Estudio para investigar la eficacia y seguridad de dupilumab en pacientes pediátricos con esofagitis eosinofílica activa (EoE) (EoE KIDS)
13 de octubre de 2025 actualizado por: Regeneron Pharmaceuticals
Un estudio aleatorizado, doble ciego, controlado con placebo para investigar la eficacia y seguridad de dupilumab en pacientes pediátricos con esofagitis eosinofílica activa
El objetivo principal es demostrar la eficacia del tratamiento con dupilumab en comparación con el placebo en pacientes pediátricos con esofagitis eosinofílica activa (EoE) en función de la mejoría histológica que cumpla con los criterios histológicos validados.
Los objetivos secundarios son:
- Demostrar la eficacia de dupilumab en comparación con el placebo en pacientes pediátricos con EoE activa después de 16 semanas de tratamiento, evaluada mediante mediciones visuales endoscópicas de la actividad de la enfermedad utilizando la puntuación de referencia endoscópica de esofagitis eosinofílica (EoE-EREFS) y anomalías histológicas medidas mediante la EoE. Sistema de puntuación de histología (EoE-HSS)
- Evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la inmunogenicidad del tratamiento con dupilumab durante un máximo de 16 semanas en pacientes pediátricos con EE activa
- Evaluar los efectos de dupilumab en las firmas transcriptómicas asociadas con la EoE y la inflamación tipo 2
- Estudiar los efectos de dupilumab en la firma de expresión del gen de la inflamación tipo 2
- Evaluar el perfil de concentración-tiempo de dupilumab funcional en suero en esta población
- Evaluar la eficacia del tratamiento con dupilumab a largo plazo (hasta 160 semanas)
- Evaluar el impacto del tratamiento con dupilumab en los cambios de peso y crecimiento durante el período activo prolongado y el período de extensión abierto del estudio
- Evaluar la seguridad, la tolerabilidad y la inmunogenicidad del tratamiento con dupilumab a largo plazo (hasta 160 semanas)
- Evaluar el impacto del tratamiento con dupilumab en los signos y síntomas de la EoE
Descripción general del estudio
Estado
Terminado
Condiciones
Intervención / Tratamiento
Descripción detallada
Este es un estudio de 3 partes:
- Parte A: Período de tratamiento doble ciego de 16 semanas
- Parte B: período de tratamiento activo extendido de 36 semanas
- Parte C: Período de extensión de etiqueta abierta de hasta 108 semanas
Tipo de estudio
Intervencionista
Inscripción (Actual)
102
Fase
- Fase 3
Contactos y Ubicaciones
Esta sección proporciona los datos de contacto de quienes realizan el estudio e información sobre dónde se lleva a cabo este estudio.
Ubicaciones de estudio
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Ontario
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London, Ontario, Canadá, N6A 5W9
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Arizona
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Phoenix, Arizona, Estados Unidos, 85016
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Arkansas
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Little Rock, Arkansas, Estados Unidos, 72202
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California
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Los Angeles, California, Estados Unidos, 90027
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San Francisco, California, Estados Unidos, 94143
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Colorado
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Aurora, Colorado, Estados Unidos, 80045
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Florida
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St. Petersburg, Florida, Estados Unidos, 33701
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Georgia
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30322
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Atlanta, Georgia, Estados Unidos, 30342
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Illinois
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Chicago, Illinois, Estados Unidos, 60611
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Indiana
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Indianapolis, Indiana, Estados Unidos, 46202
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Iowa
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Iowa City, Iowa, Estados Unidos, 52242
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Massachusetts
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02114
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02111
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Boston, Massachusetts, Estados Unidos, 02115
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Nebraska
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Lincoln, Nebraska, Estados Unidos, 68510
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New York
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New York, New York, Estados Unidos, 10029
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New York, New York, Estados Unidos, 10032
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New York, New York, Estados Unidos, 10065
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North Carolina
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Chapel Hill, North Carolina, Estados Unidos, 27599
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Ohio
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Cincinnati, Ohio, Estados Unidos, 45229
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Cleveland, Ohio, Estados Unidos, 44106
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Pennsylvania
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Philadelphia, Pennsylvania, Estados Unidos, 19104
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Texas
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Dallas, Texas, Estados Unidos, 75207
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Fort Worth, Texas, Estados Unidos, 76104
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Houston, Texas, Estados Unidos, 77030
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Wisconsin
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Milwaukee, Wisconsin, Estados Unidos, 53226
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Criterios de participación
Los investigadores buscan personas que se ajusten a una determinada descripción, denominada criterio de elegibilidad. Algunos ejemplos de estos criterios son el estado de salud general de una persona o tratamientos previos.
Criterio de elegibilidad
Edades elegibles para estudiar
2 años a 7 años (Niño)
Acepta Voluntarios Saludables
No
Descripción
Criterios clave de inclusión:
- Un diagnóstico documentado de esofagitis eosinofílica (EoE)
- Biopsias endoscópicas basales con demostración en lectura central de infiltración eosinofílica intraepitelial
Criterios clave de exclusión:
- Peso corporal
- Otras causas de eosinofilia esofágica
- Helicobacter pylori activo
- Antecedentes de enfermedad de Crohn, colitis ulcerosa, enfermedad celíaca o cirugía esofágica previa
- Cualquier estenosis esofágica que no se pueda pasar con un endoscopio superior estándar de diagnóstico o cualquier estenosis esofágica crítica que requiera dilatación en la selección
- Tratamiento con corticosteroides tópicos ingeridos dentro de las 8 semanas anteriores a la endoscopia estándar de atención inicial
- Antecedentes de trastornos hemorrágicos o várices esofágicas que, en opinión del investigador, pondrían al paciente en un riesgo indebido de complicaciones significativas por un procedimiento de endoscopia.
- Infección parasitaria activa o sospecha de infección parasitaria
- Trastorno de inmunodeficiencia conocido o sospechado
Exclusión clave para pacientes que reingresan al estudio (para ingresar a la Parte C, como se define en el protocolo):
- Pacientes que tienen ≥12 años, pesan ≥40 kg (o el peso mínimo para el cual dupilumab está aprobado para EoE) y dupilumab está disponible comercialmente para el tratamiento de EoE en su país
- Pacientes que, durante su participación previa en este ensayo clínico, desarrollaron un SAE y/o EA relacionado con dupilumab, que en opinión del investigador o del monitor médico podría indicar que continuar el tratamiento con dupilumab puede presentar un riesgo irrazonable para el paciente
- Pacientes que no se realizaron endoscopia con biopsias en la semana 16 y/o semana 52 o antes de recibir tratamiento de rescate los pacientes serán elegibles para participar en la Parte C
- Pacientes que quedaron embarazadas durante su participación anterior en este ensayo clínico de dupilumab
- Pacientes que, durante su participación anterior en este ensayo, fueron retirados prematuramente debido a una violación del protocolo, cumplimiento deficiente o incapacidad para completar las evaluaciones requeridas del estudio.
