Denne side blev automatisk oversat, og nøjagtigheden af ​​oversættelsen er ikke garanteret. Der henvises til engelsk version for en kildetekst.

Undersøgelse for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​Dupilumab hos pædiatriske patienter med aktiv eosinofil øsofagitis (EoE) (EoE KIDS)

13. oktober 2025 opdateret af: Regeneron Pharmaceuticals

En randomiseret, dobbeltblind, placebokontrolleret undersøgelse for at undersøge effektiviteten og sikkerheden af ​​Dupilumab hos pædiatriske patienter med aktiv eosinofil øsofagitis

Det primære mål er at demonstrere effektiviteten af ​​dupilumab-behandling sammenlignet med placebo hos pædiatriske patienter med aktiv eosinofil esophagitis (EoE) baseret på histologisk forbedring, der opfylder validerede histologiske kriterier.

De sekundære mål er:

  • For at demonstrere effektiviteten af ​​dupilumab sammenlignet med placebo hos pædiatriske patienter med aktiv EoE efter 16 ugers behandling som vurderet ved endoskopiske visuelle målinger af sygdomsaktivitet ved hjælp af Eosinophilic Esophagitis-Endoscopic Reference Score (EoE-EREFS) og histologiske abnormiteter målt ved EoE Histologisk scoresystem (EoE-HSS)
  • For at evaluere sikkerheden, tolerabiliteten og immunogeniciteten af ​​dupilumab-behandling i op til 16 uger hos pædiatriske patienter med aktiv EoE
  • At evaluere virkningerne af dupilumab på transkriptomiske signaturer forbundet med EoE og type 2 inflammation
  • At studere virkningerne af dupilumab på type 2-inflammationsgenekspressionssignaturen
  • At evaluere koncentration-tidsprofilen af ​​funktionelt dupilumab i serum i denne population
  • For at vurdere effektiviteten af ​​langvarig (op til 160 uger) dupilumabbehandling
  • At vurdere virkningen af ​​dupilumab-behandling på ændringer i vægt og vækst i løbet af undersøgelsens forlængede aktive periode og åben-label forlængelsesperiode
  • For at vurdere sikkerhed, tolerabilitet og immunogenicitet af langvarig (op til 160 uger) dupilumabbehandling
  • At evaluere virkningen af ​​dupilumab-behandling på EoE tegn og symptomer

Studieoversigt

Status

Afsluttet

Betingelser

Intervention / Behandling

Detaljeret beskrivelse

Dette er en 3-delt undersøgelse:

  • Del A: Dobbeltblind 16 ugers behandlingsperiode
  • Del B: 36 ugers forlænget aktiv behandlingsperiode
  • Del C: Op til 108 ugers åben forlængelsesperiode

Undersøgelsestype

Interventionel

Tilmelding (Faktiske)

102

Fase

  • Fase 3

Kontakter og lokationer

Dette afsnit indeholder kontaktoplysninger for dem, der udfører undersøgelsen, og oplysninger om, hvor denne undersøgelse udføres.

Studiesteder

  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Regeneron Study Site
  • Forenede Stater
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Forenede Stater, 85016
        • Regeneron Study Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Forenede Stater, 72202
        • Regeneron Study Site
    • California
      • Los Angeles, California, Forenede Stater, 90027
        • Regeneron Study Site
      • San Francisco, California, Forenede Stater, 94143
        • Regeneron Study Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Forenede Stater, 80045
        • Regeneron Study Site
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Forenede Stater, 33701
        • Regeneron Study Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30322
        • Regeneron Study Site
      • Atlanta, Georgia, Forenede Stater, 30342
        • Regeneron Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Forenede Stater, 60611
        • Regeneron Study Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Forenede Stater, 46202
        • Regeneron Study Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Forenede Stater, 52242
        • Regeneron Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02114
        • Regeneron Study Site
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02111
        • Regeneron Study Site
      • Boston, Massachusetts, Forenede Stater, 02115
        • Regeneron Study Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Forenede Stater, 68510
        • Regeneron Study Site
    • New York
      • New York, New York, Forenede Stater, 10029
        • Regeneron Study Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10032
        • Regeneron Study Site
      • New York, New York, Forenede Stater, 10065
        • Regeneron Study Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Forenede Stater, 27599
        • Regeneron Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Forenede Stater, 45229
        • Regeneron Study Site
      • Cleveland, Ohio, Forenede Stater, 44106
        • Regeneron Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Forenede Stater, 19104
        • Regeneron Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Forenede Stater, 75207
        • Regeneron Study Site
      • Fort Worth, Texas, Forenede Stater, 76104
        • Regeneron Study Site
      • Houston, Texas, Forenede Stater, 77030
        • Regeneron Study Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Forenede Stater, 53226
        • Regeneron Study Site

Deltagelseskriterier

Forskere leder efter personer, der passer til en bestemt beskrivelse, kaldet berettigelseskriterier. Nogle eksempler på disse kriterier er en persons generelle helbredstilstand eller tidligere behandlinger.

Berettigelseskriterier

Aldre berettiget til at studere

2 år til 7 år (Barn)

Tager imod sunde frivillige

Ingen

Beskrivelse

Nøgleinklusionskriterier:

  1. En dokumenteret diagnose af eosinofil esophagitis (EoE)
  2. Baseline endoskopiske biopsier med demonstration af central aflæsning af intraepitelial eosinofil infiltration

Nøgleekskluderingskriterier:

  1. Kropsvægt
  2. Andre årsager til esophageal eosinofili
  3. Aktiv Helicobacter pylori
  4. Anamnese med Crohns sygdom, colitis ulcerosa, cøliaki eller tidligere kirurgi i spiserøret
  5. Enhver esophageal striktur, der ikke kan bestå med et standard, diagnostisk, øvre endoskop eller enhver kritisk esophageal striktur, der kræver dilatation ved screening
  6. Behandling med slugte topikale kortikosteroider inden for 8 uger før baseline standardbehandling endoskopi
  7. Anamnese med blødningsforstyrrelser eller esophageal varicer, der efter investigatorens mening ville sætte patienten i unødig risiko for betydelige komplikationer fra en endoskopiprocedure
  8. Aktiv parasitisk infektion eller mistanke om parasitisk infektion
  9. Kendt eller mistænkt immundefekt lidelse

Nøgleudelukkelse for patienter, der genindtræder i undersøgelsen (for indtræden i del C, som defineret i protokollen):

  1. Patienter, der er ≥12 år gamle, vejer ≥40 kg (eller minimumsvægt, som dupilumab er godkendt til EoE), og dupilumab er kommercielt tilgængeligt til behandling af EoE i deres land
  2. Patienter, som under deres tidligere deltagelse i dette kliniske forsøg udviklede en SAE og/eller AE, der anses for at være relateret til dupilumab, hvilket efter investigatorens eller den medicinske monitors opfattelse kunne indikere, at fortsat behandling med dupilumab kan udgøre en urimelig risiko for patient
  3. Patienter, der ikke har gennemgået endoskopi med biopsier i uge 16 og/eller uge 52 eller før modtagelse af redningsbehandling Bemærk: Hvis endoskopi med biopsier ikke kunne finde sted på grund af COVID-19-restriktioner, og redningsbehandling var nødvendig for at påbegyndes uden forsinkelse, patienter vil være berettiget til at deltage i del C
  4. Patienter, der blev gravide under deres tidligere deltagelse i dette dupilumab kliniske forsøg
  5. Patienter, der under deres tidligere deltagelse i dette forsøg blev trukket tilbage for tidligt på grund af en protokolbrud, dårlig compliance eller manglende evne til at gennemføre de nødvendige undersøgelsesvurderinger

BEMÆRK: Andre protokoldefinerede inklusions-/eksklusionskriterier gælder

Studieplan

Dette afsnit indeholder detaljer om studieplanen, herunder hvordan undersøgelsen er designet, og hvad undersøgelsen måler.

