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Studio per valutare l'efficacia e la sicurezza di Dupilumab nei pazienti pediatrici con esofagite eosinofila attiva (EoE) (EoE KIDS)

13 ottobre 2025 aggiornato da: Regeneron Pharmaceuticals

Uno studio randomizzato, in doppio cieco, controllato con placebo per studiare l'efficacia e la sicurezza di Dupilumab nei pazienti pediatrici con esofagite eosinofila attiva

L'obiettivo primario è dimostrare l'efficacia del trattamento con dupilumab rispetto al placebo nei pazienti pediatrici con esofagite eosinofila attiva (EoE) sulla base del miglioramento istologico che soddisfa i criteri istologici convalidati.

Gli obiettivi secondari sono:

  • Per dimostrare l'efficacia di dupilumab rispetto al placebo nei pazienti pediatrici con EoE attivo dopo 16 settimane di trattamento, come valutato mediante misurazioni visive endoscopiche dell'attività della malattia utilizzando il punteggio di riferimento esosinofilo dell'esofagite endoscopica (EoE-EREFS) e anomalie istologiche misurate dall'EoE Sistema di punteggio istologico (EoE-HSS)
  • Valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'immunogenicità del trattamento con dupilumab fino a 16 settimane in pazienti pediatrici con EoE attiva
  • Valutare gli effetti di dupilumab sulle firme trascrittomiche associate a EoE e infiammazione di tipo 2
  • Studiare gli effetti di dupilumab sulla firma dell'espressione genica dell'infiammazione di tipo 2
  • Valutare il profilo concentrazione-tempo di dupilumab funzionale nel siero in questa popolazione
  • Valutare l'efficacia del trattamento a lungo termine (fino a 160 settimane) con dupilumab
  • Valutare l'impatto del trattamento con dupilumab sulle variazioni di peso e crescita durante il periodo attivo esteso e il periodo di estensione in aperto dello studio
  • Valutare la sicurezza, la tollerabilità e l'immunogenicità del trattamento a lungo termine (fino a 160 settimane) con dupilumab
  • Valutare l'impatto del trattamento con dupilumab sui segni e sintomi di EoE

Panoramica dello studio

Stato

Completato

Condizioni

Intervento / Trattamento

Descrizione dettagliata

Questo è uno studio in 3 parti:

  • Parte A: periodo di trattamento di 16 settimane in doppio cieco
  • Parte B: periodo di trattamento attivo esteso di 36 settimane
  • Parte C: periodo di estensione in aperto fino a 108 settimane

Tipo di studio

Interventistico

Iscrizione (Effettivo)

102

Fase

  • Fase 3

Contatti e Sedi

Questa sezione fornisce i recapiti di coloro che conducono lo studio e informazioni su dove viene condotto lo studio.

Luoghi di studio

  • Canada
    • Ontario
      • London, Ontario, Canada, N6A 5W9
        • Regeneron Study Site
  • Stati Uniti
    • Arizona
      • Phoenix, Arizona, Stati Uniti, 85016
        • Regeneron Study Site
    • Arkansas
      • Little Rock, Arkansas, Stati Uniti, 72202
        • Regeneron Study Site
    • California
      • Los Angeles, California, Stati Uniti, 90027
        • Regeneron Study Site
      • San Francisco, California, Stati Uniti, 94143
        • Regeneron Study Site
    • Colorado
      • Aurora, Colorado, Stati Uniti, 80045
        • Regeneron Study Site
    • Florida
      • St. Petersburg, Florida, Stati Uniti, 33701
        • Regeneron Study Site
    • Georgia
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30322
        • Regeneron Study Site
      • Atlanta, Georgia, Stati Uniti, 30342
        • Regeneron Study Site
    • Illinois
      • Chicago, Illinois, Stati Uniti, 60611
        • Regeneron Study Site
    • Indiana
      • Indianapolis, Indiana, Stati Uniti, 46202
        • Regeneron Study Site
    • Iowa
      • Iowa City, Iowa, Stati Uniti, 52242
        • Regeneron Study Site
    • Massachusetts
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02114
        • Regeneron Study Site
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02111
        • Regeneron Study Site
      • Boston, Massachusetts, Stati Uniti, 02115
        • Regeneron Study Site
    • Nebraska
      • Lincoln, Nebraska, Stati Uniti, 68510
        • Regeneron Study Site
    • New York
      • New York, New York, Stati Uniti, 10029
        • Regeneron Study Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10032
        • Regeneron Study Site
      • New York, New York, Stati Uniti, 10065
        • Regeneron Study Site
    • North Carolina
      • Chapel Hill, North Carolina, Stati Uniti, 27599
        • Regeneron Study Site
    • Ohio
      • Cincinnati, Ohio, Stati Uniti, 45229
        • Regeneron Study Site
      • Cleveland, Ohio, Stati Uniti, 44106
        • Regeneron Study Site
    • Pennsylvania
      • Philadelphia, Pennsylvania, Stati Uniti, 19104
        • Regeneron Study Site
    • Texas
      • Dallas, Texas, Stati Uniti, 75207
        • Regeneron Study Site
      • Fort Worth, Texas, Stati Uniti, 76104
        • Regeneron Study Site
      • Houston, Texas, Stati Uniti, 77030
        • Regeneron Study Site
    • Wisconsin
      • Milwaukee, Wisconsin, Stati Uniti, 53226
        • Regeneron Study Site

Criteri di partecipazione

I ricercatori cercano persone che corrispondano a una certa descrizione, chiamata criteri di ammissibilità. Alcuni esempi di questi criteri sono le condizioni generali di salute di una persona o trattamenti precedenti.

Criteri di ammissibilità

Età idonea allo studio

Da 2 anni a 7 anni (Bambino)

Accetta volontari sani

No

Descrizione

Criteri chiave di inclusione:

  1. Una diagnosi documentata di esofagite eosinofila (EoE)
  2. Biopsie endoscopiche di base con una dimostrazione sulla lettura centrale dell'infiltrazione eosinofila intraepiteliale

Criteri chiave di esclusione:

  1. Peso corporeo
  2. Altre cause di eosinofilia esofagea
  3. Helicobacter pylori attivo
  4. Storia di morbo di Crohn, colite ulcerosa, malattia celiaca o precedente intervento chirurgico all'esofago
  5. Qualsiasi stenosi esofagea che non può essere superata con un endoscopio standard, diagnostico, superiore o qualsiasi stenosi esofagea critica che richieda dilatazione allo screening
  6. Trattamento con corticosteroidi topici ingeriti entro 8 settimane prima dell'endoscopia standard di cura al basale
  7. Anamnesi di disturbi emorragici o varici esofagee che, secondo l'opinione dello sperimentatore, metterebbero il paziente a rischio eccessivo di complicanze significative da una procedura di endoscopia
  8. Infezione parassitaria attiva o sospetta infezione parassitaria
  9. Disturbo da immunodeficienza noto o sospetto

Esclusione chiave per i pazienti che rientrano nello studio (per l'ingresso nella Parte C, come definito nel protocollo):

  1. Pazienti di età ≥12 anni, peso ≥40 kg (o peso minimo per il quale dupilumab è approvato per EoE) e dupilumab è disponibile in commercio per il trattamento di EoE nel loro paese
  2. Pazienti che, durante la loro precedente partecipazione a questo studio clinico, hanno sviluppato un SAE e/o un AE ritenuto correlato a dupilumab, che secondo l'opinione dello sperimentatore o del supervisore medico potrebbe indicare che il trattamento continuato con dupilumab può presentare un rischio irragionevole per il paziente
  3. Pazienti che non sono stati sottoposti a endoscopia con biopsie alla settimana 16 e/o alla settimana 52 o prima di ricevere il trattamento di salvataggio i pazienti saranno idonei a partecipare alla Parte C
  4. Pazienti che sono rimaste incinte durante la loro precedente partecipazione a questo studio clinico su dupilumab
  5. Pazienti che, durante la loro precedente partecipazione a questo studio, sono stati ritirati prematuramente a causa di una violazione del protocollo, scarsa compliance o incapacità di completare le valutazioni dello studio richieste

NOTA: si applicano altri criteri di inclusione/esclusione definiti dal protocollo

Piano di studio

Questa sezione fornisce i dettagli del piano di studio, compreso il modo in cui lo studio è progettato e ciò che lo studio sta misurando.