NOTA: Se aplican otros criterios de inclusión/exclusión definidos en el protocolo
Plan de estudios
Esta sección proporciona detalles del plan de estudio, incluido cómo está diseñado el estudio y qué mide el estudio.
¿Cómo está diseñado el estudio?
Detalles de diseño
- Propósito principal: Tratamiento
- Asignación: Aleatorizado
- Modelo Intervencionista: Asignación paralela
- Enmascaramiento: Cuadruplicar
Armas e Intervenciones
Grupo de participantes/brazo |
Intervención / Tratamiento |
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Experimental: Parte A - Dosis alta
La Parte A consta de un período de tratamiento doble ciego de 16 semanas.
Los pacientes serán aleatorizados para recibir administración subcutánea (SC) de dupilumab o placebo en regímenes de dosificación escalonados según el peso corporal.
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Jeringa precargada de un solo uso
Otros nombres:
Formulación y régimen a juego (según el nivel de peso) como dupilumab sin el principio activo
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Experimental: Parte A - Dosis baja
La Parte A consta de un período de tratamiento doble ciego de 16 semanas.
Los pacientes serán aleatorizados para recibir administración subcutánea (SC) de dupilumab o placebo en regímenes de dosificación escalonados según el peso corporal.
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Jeringa precargada de un solo uso
Otros nombres:
Formulación y régimen a juego (según el nivel de peso) como dupilumab sin el principio activo
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Experimental: Parte B - Dosis alta
La Parte B consiste en un período de tratamiento activo extendido de 36 semanas.
Todos los pacientes recibirán administración subcutánea (SC) en regímenes de dosificación escalonados según el peso corporal
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Jeringa precargada de un solo uso
Otros nombres:
Formulación y régimen a juego (según el nivel de peso) como dupilumab sin el principio activo
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Experimental: Parte B - Dosis baja
La Parte B consiste en un período de tratamiento activo extendido de 36 semanas.
Todos los pacientes recibirán administración subcutánea (SC) en regímenes de dosificación escalonados según el peso corporal
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Jeringa precargada de un solo uso
Otros nombres:
Formulación y régimen a juego (según el nivel de peso) como dupilumab sin el principio activo
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Experimental: Parte C - Dosis alta
La Parte C consiste en un período de extensión de etiqueta abierta de hasta 108 semanas.
Todos los pacientes recibirán una administración subcutánea (SC) de dupilumab de mayor exposición en regímenes de dosificación escalonados según el peso corporal.
No se administró un placebo equivalente en la Parte C.
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Jeringa precargada de un solo uso
Otros nombres:
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¿Qué mide el estudio?
Medidas de resultado primarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
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Parte A: Porcentaje de participantes que alcanzaron un recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos inferior o igual a (≤) 6 eosinófilos/campo de alta potencia (Eos/Hpf) en la semana 16
Periodo de tiempo: En la semana 16
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El recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos se midió a partir de biopsias esofágicas.
Se recogieron un total de al menos 9 biopsias por pellizco de mucosa de 3 regiones esofágicas: 3 proximales, 3 medias y 3 distales.
El recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos en cada visita fue el máximo de las cantidades de eosinófilos en los hpf más inflamados en las 3 regiones.
Si faltaba la cantidad de eosinófilos en 1 o 2 regiones esofágicas, el recuento máximo de eosinófilos era la cantidad máxima de eosinófilos de las regiones donde había cantidades de eosinófilos disponibles.
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En la semana 16
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Medidas de resultado secundarias
Medida de resultado |
Medida Descripción |
Periodo de tiempo |
|---|---|---|
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Parte A: Porcentaje de participantes que alcanzaron un recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos de <15 eosinófilos/campo de alta potencia en la semana 16
Periodo de tiempo: En la semana 16
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El recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos se midió a partir de biopsias esofágicas.
Se recogieron un total de al menos 9 biopsias por pellizco de mucosa de 3 regiones esofágicas: 3 proximales, 3 medias y 3 distales.
El recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos en cada visita fue el máximo de las cantidades de eosinófilos en los hpf más inflamados en las 3 regiones.
Si faltaba la cantidad de eosinófilos en 1 o 2 regiones esofágicas, el recuento máximo de eosinófilos era la cantidad máxima de eosinófilos de las regiones donde había cantidades de eosinófilos disponibles.
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En la semana 16
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Parte A: Cambio porcentual desde el valor inicial en el recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos en la semana 16
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 16
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El recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos se midió a partir de biopsias esofágicas.
Se recogieron un total de al menos 9 biopsias por pellizco de mucosa de 3 regiones esofágicas: 3 proximales, 3 medias y 3 distales.
El recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos en cada visita fue el máximo de las cantidades de eosinófilos en los hpf más inflamados en las 3 regiones.
Si faltaba la cantidad de eosinófilos en 1 o 2 regiones esofágicas, el recuento máximo de eosinófilos era la cantidad máxima de eosinófilos de las regiones donde había cantidades de eosinófilos disponibles.
Media de mínimos cuadrados (LS) y error estándar (SE) del modelo de análisis de covarianza (ANCOVA) con la medición inicial como covariable y el tratamiento, los estratos del grupo de peso inicial como factores fijos.
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Línea de base, semana 16
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Parte A: Cambio desde el valor inicial en la puntuación media del sistema de puntuación histológica de esofagitis eosinofílica (EoE-HSS) en la semana 16
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 16
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EoE-HSS es un sistema de puntuación histológica validado que mide otras anomalías histológicas además de la densidad de la infiltración eosinófila.
La gravedad (grado) y el alcance (estadio) de las anomalías se calificarán utilizando una escala de 4 puntos (0 normal; 3 cambio máximo).
Una puntuación total más alta indicó una mayor gravedad y extensión de las anomalías histológicas.
Para cada una de las 3 regiones esofágicas (proximal, media y distal), se calculó la relación de la suma de la puntuación asignada para cada característica evaluada dividida por la puntuación máxima posible (el valor máximo es 24).
Las puntuaciones medias de las calificaciones sumadas en las 3 regiones fueron la puntuación final utilizada en el análisis primario; la puntuación media osciló entre 0 y 3, y una puntuación más alta indica más gravedad.
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Línea de base, semana 16
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Parte A: Cambio desde el valor inicial en la puntuación media del estadio del sistema de puntuación histológica de esofagitis eosinofílica (EoE-HSS) en la semana 16
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 16
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EoE-HSS es un sistema de puntuación histológica validado que mide otras anomalías histológicas además de la densidad de la infiltración eosinófila.
La gravedad (grado) y el alcance (estadio) de las anomalías se calificarán utilizando una escala de 4 puntos (0 normal; 3 cambio máximo).
Una puntuación total más alta indicó una mayor gravedad y extensión de las anomalías histológicas.
Para cada una de las 3 regiones esofágicas (proximal, media y distal), se calculó la relación de la suma de la puntuación asignada para cada característica evaluada dividida por la puntuación máxima posible (el valor máximo es 24).