Hvordan er undersøgelsen tilrettelagt?

Design detaljer

  • Primært formål: Behandling
  • Tildeling: Randomiseret
  • Interventionel model: Parallel tildeling
  • Maskning: Firedobbelt

Våben og indgreb

Deltagergruppe / Arm
Intervention / Behandling
Eksperimentel: Del A - Højdosis
Del A består af en 16 ugers dobbeltblind behandlingsperiode. Patienter vil blive randomiseret til at modtage dupilumab eller placebo subkutan (SC) administration i trindelte doseringsregimer baseret på kropsvægt
Medicin: Dupilumab
Forfyldt engangssprøjte
Andre navne:
  • •DUPIXENT
  • •REGN668
  • •SAR231893
Medicin: Matchende placebo
Matchende formulering og regime (afhængigt af vægtniveauet) som dupilumab uden det aktive stof
Eksperimentel: Del A - Lav dosis
Del A består af en 16 ugers dobbeltblind behandlingsperiode. Patienter vil blive randomiseret til at modtage dupilumab eller placebo subkutan (SC) administration i trindelte doseringsregimer baseret på kropsvægt
Medicin: Dupilumab
Forfyldt engangssprøjte
Andre navne:
  • •DUPIXENT
  • •REGN668
  • •SAR231893
Medicin: Matchende placebo
Matchende formulering og regime (afhængigt af vægtniveauet) som dupilumab uden det aktive stof
Eksperimentel: Del B - Højdosis
Del B består af en 36 ugers forlænget aktiv behandlingsperiode. Alle patienter skal modtage subkutan (SC) administration i trindelte doseringsregimer baseret på kropsvægt
Medicin: Dupilumab
Forfyldt engangssprøjte
Andre navne:
  • •DUPIXENT
  • •REGN668
  • •SAR231893
Medicin: Matchende placebo
Matchende formulering og regime (afhængigt af vægtniveauet) som dupilumab uden det aktive stof
Eksperimentel: Del B - Lav dosis
Del B består af en 36 ugers forlænget aktiv behandlingsperiode. Alle patienter skal modtage subkutan (SC) administration i trindelte doseringsregimer baseret på kropsvægt
Medicin: Dupilumab
Forfyldt engangssprøjte
Andre navne:
  • •DUPIXENT
  • •REGN668
  • •SAR231893
Medicin: Matchende placebo
Matchende formulering og regime (afhængigt af vægtniveauet) som dupilumab uden det aktive stof
Eksperimentel: Del C - Højdosis
Del C består af op til 108 ugers åben-label forlængelsesperiode. Alle patienter vil modtage subkutan administration af dupilumab med højere eksponering (SC) i trindelte doseringsregimer baseret på kropsvægt. Ingen matchende placebo administreret i del C.
Medicin: Dupilumab
Forfyldt engangssprøjte
Andre navne:
  • •DUPIXENT
  • •REGN668
  • •SAR231893

Hvad måler undersøgelsen?

Primære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Procentdel af deltagere, der opnår det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltal på mindre end eller lig med (≤) 6 eosinofiler/højeffektfelt (Eos/Hpf) i uge 16
Tidsramme: I uge 16
Det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltal blev målt fra esophageal biopsier. I alt blev der indsamlet mindst 9 mucosale pinch-biopsier fra 3 esophageal regioner: 3 proksimale, 3 midterste og 3 distale. Det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltal ved hvert besøg var det maksimale af mængderne af eosinofiler i de mest betændte hpfs på tværs af de 3 regioner. Hvis mængden af ​​eosinofiler manglede for 1 eller 2 spiserørsregioner, var det maksimale antal eosinofiler det maksimale af mængderne af eosinofiler fra den eller de områder, hvor eosinofile mængder var tilgængelige.
I uge 16