Come è strutturato lo studio?

Dettagli di progettazione

  • Scopo principale: Trattamento
  • Assegnazione: Randomizzato
  • Modello interventistico: Assegnazione parallela
  • Mascheramento: Quadruplicare

Armi e interventi

Gruppo di partecipanti / Arm
Intervento / Trattamento
Sperimentale: Parte A - Dose elevata
La parte A consiste in un periodo di trattamento in doppio cieco di 16 settimane. I pazienti saranno randomizzati per ricevere la somministrazione sottocutanea di dupilumab o placebo (SC) a regimi di dosaggio a più livelli basati sul peso corporeo
Droga: Dupilumab
Siringa preriempita monouso
Altri nomi:
  • •DUPIXENTE
  • •REGN668
  • •SAR231893
Droga: Placebo abbinato
Formulazione e regime corrispondenti (a seconda del livello di peso) come dupilumab senza il principio attivo
Sperimentale: Parte A - Basso dosaggio
La parte A consiste in un periodo di trattamento in doppio cieco di 16 settimane. I pazienti saranno randomizzati per ricevere la somministrazione sottocutanea di dupilumab o placebo (SC) a regimi di dosaggio a più livelli basati sul peso corporeo
Droga: Dupilumab
Siringa preriempita monouso
Altri nomi:
  • •DUPIXENTE
  • •REGN668
  • •SAR231893
Droga: Placebo abbinato
Formulazione e regime corrispondenti (a seconda del livello di peso) come dupilumab senza il principio attivo
Sperimentale: Parte B - Dose elevata
La parte B consiste in un periodo di trattamento attivo esteso di 36 settimane. Tutti i pazienti devono ricevere la somministrazione sottocutanea (SC) a regimi di dosaggio graduati basati sul peso corporeo
Droga: Dupilumab
Siringa preriempita monouso
Altri nomi:
  • •DUPIXENTE
  • •REGN668
  • •SAR231893
Droga: Placebo abbinato
Formulazione e regime corrispondenti (a seconda del livello di peso) come dupilumab senza il principio attivo
Sperimentale: Parte B - Basso dosaggio
La parte B consiste in un periodo di trattamento attivo esteso di 36 settimane. Tutti i pazienti devono ricevere la somministrazione sottocutanea (SC) a regimi di dosaggio graduati basati sul peso corporeo
Droga: Dupilumab
Siringa preriempita monouso
Altri nomi:
  • •DUPIXENTE
  • •REGN668
  • •SAR231893
Droga: Placebo abbinato
Formulazione e regime corrispondenti (a seconda del livello di peso) come dupilumab senza il principio attivo
Sperimentale: Parte C - Dose elevata
La Parte C consiste in un periodo di estensione in aperto fino a 108 settimane. Tutti i pazienti riceveranno una somministrazione per via sottocutanea (SC) di dupilumab a esposizione più elevata a regimi di dosaggio graduati basati sul peso corporeo. Nessun placebo corrispondente somministrato nella Parte C.
Droga: Dupilumab
Siringa preriempita monouso
Altri nomi:
  • •DUPIXENTE
  • •REGN668
  • •SAR231893

Cosa sta misurando lo studio?

Misure di risultato primarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A: percentuale di partecipanti che hanno raggiunto il picco di conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei inferiore o uguale a (≤) 6 eosinofili/campo ad alta potenza (Eos/Hpf) alla settimana 16
Lasso di tempo: Alla settimana 16
Il picco della conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei è stato misurato da biopsie esofagee. Sono state raccolte in totale almeno 9 biopsie della mucosa da 3 regioni esofagee: 3 prossimali, 3 medie e 3 distali. Il picco della conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei ad ogni visita rappresentava la quantità massima di eosinofili nei pazienti più infiammati nelle 3 regioni. Se la quantità di eosinofili mancava per 1 o 2 regioni esofagee, la conta di picco degli eosinofili corrispondeva alla quantità massima di eosinofili provenienti dalla/e regione/i in cui erano disponibili quantità di eosinofili.
Alla settimana 16

