caractérisés pour les titres d'ADA (faibles, modérés et élevés).
Le faible titre d'ADA émergent du traitement, tel que défini comme un niveau de titre <1 000, modéré entre 1 000 et 10 000 et élevé jusqu'à > 10 000.
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De la ligne de base jusqu'à la semaine 16 dans la partie A
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Partie A : Nombre de participants présentant des anticorps anti-médicaments (ADA) positifs apparus pendant le traitement par catégorie de titre maximum
Délai: De la ligne de base jusqu'à la semaine 16 dans la partie A
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L’ADA apparue pendant le traitement a été définie comme un résultat négatif ou un résultat manquant au départ avec au moins un résultat positif après le départ dans le test ADA.
Les échantillons positifs au test dupilumab ADA ont été caractérisés pour les titres d'ADA (faibles, modérés et élevés).
Le faible titre d'ADA émergent du traitement, tel que défini comme un niveau de titre <1 000, modéré entre 1 000 et 10 000 et élevé jusqu'à > 10 000.
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De la ligne de base jusqu'à la semaine 16 dans la partie A
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Partie B : Changement par rapport à la valeur initiale de la proportion de jours avec 1 ou plusieurs signes d'EoE mesurés par le questionnaire sur les signes/symptômes d'EoE pédiatriques - Version pour soignants (PESQ-C) à la semaine 52
Délai: Référence, semaine 52
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PESQ-C est une nouvelle mesure de résultats rapportée par des observateurs destinée à être complétée indépendamment par les soignants de tous les participants pédiatriques à l'EoE à l'étude.
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Référence, semaine 52
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Partie B : Changement par rapport à la valeur initiale de la proportion de segments totaux au cours d'une journée (nuit, matin, après-midi, soir) avec 1 ou plusieurs signes EoE tels que mesurés par le PESQ-C à la semaine 52
Délai: Référence, semaine 52
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PESQ-C est une nouvelle mesure de résultats rapportée par des observateurs destinée à être complétée indépendamment par les soignants de tous les participants pédiatriques à l'EoE à l'étude.
Le PESQ-C mesurait l'apparition de signes d'EoE et était complété une fois par jour via un journal électronique.
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Référence, semaine 52
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Partie B : Score d'enrichissement normalisé (NES) pour le changement relatif par rapport à la ligne de base dans le panel de diagnostic EoE (EDP) à la semaine 52
Délai: Référence, semaine 52
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Un score d'enrichissement normalisé (NES) est un moyen de générer une valeur numérique unique pour représenter une signature d'expression génique complexe.
Les modifications du score NES représentaient les modifications globales de l'expression de ce phénotype moléculaire.
Les NES calculés pour l'EDP reflètent l'expression après la ligne de base par rapport à la ligne de base d'un ensemble de gènes qui est différentiellement exprimé entre les biopsies œsophagiennes des participants à l'EoE par rapport aux témoins sains afin d'évaluer la normalisation de la pathologie moléculaire.
Pour chaque sujet, un NES de 0 indique aucun changement par rapport à la ligne de base, un score négatif montre une réduction du score de la maladie (plus proche de la normale) et un score positif montre une aggravation (une maladie plus active).
NES n’a pas de score minimum/maximum.
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Référence, semaine 52
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Partie B : Score d'enrichissement normalisé (NES) pour le changement relatif par rapport à la valeur initiale de la signature de l'inflammation de type 2 (T2INF) à la semaine 52
Délai: Référence, semaine 52
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Un score d'enrichissement normalisé (NES) est un moyen de générer une valeur numérique unique pour représenter une signature d'expression génique complexe.
Les modifications du score NES représentaient les modifications globales de l'expression de ce phénotype moléculaire.
Les NES calculés pour T2INF reflètent l'expression après la ligne de base par rapport à la ligne de base de l'ensemble de gènes prédéfinis comme moyen d'évaluer la normalisation de l'inflammation de type 2 avec le traitement.
Pour chaque sujet, un NES de 0 indique aucun changement par rapport à la ligne de base, un score négatif montre une réduction du score de la maladie (plus proche de la normale) et un score positif montre une aggravation (une maladie plus active).
NES n’a pas de score minimum/maximum.
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Référence, semaine 52
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Partie B : Modification par rapport à la valeur initiale de l'indice de masse corporelle (IMC) pour le score Z d'âge pour les participants âgés de ≥ 2 ans à la semaine 52
Délai: Référence, semaine 52
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L'IMC pour l'âge z-score indique à quel point l'IMC pour l'âge d'un participant est supérieur ou inférieur par rapport à une courbe de croissance de référence (basée sur les courbes de croissance des Centers for Disease Control and Prevention [CDC] pour les âges de 0 à 20 ans [pour les âges de 2 à <12 ans]).