Sekundære resultatmål

Resultatmål
Foranstaltningsbeskrivelse
Tidsramme
Del A: Procentdel af deltagere, der opnår det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltal på <15 eosinofiler/højeffektfelt i uge 16
Tidsramme: I uge 16
Det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltal blev målt fra esophageal biopsier. I alt blev der indsamlet mindst 9 mucosale pinch-biopsier fra 3 esophageal regioner: 3 proksimale, 3 midterste og 3 distale. Det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltal ved hvert besøg var det maksimale af mængderne af eosinofiler i de mest betændte hpfs på tværs af de 3 regioner. Hvis mængden af ​​eosinofiler manglede for 1 eller 2 spiserørsregioner, var det maksimale antal eosinofiler det maksimale af mængderne af eosinofiler fra den eller de områder, hvor eosinofile mængder var tilgængelige.
I uge 16
Del A: Procent ændring fra baseline i det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltal ved uge 16
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
Det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltal blev målt fra esophageal biopsier. I alt blev der indsamlet mindst 9 mucosale pinch-biopsier fra 3 esophageal regioner: 3 proksimale, 3 midterste og 3 distale. Det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltal ved hvert besøg var det maksimale af mængderne af eosinofiler i de mest betændte hpfs på tværs af de 3 regioner. Hvis mængden af ​​eosinofiler manglede for 1 eller 2 spiserørsregioner, var det maksimale antal eosinofiler det maksimale af mængderne af eosinofiler fra den eller de områder, hvor eosinofile mængder var tilgængelige. Mindste kvadreret (LS) middelværdi og standardfejl (SE) fra analyse af kovarians (ANCOVA) model med baseline måling som kovariat og behandlingen, baseline vægtgruppe strata som faste faktorer.
Baseline, uge ​​16
Del A: Ændring fra baseline i gennemsnitlig eosinofil esophagitis histologiscoresystem (EoE-HSS) karakterscore i uge 16
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
EoE-HSS er et valideret histologisk scoringssystem, der måler andre histologiske abnormiteter ud over tætheden af ​​eosinofil infiltration. Sværhedsgrad (grad) og omfang (stadium) af abnormiteter vil blive bedømt ved hjælp af en 4-punkts skala (0 normal; 3 maksimal ændring). Højere totalscore indikerede større sværhedsgrad og omfang af histologiske abnormiteter. For hver af 3 esophageal regioner (proksimale, midterste og distale) blev forholdet mellem summen af ​​tildelt score for hvert vurderet træk divideret med maksimalt mulig score (maksimal værdi er 24) beregnet. Den gennemsnitlige karakterscore opsummeret over de 3 regioner var den endelige score, der blev brugt i den primære analyse, den gennemsnitlige karakterscore varierede fra 0 til 3, hvor højere score indikerer mere alvorlig.
Baseline, uge ​​16
Del A: Ændring fra baseline i gennemsnitlig eosinofil esophagitis-histologiscoresystem (EoE-HSS) trinscore i uge 16
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
EoE-HSS er et valideret histologisk scoringssystem, der måler andre histologiske abnormiteter ud over tætheden af ​​eosinofil infiltration. Sværhedsgrad (grad) og omfang (stadium) af abnormiteter vil blive bedømt ved hjælp af en 4-punkts skala (0 normal; 3 maksimal ændring). Højere totalscore indikerede større sværhedsgrad og omfang af histologiske abnormiteter. For hver af 3 esophageal regioner (proksimale, midterste og distale) blev forholdet mellem summen af ​​tildelt score for hvert vurderet træk divideret med maksimalt mulig score (maksimal værdi er 24) beregnet. De gennemsnitlige stadie-scores opsummeret over de 3 regioner var den endelige score, der blev brugt i den primære analyse, den gennemsnitlige stadiumscore varierede fra 0 til 3, med højere score, der indikerer mere alvorlig.
Baseline, uge ​​16
Del A: Normaliseret berigelsesscore (NES) for den relative ændring fra baseline i type 2-inflammationssignaturen (T2INF) i uge 16
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
En Normalized Enrichment Score (NES) er en måde at generere en enkelt numerisk værdi til at repræsentere en kompleks genekspressionssignatur. Ændringer i NES-score repræsenterede de overordnede ændringer i udtrykket af den molekylære fænotype. NES'erne beregnet for T2INF afspejler ekspressionen ved uge 16 i forhold til baseline af det forudspecificerede gensæt som en måde at evaluere normalisering af type 2-inflammation med behandling. For hvert individ indikerer en NES på 0 ingen ændring fra baseline, en negativ score viser en reduktion i sygdomsscore (mere som normal) og positiv score viser forværring (mere aktiv sygdom). NES har ikke en minimum/maksimum score.
Baseline, uge ​​16
Del A: Normaliseret berigelsesscore (NES) for den relative ændring fra baseline i det eosinofile esophagitis (EoE) diagnostiske panel (EDP) i uge 16
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
En Normalized Enrichment Score (NES) er en måde at generere en enkelt numerisk værdi til at repræsentere en kompleks genekspressionssignatur. Ændringer i NES-score repræsenterede de overordnede ændringer i udtrykket af den molekylære fænotype. NES'erne beregnet for EDP afspejler ekspressionen i uge 16 i forhold til baseline af et gensæt, der er differentielt udtrykt mellem esophageal biopsier fra EoE deltagere sammenlignet med raske kontroller som en måde at evaluere normalisering af den molekylære patologi. For hvert individ indikerer en NES på 0 ingen ændring fra baseline, en negativ score viser en reduktion i sygdomsscore (mere som normal) og positiv score viser forværring (mere aktiv sygdom). NES har ikke minimum/maksimum score.
Baseline, uge ​​16
Del A: Absolut ændring fra baseline i EoE Endoscopic Reference Total Score (EoE-EREFS) i uge 16
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
EoE-EREFS er et valideret endoskopisk scoringssystem for inflammatoriske og remodellerende træk ved EoE, herunder ødem, ringe, ekssudater, furer og forsnævring. Scoren blev vurderet i de proksimale og distale esophageal-regioner med hver region scoret fra 0 til 9 med totalscore i området fra 0 til 18. Højere score indikerer værre endoskopiske inflammatoriske og remodelingfund.
Baseline, uge ​​16
Del A: Ændring fra baseline i forholdet af dage med 1 eller flere EoE-tegn målt ved pædiatrisk EoE-tegn/symptomspørgeskema - Caregiver-version (PESQ-C) i uge 16 (for deltagere i alderen ≥1 til <12 år)
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
PESQ-C er et nyt, observatørrapporteret resultatmål beregnet til at blive gennemført uafhængigt af plejepersonale for alle pædiatriske EoE-deltagere i undersøgelsen. PESQ-C måler tegn på EoE observeret af omsorgspersonen, herunder mavesmerter, halsbrand, sure opstød, opstød, opkastning, madvægring og problemer med at synke mad. Data fra en 14-dages periode forud for baseline-besøget og en 14-dages periode forud for uge 16 vil blive brugt til at beregne andelen af ​​dage med 1 eller flere EoE-symptomer.
Baseline, uge ​​16