Misure di risultato secondarie

Misura del risultato
Misura Descrizione
Lasso di tempo
Parte A: Percentuale di partecipanti che hanno raggiunto il picco di conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei <15 eosinofili/campo ad alta potenza alla settimana 16
Lasso di tempo: Alla settimana 16
Il picco della conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei è stato misurato da biopsie esofagee. Sono state raccolte in totale almeno 9 biopsie della mucosa da 3 regioni esofagee: 3 prossimali, 3 medie e 3 distali. Il picco della conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei ad ogni visita rappresentava la quantità massima di eosinofili nei pazienti più infiammati nelle 3 regioni. Se la quantità di eosinofili mancava per 1 o 2 regioni esofagee, la conta di picco degli eosinofili corrispondeva alla quantità massima di eosinofili provenienti dalla/e regione/i in cui erano disponibili quantità di eosinofili.
Alla settimana 16
Parte A: variazione percentuale rispetto al basale del picco della conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei alla settimana 16
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 16
Il picco della conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei è stato misurato da biopsie esofagee. Sono state raccolte in totale almeno 9 biopsie della mucosa da 3 regioni esofagee: 3 prossimali, 3 medie e 3 distali. Il picco della conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei ad ogni visita rappresentava la quantità massima di eosinofili nei pazienti più infiammati nelle 3 regioni. Se la quantità di eosinofili mancava per 1 o 2 regioni esofagee, la conta di picco degli eosinofili corrispondeva alla quantità massima di eosinofili provenienti dalla/e regione/i in cui erano disponibili quantità di eosinofili. Media dei minimi quadrati (LS) ed errore standard (SE) dal modello di analisi della covarianza (ANCOVA) con la misurazione del basale come covariata e il trattamento, gli strati del gruppo di peso al basale come fattori fissi.
Riferimento, settimana 16
Parte A: variazione rispetto al basale del punteggio medio del punteggio istologico dell'esofagite eosinofila (EoE-HSS) alla settimana 16
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 16
EoE-HSS è un sistema di punteggio istologico convalidato che misura altre anomalie istologiche oltre alla densità dell'infiltrazione eosinofila. La gravità (grado) e l'entità (stadio) delle anomalie verranno valutate utilizzando una scala a 4 punti (0 normale; 3 cambiamento massimo). Un punteggio totale più elevato indicava una maggiore gravità ed estensione delle anomalie istologiche. Per ciascuna delle 3 regioni esofagee (prossimale, media e distale), è stato calcolato il rapporto tra la somma del punteggio assegnato per ciascuna caratteristica valutata diviso per il punteggio massimo possibile (il valore massimo è 24). I punteggi medi sommati nelle 3 regioni erano il punteggio finale utilizzato nell'analisi primaria, il punteggio medio variava da 0 a 3, con il punteggio più alto che indicava più grave.
Riferimento, settimana 16
Parte A: Variazione rispetto al basale del punteggio medio dello stadio del sistema di punteggio istologico dell'esofagite eosinofila (EoE-HSS) alla settimana 16
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 16
EoE-HSS è un sistema di punteggio istologico convalidato che misura altre anomalie istologiche oltre alla densità dell'infiltrazione eosinofila. La gravità (grado) e l'entità (stadio) delle anomalie verranno valutate utilizzando una scala a 4 punti (0 normale; 3 cambiamento massimo). Un punteggio totale più elevato indicava una maggiore gravità ed estensione delle anomalie istologiche. Per ciascuna delle 3 regioni esofagee (prossimale, media e distale), è stato calcolato il rapporto tra la somma del punteggio assegnato per ciascuna caratteristica valutata diviso per il punteggio massimo possibile (il valore massimo è 24). I punteggi medi dello stadio sommati nelle 3 regioni erano il punteggio finale utilizzato nell'analisi primaria, il punteggio medio dello stadio variava da 0 a 3, con un punteggio più alto che indicava una gravità maggiore.
Riferimento, settimana 16
Parte A: Punteggio di arricchimento normalizzato (NES) per la variazione relativa rispetto al basale nella firma dell'infiammazione di tipo 2 (T2INF) alla settimana 16
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 16
Un punteggio di arricchimento normalizzato (NES) è un modo per generare un singolo valore numerico per rappresentare una firma di espressione genica complessa. I cambiamenti nel punteggio NES rappresentavano i cambiamenti complessivi nell'espressione di quel fenotipo molecolare. I NES calcolati per T2INF riflettono l'espressione alla settimana 16 rispetto al basale del set di geni prespecificato come modo per valutare la normalizzazione dell'infiammazione di tipo 2 con il trattamento. Per ciascun soggetto, un NES pari a 0 indica nessun cambiamento rispetto al basale, un punteggio negativo mostra una riduzione del punteggio della malattia (più simile alla norma) e un punteggio positivo mostra un peggioramento (malattia più attiva). Il NES non prevede un punteggio minimo/massimo.
Riferimento, settimana 16
Parte A: Punteggio di arricchimento normalizzato (NES) per la variazione relativa rispetto al basale nel pannello diagnostico (EDP) per l'esofagite eosinofila (EoE) alla settimana 16
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 16
Un punteggio di arricchimento normalizzato (NES) è un modo per generare un singolo valore numerico per rappresentare una firma di espressione genica complessa. I cambiamenti nel punteggio NES rappresentavano i cambiamenti complessivi nell'espressione di quel fenotipo molecolare. I NES calcolati per l'EDP riflettono l'espressione alla settimana 16 rispetto al basale di un set di geni che è espresso in modo differenziale tra biopsie esofagee dei partecipanti all'EoE rispetto ai controlli sani come un modo per valutare la normalizzazione della patologia molecolare. Per ciascun soggetto, un NES pari a 0 indica nessun cambiamento rispetto al basale, un punteggio negativo mostra una riduzione del punteggio della malattia (più simile alla norma) e un punteggio positivo mostra un peggioramento (malattia più attiva). Il NES non prevede un punteggio minimo/massimo.
Riferimento, settimana 16
Parte A: Variazione assoluta rispetto al basale del punteggio totale di riferimento endoscopico EoE (EoE-EREFS) alla settimana 16
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 16
L'EoE-EREFS è un sistema di punteggio endoscopico validato per le caratteristiche infiammatorie e di rimodellamento dell'EoE, tra cui edema, anelli, essudati, solchi e stenosi. Il punteggio è stato valutato nelle regioni esofagee prossimale e distale con ciascun punteggio da 0 a 9 con punteggi totali compresi tra 0 e 18. Punteggi più alti indicano risultati infiammatori e di rimodellamento endoscopici peggiori.
Riferimento, settimana 16
Parte A: variazione rispetto al basale nella proporzione di giorni con 1 o più segni EoE misurati dal questionario pediatrico sui segni/sintomi EoE - Versione per il caregiver (PESQ-C) alla settimana 16 (per partecipanti di età compresa tra ≥ 1 e < 12 anni)
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 16
PESQ-C è una nuova misura di risultato riferita dall'osservatore, destinata a essere completata in modo indipendente dagli operatori sanitari di tutti i partecipanti EoE pediatrici allo studio. PESQ-C misura i segni di EoE osservati dal caregiver, tra cui mal di stomaco, bruciore di stomaco, reflusso acido, rigurgito, vomito, rifiuto del cibo e difficoltà a deglutire il cibo. Verranno utilizzati i dati di un periodo di 14 giorni precedente la visita di riferimento e di un periodo di 14 giorni precedente la settimana 16 per calcolare la proporzione di giorni con 1 o più sintomi EoE.
Riferimento, settimana 16
Parte A: numero di giorni senza segni durante il periodo di 14 giorni precedente la settimana 16 misurato dal PESQ-C (per partecipanti di età compresa tra ≥ 1 e < 12 anni)