Las puntuaciones medias de las etapas sumadas en las 3 regiones fueron la puntuación final utilizada en el análisis primario; la puntuación media de las etapas osciló entre 0 y 3, y una puntuación más alta indica más gravedad.
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Línea de base, semana 16
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Parte A: Puntuación de enriquecimiento normalizado (NES) para el cambio relativo desde el inicio en la firma de inflamación tipo 2 (T2INF) en la semana 16
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 16
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Una puntuación de enriquecimiento normalizado (NES) es una forma de generar un valor numérico único para representar una firma de expresión genética compleja.
Los cambios en la puntuación NES representaron los cambios generales en la expresión de ese fenotipo molecular.
Los NES calculados para T2INF reflejan la expresión en la semana 16 en relación con el valor inicial del conjunto de genes preespecificado como una forma de evaluar la normalización de la inflamación tipo 2 con el tratamiento.
Para cada sujeto, una NES de 0 indica que no hay cambios con respecto al valor inicial, una puntuación negativa muestra una reducción en la puntuación de la enfermedad (más parecida a lo normal) y una puntuación positiva muestra un empeoramiento (enfermedad más activa).
NES no tiene puntuación mínima/máxima.
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Línea de base, semana 16
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Parte A: Puntuación de enriquecimiento normalizado (NES) para el cambio relativo desde el inicio en el panel de diagnóstico (EDP) de esofagitis eosinofílica (EoE) en la semana 16
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 16
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Una puntuación de enriquecimiento normalizado (NES) es una forma de generar un valor numérico único para representar una firma de expresión genética compleja.
Los cambios en la puntuación NES representaron los cambios generales en la expresión de ese fenotipo molecular.
Los NES calculados para el EDP reflejan la expresión en la semana 16 en relación con el valor inicial de un conjunto de genes que se expresa diferencialmente entre biopsias esofágicas de participantes con EoE en comparación con controles sanos como una forma de evaluar la normalización de la patología molecular.
Para cada sujeto, una NES de 0 indica que no hay cambios con respecto al valor inicial, una puntuación negativa muestra una reducción en la puntuación de la enfermedad (más parecida a lo normal) y una puntuación positiva muestra un empeoramiento (enfermedad más activa).
NES no tiene puntuación mínima/máxima.
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Línea de base, semana 16
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Parte A: Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación total de referencia endoscópica de EoE (EoE-EREFS) en la semana 16
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 16
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El EoE-EREFS es un sistema de puntuación endoscópico validado para las características inflamatorias y de remodelación de la EEo, incluidos edema, anillos, exudados, surcos y estenosis.
La puntuación se evaluó en las regiones esofágicas proximal y distal, puntuando cada región de 0 a 9 con puntuaciones totales de 0 a 18. Las puntuaciones más altas indican peores hallazgos endoscópicos inflamatorios y de remodelación.
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Línea de base, semana 16
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Parte A: Cambio con respecto al valor inicial en la proporción de días con 1 o más signos de EEo según lo medido por el cuestionario pediátrico de signos/síntomas de EEo - Versión para cuidadores (PESQ-C) en la semana 16 (para participantes de ≥1 a <12 años)
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 16
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PESQ-C es una nueva medida de resultado informada por el observador destinada a ser completada de forma independiente por los cuidadores de todos los participantes pediátricos con EoE en el estudio.
PESQ-C mide los signos de EEo observados por el cuidador, incluidos dolor de estómago, acidez de estómago, reflujo ácido, regurgitación, vómitos, rechazo de alimentos y dificultad para tragar alimentos.
Se utilizarán datos de un período de 14 días anterior a la visita inicial y de un período de 14 días anterior a la semana 16 para calcular la proporción de días con 1 o más síntomas de EEo.
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Línea de base, semana 16
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Parte A: Número de días sin señas durante el período de 14 días anterior a la semana 16 según lo medido por el PESQ-C (para participantes de ≥1 a <12 años)
Periodo de tiempo: Semana 16
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PESQ-C es una nueva medida de resultado informada por el observador destinada a ser completada de forma independiente por los cuidadores de todos los participantes pediátricos con EoE en el estudio.
El PESQ-C mide los signos de EEo observados por el cuidador, incluidos dolor de estómago, acidez de estómago, reflujo ácido, regurgitación, vómitos, rechazo de alimentos y dificultad para tragar alimentos.
Se utilizó el enfoque WOCF para imputar los datos faltantes debido al tratamiento de rescate/EA/falta de eficacia, y se utilizó el enfoque de imputaciones múltiples para los datos faltantes debido a otras razones.
LS significa SE derivado del modelo ANCOVA.
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Semana 16
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Parte A: Cambio desde el valor inicial en la proporción del total de segmentos en un día (noche, mañana, tarde, noche) con 1 o más signos de EoE según lo medido por el PESQ-C en la semana 16
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 16
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PESQ-C es una nueva medida de resultado informada por el observador destinada a ser completada de forma independiente por los cuidadores de todos los participantes pediátricos con EoE en el estudio.
El PESQ-C midió la aparición de signos de EE y se completó una vez al día mediante un diario electrónico.
Se utilizarán datos de un período de 14 días anterior a la visita inicial y de un período de 14 días anterior a la semana 16 para calcular los segmentos de tiempo totales dentro de un día (noche, mañana, tarde, noche) con 1 o más síntomas de EE.
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Línea de base, semana 16
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Parte A: Cambio desde el inicio en la proporción de días con 1 o más signos de EE según el cuestionario de signos/síntomas de EE pediátricos - Versión para participantes (PESQ-P) (para participantes de ≥8 a <12 años) en la semana 16
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 16
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El PESQ-P fue una medida de resultado informada por los participantes destinada a ser completada de forma independiente por participantes de ≥8 a <12 años de edad.
El PESQ-P midió la aparición de signos de EEo y se completó una vez al día mediante un diario electrónico.
Se utilizarán datos de un período de 14 días anterior a la visita inicial y de un período de 14 días anterior a la semana 16 para calcular la proporción de días con 1 o más síntomas de EEo.
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Línea de base, semana 16
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Parte A: Número de días sin síntomas durante el período de 14 días anterior a la semana 16 según lo medido por el PESQ-P (para participantes de ≥8 a <12 años)
Periodo de tiempo: Semana 16
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El PESQ-P fue una medida de resultado informada por los participantes destinada a ser completada de forma independiente por participantes con EoE de ≥8 a <12 años de edad.
El PESQ-P mide los signos de EE, incluidos dolor de estómago, acidez de estómago, reflujo ácido, regurgitación, vómitos, rechazo de alimentos y dificultad para tragar alimentos.
La puntuación PESQ-P se calculó en función de las respuestas diarias durante un período de 14 días (es decir, los 14 días anteriores a la visita inicial y la visita de la semana 16).