Del A: Antal tegnfrie dage i løbet af 14-dages perioden forud for uge 16 målt ved PESQ-C (for deltagere i alderen ≥1 til <12 år)
Tidsramme: Uge 16
PESQ-C er et nyt, observatørrapporteret resultatmål beregnet til at blive gennemført uafhængigt af plejepersonale for alle pædiatriske EoE-deltagere i undersøgelsen. PESQ-C måler tegn på EoE observeret af omsorgspersonen, herunder mavesmerter, halsbrand, sure opstød, opstød, opkastning, madvægring og problemer med at synke mad. WOCF-tilgangen blev brugt til at imputere de manglende data på grund af redningsbehandling/AE/manglende effekt, og multiple imputations-tilgangen blev brugt til de manglende data på grund af andre årsager. LS betyder SE afledt af ANCOVA-modellen.
Uge 16
Del A: Ændring fra baseline i andelen af ​​samlede segmenter inden for en dag (nat, morgen, eftermiddag, aften) med 1 eller flere EoE-tegn målt ved PESQ-C i uge 16
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
PESQ-C er et nyt, observatørrapporteret resultatmål beregnet til at blive gennemført uafhængigt af plejepersonale for alle pædiatriske EoE-deltagere i undersøgelsen. PESQ-C målte forekomsten af ​​tegn på EoE og blev afsluttet én gang dagligt via en elektronisk dagbog. Data fra en 14-dages periode forud for baseline-besøget og en 14-dages periode forud for uge 16 vil blive brugt til at beregne de samlede tidssegmenter inden for en dag (nat, morgen, eftermiddag, aften) med 1 eller flere EoE-symptomer.
Baseline, uge ​​16
Del A: Ændring fra baseline i forholdet af dage med 1 eller flere EoE-tegn ved pædiatrisk EoE-tegn/symptomspørgeskema - deltagerversion (PESQ-P) (for deltagere i alderen ≥8 til <12 år) i uge 16
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
PESQ-P var et deltagerrapporteret resultatmål beregnet til at blive gennemført uafhængigt af deltagere ≥8 til <12 år. PESQ-P målte forekomsten af ​​tegn på EoE og blev afsluttet én gang dagligt via en elektronisk dagbog. Data fra en 14-dages periode forud for baseline-besøget og en 14-dages periode forud for uge 16 vil blive brugt til at beregne andelen af ​​dage med 1 eller flere EoE-symptomer.
Baseline, uge ​​16
Del A: Antal symptomfrie dage i løbet af 14-dages perioden forud for uge 16 målt ved PESQ-P (for deltagere i alderen ≥8 til <12 år)
Tidsramme: Uge 16
PESQ-P var et deltagerrapporteret resultatmål beregnet til at blive gennemført uafhængigt af EoE-deltagere ≥8 til <12 år. PESQ-P måler tegn på EoE, herunder mavesmerter, halsbrand, sure opstød, opstød, opkastning, madvægring og problemer med at synke mad. PESQ-P-scoren blev beregnet baseret på de daglige svar over en 14-dages periode (dvs. de 14 dage forud for baseline-besøget og uge 16-besøget). Scoren går fra 0 til 1. WOCF-tilgangen blev brugt til at imputere de manglende data på grund af redningsbehandling/AE/manglende effekt, og multiple imputations-tilgangen blev brugt til de manglende data på grund af andre årsager. LS Mean SE fra ANCOVA.
Uge 16
Del A: Ændring fra baseline i andelen af ​​samlede segmenter inden for en dag (nat, morgen, eftermiddag, aften) med 1 eller flere EoE-tegn målt ved PESQ-P (for deltagere i alderen ≥8 til <12 år) om ugen 16
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
PESQ-P var et deltagerrapporteret resultatmål beregnet til at blive gennemført uafhængigt af EoE-deltagere ≥8 til <12 år. PESQ-P målte forekomsten af ​​tegn på EoE og blev afsluttet én gang dagligt via en elektronisk dagbog. Data fra en 14-dages periode forud for baseline-besøget og en 14-dages periode forud for uge 16 vil blive brugt til at beregne de samlede tidssegmenter inden for en dag (nat, morgen, eftermiddag, aften) med 1 eller flere EoE-symptomer.
Baseline, uge ​​16
Del A: Ændring fra baseline i totalscore målt ved pædiatrisk eosinofil esophagitis symptomscore (PEESS) Version 2.0 Caregiver Version (PEESSv2.0-C) i uge 16
Tidsramme: Baseline, uge ​​16
PEESSv2.0-C er et plejepersonale-rapporteret resultatmål, der vurderer hyppigheden og sværhedsgraden af ​​EoE-symptomer blandt pædiatriske deltagere. PEESSv2.0-C består af 20 varer og har en tilbagekaldelsesperiode på en måned. Hvert emne havde en skala fra 0-4, som blev transformeret til 0-100 som følger: 0 = 0, 1 = 25, 2 = 50, 3 = 75, 4 = 100. Den gennemsnitlige samlede PEESSv2.0 score blev beregnet som summen af ​​alle emnescorer over antallet af besvarede emner. Den samlede PEESSv2.0-C score spænder fra 0 til 100, hvor højere score indikerer større symptombyrde blandt pædiatriske EoE-deltagere. Værdier efter første brug af redningsbehandling blev indstillet til manglende (censurering). WOCF-tilgangen blev brugt til at imputere de manglende data på grund af redningsbehandling/AE/manglende effekt, og MI-tilgangen blev brugt til de manglende data på grund af andre årsager. LS betyder SE fra ANCOVA model.
Baseline, uge ​​16
Del A: Koncentration af funktionelt dupilumab i serum ved baseline, uge ​​4 og 16
Tidsramme: Baseline, uge ​​4 og 16
Koncentration af funktionelt dupilumab i serum ved baseline, uge ​​4 og 16 blev rapporteret i dette resultatmål.
Baseline, uge ​​4 og 16
Del B: Procentdel af deltagere, der opnår det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltal på ≤6 eosinofiler/højeffektfelt i uge 52
Tidsramme: I uge 52
Det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltal blev målt fra esophageal biopsier. I alt blev der indsamlet mindst 9 mucosale pinch-biopsier fra 3 esophageal regioner: 3 proksimale, 3 midterste og 3 distale. Det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltal ved hvert besøg var det maksimale af mængderne af eosinofiler i de mest betændte hpfs på tværs af de 3 regioner. Hvis mængden af ​​eosinofiler manglede for 1 eller 2 spiserørsregioner, var det maksimale antal eosinofiler det maksimale af mængderne af eosinofiler fra den eller de områder, hvor eosinofile mængder var tilgængelige.
I uge 52
Del B: Procentdel af deltagere, der opnår det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltal på <15 eosinofiler/højeffektfelt i uge 52
Tidsramme: I uge 52
Det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltal blev målt fra esophageal biopsier. I alt blev der indsamlet mindst 9 mucosale pinch-biopsier fra 3 esophageal regioner: 3 proksimale, 3 midterste og 3 distale. Det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltal ved hvert besøg var det maksimale af mængderne af eosinofiler i de mest betændte hpfs på tværs af de 3 regioner. Hvis mængden af ​​eosinofiler manglede for 1 eller 2 spiserørsregioner, var det maksimale antal eosinofiler det maksimale af mængderne af eosinofiler fra den eller de områder, hvor eosinofile mængder var tilgængelige.
I uge 52
Del B: Procent ændring fra baseline i det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltal ved uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltal blev målt fra esophageal biopsier. I alt blev der indsamlet mindst 9 mucosale pinch-biopsier fra 3 esophageal regioner: 3 proksimale, 3 midterste og 3 distale. Det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltal ved hvert besøg var det maksimale af mængderne af eosinofiler i de mest betændte hpfs på tværs af de 3 regioner. Hvis mængden af ​​eosinofiler manglede for 1 eller 2 spiserørsregioner, var det maksimale antal eosinofiler det maksimale af mængderne af eosinofiler fra den eller de områder, hvor eosinofile mængder var tilgængelige.