Lasso di tempo: Settimana 16
PESQ-C è una nuova misura di risultato riferita dall'osservatore, destinata a essere completata in modo indipendente dagli operatori sanitari di tutti i partecipanti EoE pediatrici allo studio. Il PESQ-C misura i segni di EoE osservati dal caregiver, tra cui mal di stomaco, bruciore di stomaco, reflusso acido, rigurgito, vomito, rifiuto del cibo e difficoltà a deglutire il cibo. Per imputare i dati mancanti a causa del trattamento di salvataggio/EA/mancanza di efficacia è stato utilizzato l’approccio WOCF, mentre per i dati mancanti dovuti ad altri motivi è stato utilizzato l’approccio delle imputazioni multiple. LS significa SE derivato dal modello ANCOVA.
Settimana 16
Parte A: variazione rispetto al basale nella proporzione dei segmenti totali in un giorno (notte, mattina, pomeriggio, sera) con 1 o più segni EoE misurati dal PESQ-C alla settimana 16
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 16
PESQ-C è una nuova misura di risultato riferita dall'osservatore, destinata a essere completata in modo indipendente dagli operatori sanitari di tutti i partecipanti EoE pediatrici allo studio. Il PESQ-C ha misurato la comparsa dei segni di EoE ed è stato completato una volta al giorno tramite un diario elettronico. Verranno utilizzati i dati di un periodo di 14 giorni precedente la visita di riferimento e di un periodo di 14 giorni precedente la settimana 16 per calcolare i segmenti di tempo totali all'interno di un giorno (notte, mattina, pomeriggio, sera) con 1 o più sintomi EoE.
Riferimento, settimana 16
Parte A: variazione rispetto al basale nella proporzione di giorni con 1 o più segni EoE in base al questionario pediatrico sui segni/sintomi EoE - Versione partecipante (PESQ-P) (per partecipanti di età compresa tra ≥ 8 e < 12 anni) alla settimana 16
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 16
Il PESQ-P era una misura di risultato riportata dai partecipanti destinata a essere completata in modo indipendente dai partecipanti di età compresa tra ≥ 8 e < 12 anni. Il PESQ-P ha misurato la presenza di segni di EoE ed è stato completato una volta al giorno tramite un diario elettronico. Verranno utilizzati i dati di un periodo di 14 giorni precedente la visita di riferimento e di un periodo di 14 giorni precedente la settimana 16 per calcolare la proporzione di giorni con 1 o più sintomi EoE.
Riferimento, settimana 16
Parte A: numero di giorni liberi da sintomi durante il periodo di 14 giorni precedente la settimana 16 misurato dal PESQ-P (per partecipanti di età compresa tra ≥ 8 e < 12 anni)
Lasso di tempo: Settimana 16
Il PESQ-P era una misura di risultato riportata dai partecipanti destinata a essere completata in modo indipendente dai partecipanti EoE di età compresa tra ≥ 8 e < 12 anni. Il PESQ-P misura i segni dell'EoE, tra cui mal di stomaco, bruciore di stomaco, reflusso acido, rigurgito, vomito, rifiuto del cibo e difficoltà a deglutire il cibo. Il punteggio PESQ-P è stato calcolato sulla base delle risposte giornaliere in un periodo di 14 giorni (ovvero, i 14 giorni precedenti la visita di base e la visita della settimana 16). Il punteggio varia da 0 a 1. L'approccio WOCF è stato utilizzato per imputare i dati mancanti a causa del trattamento di salvataggio/EA/mancanza di efficacia, e l'approccio delle imputazioni multiple è stato utilizzato per i dati mancanti dovuti ad altri motivi. LS Media SE da ANCOVA.
Settimana 16
Parte A: variazione rispetto al basale nella proporzione dei segmenti totali in un giorno (notte, mattina, pomeriggio, sera) con 1 o più segni EoE misurati dal PESQ-P (per partecipanti di età compresa tra ≥ 8 e < 12 anni) alla settimana 16
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 16
Il PESQ-P era una misura di risultato riportata dai partecipanti destinata a essere completata in modo indipendente dai partecipanti EoE di età compresa tra ≥ 8 e < 12 anni. Il PESQ-P ha misurato la comparsa dei segni di EoE ed è stato completato una volta al giorno tramite un diario elettronico. Verranno utilizzati i dati di un periodo di 14 giorni precedente la visita di riferimento e di un periodo di 14 giorni precedente la settimana 16 per calcolare i segmenti di tempo totali all'interno di un giorno (notte, mattina, pomeriggio, sera) con 1 o più sintomi EoE.
Riferimento, settimana 16
Parte A: variazione rispetto al basale del punteggio totale misurato dal punteggio PEESS (Pediatric Eosinophilic Esofagite Symptom Score) versione 2.0 per il caregiver (PEESSv2.0-C) alla settimana 16
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 16
Il PEESSv2.0-C è una misura di esito riportata dal caregiver che valuta la frequenza e la gravità dei sintomi EoE tra i partecipanti pediatrici. Il PEESSv2.0-C è composto da 20 articoli e prevede un periodo di richiamo di un mese. Ogni item aveva una scala 0-4, che veniva trasformata in 0-100 come segue: 0 = 0, 1 = 25, 2 = 50, 3 = 75, 4 = 100. Il PEESSv2.0 medio totale il punteggio è stato calcolato come la somma dei punteggi di tutti gli item sul numero di item a cui è stata data risposta. Il totale PEESSv2.0-C il punteggio varia da 0 a 100 dove i punteggi più alti indicano un maggiore carico di sintomi tra i partecipanti pediatrici all'EoE. I valori dopo il primo utilizzo del trattamento di salvataggio sono stati impostati come mancanti (censura). Per imputare i dati mancanti a causa del trattamento di salvataggio/EA/mancanza di efficacia è stato utilizzato l’approccio WOCF, mentre per i dati mancanti dovuti ad altri motivi è stato utilizzato l’approccio MI. LS significa SE dal modello ANCOVA.
Riferimento, settimana 16
Parte A: Concentrazione di Dupilumab funzionale nel siero al basale, settimane 4 e 16
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 4 e 16
In questa misura di esito è stata riportata la concentrazione di dupilumab funzionale nel siero al basale, alle settimane 4 e 16.
Riferimento, settimana 4 e 16
Parte B: percentuale di partecipanti che hanno raggiunto il picco di conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei pari a ≤ 6 eosinofili/campo ad alta potenza alla settimana 52
Lasso di tempo: Alla settimana 52
Il picco della conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei è stato misurato da biopsie esofagee. Sono state raccolte in totale almeno 9 biopsie della mucosa da 3 regioni esofagee: 3 prossimali, 3 medie e 3 distali. Il picco della conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei ad ogni visita rappresentava la quantità massima di eosinofili nei pazienti più infiammati nelle 3 regioni. Se la quantità di eosinofili mancava per 1 o 2 regioni esofagee, la conta di picco degli eosinofili corrispondeva alla quantità massima di eosinofili provenienti dalla/e regione/i in cui erano disponibili quantità di eosinofili.
Alla settimana 52
Parte B: percentuale di partecipanti che hanno raggiunto il picco di conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei <15 eosinofili/campo ad alta potenza alla settimana 52
Lasso di tempo: Alla settimana 52
Il picco della conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei è stato misurato da biopsie esofagee. Sono state raccolte in totale almeno 9 biopsie della mucosa da 3 regioni esofagee: 3 prossimali, 3 medie e 3 distali. Il picco della conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei ad ogni visita rappresentava la quantità massima di eosinofili nei pazienti più infiammati nelle 3 regioni. Se la quantità di eosinofili mancava per 1 o 2 regioni esofagee, la conta di picco degli eosinofili corrispondeva alla quantità massima di eosinofili provenienti dalla/e regione/i in cui erano disponibili quantità di eosinofili.
Alla settimana 52
Parte B: variazione percentuale rispetto al basale del picco della conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