La puntuación varía de 0 a 1. Se utilizó el enfoque WOCF para imputar los datos faltantes debido al tratamiento de rescate/EA/falta de eficacia, y se utilizó el enfoque de imputaciones múltiples para los datos faltantes debido a otras razones.
LS Media SE de ANCOVA.
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Semana 16
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Parte A: Cambio desde el valor inicial en la proporción del total de segmentos en un día (noche, mañana, tarde, noche) con 1 o más signos de EE según lo medido por el PESQ-P (para participantes de ≥8 a <12 años) en la semana 16
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 16
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El PESQ-P fue una medida de resultado informada por los participantes destinada a ser completada de forma independiente por participantes con EoE de ≥8 a <12 años de edad.
El PESQ-P midió la aparición de signos de EE y se completó una vez al día mediante un diario electrónico.
Se utilizarán datos de un período de 14 días anterior a la visita inicial y de un período de 14 días anterior a la semana 16 para calcular los segmentos de tiempo totales dentro de un día (noche, mañana, tarde, noche) con 1 o más síntomas de EE.
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Línea de base, semana 16
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Parte A: Cambio con respecto al valor inicial en la puntuación total medida por la puntuación de síntomas de esofagitis eosinofílica pediátrica (PEESS) versión 2.0, versión para cuidadores (PEESSv2.0-C) en la semana 16
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 16
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El PEESSv2.0-C es una medida de resultado informada por el cuidador que evalúa la frecuencia y gravedad de los síntomas de EEo entre los participantes pediátricos.
El PEESSv2.0-C consta de 20 elementos y tiene un período de recuperación de un mes.
Cada ítem tenía una escala de 0 a 4, que se transformó a 0 a 100 de la siguiente manera: 0 = 0, 1 = 25, 2 = 50, 3 = 75, 4 = 100.
La media total PEESSv2.0
La puntuación se calculó como la suma de todas las puntuaciones de los ítems sobre el número de ítems respondidos.
El PEESSv2.0-C total
La puntuación varía de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas indican una mayor carga de síntomas entre los participantes pediátricos con EEo.
Los valores después del primer uso del tratamiento de rescate se establecieron como faltantes (censura).
Se utilizó el enfoque WOCF para imputar los datos faltantes debido al tratamiento de rescate/EA/falta de eficacia, y el enfoque MI se usó para los datos faltantes debido a otras razones.
LS significa SE del modelo ANCOVA.
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Línea de base, semana 16
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Parte A: Concentración de dupilumab funcional en suero al inicio, semanas 4 y 16
Periodo de tiempo: Línea de base, Semana 4 y 16
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En esta medida de resultado se informó la concentración de dupilumab funcional en suero al inicio, en las semanas 4 y 16.
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Línea de base, Semana 4 y 16
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Parte B: Porcentaje de participantes que alcanzaron un recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos de ≤6 eosinófilos/campo de alta potencia en la semana 52
Periodo de tiempo: En la semana 52
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El recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos se midió a partir de biopsias esofágicas.
Se recogieron un total de al menos 9 biopsias por pellizco de mucosa de 3 regiones esofágicas: 3 proximales, 3 medias y 3 distales.
El recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos en cada visita fue el máximo de las cantidades de eosinófilos en los hpf más inflamados en las 3 regiones.
Si faltaba la cantidad de eosinófilos en 1 o 2 regiones esofágicas, el recuento máximo de eosinófilos era la cantidad máxima de eosinófilos de las regiones donde había cantidades de eosinófilos disponibles.
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En la semana 52
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Parte B: Porcentaje de participantes que alcanzaron un recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos de <15 eosinófilos/campo de alta potencia en la semana 52
Periodo de tiempo: En la semana 52
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El recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos se midió a partir de biopsias esofágicas.
Se recogieron un total de al menos 9 biopsias por pellizco de mucosa de 3 regiones esofágicas: 3 proximales, 3 medias y 3 distales.
El recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos en cada visita fue el máximo de las cantidades de eosinófilos en los hpf más inflamados en las 3 regiones.
Si faltaba la cantidad de eosinófilos en 1 o 2 regiones esofágicas, el recuento máximo de eosinófilos era la cantidad máxima de eosinófilos de las regiones donde había cantidades de eosinófilos disponibles.
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En la semana 52
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Parte B: Cambio porcentual desde el valor inicial en el recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
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El recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos se midió a partir de biopsias esofágicas.
Se recogieron un total de al menos 9 biopsias por pellizco de mucosa de 3 regiones esofágicas: 3 proximales, 3 medias y 3 distales.
El recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos en cada visita fue el máximo de las cantidades de eosinófilos en los hpf más inflamados en las 3 regiones.
Si faltaba la cantidad de eosinófilos en 1 o 2 regiones esofágicas, el recuento máximo de eosinófilos era la cantidad máxima de eosinófilos de las regiones donde había cantidades de eosinófilos disponibles.
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Línea de base, semana 52
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Parte B: Cambio desde el valor inicial en la puntuación media del sistema de puntuación histológica de esofagitis eosinofílica (EoE-HSS) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
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EoE-HSS es un sistema de puntuación histológica validado que mide otras anomalías histológicas además de la densidad de la infiltración eosinófila.
La gravedad (grado) y el alcance (estadio) de las anomalías se calificarán utilizando una escala de 4 puntos (0 normal; 3 cambio máximo).
Una puntuación total más alta indicó una mayor gravedad y extensión de las anomalías histológicas.
Para cada una de las 3 regiones esofágicas (proximal, media y distal), se calculó la relación de la suma de la puntuación asignada para cada característica evaluada dividida por la puntuación máxima posible (el valor máximo es 24).
Las puntuaciones medias de las calificaciones sumadas en las 3 regiones fueron la puntuación final utilizada en el análisis primario; la puntuación media osciló entre 0 y 3, y una puntuación más alta indica más gravedad.
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Línea de base, semana 52
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Parte B: Cambio desde el valor inicial en la puntuación media de estadio del sistema de puntuación histológica de esofagitis eosinofílica (EoE-HSS) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
|
EoE-HSS es un sistema de puntuación histológica validado que mide otras anomalías histológicas además de la densidad de la infiltración eosinófila.
La gravedad (grado) y el alcance (estadio) de las anomalías se calificarán utilizando una escala de 4 puntos (0 normal; 3 cambio máximo).
Una puntuación total más alta indicó una mayor gravedad y extensión de las anomalías histológicas.
Para cada una de las 3 regiones esofágicas (proximal, media y distal), se calculó la relación de la suma de la puntuación asignada para cada característica evaluada dividida por la puntuación máxima posible (el valor máximo es 24).
Las puntuaciones medias de las etapas sumadas en las 3 regiones fueron la puntuación final utilizada en el análisis primario; la puntuación media de las etapas osciló entre 0 y 3, y una puntuación más alta indica más gravedad.