Baseline, uge ​​52
Del B: Ændring fra baseline i gennemsnitlig eosinofil esophagitis histologiscoresystem (EoE-HSS) karakterscore i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
EoE-HSS er et valideret histologisk scoringssystem, der måler andre histologiske abnormiteter ud over tætheden af ​​eosinofil infiltration. Sværhedsgrad (grad) og omfang (stadium) af abnormiteter vil blive bedømt ved hjælp af en 4-punkts skala (0 normal; 3 maksimal ændring). Højere totalscore indikerede større sværhedsgrad og omfang af histologiske abnormiteter. For hver af 3 esophageal regioner (proksimale, midterste og distale) blev forholdet mellem summen af ​​tildelt score for hvert vurderet træk divideret med maksimalt mulig score (maksimal værdi er 24) beregnet. Den gennemsnitlige karakterscore opsummeret over de 3 regioner var den endelige score, der blev brugt i den primære analyse, den gennemsnitlige karakterscore varierede fra 0 til 3, hvor højere score indikerer mere alvorlig.
Baseline, uge ​​52
Del B: Ændring fra baseline i gennemsnitlig eosinofil esophagitis-histologiscoresystem (EoE-HSS) trinscore i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
EoE-HSS er et valideret histologisk scoringssystem, der måler andre histologiske abnormiteter ud over tætheden af ​​eosinofil infiltration. Sværhedsgrad (grad) og omfang (stadium) af abnormiteter vil blive bedømt ved hjælp af en 4-punkts skala (0 normal; 3 maksimal ændring). Højere totalscore indikerede større sværhedsgrad og omfang af histologiske abnormiteter. For hver af 3 esophageal regioner (proksimale, midterste og distale) blev forholdet mellem summen af ​​tildelt score for hvert vurderet træk divideret med maksimalt mulig score (maksimal værdi er 24) beregnet. De gennemsnitlige stadie-scores opsummeret over de 3 regioner var den endelige score, der blev brugt i den primære analyse, den gennemsnitlige stadiumscore varierede fra 0 til 3, med højere score, der indikerer mere alvorlig.
Baseline, uge ​​52
Del B: Absolut ændring fra baseline i EoE Endoscopic Reference Total Score (EoE-EREFS) i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
EoE-EREFS er et valideret endoskopisk scoringssystem for inflammatoriske og remodellerende træk ved EoE, herunder ødem, ringe, ekssudater, furer og forsnævring. Scoren blev vurderet i de proksimale og distale esophageal regioner med hver region scoret fra 0 til 9 med samlede scorer muligvis varierende fra 0 til 18. Højere score indikerer værre endoskopiske inflammatoriske og remodeling fund.
Baseline, uge ​​52
Del B: Antal tegnfrie dage i løbet af 14-dages perioden forud for uge 52 målt ved PESQ-C (for deltagere i alderen ≥1 til <12 år)
Tidsramme: Uge 52
PESQ-C er et nyt, observatørrapporteret resultatmål beregnet til at blive gennemført uafhængigt af plejepersonale for alle pædiatriske EoE-deltagere i undersøgelsen.
Uge 52
Del B: Ændring fra baseline i forholdet af dage med 1 eller flere EoE-tegn ved pædiatrisk EoE-tegn/symptomspørgeskema - deltagerversion (PESQ-P) (for deltagere i alderen ≥8 til <12 år) i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
PESQ-P var et deltagerrapporteret resultatmål beregnet til at blive gennemført uafhængigt af deltagere ≥8 til <12 år. PESQ-P målte forekomsten af ​​tegn på EoE og blev afsluttet én gang dagligt via en elektronisk dagbog. Data fra en 14-dages periode forud for baseline-besøget og en 14-dages periode forud for uge 16 vil blive brugt til at beregne andelen af ​​dage med 1 eller flere EoE-symptomer.
Baseline, uge ​​52
Del B: Antal symptomfrie dage i løbet af 14-dages perioden forud for uge 52 målt ved PESQ-P (for deltagere i alderen ≥8 til <12 år)
Tidsramme: Uge 52
PESQ-P var et deltagerrapporteret resultatmål beregnet til at blive gennemført uafhængigt af deltagere ≥8 til <12 år. PESQ-P måler tegn på EoE, herunder mavesmerter, halsbrand, sure opstød, opstød, opkastning, madvægring og problemer med at synke mad.
Uge 52
Del B: Ændring fra baseline i andelen af ​​samlede segmenter inden for en dag (nat, morgen, eftermiddag, aften) med 1 eller flere EoE-tegn målt ved PESQ-P (for deltagere i alderen ≥8 til <12 år) om ugen 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
PESQ-P var et deltagerrapporteret resultatmål beregnet til at blive gennemført uafhængigt af EoE-deltagere ≥8 til <12 år. PESQ-P målte forekomsten af ​​tegn på EoE og blev afsluttet én gang dagligt via en elektronisk dagbog. Data fra en 14-dages periode forud for baseline-besøget og en 14-dages periode forud for uge 16 vil blive brugt til at beregne de samlede tidssegmenter inden for en dag (nat, morgen, eftermiddag, aften) med 1 eller flere EoE-symptomer.
Baseline, uge ​​52
Del B: Ændring fra baseline i kropsvægt for aldersprocent i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Kropsvægt for alderspercentil blev beregnet baseret på vækstdiagrammer fra Centers for Disease Control and Prevention (CDC) for alderen 0 til 20 år (for alderen 2 til <12 år) og Verdenssundhedsorganisationens (WHO) vækstdiagrammer for aldre 0 til <2 år (for alderen 1 til <2 år). Disse diagrammer inkluderede et sæt udjævnede percentiler sammen med CDC LMS (Lambda-Mu-Sigma) parametre for at tillade beregning af percentiler.
Baseline, uge ​​52
Del B: Koncentration af funktionelt dupilumab i serum i uge 32 og 52
Tidsramme: Uge 32 og 52
Koncentration af funktionelt dupilumab i serum i uge 32 og 52 blev rapporteret i dette resultatmål.
Uge 32 og 52
Del A: Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er), alvorlige TEAE'er, bivirkninger af særlig interesse (AESI'er) og TEAE'er, der fører til permanent afbrydelse af undersøgelseslægemidlet
Tidsramme: Fra baseline op til uge 16 i del A
En uønsket hændelse (AE) blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager eller klinisk undersøgelsespatient, der blev administreret sammen med et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis behøver at have en årsagssammenhæng med denne behandling. En alvorlig AE var enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis resulterede i død, livstruende, indledende eller længerevarende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, medfødt anomali/fødselsdefekt eller en medicinsk vigtig begivenhed. Udtrykket TEAE er defineret som bivirkninger, der starter eller forværres efter den første indtagelse af undersøgelseslægemidlet. TEAE'er omfatter både alvorlige TEAE'er og ikke-alvorlige TEAE'er. En AESI blev defineret som en videnskabelig og medicinsk bekymring, der er specifik for sponsorens produkt eller program, hvor løbende overvågning og hurtig kommunikation fra investigator til sponsor var passende.
Fra baseline op til uge 16 i del A
Del B: Antal deltagere med behandlingsfremkaldte bivirkninger (TEAE'er), alvorlige TEAE'er, bivirkninger af særlig interesse (AESI'er) og TEAE'er, der fører til permanent afbrydelse af undersøgelseslægemidlet