Il picco della conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei è stato misurato da biopsie esofagee. Sono state raccolte in totale almeno 9 biopsie della mucosa da 3 regioni esofagee: 3 prossimali, 3 medie e 3 distali. Il picco della conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei ad ogni visita rappresentava la quantità massima di eosinofili nei pazienti più infiammati nelle 3 regioni. Se la quantità di eosinofili mancava per 1 o 2 regioni esofagee, la conta di picco degli eosinofili corrispondeva alla quantità massima di eosinofili provenienti dalla/e regione/i in cui erano disponibili quantità di eosinofili.
Riferimento, settimana 52
Parte B: variazione rispetto al basale del punteggio medio del punteggio istologico dell'esofagite eosinofila (EoE-HSS) alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
EoE-HSS è un sistema di punteggio istologico convalidato che misura altre anomalie istologiche oltre alla densità dell'infiltrazione eosinofila. La gravità (grado) e l'entità (stadio) delle anomalie verranno valutate utilizzando una scala a 4 punti (0 normale; 3 cambiamento massimo). Un punteggio totale più elevato indicava una maggiore gravità ed estensione delle anomalie istologiche. Per ciascuna delle 3 regioni esofagee (prossimale, media e distale), è stato calcolato il rapporto tra la somma del punteggio assegnato per ciascuna caratteristica valutata diviso per il punteggio massimo possibile (il valore massimo è 24). I punteggi medi sommati nelle 3 regioni erano il punteggio finale utilizzato nell'analisi primaria, il punteggio medio variava da 0 a 3, con il punteggio più alto che indicava più grave.
Riferimento, settimana 52
Parte B: variazione rispetto al basale del punteggio medio dello stadio del sistema di punteggio istologico dell'esofagite eosinofila (EoE-HSS) alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
EoE-HSS è un sistema di punteggio istologico convalidato che misura altre anomalie istologiche oltre alla densità dell'infiltrazione eosinofila. La gravità (grado) e l'entità (stadio) delle anomalie verranno valutate utilizzando una scala a 4 punti (0 normale; 3 cambiamento massimo). Un punteggio totale più elevato indicava una maggiore gravità ed estensione delle anomalie istologiche. Per ciascuna delle 3 regioni esofagee (prossimale, media e distale), è stato calcolato il rapporto tra la somma del punteggio assegnato per ciascuna caratteristica valutata diviso per il punteggio massimo possibile (il valore massimo è 24). I punteggi medi dello stadio sommati nelle 3 regioni erano il punteggio finale utilizzato nell'analisi primaria, il punteggio medio dello stadio variava da 0 a 3, con un punteggio più alto che indicava una gravità maggiore.
Riferimento, settimana 52
Parte B: variazione assoluta rispetto al basale del punteggio totale di riferimento endoscopico EoE (EoE-EREFS) alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
L'EoE-EREFS è un sistema di punteggio endoscopico validato per le caratteristiche infiammatorie e di rimodellamento dell'EoE, tra cui edema, anelli, essudati, solchi e stenosi. Il punteggio è stato valutato nelle regioni esofagee prossimale e distale con ciascun punteggio da 0 a 9 con punteggi totali che potrebbero variare da 0 a 18. Punteggi più alti indicano risultati infiammatori e di rimodellamento endoscopici peggiori.
Riferimento, settimana 52
Parte B: numero di giorni senza segni durante il periodo di 14 giorni precedente la settimana 52 misurato dal PESQ-C (per partecipanti di età compresa tra ≥ 1 e < 12 anni)
Lasso di tempo: Settimana 52
PESQ-C è una nuova misura di risultato riferita dall'osservatore, destinata a essere completata in modo indipendente dagli operatori sanitari di tutti i partecipanti EoE pediatrici allo studio.
Settimana 52
Parte B: variazione rispetto al basale nella proporzione di giorni con 1 o più segni EoE in base al questionario pediatrico sui segni/sintomi EoE - Versione partecipante (PESQ-P) (per partecipanti di età compresa tra ≥ 8 e < 12 anni) alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
Il PESQ-P era una misura di risultato riportata dai partecipanti destinata a essere completata in modo indipendente dai partecipanti di età compresa tra ≥ 8 e < 12 anni. Il PESQ-P ha misurato la presenza di segni di EoE ed è stato completato una volta al giorno tramite un diario elettronico. Verranno utilizzati i dati di un periodo di 14 giorni precedente la visita di riferimento e di un periodo di 14 giorni precedente la settimana 16 per calcolare la proporzione di giorni con 1 o più sintomi EoE.
Riferimento, settimana 52
Parte B: numero di giorni liberi da sintomi durante il periodo di 14 giorni precedente la settimana 52 misurato dal PESQ-P (per partecipanti di età compresa tra ≥ 8 e < 12 anni)
Lasso di tempo: Settimana 52
Il PESQ-P era una misura di risultato riportata dai partecipanti destinata a essere completata in modo indipendente dai partecipanti di età compresa tra ≥ 8 e < 12 anni. Il PESQ-P misura i segni dell'EoE, tra cui mal di stomaco, bruciore di stomaco, reflusso acido, rigurgito, vomito, rifiuto del cibo e difficoltà a deglutire il cibo.
Settimana 52
Parte B: variazione rispetto al basale nella proporzione dei segmenti totali in un giorno (notte, mattina, pomeriggio, sera) con 1 o più segni EoE misurati dal PESQ-P (per partecipanti di età compresa tra ≥ 8 e < 12 anni) alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
Il PESQ-P era una misura di risultato riportata dai partecipanti destinata a essere completata in modo indipendente dai partecipanti EoE di età compresa tra ≥ 8 e < 12 anni. Il PESQ-P ha misurato la comparsa dei segni di EoE ed è stato completato una volta al giorno tramite un diario elettronico. Verranno utilizzati i dati di un periodo di 14 giorni precedente la visita di riferimento e di un periodo di 14 giorni precedente la settimana 16 per calcolare i segmenti di tempo totali all'interno di un giorno (notte, mattina, pomeriggio, sera) con 1 o più sintomi EoE.
Riferimento, settimana 52
Parte B: variazione rispetto al basale del peso corporeo per il percentile dell'età alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
Il peso corporeo per il percentile di età è stato calcolato in base ai grafici di crescita dei Centri per il controllo e la prevenzione delle malattie (CDC) per le età da 0 a 20 anni (da 2 a <12 anni) e ai grafici di crescita dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) per le età 0 a <2 anni (per età da 1 a <2 anni). Questi grafici includevano una serie di percentili uniformati insieme ai parametri CDC LMS (Lambda-Mu-Sigma) per consentire il calcolo dei percentili.
Riferimento, settimana 52
Parte B: Concentrazione di Dupilumab funzionale nel siero alle settimane 32 e 52
Lasso di tempo: Settimana 32 e 52
In questa misura di esito è stata riportata la concentrazione di dupilumab funzionale nel siero alle settimane 32 e 52.
Settimana 32 e 52
Parte A: Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), TEAE gravi, eventi avversi di particolare interesse (AESI) e TEAE che hanno portato all'interruzione permanente del farmaco in studio
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 16 nella parte A
Un evento avverso (EA) è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante o in un paziente di uno studio clinico a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. Un evento avverso grave è stato qualsiasi evento medico indesiderato che, a qualsiasi dosaggio, ha provocato morte, pericolo di vita, ricovero ospedaliero iniziale o prolungato, disabilità/incapacità persistente o significativa, anomalia congenita/difetto congenito o un evento importante dal punto di vista medico. Il termine TEAE è definito come eventi avversi che iniziano o peggiorano dopo la prima assunzione del farmaco in studio. I TEAE includono sia TEAE gravi che TEAE non gravi. Un AESI è stato definito come un problema scientifico e medico specifico per il prodotto o il programma dello Sponsor, per il quale erano appropriati il ​​monitoraggio continuo e la comunicazione rapida da parte dello Sperimentatore allo Sponsor.
Dal basale fino alla settimana 16 nella parte A
Parte B: Numero di partecipanti con eventi avversi emergenti dal trattamento (TEAE), TEAE gravi, eventi avversi di particolare interesse (AESI) e TEAE che hanno portato all'interruzione permanente del farmaco in studio