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Línea de base, semana 52
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Parte B: Cambio absoluto desde el inicio en la puntuación total de referencia endoscópica de EoE (EoE-EREFS) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
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El EoE-EREFS es un sistema de puntuación endoscópico validado para las características inflamatorias y de remodelación de la EEo, incluidos edema, anillos, exudados, surcos y estenosis.
La puntuación se evaluó en las regiones esofágicas proximal y distal, puntuando cada región de 0 a 9 y las puntuaciones totales posiblemente oscilaron entre 0 y 18. Las puntuaciones más altas indican peores hallazgos endoscópicos inflamatorios y de remodelación.
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Línea de base, semana 52
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Parte B: Número de días sin señas durante el período de 14 días anterior a la semana 52 según lo medido por el PESQ-C (para participantes de ≥1 a <12 años)
Periodo de tiempo: Semana 52
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PESQ-C es una nueva medida de resultado informada por el observador destinada a ser completada de forma independiente por los cuidadores de todos los participantes pediátricos con EoE en el estudio.
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Semana 52
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Parte B: Cambio desde el inicio en la proporción de días con 1 o más signos de EEo según el cuestionario de signos/síntomas de EEo pediátricos - Versión para participantes (PESQ-P) (para participantes de ≥8 a <12 años) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
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El PESQ-P fue una medida de resultado informada por los participantes destinada a ser completada de forma independiente por participantes de ≥8 a <12 años de edad.
El PESQ-P midió la aparición de signos de EEo y se completó una vez al día mediante un diario electrónico.
Se utilizarán datos de un período de 14 días anterior a la visita inicial y de un período de 14 días anterior a la semana 16 para calcular la proporción de días con 1 o más síntomas de EEo.
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Línea de base, semana 52
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Parte B: Número de días sin síntomas durante el período de 14 días anterior a la semana 52 según lo medido por el PESQ-P (para participantes de ≥8 a <12 años)
Periodo de tiempo: Semana 52
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El PESQ-P fue una medida de resultado informada por los participantes destinada a ser completada de forma independiente por participantes de ≥8 a <12 años de edad.
El PESQ-P mide los signos de EE, incluidos dolor de estómago, acidez de estómago, reflujo ácido, regurgitación, vómitos, rechazo de alimentos y dificultad para tragar alimentos.
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Semana 52
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Parte B: Cambio desde el inicio en la proporción del total de segmentos en un día (noche, mañana, tarde, noche) con 1 o más signos de EE según lo medido por el PESQ-P (para participantes de ≥8 a <12 años) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
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El PESQ-P fue una medida de resultado informada por los participantes destinada a ser completada de forma independiente por participantes con EoE de ≥8 a <12 años de edad.
El PESQ-P midió la aparición de signos de EE y se completó una vez al día mediante un diario electrónico.
Se utilizarán datos de un período de 14 días anterior a la visita inicial y de un período de 14 días anterior a la semana 16 para calcular los segmentos de tiempo totales dentro de un día (noche, mañana, tarde, noche) con 1 o más síntomas de EE.
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Línea de base, semana 52
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Parte B: Cambio desde el valor inicial en el peso corporal para el percentil de edad en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
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El peso corporal para el percentil de edad se calculó con base en las tablas de crecimiento de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC) para las edades de 0 a 20 años (de 2 a <12 años) y las tablas de crecimiento de la Organización Mundial de la Salud (OMS) para las edades 0. a <2 años (para edades de 1 a <2 años).
Estos gráficos incluían un conjunto de percentiles suavizados junto con parámetros CDC LMS (Lambda-Mu-Sigma) para permitir el cálculo de percentiles.
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Línea de base, semana 52
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Parte B: Concentración de dupilumab funcional en suero en las semanas 32 y 52
Periodo de tiempo: Semana 32 y 52
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En esta medida de resultado se informó la concentración de dupilumab funcional en suero en las semanas 32 y 52.
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Semana 32 y 52
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Parte A: Número de participantes con eventos adversos surgidos del tratamiento (EAET), eventos adversos graves, eventos adversos de interés especial (AESI) y EAET que llevaron a la interrupción permanente del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 16 de la Parte A
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Se definió como evento adverso (EA) cualquier suceso médico adverso en un participante o paciente de una investigación clínica al que se le administra un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene que tener una relación causal con este tratamiento.
Un EA grave fue cualquier suceso médico adverso que, en cualquier dosis, resultó en muerte, amenaza para la vida, hospitalización inicial o prolongada, discapacidad/incapacidad persistente o significativa, anomalía congénita/defecto de nacimiento o un evento médicamente importante.
El término TEAE se define como EA que comienzan o empeoran después de la primera ingesta del fármaco del estudio.
Los TEAE incluyen tanto los TEAE graves como los no graves.
Un AESI se definió como uno de interés científico y médico específico del producto o programa del Patrocinador, para el cual era apropiado un seguimiento continuo y una comunicación rápida por parte del Investigador al Patrocinador.
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Desde el inicio hasta la semana 16 de la Parte A
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Parte B: Número de participantes con eventos adversos surgidos del tratamiento (EAET), eventos adversos graves, eventos adversos de interés especial (AESI) y EAET que llevaron a la interrupción permanente del fármaco del estudio
Periodo de tiempo: Desde la Semana 16 hasta la Semana 52 en la Parte B
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Un EA se definió como cualquier suceso médico adverso en un participante o paciente de una investigación clínica al que se le administra un producto farmacéutico y que no necesariamente tiene que tener una relación causal con este tratamiento.
Un EA grave fue cualquier suceso médico adverso que, en cualquier dosis, resultó en muerte, amenaza para la vida, hospitalización inicial o prolongada, discapacidad/incapacidad persistente o significativa, anomalía congénita/defecto de nacimiento o un evento médicamente importante.
El término TEAE se define como EA que comienzan o empeoran después de la primera ingesta del fármaco del estudio.
Los TEAE incluyen tanto los TEAE graves como los no graves.
Un AESI se definió como uno de interés científico y médico específico del producto o programa del Patrocinador, para el cual era apropiado un seguimiento continuo y una comunicación rápida por parte del Investigador al Patrocinador.
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Desde la Semana 16 hasta la Semana 52 en la Parte B
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Parte A: Número de participantes con respuesta positiva a los anticuerpos antidrogas (ADA) emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 16 de la Parte A
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La ADA emergente del tratamiento se definió como un resultado negativo o un resultado faltante al inicio del estudio con al menos un resultado positivo posterior al inicio en el ensayo de ADA.
Las muestras positivas en el ensayo de dupilumab ADA se caracterizaron según sus títulos de ADA (bajo, moderado y alto).
El título bajo de ADA emergente del tratamiento se define como un nivel de título <1000, moderado entre 1000 y 10000 y alto como >10000.
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Desde el inicio hasta la semana 16 de la Parte A
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Parte A: Número de participantes con anticuerpos antidrogas (ADA) emergentes del tratamiento positivos por categoría de título máximo
Periodo de tiempo: Desde el inicio hasta la semana 16 de la Parte A
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La ADA emergente del tratamiento se definió como un resultado negativo o un resultado faltante al inicio del estudio con al menos un resultado positivo posterior al inicio en el ensayo de ADA.