Un score z de « 0 » représente la moyenne de la population.
Une augmentation de la variation moyenne de l'IMC pour l'âge z-score (c'est-à-dire une augmentation de l'écart type [SD] par rapport à la courbe de croissance de référence) indique une augmentation de l'IMC pour l'âge par rapport à la référence.
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Référence, semaine 52
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Partie B : Changement par rapport à la valeur initiale du score Z poids/âge à la semaine 52
Délai: Référence, semaine 52
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Le score z poids/âge indique à quel point le poids/âge d'un participant est supérieur ou inférieur par rapport à une courbe de croissance de référence (basée sur les courbes de croissance du CDC pour les âges de 0 à 20 ans [pour les âges de 2 à <12 ans] et les courbes de croissance de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) pour les âges de 0 à <2 ans [pour les âges de 1 à <2 ans]).
Un score z de « 0 » représente la moyenne de la population.
Une augmentation de la variation moyenne du score z poids/âge (augmentation de l’écart-type par rapport à la courbe de croissance de référence) indique une augmentation du poids/âge par rapport à la référence.
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Référence, semaine 52
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Partie B : Changement par rapport à la ligne de base du poids corporel par rapport à la taille du score Z à la semaine 52
Délai: Référence, semaine 52
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Le score z poids/taille indique à quel point le poids/taille d'un participant est supérieur ou inférieur par rapport à une courbe de croissance de référence (basée sur les courbes de croissance du CDC pour les âges de 0 à 20 ans [pour les âges de 2 à <12 ans] et les courbes de croissance de l'OMS pour les âges de 0 à <2 ans [pour les âges de 1 à <2 ans]).
Un score z de « 0 » représente la moyenne de la population.
Une augmentation de la variation moyenne du score z poids/taille (augmentation de l'écart-type par rapport à la courbe de croissance de référence) indique une augmentation du poids/taille par rapport à la référence.
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Référence, semaine 52
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Partie B : Nombre de participants présentant une réponse et un titre positifs aux anticorps anti-médicaments (ADA) apparus pendant le traitement
Délai: De la semaine 16 à la semaine 52 dans la partie B
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L’ADA apparue pendant le traitement a été définie comme un résultat négatif ou un résultat manquant au départ avec au moins un résultat positif après le départ dans le test ADA. Les échantillons positifs au test dupilumab ADA ont été caractérisés pour les titres d'ADA (faibles, modérés et élevés). Le faible titre d'ADA émergent du traitement, tel que défini comme un niveau de titre <1 000, modéré entre 1 000 et 10 000 et élevé jusqu'à > 10 000. Aucun participant n'a présenté de réponse ADA liée au traitement dans la partie B et le titre n'a pas été signalé. |
De la semaine 16 à la semaine 52 dans la partie B
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Partie C : Pourcentage de participants atteignant un nombre maximal d'éosinophiles intraépithéliaux œsophagiens <15 Eos/Hpf à la semaine 100
Délai: À la semaine 100
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À la semaine 100
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Partie C : Pourcentage de participants atteignant un nombre maximal d'éosinophiles intraépithéliaux œsophagiens <15 Eos/Hpf à la semaine 160
Délai: À la semaine 160
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À la semaine 160
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Partie C : Pourcentage de variation du nombre maximal d'éosinophiles intraépithéliaux œsophagiens (Eos/Hpf) entre le départ et la semaine 100
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 100
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Base de référence jusqu'à la semaine 100
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Partie C : Pourcentage de variation du nombre maximal d'éosinophiles intraépithéliaux œsophagiens (Eos/Hpf) entre le départ et la semaine 160
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 160
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Base de référence jusqu'à la semaine 160
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Partie C : Changement absolu de l'EoE-HSS moyen entre la ligne de base et la semaine 100
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 100
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Base de référence jusqu'à la semaine 100
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Partie C : Changement absolu de l'EoE-HSS moyen entre la ligne de base et la semaine 160
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 160
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Base de référence jusqu'à la semaine 160
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Partie C : Changement absolu de l'EoE-EREFS entre la ligne de base et la semaine 100
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 100
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Base de référence jusqu'à la semaine 100
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Partie C : Changement absolu de l'EoE-EREFS entre la ligne de base et la semaine 160
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 160
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Base de référence jusqu'à la semaine 160
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Partie C : Modification du score total tel que mesuré par le questionnaire PEESSv2.0 - Version pour soignants, de la ligne de base à la semaine 100
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 100
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Le PEESSv2.0-C est une mesure des résultats déclarés par les soignants qui évalue la fréquence et la gravité des symptômes d'EoE chez les participants pédiatriques.