Lasso di tempo: Dalla settimana 16 alla settimana 52 nella parte B
Un evento avverso è stato definito come qualsiasi evento medico sfavorevole in un partecipante o in un paziente di uno studio clinico a cui è stato somministrato un prodotto farmaceutico e che non deve necessariamente avere una relazione causale con questo trattamento. Un evento avverso grave è stato qualsiasi evento medico indesiderato che, a qualsiasi dosaggio, ha provocato morte, pericolo di vita, ricovero ospedaliero iniziale o prolungato, disabilità/incapacità persistente o significativa, anomalia congenita/difetto congenito o un evento importante dal punto di vista medico. Il termine TEAE è definito come eventi avversi che iniziano o peggiorano dopo la prima assunzione del farmaco in studio. I TEAE includono sia TEAE gravi che TEAE non gravi. Un AESI è stato definito come un problema scientifico e medico specifico per il prodotto o il programma dello Sponsor, per il quale erano appropriati il ​​monitoraggio continuo e la comunicazione rapida da parte dello Sperimentatore allo Sponsor.
Dalla settimana 16 alla settimana 52 nella parte B
Parte A: numero di partecipanti con risposta positiva agli anticorpi antifarmaco (ADA) emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 16 nella parte A
L’ADA emergente dal trattamento è stato definito come un risultato negativo o un risultato mancante al basale con almeno un risultato positivo post basale nel test ADA. I campioni positivi al test ADA con dupilumab sono stati caratterizzati per i titoli ADA (basso, moderato e alto). Il basso titolo di ADA emergente dal trattamento definito come livello di titolo <1000, moderato da 1000 a 10000 e alto da >10000.
Dal basale fino alla settimana 16 nella parte A
Parte A: numero di partecipanti con anticorpi antifarmaco (ADA) positivi emergenti dal trattamento per categoria di titolo massimo
Lasso di tempo: Dal basale fino alla settimana 16 nella parte A
L’ADA emergente dal trattamento è stato definito come un risultato negativo o un risultato mancante al basale con almeno un risultato positivo post basale nel test ADA. I campioni positivi al test ADA con dupilumab sono stati caratterizzati per i titoli ADA (basso, moderato e alto). Il basso titolo di ADA emergente dal trattamento definito come livello di titolo <1000, moderato da 1000 a 10000 e alto da >10000.
Dal basale fino alla settimana 16 nella parte A
Parte B: variazione rispetto al basale nella proporzione di giorni con 1 o più segni EoE misurati dal questionario pediatrico sui segni/sintomi EoE - Versione per il caregiver (PESQ-C) alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
PESQ-C è una nuova misura di risultato riferita dall'osservatore, destinata a essere completata in modo indipendente dagli operatori sanitari di tutti i partecipanti EoE pediatrici allo studio.
Riferimento, settimana 52
Parte B: variazione rispetto al basale nella proporzione dei segmenti totali in un giorno (notte, mattina, pomeriggio, sera) con 1 o più segni EoE misurati dal PESQ-C alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
PESQ-C è una nuova misura di risultato riferita dall'osservatore, destinata a essere completata in modo indipendente dagli operatori sanitari di tutti i partecipanti EoE pediatrici allo studio. Il PESQ-C ha misurato la comparsa dei segni di EoE ed è stato completato una volta al giorno tramite un diario elettronico.
Riferimento, settimana 52
Parte B: Punteggio di arricchimento normalizzato (NES) per la variazione relativa rispetto al basale nel pannello diagnostico EoE (EDP) alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
Un punteggio di arricchimento normalizzato (NES) è un modo per generare un singolo valore numerico per rappresentare una firma di espressione genica complessa. I cambiamenti nel punteggio NES rappresentavano i cambiamenti complessivi nell'espressione di quel fenotipo molecolare. I NES calcolati per l'EDP riflettono l'espressione post-basale rispetto al basale di un set di geni che è espresso in modo differenziale tra le biopsie esofagee dei partecipanti all'EoE rispetto ai controlli sani come un modo per valutare la normalizzazione della patologia molecolare. Per ciascun soggetto, un NES pari a 0 indica nessun cambiamento rispetto al basale, un punteggio negativo mostra una riduzione del punteggio della malattia (più simile alla norma) e un punteggio positivo mostra un peggioramento (malattia più attiva). Il NES non prevede un punteggio minimo/massimo.
Riferimento, settimana 52
Parte B: Punteggio di arricchimento normalizzato (NES) per la variazione relativa rispetto al basale nella firma dell'infiammazione di tipo 2 (T2INF) alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
Un punteggio di arricchimento normalizzato (NES) è un modo per generare un singolo valore numerico per rappresentare una firma di espressione genica complessa. I cambiamenti nel punteggio NES rappresentavano i cambiamenti complessivi nell'espressione di quel fenotipo molecolare. I NES calcolati per T2INF riflettono l'espressione post-basale rispetto al basale del set di geni pre-specificato come modo per valutare la normalizzazione dell'infiammazione di tipo 2 con il trattamento. Per ciascun soggetto, un NES pari a 0 indica nessun cambiamento rispetto al basale, un punteggio negativo mostra una riduzione del punteggio della malattia (più simile alla norma) e un punteggio positivo mostra un peggioramento (malattia più attiva). Il NES non prevede un punteggio minimo/massimo.
Riferimento, settimana 52
Parte B: variazione rispetto al basale dell'indice di massa corporea (BMI) per il punteggio Z dell'età per i partecipanti di età ≥ 2 anni alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
Il BMI per età z-score indica quanto è più alto o più basso il BMI per età di un partecipante rispetto a un grafico di crescita di riferimento (basato sui grafici di crescita dei Centers for Disease Control and Prevention [CDC] per età da 0 a 20 anni [per età da 2 a <12 anni]). Un punteggio z pari a "0" rappresenta la media della popolazione. Un aumento della variazione media del BMI per il punteggio z dell'età (ovvero, un aumento della deviazione standard [SD] dal grafico di crescita di riferimento) indica un aumento del BMI per l'età rispetto al riferimento.
Riferimento, settimana 52
Parte B: variazione rispetto al basale del peso per il punteggio Z dell'età alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
Il punteggio z del peso per età indica quanto è più alto o più basso il peso di un partecipante per l'età rispetto a un grafico di crescita di riferimento (basato sui grafici di crescita del CDC per le età da 0 a 20 anni [da 2 a <12 anni] e ai grafici di crescita dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) per le età da 0 a <2 anni [da 1 a <2 anni]). Un punteggio z pari a "0" rappresenta la media della popolazione. Un aumento della variazione media del peso per il punteggio z dell'età (aumento della DS dal grafico di crescita di riferimento) indica un aumento del peso per l'età rispetto al riferimento.
Riferimento, settimana 52
Parte B: variazione rispetto al basale del peso corporeo rispetto all'altezza Z-score alla settimana 52
Lasso di tempo: Riferimento, settimana 52
Il punteggio z del peso per l'altezza indica quanto è più alto o più basso il peso per l'altezza di un partecipante rispetto a un grafico di crescita di riferimento (basato sui grafici di crescita del CDC per le età da 0 a 20 anni [per le età da 2 a <12 anni] e sui grafici di crescita dell'OMS per le età da 0 a <2 anni [per le età da 1 a <2 anni]). Un punteggio z pari a "0" rappresenta la media della popolazione. Un aumento della variazione media del peso per l'altezza z-score (aumento della DS dal grafico di crescita di riferimento) indica un aumento del peso per l'altezza rispetto al riferimento.
Riferimento, settimana 52
Parte B: numero di partecipanti con risposta e titolo positivi agli anticorpi antifarmaco (ADA) emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Dalla settimana 16 alla settimana 52 nella parte B