Las muestras positivas en el ensayo de dupilumab ADA se caracterizaron según sus títulos de ADA (bajo, moderado y alto).
El título bajo de ADA emergente del tratamiento se define como un nivel de título <1000, moderado entre 1000 y 10000 y alto como >10000.
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Desde el inicio hasta la semana 16 de la Parte A
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Parte B: Cambio desde el inicio en la proporción de días con 1 o más signos de EEo medidos mediante el cuestionario de signos/síntomas de EEo pediátricos - Versión para cuidadores (PESQ-C) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
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PESQ-C es una nueva medida de resultado informada por el observador destinada a ser completada de forma independiente por los cuidadores de todos los participantes pediátricos con EoE en el estudio.
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Línea de base, semana 52
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Parte B: Cambio desde el valor inicial en la proporción del total de segmentos en un día (noche, mañana, tarde, noche) con 1 o más signos de EoE según lo medido por el PESQ-C en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
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PESQ-C es una nueva medida de resultado informada por el observador destinada a ser completada de forma independiente por los cuidadores de todos los participantes pediátricos con EoE en el estudio.
El PESQ-C midió la aparición de signos de EE y se completó una vez al día mediante un diario electrónico.
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Línea de base, semana 52
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Parte B: Puntuación de enriquecimiento normalizado (NES) para el cambio relativo desde el inicio en el panel de diagnóstico de EoE (EDP) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
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Una puntuación de enriquecimiento normalizado (NES) es una forma de generar un valor numérico único para representar una firma de expresión genética compleja.
Los cambios en la puntuación NES representaron los cambios generales en la expresión de ese fenotipo molecular.
Los NES calculados para el EDP reflejan la expresión posterior al inicio en relación con el inicio de un conjunto de genes que se expresa diferencialmente entre biopsias esofágicas de participantes con EoE en comparación con controles sanos como una forma de evaluar la normalización de la patología molecular.
Para cada sujeto, una NES de 0 indica que no hay cambios con respecto al valor inicial, una puntuación negativa muestra una reducción en la puntuación de la enfermedad (más parecida a lo normal) y una puntuación positiva muestra un empeoramiento (enfermedad más activa).
NES no tiene puntuación mínima/máxima.
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Línea de base, semana 52
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Parte B: Puntuación de enriquecimiento normalizado (NES) para el cambio relativo desde el inicio en la firma de inflamación tipo 2 (T2INF) en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
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Una puntuación de enriquecimiento normalizado (NES) es una forma de generar un valor numérico único para representar una firma de expresión genética compleja.
Los cambios en la puntuación NES representaron los cambios generales en la expresión de ese fenotipo molecular.
Los NES calculados para T2INF reflejan la expresión posterior al inicio en relación con el inicio del conjunto de genes preespecificado como una forma de evaluar la normalización de la inflamación tipo 2 con el tratamiento.
Para cada sujeto, una NES de 0 indica que no hay cambios con respecto al valor inicial, una puntuación negativa muestra una reducción en la puntuación de la enfermedad (más parecida a lo normal) y una puntuación positiva muestra un empeoramiento (enfermedad más activa).
NES no tiene puntuación mínima/máxima.
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Línea de base, semana 52
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Parte B: Cambio desde el valor inicial en el índice de masa corporal (IMC) para la puntuación Z de edad para participantes ≥2 años de edad en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
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El puntaje z del IMC para la edad indica cuánto mayor o menor es el IMC para la edad de un participante en relación con una tabla de crecimiento de referencia (basada en las tablas de crecimiento de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades [CDC] para edades de 0 a 20 años [para edades de 2 a <12 años]).
Una puntuación z de "0" representa la media poblacional.
Un aumento en el cambio medio en el puntaje z del IMC para la edad (es decir, un aumento en la desviación estándar [SD] de la tabla de crecimiento de referencia) indica un aumento en el IMC para la edad en relación con la referencia.
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Línea de base, semana 52
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Parte B: Cambio desde el valor inicial en el peso para la edad Puntuación Z en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
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La puntuación z del peso para la edad indica cuánto mayor o menor es el peso para la edad de un participante en relación con una tabla de crecimiento de referencia (basada en las tablas de crecimiento de los CDC para edades de 0 a 20 años [para edades de 2 a <12 años] y las tablas de crecimiento de la Organización Mundial de la Salud (OMS) para edades de 0 a <2 años [para edades de 1 a <2 años]).
Una puntuación z de "0" representa la media poblacional.
Un aumento en el cambio medio en la puntuación z del peso para la edad (aumento en la DE de la tabla de crecimiento de referencia) indica un aumento en el peso para la edad en relación con la referencia.
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Línea de base, semana 52
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Parte B: Cambio desde el valor inicial en el peso corporal desde la puntuación Z de altura en la semana 52
Periodo de tiempo: Línea de base, semana 52
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La puntuación z del peso para la altura indica cuánto mayor o menor es el peso para la altura de un participante en relación con una tabla de crecimiento de referencia (basada en las tablas de crecimiento de los CDC para edades de 0 a 20 años [para edades de 2 a <12 años] y las tablas de crecimiento de la OMS para edades de 0 a <2 años [para edades de 1 a <2 años]).
Una puntuación z de "0" representa la media poblacional.
Un aumento en el cambio medio en la puntuación z del peso para la altura (aumento en la DE de la tabla de crecimiento de referencia) indica un aumento en el peso para la altura en relación con la referencia.
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Línea de base, semana 52
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Parte B: Número de participantes con respuesta y título positivos de anticuerpos antidrogas (ADA) emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Desde la Semana 16 hasta la Semana 52 en la Parte B
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La ADA emergente del tratamiento se definió como un resultado negativo o un resultado faltante al inicio del estudio con al menos un resultado positivo posterior al inicio en el ensayo de ADA. Las muestras positivas en el ensayo de dupilumab ADA se caracterizaron según sus títulos de ADA (bajo, moderado y alto). El título bajo de ADA emergente del tratamiento se define como un nivel de título <1000, moderado entre 1000 y 10000 y alto como >10000. Ningún participante mostró una respuesta de ADA emergente del tratamiento en la Parte B y no se informó el título. |
Desde la Semana 16 hasta la Semana 52 en la Parte B
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Parte C: Porcentaje de participantes que alcanzaron un recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos de <15 Eos/Hpf en la semana 100
Periodo de tiempo: En la semana 100
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En la semana 100
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Parte C: Porcentaje de participantes que alcanzaron un recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos de <15 Eos/Hpf en la semana 160
Periodo de tiempo: En la semana 160
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En la semana 160
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Parte C: Cambio porcentual en el recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos (Eos/Hpf) desde el inicio hasta la semana 100
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 100
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Línea de base hasta la semana 100
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Parte C: Cambio porcentual en el recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos (Eos/Hpf) desde el inicio hasta la semana 160
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 160
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Línea de base hasta la semana 160
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Parte C: Cambio absoluto en la EoE-HSS media desde el inicio hasta la semana 100
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 100
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Línea de base hasta la semana 100
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Parte C: Cambio absoluto en la EoE-HSS media desde el inicio hasta la semana 160
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 160
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Línea de base hasta la semana 160
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Parte C: Cambio absoluto en EoE-EREFS desde el inicio hasta la semana 100
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 100
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Línea de base hasta la semana 100
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Parte C: Cambio absoluto en EoE-EREFS desde el inicio hasta la semana 160
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 160
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Línea de base hasta la semana 160
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Parte C: Cambio en la puntuación total medida por el cuestionario PEESSv2.0, versión para cuidadores, desde el inicio hasta la semana 100
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 100
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El PEESSv2.0-C es una medida de resultado informada por el cuidador que evalúa la frecuencia y gravedad de los síntomas de EEo entre los participantes pediátricos.