Tidsramme: Fra uge 16 op til uge 52 i del B
En AE blev defineret som enhver uønsket medicinsk hændelse hos en deltager eller klinisk undersøgelsespatient administreret med et farmaceutisk produkt, og som ikke nødvendigvis behøver at have en årsagssammenhæng med denne behandling. En alvorlig AE var enhver uønsket medicinsk hændelse, der ved enhver dosis resulterede i død, livstruende, indledende eller længerevarende hospitalsindlæggelse, vedvarende eller betydelig invaliditet/inhabilitet, medfødt anomali/fødselsdefekt eller en medicinsk vigtig begivenhed. Udtrykket TEAE er defineret som bivirkninger, der starter eller forværres efter den første indtagelse af undersøgelseslægemidlet. TEAE'er omfatter både alvorlige TEAE'er og ikke-alvorlige TEAE'er. En AESI blev defineret som en videnskabelig og medicinsk bekymring, der er specifik for sponsorens produkt eller program, hvor løbende overvågning og hurtig kommunikation fra investigator til sponsor var passende.
Fra uge 16 op til uge 52 i del B
Del A: Antal deltagere med positiv behandlingsfremkaldende antistof-antistoffer (ADA)-respons
Tidsramme: Fra baseline op til uge 16 i del A
Behandlings-emergent ADA blev defineret som et negativt resultat eller manglende resultat ved baseline med mindst ét ​​positivt post-baseline resultat i ADA-analysen. Prøver positive i dupilumab ADA-analysen blev karakteriseret for ADA-titere (lave, moderate og høje). Den lave behandlingsfremkaldende ADA-titer som defineret som titerniveau <1000, moderat som 1000 til 10000 og høj som >10000.
Fra baseline op til uge 16 i del A
Del A: Antal deltagere med positive behandlingsfremkaldte antistof-antistoffer (ADA) efter maksimal titerkategori
Tidsramme: Fra baseline op til uge 16 i del A
Behandlings-emergent ADA blev defineret som et negativt resultat eller manglende resultat ved baseline med mindst ét ​​positivt post-baseline resultat i ADA-analysen. Prøver positive i dupilumab ADA-analysen blev karakteriseret for ADA-titere (lave, moderate og høje). Den lave behandlingsfremkaldende ADA-titer som defineret som titerniveau <1000, moderat som 1000 til 10000 og høj som >10000.
Fra baseline op til uge 16 i del A
Del B: Ændring fra baseline i forholdet af dage med 1 eller flere EoE-tegn målt ved pædiatrisk EoE-tegn/symptomspørgeskema - Caregiver-version (PESQ-C) i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
PESQ-C er et nyt, observatørrapporteret resultatmål beregnet til at blive gennemført uafhængigt af plejepersonale for alle pædiatriske EoE-deltagere i undersøgelsen.
Baseline, uge ​​52
Del B: Ændring fra baseline i andelen af ​​samlede segmenter inden for en dag (nat, morgen, eftermiddag, aften) med 1 eller flere EoE-tegn målt ved PESQ-C i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
PESQ-C er et nyt, observatørrapporteret resultatmål beregnet til at blive gennemført uafhængigt af plejepersonale for alle pædiatriske EoE-deltagere i undersøgelsen. PESQ-C målte forekomsten af ​​tegn på EoE og blev afsluttet én gang dagligt via en elektronisk dagbog.
Baseline, uge ​​52
Del B: Normaliseret berigelsesscore (NES) for den relative ændring fra baseline i EoE Diagnostic Panel (EDP) i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
En Normalized Enrichment Score (NES) er en måde at generere en enkelt numerisk værdi til at repræsentere en kompleks genekspressionssignatur. Ændringer i NES-score repræsenterede de overordnede ændringer i udtrykket af den molekylære fænotype. NES'erne beregnet for EDP afspejler ekspressionen ved post-baseline i forhold til baseline af et gensæt, der er differentielt udtrykt mellem esophageal biopsier fra EoE-deltagere sammenlignet med raske kontroller som en måde at evaluere normalisering af den molekylære patologi. For hvert individ indikerer en NES på 0 ingen ændring fra baseline, en negativ score viser en reduktion i sygdomsscore (mere som normal) og positiv score viser forværring (mere aktiv sygdom). NES har ikke minimum/maksimum score.
Baseline, uge ​​52
Del B: Normaliseret berigelsesscore (NES) for den relative ændring fra baseline i type 2-inflammationssignaturen (T2INF) i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
En Normalized Enrichment Score (NES) er en måde at generere en enkelt numerisk værdi til at repræsentere en kompleks genekspressionssignatur. Ændringer i NES-score repræsenterede de overordnede ændringer i udtrykket af den molekylære fænotype. NES'erne beregnet for T2INF afspejler ekspressionen ved post-baseline i forhold til baseline af det præspecificerede gensæt som en måde at evaluere normalisering af type 2-inflammation med behandling. For hvert individ indikerer en NES på 0 ingen ændring fra baseline, en negativ score viser en reduktion i sygdomsscore (mere som normal) og positiv score viser forværring (mere aktiv sygdom). NES har ikke minimum/maksimum score.
Baseline, uge ​​52
Del B: Ændring fra baseline i kropsmasseindeks (BMI) for alders Z-score for deltagere ≥2 år i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
BMI for alder z-score angiver, hvor meget højere eller lavere en deltagers BMI for alder er i forhold til et referencevækstdiagram (baseret på vækstdiagrammer fra Centers for Disease Control and Prevention [CDC] for alderen 0 til 20 år [for alderen 2 til <12 år]). En z-score på "0" repræsenterer befolkningsgennemsnittet. En stigning i den gennemsnitlige ændring i BMI for alder z-score (dvs. stigning i standardafvigelsen [SD] fra referencevækstdiagrammet) indikerer en stigning i BMI for alder i forhold til referencen.
Baseline, uge ​​52
Del B: Ændring fra baseline i vægt for alders Z-score i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Vægt for alder z-score angiver, hvor meget højere eller lavere en deltagers vægt for alder er i forhold til et referencevækstdiagram (baseret på vækstdiagrammer fra CDC for alderen 0 til 20 år [for alderen 2 til <12 år] og Verdenssundhedsorganisationens (WHO) vækstdiagrammer for alderen 0 til <2 år [for alderen 1 til <2 år]). En z-score på "0" repræsenterer befolkningsgennemsnittet. En stigning i den gennemsnitlige ændring i vægt for alder z-score (stigning i SD fra referencevækstdiagrammet) indikerer en stigning i vægt for alder i forhold til referencen.
Baseline, uge ​​52
Del B: Ændring fra baseline i kropsvægt fra højde Z-score i uge 52
Tidsramme: Baseline, uge ​​52
Vægt for højde z-score angiver, hvor meget højere eller lavere en deltagers vægt for højde er i forhold til et reference vækstdiagram (baseret på vækstdiagrammer fra CDC for alderen 0 til 20 år [for alderen 2 til <12 år] og WHO vækstdiagrammer for alderen 0 til <2 år [for alderen 1 til <2 år]). En z-score på "0" repræsenterer befolkningsgennemsnittet. En stigning i den gennemsnitlige ændring i vægt for højde z-score (stigning i SD fra reference vækstdiagrammet) indikerer en stigning i vægt for højde i forhold til referencen.
Baseline, uge ​​52
Del B: Antal deltagere med positiv behandlingsfremkaldende antistof-antistoffer (ADA) respons og titer
Tidsramme: Fra uge 16 op til uge 52 i del B