L’ADA emergente dal trattamento è stato definito come un risultato negativo o un risultato mancante al basale con almeno un risultato positivo post basale nel test ADA. I campioni positivi al test ADA con dupilumab sono stati caratterizzati per i titoli ADA (basso, moderato e alto). Il basso titolo di ADA emergente dal trattamento definito come livello di titolo <1000, moderato da 1000 a 10000 e alto da >10000.

Nessun partecipante ha mostrato una risposta ADA emergente dal trattamento nella Parte B e il titolo non è stato riportato.
Dalla settimana 16 alla settimana 52 nella parte B
Parte C: percentuale di partecipanti che hanno raggiunto il picco di conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei <15 Eos/Hpf alla settimana 100
Lasso di tempo: Alla settimana 100
Alla settimana 100
Parte C: percentuale di partecipanti che hanno raggiunto il picco di conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei <15 Eos/Hpf alla settimana 160
Lasso di tempo: Alla settimana 160
Alla settimana 160
Parte C: variazione percentuale del picco della conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei (Eos/Hpf) dal basale alla settimana 100
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 100
Riferimento alla settimana 100
Parte C: variazione percentuale del picco della conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei (Eos/Hpf) dal basale alla settimana 160
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 160
Riferimento alla settimana 160
Parte C: Variazione assoluta dell'EoE-HSS medio dal basale alla settimana 100
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 100
Riferimento alla settimana 100
Parte C: Variazione assoluta dell'EoE-HSS medio dal basale alla settimana 160
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 160
Riferimento alla settimana 160
Parte C: Variazione assoluta dell'EoE-EREFS dal basale alla settimana 100
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 100
Riferimento alla settimana 100
Parte C: Variazione assoluta dell'EoE-EREFS dal basale alla settimana 160
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 160
Riferimento alla settimana 160
Parte C: Variazione del punteggio totale misurato dal questionario PEESSv2.0-Versione per caregiver dal basale alla settimana 100
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 100
Il PEESSv2.0-C è una misura di esito riportata dal caregiver che valuta la frequenza e la gravità dei sintomi EoE tra i partecipanti pediatrici. Il PEESSv2.0-C è composto da 20 articoli e prevede un periodo di richiamo di un mese. Ogni item aveva una scala 0-4, che veniva trasformata in 0-100 come segue: 0 = 0, 1 = 25, 2 = 50, 3 = 75, 4 = 100. Il PEESSv2.0 medio totale il punteggio è stato calcolato come la somma dei punteggi di tutti gli item sul numero di item a cui è stata data risposta. Il totale PEESSv2.0-C il punteggio varia da 0 a 100 dove i punteggi più alti indicano un maggiore carico di sintomi tra i partecipanti pediatrici all'EoE.
Riferimento alla settimana 100
Parte C: NES per la variazione relativa nella firma del trascrittoma EDP dal basale alla settimana 100
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 100
Un punteggio di arricchimento normalizzato (NES) è un modo per generare un singolo valore numerico per rappresentare una firma di espressione genica complessa. I cambiamenti nel punteggio NES rappresentavano i cambiamenti complessivi nell'espressione di quel fenotipo molecolare. I NES calcolati per l'EDP riflettono l'espressione post-basale rispetto al basale di un set di geni che è espresso in modo differenziale tra le biopsie esofagee dei partecipanti all'EoE rispetto ai controlli sani come un modo per valutare la normalizzazione della patologia molecolare. Per ciascun soggetto, un NES pari a 0 indica nessun cambiamento rispetto al basale, un punteggio negativo mostra una riduzione del punteggio della malattia (più simile alla norma) e un punteggio positivo mostra un peggioramento (malattia più attiva). Il NES non prevede un punteggio minimo/massimo.
Riferimento alla settimana 100
Parte C: NES per la variazione relativa nella firma del trascrittoma EDP dal basale alla settimana 160
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 160
Un punteggio di arricchimento normalizzato (NES) è un modo per generare un singolo valore numerico per rappresentare una firma di espressione genica complessa. I cambiamenti nel punteggio NES rappresentavano i cambiamenti complessivi nell'espressione di quel fenotipo molecolare. I NES calcolati per l'EDP riflettono l'espressione post-basale rispetto al basale di un set di geni che è espresso in modo differenziale tra le biopsie esofagee dei partecipanti all'EoE rispetto ai controlli sani come un modo per valutare la normalizzazione della patologia molecolare. Per ciascun soggetto, un NES pari a 0 indica nessun cambiamento rispetto al basale, un punteggio negativo mostra una riduzione del punteggio della malattia (più simile alla norma) e un punteggio positivo mostra un peggioramento (malattia più attiva). Il NES non prevede un punteggio minimo/massimo.
Riferimento alla settimana 160
Parte C: NES per la variazione relativa del basale della firma del trascrittoma dell'infiammazione di tipo 2 alla settimana 100
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 100
Riferimento alla settimana 100
Parte C: NES per la variazione relativa nella firma del trascrittoma dell'infiammazione di tipo 2 dal basale alla settimana 160
Lasso di tempo: Riferimento alla settimana 160
Riferimento alla settimana 160
Parte C: Variazione del peso corporeo per percentile di età dal basale fino alla settimana 100
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 100
Il peso corporeo per il percentile di età è stato calcolato sulla base dei grafici di crescita dei Centri per il controllo e la prevenzione delle malattie (CDC) per le età da 0 a 20 anni (da 2 a <12 anni) e ai grafici di crescita dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) per le età da 0 a <2 anni (da 1 a <2 anni). Questi grafici includevano una serie di percentili uniformati insieme ai parametri CDC LMS (Lambda-Mu-Sigma) per consentire il calcolo dei percentili.
Riferimento fino alla settimana 100
Parte C: variazione dell'indice di massa corporea per il punteggio Z dell'età dal basale fino alla settimana 100
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 100
Differenza nella variazione su 100 settimane rispetto al basale del punteggio Z BMI per età. I punteggi Z del BMI per età si basano su un grafico di crescita di riferimento (basato sui grafici di crescita dei Centri per il controllo e la prevenzione delle malattie [CDC] per le età da 0 a 20 anni [da 2 a <12 anni]. Un punteggio z pari a "0" rappresenta la media della popolazione. Lo Z-score indica il numero di deviazioni standard dalla media della popolazione di riferimento. Un punteggio Z negativo indica valori inferiori alla media della popolazione mentre un punteggio Z positivo indica valori superiori alla media della popolazione.
Riferimento fino alla settimana 100
Parte C: Variazione del peso per il punteggio Z dell'età dal basale fino alla settimana 100
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 100
Differenza nella variazione su 100 settimane rispetto al basale del punteggio Z peso per età. I punteggi Z peso per età si basano su un grafico di crescita di riferimento (basato sui grafici di crescita dei Centri per il controllo e la prevenzione delle malattie [CDC] per le età da 0 a 20 anni [da 2 a <12 anni]. Un punteggio z pari a "0" rappresenta la media della popolazione. Lo Z-score indica il numero di deviazioni standard dalla media della popolazione di riferimento. Un punteggio Z negativo indica valori inferiori alla media della popolazione mentre un punteggio Z positivo indica valori superiori alla media della popolazione.
Riferimento fino alla settimana 100
Parte C: variazione del peso per il punteggio Z dell'età dal basale fino alla settimana 160
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 160
Il punteggio z del peso per età indica quanto è più alto o più basso il peso di un partecipante per l'età rispetto a un grafico di crescita di riferimento (basato sui grafici di crescita del CDC per le età da 0 a 20 anni [da 2 a <12 anni] e ai grafici di crescita dell'Organizzazione Mondiale della Sanità (OMS) per le età da 0 a <2 anni [da 1 a <2 anni]). Un aumento della variazione media del peso per il punteggio z dell'età (aumento della DS dal grafico di crescita di riferimento) indica un aumento del peso per l'età rispetto al riferimento.
Riferimento fino alla settimana 160
Parte C: variazione del peso in base al punteggio Z dell'altezza dal basale fino alla settimana 100
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 100
Differenza nella variazione su 100 settimane rispetto al basale del punteggio Z del peso per l'altezza. I punteggi Z relativi al peso per l'altezza si basano su un grafico di crescita di riferimento (basato sui grafici di crescita dei Centri per il controllo e la prevenzione delle malattie [CDC] per le età da 0 a 20 anni [da 2 a <12 anni]. Un punteggio z pari a "0" rappresenta la media della popolazione. Lo Z-score indica il numero di deviazioni standard dalla media della popolazione di riferimento. Un punteggio Z negativo indica valori inferiori alla media della popolazione mentre un punteggio Z positivo indica valori superiori alla media della popolazione.
Riferimento fino alla settimana 100
Parte C: variazione del peso per il punteggio Z dell'altezza dal basale fino alla settimana 160
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 160
Il punteggio z del peso per l'altezza indica quanto è più alto o più basso il peso per l'altezza di un partecipante rispetto a un grafico di crescita di riferimento (basato sui grafici di crescita del CDC per le età da 0 a 20 anni [per le età da 2 a <12 anni] e sui grafici di crescita dell'OMS per le età da 0 a <2 anni [per le età da 1 a <2 anni]). Un aumento della variazione media del peso per l'altezza z-score (aumento della DS dal grafico di crescita di riferimento) indica un aumento del peso per l'altezza rispetto al riferimento.
Riferimento fino alla settimana 160
Parte C: percentuale di partecipanti che hanno raggiunto il picco di conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei pari a ≤ 6 Eos/Hpf (400×) alla settimana 100
Lasso di tempo: Alla settimana 100
Alla settimana 100
Parte C: percentuale di partecipanti che hanno raggiunto il picco di conta degli eosinofili intraepiteliali esofagei pari a ≤ 6 Eos/Hpf (400×) alla settimana 160
Lasso di tempo: Alla settimana 160
Alla settimana 160
Parte C: percentuale di partecipanti (con regimi dietetici di eliminazione alimentare al basale) che hanno reintroducito un gruppo alimentare precedentemente eliminato dal basale fino alla settimana 100
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 100
Riferimento fino alla settimana 100
Parte C: percentuale di partecipanti (con regimi dietetici di eliminazione alimentare al basale) che hanno reintroducito un gruppo alimentare precedentemente eliminato dal basale fino alla settimana 160
Lasso di tempo: Riferimento fino alla settimana 160
Riferimento fino alla settimana 160
Parte C: numero di partecipanti con TEAE
Lasso di tempo: Fino alla settimana 152
Fino alla settimana 152
Parte C: numero di partecipanti con SAE emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Fino alla settimana 152
Fino alla settimana 152
Parte C: numero di partecipanti con AESI emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Fino alla settimana 152
Fino alla settimana 152
Parte C: Numero di partecipanti con TEAE che hanno portato all'interruzione permanente del trattamento in studio
Lasso di tempo: Fino alla settimana 152
Fino alla settimana 152
Parte C: numero di partecipanti con risposte ADA emergenti dal trattamento
Lasso di tempo: Dalla settimana 52 alla settimana 152
Dalla settimana 52 alla settimana 152
Parte C: Concentrazione di Dupilumab funzionale nel siero alla settimana 100
Lasso di tempo: Alla settimana 100
Alla settimana 100