El PEESSv2.0-C consta de 20 elementos y tiene un período de recuperación de un mes.
Cada ítem tenía una escala de 0 a 4, que se transformó a 0 a 100 de la siguiente manera: 0 = 0, 1 = 25, 2 = 50, 3 = 75, 4 = 100.
La media total PEESSv2.0
La puntuación se calculó como la suma de todas las puntuaciones de los ítems sobre el número de ítems respondidos.
El PEESSv2.0-C total
La puntuación varía de 0 a 100, donde las puntuaciones más altas indican una mayor carga de síntomas entre los participantes pediátricos con EEo.
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Línea de base hasta la semana 100
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Parte C: NES para el cambio relativo en la firma del transcriptoma EDP desde el inicio hasta la semana 100
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 100
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Una puntuación de enriquecimiento normalizado (NES) es una forma de generar un valor numérico único para representar una firma de expresión genética compleja.
Los cambios en la puntuación NES representaron los cambios generales en la expresión de ese fenotipo molecular.
Los NES calculados para el EDP reflejan la expresión posterior al inicio en relación con el inicio de un conjunto de genes que se expresa diferencialmente entre biopsias esofágicas de participantes con EoE en comparación con controles sanos como una forma de evaluar la normalización de la patología molecular.
Para cada sujeto, una NES de 0 indica que no hay cambios con respecto al valor inicial, una puntuación negativa muestra una reducción en la puntuación de la enfermedad (más parecida a lo normal) y una puntuación positiva muestra un empeoramiento (enfermedad más activa).
NES no tiene puntuación mínima/máxima.
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Línea de base hasta la semana 100
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Parte C: NES para el cambio relativo en la firma del transcriptoma EDP desde el inicio hasta la semana 160
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 160
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Una puntuación de enriquecimiento normalizado (NES) es una forma de generar un valor numérico único para representar una firma de expresión genética compleja.
Los cambios en la puntuación NES representaron los cambios generales en la expresión de ese fenotipo molecular.
Los NES calculados para el EDP reflejan la expresión posterior al inicio en relación con el inicio de un conjunto de genes que se expresa diferencialmente entre biopsias esofágicas de participantes con EoE en comparación con controles sanos como una forma de evaluar la normalización de la patología molecular.
Para cada sujeto, una NES de 0 indica que no hay cambios con respecto al valor inicial, una puntuación negativa muestra una reducción en la puntuación de la enfermedad (más parecida a lo normal) y una puntuación positiva muestra un empeoramiento (enfermedad más activa).
NES no tiene puntuación mínima/máxima.
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Línea de base hasta la semana 160
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Parte C: NES para el cambio relativo en la firma del transcriptoma de inflamación tipo 2 inicial hasta la semana 100
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 100
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Línea de base hasta la semana 100
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Parte C: NES para el cambio relativo en la firma del transcriptoma de inflamación tipo 2 desde el inicio hasta la semana 160
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 160
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Línea de base hasta la semana 160
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Parte C: Cambio en el peso corporal por percentil de edad desde el inicio hasta la semana 100
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 100
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El peso corporal para el percentil de edad se calculó con base en las tablas de crecimiento de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades (CDC) para edades de 0 a 20 años (para edades de 2 a <12 años) y las tablas de crecimiento de la Organización Mundial de la Salud (OMS) para edades de 0 a <2 años (para edades de 1 a <2 años).
Estos gráficos incluían un conjunto de percentiles suavizados junto con parámetros CDC LMS (Lambda-Mu-Sigma) para permitir el cálculo de percentiles.
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Línea de base hasta la semana 100
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Parte C: Cambio en el índice de masa corporal para la puntuación Z de edad desde el inicio hasta la semana 100
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 100
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Diferencia en el cambio de 100 semanas desde el inicio en la puntuación Z del IMC para la edad.
Las puntuaciones Z del IMC para la edad se basan en una tabla de crecimiento de referencia (basada en las tablas de crecimiento de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades [CDC] para edades de 0 a 20 años [para edades de 2 a <12 años].
Una puntuación z de "0" representa la media poblacional.
La puntuación Z indica el número de desviaciones estándar de la media de la población de referencia.
Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media poblacional, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media poblacional.
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Línea de base hasta la semana 100
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Parte C: Cambio en el peso para la edad Puntuación Z desde el inicio hasta la semana 100
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 100
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Diferencia en el cambio de 100 semanas desde el inicio en la puntuación Z de peso para la edad.
Las puntuaciones Z de peso para la edad se basan en una tabla de crecimiento de referencia (basada en las tablas de crecimiento de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades [CDC] para edades de 0 a 20 años [para edades de 2 a <12 años].
Una puntuación z de "0" representa la media poblacional.
La puntuación Z indica el número de desviaciones estándar de la media de la población de referencia.
Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media poblacional, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media poblacional.
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Línea de base hasta la semana 100
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Parte C: Cambio en el peso para la edad Puntuación Z desde el inicio hasta la semana 160
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 160
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La puntuación z del peso para la edad indica cuánto mayor o menor es el peso para la edad de un participante en relación con una tabla de crecimiento de referencia (basada en las tablas de crecimiento de los CDC para edades de 0 a 20 años [para edades de 2 a <12 años] y las tablas de crecimiento de la Organización Mundial de la Salud (OMS) para edades de 0 a <2 años [para edades de 1 a <2 años]).
Un aumento en el cambio medio en la puntuación z del peso para la edad (aumento en la DE de la tabla de crecimiento de referencia) indica un aumento en el peso para la edad en relación con la referencia.
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Línea de base hasta la semana 160
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Parte C: Cambio en el puntaje Z de peso para la altura desde el inicio hasta la semana 100
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 100
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Diferencia en el cambio de 100 semanas desde el inicio en la puntuación Z de peso para la altura.
Las puntuaciones Z de peso para la altura se basan en una tabla de crecimiento de referencia (basada en las tablas de crecimiento de los Centros para el Control y la Prevención de Enfermedades [CDC] para edades de 0 a 20 años [para edades de 2 a <12 años].