Behandlings-emergent ADA blev defineret som et negativt resultat eller manglende resultat ved baseline med mindst ét ​​positivt post-baseline resultat i ADA-analysen. Prøver positive i dupilumab ADA-analysen blev karakteriseret for ADA-titere (lave, moderate og høje). Den lave behandlingsfremkaldende ADA-titer som defineret som titerniveau <1000, moderat som 1000 til 10000 og høj som >10000.

Ingen deltager udviste et behandlingsfremkaldt ADA-respons i del B, og titer blev ikke rapporteret.
Fra uge 16 op til uge 52 i del B
Del C: Procentdel af deltagere, der opnår maksimal esophageal intraepitelial eosinofiltal på <15 Eos/Hpf ved uge 100
Tidsramme: I uge 100
I uge 100
Del C: Procentdel af deltagere, der opnår maksimal esophageal intraepitelial eosinofiltal på <15 Eos/Hpf i uge 160
Tidsramme: I uge 160
I uge 160
Del C: Procentvis ændring i maksimal esophageal intraepitelial eosinofiltal (Eos/Hpf) fra baseline til uge 100
Tidsramme: Baseline til uge 100
Baseline til uge 100
Del C: Procentvis ændring i maksimal esophageal intraepitelial eosinofiltal (Eos/Hpf) fra baseline til uge 160
Tidsramme: Baseline til uge 160
Baseline til uge 160
Del C: Absolut ændring i gennemsnitlig EoE-HSS fra baseline til uge 100
Tidsramme: Baseline til uge 100
Baseline til uge 100
Del C: Absolut ændring i gennemsnitlig EoE-HSS fra baseline til uge 160
Tidsramme: Baseline til uge 160
Baseline til uge 160
Del C: Absolut ændring i EoE-EREFS fra baseline til uge 100
Tidsramme: Baseline til uge 100
Baseline til uge 100
Del C: Absolut ændring i EoE-EREFS fra baseline til uge 160
Tidsramme: Baseline til uge 160
Baseline til uge 160
Del C: Ændring i totalscore målt ved PEESSv2.0- Caregiver Version Spørgeskema fra baseline til uge 100
Tidsramme: Baseline til uge 100
PEESSv2.0-C er et plejepersonale-rapporteret resultatmål, der vurderer hyppigheden og sværhedsgraden af ​​EoE-symptomer blandt pædiatriske deltagere. PEESSv2.0-C består af 20 varer og har en tilbagekaldelsesperiode på en måned. Hvert emne havde en skala fra 0-4, som blev transformeret til 0-100 som følger: 0 = 0, 1 = 25, 2 = 50, 3 = 75, 4 = 100. Den gennemsnitlige samlede PEESSv2.0 score blev beregnet som summen af ​​alle emnescorer over antallet af besvarede emner. Den samlede PEESSv2.0-C score spænder fra 0 til 100, hvor højere score indikerer større symptombyrde blandt pædiatriske EoE-deltagere.
Baseline til uge 100
Del C: NES for den relative ændring i EDP-transkriptomsignaturen fra baseline til uge 100
Tidsramme: Baseline til uge 100
En Normalized Enrichment Score (NES) er en måde at generere en enkelt numerisk værdi til at repræsentere en kompleks genekspressionssignatur. Ændringer i NES-score repræsenterede de overordnede ændringer i udtrykket af den molekylære fænotype. NES'erne beregnet for EDP afspejler ekspressionen ved post-baseline i forhold til baseline af et gensæt, der er differentielt udtrykt mellem esophageal biopsier fra EoE-deltagere sammenlignet med raske kontroller som en måde at evaluere normalisering af den molekylære patologi. For hvert individ indikerer en NES på 0 ingen ændring fra baseline, en negativ score viser en reduktion i sygdomsscore (mere som normal) og positiv score viser forværring (mere aktiv sygdom). NES har ikke minimum/maksimum score.
Baseline til uge 100
Del C: NES for den relative ændring i EDP-transkriptomsignaturen fra baseline til uge 160
Tidsramme: Baseline til uge 160
En Normalized Enrichment Score (NES) er en måde at generere en enkelt numerisk værdi til at repræsentere en kompleks genekspressionssignatur. Ændringer i NES-score repræsenterede de overordnede ændringer i udtrykket af den molekylære fænotype. NES'erne beregnet for EDP afspejler ekspressionen ved post-baseline i forhold til baseline af et gensæt, der er differentielt udtrykt mellem esophageal biopsier fra EoE-deltagere sammenlignet med raske kontroller som en måde at evaluere normalisering af den molekylære patologi. For hvert individ indikerer en NES på 0 ingen ændring fra baseline, en negativ score viser en reduktion i sygdomsscore (mere som normal) og positiv score viser forværring (mere aktiv sygdom). NES har ikke minimum/maksimum score.
Baseline til uge 160
Del C: NES for den relative ændring i type 2-inflammationstranskriptomsignaturbaseline til uge 100
Tidsramme: Baseline til uge 100
Baseline til uge 100
Del C: NES for den relative ændring i type 2-inflammationstranskriptomsignaturen fra baseline til uge 160
Tidsramme: Baseline til uge 160
Baseline til uge 160
Del C: Ændring i kropsvægt for alderspercentil fra baseline op til uge 100
Tidsramme: Baseline op til uge 100
Kropsvægt for alderspercentil blev beregnet på grundlag af vækstdiagrammer fra Centers for Disease Control and Prevention (CDC) for alderen 0 til 20 år (for alderen 2 til <12 år) og Verdenssundhedsorganisationens (WHO) vækstdiagrammer for alderen 0 til <2 år (for alderen 1 til <2 år). Disse diagrammer inkluderede et sæt udjævnede percentiler sammen med CDC LMS (Lambda-Mu-Sigma) parametre for at tillade beregning af percentiler.
Baseline op til uge 100
Del C: Ændring i kropsmasseindeks for alders Z-score fra baseline op til uge 100
Tidsramme: Baseline op til uge 100
Forskel i 100-ugers ændring fra baseline i BMI for alder Z-score. BMI-for-alder Z-score er baseret på et referencevækstdiagram (baseret på vækstdiagrammer fra Centers for Disease Control and Prevention [CDC] for alderen 0 til 20 år [for alderen 2 til <12 år]. En z-score på "0" repræsenterer befolkningsgennemsnittet. Z-score angiver antallet af standardafvigelser væk fra gennemsnittet af referencepopulationen. En negativ Z-score angiver værdier, der er lavere end populationsmiddelværdien, mens en positiv Z-score angiver værdier, der er højere end populationsmiddelværdien.
Baseline op til uge 100
Del C: Ændring i vægt for alders Z-score fra baseline op til uge 100
Tidsramme: Baseline op til uge 100
Forskel i 100-ugers ændring fra baseline i vægt-for-alder Z-score. Vægt for alder Z-score er baseret på et reference vækstdiagram (baseret på vækstdiagrammer fra Centers for Disease Control and Prevention [CDC] for alderen 0 til 20 år [for alderen 2 til <12 år]. En z-score på "0" repræsenterer befolkningsgennemsnittet. Z-score angiver antallet af standardafvigelser væk fra gennemsnittet af referencepopulationen. En negativ Z-score angiver værdier, der er lavere end populationsmiddelværdien, mens en positiv Z-score angiver værdier, der er højere end populationsmiddelværdien.
Baseline op til uge 100
Del C: Ændring i vægt for alders Z-score fra baseline op til uge 160
Tidsramme: Baseline op til uge 160
Vægt for alder z-score angiver, hvor meget højere eller lavere en deltagers vægt for alder er i forhold til et referencevækstdiagram (baseret på vækstdiagrammer fra CDC for alderen 0 til 20 år [for alderen 2 til <12 år] og Verdenssundhedsorganisationens (WHO) vækstdiagrammer for alderen 0 til <2 år [for alderen 1 til <2 år]). En stigning i den gennemsnitlige ændring i vægt for alder z-score (stigning i SD fra referencevækstdiagrammet) indikerer en stigning i vægt for alder i forhold til referencen.
Baseline op til uge 160
Del C: Ændring i vægt for højde Z-score fra baseline op til uge 100
Tidsramme: Baseline op til uge 100
Forskel i 100-ugers ændring fra baseline i vægt for højde Z-score. Vægt for højde Z-score er baseret på et reference vækstdiagram (baseret på vækstdiagrammer fra Centers for Disease Control and Prevention [CDC] for alderen 0 til 20 år [for alderen 2 til <12 år]. En z-score på "0" repræsenterer befolkningsgennemsnittet. Z-score angiver antallet af standardafvigelser væk fra gennemsnittet af referencepopulationen. En negativ Z-score angiver værdier, der er lavere end populationsmiddelværdien, mens en positiv Z-score angiver værdier, der er højere end populationsmiddelværdien.
Baseline op til uge 100
Del C: Ændring i vægt for højde Z-score fra baseline op til uge 160
Tidsramme: Baseline op til uge 160
Vægt for højde z-score angiver, hvor meget højere eller lavere en deltagers vægt for højde er i forhold til et reference vækstdiagram (baseret på vækstdiagrammer fra CDC for alderen 0 til 20 år [for alderen 2 til <12 år] og WHO vækstdiagrammer for alderen 0 til <2 år [for alderen 1 til <2 år]). En stigning i den gennemsnitlige ændring i vægt for højde z-score (stigning i SD fra reference vækstdiagrammet) indikerer en stigning i vægt for højde i forhold til referencen.
Baseline op til uge 160
Del C: Procentdel af deltagere, der opnår det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltal på ≤6 Eos/Hpf (400×) ved uge 100
Tidsramme: I uge 100
I uge 100
Del C: Procentdel af deltagere, der opnår det maksimale esophageale intraepiteliale eosinofiltal på ≤6 Eos/Hpf (400×) i uge 160
Tidsramme: I uge 160
I uge 160
Del C: Procentdel af deltagere (med fødevareelimineringsdiætregimer ved baseline), der har en genindførelse af en tidligere elimineret fødevaregruppe fra baseline op til uge 100
Tidsramme: Baseline op til uge 100
Baseline op til uge 100
Del C: Procentdel af deltagere (med fødevareelimineringsdiætregimer ved baseline), der har en genindførelse af en tidligere elimineret fødevaregruppe fra baseline op til uge 160
Tidsramme: Baseline op til uge 160
Baseline op til uge 160
Del C: Antal deltagere med TEAE'er
Tidsramme: Op til uge 152
Op til uge 152
Del C: Antal deltagere med behandlingsfremkaldte SAE'er
Tidsramme: Op til uge 152
Op til uge 152
Del C: Antal deltagere med behandlingsfremkaldte AESI'er
Tidsramme: Op til uge 152
Op til uge 152
Del C: Antal deltagere med TEAE'er, der fører til permanent afbrydelse af undersøgelsesbehandling
Tidsramme: Op til uge 152
Op til uge 152
Del C: Antal deltagere med behandlingsfremkaldte ADA-svar
Tidsramme: Fra uge 52 til uge 152
Fra uge 52 til uge 152
Del C: Koncentration af funktionelt dupilumab i serum ved uge 100
Tidsramme: I uge 100
I uge 100