Collaboratori e investigatori

Qui è dove troverai le persone e le organizzazioni coinvolte in questo studio.

Sponsor

Regeneron Pharmaceuticals

Collaboratori

Sanofi

Investigatori

  • Direttore dello studio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals

Pubblicazioni e link utili

La persona responsabile dell'inserimento delle informazioni sullo studio fornisce volontariamente queste pubblicazioni. Questi possono riguardare qualsiasi cosa relativa allo studio.

Pubblicazioni generali

Studiare le date dei record

Queste date tengono traccia dell'avanzamento della registrazione dello studio e dell'invio dei risultati di sintesi a ClinicalTrials.gov. I record degli studi e i risultati riportati vengono esaminati dalla National Library of Medicine (NLM) per assicurarsi che soddisfino specifici standard di controllo della qualità prima di essere pubblicati sul sito Web pubblico.

Studia le date principali

Inizio studio (Effettivo)

1 settembre 2020

Completamento primario (Effettivo)

2 giugno 2022

Completamento dello studio (Effettivo)

14 maggio 2024

Date di iscrizione allo studio

Primo inviato

7 maggio 2020

Primo inviato che soddisfa i criteri di controllo qualità

17 maggio 2020

Primo Inserito (Effettivo)

19 maggio 2020

Aggiornamenti dei record di studio

Ultimo aggiornamento pubblicato (Stimato)

27 ottobre 2025

Ultimo aggiornamento inviato che soddisfa i criteri QC

13 ottobre 2025

Ultimo verificato

1 ottobre 2025

Maggiori informazioni

Termini relativi a questo studio

Termini MeSH pertinenti aggiuntivi

Altri numeri di identificazione dello studio

  • R668-EE-1877
  • 2019-003078-24 (Numero EudraCT)

Piano per i dati dei singoli partecipanti (IPD)

Hai intenzione di condividere i dati dei singoli partecipanti (IPD)?

SÌ

Descrizione del piano IPD

Tutti i dati dei singoli pazienti che sono alla base dei risultati pubblicamente disponibili saranno presi in considerazione per la condivisione

Periodo di condivisione IPD

I dati dei singoli partecipanti resi anonimi saranno presi in considerazione per la condivisione una volta che l'indicazione è stata approvata da un organismo di regolamentazione, se esiste l'autorità legale per condividere i dati e non vi è una ragionevole probabilità di reidentificazione del partecipante.

Criteri di accesso alla condivisione IPD

Ricercatori qualificati possono richiedere l'accesso a dati anonimizzati a livello di paziente o a dati di studio aggregati quando Regeneron ha ricevuto l'autorizzazione all'immissione in commercio dalle principali autorità sanitarie (ad es. FDA, Agenzia europea per i medicinali (EMA), Agenzia farmaceutica e per i dispositivi medici (PMDA), ecc.) per il prodotto e l'indicazione, ha l'autorità legale per condividere i dati e ha reso pubblici i risultati dello studio (ad es. pubblicazione scientifica, conferenza scientifica, registro degli studi clinici).

Tipo di informazioni di supporto alla condivisione IPD

  • STUDIO_PROTOCOLLO
  • LINFA
  • ICF
  • CODICE_ANALITICO
  • RSI

Informazioni su farmaci e dispositivi, documenti di studio

Studia un prodotto farmaceutico regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

Sì

Studia un dispositivo regolamentato dalla FDA degli Stati Uniti

No

Queste informazioni sono state recuperate direttamente dal sito web clinicaltrials.gov senza alcuna modifica. In caso di richieste di modifica, rimozione o aggiornamento dei dettagli dello studio, contattare register@clinicaltrials.gov. Non appena verrà implementata una modifica su clinicaltrials.gov, questa verrà aggiornata automaticamente anche sul nostro sito web .

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