Le PEESSv2.0-C se compose de 20 éléments et dispose d'une période de rappel d'un mois.
Chaque élément avait une échelle de 0 à 4, qui a été transformée en 0 à 100 comme suit : 0 = 0, 1 = 25, 2 = 50, 3 = 75, 4 = 100.
Le total moyen PEESSv2.0
Le score a été calculé comme la somme de tous les scores des éléments sur le nombre d’éléments répondus.
Le PEESSv2.0-C total
le score varie de 0 à 100, où des scores plus élevés indiquent une plus grande charge de symptômes chez les participants pédiatriques à l'EoE.
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Base de référence jusqu'à la semaine 100
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Partie C : NES pour le changement relatif de la signature du transcriptome EDP de la ligne de base à la semaine 100
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 100
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Un score d'enrichissement normalisé (NES) est un moyen de générer une valeur numérique unique pour représenter une signature d'expression génique complexe.
Les modifications du score NES représentaient les modifications globales de l'expression de ce phénotype moléculaire.
Les NES calculés pour l'EDP reflètent l'expression après la ligne de base par rapport à la ligne de base d'un ensemble de gènes qui est différentiellement exprimé entre les biopsies œsophagiennes des participants à l'EoE par rapport aux témoins sains afin d'évaluer la normalisation de la pathologie moléculaire.
Pour chaque sujet, un NES de 0 indique aucun changement par rapport à la ligne de base, un score négatif montre une réduction du score de la maladie (plus proche de la normale) et un score positif montre une aggravation (une maladie plus active).
NES n’a pas de score minimum/maximum.
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Base de référence jusqu'à la semaine 100
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Partie C : NES pour le changement relatif de la signature du transcriptome EDP de la ligne de base à la semaine 160
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 160
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Un score d'enrichissement normalisé (NES) est un moyen de générer une valeur numérique unique pour représenter une signature d'expression génique complexe.
Les modifications du score NES représentaient les modifications globales de l'expression de ce phénotype moléculaire.
Les NES calculés pour l'EDP reflètent l'expression après la ligne de base par rapport à la ligne de base d'un ensemble de gènes qui est différentiellement exprimé entre les biopsies œsophagiennes des participants à l'EoE par rapport aux témoins sains afin d'évaluer la normalisation de la pathologie moléculaire.
Pour chaque sujet, un NES de 0 indique aucun changement par rapport à la ligne de base, un score négatif montre une réduction du score de la maladie (plus proche de la normale) et un score positif montre une aggravation (une maladie plus active).
NES n’a pas de score minimum/maximum.
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Base de référence jusqu'à la semaine 160
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Partie C : NES pour le changement relatif de la signature du transcriptome de l'inflammation de type 2 de base jusqu'à la semaine 100
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 100
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Base de référence jusqu'à la semaine 100
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Partie C : NES pour le changement relatif de la signature du transcriptome de l'inflammation de type 2 entre le départ et la semaine 160
Délai: Base de référence jusqu'à la semaine 160
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Base de référence jusqu'à la semaine 160
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Partie C : Modification du poids corporel pour le centile d'âge depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 100
Délai: Référence jusqu'à la semaine 100
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Le poids corporel par centile d'âge a été calculé sur la base des courbes de croissance des Centers for Disease Control and Prevention (CDC) pour les âges de 0 à 20 ans (pour les âges de 2 à <12 ans) et des courbes de croissance de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) pour les âges de 0 à <2 ans (pour les âges de 1 à <2 ans).
Ces graphiques comprenaient un ensemble de percentiles lissés ainsi que des paramètres CDC LMS (Lambda-Mu-Sigma) pour permettre le calcul des percentiles.
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Référence jusqu'à la semaine 100
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Partie C : Modification de l'indice de masse corporelle en fonction de l'âge, score Z, depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 100
Délai: Référence jusqu'à la semaine 100
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Différence dans la variation sur 100 semaines par rapport à la ligne de base du score Z de l'IMC pour l'âge.
Les scores Z de l'IMC pour l'âge sont basés sur une courbe de croissance de référence (basée sur les courbes de croissance des Centers for Disease Control and Prevention [CDC] pour les âges de 0 à 20 ans [pour les âges de 2 à <12 ans].
Un score z de « 0 » représente la moyenne de la population.
Le score Z indique le nombre d'écarts types par rapport à la moyenne de la population de référence.
Un score Z négatif indique des valeurs inférieures à la moyenne de la population tandis qu'un score Z positif indique des valeurs supérieures à la moyenne de la population.