Una puntuación z de "0" representa la media poblacional.
La puntuación Z indica el número de desviaciones estándar de la media de la población de referencia.
Una puntuación Z negativa indica valores inferiores a la media poblacional, mientras que una puntuación Z positiva indica valores superiores a la media poblacional.
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Línea de base hasta la semana 100
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Parte C: Cambio en la puntuación Z del peso para la altura desde el inicio hasta la semana 160
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 160
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La puntuación z del peso para la altura indica cuánto mayor o menor es el peso para la altura de un participante en relación con una tabla de crecimiento de referencia (basada en las tablas de crecimiento de los CDC para edades de 0 a 20 años [para edades de 2 a <12 años] y las tablas de crecimiento de la OMS para edades de 0 a <2 años [para edades de 1 a <2 años]).
Un aumento en el cambio medio en la puntuación z del peso para la altura (aumento en la DE de la tabla de crecimiento de referencia) indica un aumento en el peso para la altura en relación con la referencia.
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Línea de base hasta la semana 160
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Parte C: Porcentaje de participantes que alcanzaron un recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos de ≤6 Eos/Hpf (400×) en la semana 100
Periodo de tiempo: En la semana 100
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En la semana 100
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Parte C: Porcentaje de participantes que alcanzaron un recuento máximo de eosinófilos intraepiteliales esofágicos de ≤6 Eos/Hpf (400×) en la semana 160
Periodo de tiempo: En la semana 160
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En la semana 160
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Parte C: Porcentaje de participantes (con regímenes dietéticos de eliminación de alimentos al inicio) que reintroducen un grupo de alimentos previamente eliminado desde el inicio hasta la semana 100
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 100
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Línea de base hasta la semana 100
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Parte C: Porcentaje de participantes (con regímenes dietéticos de eliminación de alimentos al inicio) que reintroducen un grupo de alimentos previamente eliminado desde el inicio hasta la semana 160
Periodo de tiempo: Línea de base hasta la semana 160
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Línea de base hasta la semana 160
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Parte C: Número de participantes con TEAE
Periodo de tiempo: Hasta la semana 152
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Hasta la semana 152
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Parte C: Número de participantes con EAG emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta la semana 152
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Hasta la semana 152
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Parte C: Número de participantes con AESI emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Hasta la semana 152
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Hasta la semana 152
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Parte C: Número de participantes con TEAE que llevaron a la interrupción permanente del tratamiento del estudio
Periodo de tiempo: Hasta la semana 152
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Hasta la semana 152
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Parte C: Número de participantes con respuestas ADA emergentes del tratamiento
Periodo de tiempo: Desde la Semana 52 hasta la Semana 152
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Desde la Semana 52 hasta la Semana 152
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Parte C: Concentración de dupilumab funcional en suero en la semana 100
Periodo de tiempo: En la semana 100
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En la semana 100
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Colaboradores e Investigadores
Aquí es donde encontrará personas y organizaciones involucradas en este estudio.
Patrocinador
Colaboradores
Investigadores
- Director de estudio: Clinical Trial Management, Regeneron Pharmaceuticals
Publicaciones y enlaces útiles
La persona responsable de ingresar información sobre el estudio proporciona voluntariamente estas publicaciones. Estos pueden ser sobre cualquier cosa relacionada con el estudio.
Fechas de registro del estudio
Estas fechas rastrean el progreso del registro del estudio y los envíos de resultados resumidos a ClinicalTrials.gov. Los registros del estudio y los resultados informados son revisados por la Biblioteca Nacional de Medicina (NLM) para asegurarse de que cumplan con los estándares de control de calidad específicos antes de publicarlos en el sitio web público.
Fechas importantes del estudio
Inicio del estudio (Actual)
1 de septiembre de 2020
Finalización primaria (Actual)
2 de junio de 2022
Finalización del estudio (Actual)
14 de mayo de 2024
Fechas de registro del estudio
Enviado por primera vez
7 de mayo de 2020
Primero enviado que cumplió con los criterios de control de calidad
17 de mayo de 2020
Publicado por primera vez (Actual)
19 de mayo de 2020
Actualizaciones de registros de estudio
Última actualización publicada (Estimado)
27 de octubre de 2025
Última actualización enviada que cumplió con los criterios de control de calidad
13 de octubre de 2025
Última verificación
1 de octubre de 2025
Más información
Términos relacionados con este estudio
Términos MeSH relevantes adicionales
- Enfermedades del sistema inmunológico
- Enfermedades del Sistema Digestivo
- Enfermedades Gastrointestinales
- Hipersensibilidad, Inmediata
- Hipersensibilidad
- Eosinofilia
- Trastornos de los leucocitos
- Enfermedades hematológicas
- Enfermedades esofágicas
- Gastroenteritis
- Esofagitis
- Enfermedades hemic y linfáticas
- Esofagitis eosinofílica
- dupilumab
Otros números de identificación del estudio
- R668-EE-1877
- 2019-003078-24 (Número EudraCT)
Plan de datos de participantes individuales (IPD)
¿Planea compartir datos de participantes individuales (IPD)?
SÍ
Descripción del plan IPD
Todos los datos de pacientes individuales que subyacen a los resultados disponibles públicamente se considerarán para compartir
Marco de tiempo para compartir IPD
Se considerará compartir los datos de participantes anónimos individuales una vez que la indicación haya sido aprobada por un organismo regulador, si existe autoridad legal para compartir los datos y no existe una probabilidad razonable de reidentificación del participante.
Criterios de acceso compartido de IPD
Los investigadores calificados pueden solicitar acceso a datos de nivel de paciente anónimos o datos de estudios agregados cuando Regeneron haya recibido la autorización de comercialización de las principales autoridades sanitarias (p. ej., FDA, Agencia Europea de Medicamentos (EMA), Agencia de Productos Farmacéuticos y Dispositivos Médicos (PMDA), etc.) para el producto. e indicación, tiene la autoridad legal para compartir los datos y ha puesto a disposición del público los resultados del estudio (p. ej., publicación científica, conferencia científica, registro de ensayos clínicos).
Tipo de información de apoyo para compartir IPD
- PROTOCOLO DE ESTUDIO
- SAVIA
- CIF
- CÓDIGO_ANALÍTICO
- RSC
Información sobre medicamentos y dispositivos, documentos del estudio
Estudia un producto farmacéutico regulado por la FDA de EE. UU.
Sí
Estudia un producto de dispositivo regulado por la FDA de EE. UU.
No
Esta información se obtuvo directamente del sitio web clinicaltrials.gov sin cambios. Si tiene alguna solicitud para cambiar, eliminar o actualizar los detalles de su estudio, comuníquese con register@clinicaltrials.gov. Tan pronto como se implemente un cambio en clinicaltrials.gov, también se actualizará automáticamente en nuestro sitio web. .