Samarbejdspartnere og efterforskere

Det er her, du vil finde personer og organisationer, der er involveret i denne undersøgelse.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Samarbejdspartnere

Sanofi

Efterforskere

  • Studieleder: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Publikationer og nyttige links

Den person, der er ansvarlig for at indtaste oplysninger om undersøgelsen, leverer frivilligt disse publikationer. Disse kan handle om alt relateret til undersøgelsen.

Generelle publikationer

Datoer for undersøgelser

Disse datoer sporer fremskridtene for indsendelser af undersøgelsesrekord og resumeresultater til ClinicalTrials.gov. Studieregistreringer og rapporterede resultater gennemgås af National Library of Medicine (NLM) for at sikre, at de opfylder specifikke kvalitetskontrolstandarder, før de offentliggøres på den offentlige hjemmeside.

Studer store datoer

Studiestart (Faktiske)

1. september 2020

Primær færdiggørelse (Faktiske)

2. juni 2022

Studieafslutning (Faktiske)

14. maj 2024

Datoer for studieregistrering

Først indsendt

7. maj 2020

Først indsendt, der opfyldte QC-kriterier

17. maj 2020

Først opslået (Faktiske)

19. maj 2020

Opdateringer af undersøgelsesjournaler

Sidste opdatering sendt (Anslået)

27. oktober 2025

Sidste opdatering indsendt, der opfyldte kvalitetskontrolkriterier

13. oktober 2025

Sidst verificeret

1. oktober 2025

Mere information

Begreber relateret til denne undersøgelse

Yderligere relevante MeSH-vilkår

Andre undersøgelses-id-numre

  • R668-EE-1877
  • 2019-003078-24 (EudraCT nummer)

Plan for individuelle deltagerdata (IPD)

Planlægger du at dele individuelle deltagerdata (IPD)?

JA

IPD-planbeskrivelse

Alle individuelle patientdata, der ligger til grund for offentligt tilgængelige resultater, vil blive overvejet til deling

IPD-delingstidsramme

Individuelle anonymiserede deltagerdata vil blive overvejet til deling, når indikationen er blevet godkendt af et tilsynsorgan, hvis der er lovhjemmel til at dele dataene, og der ikke er en rimelig sandsynlighed for, at deltageren genidentificeres.

IPD-delingsadgangskriterier

Kvalificerede forskere kan anmode om adgang til anonymiserede data på patientniveau eller aggregerede undersøgelsesdata, når Regeneron har modtaget markedsføringstilladelse fra større sundhedsmyndigheder (f.eks. FDA, European Medicines Agency (EMA), Pharmaceuticals and Medical Devices Agency (PMDA) osv.) for produktet og indikation, har den juridiske bemyndigelse til at dele dataene og har gjort undersøgelsesresultaterne offentligt tilgængelige (f.eks. videnskabelig publikation, videnskabelig konference, register over kliniske forsøg).

IPD-deling Understøttende informationstype

  • STUDY_PROTOCOL
  • SAP
  • ICF
  • ANALYTIC_CODE
  • CSR

Lægemiddel- og udstyrsoplysninger, undersøgelsesdokumenter

Studerer et amerikansk FDA-reguleret lægemiddelprodukt

Ja

Studerer et amerikansk FDA-reguleret enhedsprodukt

Ingen

Disse oplysninger blev hentet direkte fra webstedet clinicaltrials.gov uden ændringer. Hvis du har nogen anmodninger om at ændre, fjerne eller opdatere dine undersøgelsesoplysninger, bedes du kontakte register@clinicaltrials.gov. Så snart en ændring er implementeret på clinicaltrials.gov, vil denne også blive opdateret automatisk på vores hjemmeside .

Kliniske forsøg med Eosinofil øsofagitis (EoE)

Kliniske forsøg med Dupilumab

Søg i lignende forsøg

Sponsorer og samarbejdspartnere

Medicinske tilstande

Narkotikainterventioner

CROs by country

CROs in Israel

Betingelser

Sjældne sygdomme

Narkotikainterventioner

Kosttilskud

Sponsor / samarbejdspartnere

Placeringer

Abonner