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Référence jusqu'à la semaine 100
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Partie C : Modification du poids en fonction de l'âge du score Z depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 100
Délai: Référence jusqu'à la semaine 100
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Différence dans la variation sur 100 semaines par rapport à la ligne de base du score Z poids-pour-âge.
Les scores Z poids/âge sont basés sur une courbe de croissance de référence (basée sur les courbes de croissance des Centers for Disease Control and Prevention [CDC] pour les âges de 0 à 20 ans [pour les âges de 2 à <12 ans].
Un score z de « 0 » représente la moyenne de la population.
Le score Z indique le nombre d'écarts types par rapport à la moyenne de la population de référence.
Un score Z négatif indique des valeurs inférieures à la moyenne de la population tandis qu'un score Z positif indique des valeurs supérieures à la moyenne de la population.
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Référence jusqu'à la semaine 100
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Partie C : Modification du poids en fonction de l'âge du score Z depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 160
Délai: Référence jusqu'à la semaine 160
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Le score z poids/âge indique à quel point le poids/âge d'un participant est supérieur ou inférieur par rapport à une courbe de croissance de référence (basée sur les courbes de croissance du CDC pour les âges de 0 à 20 ans [pour les âges de 2 à <12 ans] et les courbes de croissance de l'Organisation mondiale de la santé (OMS) pour les âges de 0 à <2 ans [pour les âges de 1 à <2 ans]).
Une augmentation de la variation moyenne du score z poids/âge (augmentation de l’écart-type par rapport à la courbe de croissance de référence) indique une augmentation du poids/âge par rapport à la référence.
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Référence jusqu'à la semaine 160
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Partie C : Modification du poids pour le score Z de la taille depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 100
Délai: Référence jusqu'à la semaine 100
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Différence dans la variation sur 100 semaines par rapport à la ligne de base du score Z poids/taille.
Les scores Z poids/taille sont basés sur une courbe de croissance de référence (basée sur les courbes de croissance des Centers for Disease Control and Prevention [CDC] pour les âges de 0 à 20 ans [pour les âges de 2 à <12 ans].
Un score z de « 0 » représente la moyenne de la population.
Le score Z indique le nombre d'écarts types par rapport à la moyenne de la population de référence.
Un score Z négatif indique des valeurs inférieures à la moyenne de la population tandis qu'un score Z positif indique des valeurs supérieures à la moyenne de la population.
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Référence jusqu'à la semaine 100
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Partie C : Modification du poids pour le score Z de la taille depuis la ligne de base jusqu'à la semaine 160
Délai: Référence jusqu'à la semaine 160
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Le score z poids/taille indique à quel point le poids/taille d'un participant est supérieur ou inférieur par rapport à une courbe de croissance de référence (basée sur les courbes de croissance du CDC pour les âges de 0 à 20 ans [pour les âges de 2 à <12 ans] et les courbes de croissance de l'OMS pour les âges de 0 à <2 ans [pour les âges de 1 à <2 ans]).
Une augmentation de la variation moyenne du score z poids/taille (augmentation de l'écart-type par rapport à la courbe de croissance de référence) indique une augmentation du poids/taille par rapport à la référence.
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Référence jusqu'à la semaine 160
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Partie C : Pourcentage de participants atteignant un nombre maximal d'éosinophiles intraépithéliaux œsophagiens ≤ 6 Eos/Hpf (400 ×) à la semaine 100
Délai: À la semaine 100
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À la semaine 100
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Partie C : Pourcentage de participants atteignant un nombre maximal d'éosinophiles intraépithéliaux œsophagiens de ≤6 Eos/Hpf (400×) à la semaine 160
Délai: À la semaine 160
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À la semaine 160
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Partie C : Pourcentage de participants (avec un régime d'élimination des aliments au départ) qui ont réintroduit un groupe alimentaire précédemment éliminé depuis le départ jusqu'à la semaine 100
Délai: Référence jusqu'à la semaine 100
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Référence jusqu'à la semaine 100
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Partie C : Pourcentage de participants (avec un régime d'élimination des aliments au départ) qui ont réintroduit un groupe alimentaire précédemment éliminé depuis le départ jusqu'à la semaine 160
Délai: Référence jusqu'à la semaine 160
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Référence jusqu'à la semaine 160
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Partie C : Nombre de participants avec TEAE
Délai: Jusqu'à la semaine 152
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Jusqu'à la semaine 152
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Partie C : Nombre de participants présentant des EIG apparus pendant le traitement
Délai: Jusqu'à la semaine 152
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Jusqu'à la semaine 152
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Partie C : Nombre de participants atteints d'AESI survenus pendant le traitement
Délai: Jusqu'à la semaine 152
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Jusqu'à la semaine 152
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Partie C : Nombre de participants présentant des TEAE conduisant à l'arrêt permanent du traitement à l'étude
Délai: Jusqu'à la semaine 152
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Jusqu'à la semaine 152
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Partie C : Nombre de participants ayant obtenu des réponses ADA liées au traitement
Délai: De la semaine 52 à la semaine 152
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De la semaine 52 à la semaine 152
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Partie C : Concentration du dupilumab fonctionnel dans le sérum à la semaine 100
Délai: À la semaine 100
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À la semaine 100
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Collaborateurs et enquêteurs
C'est ici que vous trouverez les personnes et les organisations impliquées dans cette étude.
Parrainer
Collaborateurs
Les enquêteurs
- Directeur d'études: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publications et liens utiles
La personne responsable de la saisie des informations sur l'étude fournit volontairement ces publications. Il peut s'agir de tout ce qui concerne l'étude.
Dates d'enregistrement des études
Ces dates suivent la progression des dossiers d'étude et des soumissions de résultats sommaires à ClinicalTrials.gov. Les dossiers d'étude et les résultats rapportés sont examinés par la Bibliothèque nationale de médecine (NLM) pour s'assurer qu'ils répondent à des normes de contrôle de qualité spécifiques avant d'être publiés sur le site Web public.
Dates principales de l'étude
Début de l'étude (Réel)
1 septembre 2020
Achèvement primaire (Réel)
2 juin 2022
Achèvement de l'étude (Réel)
14 mai 2024
Dates d'inscription aux études
Première soumission
7 mai 2020
Première soumission répondant aux critères de contrôle qualité
17 mai 2020
Première publication (Réel)
19 mai 2020
Mises à jour des dossiers d'étude
Dernière mise à jour publiée (Estimé)
27 octobre 2025
Dernière mise à jour soumise répondant aux critères de contrôle qualité
13 octobre 2025
Dernière vérification
1 octobre 2025
Plus d'information
Termes liés à cette étude
Termes MeSH pertinents supplémentaires
- Maladies du système immunitaire
- Maladies du système digestif
- Maladies gastro-intestinales
- Hypersensibilité immédiate
- Hypersensibilité
- Éosinophilie
- Troubles leucocytaires
- Maladies hématologiques
- Maladies de l'oesophage
- Gastro-entérite
- Oesophagite
- Maladies hémiques et lymphatiques
- Oesophagite à éosinophiles
- dupulumab
Autres numéros d'identification d'étude
- R668-EE-1877
- 2019-003078-24 (Numéro EudraCT)
Plan pour les données individuelles des participants (IPD)
Prévoyez-vous de partager les données individuelles des participants (DPI) ?
OUI
Description du régime IPD
Toutes les données individuelles des patients qui sous-tendent les résultats accessibles au public seront prises en compte pour le partage
Délai de partage IPD
Les données individuelles anonymisées des participants seront prises en compte pour le partage une fois que l'indication a été approuvée par un organisme de réglementation, s'il existe une autorité légale pour partager les données et qu'il n'y a pas de probabilité raisonnable de réidentification du participant.
Critères d'accès au partage IPD
Les chercheurs qualifiés peuvent demander l'accès aux données anonymisées au niveau du patient ou aux données agrégées de l'étude lorsque Regeneron a reçu l'autorisation de mise sur le marché des principales autorités sanitaires (par exemple, la FDA, l'Agence européenne des médicaments (EMA), l'Agence des produits pharmaceutiques et des dispositifs médicaux (PMDA), etc.) pour le produit. et l'indication, a l'autorité légale de partager les données et a rendu les résultats de l'étude accessibles au public (par exemple, publication scientifique, conférence scientifique, registre d'essais cliniques).
Type d'informations de prise en charge du partage d'IPD
- PROTOCOLE D'ÉTUDE
- SÈVE
- CIF
- ANALYTIC_CODE
- RSE
Informations sur les médicaments et les dispositifs, documents d'étude
Étudie un produit pharmaceutique réglementé par la FDA américaine
Oui
Étudie un produit d'appareil réglementé par la FDA américaine
Non
Ces informations ont été extraites directement du site Web clinicaltrials.gov sans aucune modification. Si vous avez des demandes de modification, de suppression ou de mise à jour des détails de votre étude, veuillez contacter register@clinicaltrials.gov. Dès qu'un changement est mis en œuvre sur clinicaltrials.gov, il sera également mis à jour automatiquement sur notre site Web .